investor relations 2021 - kitox.re.kr
TRANSCRIPT
Investor Relations 2021
Disclaimer๋ณธ ์๋ฃ๋ ํฌ์์๋ค์๊ฒ ์ ๋ณด์ ๊ณต์ ๋ชฉ์ ์ผ๋ก ์ฌ๋ฆญ์ค ์ฃผ์ํ์ฌ(์ดํ โํ์ฌโ)์ ์ํด ์์ฑ๋์์ต๋๋ค.
๋ณธ ์๋ฃ์์ด๋์์๋์ ๊ฐ์ ์ ํ ์ฌํญ์ ์ค์์ ๋ํ ๋์๋ก ๊ฐ์ฃผ๋ ๊ฒ์ด๋ฉฐ, ์ ํ ์ฌํญ์ ๋ํ ์๋ฐ์
๊ด๋ จ ์ฆ๊ถ๊ฑฐ๋ ๋ฒ๋ฅ ์ ๋ํ ์๋ฐ์ ํด๋น ๋ ์ ์์์ ์ ๋ ํด์ฃผ์๊ธฐ ๋ฐ๋๋๋ค.
๋ณธ ์๋ฃ์ ํฌํจ๋ ํ์ฌ์ ๊ฒฝ์์ค์ ๋ฐ ์ฌ๋ฌด์ฑ๊ณผ์ ๊ด๋ จ๋ ๋ชจ๋ ์ ๋ณด๋ ํ๊ตญ์ฑํ๊ตญ์ ํ๊ณ๊ธฐ์ค์ ๋ฐ๋ผ
์์ฑ๋์์ต๋๋ค. ๋ณธ ์๋ฃ์ ํฌํจ๋ โ์์ธก์ ๋ณดโ๋ ๊ฐ๋ณ ํ์ธ ์ ์ฐจ๋ฅผ ๊ฑฐ์น์ง ์์ ์ ๋ณด๋ค์ ๋๋ค. ์ด๋ ๊ณผ
๊ฑฐ๊ฐ ์๋ ๋ฏธ๋์ ์ฌ๊ฑด๊ณผ ๊ด๊ณ๋ ์ฌํญ์ผ๋ก ํ์ฌ์ ํฅํ ์์๋๋ ๊ฒฝ์ํํฉ ๋ฐ ์ฌ๋ฌด์ค์ ์ ์๋ฏธํ๊ณ , ํ
ํ์์ผ๋ก๋ โ์์โ, โ์ ๋งโ, โ๊ณํโ, โ๊ธฐ๋โ, โ(E)โ ๋ฑ๊ณผ ๊ฐ์ ๋จ์ด๋ฅผ ํฌํจํฉ๋๋ค. ์ โ์์ธก์ ๋ณดโ๋ ํฅํ ๊ฒฝ์
ํ๊ฒฝ์ ๋ณํ ๋ฑ์ ๋ฐ๋ผ ์ํฅ์ ๋ฐ์ผ๋ฉฐ, ๋ณธ์ง์ ์ผ๋ก ๋ถํ์ค์ฑ์ ๋ดํฌํ๊ณ ์๋ ๋ฐ, ์ด๋ฌํ ๋ถํ์ค์ฑ์ผ๋ก
์ธํ์ฌ ์ค์ ๋ฏธ๋์ค์ ์ โ์์ธก์ ๋ณดโ์ ๊ธฐ์ฌ๋๊ฑฐ๋ ์์๋ ๋ด์ฉ๊ณผ ์ค๋ํ ์ฐจ์ด๊ฐ ๋ฐ์ํ ์ ์์ต๋๋ค.
๋ํ, ํฅํ ์ ๋ง์ ์๋ฃ ๊ฒ์ฌ์ผ์ ๊ธฐ์ค์ผ๋ก ์์ฑ๋ ๊ฒ์ด๋ฉฐ, ํ์ฌ ์์ฅ์ํฉ๊ณผ ํ์ฌ์ ๊ฒฝ์๋ฐฉํฅ ๋ฑ์ ๊ณ
๋ คํ ๊ฒ์ผ๋ก ํฅํ ์์ฅํ๊ฒฝ์ ๋ณํ์ ์ ๋ต์์ ๋ฑ์ ๋ฐ๋ผ ๋ณ๊ฒฝ๋ ์ ์์ผ๋ฉฐ, ๊ฐ๋ณ์ ๊ณ ์ง ์์ด ๋ณ๊ฒฝ๋
์ ์์์ ์์งํ์๊ธฐ ๋ฐ๋๋๋ค.
๋ณธ ์๋ฃ์ ํ์ฉ์ผ๋ก ์ธํด ๋ฐ์ํ๋ ์์ค์ ๋ํ์ฌ ํ์ฌ ๋ฐ ์๋ฌธ์ญ ๋๋ ๊ด๊ณ์๋ค์ ๊ทธ ์ด๋ ํ ์ฑ ์๋
๋ถ๋ดํ์ง ์์์ ์๋ ค๋๋ฆฝ๋๋ค.(๊ณผ์ค ๋ฐ ๊ธฐํ์ ๊ฒฝ์ฐ ํฌํจ)
๋ณธ ์๋ฃ๋ ์ฃผ์์ ๋งค๋งค ๋ฐ ํฌ์๋ฅผ ์ํ ๊ถ์ ๋ฅผ ๊ตฌ์ฑํ์ง ์๋ํ๋ฉฐ ๋ฌธ์์ ๊ทธ ์ด๋ ๋ถ๋ถ๋ ๊ด๋ จ ๊ณ์ฝ ๋ฐ ์ฝ
์ ๋๋ ํฌ์ ๊ฒฐ์ ์ ์ํ ๊ธฐ์ด ๋๋ ๊ทผ๊ฑฐ๊ฐ ๋ ์ ์์์ ์๋ ค๋๋ฆฝ๋๋ค.
๋ณธ ์๋ฃ์ ๋ณต์ฌ ๋๋ ํ์ธ์ ๋ํ ์ฌ ๋ฐฐํฌ๋ ๊ธ์ง๋จ์ ์๋ ค๋๋ฆฌ๋ ๋ฐ์ ๋๋ค.
ContentsPrologue
Chapter 1. Company Overview
Chapter 2. Core Technology
Chapter 3. Growth Potential
Chapter 4. Core Programs
Appendix
1. ํ์ฌ๊ฐ์
2. ์ฑ์ฅ์ฐํ
3. ์ฃผ์ ๊ฒฝ์์ง
4. Scientific Advisory Board
Company Overview01
Investor Relations 2021 5
1. ํ์ฌ๊ฐ์
์์ฒด ๊ฐ๋ฐ RNA๊ฐ์ญ ํ๋ซํผ ์์ฒ๊ธฐ์ ๊ธฐ๋ฐ ๋์น์ฑ ์งํ ์น๋ฃ์ ๊ฐ๋ฐ
โ ์ผ๋ฐํํฉ
ํ์ฌ๋ช ์ฌ๋ฆญ์ค ์ฃผ์ํ์ฌ (OliX Pharmaceuticals, Inc.)
๋ํ/์ฐฝ์ ์ ์ด ๋ ๊ธฐ
์ค๋ฆฝ์ผ 2010๋ 2์ 26์ผ
์์ฅ์ผ 2018๋ 7์ 18์ผ (๊ธฐ์ ํน๋ก์์ฅ, ๊ธฐ์ ํ๊ฐ A, A)
๋ณธ์ฌ ๊ฒฝ๊ธฐ๋ ์์์ ์ํต๊ตฌ ์ด์๋ ์์ด์ค๊ด๊ตํ์1, 1014ํธ
์์ง์์์ด 96๋ช (68 in R&D) * OliX US 20๋ช ํฌํจ- ๋ฐ์ฌ : 26๋ช , ์์ฌ : 31๋ช
์ฃผ์์ฌ์ RNA ๊ฐ์ญ ๊ธฐ์ ๊ธฐ๋ฐ ์ฐจ์ธ๋ ํต์ฐ ์น๋ฃ์ ๊ฐ๋ฐ
โ ์ฃผ์ฃผํํฉ
์ฃผ์ฃผ๋ช ์ฃผ์์(๋ณดํต์ฃผ) ์ง๋ถ์จ
์ต๋์ฃผ์ฃผ ๋ฑ 4,074,514 29.73%
ํด์ ค(์ฃผ) 355,592 2.60%
๊ธฐํ 9,273,054 67.67%
ํฉ ๊ณ 13,703,160 100.00%
(2021.06.30 ๊ธฐ์ค)
โ ๊ฒฝ์์ฒ ํ
โ ๊ด๊ณ๋ฒ์ธ
OliX USBoston
Preclinical development, pharmacology, CMC, clinical, regulatory, QA
OliX USSan Diego
Chemistry lab for siRNA synthesis, purification, and analysis
์ ํ๋ ์ค์ฃผ์ํ์ฌ
mRNA ๋ฐฑ์ ๋ฐ ์น๋ฃ์ ์ฐ๊ตฌ๊ฐ๋ฐ ๊ธฐ์
โข ์์ฒด ๊ฐ๋ฐ ํ๋ซํผ ๊ธฐ๋ฐ ํ์ดํ๋ผ์ธ ํ์ฅ ๋ฐ ๊ธ๋ก๋ฒ ๊ธฐ์ ์ด์ ์ ํตํด
โ์ธ๊ณ 3๋ ํต์ฐ ์น๋ฃ์ ๊ธฐ์ โ์ผ๋ก ๋ฐ๋์
โข ์ฐ์ ๋ฐ์ด์ค ์ธ๋ ฅ์ ์ก์ฑ ๋ฐ ์์ ์ ํตํด ์์ง์ ์ผ์๋ฆฌ ์ฐฝ์ถ์ ๊ธฐ์ฌํ๊ณ
โ์ธ๊ณ์ ์ธ ์์ค์ ์ฒจ๋จ ๋ฐ์ด์ค ์ ์ฝ ๊ธฐ์ ์ฐ๊ตฌ๊ธฐ๊ดโ์ผ๋ก ์ฑ์ฅ
โช ๊ธฐ์ ๋น์
Our Mission
์ฒจ๋จ ๊ธฐ์ ๋ก ์ธ๋ฅ์ ๊ฑด๊ฐ๊ณผ ํ๋ณต์ ์ด๋ฐ์งํจ
Investor Relations 2021 6
2015 ์๊ฐ์ ๋ฌ ๋น๋์นญ siRNA ๊ตฌ์กฐ๊ธฐ์ ํนํ๋ฑ๋ก
2013 ๊ธด ๋น๋์นญ siRNA ๊ตฌ์กฐ๊ธฐ์ ํนํ๋ฑ๋ก
2010 ๋น๋์นญ siRNA ๊ตฌ์กฐ๊ธฐ์ ํนํ๋ฑ๋ก
2010๋
02 ๋น์ ํฐใ ์ค๋ฆฝ
03 ๋น๋์นญ siRNA ์ ์ฉ์ค์๊ถ ํ๋
09 ๋ฒค์ฒ๊ธฐ์ ์ธ์ฆ (๊ธฐ์ ๋ณด์ฆ๊ธฐ๊ธ)
2011๋
06 ๊ธด๋น๋์นญ siRNA ์ ์ฉ์ค์๊ถ ํ๋
10 ๊ธฐ์ ๋ถ์ค์ฐ๊ตฌ์์ธ์ฆ
12 ์๊ฐ์ ๋ฌ siRNA ๊ธฐ์ ๊ฐ๋ฐ ๋ฐ์ ์ฝ๊ฐ๋ฐ ๊ฐ์
2012๋
11 ๊ฐ์ฐ๋์งํธ๋จ์ง ์ฐ๊ตฌ์ ์ค๋ฆฝ ๋ฐ ๋ณธ์ฌ์ด์
2013๋
05 cp-asiRNA ๊ธฐ์ ํนํ์ถ์11 OLX101A ๊ธฐ์ ์ด์
(ํด์ ค, ๋์์ง์ญ: ์์์)
2014๋
08 Series A ํฌ์์ ์น
09 OLX201A, โํ-์ฑ๊ฐํฌ๋ฅดR&D ์ฌ์ โ ์ ์ (๋ณด๊ฑด๋ณต์ง๋ถ)
10 ์ฌ๋ฆญ์ค ์ฃผ์ํ์ฌ๋ก ์ฌ๋ช ๋ณ๊ฒฝ
11 OLX101A, โ๋ฒ๋ถ์ฒ์ ์ฃผ๊ธฐ์ ์ฝ๊ฐ๋ฐ์ง์์ฌ์ โ ์ ์ (์ ์์)
2015๋
04 OLX103, ๊ธฐ์ ๊ฐ๋ฐ์ง์์ฌ์ ์ ์
(์ค์๊ธฐ์ ์ฒญ)
06 ์ ๋ต์ ํฌ์์ ์น(ํด์ ค)
2017๋
01 ์์(๊ด๊ต) ์ ์ฌ์ฅ ์ ์ฃผ
01 OLX101A ํ๊ตญ 1์์์์ํ๊ณํ(IND) ์น์ธ
05 ๊ธด๋น๋์นญsiRNA ๋ฏธ๊ตญํนํ๋ฑ๋ก
10 ๊ธฐ์ ์ฑํ๊ฐํต๊ณผ (A, A)
2016๋
07 OLX101A ๋ ผ๋ฌธ JID ๊ฒ์ฌ
12 ๋ํ์ด์ฌ ๋ณด๊ฑด๋ณต์ง๋ถ์ฅ๊ด ํ์ฐฝ
2018๋
05 OLX101A ํ๊ตญ1์์์์ํ์ข ๋ฃ
05 OLX101A ์๊ตญ1์
์์์ํ๊ณํ(CTA) ์น์ธ
07 ์ฝ์ค๋ฅ์์ฅ
(๊ธฐ์ ํน๋ก์์ฅ, ๊ธฐ์ ํ๊ฐA,A)
10 OLX101A, โ๋ฒ๋ถ์ฒ์ ์ฃผ๊ธฐ์ ์ฝ๊ฐ๋ฐ
์ง์์ฌ์ โ ์ ์ (๊ธ๋ก๋ฒ1์์๋ฃ๋ฐ 2์
์์์ํ์น์ธ๋ชฉํ)
10 OliX US, Inc. ์ค๋ฆฝ (Cambridge, US)
11 OLX101A ํ๊ตญ2์
์์์ํ๊ณํ(IND) ์น์ธ
๊ธฐ๋ฐ๊ธฐ์ ํ๋ฆฝ Pipeline ๊ตฌ์ถ ์์์ํ ์น์ธ ๊ธ๋ก๋ฒ ๊ธฐ์ ์ด์
2. ์ฑ์ฅ์ฐํ
๋ค๋ ๊ฐ์ ์ฐ๊ตฌ์ฑ๊ณผ ๊ธฐ๋ฐ, ์ถ์ ๋ ํ์ดํ๋ผ์ธ์ ๊ธ๋ก๋ฒ ์์ฅ ์ง์ถ
์ฌ๋ฆญ์ค ์์ฒ๊ธฐ์ ์ฐ๊ตฌ์ด๋ ฅ
2019๋
01 San Diego (US) Lab ์ค๋ฆฝ
03 OLX301A ๊ธฐ์ ์ด์ (๋ผ์, ๋์์ง์ญ: ์ ๋ฝ ๋ฑ)
11 OLX101A ์๊ตญ1์์์์ํ์ข ๋ฃ
2009 ๋น๋์นญ siRNA ๊ตฌ์กฐ๊ธฐ์ ๊ตญ์ ์ ๋ ๋ ผ๋ฌธ๋ฐํ (Molecular Therapy)
2004 RNA ๊ฐ์ญ ๊ธฐ์ ์ฐ๊ตฌ (ํฌํญ๊ณต๋, ์ฑ๊ท ๊ด๋)
2020๋
03 AM์ผ๋ฏธ์นผ๋ก๋ถํฐGalNAc ๊ธฐ์ ๋์
06 GalNAc-siRNA ์ฐ๊ตฌ๊ฐ๋ฐ๊ณต๊ธ๊ณ์ฝ์ฒด๊ฒฐ
10 OLX301A ยท OLX301D ๋ฑ ๊ธฐ์ ์ด์
(๋ผ์, ๋์์ง์ญ: ์์์ํํ์์ง์ญ ์ ์ธ์ ์ธ๊ณ)
10 OLX101A ๋ฏธ๊ตญ 2์์์์ํ๊ณํ(IND) ์น์ธ
12 ํ์ ํ์ ์ฝ๊ธฐ์ ๋ฐ ๊ฐ์กฑ์นํ๊ธฐ์ ์ธ์ฆ
2021๋
01 ์ํ์ฌ์ค๋ฆฝ (์ ํ๋ ์ค์ฃผ์ํ์ฌ)
02 KNDA ๊ธฐ์ ์์ถ์์์ (OLX301AยทD ๊ธฐ์ ์์ถ)
06 ์ฐ์ ๊ธฐ์ ์ฐ๊ตฌ์์ธ์ฆ (๊ณผํ๊ธฐ์ ์ ๋ณดํต์ ๋ถ)
2021๋ ์ฝ์ค๋ฅ๋ผ์ด์ง์คํ์ ์ (ํ๊ตญ๊ฑฐ๋์)
Investor Relations 2021 7
3. ์ฃผ์๊ฒฝ์์ง
R&D ๋ฐ์์์ํ, ์ฌ์ ํ์์ญ๋ฑ๋ชจ๋ ๋จ๊ณ๋ณ์ ๋ฌธ์ธ๋ ฅ์ผ๋ก๊ตฌ์ฑ
โข ํฌํญ๊ณต๋ํํ๋ฐ์ฌ
โข ๋๊ตญ๋์ฐ๊ตฌ๊ต์
โข ๊ธฐ๋ฐ๊ธฐ์ ๊ฐ์ ๋ฐ๊ธฐ์ด์ฐ๊ตฌ์ด๊ด
โข ์ ํ๋ ์ค๋ํ์ด์ฌ
ํ์ ์ฐ๋ถ์ฌ์ฅ
์ฐ๊ตฌ์ด๊ด
๊ธฐ์ ๊ฒฝ์์ด๊ด, ์ฐ๊ตฌ๊ฐ๋ฐ์ ๊ณผ์ ์๋ํTop Level ์ ๋ต๋ฐ๊ธฐ์ ์ฌ์ ํ์ฃผ๋
โข KAIST ํํ๊ณผํ์ฌโข ็พ Cornell University ์ํํ๋ฐ์ฌโข ํฌํญ๊ณต๊ณผ๋ํ๊ตํํ๊ณผ์กฐ๊ต์โข ็พ์ฑ๊ท ๊ด๋ํ๊ตํํ๊ณผ๊ต์
์ด๋๊ธฐ๋ํ์ด์ฌ
CEO
โข KAIST๊ฒฝ์๊ณผํํ์ฌ/์์ฌ
โข ๊ธํธ๊ทธ๋ฃน, ํ์๋ก์ง์ค์ด์ฌ
โข L&S ๋ฒค์ฒ์บํผํ์ด์ฌ
๊ฐ์ถฉ๊ธธ๋ถ์ฌ์ฅ
๊ฒฝ์๊ธฐํ์ด๊ด
โข ์์ธ๋์ฝํ๋ฐ์ฌ
โข KIT์ฌ์ง์ Ionis์ฌ๋น์์๋ ์ฑ Project Manager
โข ็พ๋ ์ฑ์ ๋ฌธ๊ฐDABT
๋ฐ์ ์์์๋ถ์ฌ์ฅ
๊ฐ๋ฐ์ด๊ด
โข KAIST์๋ฌผ๊ณผํํ์ฌ/์์ฌ
โข ๋ณ๋ฆฌ์ฌ
โข ์ ์ผํนํ๋ฒ์ธ
โข ๋ฆฌ์ค๋ชฉํนํ๋ฒ์ธ
โข LG ์ํ๊ฑด๊ฐ๋ฒ๋ฌดํ
๋ฐฑ์ํ์๋ฌด์ด์ฌ
IP/๋ฒ๋ฌด์ด๊ด์ ๋์์๋ฌด์ด์ฌ
(OliX US)
Chemistry ์ด๊ด
โข ็พ University of California, Riversideํต์ฐํํ/์ ๊ธฐํํ๋ฐ์ฌ
โข ็พ Trilink Biotechnologies, LLCSenior Staff Scientist
Investor Relations 2021 8
4. Scientific Advisory Board
๊ฐ ๋ถ์ผ ๊ธ๋ก๋ฒ ์ ๋ฌธ๊ฐ๋ก ๊ตฌ์ฑ๋ ๊ณผํ๊ธฐ์ ์๋ฌธ๋จ์ด R&D ๋ฐ ์์ ๊ฐ๋ฐ ์๋ฌธ
โ Platform Technology (๊ธฐ๋ฐ๊ธฐ์ )
Gene Expression, oligotherapeutics
- Distinguished Professor, Cornell University
- Member, National Academy of Sciences
John Lis
โ Ophthalmology (์๊ตฌ์งํ)
Ophthalmology (AMD, Retina, Diabetic, Glaucoma)
- Associate Professor of Ophthalmology at Harvard Medical School
- Monte J Wallace Ophthalmology Chair in Retina at Mass Eye &
Ear Infirmary (MEEI)
Demetrios Vavvas
Ophthalmology (AMD, Retina, Retinitis pigmentosa)
- Associate Professor of Ophthalmology at Konkuk University
- Member, The Macular Society
Hye-Won Chung
โ Hepatology (๊ฐ์งํ)
Hepatology
- Assistant Professor of Medicine, Beth Israel Deaconess
Medical Center, Harvard Medical School
Yury V. Popov
Hepatology
- Clinical Fellow in Medicine (EXT) Beth Israel Deaconess
Medical Center, Harvard Medical School
Aaron Hakim
Hepatology
- Transplant hepatologist and physician-scientist at Beth
Israel Deaconess Medical Center, Harvard Medical School
Gordon Jiang
1. RNA ๊ฐ์ญ ๊ธฐ์
2. ๊ธฐ์กด RNA ๊ฐ์ญ ๊ธฐ์ ์ ํ๊ณ์
3. OliX ๋น๋์นญ siRNA
4. OliX ์๊ฐ์ ๋ฌ ๋น๋์นญ siRNA
5. OliX GalNAc-asiRNA
6. ๊ธ๋ก๋ฒ siRNA ์น๋ฃ์ ๊ธฐ์ ์ด์ ํํฉ
Core Technology02
Investor Relations 2021 10
1. RNA ๊ฐ์ญ๊ธฐ์
์ ๋ถ์ํํฉ๋ฌผ(1์ธ๋), ํญ์ฒด(2์ธ๋) ์ ์ฝ ๊ฐ๋ฐ ๊ธฐ์ ์ ๊ฒฝ์ฐ ์์ฑ๋ ๋จ๋ฐฑ์ง์ ์์ฉ
์ฌ๋ฆฌ๊ณ ํต์ฐ(3์ธ๋) ์ ์ฝ ๊ฐ๋ฐ ๊ธฐ์ ์ ๊ฒฝ์ฐ ๋จ๋ฐฑ์ง ์์ฑ ์ ๋จ๊ณ์์ ์์ฉ
DNA
mRNA
๋จ๋ฐฑ์ง
์ ๋ถ์ํํฉ๋ฌผ
ํญ์ฒด
๋จ๋ฐฑ์ง ๋ฏธ์์ฑ
์ฌ๋ฆฌ๊ณ ํต์ฐ ์น๋ฃ์ (siRNA, ASO, ...)
Investor Relations 2021 11
1. RNA ๊ฐ์ญ๊ธฐ์
1, 2์ธ๋ ์ ์ฝ๊ฐ๋ฐ ๊ธฐ์
(์ ๋ถ์ํํฉ๋ฌผ ์น๋ฃ์ , ํญ์ฒด ์น๋ฃ์ )
RNA ๊ฐ์ญ๊ธฐ์ ์ ์ 3์ธ๋ ์ ์ฝ๊ฐ๋ฐ ๊ธฐ์ ์ธ ์ฌ๋ฆฌ๊ณ ํต์ฐ ๊ธฐ์ ๋ก์
๋ชจ๋ ์ง๋ณ ๋จ๋ฐฑ์ง์ ๋ํด ์ ๊ทผ ๊ฐ๋ฅํ๊ณ ํจ์จ์ ์ผ๋ก ์ง๋ณ ์ ์ ์ ๋ฐํ ์ต์ ๊ฐ๋ฅ
siRNA (RNA๊ฐ์ญ ๋ฌผ์ง)
85%
โถ์์ฑ๋ ์ง๋ณ ๊ด๋ จ ๋จ๋ฐฑ์ง์ ๊ฒฐํฉํ์ฌ ์์ฉ
โถ๋์ ๋จ๋ฐฑ์ง์ ํํ ๋๋ ์์น์ ๋ฐ๋ผ ๊ณต๋ต์ด
๋ถ๊ฐ๋ฅํ ๋จ๋ฐฑ์ง(undruggable target) ์กด์ฌ
โถ์ ์ฝ ํ๋ณด๋ฌผ์ง ๋์ถ๊ธฐ๊ฐ 3~5๋
์ 3์ธ๋ ์ ์ฝ๊ฐ๋ฐ ๊ธฐ์ - ์ฌ๋ฆฌ๊ณ ํต์ฐ ์น๋ฃ์
โถํํ์ ์ผ๋ก ํฉ์ฑ๋ DNA ๋๋ RNA ๋ฑ ์ฌ๋ฆฌ๊ณ ํต์ฐ์
์น๋ฃ์ ๋ก ์ด์ฉ
โถ๋จ๋ฐฑ์ง ์์ฑ ์ด์ ๋จ๊ณ์ธ mRNA2 ์ ์์ฉ
โถ์ง๋ณ ์ ๋ฐ ๋จ๋ฐฑ์ง์ ์์ฑ์ ํน์ด์ ์ผ๋ก ์ต์ ํ์ฌ
Undruggable Target์ ๋ํ ์ ์ฝ ๊ฐ๋ฐ ๊ฐ๋ฅ
โถ์ ์ํ ์ ์ฝ ํ๋ณด๋ฌผ์ง ๋์ถ ๊ฐ๋ฅ (3~5๊ฐ์)
RNA ๊ฐ์ญ ๊ธฐ์
โถ์ฌ๋ฆฌ๊ณ ํต์ฐ ์น๋ฃ์ ์ค ๊ฐ์ฅ ํจ์จ์ ์ผ๋ก ์ ์ ์
๋ฐํ ์ต์
โถ์์ฒํนํ ๋ฐ ์ธํฌ ๋ด ์ ๋ฌ๊ธฐ์ ํ๋ณด๊ธฐ์ ์ค์ฌ์ผ๋ก
์ ์ฝ๊ฐ๋ฐ ์งํ ์ค
โถ 2018๋ ๋ฏธ๊ตญ FDA ์ฒซ ์ ์ฝ ์น์ธ
(ONPATTRO, Alnylam)
(์ด์ค๊ฐ๋ฅ ์งง์ ๊ฐ์ญ RNA)
์ฃผ1) ์ถ์ฒ: Pharmacol Ther. 2017 Jun;174:138-144 Undruggable Target: ๊ธฐ์กด ์น๋ฃ์ ๋ฐ ์ ์ฝ์ผ๋ก ์ ๊ทผํ ์ ์์๋ ์งํ์์ญ
์ฃผ2) mRNA(Messenger RNA): ์ ๋ น RNA, DNA๋ฅผ ์ฃผํ์ผ๋ก ํ์ฌ ์์ฑ๋๋ฉฐ, ์ผ๊ธฐ์์ด์ ๋ฐํ์ผ๋ก ๋ฒ์ญ ๊ณผ์ ์ ํตํด ๋จ๋ฐฑ์ง ์์ฑ
Undruggable Proteins1
Investor Relations 2021 12
RNA๊ฐ์ญ๊ธฐ์ : ํ์คํ๋ ๊ฐ์ฅ ๊ฐ๋ ฅํ ์ฌ๋ฆฌ๊ณ ํต์ฐ ๊ธฐ์
Guide strand
siRNA
โถโท โธ
โน
โบโป
TargetmRNA
Guide strand
Target mRNA
"Catalytic Process"
โถ RISC loading (siRNA์ RISC ๊ฒฐํฉ)
โท Strand separation (Passenger strand ์ ๊ฑฐ)
โธ Mature RISC (RISC ํ์ฑํ ์๋ฃ)
โน Target mRNA incorporation(์ผ๊ธฐ์์ด ํน์ด์ mRNA ๊ฒฐํฉ)
โบ mRNA cleavage(RISC์ ์ํ ํ์ mRNA ์ ๋จ)
โป mRNA degradation(์ ๋จ mRNA ๋ถํด)
mRNADNARISC
๊ธฐ์กด์ ์ ์ฝ๊ธฐ์ ๋ก ํ์ ๋ถ๊ฐ๋ฅํ
"Undruggable Target" ์ ์ฝ ๊ฐ๋ฐ ๊ฐ๋ฅ
mRNA ๋ถํด1998๋ ์ต์ด RNA ๊ฐ์ญํ์ ๊ท๋ช
2006๋ ๋ ธ๋ฒจ ์๋ฆฌํ / ์ํ์ ์์
(Alnylam๏ฝONPATTRO 2018๋ 08์by FDA)
(Alnylam๏ฝGIVLAARI 2019๋ 11์by FDA)
(Alnylam๏ฝOXLUMO 2020๋ 11์by FDA)
(Novartis๏ฝLEQVIO 2020๋ 12์by EMA)
ํ๋์ ํ๋ซํผ์ผ๋ก ๋ค์ํ ์งํ์ ๋ํ
์ ์ฝ๋ฌผ์ง ๋จ๊ธฐ๊ฐ ์ ์ ๊ฐ๋ฅ
์ฃผ1) RISC(RNA-induced silencing complex): siRNA์ ๊ฒฐํฉํ์ฌ ํ์ mRNA๋ฅผ ์ธ์, ์ ๋จํ๋ ๋จ๋ฐฑ์ง ๋ณตํฉ์ฒด
1. RNA ๊ฐ์ญ๊ธฐ์
์์ฉํ์น์ธRNA๊ฐ์ญ์น๋ฃ์
Investor Relations 2021 13
๋ถ์์ฉ
siRNA๋ ์์ ํ๋ฅผ๋์ด ์ธํฌ๋ง ํฌ๊ณผ
์ด๋ ค์๋์นญ๊ตฌ์กฐ1
2 nt overhang3
19 nt ๊ธธ์ด ์ผ๊ธฐ ์2
์ํ์ง ์๋ ์ ์ ์ ์ต์ ์ ์์ ์ธ ์ธํฌ ๋ด ํ๋ ๋ฐฉํด ๋ฉด์ญ๋ ์ฑ์ผ๋ก ๋ง๋ง์ธํฌ ์์
์ธํฌ ๋ด์ ๋ฌ์ด์
2. ๊ธฐ์กด RNA ๊ฐ์ญ ๊ธฐ์ ์ ํ๊ณ์
๊ธฐ์กด siRNA ๊ตฌ์กฐ์ ๋จ์ ์ผ๋ก ๋ถ์์ฉ ๋ฐ ์ธํฌ ๋ด ์ ๋ฌ ์ด์ ์กด์ฌ
ยท ๋์นญ๊ตฌ์กฐ๋ก ์ธํ Passenger ๊ฐ๋ฅ ํ์ฑยท ํ์ ์ ์ ์ ์ธ ์ ์ ์(์คํํ๊ฒ ์ ์ ์) ์ต์ ๋ฐ์
ยท ๋์ ๋ siRNA์ ์ํด ์ธํฌ ๋ด RNA ๊ฐ์ญ ๊ธฐ์ ํฌํยท siRNA ๊ฐ์ญ๊ธฐ์ ์ํตํ์ ์์ ์ธ์ ์ ์๋ฐํ์กฐ์ ๊ธฐ๋ฅ์์ค
์ ์ ๋ง๋ง์กฐ์ง ๋ ์ฑ๋ฐ์ ๋ง๋ง์กฐ์ง
On target: 50%Off target: 50%
์ ์
ํฌํ
(RNA ๊ฐ์ญ๊ธฐ์ ํฌํ)
3โ
5โ
5โ
3โ
โป ์ถ์ฒ: Mol Ther. 2009 Apr;17(4):725-32 Mol Cells. 2011 Dec;32(6):543-8
โป Source: Biochem Biophys Res Commun.โ08 Feb 29;367(1):78-83Biochem Biophys Res Commun.2010 Jul 16;398(1):92-7
โป ์ถ์ฒ: Nature. 2008 Apr 3;452(7187):591-7 Mol Ther. 2012 Jan;20(1):101-8
โ ๊ธฐ์กด siRNA ๊ตฌ์กฐ ํน์ง
Investor Relations 2021 14
3. ๋น๋์นญ siRNA (asiRNA)
asiRNA๋ ํ์ฌ๊น์ง ๊ฐ์ฅ ํจ์จ์ ์ธ ์ ์ ์ ์กฐ์ ๊ธฐ์ ๋ก ์๋ ค์ง RNA ๊ฐ์ญ ๊ธฐ์ ์ ๋ฐํ์ผ๋ก
OliX๊ฐ ๊ฐ๋ฐํ ๋ ์์ ์ธ ์ ์ ์ ์ต์ ๊ธฐ์
19 bp
Sense (Passenger)
Antisense (Guide)
5โ 3โ
5โ3โ
Sense (Passenger)
Antisense (Guide)
15-16 bp
5โ 3โ
5โ3โ
๋น๋์นญ RNAi ์์ฒ ๊ธฐ์ ํนํ ๋ฑ๋ก
โข โNovel siRNA structure for minimizing off-target
effects and relaxing saturation of RNAi machinery
and the use thereofโ (์ฐ์ ๊ถ์ฃผ์ฅ2007-12-18)
โข ๋ํ๋ฏผ๊ตญ, ์ค๊ตญ, ์ผ๋ณธ, ์ ๋ฝ, ํธ์ฃผ๋ฑ๋ก
์ฌ๋ฆญ์ค ์ ์ฉ ์ค์๊ถ ํ๋ณด
โ ๊ธฐ์กด siRNA
โ OliX ๋น๋์นญ siRNA (asiRNA)
Investor Relations 2021 15
๊ธฐ์กด ๊ธฐ์ ์ ๋ถ์์ฉ ๊ฐ์
๋น๋์นญ๊ตฌ์กฐ1
Chemical modifications (sugar)15 - 16 nt ์ผ๊ธฐ์2
์๊ฐ์ ๋ฌ3
Chemical modifications (linker)
Lipophilic Moiety
4. ์๊ฐ์ ๋ฌ ๋น๋์นญ siRNA (cp-asiRNA)
๊ธฐ์กด siRNA ์น๋ฃ์ ์ ์ธํฌ ๋ด ์ ๋ฌ ์ด์ ๊ทน๋ณต: ๊ตญ์ ํฌ์ฌ ์น๋ฃ์ ๊ฐ๋ฐ ํ๋ซํผ
๋น๋์นญ ๋ฐ 15 โ 16nt์ ์งง์ ์ผ๊ธฐ์ ์๊ฐ์ ๋ฌ ๊ธฐ์ ๊ฐ๋จํ ํํ์ ๋ณํ ๋์
์ ๋ฌ์ฒด์ ์ํ ๋ ์ฑ์ํ ์ ๊ฑฐ ๋๋ํฉ์ฑ / ๋ถ์ ์ฉ์ด
3โ5โ
5โ3โ
โ ์๊ฐ์ ๋ฌ ๋น๋์นญ siRNA
Investor Relations 2021 16
5. GalNAc-asiRNA
Chemical modifications (base)Chemical modifications (linker)
GalNAc (Linker)3โ5โ
5โ3โ
Sense
Antisense
์ฌ๋ฆญ์ค์ ๋น๋์นญ siRNA ๊ธฐ์ ์ ๊ฐ ํ์ ๋ฆฌ๊ฐ๋์ธ GalNAc chemistry ๋์ ์๋ฃ
๊ฐ์ธํฌ ํ๊ฒ3๋น๋์นญ๊ตฌ์กฐ1
15 - 16 nt ์ผ๊ธฐ์2
โ GalNAc-asiRNA
1. ๊ฐ์ธํฌ ํน์ด์ , ํจ์จ์ ํ๊ฒ
2. ๊ธด ํจ๋ ฅ ์ ์ง๊ธฐ๊ฐ
3. ํผํ ์ฃผ์ฌ ๋ฐฉ๋ฒ์ผ๋ก ํ์ ์นํ์
4. ์์์ ํตํด ๊ฒ์ฆ๋ ๊ธฐ์
Investor Relations 2021 17
6. ๊ธ๋ก๋ฒ siRNA ์น๋ฃ์ ๊ธฐ์ ์ด์ ํํฉ
๊ธ๋ก๋ฒ RNA ์น๋ฃ์ ์ฃผ์๊ธฐ์ ์ด์ ์
2,000์ต ์ ์ด์๊ท๋ชจ Big Deal 15๊ฑด ์ด์, 1์กฐ์ ์ด์๊ท๋ชจ Mega Deal 12๊ฑด ์ด์
[๊ธ๋ก๋ฒ RNA ์น๋ฃ์ ์ฃผ์ ๊ธฐ์ ์ด์ ํํฉ (5๊ฐ๋ )]
Licensor Licensee Year Deal Size (USD) Target Indication Stage
OliXThรฉa
2020/2019
0.81B ์๊ณผ์งํ 4๊ฐ Preclinical
๋น๊ณต๊ฐ (์ ๋ฝ์์ฌ ๋ฐ์ด์ค์ฌ) 2020Single-digit M research funding
โถMega deal ๊ฐ์งํ (GalNAc) Discovery
Alnylam
Regeneron 2019 >1B ์๊ณผ์งํ, ์ ๊ฒฝ๊ณ์งํ, ๋ณด์ฒด๋งค๊ฐ์ฑ์งํ Preclinical
Sanofi 2018 >1B ํ์ฐ๋ณ ๋ฑ ์ถํ์งํ Phase 3
Vir 2017 >1B ๋ง์ฑ Bํ๊ฐ์ผ, COVID19 ๋ฑ ๊ฐ์ผ๋ณ Phase 2
Dicerna
Roche 2019 >1.7B ๋ง์ฑ Bํ๊ฐ์ผ Phase 2
Novo Nordisk 2019 0.36B/target โถMega deal ๊ฐ์งํ, ๋น๋จ, ๋น๋ง, ํฌ๊ท๋ณ ๋ฑ 30๊ฐ Preclinical
Eli Lilly 2018 0.35B/target โถMega deal ์ฌํ๊ด๋์ฌ์งํ, ์ ๊ฒฝ๋ณ์ฑ ๋ฑ 10๊ฐ Preclinical/P1
Alexion 2018 >0.64B ๋ณด์ฒด๋งค๊ฐ์ฑ์งํ Preclinical
Boehringer Ingelheim 2017 >0.2B ๋น์์ฝ์ฑ์ง๋ฐฉ๊ฐ์ผ Preclinical
Arrowhead
Horizon 2021 >0.7B ํตํ Preclinical
Takeda 2020 >1B ์ํ-1 ํญํธ๋ฆฝ์ ๊ด๋ จ ๊ฐ์งํ (AATLD) Phase 2
Janssen 2018 >3.7B ๋ง์ฑ Bํ๊ฐ์ผ ๋ฑ 3๊ฐ Phase 2
Silence
Takeda 2020Single-digit M research funding
โถMega deal ๋น๊ณต๊ฐ Undisclosed
AstraZeneca 2020 >4.2B ์ฌํ๊ด, ์ ์ฅ, ๋์ฌ, ํธํก๊ธฐ ์งํ Preclinical
Mallinckrodt 2019 >2.1B ๋ณด์ฒด๋งค๊ฐ์ฑ์งํ ๊ด๋ จ 3๊ฐ Discovery/P1
1. ์ฌ๋ฆญ์ค ๊ธฐ์ ํ๋ซํผ์ ๋ฒ์ฉ์ฑ / ํ์ฅ์ฑ
2. ํ์ดํ๋ผ์ธ ํํฉ
Growth Potential 03
Investor Relations 2021 19
1. ์ฌ๋ฆญ์ค ํ๋ซํผ ๊ธฐ์ ์ ๋ฒ์ฉ์ฑ/ํ์ฅ์ฑ
โ ์ฌ๋ฆญ์ค asiRNA ํ๋ซํผ์ ํ์ฅ์ฑ
ํ๋ซํผ ๊ธฐ์ ๊ธฐ๋ฐ ์ ์ํ ํ๋ณด๋ฌผ์ง ์ ์ ๊ณผ
์ด๋ก ์ ์ผ๋ก ๋ชจ๋ ์ ์ ์์ ๋ํ์ฌ ๋์ ํจ์จ๋ก ๋ฐํ์ต์ ๊ฐ๋ฅ
Drug Sequence ๋ณ๊ฒฝ ํ์ mRNA ํ์ ์งํ
์งํ A
์งํ B
์งํ C
Sense Strand
Antisense Strand
5โ 3โ
5โ3โ
Drug Sequence1
ํ์ mRNA ์ ๋ฐ๋ผ asiRNA์์ผ๊ธฐ์์ด๋ณ๊ฒฝ๋ง์ผ๋กํ๋ณด๋ฌผ์ง๋์ถ ๊ฐ๋ฅ
โฆ โฆ โฆ
์ฃผ1) Drug sequence: ํ์ mRNA์ ์๋ณด์ ์ผ๊ธฐ์์ด๋ก ํ์ mRNA์ ๊ฒฐํฉํ์ฌ ๋ถํด๋ฅผ ์ ๋
๋ชจ๋ ์ ์ ์ํ์ ๊ฐ๋ฅ
ํ๋ณด๋ฌผ์ง ์ ์ ๊ธฐ๊ฐํ๊ธฐ์ ๋จ์ถ
1,2์ธ๋ ๊ธฐ์ ๋ก ์ ๊ทผ ๋ถ๊ฐ๋ฅํ ํ์ ๊ณต๋ต, ๋ค์ ํ์ดํ๋ผ์ธ
๋จ๊ธฐ๊ฐ/์ ๋น์ฉ์ผ๋ก ํ๋ณด ๊ฐ๋ฅ
ํ์ดํ๋ผ์ธ์ ์กฐ๊ธฐ ๊ธฐ์ ์ด์ & ํ์ํ์ดํ๋ผ์ธ ๊ฐ๋ฐ ์ ๋ต ๊ฐ๋ฅ
์ต์ข ํ๋ณด๋ฌผ์ง ์ ์ ๊ธฐ๊ฐ์ฝ 3๊ฐ์ ์์
1,2 ์ธ๋ ์ ์ฝ๊ฐ๋ฐ ๊ธฐ์ ๋๋นํ๊ธฐ์ ๋จ์ถ
Investor Relations 2021 20
2. ํ์ดํ๋ผ์ธ ํํฉ
RNA๊ฐ์ญ ์น๋ฃ์ ํ๋ซํผ ํ์ฉ ๋ค์ํ ๋์น์ฑ ์งํ ๋์ ์น๋ฃ์ ๊ฐ๋ฐ
ํ๋ก๊ทธ๋จ ์ ์์ฆ Discovery Animal POC Preclinical Clinical๊ธฐ์ ์ด์ ๊ณต๋๊ฐ๋ฐ
OLX101A ๋น๋ํํฐ ํด์ ค(์์์)
OLX301A ๊ฑด์ฑ ํฉ๋ฐ๋ณ์ฑ ๋ฐ ์ต์ฑ ํฉ๋ฐ๋ณ์ฑThรฉa(์ ์ธ๊ณ; ์์์ํํ์ ์ง์ญ ์ ์ธ)
OLX301D ๋ง๋งํ ์ฌ์ ํ์ฆ ๋ฐ ์ต์ฑ ํฉ๋ฐ๋ณ์ฑThรฉa(์ ์ธ๊ณ; ์์์ํํ์ ์ง์ญ ์ ์ธ)
OLX104C ํ๋ชจ
OLX201A ํน๋ฐ์ฑ ํ์ฌ์ ํ
OLX301E ์ต์ฑ ํฉ๋ฐ๋ณ์ฑ
OLX304A ๋ง๋ง์์๋ณ์ฑ์ฆ
OLX401A ์ ๊ฒฝ๋ณ์ฑํต์ฆ
OLX204A COVID-19
OLX701 ๊ฐ ์ฌ์ ํ
OLX702 ๊ฐ ์งํ (NASH, Diabetes ๋ฑ)
OLX703A HBV
OLX801A ๋ฉด์ญํญ์์
(๊ตญ๋ด) Phase 2 ์งํ(๋ฏธ๊ตญ) Phase 2 ์งํ
Investor Relations 2021 21
2. ํ์ดํ๋ผ์ธ ํํฉ
RNA๊ฐ์ญ ์น๋ฃ์ ํ๋ซํผ ํ์ฉ ๋ค์ํ ๋์น์ฑ ์งํ ๋์ ์น๋ฃ์ ๊ฐ๋ฐ
๋ถ์ผ ํ๋ก๊ทธ๋จ ์ ์์ฆ R&DAnimal
POC Preclinical Clinical ๋น๊ณ
SKINOLX101A ๋น๋ํํฐ ํด์ ค(์์์)
OLX104C ํ๋ชจ
EYE
OLX301A ๊ฑด์ฑ ํฉ๋ฐ๋ณ์ฑ ๋ฐ ์ต์ฑ ํฉ๋ฐ๋ณ์ฑThรฉa(์ ์ธ๊ณ; ์์์ํํ์ ์ง์ญ ์ ์ธ)
OLX301D ๋ง๋งํ ์ฌ์ ํ์ฆ ๋ฐ ์ต์ฑ ํฉ๋ฐ๋ณ์ฑThรฉa(์ ์ธ๊ณ; ์์์ํํ์ ์ง์ญ ์ ์ธ)
OLX301E ์ต์ฑ ํฉ๋ฐ๋ณ์ฑ
OLX304A ๋ง๋ง์์๋ณ์ฑ์ฆ
Liver
OLX701 ๊ฐ ์ฌ์ ํ
OLX702 ๊ฐ ์งํ (NASH, Diabetes ๋ฑ)
OLX703A HBV
LUNGOLX201A ํน๋ฐ์ฑ ํ์ฌ์ ํ
OLX204A COVID-19
CNS & Oncology
OLX401A ์ ๊ฒฝ๋ณ์ฑํต์ฆ
OLX801A ๋ฉด์ญํญ์์
(๊ตญ๋ด) Phase 2 ์งํ(๋ฏธ๊ตญ) Phase 2 ์งํ
Core Programs041. ๋น๋ํํฐ ์น๋ฃ์ (OLX101A)
2. ๋จ์ฑํ ํ๋ชจ ์น๋ฃ์ (OLX104C)
3. ๋ ธ์ธ์ฑ ํฉ๋ฐ๋ณ์ฑ ์น๋ฃ์
- ๊ฑด์ฑ & ์ต์ฑ ํฉ๋ฐ๋ณ์ฑ ์น๋ฃ์ (OLX301A)
- ๋ง๋งํ ์ฌ์ ํ์ฆ & ์ต์ฑ ํฉ๋ฐ๋ณ์ฑ ์น๋ฃ์ (OLX301D)
4. ํ ์งํ ์น๋ฃ์ (OLX20X)
5. ๊ฐ ์งํ ์น๋ฃ์
- Bํ ๊ฐ์ผ ์น๋ฃ์ (OLX703A)
- NASH ์น๋ฃ์ (OLX702A)
6. ์ฌ๋ฆญ์ค ๊ธฐ์ ์ด์ ํํฉ
Investor Relations 2021 23
1-1. ๋น๋ํํฐ ์น๋ฃ์ (OLX101A) ํํฉ
์ธ๊ณผ์์ ๋ฐ ์ฌ๊ณ ๋ฑ์ผ๋ก ์งํผ์ธต ์์ ์ ๋์ ๋น์จ๋ก ๋น๋ํํฐ ๋ฐ์
- ๊ธฐ์กด ์น๋ฃ๋ฒ์ ํ๊ณ๋ก Unmet Medical Needs ์กด์ฌ
โ ๋น๋ํํฐ๋?
๋น๋ํํฐ (Hypertrophic Scar)
- ์ธ๊ณผ์ ์์ ยท์ธ์ ํ ์งํผ์ธต์ ์ฝ๋ผ๊ฒ์ด ๊ณผ๋คํ๊ฒ
์ฆ์ํ์ฌ ๋น๋ํ ํํฐ ์์ฑ
- ์ฝ๋ผ๊ฒ ์์ฑ๊ณผ ๋ถํด์ ๋ถ๊ท ํ์ด ์ฃผ์ ์์ธ
- ์ธ๊ณผ ์์ ํ์ ์ค 39~68%๊ฐ ๋น๋ ํํฐ ๋ฐ๋ณ
์ผ๋ก์ด๋ (Keloid)
- ํผ๋ถ์ ์ฌ์ ํ ์กฐ์ง์ด ์ข ์์ฒ๋ผ ๋น์ ์์ผ๋ก ์ฆ์
- ์ฝ๋ผ๊ฒ ์์ฑ๊ณผ ๋ถํด์ ๋ถ๊ท ํ์ด ์ฃผ์ ์์ธ
โ ๊ธฐ์กด ์น๋ฃ๋ฒ์ ํ๊ณ
๊ธฐ์กด ์น๋ฃ๋ฒ ํ๊ณ ๋ฐ Unmet Needs
์ค๋ฆฌ์ฝ ์ํธ ํจ๊ณผ ๋ถํ์ค ๋ฐ ์์๋ ๋ฌธ์ ์ฅ๊ธฐ๊ฐ (6๊ฐ์~1๋ ) ์น๋ฃ ํ์
๋ฌผ๋ฆฌ์ ์๋ฐ์๋ฒ ์์ฉ ๊ธฐ์ ๋ฐ ํจ๊ณผ ๋ถํ์ค ์ฅ๊ธฐ๊ฐ (6๊ฐ์~1๋ ) ์น๋ฃ ํ์
์คํ ๋ก์ด๋ ์ฃผ์ฌ ๋์ ์ฌ๋ฐ๋ฅ (9~50%), ์ ์ ๋ ์ฑ ์ํ
์ธ๊ณผ์ ์์ ๋ฒ ๋์ ์ฌ๋ฐ๋ฅ (>50%), ํต์ฆ๋๋ฐ
โ ๊ธ๋ก๋ฒ ๋น๋ํํฐ/์ผ๋ก์ด๋ ํํฐ ์น๋ฃ์ ์์ฅ์ ๋ง
6.32
6.95
7.65
8.42
9.25
10.16
2020 2021 2022 2023 2024 2025
โป ์ถ์ฒ: Grand View Research 2020
(๋จ์ : USD Billion)
Investor Relations 2021 24
โข ๋๋ฌผ๋ชจ๋ธ์์ ํจ๊ณผ์ ์ธ ์ฌ์ ํ ์ต์ ํ์ธ
โข Journal of Investigative Dermatology ๋ ผ๋ฌธ ๋ฐํ(๋น์์ ํจ๋ ฅ์ํ)
โข ๋ฒ๋ถ์ฒ์ ์ฃผ๊ธฐ์ ์ฝ๊ฐ๋ฐ๊ณผ์ ์ ์ ๋ฐ ์ํ
(๋น์์ ๋ ์ฑ์ํ ๋ฐ ์๊ตญ ์์ 1์)
โข ํ๊ตญ ยท ๋ฏธ๊ตญ 2์ ์์์ํ ์งํ
ํ์ ๋จ๋ฐฑ์ง ํฌ์ฌ๋ฐฉ๋ฒ ์งํ์ํฉ
CTGF1 ํผ๋ด์ฃผ์ฌํ๊ตญ 2์ ์์ ์งํ๋ฏธ๊ตญ 2์ ์์ ์งํ
๋์ ํ์
โถ ์ ์์ ๊ฐ/์ฑํ์์ , ์ธ์ ์ดํ ๋ฐ์ํ ๋น๋ํํฐ ํ์
1-2. ๋น๋ํํฐ ์น๋ฃ์ (OLX101A) ์์ ์งํ ํํฉ
์์ฒด ๊ฐ๋ฐ RNA๊ฐ์ญ๊ธฐ์ ํ๋ซํผ๊ณผ ๊ฒ์ฆ๋ ํ์ ์ ์ ์๋ฅผ ํตํด ์ฐ์ํ ํจ๋ ฅ ํ์ธ
ํ๊ตญ 2์ ์์์ํ ๊ฐ์
์๋ขฐ๊ธฐ๊ด: ํด์ ค ์ฃผ์ํ์ฌ
๋์์ธ: ๋ ๋ฆฝ์ ํ๊ฐ์ ๋๊ฐ๋ฆผ, ๋ฌด์์๋ฐฐ์ , ๋น์น๋ฃ ๋์กฐ,
๊ฐ์ฒด ๋ด ๋น๊ต, ์ 2a์ ์น๋ฃ์ ํ์
๋ชฉ์ : ๋นํ์ฑ ๋ฐํ ์๋ฐฉ์ ๋ํ ์ ํจ์ฑ ๋ฐ ์์ ์ฑ ํ๊ฐ
๋์์ ์: ์ด 30๋ช
์ํฉ: ํด์ ค์์ ํ๊ตญ 2์ ์์ ์งํ
๊ธฐํ: ํด์ ค ์ฃผ์ํ์ฌ์ ๊ธฐ์ ์ด์ (์์์)
๋ฏธ๊ตญ 2์ ์์์ํ ๊ฐ์
์๋ขฐ๊ธฐ๊ด: ์ฌ๋ฆญ์ค ์ฃผ์ํ์ฌ
๋์์ธ: ๋ฌด์์๋ฐฐ์ , ์ด์ค๋งน๊ฒ, ๊ฐ์ฒด ๋ด ๋น๊ต, ์์ฝ ๋์กฐ, ๊ฐ๋ ๊ฒ์ฆ
๋ชฉ์ : ํํฐ ์ฌ๊ฑด์ ์ ์ํํ ํ์์๊ฒ OLX10010 ํผ๋ด ํฌ์ฌ ์
๋น๋ ํํฐ์ ์ฌ๋ฐ ์ต์ ํจ๊ณผ์ ์์ ์ฑ ํ๊ฐ
๋์์์: 20๋ช ํน์ 30๋ช
์ํฉ: ๋ฏธ๊ตญ 2์ ์์ ์งํ
โ ์น๋ฃ์ ๊ฐ์ โ ๊ฐ๋ฐ๊ฒฝ๊ณผ
โ ํ๊ตญ 2์ ์์ (ํด์ ค) โ ๋ฏธ๊ตญ 2์ ์์ (์ฌ๋ฆญ์ค)
์ฃผ1) CTGF(Connective Tissue Growth Factor) : ๊ฒฐํฉ์กฐ์ง ์์ฑ์ธ์, ์ฐ๊ฒฐ ์กฐ์ง ์ฑ์ฅ ์ธ์๋ก ์ฌ์ ํ ์ด์ง์ ์ฃผ์ ์ธ์
Investor Relations 2021 25
2. ๋จ์ฑํ ํ๋ชจ์น๋ฃ์ (OLX104C): ๋น์์ ํจ๋ ฅ ํ์ธ
โ ์น๋ฃ์ ๊ฐ์
๊ธฐ์กด ํ๋ชจ์น๋ฃ์ ๊ฐ ์ผ๊ธฐํ๋ ์ ์ ๋ถ์์ฉ์ ์ต์ํํ ๊ตญ์ํฌ์ฌ First-in-class ํ๋ชจ์น๋ฃ์
ํ์ ๋จ๋ฐฑ์ง ํฌ์ฌ๋ฐฉ๋ฒ ์งํ์ํฉ
AR (์๋๋ก๊ฒ ์์ฉ์ฒด) ์งํผ ๋ด ์ฃผ์ฌ ๋น์์ ๊ฐ๋ฐ
โถ ๊ธ๋ก๋ฒ ์์ฅ๊ท๋ชจ1 : 2018๋ 84์ต USD โ 2027๋ 136์ต USD (CAGR 5.51%)
โถ ๊ธฐ์กด ํ๋ชจ ์น๋ฃ์ ์ ์ ์ ๋ ธ์ถ์ ๋ฐ๋ฅธ ๋ถ์์ฉ์ ๊ฒช๋ ํ๋ชจ ํ์ ๋์
โถ ์ฆ์ ํฌ์ฌ์ ๋ฐ๋ฅธ ๋ถํธ์ผ๋ก ์น๋ฃ์ ์ด๋ ค์์ ๊ฒช๋ ํ๋ชจ ํ์ ๋์
โถ ๋จ์ฑํ ์ฌ์ฑ ํ๋ชจ ํ์ ๋์ ๋ถ์์ฉ ์๋ ์น๋ฃ์ ๋ก ๊ฐ๋ฐ
โ ๋น์์ ํจ๋ ฅ์ํ ๊ฒฐ๊ณผ
ํ๋ชจ ์์ฅ ๋ชจ๋ธ์ ๋ฐ๋ชจ ํจ๋ ฅ ํ์ธ 1ํ ํฌ์ฌ์ ์ํ ์ฅ๊ธฐ ํจ๋ ฅ ํ์ธ
โ ๊ฐ๋ฐ๊ฒฝ๊ณผ
โข ํ๋ชจ ์์ฅ ๋ชจ๋ธ์์ ๋ฐ๋ชจ ํจ๋ ฅ ํ์ธ
โข ํ๋ชจํ์ ex vivo ๋ชจ๋ธ์์ ๋ชจ๊ทผ์ ํด์ง๊ธฐ ์ดํ ์ ํด ํจ๋ ฅ ํ์ธ
โข 1ํ ํฌ์ฌ์ ์ํ ์ฅ๊ธฐ (3์ฃผ ์ด์) ํจ๋ ฅ ์ ์ง ํ์ธ
โ ๊ธฐ์กด ์ฝ๋ฌผ์ ์ ์ ๋ ธ์ถ์ ์ํ ๋ถ์์ฉ ๋ฐ ์ฆ์ ํฌ์ฌ์ ๋ฐ๋ฅธ ๋ถํธ์
ํด์ํ๋ First-in-class ์น๋ฃ์ ๋ก ๋์ ์์ ์ฑ ๊ธฐ๋
โข 2022๋ ๋ด ์์ ์ง์ ๋ชฉํ
0
20
40
60
80
100
120
0 3 6 9 12 15 18 21
Time (day)
AR
pro
tein
le
vel (%
)
Vehicle Flutamide
(200 mpk)
OLX104C
(0.125 mg)
0
20
40
60
80
Hair r
egro
wth
(%
)
Vehicle
Flutamide
OLX104C*
Vehicle
OLX104C 0.125 mg
OLX104C 0.5 mg
์ฃผ1) Inkwood Research (2019) ์๋น์ ์ ๋ง(ํ์ผ์ด, ํผ๋ถ๊ณผ ๋ฑ), ํ๋งค/์ ํต ์ ๋ง(์ฒ๋ฐฉ์ , OTC ์ผ๋ฐ์ฝ ๋ฑ) ํฌํจ
Investor Relations 2021 26
3-1. ๋ ธ์ธ์ฑ ํฉ๋ฐ๋ณ์ฑ ์น๋ฃ์ (OLX301A, OLX301D) ํํฉ
๊ฑด์ฑ ๋ ธ์ธ์ฑ ํฉ๋ฐ๋ณ์ฑ ๋ฐ ๋ง๋งํ ์ฌ์ ํ์ฆ ๊ด๋ จ ์น๋ฃ์ ๋ถ์ฌ ๋ฐ
์ต์ฑ ๋ ธ์ธ์ฑ ํฉ๋ฐ๋ณ์ฑ๊ณผ ์ฐ๊ด ๋ฐ์ํ์ฌ ๋์์น๋ฃ ์ ์ฝ์ ๋ํ ๋์ ์์ ์ ๊ฐ์น ๊ธฐ๋
โ ๋ ธ์ธ์ฑ ํฉ๋ฐ๋ณ์ฑ์ด๋ ?
์ต์ฑ ํฉ๋ฐ๋ณ์ฑ
โข ํ๊ธฐ ํฉ๋ฐ๋ณ์ฑ ํ์ 66% ๋น์ค
โข ๊ฑด์ฑ ํฉ๋ฐ๋ณ์ฑ ๋ฐ ๋ง๋งํ ์ฌ์ ์ฆ ๋ฐ์ ๊ฐ๋ฅ
๊ฑด์ฑ ํฉ๋ฐ๋ณ์ฑ(GA)
โข ํ๊ธฐ ํฉ๋ฐ๋ณ์ฑ ํ์ 34% ๋น์ค
โข ํ์์ 15%๊ฐ ์ต์ฑ ํฉ๋ฐ๋ณ์ฑ ๋ฐ์ ๊ฐ๋ฅ
๋ง๋งํ ์ฌ์ ํ์ฆ
โข ์ต์ฑํฉ๋ฐ๋ณ์ฑ ์งํ๊ณผ์ ์ค ์ ์ ํ๊ด ์์ฑ ๋ฐ ๊ตญ์์ ํ๊ดด๋ก๋ฐ์
๊ตฌ ๋ถ ๊ธฐ์กด ์น๋ฃ์ ํ๊ณ ๋ฐ Unmet Needs
์ต์ฑ ๋ ธ์ธ์ฑํฉ๋ฐ๋ณ์ฑ
Eyleaโข ์ฝ 30% ํ์์๊ฒ ํจ๊ณผ ์์ผ๋ฉฐ, 2๋ ๋ด 45%
ํ์์๊ฒ ์ฌ์ ํ ๋ฐ์
โข ๋ง๋งํ ์ฌ์ ํ์ฆ ๋ฐ ๊ฑด์ฑํฉ๋ฐ๋ณ์ฑ ์น๋ฃ ๋ถ๊ฐ
Lucentis
Beovu
๊ฑด์ฑ ๋ ธ์ธ์ฑํฉ๋ฐ๋ณ์ฑ(GA)
๋ถ์ฌFirst-in-class ๊ฐ๋ฅ๋ง๋งํ ์ฌ์ ํ์ฆ
Unmet Medical Needs
โ ๊ธฐ์กด ์น๋ฃ์ ์ ํ๊ณ
โ ๊ธ๋ก๋ฒ ๋ ธ์ธ์ฑ ํฉ๋ฐ๋ณ์ฑ ์น๋ฃ์ ์์ฅ ์ ๋ง
10.05
11.74
13.72
16.04
18.74
2020 2022 2024 2026 2028
โป ์ถ์ฒ: GlobalData 2020
(๋จ์ : USD Billion)
Full Year 2020 Product Sales (Net Sales):
Lucentis: $1,933m + Eylea: $7,908m= $9,841m
โถ ์ค์ฌ์๋ ฅ์ ๋ด๋นํ๋ ํฉ๋ฐ๋ถ์ ๋ง๋ง ์์ ์ํผ ์ธํฌ์ ๋ณ์ฑ์ด ์๊ฒจ ์ค๋ช ์ ๋ฐ
โถ 60์ธ ์ด์ ๋ ธ๋ น์ธต์ ์ค๋ช ์ ๋ฐ ์ฃผ์ ์์ธ
Investor Relations 2021 27
3-2. OLX301A: ๋น์์ ํจ๋ ฅ ํ์ธ
โ ์น๋ฃ์ ๊ฐ์
์น๋ฃ์ ๋ถ์ฌํ ๊ฑด์ฑ ๋ ธ์ธ์ฑ ํฉ๋ฐ๋ณ์ฑ ๋ฐ ์ต์ฑ ๋ ธ์ธ์ฑ ํฉ๋ฐ๋ณ์ฑ ๋์ ์น๋ฃ ๊ฐ๋ฅํ First-in-class ์น๋ฃ์
ํ์ ๋จ๋ฐฑ์ง ํฌ์ฌ๋ฐฉ๋ฒ ์งํ์ํฉ
Undisclosed ์๊ตฌ ๋ด ์ฃผ์ฌ ๋น์์ ๊ฐ๋ฐ
โถ ์น๋ฃ์ฝ๋ฌผ ๋ถ์ฌํ ๊ฑด์ฑ ํฉ๋ฐ๋ณ์ฑ ํ์ ์ค Geographic Atrophy ํ์ ํ๊ฒ
โถ ์ต์ฑ ํฉ๋ฐ๋ณ์ฑ ํ์ ์ค ๊ธฐ์กด ์ฝ๋ฌผ์ ๋ด์ฑ ๋๋ ๋ถ์ ํ์ ์ ์ฉ ๊ฐ๋ฅ์ฑ
โถ ๊ฑด์ฑ / ์ต์ฑ ํฉ๋ฐ๋ณ์ฑ ๋ง๊ธฐ ํ์ ๋์ ๋์ ์ฒ๋ฐฉ ๊ฐ๋ฅํ ์ ์ผ ์น๋ฃ์
โ ๋น์์ ํจ๋ ฅ์ํ ๊ฒฐ๊ณผ
๊ฑด์ฑ ๋ ธ์ธ์ฑ ํฉ๋ฐ๋ณ์ฑ ํจ๋ ฅ ํ์ธ
OliX cp-asiRNALow Dose
๊ฑด์ฑํฉ๋ฐ๋ณ์ฑ ์ํ(Alu model)
OliX cp-asiRNAHigh Dose
์ ์์ํ
๋์กฐ๊ตฐ
์ต์ฑ ๋ ธ์ธ์ฑ ํฉ๋ฐ๋ณ์ฑ ํจ๋ ฅ ํ์ธ (์์ฅ๋ฅ)
โ ๊ฐ๋ฐ๊ฒฝ๊ณผ
โข ํ์ฌ ์น๋ฃ์ ๊ฐ ์ ๋ฌดํ ๊ฑด์ฑ ํฉ๋ฐ๋ณ์ฑ(GA) ์น๋ฃ์
โข J.Ambati ๊ต์ ์ฐ๊ตฌ์ง์ด ๋ฐ๊ตดํ Undruggable Target ์ ์ ์ ํ์
: First-in-class ์ฝ๋ฌผ
โข ๋ณต์์ ๊ฑด์ฑ ํฉ๋ฐ๋ณ์ฑ(GA) ๋๋ฌผ ๋ชจ๋ธ์์ ํ์ํ ํจ๋ ฅ ํ์ธ ์๋ฃ
โข ์ต์ฑ ํฉ๋ฐ๋ณ์ฑ ๋๋ฌผ ๋ชจ๋ธ(CNV๋ชจ๋ธ)์์๋ ํจ๋ ฅ ํ์ธ ์๋ฃ
โข ๊ธ๋ก๋ฒ CRO ๊ธฐ์ ๊ณผ ๋ ์ฑ ์ํ ์งํ ์ค
Investor Relations 2021 28
3-3. OLX301D: ๋น์์ ํจ๋ ฅ ํ์ธ
โ ์น๋ฃ์ ๊ฐ์
์น๋ฃ์ ๋ถ์ฌํ ๋ง๋งํ ์ฌ์ ํ์ฆ ๋ฐ ์ต์ฑ ๋ ธ์ธ์ฑ ํฉ๋ฐ๋ณ์ฑ ๋์ ์น๋ฃ ๊ฐ๋ฅํ First-in-class ์น๋ฃ์
ํ์ ๋จ๋ฐฑ์ง ํฌ์ฌ๋ฐฉ๋ฒ ์งํ์ํฉ
CTGF ์๊ตฌ ๋ด ์ฃผ์ฌ ๋น์์ ๊ฐ๋ฐ
โถ ์ต์ฑ ํฉ๋ฐ๋ณ์ฑ์ ํญ VEGF ์น๋ฃ์ ๋ ์ฝ 30% ํ์์๊ฒ ํจ๊ณผ ์์ผ๋ฉฐ,
์ง์์ฒ๋ฐฉ์ 2๋ ๋ด 45% ํ์์์ ์ฌ์ ํ ๋ฐ์ ๋ฐ ์ค๋ช ์ฃผ์์์ธ
โถ ์น๋ฃ์ ๊ฐ ์๋ ๋ง๋งํ ์ฌ์ ํ์ฆ ๋ฐ ์ต์ฑ ํฉ๋ฐ๋ณ์ฑ์ ๋์ ํจ๋ ฅ
โ ๋น์์ ํจ๋ ฅ์ํ ๊ฒฐ๊ณผ
๋ง๋งํ ์ฌ์ ํ์ฆ ํจ๋ ฅ ํ์ธ ์ต์ฑ ๋ ธ์ธ์ฑ ํฉ๋ฐ๋ณ์ฑ ํจ๋ ฅ ํ์ธ
โ ๊ฐ๋ฐ๊ฒฝ๊ณผ
โข ๋ง๋งํ ์ฌ์ ํ์ฆ ๋๋ฌผ ๋ชจ๋ธ์์ ํจ๋ ฅ ํ์ธ ์๋ฃ
โข ์ต์ฑ ํฉ๋ฐ๋ณ์ฑ ๋๋ฌผ ๋ชจ๋ธ์์ ํจ๋ ฅ ํ์ธ ์๋ฃ
โ ๋ง๋งํ ์ฌ์ ํ์ฆ๊ณผ ์ต์ฑ ํฉ๋ฐ๋ณ์ฑ์ ๋์ ํจ๋ ฅํ์ธ์ผ๋ก
First-in-class ๋ฐ ๋์ ์์ ์ฑ ๊ธฐ๋
โข LGC๋ฐ์ด์ค์์นํ ํฌ๋๋ก์ง(LGC)์ ๋น์์ ๋ฐ ์์์ํ์ฉ
API(์๋ฃ์์ฝํ, Active Pharmaceutical Ingredient) ์์ฐ๊ณ์ฝ ์ฒด๊ฒฐ
โข ๊ธ๋ก๋ฒ CRO ๊ธฐ์ ๊ณผ ๋ ์ฑ ์ํ ์งํ ์ค
Investor Relations 2021 29
๋์ฌ์ ์ต๋ 9,138์ต ์ ๊ท๋ชจ ๊ธฐ์ ์ด์ ๊ณ์ฝ ํ์ฅ ์ฒด๊ฒฐ (2020.10.06)
์ ๊ธ๊ธ(OLX301A/D)
EUR 10,600,000 (์ฝ 145์ต ์)โ 2019๋ EUR 2,000,000 (์ฝ 27์ต ์) ํฌํจ
๋ง์ผ์คํค(OLX301A/D)
EUR 323,300,000 (์ฝ 4,422์ต ์)
์ต์ ๊ณ์ฝ๊ธ EUR 200,000 (์ฝ 2์ต 7์ฒ๋ง ์)
์ต์ ๊ณ์ฝ ๊ท๋ชจ EUR 333,900,000 (์ฝ 4,567์ต ์)
๋ก์ดํฐ ์๋งค์ถ์ก์ 5% ๋๋ 10% ๋น์จ
๋์์ง์ญ ์ ์ธ๊ณ (์์์ํํ์ ์ง์ญ ์ ์ธ)
2019๋ ํ๋์ค ์๊ณผ ์ ๋ฌธ๊ธฐ์ โ๋ผ์(Thรฉa)โ์ ์ด 807์ต ์ ๊ท๋ชจ ๊ธฐ์ ์ด์ ๊ณ์ฝ ์ฒด๊ฒฐ ์ดํ
ํ๋ก๊ทธ๋จ ์ธ๋ถ๋ด์ฉ
OLX301A
๊ธฐ์กด ๊ธฐ์ ์ด์ ๊ณ์ฝ ๋ฒ์ ํ๋
(๊ธฐ์กด ์ ๋ฝ,์ค๋,์ํ๋ฆฌ์นด์ ๋ฏธ์ฃผ ์ง์ญ ์ถ๊ฐโ ์์์ํํ์ ์ง์ญ ์ ์ธ ์ ์ธ๊ณ)
OLX301D์ ์ธ๊ณ ๋ฒ์ ๊ธฐ์ ์ด์ ๊ณ์ฝ(์์์ํํ์ ์ง์ญ ์ ์ธ)
์๊ณผ์งํ
ํ๋ก๊ทธ๋จ (2๊ฐ)
ํฅํ 2๋ ์ด๋ด๋์ผ ์กฐ๊ฑด์ ๊ธฐ์ ์ด์ ๊ณ์ฝ ๊ถ๋ฆฌ ๋ถ์ฌ
โ 2020๋ ๊ธฐ์ ์ด์ ํ์ ๊ณ์ฝ ๊ฐ์ โ ์ต๋ ๊ณ์ฝ๊ท๋ชจ : EUR 668,000,000 (์ฝ 9,138์ต ์)
3-4. ๊ธ๋ก๋ฒ ๊ธฐ์ ์ด์ ๊ณ์ฝ ํ์ฅ ์ฒด๊ฒฐ : OLX301AยทOLX301D ๋ฑ
Investor Relations 2021 30
ํ์ ์ ์ ์ ์ต์ ํจ๋ ฅ ํ์ธ
4. ํ ์งํ ํ๊ฒ cp-asiRNA ํ๋ซํผ ํ๋ฆฝ
์๊ฐ์ ๋ฌ ๋น๋์นญ siRNA ํ๋ซํผ ๊ธฐ์ ์ ํตํ ๋ค์ํ ํ ์งํ ํ์ดํ๋ผ์ธ ๊ฐ๋ฐ
โ ์น๋ฃ์ ๊ฐ์
Active pharmaceutical ingredient (API) ์ ์์ฆ ํฌ์ฌ๋ฐฉ๋ฒ ๋น๊ณ
cp-asiRNA / Target undisclosed ํ์ฌ์ ํ, COVID-19์ ํฌํจํ ํ ์งํ ํก์ ์ฐ๊ตฌ๊ฐ๋ฐ ๊ธ๋ก๋ฒ ํํธ๋ ๋ฐ๊ตด ์ค
โ ๋น์์ ํจ๋ ฅ์ํ ๊ฒฐ๊ณผ
โข cp-asiRNA ํ๋ซํผ ๊ธฐ๋ฐ ํ ์งํ ์น๋ฃ์ ์ ๋๋ฌผ ํจ๋ ฅ ๊ฒ์ฆ ์๋ฃ
โข ํ ์กฐ์ง ๋ด ํจ๋ ฅ ๋ฐ ๋ ์ฑ ๊ฐ์ ๋ cp-asiRNA ํ๋ซํผ ๊ธฐ์ ํ๋ฆฝ ์๋ฃ
โข ์ ๊ท ํ๊ฒ / ์ ์์ฆ ๋ฐ๊ตด ๋ฐ ์น๋ฃ์ ํ๋ณด ๋ฌผ์ง ๋์ถ ์งํ์ค
โ ๊ฐ๋ฐ ํํฉ ๋ฐ ๊ณํ
๋์กฐ๊ตฐ OliX cp-siRNAT
arg
et m
RN
A le
ve
l
Target geneControl gene
90% ์ด์๊ฐ์
ํ์ฌ์ ํ ๋๋ฌผ๋ชจ๋ธ ํจ๋ ฅ ํ์ธ๋ง์ฐ์ค ํ ์กฐ์ง ์ ๋ฌ ํ์ธ
OliX cp-asiRNA ๋์กฐ๊ตฐ OliX cp-asiRNA0.0
0.5
1.0
1.5
Vehicle OLX301E-102-29
์ ์ํ์กฐ์งํ๋ณต์ฌ์ ํ๋ํ์กฐ์งํ์กฐ์ง๋ด siRNA์๊ณ ๋ฅธ๋ถํฌ
Investor Relations 2021 31
5-1. OLX70X: ๊ฐ ์งํ ์น๋ฃ์ ํํฉ
โ ์น๋ฃ์ ๊ฐ์
Active pharmaceutical ingredient (API) ์ ์์ฆ ํฌ์ฌ๋ฐฉ๋ฒ ๋น๊ณ
GalNAc-asiRNA / Target undisclosed Undisclosed ํผํ์ฃผ์ฌ ์ฐ๊ตฌ๊ฐ๋ฐ ๊ธ๋ก๋ฒ ํํธ๋ ๋ฐ๊ตด ์ค
โข ์ฌ๋ฆญ์ค ๋ ์์ ์ธ GalNAc ํ๋ซํผ ๊ธฐ์ ํ๋ฆฝ ์๋ฃ
โข ๊ฐ ์งํ ์ ๋ฌธ๊ฐ(SAB)๊ฐ ์ ์ํ ํ๊ฒ ๋ฐ ์ ์์ฆ์ ๋ํ ํ๋ณด ๋ฌผ์ง ๋์ถ ์งํ์ค
โข 2021๋ ํ๋ฐ๊ธฐ ๋น์์ ์ฐ๊ตฌ ์์
โ ๊ฐ๋ฐ ํํฉ ๋ฐ ๊ณํ
GalNAc ํ๋ซํผ ๊ธฐ์ ์ ํตํ ๋ค์ํ ๊ฐ ์งํ ํ์ดํ๋ผ์ธ ๊ฐ๋ฐ
โ Hepatology (๊ฐ์งํ) ๋ถ์ผ ๊ณผํ๊ธฐ์ ์๋ฌธ๋จ
Gordon JiangYury V. Popov Aaron Hakim
Investor Relations 2021 32
5-2. GalNAc-asiRNA์ ํจ๊ณผ์ ์ ๋ฌ
GalNAc-asiRNA ๋ฌผ์ง์ ๋ง์ฐ์ค์ 10mg/kg ํผํ ํฌ์ฌ
โข (A) ์ ์ , (B) ๊ฐ ์กฐ์ง์ผ๋ก ์ ๋ฌ๋จ์ ํ์ธ
โข (C) ๋ง์ฐ์ค ๊ฐ์ธํฌ ๋ด์ ํจ๊ณผ์ ์ผ๋ก ์ ์ ๋จ์ ํ์ธ
โ ๋น์์ ๊ฐ์ธํฌ ์ ๋ฌ ํจ๋ ฅ์ํ
(A) ์ ์ ๋ถํฌ
Liver
(B) ๊ฐ ์กฐ์ง ๋ถํฌ (C) ๋ง์ฐ์ค ๊ฐ์ธํฌ ์ ๋ฌ
Investor Relations 2021 33
5-3. OliX GalNAc ๋ฌผ์ง์ ํจ๋ ฅ ๋ฐ ์ ์ง๊ธฐ๊ฐ
0
20
40
60
80
100
120
D0 D3 D7 D14 D21 D28 D35 D50
Rel
ativ
e FI
X le
vel t
o D
ay 0
(%)
GalNAc-asiFIX-2
GalNAc-asiFIX-7
GalNAc-asiFIX-5
GalNAc-asiFIX-1
GalNAc-asiFIX-4
GalNAc-asiFIX-6
GalNAc-asiFIX-3
GalNAc-asiFIXs
GalNAc variants
โข GalNAc ๋ฌผ์ง์ ์์ ํ๋ฅผ ์ํ ์์ฒด chemistry ๊ฐ๋ฐ
โข ๋จํ ํผํํฌ์ฌ๋ก 50์ผ์ ๋ฌํ๋ ์ ์ ์ ์ต์ ํจ๋ ฅ (>90% ์ด์) ํ์ธ
โข ๊ฒฝ์์ฌ ๋๋น ๋๋ฑ์ฑ ํ์ธ
โ ๊ฐ๋ฐํํฉ
โ ํจ๋ ฅ ๋ฐ ์ ์ง๊ธฐ๊ฐ ํ์ธ
Investor Relations 2021 34
0.0
25.0
50.0
75.0
100.0
125.0
150.0
175.0
200.0
D0 D7 D14 D21 D28 D35 D49
Rela
tive
F9 leve
l to
Day
0 (%
)
F9 asiRNA
Mixture
bi-asiRNA
F7 asiRNA
5-4. Dual ํ๊ฒํ GalNAc ํ๋ซํผ
โข ์์ ํ๋ฅผ ์ํ chemistry ๋ฐ ๋ asiRNA ์ฐ๊ฒฐ์ ์ํ bi-asiRNA ๊ฐ๋ฐ ยท ์ต์ ํ ์๋ฃ
โข ๋ GalNAc ๋ฌผ์ง์ ๋ณตํฉ์ฒด (mixture) ๋๋น ๋น์ด๋ฑ์ฑ ํ์ธ
โ ๊ฐ๋ฐํํฉ
0.0
25.0
50.0
75.0
100.0
125.0
D0 D7 D14 D21 D28 D35 D49
Rela
tive
F7 leve
l to
Day
0 (%
)
bi-asiRNA
Mixture
F7 asiRNA
F9 asiRNA
โ ๋ ๊ฐ์ง ํ์ ์ ์ ์๋ฅผ ํ๊ฒ ๊ฐ๋ฅํ GalNAc ํ๋ซํผ ๊ฐ๋ฐ
* bi-asiRNA : F7ยทF9 asiRNA๋ฅผ linker๋ก ์ฐ๊ฒฐํ dual ํ๊ฒํ GalNAc-asiRNA
Investor Relations 2021 35
5-5. Bํ ๊ฐ์ผ ์น๋ฃ์ (OLX703A): ๋น์์ ํจ๋ ฅ ํ์ธ
๋ฐ์ด๋ฌ์ค ๊ฒ๋์ ์ง์ ํ๊ฒํจ์ผ๋ก์จ ๊ทผ์์ ์น๋ฃํจ๊ณผ๋ฅผ ๋ํ๋ด๋ ์น๋ฃ์
โ ์น๋ฃ์ ๊ฐ์
ํ์ ๋จ๋ฐฑ์ง ํฌ์ฌ๋ฐฉ๋ฒ ์งํ์ํฉ
HBV ์ ์ฌ์ฒด ํผํ ์ฃผ์ฌ ํจ๋ ฅ์ํ
โถ ๊ธ๋ก๋ฒ ์์ฅ๊ท๋ชจ1 : 2014๋ 236์ต USD โ 2024๋ 297์ต USD (CAGR 5.3%)
โถ ์ ์ธ๊ณ ์ฝ 2์ต 5000๋ง๋ช ์ด์ ๋ง์ฑ Bํ ๊ฐ์ผ ํ์
โถ ๊ธฐ์กด ์น๋ฃ์ ์ ๋ถ์์ฉ๊ณผ ํญ๋ฐ์ด๋ฌ์ค์ ์ ๋ด์ฑ์ ๊ฐ๋ ํ์ ๋์
โถ ์ฆ์ ํฌ์ฌ์ ๋ฐ๋ฅธ ๋ถํธ์ผ๋ก ์น๋ฃ์ ์ด๋ ค์์ ๊ฒช๋ ํ์ ๋์
โ ๋น์์ ํจ๋ ฅ์ํ ๊ฒฐ๊ณผ
AAV/HBV ๊ฐ์ผ ๋ง์ฐ์ค ๋ชจ๋ธ์์ Bํ ๊ฐ์ผ ํญ์ (HBsAg, HBeAg) ๋ฐ HBV DNA ์ต์ ํจ๋ฅ ํ์ธ
โ ๊ฐ๋ฐ ํํฉ ๋ฐ ๊ณํ
โข AAV/HBV ๊ฐ์ผ ๋ง์ฐ์ค ๋ชจ๋ธ์์ Bํ ๊ฐ์ผ ํ๋ฉด ํญ์ (HBsAg)์
>2 log10 ๊ฐ์ ํจ๋ฅ ํ์ธ
โข ๊ฒฝ์์ฌ์ ๋๋ฑํ ์์ค์ ํจ๋ ฅ ํ์ธ
โข 1ํ ํฌ์ฌ์ ์ํ ์ฅ๊ธฐ (4์ฃผ ์ด์) ํจ๋ ฅ ์ ์ง ํ์ธ
โข 2022๋ ๋ด ์์ ์ง์ ๋ชฉํ
์ฃผ1) Global Data, Pharma eTrack
2
3
4
days
log
[H
Be
Ag
(PE
IU/m
l)]
-7 0 7
Day 0: 1st dosing
HBeAg level in plasma
14
Saline 5ml/kg
OLX703A-082-17 9mpk
21 28
***3
4
5
6
days
log
[H
Bs
Ag
(IU
/ml)
]
-7 0 7
Day 0: 1st dosing
HBsAg level in plasma
14
Saline 5ml/kg
OLX703A-082-17 9mpk
21 28
***
3
4
5
6
7
days
log
[H
BV
DN
A(c
op
y/
l)]
-7 0 7
Day 0: 1st dosing
HBV DNA level in plasma
14
Saline 5ml/kg
OLX703A-082-17 9mpk
21 28
Investor Relations 2021 36
5-6. NASH ์น๋ฃ์ (OLX702A): ๋น์์ ํจ๋ ฅ ํ์ธ
โ ์น๋ฃ์ ๊ฐ์
๋น์์ฝ์ฌ์ฑ์ง๋ฐฉ๊ฐ์ผ(NASH) ์น๋ฃ ๊ฐ๋ฅํ First-in-class ์น๋ฃ์
ํ์ ๋จ๋ฐฑ์ง ํฌ์ฌ๋ฐฉ๋ฒ ์งํ์ํฉ
Undisclosed ํผํ์ฃผ์ฌ ํจ๋ ฅ์ํ
โถ ๊ธ๋ก๋ฒ ์์ฅ๊ท๋ชจ1 : 2021๋ 37์ต USD โ 2026๋ 68์ต USD (CAGR 13%)
โถ ์ ์ธ๊ณ์ ์ผ๋ก ๊ฐ์ฅ ํํ ๊ฐ ์งํ์ด๋, ์น๋ฃ์ ๋ถ์ฌ(Unmet Medical Need)
โถ ์ ์๊ตฐ๊ณผ ๋น์์ฝ์ฌ์ฑ์ง๋ฐฉ๊ฐ์ผ ํ์๊ตฐ์ ์ ์ ์ ๋ณด ๋น๊ต ๊ฒฐ๊ณผ, ํ์ ๋จ๋ฐฑ์ง๊ณผ ์งํ
์ฌ์ด์ ์ฐ๊ด์ฑ ํ์ธ
โ ๊ฐ๋ฐ ํํฉ ๋ฐ ๊ณํ
โข ์ ์ฅ์ ์ ์ฒด์๊ด์ฑ๋ถ์(GWAS) ๊ธฐ๋ฐ NASH ํ๊ฒ ๋ฐ๊ตด
โข GalNAc-asiRNA ํ๋ซํผ ๊ธฐ๋ฐ ๋น์์ฝ์ฌ์ฑ์ง๋ฐฉ๊ฐ์ผ ๋๋ฌผ ๋ชจ๋ธ์์
ํจ๋ ฅ ํ์ธ
โ First-in-class ์น๋ฃ์ ๋ก ๋์ ์์ ์ฑ ๊ธฐ๋
โข 2023๋ ๋ด ์์์ง์ ๋ชฉํ
๋น์์ฝ์ฌ์ฑ์ง๋ฐฉ๊ฐ์ผ ๋๋ฌผ๋ชจ๋ธ ํจ๋ ฅ ํ์ธ
H&
E s
tain
ing
OliX GalNAc-asiRNA๋์กฐ๊ตฐ
์ ์ ๊ฐ ์กฐ์ง ๋น์์ฝ์ฌ์ฑ ์ง๋ฐฉ๊ฐ์ผ ๊ฐ ์กฐ์ง(HFD NASH model)
์ฃผ1) Global NASH Market, Azoth Analytics 2021
โ ๋น์์ ํจ๋ ฅ์ํ ๊ฒฐ๊ณผ
Investor Relations 2021 37
์ ์์ฆ ํ๋ก๊ทธ๋จ
Stage of the Program
Discovery Preclinical Clinical
๊ฐ ์ฌ์ ํ(Liver Fibrosis)
OLX701C
OLX701D
๋น๋ง / ์ 2ํ ๋น๋จ(Obesity / T2DM)
OLX702B
OLX702C
OLX702D
๋น์์ฝ์ฌ์ฑ์ง๋ฐฉ๊ฐ์ผ(NASH)
OLX702A
OLX702E
OLX702F
OLX702G
OLX702H
Bํ๊ฐ์ผ(HBV) OLX703A
5-7. ๊ฐ์งํ ํ์ดํ๋ผ์ธ ํํฉ
Investor Relations 2021 38
์์์ ์ต์ด GalNAc-siRNA ํ๋ซํผ ๊ธฐ์ ์ฐ๊ตฌ๊ฐ๋ฐ ๊ณต๊ธ๊ณ์ฝ ์ฒด๊ฒฐ (2020.06.24)
์ ๋ฝ ์์ฌ ๊ธ๋ก๋ฒ ์ ์ฝ๋ฐ์ด์ค็คพ
๊ณ์ฝ ์๋๋ฐฉ ์ ๋ฝ ์์ฌ ๊ธ๋ก๋ฒ์ ์ฝ๋ฐ์ด์ค ํ์ฌ
๋ด์ฉ GalNAc-siRNA ์ฐ๊ตฌ๊ฐ๋ฐ ๊ณต๊ธ๊ณ์ฝ
๊ณ์ฝ๊ธฐ๊ฐ 2020.06.24 โ 2021.06.23
ํ๋งค๊ณต๊ธ๋ฐฉ์ ์์ฒด์์ฐ
์ด ๊ณ์ฝ๊ท๋ชจ : USD1,500,000 (์ฝ 18์ต์)
๊ณ์ฝ ์๋๋ฐฉ์
์์ ๋น๋ฐ ์์ฒญ( )
5-8. GalNAc-siRNA : ์ฐ๊ตฌ๊ฐ๋ฐ ๊ณต๊ธ๊ณ์ฝ
์ฌ๋ฆญ์ค์ GalNAc-siRNA ํ๋ซํผ ๊ธฐ์ ์ ํ์ฉํ์ฌ
๊ณ ๊ฐ์ฌ๊ฐ ์์ฒญํ ๊ฐ ์งํ ๊ด๋ จ ํ๊ฒ 4์ข ์ ๋ํด
RNA๊ฐ์ญ ์น๋ฃ์ ํ๋ณด๋ฌผ์ง์ ๋์ถ
ํ์ฌ ๊ณ์ฝ ์๋๋ฐฉ ์ธก์์
๋์ถ๋ ํ๋ณด๋ฌผ์ง์ ๋ํด ํจ๋ ฅ ๊ฒ์ฆ ์ค
Investor Relations 2021 39
โ ์ฌ๋ฆญ์ค ๊ธฐ์ ์ด์ ํํฉ (์ต๊ทผ 2๊ฐ๋ )
2019.03
2020.06
2020.10
OLX301A ๊ธฐ์ ์ด์
Upfront 200๋ง ์ ๋ก(์ฝ 27์ต์)
* ๋ฐํ์๋ฌด์๋ ๊ณ์ฝ๊ธ
GalNAc-siRNA ํ๋ซํผ ๊ธฐ์ ์ฐ๊ตฌ๊ฐ๋ฐ ๊ณต๊ธ๊ณ์ฝ
๊ณ์ฝ๊ธ 150๋ง ๋ฌ๋ฌ(์ฝ 18์ต์)
OLX301Aใ301D ๊ธฐ์ ์ด์
Upfront 860๋ง ์ ๋ก(์ฝ 118์ต์)
์ ๋ฝ์ฐํฉ๊ตญ๊ณผ ์ค๋, ์ํ๋ฆฌ์นด ์ง์ญ
์์์ํํ์ ์ง์ญ ์ ์ธ ์ ์ธ๊ณ ์ต์ ๊ณ์ฝ
๊ณ์ฝ๊ธ 20๋ง ์ ๋ก(์ฝ 2.7์ต์)
6. ์ฌ๋ฆญ์ค ๊ธฐ์ ์ด์ ํํฉ
(1) ์ฌ๋ฆญ์ค ์์ฒด ๊ฐ๋ฐ ํ์ดํ๋ผ์ธ์ ๋ํ ๊ธฐ์ ์ด์ ๋ฐ (2) ์ฌ๋ฆญ์ค ์์ฒด RNAi ํ๋ซํผ ๊ธฐ์ ์ ์ด์ฉํด
ํํธ๋์ฌ๊ฐ ์ํ๋ ์งํ์ ํ๊ฒํ๋ siRNA ํ๋ณด๋ฌผ์ง์ ๋์ถํ๋ ์ ์ฐํ ํํธ๋๋ง ๊ตฌ์กฐ
1. ์์ฝ ์ฌ๋ฌด์ ํ
2. ์ํ์ฌ (์ ํ๋ ์ค ์ฃผ์ํ์ฌ)
3. ํ์ฌ RNA ์น๋ฃ์ ๊ฐ๋ฐ ํํฉ
Appendix
Investor Relations 2021 41
(๋จ์: ๋ฐฑ๋ง์) (๋จ์: ๋ฐฑ๋ง์)
๊ตฌ ๋ถ 2018 2019 2020
์ ๋์์ฐ 48,698 37,440 69,047
๋น์ ๋์์ฐ 6,939 7,767 9,530
์์ฐ์ด๊ณ 55,637 45,207 78,577
์ ๋๋ถ์ฑ 314 2,754 4,488
๋น์ ๋๋ถ์ฑ 385 645 28,738
๋ถ์ฑ์ด๊ณ 699 3,399 33,226
์๋ณธ๊ธ 3,252 3,265 6,771
๊ธฐํ๋ถ์ ์๋ณธ 71,168 71,540 81,099
๊ธฐํ์๋ณธ๊ตฌ์ฑ์์ 766 1,801 11,859
์ด์ต์์ฌ๊ธ (20,248) (34,799) (54,379)
์๋ณธ์ด๊ณ 54,938 41,807 45,350
๊ตฌ ๋ถ 2018 2019 2020
์์ ์์ต 302 1,130 2,474
์์ ๋น์ฉ 8,536 16,247 18,715
์์ ์ด์ต (8,234) (15,117) (16,241)
๋ฒ์ธ์ธ์ฐจ๊ฐ์ ์์ด์ต (7,742) (14,244) (20,511)
๋ฒ์ธ์ธ๋น์ฉ - 109 (1,126)
๋น๊ธฐ์์ด์ต (7,742) (14,353) (19,385)
1. ์์ฝ ์ฌ๋ฌด์ ํ
โ ์์ฝ ์ฌ๋ฌด์ํํ โ ์์ฝ ์์ต๊ณ์ฐ์
Investor Relations 2021 42
ํ์ฌ๋ช ์ ํ๋ ์ค ์ฃผ์ํ์ฌ (mCureX Therapeutics, Inc.)
๋ํ์ด์ฌ ํ ์ ์ฐ
์ค๋ฆฝ์ผ 2021๋ 1์ 20์ผ
๋ณธ์ฌ ๊ฒฝ๊ธฐ๋ ์ฑ๋จ์ ๋ถ๋น๊ตฌ ํ๊ต์ญ๋ก 225-15, 6์ธต
์ฃผ์์ฌ์ mRNA ๊ธฐ์ ๊ธฐ๋ฐ ์ฐจ์ธ๋ ๋ฐฑ์ ๋ฐ ์น๋ฃ์ ๊ฐ๋ฐ
โ ์ผ๋ฐํํฉ โ ๋ํ์ด์ฌ
โข '21~็พ ์ ํ๋ ์ค ๋ํ์ด์ฌ
โข โ10~็พ ์ฌ๋ฆญ์ค ๊ธฐ์ ๋ถ์ค์ฐ๊ตฌ์์ฅ
โข โ10~13 ๋๊ตญ๋ ์ฐ๊ตฌ๊ต์
โข โ05~08 ํฌํญ๊ณต๋ ํํ ๋ฐ์ฌ
ํ ์ ์ฐ l ์ดํ๋ฐ์ฌ
2-1. ์ํ์ฌ (์ ํ๋ ์ค ์ฃผ์ํ์ฌ) ์๊ฐ
โ ์ฃผ์์ธ๋ ฅ
- ็พ University of Colorado Boulder, ์ํํ ๋ฐ์ฌ
- ็พ Stanford University, Postdoc
- ็พ University of Iowa School of Medicine, ์กฐ๊ต์
Cํ๊ฐ์ผ microRNA ๊ด๋ จ ์ฐ๊ตฌ
- ็พ Trilink Biotechnologies, LLC, Senior Director
์ฌ๋ฆฌ๊ณ ํต์ฐ/NTP/mRNA ์ฐ๊ตฌ
- mRNA ๋ฐฑ์ /์น๋ฃ์ , RNAi ๋ฐ ์ฌ๋ฆฌ๊ณ ํต์ฐ ๋ถ์ผ ์๋ฌธ์ญ
Anton McCaffrey ๏ฝ Scientific Advisory Board
- ็พ University of California, Riverside,
ํต์ฐํํ/์ ๊ธฐํํ ๋ฐ์ฌ
- ็พ University of California, San Diego, Postdoc
- ็พ Trilink Biotechnologies, LLC,
์ฌ๋ฆฌ๊ณ ํต์ฐ ๋ฐ mRNA ์ฐ๊ตฌ
- COVID-19 ๋ฐฑ์ ์ ์ฉ โmRNA 5โ-Cappingโ ๊ธฐ์ ๊ฐ๋ฐ ๋ฐ๋ช ์
- OliX US, Chemistry ์ด๊ด
์ ๋์ ๏ฝ ์ฐ๊ตฌ์ด๊ด
Investor Relations 2021 43
2-1. ์ํ์ฌ (์ ํ๋ ์ค ์ฃผ์ํ์ฌ) ์๊ฐ
โmRNA + Cure + X[Acce]leratingโ
mCureX
โช mRNA ๊ธฐ์ ๊ธฐ๋ฐ ๋ฐฑ์ ๋ฐ ์น๋ฃ์ ์ฐ๊ตฌ๊ฐ๋ฐ ๊ธฐ์
โช ๋ ์ mRNA ๋ถ์ ํ๋ซํผ ๊ธฐ์ ์ ์ด์ฉํ ์ ์ํ mRNA ๋ฐฑ์ ๋ฐ ์น๋ฃ์ ๊ฐ๋ฐ
โช ๊ด๊ณ์ฌ OliX ๋ฐ OliX US์ ํต์ฐ ์น๋ฃ์ ์ฐ๊ตฌ๊ฐ๋ฐ ์ ์ฃผ๊ธฐ ์ญ๋ ํ๋ ฅ
mRNA ๋ถ์ ํ๋ซํผ ๊ธฐ์ ํต์ฐ ์น๋ฃ์ ๊ธฐ๋ฐ ๊ธฐ์ ํต์ฐ ์น๋ฃ์ ํฉ์ฑ/๋ถ์
ํต์ฌ์ญ๋
Investor Relations 2021 44
2-2. mRNA ์ ์ฝ ๊ธฐ์ ๊ฐ์
ํจ์๋ฐ์์ผ๋ก ํฉ์ฑ๋ mRNA๋ฅผ
์น๋ฃ์ ๋ฐ ๋ฐฑ์ ์ผ๋ก ์ด์ฉ
์๋ฏธ๋ ธ์ฐ ์์ด์ด ์๋ ค์ง
๋ชจ๋ ๋จ๋ฐฑ์ง ์์ฑ ๊ฐ๋ฅ
์ง๋ณ ๊ด๋ จ ๋จ๋ฐฑ์ง์ ์์ฑ์
ํน์ด์ ์ผ๋ก ์ ๋
์ ์ํ ์ ์ฝ ํ๋ณด๋ฌผ์ง ๋์ถ ๋ฐ ๋๋์์ฐ ๊ฐ๋ฅ(3~5๊ฐ์)
ํ๋์ ํ๋ซํผ์ผ๋ก ๋ค์ํ ์งํ์ ๋ํ์ ์ฝ๋ฌผ์ง ๋จ๊ธฐ๊ฐ ์ ์ ๊ฐ๋ฅ
2020๋ ์ต์ด๋กmRNA ๋ฐฑ์ ๋ฏธ๊ตญ FDA ์น์ธ (EUA)
Pfizer/BioNTech ๏ฝ BNT162b2 ๏ฝ 2020๋ 12์ by FDA Moderna ๏ฝ mRNA-1273 ๏ฝ 2020๋ 12์ by FDA
์์ฒํนํ ๋ฐ ์ธํฌ ๋ด ์ ๋ฌ๊ธฐ์ ํ๋ณด ๊ธฐ์ ์ค์ฌ์ผ๋ก
์น๋ฃ์ ๋ฐ ๋ฐฑ์ ๊ฐ๋ฐ ์งํ ์ค
โmRNA ์ ์ฝ ๊ธฐ์ โ
โช 3์ธ๋ ์ ์ฝ (ํต์ฐ ์น๋ฃ์ ) ๊ธฐ์
โช ์น๋ฃ์ ํ์ํ ๋จ๋ฐฑ์ง์ ์์ฒด ๋ด ๊ธฐ์ ์ ํตํด ์์ฑํ๋ ๊ธฐ์
โช mRNA ํฌ์ฌ๋ฅผ ํตํด ๋ชจ๋ ๋จ๋ฐฑ์ง ๋ฐ ํญ์ (๋ฐฑ์ ) ์์ฑ ๊ฐ๋ฅ
Investor Relations 2021 45
์ผ์ํ๋ฉ์ค ๋ฐ์ด์คํ ๊ทธ๋ฃน๊ณผ ์ฝ๋ก๋19 mRNA ๋ฐฑ์ ๊ฐ๋ฐ ์ํ ์ ๋ฌดํ์ฝ ์ฒด๊ฒฐ (2021.04.21)
2-3. mRNA ๋ฐฑ์ ๊ฐ๋ฐ ์ ๋ฌดํ์ฝ
์ ํ๋ ์ค - ์ผ์ํ๋ฉ์ค ๋ฐ์ด์คํ ๊ทธ๋ฃน ๊ธฐ์ ํ๋ ฅ MOU
์ ํ๋ ์ค๋ ๊ธฐ์กด์ mRNA ๋ฐฑ์ ๋๋น ์ฐ์ํ ๋ณด๊ด์ฑ๊ณผ ํจ๋ฅ์ ์ง๋
๊ตญ์ฐ ์ฝ๋ก๋19 mRNA ๋ฐฑ์ ์ ๊ฐ๋ฐ์ ์ํด ์ผ์ํ๋ฉ์ค ๋ฐ์ด์คํ ๊ทธ๋ฃน๊ณผ
๊ธฐ์ ํ๋ ฅ์ ์ฝ์ํ๋ ์ ๋ฌดํ์ฝ(MOU) ์ฒด๊ฒฐ.
์์ฌ๊ฐ ์ค๋ ํ์ฅ ๊ฒฝํ์ ํตํด ๋ณด์ ์ค์ธ mRNA ๊ธฐ์ ๋ ฅ(์ ํ๋ ์ค)๊ณผ,
์ ๋ฌ์ฒด ๊ธฐ์ ๋ ฅ(์ผ์ํ๋ฉ์ค ๋ฐ์ด์คํ ๊ทธ๋ฃน)์ผ๋ก ์ ์ํ ์ฝ๋ก๋19 mRNA
๋ฐฑ์ ๊ฐ๋ฐ ๋ฐ ํฅํ ๋ฐ์ ๊ฐ๋ฅ์ฑ์ด ๋์ ๊ฒ์ผ๋ก ์์๋๋ ๋ณ์ข ๋ฐ์ด๋ฌ์ค์
๋ํ ๋์ ๊ธฐ๋ฐ์ ๋ง๋ จํ ๊ฒ.โฒ ์ ํ๋ ์ค ํ์ ์ฐ ๋ํ์ ์ผ์ํ๋ฉ์ค ์กฐํ๋ จ ์์ฝ๋ฐ์ด์ค์ฐ๊ตฌ์์ฅ
Investor Relations 2021 46
2-4. ํฌ์ ์ ์น ์ค์
2021๋ 6์, ์ด 65์ต ์ ๊ท๋ชจ์ Pre-Series A ํฌ์๋ฅผ ์ ์นํ์ฌ
COVID-19 ๋ฐฑ์ ๋ฐ์น๋ฃ์ ์ฐ๊ตฌ๊ฐ๋ฐ์๊ธ ํ๋ณด
โถ COVID-19 mRNA ๋ฐฑ์ ๊ฐ๋ฐ์ ์ํ R&D ๋น์ฉ (ํ๋ซํผ ๊ธฐ์ , ํ๋ณด๋ฌผ์ง ๋์ถ, ํจ๋ ฅ ยท ๋ ์ฑ ์ํ ๋ฐ CMC ๋ฑ)
โถ์์ค์ฅ์น๋ฅผ ๋น๋กฏํ ์ฐ๊ตฌ ์ค๋น ๋์
โถ๊ทธ ์ธ ๊ด๋ จ ์ฐ๊ตฌ๊ฐ๋ฐ ์๊ธ์ผ๋ก ํ์ฉ
โ ํฌ์ ์ ์น ๊ฐ์
๊ตฌ๋ถ ํฌ์๊ธ์ก
์ฌ๋ฌด์ ํฌ์์ (FI) 45์ต ์
์ ๋ต์ ํฌ์์ (SI) 25์ต ์
์ด๊ณ 65์ต ์
โ ์๊ธ ํ์ฉ ๊ณํ
(์ถ์ฒ : ํ๊ตญ๊ฒฝ์ TV 2021๋ 6์ 24์ผ์ ๋ณด๋์๋ฃ)
Investor Relations 2021 47
3. ํ์ฌ RNA ์น๋ฃ์ ๊ฐ๋ฐ ํํฉ
๋ค์ํ ๋์น์ฑ ํฌ๊ท ์งํ ์น๋ฃ์ ๋ฅผ ์ค์ฌ์ผ๋ก ๊ธ๋ก๋ฒ RNA ์น๋ฃ์ ๊ฐ๋ฐ ํ๋ฐ
[๊ธ๋ก๋ฒ RNA ์น๋ฃ์ ๊ฐ๋ฐ๊ธฐ์ ์ฃผ์ ์ ํ/ํ์ดํ๋ผ์ธ]
Early Stage : IND or phase 2 l Late Stage : Phase 2b โ Phase 3 l Approved : Phase 3 Completed
๊ฐ๋ฐ๊ธฐ์ ์ ํ/ํ์ดํ๋ผ์ธ ๊ฐ๋ฐ๋จ๊ณ ์ ์์ฆ
Alnylam
Patisiran (ONPATTRO) Commercial Hereditary ATTR Amyloidosis
Givosiran (GIVLAARI) Commercial Acute Hepatic Porphyria
Lumasiran (OXLUMO) Commercial Primary Hyperoxaluria Type 1
Inclisiran (Leqvio) Commercial Hypercholesterolemia
Fitusiran Late Stage Hemophilia & Rare Bleeding Disorders
Vutrisiran Late Stage ATTR Amyloidosis
Arrowhead
ARO-AAT Late Stage Alpha-1 Liver Disease
JNJ-1989 Late Stage HBV
AMG 890 Late Stage Cardiovascular Disease
ARO-ENaC Early Stage Cystic Fibrosis
Dicerna
Nedosiran Late Stage Primary Hyperoxaluria
RG6346 Early Stage HBV
Belcesiran (DCR-A1AT) Early Stage AAT Liver Disease
SilenceSLN360 Early Stage Cardiovascular Disease
SLN124 Early Stage Beta Thalassemia / Myelodysplastic Syndrome