RARE DISEASES INTERNATIONAL:

LA ALIANZA MUNDIAL DE PACIENTES CON ENFERMEDADES

RARAS

EL IMPACTO DE LAS EERR EN EL MUNDO

IMPACT OF RARE DISEASES IN THE WORLD

300

Ningun pais, ningun contienente, puede resolver solo los problemas causados por las enfermedades raras

QUE ES RDI?

WHAT IS RDI?

Una red global de pacientes con EERR y sus familiares de todo el mundo +300 millones de personas a través de todas las nacionalidades y todas las EERR

Nace de EURORDIS, la federación europea de enfermedades raras y los acuerdos formales, que esta tenia previamente con otras alianzas: NORD (EEUU), CORD (Canada), JPA (Japon), RPU (Russia) y RVA (Australia) con los cuales comparten los mismos objetivos y la misma visión internacional.

En la Asamblea General de mayo 2018 en Viena, Austria, los miembros de RDI aprobaron la incorporación legal de RDI y los estatutos de la organización como entidad independiente de EURORDIS

PORQUE ESTA INICIATIVA?

WHY LAUNCH THIS INITIATIVE?

Para unir y fortalecer el movimiento de pacientes

Para hacer emerger el concepto to EERR como prioridad desalud publica a nivel internacional

Para crear la comunidad global de las EERR (Hasta ahora lamayoría de las iniciativas internacionales son puntuales yrelacionada a una sola enfermedad)

Para que los grupos de pacientes puedan usar la vozinternacional para sensibilizar a la autoridades publicas ensus propios países

Para que los pacientes que están aislados o que viven enpaíses que todavía no han ‘despertado’ a las EERR, sesientan conectados

REUNION DE LANZAMIENTO

28 DE MAYO 2015

MADRID, ESPANA

MISIÓN

MISSION

Ser una voz fuerte y unida para todas las personas viviendo con EERR en el mundo

RDI esta gobernada por los pacientes mismos, familiares o por sus representantes

OBJETIVOS PRINCIPALS

MAIN OBJECTIVES

1.- Promocionar las enfermedades raras como una prioridad internacional de salud pública y de investigación científica y social ¿Cómo? mediante campañas de sensibilización e influyendo en el diseño de políticas;

2.- Representar a los miembros y personas con enfermedades raras en general.

En instituciones internacionales como la Organización Mundial de la Salud y el Consejo Económico y Social de Naciones Unidas; y

3.- Reforzar las capacidades de los miembros para mejorar la vida de las personas con enfermedades poco frecuentes mediante el intercambio de información, creación de redes, ayuda mutua y acciones conjuntas.

MEMBRESIA

MEMBERSHIP CRITERIA

¿Quién puede solicitar la membresía?

Alianzas Nacionales de pacientes con

Enfermedades Raras (por ejemplo FADEPOF).

Federaciones Internacionales de pacientes con

enfermedades raras específicas (por ejemplo

DEBRA (Epidermolysis bullosa), WFH (hemofilia),

IPOPI (inmunodeficiencias primarias), Retina

International(Retinitis Pigmentosa).

Las redes regionales y organizaciones de

pacientes con Enfermedades Raras (ALIBER,

Sociedad Latina de Hipertensión Pulmonar).

CRITERIOS DE MEMBRESIA

MEMBERSHIP CRITERIA

Criterios de prevalencia de cada país o región , por ej de la UE (5 / 10 000)

Juntas Directivas de mayoría de pacientes o familiares, en regla general

Transparencia financiera y diversificación de fondos para demostrar independencia y minimizar potencial conflicto de interés

Sin fines de lucro

Actividades comprobadas, como apoyo al paciente y/o sensibilización y/o investigación

Se podrán hacer excepciones, evaluación caso por caso

CONSEJO DE ADMINISTRACION

RDI GOVERNING COUNCIL

Yann Le Cam (EURORDIS, Europe)

Ritu Jain (DEBRA International, Singapore)

Jesus Navarro (ALIBER, Mexico)

Lisa Phelps (NORD, USA)

Kin Ping Tsang (Retina International, Hong Kong)

Durhane Wong-Rieger (CORD, Canada)

Rachel Yang (CORD, China)

MAS DE 50 MIEMBROS

MORE THAN 50 MEMBERS

56 ORGANIZACIONS MIEMBROS PRESENTES

EN MAS DE 100 PAISES

30 ALIANZAS NACIONALES

4 ALIANZAS REGIONALES

15 FEDERACIONES INTERNACIONALES

7 MIEMBROS ASOCIADOS

FINANCIAMIENTOS EN EL 2018

FUNDING IN 2018

EURORDIS, AFM Telethon, Dirección General de Salud de la Comisión europea

Contribuciones voluntarias de miembros

Industria farmacéutica

Alexion

Celgene

Chiesi

CSL Behring

Kyowa Kirin

Orphan Europe

Pfizer

Sanofi Genzyme

Shire

Takeda Oncology US

Vertex

REUNIONES ANUALES DE MIEMBROS

RDI MEMBERSHIP MEETINGS

RDI 4th Annual

Meeting

Vienna 2018

RDI 5th Annual

Meeting

New York 2019

RDI 1st Annual

Meeting

Madrid 2015

RD 2nd Annual

Meeting

Edinburgh 2016

RDI 3rd Annual

Meeting

Barcelona 2017

CONSTRUYENDO PUENTES CON OTROS ACTORES

REACHING OUT TO OTHER STAKEHOLDERS

Orphanet International (40 países fuera de Europa)

International Federation of PharmaceuticalManufacturers & Associations (IFPMA) establecer un dialogo con la industria

International Rare Diseases Research Consortium(IRDiRC) mas representación de pacientes y mas agencias

de investigación de mas países

International Alliance of Patients' Organizations (IAPO) beneficiándonos de la experiencia de otras redes

internacionales

Asia-Pacific Economic Cooperation (APEC) Life Sciences Innovation Forum (LSIF) Rare Disease Network Mexico, Peru y Chile son miembros

DECLARACION CONJUNTA “ENFERMEDADES RARAS COMO PRIORIDAD DE SALUD

PUBLICA”

JOINT DECLARATION “RARE DISEASES: AN INTERNATIONAL PUBLIC HEALTH PRIORITY”

DECLARACION RDI – LA VOZ DE LOS

PACIENTES

1. Mejorar la visibilidad de las enfermedades raras a nivel internacional en cuanto a la sensibilización pública y en los sistemas de salud. También a través de una mejor clasificación y codificación.

2. Apoyar y empoderar a los pacientes y sus familias a través de diferentes actividades de capacitación.

3. Elaborar, recopilar y difundir información sobre las enfermedades raras.

4. Promover la cooperación internacional en el ámbito de los servicios a los pacientes y las familias.

5. Mejorar el diagnóstico oportuno.

6. Facilitar el acceso universal a la atención médica de alta calidad y medicamentos huérfanos.

7.Apoyo a una política específica sobre enfermedades raras a nivel nacional, regional e internacional, a través de planes de acción y la identificación y establecimiento de Centros especializados y redes internacionales.

8.Habilitar la movilidad de los pacientes a nivel internacional mediante la creación de un sistema por el cual los pacientes con enfermedades raras podrían obtener asistencia sanitaria en otro país.

9.Coordinar los esfuerzos de investigación a nivel mundial sobre las enfermedades raras a través de IRDiRC y otras iniciativas de investigación comparables; así como establecer una red de registros de pacientes.

10.Elaborar políticas sobre la base de valores comunes (equidad, solidaridad y justicia social) que tienen un impacto en la vida de los pacientes con enfermedades raras y sus familias

DECLARACION RDI – LA VOZ DE LOS PACIENTES

CAPACITACIÓN DE LÍDERES DE PACIENTES

CAPACITY BUILDING OF PATIENT LEADERS

12 becas de RDI para que lideres de pacientes fuera de Europa participen en el EURORDIS Summer School en ingles y primera edición en español

5 de India – Malasia -Sudáfrica

7 de Latinoamérica:

Argentina – Colombia –México –Uruguay –Venezuela

+ 3 miembros de ALIBER

Colombia - Brasil

ALUMNOS DE LA PRIMERA ESCUELA DE

VERANO DE PACIENTES EXPERTOS EN EERR

PROGRAMA DE CONFERENCIAS DE RDI

2018

RDI CONFERENCE PROGRAMME 2018

Conferencia Europea de EERR y Medicamentos Huérfanos (ECRD), Viena, Austria, Mayo 2018 & 4ta Reunión Anual de RDI

RARE X, Johanesburg, Sudáfrica, septiembre, 2018

NORD Breakthrough Summit, Washington DC, Octubre 2017

World Orphan Drug Congress, Barcelona, Spain, November 6-8

V Encuentro Iberoamericano de EnfermedadesRaras (ALIBER 5th Conference) Bogota, Colombia, November 20-22

ABOGAR POR LAS EERR EN LAS NACIONES UNIDAS

ADVOCATE FOR PLWRD IN UN SYSTEM

Llegar a instancias internacionales tales como la ONU ó OMS, en elreconocimiento de las EERR, darles visibilidad en la agenda internacional

Creación del Comité de EERR en la Conferencia de ONGs con estatusconsultativo antes las Naciones Unidas: NGO Committee for Rare Diseases

Someter posicionamientos, contribuciones, manifiestos

Abogar por las EERR frente a las misiones permanentes de los países

miembros antes la ONU en Nueva York y Ginebra

Organizar eventos en las sedes de la ONU Nueva York y Ginebra

Apoyarse en:

SDG 2030 Agenda « leave no one behind » : Agenda 2030 Objetivos deDesarrollo Sostenible « sin dejar a nadie atras »

Universal Health Coverage « Health for All » : Cobertura Universal de Salud

Human Right to health: el derecho fundamental a la salud

The right of people living with disabilities : el derecho de las

personas que viven con discapacidad

LOS OBJETIVOS DE DESARROLLO SOSTENIBLE Y LAS EERR

UN SUSTAINABLE DEVELOPMENT 2030 AGENDA & RARE

DISEASES

La Agenda de Desarollo Sostenible adoptada por las Naciones Unidas enel 2015 constituye una oportunidad unica para abordar e incluir lostemas especificos que tocan a las personas que viven con EERR

En los próximos 15 años los países intensificarán los esfuerzos para poner fin a la pobreza en todas sus formas, reducir la desigualdad y luchar contra el cambio climático garantizando, al mismo tiempo, que nadie se quede atrás.

Hay un alineamiento claro entre algunos de los objetivos y las necesidades de la personas que viven con EERR. El mas obvio es el Objetivo 3: Garantizar una vida sana y promover el bienestar para todos en todas las edades.

ABOGAR POR LAS EERR EN LAS NACIONES UNIDAS

ADVOCATE FOR RARE DISEASE IN UNITED NATIONS

Próximo evento para resaltar las EERR como prioridad en programasinternacionales y las políticas publicas nacionales

21 de febrero 2019 en la sede de las Naciones Unidas en Nueva York

www.ngocommitteerarediseases.org

PROXIMOS ENCUENTROS RDI

UPCOMING RDI EVENTS

RDI 5th Annual Meeting, Reunión de Miembros y Amigos de RDI, Nueva York, EEUU, febrero 20, 2018

Rare Disease Day at the United Nations, Segunda reunión de alto nivel del Comité ONG para las EERR en las Naciones Unidas, Nueva York, EEUU, febrero 21, 2019

A Rare International Dialogue, Canadian Organizationfor Rare Disorders & RDI / ReACT Congress Toronto, mayo 10-12, 2019

Rare Disease WHO 72nd WHA Side Event, evento paralelo a la 72 Asamblea de la Organización Mundial de la Salud , Ginebra, Suiza, mayo 23, 2019

LOS ESPERAMOS!

www.rarediseasesinternational.org

APEC Rare Disease Network

Papua New Guinea, 19 November 2018

During APEC CEO Summit 2018, APEC LSIF Rare Disease Network announced official launch of APEC Rare Disease Action Plan

Action Plan outlines 10 key areas for action to tackle the challenges of rare disease

Action Plan calls for its 21-member economies to improve the economic and social inclusion of individuals living with rare diseases, with clear targets by 2025

21 Member Countries

Facilitates economic

growth in region

2.8 billion people

59% of the worlds GDP

Responsible for 49% of

world trade

Asia-Pacific Economic Cooperation

Source: https://www.apec.org/About-Us/About-APEC

APEC and Health

• Recognises that health is a driver of economic growth and prosperity

• In 2014, APEC Leaders endorsed the development of the Health Asia Pacific 2020 Strategy

1. …Advance unfinished health-related Millennium Development Goals including de-stigmatization and equality.

2. Strengthening prevention and control of non-communicable diseases, including … a holistic and multi-sectoral approach that provides continuous health management and early diagnosis/treatment.

3. Strengthening health systems to support Universal Health Coverage, providing whole population with access to safe, effective, quality, affordable and sustainable health care.

4. Improving health emergency preparedness, surveillance, response and recovery systems

Source: APEC Health Working Group & APEC Life Science and Innovation Forum, Health Asia Pacific 2020 Roadmap (2014).

APEC RARE DISEASE ACTION PLAN FRAMEWORK2.1 Vision 2025EC member economies will aim to improve the economic and social inclusion of all those affected by rare diseases by addressing barriers to healthcare and social welfare services.

2.2 Objectives1. Facilitate greater alignment of domestic policies and regulations;2. Support urgent implementation of proven best practices; 3. Promote multisectoral collaborations and patient partnership

Action Plan Pillars

1 Define rare disease and orphan products with policies and processes

2 Raise public and political awareness of rare disease issues

3 Promote innovative research and development

4 Build human resource capacity in medical and non-medical sectors

5 Facilitate early, accurate, and systematic diagnosis

6 Coordinate patient-centred care across medical speciality, life course and location

7 Deliver new and accessible treatments to patients

8 Support financial and social needs of patients and their families

9 Manage pooling and usage of patient data securely and effectively

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Prioritize comprehensive domestic rare disease policy.10

Recommendation 10.12025 Target: APEC member economies each have developed and published a non-binding but comprehensive, whole-of-government plan for addressing rare diseases in each of their domestic contexts.Indicator: Percent of economies with a non-binding, comprehensive domestic rare disease plan.

Recommendation 10.22025 Target: APEC member economies each have integrated legislative provisions for rare diseases into other areas of legislation outside healthcare such as social security, disability, employment, and housing.Indicator: Percent of economies with binding, legislative rare disease provisions in other policy areas.

Recommendation 10.32025 Target: APEC member economies each have enacted enforceable, comprehensive legislation at least covering provisions on the research, diagnosis, and treatment of rare diseases.Indicator: Percent of economies with comprehensive domestic legislation.

Action towards a Healthy Asia Pacific 2020APEC RDN 2019 Workplan

Continuing the multi-sectoral partnership to facilitate greater alignment of domestic rare disease policies and implementation of best practice.

Grow the RDN

Create 3 tripartite groups• Plan Implementation• Digital Innovation• Monitoring and

Evaluation

Identify how to better engage with Patient Organisations

Host monthly RDN teleconferences

Convene Experts

Host 2nd APEC Rare Disease Policy Dialogue

Undertake Progress Consultations in 2 APEC Economies

Partner other APEC WG:• Regulatory

Harmonisation Committee

Develop Best Practice

Explore opportunities using digital technologies• APEC Rare Disease

Registry

Identify opportunities to support research with APEC economies

THANK YOU!