accélérer les innovations pour les enfants et...
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Accélérer les innovations pour les enfants et adolescents
atteints de cancer
Bordeaux, 19 juin 2018
Gilles VassalGustave Roussy, France
Lancet Oncology, December 2013
Northern EU
UKIreland
CentralEU
Southern EU
Eastern EU
EU countries are missing e.g. Bosnia Herzegovinia
� Inequality: 10% to 20% less in survival at 5 years across Europe
� Little progress in difficult-to-treat diseases over the last 10 years
� 2/3 survivors have long-term effects
79 registries in 29 countries
By 2025:� To increase cure rate in patients with poor
prognosis malignancies� To increase quality of life (cure) in survivors � To tackle inequalities
SIOPE Strategic Plan
A long term sustainable strategy
Designed within the FP7
Cancer chez les Jeunes en Europe
• 6000 jeunes meurent du cancer chaque année
• Besoin de thérapies innovantes rapidement introduites en première ligne de traitement
Cancer : 1ère cause de décès par maladie
http://www.siope.eu/SIOPE_StrategicPlan2015/
Oncology: the issue
source: 10yr EMA report EMA/231225/2015 21 october 2016
Source: IMS Health, MIDAS, Lifecycle, R&D Focus, IMS Institute for Healthcare Informatics, Dec 2015
70 new approved oncology products2011-2015
La France soutient les essais précoces en cancérologie
MATCH
Agréger
The Innovative Therapies & PCM Programme
Un portrait moléculaireet immunologique
À la rechuteEssais de « matching »
moléculaire
1
Base de Données Clinico
Biologique
Nouvelles connaissances3
DéveloppementMédicamentsSpécifiquesPédiatriques
4
Nouvelles thérapiesCiblées et immuno-
thérapies
2
Essais en monothérapie ou combinaison
http://www.siope.eu/SIOPE_StrategicPlan2015/
MAPPYACTS
ON-PURPOSE FRESH TUMOR BIOPSY/SURGERY & PATHOLOGY CONTROL
MOLECULAR PROFILING(CGH & NGS)
MOLECULARTUMOR BOARD TREATMENT
Biopsy or resectionat relapse
Tumor Molecular Profiling(WES/RNAseq/Immuno)
MolecularReport Treatment
MolecularTumor Board
Children and Adolescents, in relapse, solid tumors and leukemias
MoleculAr Profiling for Pediatric and Young Adult Cancer Treatment Stratification
600 children in 3 yearsFPI in January 2016440 patients as of 04/2018
PI: Birgit Geoerger, CoPI: Gudrun Schleiermacher
ClinicalTumor Board
Patient with tumor molecular profile at relapse
(WES, RNAseq, Immuno)MAT
CHMATCH Portfolio of ITCC
phase I and phase II trialseSMART
IST - phase I/II single agent and combo
Goal >10 drugs from >3 Companies
Wave 1: 7 treatment arms with 5 drugs from AZD, Novartis, BMS
launched august 2016
10
Pre-surgical use of larotrectinib in TRK fusion sarcoma
Baseline
Start of Cycle 3
2 year old girl with progressive ETV6-NTRK3 infantile fibrosarcoma
previously treated with 2 cycles of vincristine/ actinomycin-
D/ cyclophosphamide �progression � amputation was
only alternative------------------------------------------------
-----------4 cycles larotrectinib � PR �
referred for surgery
Pathologic CR with clear margins (R0 resection); >98% necrosis
No functional deficit post-surgery------------------------------------------------
-----------Off larotrectinib x 8 months and no
evidence of diseaseData cut-off: 17th July 2017Courtesy of L. Mascarenhas, CHLA
2015 2016 2017 2018
11
CAR T cell and relapsed acute lymphoblastic leukemia
Immunothérapie du neuroblastome
Traitement de première ligne en Rémission complète après chimiothérapie
Anticorpsanti-GD2
Comment accélérer?
Comment Accélérer?Intensifier la recherche pour conduire le développement des médicaments chez l’enfant par la science et non par leur indication chez l’adulte
Comment accélérer?
Avoir accès aux nouveaux médicaments pour les enfants au début de leur développement chez l’adulte
Etat des lieux : les essais chez l’enfant commencent après la première AMM chez l’adulte dans plus de la moitié des cas
Changer l’environnement réglementaire
Comment accélérer?
Investir dans le développement de médicaments spécifiques pour les cancers des enfants
€ $ ¥ De Nouvelles Mesures Incitatives
Un nouveau modèle de développement et d’investissement
Comment accélérer?
Faciliter l’accès des enfants aux essais cliniques de nouveaux médicaments
ACCESSCLIPPGP-SFCE
U-LINK
Comment accélérer?
Travailler ensemble
www.accelerate-platform.eu
www.unite2cure.org
Quel accès aux innovations?
HTA Germany at EnprEMA June 7, 2018“Pediatric medicines are predominantly assessed equally to adult medicines by HTA bodies”
Besoin urgent de définir des critères spécifiquesEuNETA
Merci
Aux enfants et aux familles
Merci
Et les Equipes de
AcSé-ESMART – Steering Committee
Merci
Merci aux partenaires industriels