effektvurderinger i et livsløpsperspektiv: spesielt …...effektvurderinger i et...

Effektvurderinger i et livsløpsperspektiv: Spesielt fokus på bruk av registerdata

Erik Magnus Sæther. Helseøkonomisk fagdag 2017

Takk for innspill fra Ivar Sønbø Kristianssen, Nina Skrove Falch og Christoffer Bugge

2

Our mission is to make the world's health data useful so that people enjoy healthier lives.

3 Kilde: Health Affairs

Real World Data

4

Kliniske data - pasientsikkerhet og effekt

Økonomiske data - nytteverdi og kostnad

Livskvalitetsdata i utvidet forstand

Kunnskap samlet utenfor de kontrollerte rammene til randomiserte kliniske forsøk for å bedre forstå

• sykdomsbyrde

• behandlingspraksis

• pasientatferd

• behandlingseffekt

i en behandlingssituasjon og pasientsammensetning som er representativ for vanlig klinisk praksis

Real World Evidence

Eksempler på RWE

5

• Administrative data – grunnlag for rapportering og finansiering (KUHR, NPR)

• Kliniske data fra pasientjournaler

• Surveyer

• Pasientregistre

• Laboratoriedata

• Mobilteknologi og sosiale media

• Helseapper og wearables

• Sammenkoblede data

Samhandlingen med helsepersonell er periodisk og kortvarig. Sykdommer har ofte lange forløp, men studiene er kortvarige. Pasientene mottar ulik/varierende grad av behandling

6

525 949minutter med diabetes i et år

20-30 minutter hos legen i løpet av et år

Få studier viser forløpet av en sykdom i et livsperspektiv

I perioden 1891 – 191-0 ble om lag 2 000 personer med syfilis innlagt ved Rikshospitalets hudavdeling.

Avdelingens leder, Cæsar Boeck (1845 – 1917), mente man skulle avvente sykdommens naturlige forløp og avstå fra medikamentell behandling.

Han dokumenterte diagnosen og det kliniske forløpet i detalj hos alle sine pasienter.

Boecks materiale danner grunnlaget for dagens kunnskap om forløp og prognose ved syfilisinfeksjoner.

Kilde: Anniken Sandvik, Anne Kveim Lie. Tidsskr Nor Legeforen 2016, 136:2010-6, No. 23

7

Pasientserier – seleksjonsproblemer Vi bruker modeller

8 Kilde: Gjengitt i https://www.kreftregisteret.no/contentassets/10a817c4451749e8a48a15bbd91394d5/steinar-thoresen_lmi-rwe-kreftregisteret.pdf

Randomiserte kliniske forsøk er grunnlaget for effektvurderinger og prioritering

9

• De må designes og analyseres på riktig måte – hvis ikke gir de gal informasjon

• De er dyre, arbeidskrevende og tar lang tid. De er gjennomført med en annen populasjon i et annet helsesystem og i en kort tidsperiode

• Begrenset oppfølging og skjevt utvalg

• De ble utviklet i en annen tid – skille mellom forskning og praksis

• Helsepersonell kan oppleve gale insentiver

• Problematisk variasjon i behandling, mange behandles ikke ihht beste praksis

• Helsenæringen holder ikke følge med læringsmetodene i andre næringer (Eksempel - Googlesøk)

• Strukturerte modeller er drevet av forutsetningene og er lite robuste

• Vi bør ha systemer som kontinuerlig observerer og randomiserer for å redusere usikkerheten om viktige behandlingsvalg for pasient, helsepersonellet og helsetjenesten

11 FDA

Helsedata i et livsløpsperspektiv

12

Innhente Analysere Aktivere

Hvem innhenter og sikrer kvaliteten?

13

Innhente

Registerdatasett er ofte designet for administrative oppgaver

Ingen tilsvarende standard som for RCT

Pasient- og kvalitetsregistre er ufullstendige

Incentiver for helsepersonell er mangelfulle

Måler vi det som er relevant eller det vi får tak i?

Måler vi i hele verdikjeden?

Hvis vi samler/tar i mot data, må vi da forholde oss til dem? Hvem betaler? Blir jeg saksøkt?

Blir dataene trygt lagret?

Vil pasientene dele data?

Er det etisk forsvarlig?

14

Kreftregisteret arbeider systematisk for å sikre kvaliteten

- Sikre kompletthet

- Usikkerhet om stadiefordeling

- Screening –registrerer diagnosen tidligere – lead time bias

- Overdiagnostikk?

Analysert basert på registerdata?

15

Analysere

Hvordan få tilgang til dataene (før problemstillingen blir irrelevant)?

Har du rette tillatelser og sikker datahåndtering?

Er dataene ”strippet” for informasjon pga personvernhensyn?

Bruker du riktig metode?

Avviker dataene fra klinikernes oppfatning?

Helseanalyseplattformen kommer

16

Fremtiden

Helseanalyseplattformen

19

Det blir verre før det blir bedre...

20

• Mer omfattende søknadsplikt og lengre behandlingstid

• Lang ventetid ved enkelte registre

• Glem kobling hvis du ikke har veldig god tid og tålmodighet

• Husk: Begrensede registerdata er langt bedre enn gjetning!

Hva kan vi analysere (mens vi venter på den perfekte løsningen)?

21

Analysere

Sykdomsbyrde – forekomst (insidens og prevalens),

pasientforløp, prognoser

Behandlingspraksis – behandlingsvariasjon, ressursbruk

Pasientatferd - etterlevelse

Behandlingseffekt – input i modeller

22

Dødsårsaksregisteret

Hentet fra presentasjon av Christian Lycke Ellingsen, 2017

Antall dødsfall i Norge forårsaket av kreft og hjerte- og karsykdommer, 2000 - 2014

23

0

2000

4000

6000

8000

10000

12000

14000

16000

18000

20000

2000 2001 2002 2003 2004 2005 2006 2007 2008 2009 2010 2011 2012 2013 2014

Ondartede svulster

Hjerte- og karsykdommer

Antall dødsfall på grunn av kreft er noe økende, mens antall dødsfall på grunn av hjerte- og karsykdom har sunket

Kilde: FHI, Graf Oslo Economics

24

242 398 pasienter var i live med en kreftdiagnose i 2014

7,99,0

10,712,0

14,1

15,917,4

19,3

21,2

23,7

26,9

30,3

6,7 8,1

10,1

12,7

15,8

18,7

Nye tilfeller

I live med fjernspredning

Antall nye krefttilfeller og antall i live med fjernspredning (tall i 1000)

Kilde: Cancer in Norway 2014, Graf Oslo Economics

Stor variasjon mellom ulike kreftformer

25

0

500

1000

1500

2000

2500

Ant

all n

ye k

reft

tilf

elle

r

Menn

Kvinner

Kolonne1

Kolonne2

0

500

1000

1500

2000

2500

Ant

all n

ye k

reft

tilf

elle

r

Menn

Kvinner

Kolonne1

Kolonne2

Melanom (C43) Lungekreft (C33-34)

NORDCAN-prosjektet

Presenterer insidens, dødelighet, prevalens og overlevelse for 50 kreftformer i de nordiske landene

Prognoser for insidens frem til 2034

Kilde: NORDCAN, Graf Oslo Economics

Behandlingspraksis - kostnader

26

Kostnadstype

Fastlegetjenesten

Spesialisthelsetjenesten

Legemidler

Kommunal pleie- og omsorg

Tapt produksjon – på trygd

Verdien av tapte leveår

Andre kostnader

Register

KUHR/HELFO*

Norsk Pasientregister

Reseptregisteret, Farmastat

IPLOS*

NAV-data

SSB/FHI – Dødsårsaker mv.

Helsedir-rapport/FHI

SAMDATA/Helseregnskapet

* KPR – Kommunalt pasient-

og brukerregister

I desember 2017 etableres

KPR med KUHR-data.

Det er planlagt at KPR skal

ta imot IPLOS-rapportering

fra kommunene i 2019.

Norsk pasientregister (NPR)

27

Norsk pasientregister (NPR) inneholder opplysninger om alle pasienter som venter på eller har fått behandling i spesialist-helsetjenesten

En økende andel av kreftbehandlingen skjer poliklinisk

28

Poliklinikk

Dagbehandling

Innleggelser

Antall pasienter

-

20

40

60

80

100

120

140

-

100

200

300

400

500

600

700

800

2009 2010 2011 2012 2013 2014

Da

gb

eha

ndlin

g/in

nle

ggels

e

Polik

linik

k/ant

all

pasi

ent

er

Kilde: NPR, Analyse Oslo Economics

Antall kontakter/pasienter i spesialisthelsetjenesten

Merk: Endret registeringspraksis i perioden. Utviklingen over tid må tolkes med forsiktighet

Fem kreftformer har helsetjenestekostnader på over 1 mrd per år

29

Samlede helsetjenestekostnader ved ulike kreftformer i 2014

208

296

313

317

380

515

664

1 112

1 319

1 480

1 686

2 016

Livmorhalskreft

Føflekkreft

Munnhule- og svelgkreft

Nyrekreft

Bukspyttkjertelkreft

Urinveiskreft

Lymfekreft

Leukemi

Lungekreft

Prostatakreft

Brystkreft

Tykk- og endetarmkreft

Kilde: HELFO, NPR og Reseptregistret. Analyse Oslo Economics

Primærlegetjenesten, spesialisthelsetjenesten og legemidler utlevert på apotek, millioner kroner

Bukspyttkjertel-, lunge- og tarmkreft har høyest helsetjeneste-kostnader per pasient

30

Gjennomsnittkostnad per pasient i 2014 (1000 kr)

1,7

2,3

2,3

3,8

3,9

4,0

4,3

4,7

4,7

4,8

7,0

8,7

Livmorhalskreft

Lymfekreft

Føflekkreft

Brystkreft

Urinveiskreft

Munnhule-/svelgkreft

Prostatakreft

Leukemi

Nyrekreft


Lungekreft


Primærlegetjenesten

63,8

68,3

72,2

95,5

96,0

114,0

125,0

131,6

155,1

198,4

213,5

278,3

Prostatakreft

Føflekkreft

Urinveiskreft

Brystkreft

Livmorhalskreft

Nyrekreft

Lymfekreft

Leukemi

Munnhule-/svelgkreft

Lungekreft



Spesialisthelsetjenesten

Kilde: HELFO og NPR. Analyse Oslo Economics

Mange pasienter får antineoplastisk behandling i ukene før død

31

Prosentandel* av kreftpasienter som blir behandlet med intravenøs antineoplastisk behandling i tiden før død, 2009-2014

0

5

10

15

20

25

30

35

40

45

12 mnd 9 mnd 6 mnd 3 mnd 8 uker 7 uker 6 uker 5 uker 4 uker 3 uker 2 uker 1 uke

Pro

sent

Tid til død

Alle kreftformer Prostatakreft Lungekreft Brystkreft Tykktarms- og endetarmskreft

Per 3 mnd Per uke

*Andel av pasienter som er registret som døde og har mottatt kjemoterapi i perioden 2009-14

Kilde: NPR. Analyse Oslo Economics

Den største andelen av kostnadene oppstår i livets sluttfase

32

DRG-baserte kostnader ved kreftbehandling i somatisk spesialisthelsetjeneste siste leveår 2012-2014

0

2000

4000

6000

8000

10000

12000

14000

16000

18000

20000

52 51 50 49 48 47 46 45 44 43 42 41 40 39 38 37 36 35 34 33 32 31 30 29 28 27 26 25 24 23 22 21 20 19 18 17 16 15 14 13 12 11 10 9 8 7 6 5 4 3 2 1

Kost

and

er

som

atisk

e s

yke

hus

(NO

K)

per

pa

sient

per

uke

Uker før død

Alle kreftformer Prostatakreft Lungekreft Brystkreft Tykktarms- og endetarmskreft

Kilde: NPR. Analyse Oslo Economics

33

Kommunal pleie- og

omsorgstjenester

• Samlede kostnader i

kommunene: 97 mrd. kr

• Diagnosespesifikk statistikk er

ikke tilgjengelig

Anslag kreftrelaterte kostnader:

• Sykehjem: 1,7 mrd. kr.

• Øvrig pleie: 1 mrd. kr.

Uformell pleie

(pleie fra pårørende)

• Anslag fra utlandet: Sverige

277 og Danmark 397 mill.

euro i 2013

• Kostnader i Norge estimert

basert på verdien av fritid,

pårørendes tidsbruk, antall

kreftrelaterte dødsfall

3 milliarder kroner

2 milliarder kroner

34

Sykefravær

Manglende arbeids-

deltakelse (AAP)

Manglende arbeidsdelt

akelse (uføre)

For tidlig død

2,341,94

2,98

10,44

Sykefravær Arbeidsavklaring Uføretrygd For tidlig død

Datakilde: NAV og Dødsårsaksregisteret. Analyse Oslo Economics

Reseptregisteret

35

• Antall pasienter

• Behandlingstid

• Etterlevelse (adherence)

• Bivirkninger

• Kombinasjons-behandling

• Switch

• Kostnader og budsjett-konsekvenser

Kil

36 Kilde: Nina Skrove Falch, Oslo Economics

37

Kilde: Nina Skrove Falch, Oslo Economics

38


39


Statiner er effektive legemidler i primær- og sekundærforebygging av hjerte- og karsykdom

40

Det er stadig flere statinbrukere i Norge, men veksten syntes å avta

-

100 000

200 000

300 000

400 000

500 000

600 000

-

10 000

20 000

30 000

40 000

50 000

60 000

Antall unike brukere av statiner fordelt per år, 2004 - 2015Antall nye brukere av statiner per år, 2008 – 2015

Datakilde Reseptregisteret. Analyse av Oslo Economics for Apokus

Lav etterlevelse er et betydelig problem blant statinbrukere

41

0

0,1

0,2

0,3

0,4

0,5

0,6

0,7

0,8

0,9

1

1 2 3 4 5 6 7 8 9

And

el so

m e

tterl

eve

r beha

ndlin

g

År

1,25 dager per DDD

2 dager per DDD

3 dager per DDD

Hovedfunn fra registerdataanalyser

En stor andel av pasientene avslutter sin behandling

Pasientene tar ikke legemidlene daglig slik som forskrevet

Strenge «beslutningsregler» for når en behandling er avsluttet gir en svært lav etterlevelse

Selv når det «tillattes» lange perioder uten medikamentbruk er etterlevelsen fortsatt dårlig

Registerdata indikerer at statinbrukere ikke tar medikamenter som forskrevet

Medikamentoverlevelse gitt ulike beslutningsregler for

brudd i behandling (behandlingsstopp)

Datakilde Reseptregisteret. Analyse av Oslo Economics for Apokus

Antall unike kreftlegemidler i bruk øker

og vil trolig øke ytterligere

42

Kreftpasienter har stort uttak av

angstdempende, sovemedisiner og

smertestillende

6165 65

7074

80

2009 2010 2011 2012 2013 2014

28%

41%

64%

1%

9%

24%

Angstdempendelegemidler

Sovemedisiner Smertestillende

Kreftpasienter Generelt i befolkningen*

Antall unike kreftlegemidler utlevert på apotek (ATC-gruppe L) Andel med utlevering av angst- sove- eller smertestillende legemidler i 2014

*Maksimalanslag alle alder (Reseptregistret)

Kilde: Reseptregisteret, Analyse Oslo Economics Kilde: Reseptregistret. Analyse Oslo Economics

Hvordan kan legemiddelkostnadene tenkes å utvikle seg?

Dette kan modelleres med utgangspunkt i lignende innovasjoner: f.eks biologiske antiinflammatoriske legemidler

Antall pasienter og totale kostnader for biologiske antiinflammatoriske legemidler

(leddgikt, psoriasis og Inflammatorisk tarmsykdom), 2006-2016

0

500

1000

1500

2000

2500

0

5 000

10 000

15 000

20 000

25 000

30 000

Legem

iddelk

ost

nader

(millio

ner

NO

K)

Ant

all

pasient

er

Datakilde: Sykehusapotekenes legemiddelstatistikk (SLS) og Reseptregisteret. Analyse Oslo Economics

19

(i) Kunnskap om psykiske helseproblemer blant unge, (ii) diagnosepraksis og (iii) betydningen av å få stilt en diagnose.

Bruke data fra ulike registre med informasjon om helse, arbeidsmarkedsutfall, utdanning og demografi. Datasettene kobles på individnivå.

Dette gir en unik mulighet til å følge menneskers vei gjennom utdanning og arbeidsmarked, og eventuelt gjennom helsetjenestene, diagnoser og inn i uføretrygd.

• Demografi

• Trygdedata

• Arbeidstakerregisteret

• Utdanning

• NPR

• Helfo KUHR

• Reseptregisteret

44

Eksempel:

Helsedata i et livsløpsperspektiv

45

Innhente Analysere Aktivere

Bedre behandling og lavere kreftkostnader med e-helse?

46 Kilde: Basch, et al (2015)

Ny teknologi Bedre effekt og lavere kostnader (?)

Mål: Bedre behandling med lavest mulig ressursbrukFår vi det til?

47

• Registerdata og RWE hjelper oss på vei

• Må kombineres med RCT

• Muliggjør nye finansieringsløsninger

• Reduserer usikkerhet

MEN:

• Datakvaliteten er varierende

• Helsetjenesten er fragmentert

• Vi mangler teknisk infrastruktur

• Vi mangler riktige incentiver

• Atferdsendring er krevende

effektvurderinger i et livsløpsperspektiv: spesielt …...effektvurderinger i et...

Documents