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UNIVERSIDADE FEDERAL DE GOIÁS INSTITUTO DE CIÊNCIAS BIOLÓGICAS PROGRAMA DE PÓS-GRADUAÇÃO EM CIÊNCIAS BIOLÓGICAS FARMACOGENÉTICA EM PSIQUIATRIA: INFLUÊNCIA DOS POLIMORFISMOS CYP1A2*1F E CYP2C19*17 NA REFRATARIEDADE AO TRATAMENTO À CLOZAPINA E AO ESCITALOPRAM RODRIGO BERNINI DE BRITO GOIÂNIA-GO 2015

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UNIVERSIDADE FEDERAL DE GOIÁS INSTITUTO DE CIÊNCIAS BIOLÓGICAS

PROGRAMA DE PÓS-GRADUAÇÃO EM CIÊNCIAS BIOLÓGICAS

FARMACOGENÉTICA EM PSIQUIATRIA: INFLUÊNCIA DOS POLIMORFISMOS CYP1A2*1F E CYP2C19*17 NA

REFRATARIEDADE AO TRATAMENTO À CLOZAPINA E AO ESCITALOPRAM

RODRIGO BERNINI DE BRITO

GOIÂNIA-GO 2015

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RODRIGO BERNINI DE BRITO

FARMACOGENÉTICA EM PSIQUIATRIA: INFLUÊNCIA DOS POLIMORFISMOS CYP1A2*1F E CYP2C19*17 NA

REFRATARIEDADE AO TRATAMENTO À CLOZAPINA E AO ESCITALOPRAM

Tese apresentada ao Programa de Pós-Graduação em Ciências Biológicas do Instituto de Ciências Biológicas da Universidade Federal de Goiás, como requisito parcial para obtenção do título de Doutor em Ciências Biológicas.

Área de Concentração: Farmacologia e Fisiologia

Orientador: Prof. Dr. Paulo César Ghedini Co-orientadora: Profa. Dra. Aline Helena da Silva Cruz

GOIÂNIA-GO 2015

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Ficha catalográfica elaborada automaticamente com os dados fornecidos pelo(a) autor(a), sob orientação do Sibi/UFG.

Brito, Rodrigo Bernini de Farmacogenética em psiquiatria: influência dos polimorfismos CYP1A2*1F e CYP2C19*17 na refratariedade ao tratamento à clozapina e ao escitalopram [manuscrito] / Rodrigo Bernini de Brito. -2015.XII, 70 f.

Orientador: Prof. Dr. Paulo César Ghedini; co-orientador Dr. Aline Helena da Silva Cruz.Tese (Doutorado) - Universidade Federal de Goiás, Instituto deCiências Biológicas (ICB) , Programa de Pós-Graduação em Ciências Biológicas, Goiânia, 2015. Bibliografia. Anexos. Inclui siglas, abreviaturas, tabelas, lista de tabelas.

1. CYP450. 2. Esquizofrenia. 3. Transtorno depressivo maior. 4.Refratariedade ao tratamento. 5. Farmacogenética. I. Ghedini, PauloCésar, orient. II. Cruz, Aline Helena da Silva , co-orient. III. Título.

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INSTITUIÇÕES E FONTES FINANCIADORAS

As pesquisas realizadas no Laboratório de Farmacologia Bioquímica e

Molecular (LFBM) do Departamento de Farmacologia da Universidade Federal Goiás

(UFG) foram subvencionadas pelo Conselho Nacional de Desenvolvimento Científico

e Tecnológico (CNPq) e Fundação de Amparo à Pesquisa do Estado de Goiás

(FAPEG, Brasil).

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Dedicatória

Dedico este trabalho aos meus filhos

Enzo Bernini e Lara Bernini que são minha fonte de inspiração para

busca incessante de conhecimento e aperfeiçoamento.

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Na convivência, o tempo não importa. Se for um minuto, uma hora, uma vida.

O que importa é o que ficou deste minuto, desta hora, desta vida...

Lembra que o que importa ... é tudo que semeares colherás.

Por isso, marca a tua passagem, deixa algo de ti,...

do teu minuto, da tua hora,

do teu dia, da tua vida.”

Mário Quintana

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Agradecimentos

  Agradeço aos meus pais Orlando e Maria das Graças, pela imensa bondade,

paciência, incentivo e apoio que deram e dão até hoje na vida, nos estudos e no dia-

a-dia. Graças a vocês estou aqui deixando uma pequena marca de minha

passagem. Agradeço também a companhia e incentivo continuo das minhas irmãs

Suzani e Kamila.

Agradeço a todos os meus ilustríssimos professores e colegas de classe,

todos eles, desde o começo de tudo, alguns marcaram muito e foram deixando boas

lembranças em minha vida. Nos últimos anos dois professores orientadores

marcaram muito a minha vida e trouxeram pra mim um gosto ainda maior pela

docência e pesquisa, os professores e amigos Aparecido Divino da Cruz, durante

meu mestrado e Paulo César Ghedini, durante o meu doutorado. Ambos com jeitos

diferentes e qualidades imensuráveis, demostraram com muito amor e sabedoria

uma orientação contínua, paciente e muito construtiva.

Aos meus pacientes, razão de tanto estudo e escolha profissional. Bem como

aos meus colegas de profissão, principalmente os amigos Mateus Diniz e Leandro

de Carvalho pelo apoio a este trabalho. Aos amigos e colegas de pós-graduação em

ciências biológicas, bem como funcionários e demais professores do ICB-UFG.

A minha esposa, muitas vezes impaciente com minha ausência, mas feliz com

minha evolução profissional. E mais uma vez aos meus filhos Enzo e Lara, que por

muitas vezes deixei de brincar para me dedicar aos estudos, mas que são a minha

força de vida e a razão de tudo.

À todos aqueles que tiveram alguma contribuição neste meu processo de

crescimento pessoal e profissional.

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SUMÁRIO

Lista de Abreviaturas e Siglas VII

Lista de Tabelas IX

Resumo X

Abstract XII

1 INTRODUÇÃO 1.1 FARMACOGENÉTICA EM PSIQUIATRIA 1.2 FARMACOGENÉTICA NA ESQUIZOFRENIA 1.2.1 Esquizofrenia 1.2.2 CYP1A2 1.2.3 Alelos polimórficos CYP1A2 *1C, *1D e *1F 1.2.4 Associação dos polimorfismos CYP1A2 e o metabolismo da clozapina 1.3 FARMACOGENÉTICA NO TRANSTORNO DEPRESSIVO MAIOR 1.3.1 Transtorno Depressivo Maior 1.3.2 Farmacogenética antidepressiva 1.3.3 Polimorfismos de CYP2C19 e impacto funcional 1.3.4 Farmacoterapia com o escitalopram 1.3.5 Associação de polimorfismos de CYP2C19 e escitalopram 2 OBJETIVOS 3 METODOLOGIA 3.1 ESTUDO NA ESQUIZOFRENIA

3.1.1 Obtenção do material biológico, acompanhamento clínico e terapêutico 3.1.2 Obtenção do DNA 3.1.3 Condições de PCR e reação de sequenciamento

3.1.4 Análise estatística

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3.2 ESTUDO NO TRANSTORNO DEPRESSIVO MAIOR 3.2.1 Obtenção do material biológico, acompanhamento clínico e terapêutico.

3.2.2 Genotipagem de CYP2C19*2 e CYP2C19*17 3.2.3 Análise estatística

4 ARTIGOS

4.1 ARTIGO DO ESTUDO NA ESQUIZOFRENIA

4.2 ARTIGO DO ESTUDO NO TRANSTORNO DEPRESSIVO MAIOR

5 CONCLUSÕES

REFERÊNCIAS BIBLIOGRÁFICAS

ANEXOS

23

23

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VII  

   

LISTA DE ABREVIATURAS E SIGLAS

5-HT – receptores de serotonina 5-HT1-7 – receptores de serotonina tipo 1-7 5-HT2A e 5-HT2C – receptores de serotonina sub-tipo 2A e 2C

APGs – Antipsicóticos de primeira geração (ou típicos)

ASGs – Antipsicóticos de segunda geração (ou atípicos)

BMI – Body Mass Index

BPRS-A - Versão ancorada da escala breve de avaliação psiquiátrica, do inglês

Brief Psychiatric Rating Scale

CLZ – Clozapine

COMT – Catecol-O-metil-transferase

CYP – Cytocromo P450

CYP1A2 – Cytocromo P450, família 1, sub-família A, polipeptídeo 2

CYP2C19 – Cytocromo P450, família 2, sub-família C, polipeptídeo 19

CYP2C9 – Cytocromo P450, família 2, sub-família C, polipeptídeo 9

CYP2D6 – Cytocromo P450, família 2, sub-família D, polipeptídeo 6

CYP2E1 – Cytocromo P450, família 2, sub-família E, polipeptídeo 1

CYP3A4 – Cytocromo P450, família 3, sub-família A, polipeptídeo 4

CYP3A5 – Cytocromo P450, família 3, sub-família A, polipeptídeo 5

D1-5 – Receptores de dopamina, do inglês Dopamine receptors (D1, D2, D3, D4,

and D5)

DSM-IV – manual diagnóstico e estatístico de transtornos mentais, quarta edição,

do inglês diagnostic and statistical manual of mental disorders

DSM-IV-TR – manual diagnóstico e estatístico de transtornos mentais, quarta

edição, texto revisado

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VIII  

   

DT – Discinesia tardia

ESC – escitalopram

EPS – Efeitos secundários motores extrapiramidais, do inglês extrapyramidal

symptoms

FMO3 – flavina contendo mono-oxigenase do tipo 3 H1-3 – receptores histamínicos tipos 1 a 3

HDRS – Escala de Depressão de Hamilton, do inglês Hamilton Depression Rating

Scale

IRSNs – Inibidores da recaptação de serotonina e da noradrenalina ISRSs – inibidores seletivos da recaptação de serotonina

M1-5 – receptor colinérgico muscarínico tipos 1 a 5

MADRS – do inglês, Montgomery Asberg Depression Rating Scale (MADRS)

MAO-A – Monoamino oxidase A

MDD – Major depressive disorder MEs – Metabolizadores extensivos

MLs – Metabolizadores lentos

MURs – Metabolizadores ultra-rápidos

PCR – reação em cadeia da polimerase, do inglês Polymerase Chain Reaction SNPs – do inglês, Single Nucleotide Polymorphism SRS – Esquizofrenia Super-Refratária, do inglês Super-Refractory Schizophrenia

TDM – Transtorno depressivo maior

TRS – Esquizofrenia Refratária ao Tratamento, do inglês Treatment Refractory

schizophrenia

UMs – Ultra-rapid metabolizers

EMs – Extensive metabolizers

IMs – Intermediate metabolizers

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IX  

   

LISTA DE TABELAS

Tabela 1. Primer, reagentes e ciclagem para PCR.

Tabela 2. Reagentes e concentrações utilizadas na reação de

sequenciamento (para a corrida utilizando um primer específico)

Tabela 3. Condições de PCR utilizadas para amplificação da região do

gene contendo o alello polimórfico CYP2C19*2.

Tabela 4. Características de PCR e RFLP dos CYP2C19*2 e

CYP2C19*17

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X    

   

RESUMO

A farmacogenética busca compreender a base hereditária da variabilidade da

resposta e dos efeitos adversos dos agentes farmacológicos entre os indivíduos. Os

medicamentos antipsicóticos e antidepressivos são utilizados em tratamentos

bastante efetivos para a esquizofrenia e transtorno depressivo maior (TDM),

respectivamente. Embora boa parte dos pacientes responda às terapias com

antipsicóticos e antidepressivos, 20-40% mostram resposta inadequada, e o custo

de cada tentativa de medicação não-efetiva para os pacientes pode levar a semanas

de permanência da doença, ocorrência de efeitos adversos potenciais e não-

aderência ao tratamento. Este estudo teve como objetivo identificar polimorfismos

genéticos que podem potencialmente influenciar a resposta ao tratamento à

clozapina em pacientes esquizofrênicos e ao escitalopram em pacientes com TDM.

Essa abordagem envolveu o estudo de genes das enzimas metabolizadoras de

fármacos CYP1A2 e CYP2C19, potencialmente envolvidas no metabolismo desses

fármacos e que podem afetar a eficácia do tratamento. Foram estudados 54

pacientes esquizofrênicos em uso de clozapina e 31 pacientes com TDM em

tratamento com escitalopram, ambos por longo prazo. Os polimorfismos

investigados, CYP1A2*1F em pacientes esquizofrênicos e CYP2C19*2 e

CYP2C19*17 em pacientes depressivos, foram estudados por métodos baseados na

reação em cadeia da polimerase (PCR) seguido por sequenciamento (CYP1A2*1F)

ou pela técnica de polimorfismo no comprimento de fragmentos de restrição (RFLP)

(CYP2C19*2 e *17). Os resultados encontrados apontam a associação do

polimorfismo CYP1A2*1F com a super-refratariedade ao tratamento à clozapina e a

associação do polimorfismo CYP2C19*17 com resposta diminuída ao tratamento

com escitalopram. Não foi encontrada associação entre o polimorfismo CYP2C19*2

e a resposta ao tratamento ao escitalopram. Os resultados obtidos sugerem que as

variantes genéticas CYP1A2*1F e CYP2C19*17 podem desempenhar um papel

importante na efetividade do tratamento com antipsicóticos e antidepressivos em

transtornos psiquiátricos incapacitantes como a esquizofrenia e o TDM. A

farmacogenética pode auxiliar na psiquiatria como ferramenta para a escolha de

medicamentos e doses mais adequadas para cada paciente, diminuindo o

sofrimento, reduzindo custos e trazendo qualidade de vida a pacientes e familiares.

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XI  

   

Palavras-Chave: CYP450, Esquizofrenia, transtorno depressivo maior,

Refratariedade, Farmacogenética.

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XII  

   

ABSTRACT

The aim of pharmacogenetics is to understand the hereditary basis of

therapeutic response and side effects of pharmacological agents for each individual.

Antipsychotics and antidepressants are effective drugs for schizophrenia and major

depressive disorder (MDD) treatment, respectively. Although a number of patients

respond satisfactorily to antipsychotics and antidepressants, 20-40% of them present

inadequate response, and the treatment with ineffective medication may take weeks

of unremitted illness, potential adverse drug reactions and nonadherence to

treatment. This study aims to identify polymorphisms in genes that potentially

influence the treatment response to clozapine in schizophrenic patients and the

treatment with escitalopram in MDD patients. This approach involved the study of

CYP1A2 and CYP2C19 genes related to the metabolism of these drugs and which

may to affect the efficacy of treatment. It was studied 54 schizophrenic patients

taking clozapine and 31 patients with MDD treated with escitalopram, both for long

term. The investigated polymorphisms, CYP1A2*1F in schizophrenic patients and

CYP2C19*2 and CYP2C19*17 in depressive patients, were analyzed by polymerase

chain reaction (PCR), followed by sequencing (CYP1A2*1F) or by restriction

fragment length polymorphism (RFLP) (CYP2C19*2 and *17) techniques. The results

pointed for the association between CYP1A2*1F polymorphism and super-refractory

clozapine treatment and for the association between CYP2C19*17 polymorphism

and the decreased response to escitalopram treatment. No association was

observed between CYP2C19*2 and the response to escitalopram treatment. These

findings suggest that these genetic variants have an important influence on the

treatment effectiveness of antipsychotics and antidepressants in psychiatric

disorders, as schizophrenia and MDD. The pharmacogenetics may be useful to the

psychiatrists helping in the choice of drugs and doses more efficient for each patient,

reducing suffering and costs and contributing to improve the quality of life for patients

and families.

Keywords: CYP450, Schizophrenia, Major Depressive Disorder, Refractoriness,

Pharmacogenetic.

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INTRODUÇÃO

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2  

   

1.1 FARMACOGENÉTICA EM PSIQUIATRIA

A farmacogenética é a área da farmacologia que investiga a influência de

variantes gênicas relacionadas à resposta individual ao uso de determinado

fármaco, como os polimorfismos genéticos [1]. Os genes são constituídos

basicamente de DNA, composta de sequências complexas de nucleotídeos.

Variações nessas sequências que ocorrem na população de forma estável,

encontradas com frequência de 1% ou superior, são denominadas polimorfismos

genéticos [2]. O polimorfismos genéticos mais comuns são deleções, substituições

de base única (em inglês: Single Nucleotide Polymorphisms, ou SNP), ou variações

no número de sequências repetidas (VNTR), micro e minisatélites [3]. As variabilidade interindividual quanto às respostas terapêuticas dos fármacos

geralmente estão associadas com polimorfismos genéticos presentes em genes que

afetam a farmacocinética ou a farmacodinâmica [4]. Tais polimorfismos podem

alterar a expressão e/ou a atividade de sítios de ligação de medicamentos [5], por

afetarem a estabilidade do RNA mensageiro correspondente, ou modificarem a

estrutura conformacional da proteína correspondente. Como consequência, essas

alterações podem levar à redução ou aumento da atividade da proteína codificada

[6]. Desta forma, SNPs em genes que codificam transportadores de medicamentos,

enzimas metabolizadoras de medicamentos ou envolvidas na biossíntese e reparo

do DNA, poderiam determinar a eficácia dos medicamentos e sua toxicidade [7]. Assim, esses componentes genéticos podem estar relacionados a falhas na

resposta terapêutica ou ao aparecimento de efeitos colaterais [1]. A farmacogenética surgiu como uma área científica na década de 1950,

quando Arno Motulsky expôs as bases genéticas dos ataques de porfiria

desencadeados por barbitúricos e das reações adversas ao uso do antimalárico

primaquina e do relaxante muscular succinilcolina. Essa publicação levou o

pesquisador Friedrich Vogel a cunhar o nome farmacogenética [8]. Nos anos 1970, foi descoberto o complexo enzimático do citocromo P450 e

descrita a sua relação com a metabolização de vários medicamentos utilizados na

prática clínica. Posteriormente, além das proteínas relacionadas à metabolização

dos medicamentos, começaram a ser relacionadas outras moléculas-alvo com a

resposta ao uso de medicamentos, como as proteínas transportadoras, os

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receptores de membrana e os segundo-mensageiros intracelulares. Desse modo,

houve a ampliação do termo farmacogenética para farmacogenômica [1]. A farmacogenética de fármacos de uso em psiquiatria tem se concentrado na

resposta terapêutica e efeitos adversos dos antidepressivos e antipsicóticos, haja

vista que a depressão e a esquizofrenia são transtornos psiquiátricos crônicos,

recorrentes e promotores de desarranjo e custo social extenso [9]. Evidências oriundas de observações em famílias com múltiplos portadores de

depressão apontam que fatores genéticos exercem relevante papel na resposta aos

medicamentos antidepressivos ou na intensidade dos seus efeitos adversos [10]. Variantes genéticas também são descritas por desempenhar um papel importante na

efetividade do tratamento com antipsicóticos, podendo ser considerado como

sugestivo o efeito de polimorfismos em genes candidatos para estudos

farmacogenéticos na esquizofrenia [11]. A utilização de testes farmacogenéticos para guiar na prescrição de

medicamentos antidepressivos é associado com a melhora mais efetiva dos

sintomas e com a resposta mais rápida ao tratamento, assim como com a redução

nos gastos globais associados aos cuidados de saúde [12]. A despeito do número crescente de medicações, da frequência e da

gravidade dos efeitos colaterais e da prevalência das doenças mentais, a

farmacogenética encontra um significativo campo de aplicação na atividade clínica

diária. Alguns testes já padronizados, informam o perfil genético de enzimas

metabolizadoras hepáticas, ligando cada enzima a uma lista de medicamentos

antidepressivos e antipsicóticos que são primariamente biotransformados pela

enzima [13]. Apesar dos avanços já alcançados, a utilização dos testes farmacogenéticos

ainda é recente e restrito, sendo necessária uma maior experiência para avaliar seu

verdadeiro papel na prática clínica psiquiátrica. Além disso, é necessário que mais

estudos sejam realizados a fim de confirmar que estas relações sejam seguras, com

boa predição de resposta e adequada relação custo-efetividade [1].

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1.2 FARMACOGENÉTICA NA ESQUIZOFRENIA

1.2.1 Esquizofrenia

A esquizofrenia é um transtorno psiquiátrico crônico e debilitante

caracterizado por sintomas positivos e negativos, tais como alucinações, delírios,

alterações do pensamento e avolição, trazendo prejuízos sociais, cognitivos e

funcionais [14]. A prevalência da esquizofrenia varia entre 0,30% a 0,66% no

mundo, chegando a 2,3% quando associada a outros transtornos psicóticos [15]. A

esquizofrenia carrega co-morbidade médica e consequente aumento da mortalidade,

com uma média de vida reduzida em 10 anos. O início da doença ocorre geralmente

no final da adolescência para início da idade adulta e seu curso é crônico e

incapacitante, portanto, o tratamento é necessário para manter o funcionamento

social e prevenir a recidiva dos sintomas ao longo da vida. A etiologia é considerada

multifatorial, com fatores genéticos e ambientais desempenhando importante

influência [16]. Os medicamentos antipsicóticos são o pilar do tratamento para a

esquizofrenia [14]. Antipsicóticos típicos ou de primeira geração (APGs) são

eficazes na melhoria de sintomas positivos, mas podem causar efeitos motores

extrapiramidais (EPS - do inglês extrapyramidal symptoms), que são perturbadores e

até mesmo irreversíveis, como a discinesia tardia (DT). Os novos antipsicóticos,

atípicos ou de segunda geração (ASGs), podem melhorar os sintomas positivos e

negativos, e apresentam menor relação com EPS e DT em comparação com os

APGs, entretanto, ganho de peso, alterações metabólicas e consequências

cardiovasculares são mais frequentemente observados [17,18]. O mecanismo de ação destes fármacos envolve principalmente o sistema

dopaminérgico. O bloqueio de receptores D2 no corpo estriado tem efetivo efeito

antipsicótico [17], pelo menos para os sintomas positivos, embora outros receptores

dopaminérgicos (D3 e D4), e os sistemas serotoninérgico e glutamatérgico podem

também estar envolvidos nos efeitos antipsicóticos desses fármacos [18]. Apesar dos avanços da psicofarmacologia, muitos pacientes com

esquizofrenia descontinuam ou modificam os regimes de utilização dos

antipsicóticos devido aos efeitos colaterais emergentes do tratamento ou, então, à

ausência da eficácia farmacológica, independente da escolha do medicamento

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antipsicótico [19-23]. Esses indivíduos são considerados como portadores de

esquizofrenia refratária ao tratamento (TRS, do inglês Treatment Refractory

Schyzophrenia).

A TRS ocorre em cerca de um em cada três indivíduos com diagnóstico de

esquizofrenia [24-28]. TRS é definida pelas diretrizes como uma resposta

inadequada ao tratamento sequencial com pelo menos dois antipsicóticos de classes

diferentes (APGS ou ASGs) em doses adequadas com aderência ao tratamento, por

pelo menos seis semanas [25,27,28]. Um estudo com TRS constatou que esses

pacientes apresentam redução da qualidade de vida, aumento dos custos médicos e

das taxas de co-morbidades graves em comparação aos pacientes com

esquizofrenia não refratária [29]. Os custos anuais para pacientes com esquizofrenia

está entre US $15.500 e $ 22.300 nos Estados Unidos, sendo de 3 a 11 vezes

maiores na TRS, incluindo os custos médicos e sociais, como perda da

produtividade, carga do cuidador e assistência social [29]. Provas convincentes derivadas de revisões sistemáticas [30] e de meta-

análises [31,32] estabeleceram que a clozapina é a droga de escolha para a TRS,

no entanto, aproximadamente 30% dos pacientes não respondem plenamente ao

tratamento com clozapina. Esses pacientes são conhecidos como resistentes à

clozapina, respondedores incompletos à clozapina ou portadores de esquizofrenia

super-refratária (SRS, do inglês super refractory schizophrenia) [33]. Pacientes com SRS tem sido objeto de estudos em ensaios clínicos onde

estratégias de potencialização da clozapina foram testadas, tais como associação

com antipsicóticos, antidepressivos ou estabilizadores de humor [33-35]. No entanto,

os mecanismos subjacentes à SRS permanecem desconhecidos e poucos estudos

tem sido realizados abordando esta questão.

No que concerne aos estudos relacionados à farmacogenética da clozapina,

os mesmos tem sugerido que variações genéticas nas enzimas metabolizadoras do

complexo enzimático P450 podem estar relacionadas à eficácia terapêutica,

influenciando a farmacocinética desse fármaco e, consequentemente, a resposta ao

tratamento [36]. Variantes nos genes que codificam essas enzimas produzem metabolismo

hipoativo ou hiperativo, o que pode afetar os níveis plasmáticos do fármaco. A

isoforma do citocromo P450 1A2 (CYP1A2) é primariamente responsável pelo

metabolismo da clozapina. Entretanto, CYP2C19, CYP2D6, CYP2E1, CYP3A4 e

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6  

   

CYP3A5 podem ser vias alternativas metabólicas secundárias ou terciárias da

clozapina [37].

1.2.2 CYP1A2

Essa isoforma é responsável por 15% do teor total de enzimas P450

presentes no fígado. Os fatores ambientais podem influenciar as diferenças

interindividuais relacionadas à atividade e expressão de CYP1A2, a exemplo do

tabagismo e dos contraceptivos orais, que são indutores estabelecidos da atividade

CYP1A2 [38]. No entanto, cerca de 35% a 75% da variabilidade interindividual na

atividade de CYP1A2 é devida a fatores genéticos [39]. A este respeito, a

identificação genética, epigenética e os fatores ambientais que regulam a expressão

e atividade da CYP1A2 podem auxiliar na otimização dos regimes terapêuticos de

fármacos que são metabolizados pela CYP1A2, evitando uma variabilidade

interindividual imprevisível na resposta ao tratamento com estes fármacos.

Além da cafeína, que também é utilizada como marcador da atividade

metabólica da CYP1A2, medicamentos psicotrópicos clinicamente importantes, tais

como a olanzapina, a clozapina, a asenapina, o haloperidol, a tioridazina, a

imipramina, a clomipramina, a fluvoxamina e a tacrina são completamente ou

parcialmente metabolizados por esta enzima [39-44]. A diferença racial na atividade da CYP1A2 tem sido relatada. Coreanos tem

atividade de CYP1A2 diminuída em cerca de 1,54 vezes quando comparada com

suecos [45]. Populações asiáticas e africanas tem uma atividade enzimática

reduzida quando comparada a populações caucasianas [45-47]. Os níveis

plasmáticos de clozapina são 30-50% mais elevados em pacientes esquizofrênicos

asiáticos em comparação com pacientes caucasianos [48]. A diferença étnica

observada na atividade da enzima CYP1A2 pode ser clinicamente relevante e, uma

vez estabelecida, pode auxiliar em termos de melhorar o resultado terapêutico, em

especial na prescrição de fármacos que apresentam margem terapêutica estreita

(por exemplo, teofilina ou clozapina).

Do ponto de vista genético, alguns dos polimorfismos de CYP1A2 mais

estudados e relacionados ao metabolismo de fármacos são -3860G>A (*1C), -

2467delT (*1D) e -163C> A (*1F), entre outros [49].

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7  

   

1.2.3 Alelos polimórficos CYP1A2 *1C, *1D e *1F

O alelo CYP1A2 *1C é caracterizado por uma substituição do nucleotídeo

guanina por adenina na posição -3860 da região não-traduzida 5’ flanqueadora

(5’UTR, do inglês untranslated region) de CYP1A2 (-3860G>A), sendo descrito pela

primeira vez em japoneses com uma frequência de 23,3%. Este alelo é associado à

diminuição da atividade enzimática devido a menor capacidade de indução da

expressão da enzima [50]. O polimorfismo -2467delT (CYP1A2*1D) ocorre na região não-traduzida 5’

flanqueadora (5’UTR) de CYP1A2 e foi identificado por Chida e cols. (1999) [51] num grupo de 159 japoneses e com uma frequência de 42,0%. Outro estudo,

também na população japonesa, encontrou uma frequência de 43,8% deste

polimorfismo [52]. No entanto, em grupo de caucasianos alemães, a frequência

encontrada para o CYP1A2*1D foi de 7,9% [53]. Em suecos e coreanos, o

CYP1A2*1D não alterou o metabolismo da cafeína [45], ao passo que em pacientes

alemães com esquizofrenia, o mesmo foi associado a menores concentrações

plasmáticas do antipsicótico olanzapina [54] que, semelhante à clozapina, tem a

CYP1A2 como principal via de metabolização.

O alelo CYP1A2 *1F (-163C>A no intron 1) apresenta alta frequência em

diferentes populações [45,51,55]. Em população alemã foi encontrada uma

frequência de 67,8% [55], em japoneses 62,8% [52] e, em população sueca, foi

verificada uma frequência de 55,9% [45]. Este polimorfismo tem como característica

aumentar a atividade enzimática [55] e é associado a uma menor resposta ao

tratamento com clozapina e olanzapina [56-58], apresentando significativo impacto

nas concentrações séricas de olanzapina [54]. Alguns estudos também tem

associado CYP1A2 *1F com a incidência da discinesia tardia (DT) [59-61]. Estudo

realizado na população do sul do Brasil demonstrou a associação do genótipo

*1F/*1F com crises tônico-clônicas generalizadas induzidas pela clozapina em

pacientes com esquizofrenia, sem haver, no entanto, associação com a combinação

entre os alelos *1F e *1C [62].

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8  

   

1.2.4 Associação dos polimorfismos CYP1A2 e o metabolismo da clozapina

A clozapina é um fármaco antipsicótico atípico usado para a esquizofrenia

refratária ao tratamento [36,63]. No entanto, a concentração da clozapina plasmática

pode variar em mais de 45 vezes durante o tratamento a longo prazo [64]. Esse

antipsicótico tem uma estreita janela terapêutica de 350-500 ng/mL e, portanto,

precisa de monitoramento constante [64]. As principais vias metabólicas da clozapina são a N-desmetilação e N-

oxidação [65]. CYP1A2, 3A4, 2C9, 2C19 e 2D6 catalisam a formação de N-

desmetilclozapina (norclozapina), enquanto N-oxidação é catalisada pela CYP3A4,

1A2 e flavina contendo mono-oxigenase do tipo 3 (FMO3) [66,67]. A estimativa da

contribuição da CYP1A2, 2C19, 3A4, 2C9 e 2D6 é de 30%, 24%, 22%, 12% e 6%,

respectivamente, em relação a N-desmetilação de clozapina em microssomas de

fígado humano [66]. Em pacientes esquizofrênicos, a depuração da clozapina se correlacionou

com as taxas de cafeína e seus metabólitos [68]. A taxa metabólica da cafeína

também se correlacionou com concentrações plasmáticas de norclozapina. Em não-

fumantes apresentou uma concentração 3,2 vezes maior de clozapina e em

fumantes, concentração 2,3 vezes maior de norclozapina [69], indicando assim o

efeito indutor do cigarro sobre o metabolismo da clozapina. Além disso, a

fluvoxamina (um potente inibidor da CYP1A2) aumenta significativamente os níveis

plasmáticos de clozapina [70]. Ratos knockout para CYP1A2 apresentam

concentração plasmática cerca de 2,6 vezes maior para a clozapina em comparação

com os ratos do tipo selvagem [71]. Estes dados, apontam a CYP1A2 como sendo a

principal enzima metabolizadora da clozapina [72]. Por outro lado, a resistência terapêutica à clozapina devido aos baixos níveis

plasmáticos, tem sido relatada em pacientes esquizofrênicos tabagistas abrigando o

o alelo polimórfico CYP1A2 *1F [56,57]. Eap e cols. (2004) [58] observaram que

pacientes fumantes que não apresentavam resposta terapêutica à clozapina em

doses habituais eram metabolizadores ultra-rápidos (MURs) portadores do alelo

CYP1A2 *1F. Por sua vez, concentrações plasmáticas mais elevadas de clozapina e

reduzidas do seu metabolito N-desmetilclozapina foram observadas em pacientes

portadores de duas variantes polimórficas de CYP1A2 associadas com atividade

reduzida da enzima (*1C e *1D). Estas variantes de CYP1A2 além de estarem

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9  

   

associadas com maiores concentrações plasmáticas de clozapina, apresentam

relação com risco aumentado de desenvolvimento hiperinsulinemia, hiperlipidemia e

resistência à insulina [73]. Especificamente, a refratariedade ao tratamento na esquizofrenia, faz com

que esses pacientes apresentem uma quantidade maior de sintomas e necessitem

de internações mais frequentes e prolongadas [74,75], chegando a ocupar 25% de

todos os leitos hospitalares [76] e representando 50% de todas as internações

psiquiátricas [77]. Diante disso, há considerável importância em aprimorar a eficácia

clínica do tratamento da esquizofrenia. Nesse contexto, a identificação de fatores

genéticos envolvidos com a resposta farmacológica aos antipsicóticos está entre as

ferramentas que podem auxiliar no tratamento da esquizofrenia [78]. Vários estudos sustentam as evidências de que a grande variabilidade

individual na resposta terapêutica a doses convencionais de fármacos antipsicóticos

pode ser explicada por diferenças na atividade de enzimas do citocromo P450

(CYP450) [73,79,80]. Variantes dos genes codificadores destas enzimas

determinam a variabilidade na capacidade catalítica da enzima, podendo resultar em

metabolizadores lentos, com maior tendência a intolerância ao tratamento ou em

metabolizadores ultra-rápidos, que podem apresentar dificuldades na obtenção de

concentrações plasmáticas adequadas para a resposta terapêutica [81]. Tendo em vista que o alelo polimórfico CYP1A2*1F possui uma alta

frequência em diferentes populações e é associado com a resistência ao tratamento

à clozapina, este estudo visou identificar e estabelecer uma possível relação entre

esse polimorfismo e a refratariedade ao tratamento a esse fármaco.

1.3 FARMACOGENÉTICA NO TRANSTORNO DEPRESSIVO MAIOR 1.3.1 Transtorno Depressivo Maior

O transtorno depressivo maior (TDM) é uma causa emergente de prejuízo

individual e sócio-econômico, com uma prevalência populacional de 12,8% [82], sendo descrito que em torno de 15% destes morrem por suicídio [83]. O TDM está

associado com morbidade, mortalidade e custos financeiros comparáveis aos de

outras doenças clínicas comuns, tais como hipertensão ou diabetes [84,85].

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10  

   

TDM é geralmente diagnosticado quando estão presentes o rebaixamento do

humor persistente e não reativo, perda do interesse e prazer acompanhados por

uma variedade de sintomas, incluindo perda de apetite, insônia, fadiga, perda de

energia, falta de concentração, sintomas psicomotores, sentimentos excessivos de

culpa e pensamentos mórbidos de morte [86]. Mais de meio século após a descoberta acidental do primeiro medicamento

antidepressivo (imipramina), ainda existem poucos medicamentos com mecanismo

de ação inovador e poucos testes confiáveis para guiar na escolha do tratamento

estão disponíveis. Na verdade, em ambientes clínicos, o tratamento do TDM ainda é

baseado em um princípio de tentativa e erro, tanto na escolha de fármacos quanto

na titulação de doses. Esta abordagem condiz com as observações de que alguns

indivíduos estão propensos a responder a diferentes tipos de tratamentos, outros

respondem seletivamente a uma classe de fármacos específica, enquanto outros

não respondem a quaisquer dos tratamentos disponíveis [87]. Da mesma forma, o

ajuste da dose padrão pode levar a subtratamento prejudicial ou a efeitos colaterais

incapacitantes e ambos podem resultar na interrupção precoce do tratamento.

Assim, a grande variabilidade inter-individual na resposta ao tratamento

antidepressivo e aos efeitos colaterais induzidos pelos fármacos sugerem a

necessidade premente de diretrizes para individualizar o tratamento. Algumas

diferentes estratégias complementares tem sido estudadas para se atingir este

objetivo, dentre elas, os preditores farmacogenéticos tem ganhado um interesse

particular [88-90]. 1.3.2 Farmacogenética antidepressiva

Com base na hipótese de disfunção dos sistemas monoaminérgicos cerebrais

na depressão, o primeiro gene candidato foi a tirosina hidroxilase, uma enzima que

limita o ritmo de síntese de monoaminas. Variantes genéticas relacionadas à

hipótese monoaminérgica são: 1) a substituição do aminoácido valina por metionina

na posição 108 (val108met) do gene codificando a enzima catecol o-metiltransferase

(COMT) [91]; 2) repetição polimórfica na região promotora do gene codificando a

enzima monoaminooxidade (MAO-A) [92] e; 3) a deleção de 44 pares de bases na

região promotora do gene da serotonina (5-HTT), que determina menor atividade

transcricional no gene [93]. No entanto, até o presente momento, estes estudos não

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11  

   

foram capazes de estabelecer resultados definitivos, haja vista que alguns achados

positivos não puderam ser replicados, o que sugere que possam tratar-se de falsos

positivos decorrentes das amostras populacionais ou do acaso [94]. Em outra vertente, sabe-se que os antidepressivos são substratos do sistema

enzimático citocromo P450 no qual existem várias isoformas enzimáticas codificadas

por diferentes genes. Variantes desses genes podem determinar variabilidade na

capacidade catalítica da enzima, podendo resultar em metabolizadores lentos, com

maior tendência a efeitos colaterais ou tóxicos e metabolizadores ultra-rápidos, que

podem apresentar dificuldades na obtenção de concentrações plasmáticas

adequadas para a resposta terapêutica [81]. Dois genes relacionados ao complexo

enzimático CYP450 e associados aos estudos da farmacogenética do TDM são os

que codificam as isoformas CYP2D6 e CYP2C19 [95,96]. Neste estudo, será

enfatizada a isoforma CYP2C19.

1.3.3 Polimorfismos de CYP2C19 e impacto funcional

CYP2C19 é responsável pelo metabolismo de aproximadamente 10% dos

medicamentos comumente usados, incluindo os inibidores da bomba de prótons,

clopidogrel e vários agentes psicotrópicos [97,98]. O gene CYP2C19 é altamente polimórfico e é um importante gene da região

do cromossômica 10q24.1-q24.3 com pelo menos 35 variantes alélicas e

subvariantes (*1B-*34) já identificadas [99]. O alelo CYP2C19*1, tipo selvagem,

codifica uma enzima funcional que caracteriza o fenótipo “metabolizadores

extensivos” (MEs). A maioria dos metabolizadores lentos (MLs), oriundos do

genótipo CYP2C19, são os portadores dos alelos variantes *2 e *3, que são alelos

relacionados com perda de função enzimática. Por outro lado, os metabolizadores

ultra-rápidos (MURs) são portadores do alelo polimórfico *17, que é associado com

atividade enzimática aumentada [100,101]. A frequência alélica de CYP2C19*2 é de cerca de 15% em africanos, 29-35%

em asiáticos, 12-15% em caucasianos. CYP2C19*3 é encontrada principalmente em

asiáticos (5-9%) e apresenta baixa frequência em caucasianos (<0,5%). Para o

CYP2C19*17, foi relatado que 21% dos europeus e 18% dos africanos são

portadores desse alelo [99].

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12  

   

Os antidepressivos triciclicos amitriptilina, imipramina e clomipramina são

extensivamente metabolizados pela CYP2C19, com contribuições de CYP2C9,

CYP3A4 e CYP1A2 [102]. Os polimorfismos de CYP2C19 promovem a N-

desmetilação da amitriptilina in vivo [103,104]. As concentrações séricas de

amitriptilina e a relação amitriptilina/nortriptilina no estado estacionário, foram

maiores em indivíduos com dois alelos mutados em homozigoze de CYP2C19

(*2,*3) em comparação com o genótipo tipo selvagem, tanto em pacientes

psiquiátricos japoneses [105] quanto em caucasianos [106,107]. Além disso, estudo

conduzido em pacientes hospitalizados, encontrou que o alelo CYP2C19*17 foi

responsável pela baixa relação amitriptilina/nortriptilina em comparação com o

genótipo CYP2C19 *1 [108]. Entre os inibidores seletivos da recaptação de serotonina (ISRSs), o

citalopram e o escitalopram, são primariamente metabolizados por CYP2C19 [109]. Os clearences do citalopram em indivíduos MLs foram de 43 e 33% menores em

comparação com portadores do alelo selvagem em homozigose ou heterozigoze,

respectivamente [110]. Resultados semelhantes foram encontrados para o

escitalopram, tanto no estado de equilíbrio (steady-state) [111,112] como após

aplicações de doses do fármaco [113]. As médias de concentrações séricas do

escitalopram foram 42% menores em pacientes homozigotos para CYP2C19 *17 e

5,7 vezes mais elevadas em indivíduos homozigotos para alelos *2 ou *3, em

comparação com o subgrupo CYP2C19 *1 [114]. A desmetilação da sertralina para um metabólito quase inativo é mediada por

diferentes isoformas de CYP, onde o CYP2C19 é o mais importante. Um estudo de

dose única em indivíduos saudáveis relatou que a área sobre a curva (AUC) de

sertralina foi 41% superior em indivíduos MLs em comparação aos MEs [115]. Para outros ISRSs, tais como fluoxetina [116,117], fluvoxamina [118] e para o

Inibidor da recaptação de serotonina e da noradrenalina (IRSN), venlafaxina [119], a

evidência de uma associação entre os parâmetros farmacocinéticos e polimorfismos

CYP2C19 é menos evidente. CYP2C19 também está envolvida na biotransformação

de moclobemida, um inibidor da monoamina oxidase reversível, onde foi observado

aumento na concentração plasmática deste fármaco em indivíduos coreanos com

característica de MLs [120]. Por fim, Kirchheiner e cols. (2004) [22] sugeriram a redução da dose de

citalopram e moclobemida baseada no genótipo CYP2C19 para indivíduos MLs.

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13  

   

Swen e cols. (2011) [121] recomendaram o monitoramento sérico e o aumento da

dose por um fator de 1,5 vezes em pacientes CYP2C19 MURs em uso de citalopram

e de escitalopram, ou o corte da dosagem pela metade em pacientes MLs sob uso

de sertralina.

1.3.4 Farmacoterapia com o escitalopram

O escitalopram é o S-enantiomero puro do citalopram racêmico e é o

tratamento de primeira linha para a depressão moderada a grave [122,123]. Tal

como para todos os outros antidepressivos que pertencem à classe de ISRS, o

mecanismo de ação antidepressiva do escitalopram se presume na potenciação da

atividade serotoninérgica no sistema nervoso central resultante da inibição da

recaptação neuronal da serotonina. É pelo menos 100 vezes mais potente do que o

enantiomero R em relação à inibição da recaptação da 5-HT e a inibição da taxa de

disparo neuronal da 5-HT. O escitalopram tem pouca ou muito baixa afinidade para

outros receptores (alfa e beta-adrenérgicos, dopaminérgicos (D1-5), histamina (H1-

3), muscarínicos (M1-5) e benzodiazepinicos. A farmacocinética de doses múltiplas

do escitalopram é linear e proporcional à dose, em um intervalo de dose entre 10 a

30 mg/dia [124]. A eficácia do escitalopram no tratamento do transtorno depressivo maior foi

estabelecida em três estudos, de 8 semanas, controlados com placebo, realizados

em pacientes ambulatoriais entre 18 e 65 anos de idade que preenchiam os critérios

do manual diagnóstico e estatístico de transtornos mentais, DSM-IV (do inglês

diagnostic and statistical manual of mental disorders) [86] para transtorno depressivo

maior (www.fda.gov) [125]. O desfecho primário em todos os três estudos foi a

alteração da linha de base até ao ponto final da Montgomery Asberg Depression

Rating Scale (MADRS) [126]. Os grupos de tratamento com 10 mg/dia e 20 mg/dia

de escitalopram mostraram uma melhoria significativamente superior em

comparação com o placebo na MADRS. Análise da relação entre o resultado do

tratamento e a idade, sexo e etnia não sugeriram diferença entre os pacientes. Entre

os 715 pacientes deprimidos que receberam escitalopram em ensaios controlados

com placebo, 6% descontinuaram o tratamento devido a um evento adverso, em

comparação com 2% de 592 pacientes que receberam placebo. A taxa de

interrupção para eventos adversos em pacientes designados para uma dose fixa de

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14  

   

20 mg/dia de escitalopram foi de 10%, que foi significativamente diferente da taxa de

interrupção para eventos adversos em pacientes recebendo 10 mg/dia de

escitalopram (4%) e o placebo (3%). Os eventos adversos mais comumente

observados foram insônia, distúrbio de ejaculação, náuseas, sudorese aumentada,

fadiga e sonolência [127]. 1.3.5 Associação de polimorfismos de CYP2C19 e escitalopram

Estudo conduzido com 172 pacientes em tratamento com escitalopram,

mostrou que indivíduos que não portavam os alelos *2 ou *3 apresentaram taxa de

metabolismo do fármaco 33,7% vezes mais rápida quando comparados com

indivíduos portadores desses alelos em homozigoze ou heterozigoze [112]. Como o metabolismo do escitalopram é realizado preferencialmente por

CYP2C19, é recomendado que pacientes com características para MLs utilizem

doses reduzidas daquelas utilizadas pelos MEs. No entanto, no estudo conduzido

por Ng e cols. (2013) [128], apesar de não haver a diferenciação nas doses

administradas de escitalopram entre MLs e MEs, não foi detectado aumento na

incidência de efeitos colaterais em indivíduos MLs.

Por sua vez, o genótipo ultra-rápido CYP2C19 *17 foi associado com menores

concentrações séricas de escitalopram, o que pode implicar em risco aumentado de

falha terapêutica [114]. As diretrizes para recomendações de dose terapêutica tendo

como subsídio os testes farmacogenéticos, sugerem a necessidade de aumento da

dosagem em 150% nos metabolizadores ultra-rápidos sob uso de escitalopram

[129]. No entanto, devido à grande janela terapêutica desse fármaco, Samer e cols.

(2013) [130] consideram que a influência de variantes de CYP2C19 no resultado

clínico é marginal e, portanto, que os ajustes de dose não são necessários. Hodgson

e cols. (2014) [131] concluiu que, embora haja uma relação significativa entre o

genótipo CYP450 e as concentrações séricas de escitalopram, os genótipos não são

preditivos de diferenças na resposta ao tratamento e que as diferenças nas

concentrações séricas não estão associadas à variabilidade na resposta ao

tratamento.

Diante da associação do metabolismo do escitalopram com a enzima

CYP2C19 e dos estudos contraditórios em relação à influência dos polimorfismos da

isoforma com a resposta ao tratamento com escitalopram, este estudo visou avaliar

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15  

   

se os polimorfismos CYP2C19*2 e CYP2C19*17 podem influenciar a remissão dos

sintomas depressivos em grupo de pacientes com transtorno depressivo maior em

uso de escitalopram por longa duração.

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OBJETIVOS

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17  

   

! Correlações entre o genótipo CYP1A2*1F (rs762551) com refratariedade ao

tratamento com a clozapina, dados clínicos e dados demográficos nos pacientes

com esquizofrenia.

! Correlações entre os genótipos CYP2C19*2 (rs4244285) e CYP2C19*17

(rs12248560) com a remissão ao tratamento com escitalopram, dados clínicos e

dados demográficos nos pacientes com TDM.

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METODOLOGIA

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19  

   

3.1 ESTUDO NA ESQUIZOFRENIA 3.1.1 Obtenção do material biológico, acompanhamento clínico e terapêutico.

Foram coletadas amostras sanguíneas (2 mL), através de punção a vácuo da

veia braquial média, de 54 pacientes com diagnóstico de esquizofrenia refratária (em

uso de clozapina) e super-refratária (em uso de clozapina combinada a outro

antipsicótico mais lamotrigina ou não) em condições naturalísticas de tratamento,

atendidos na Clínica Brain Institute e Pax Clínica Psiquiátrica – Instituto de

Neurociências. As amostras foram coletadas após o esclarecimento e aprovação

dos pacientes de todo o procedimento e finalidade da pesquisa, de acordo com o

Termo de Consentimento Livre e Esclarecido aprovado pelo Comitê de Ética em

Pesquisa da UFG no. 39/2013. O material biológico foi enviado ao Laboratório de

Farmacologia Bioquímica e Molecular (LFBM) do ICBII da UFG para extração de

DNA.

Foram agregados ao estudo pacientes de 18 a 65 anos com esquizofrenia

(segundo critérios do DSM-IV-TR) em uso de clozapina respondedores e não

respondedores (critérios de inclusão). A avaliação da eficácia terapêutica foi

efetuada pela avaliação clínica do médico e pela aplicação de questionário

estruturado e validado na língua portuguesa para a aplicação no Brasil. Para avaliar

os sinais e sintomas psiquiátricos, foi utilizado a versão ancorada da escala breve de

avaliação psiquiátrica (BPRS-A) [132]. As medidas foram realizadas antes do início

do tratamento e periodicamente em cada avaliação bimestral ou trimestral durante

todo o tratamento. A resposta clínica foi relacionada à dose efetiva para melhora dos

sintomas, bem como redução da BPRS em mais de 20%. Para realização da

genotipagem, foram incluídos apenas os pacientes que preencheram os critérios

para a resposta a clozapina por um período de, pelo menos, seis meses, sem

histórico de drop-out ou incumprimento do tratamento farmacológico.

Os pacientes com doenças neurológicas, como epilepsia ou encefalopatia;

retardo mental; doenças clínicas não-estáveis; risco de gravidez; ou abuso de álcool

e de drogas ilícitas foram excluídos do estudo.

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20  

   

3.1.2 Obtenção do DNA

O DNA foi extraído do sangue venoso de cada paciente utilizando o kit

comercial PureLink Genomic DNA Mini Kit® (Invitrogen, San Diego, EUA), seguindo

as instruções do fabricante. Foram transferidos 200 µL de sangue total para

microtubos de 1,5 mL, em seguida foram acrescentados proteinase K e Rnase A. A

seguir as amostras foram incubadas a 55°C por 10 min. Foram adicionados 200 µL

de etanol para o lisado e em seguida foi submetido à coluna de separação, que foi

centrifugada a 10.000 X g por 1 min. A coluna, contendo o DNA, foi reservada e

submetida à lavagem com tampão fornecido pelo kit. Após centrifugação, o DNA

purificado foi obtido através da adição de tampão de eluição à coluna. O tampão

remanescente, contendo o DNA, foi recolhido e armazenado a -20 ºC até o momento

do uso.

3.1.3 Condições de PCR e reação de sequenciamento

A amplificação foi realizada a partir de 100 ng de DNA genômico, utilizando 1

unidade de Taq polimerase (Invitrogen, San Diego, EUA) com 0,8 µM do conjunto de

primers especificamente desenhados para este estudo (5'-

AGCCATTACAACCCTGCCAA-3’ e 5'-ACTGATGCGTGTTCTGTGCT-3'). As

condições de PCR utilizadas foram 94°C durante 2 min, seguido de 36 ciclos de

94ºC durante 1 min, 60ºC durante 1 min, e 72ºC, durante 1,5 minuto, e, em seguida,

uma extensão final a 72 ºC durante 3 min (Tabela 1). A amplificação das amostras

foi avaliada em gel de agarose 1% corado com brometo de etídio e visualizados sob

luz UV.

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21  

   

Tabela 1. Dados do primer e das condições de PCR utilizadas para amplificação da região

do gene contendo o alello polimórfico CYP1A2*1F.

CYP1A2 (GENE) SEQUÊNCIA (5'-3') TAMANHO

ESPERADO REAGENTES CICLAGEM

CYP1A2 *1F   F: AGCCATTACAACCCTGCCAA

R:ACTGATGCGTGTTCTGTGCT 793pb

Buffer 10x: 5µL

dNTP (10mM): 0,38 µL

Primer *FR: 2 µL

MgCL2 (50mM): 1,5 µL

Taq (5U/uL): 0,4 µL

DNA: 260ng

H2O mq q.s.p: 50 µL

Volume final: 50 µL  

94oC - 2'

36x ciclos

94oC - 1'

60oC - 1

72oC - 1' 30"

72oC - 3'

4oC - infinito  

Em seguida, os produtos de PCR foram tratados com reagentes específicos

do kit comercial para purificação de produtos de PCR (GE Healthcare,

Buckinghamshire, Reino Unido) seguindo as instruções do fabricante e,

posteriormente, foram preparadas para o sequenciamento utilizando o kit ABI Big

Dye Terminator Cycle Sequencing Kit (Applied Biosystems, Foster City, CA, EUA)

(Tabela 1).

Tabela 2. Condições utilizadas na reação de sequenciamento Componentes da Reação - Reagentes Quantidade BigDye Terminator v.3.1 1,5 µL Buffer BigDye v.3.1 (5x) 1,25 µL Iniciador/Primer (5 µM) 1 µL Produto de PCR purificado (50 ng/ µL) 1 µL Água ultrapura (q.s.p. 10 µL) 5,25 µL TOTAL 10 µL

A purificação e precipitação da reação de sequenciamento foi realizada

utilizando-se protocolo recomendado pelo fabricante. Em cada poço da placa de 96

poços, foi adicionado 2,5 µL da solução de EDTA (125 mM) e 30 µL de etanol

absoluto gelado (mantido por no mínimo 2 horas em freezer -20oC). Cobriu-se a

placa, selando-a com papel alumínio e a seguir procedeu-se a homogeneização. A

placa foi então incubada por 15 minutos à temperatura ambiente. Posteriormente, a

placa foi centrifugada por 30 minutos a 3000 x g. Em seguida, a placa foi invertida e

centrifugada por 1 minuto a 185 x g com papel absorvente para se retirar os

componentes da primeira etapa de precipitação. Adicionou-se então 30 µL de etanol

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22  

   

70% gelado a cada poço, seguido de centrifugação por 15 minutos a 1650 x g com

uma temperatura de 4oC. Inverteu-se a placa e centrifugou-se por 1 minuto a 185 x g

com papel absorvente para se retirar os componentes da segunda etapa de

precipitação. Por fim, a placa foi secada em um termociclador a temperatura de 90

oC por 1 minuto.

Após a precipitação, as amostras foram ressuspendidas em 10 µL de

formamida Hi-Di, desnaturadas por 5 minutos a 95 oC e posteriormente

acondicionadas no sequenciador ABI Prism 3500 DNA Analyzer (Applied

Biosystems). Todas as variações detectadas foram confirmadas por repetição da

PCR a partir do DNA genômico e o sequenciamento dos produtos de PCR gerados

novamente.

As sequências foram analisadas pelo pacote PHRED/PHRAP/CONSED e

todos os pontos de variação foram determinados.

3.1.4 Análise estatística

As distribuições alélicas e genotípicas entre os grupos foi avaliada pelo teste

de χ2 ou exato de Fisher. As diferenças nas doses de clozapina foram calculados

pelo teste t ou o teste de Mann-Whitney. A regressão logística foi realizada para

estimar o efeito do genótipo CYP1A2*1F (-163C>A) no ajuste da dose de clozapina,

presença de co-medicação, tabagismo e consumo de cafeína (presente ou ausente).

Quando apropriado foram utilizados testes paramétricos e não paramétricos para

análise de dados demográficos. As médias (± SD) foram comparados por análise de

variância (ANOVA) com post hoc de Scheffé para comparações múltiplas. O nível de

significância estatística foi estabelecido em P <0,05. Teste de qui-quadrado foi

utilizado para analisar variáveis como etnia, estado civil, IMC e sexo, e correção de

Yates foi aplicada quando necessário. O pacote estatístico SPSS (versão 21.0;

SPSS Inc., IL, EUA) foi utilizado para analisar os dados.

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23  

   

3.2 ESTUDO NO TRANSTORNO DEPRESSIVO MAIOR 3.2.1 Obtenção do material biológico, acompanhamento clínico e terapêutico.

Foram coletadas amostras sanguíneas (2 mL), através de punção a vácuo da

veia braquial média de 31 indivíduos caucasianos de ambos os sexos, recrutados da

clínica Brain Institute em Goiânia-GO, Brasil. Os pacientes incluídos eram portadores

de TDM segundo critérios do manual diagnóstico e estatístico de transtornos

mentais, quarta edição, texto revisado (DSM-IV-TR), em uso de escitalopram (ESC).

Para realização da genotipagem, foram incluídos apenas os pacientes que

preencheram os critérios para a remissão de TDM por um período de, pelo menos,

doze meses, sem histórico de drop-out ou incumprimento do tratamento

farmacológico. Os indivíduos estavam recebendo ESC (10, 15, ou 20 mg por dia),

isoladamente ou em combinação com mirtazapina ou bupropiona (combinação), em

condições naturalísticas de tratamento. A remissão dos sintomas depressivos foi

avaliada por medidas escala de depressão de Hamilton, 17 itens (HDRS)   [133] (Hamilton, 1960); a remissão foi determinada por uma pontuação ≤7 na HDRS. Os

dados de cada HDRS e peso do paciente, foram coletadas e analisadas

periodicamente durante todo o tratamento em avaliações bimestrais.

Os pacientes eram inelegíveis se fossem mulheres grávidas ou lactantes; se

menores de 18 anos de idade; se tivessem recebido diagnósticos primários ou

comorbidade com esquizofrenia, transtorno esquizoafetivo, transtorno bipolar,

demência ou doenças médicas clinicamente significativas; se tivessem resultados

laboratoriais anormais na triagem ou presença de dependência de álcool ou de

substâncias ilícitas, com base nos critérios do DSM-IV TR.

Os indivíduos deram seu consentimento para participar do estudo e todos os

procedimentos foram realizados utilizando uma metodologia padrão aprovada pelo

comitê de ética em pesquisa local (UFG 204/2009).

3.2.2 Genotipagem de CYP2C19*2 e CYP2C19*17

O DNA foi extraído a partir do sangue venoso de cada paciente através do kit

comercial PureLink DNA genomico Mini Kit® (Invitrogen, San Diego, EUA); seguindo

as instruções do fabricante. A genotipagem foi realizada utilizando a reação em

cadeia da polimerase (PCR). A amplificação da região do gene contendo o alelo

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24  

   

polimórfico CYP2C19*2 foi realizada com o conjunto de primers desenhados

especificamente para este estudo: senso 5’-CAACCAGAGCTTGGCATATTG-3’ e

anti-senso 5'-TAAAGTCCCGAGGGTTGTTG-3'. As condições de PCR utilizadas

estão especificadas na tabela 3. A amplificação por PCR de CYP2C19*17 e as

condições utilizadas foram realizadas de acordo com a metodologia descrita por

Anichavezhi e cols. (2012) [134].

Tabela 3. Condições de PCR utilizadas para amplificação da região do gene contendo o

alello polimórfico CYP2C19*2.

TAMANHO ESPERADO REAGENTES CICLAGEM

CYP2C19*2 223pb

DNA: 50ng

Buffer 10x: 5µL

dNTP (5mM): 0,8 µL

Primers (20µM): 0,8 µL

MgCL2 (50mM): 0,6 µL

Taq (5U/uL): 0,4 µL

H2O mq q.s.p: 20 µL

94oC - 2'

Ciclos:

94oC - 1'

60oC – 1’ 36X

72oC - 1' 30"

72oC - 3'

4oC - infinito

Os produtos de PCR de CYP2C19*2 e CYP2C19*17 foram digeridos com

endonucleases de restrição específicas, Smal e Nsil, respectivamente, seguindo as

instruções do fabricante (ThermoScientific®). Os fragmentos de DNA resultantes

foram analisados em gel de agarose 1,5% corado com brometo de etídio (Tabela 4).

Tabela 4. Características dos produtos de PCR após digestão

Produto PCR (bp)

Enzima Tipo

selvagem (bp)

heterozigoto (bp)

Homozigoto mutado (bp) Alelo

2C19*2 223 SmaI 113-110 223-113-110 223 2C19*17 143 NsiI 166 -27 143-116-27 143

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25  

   

3.2.3 Análise estatística

Os testes Hardy-Weinberg e desequilíbrio de ligação foram realizados

usando o software Arlequin versão 3.5.1.2. Comparações entre os grupos foram

realizadas usando X2 e o teste exato de Fisher para as variáveis categóricas; os

testes Kruskal Wallis e Mann Whitney para variáveis contínuas não-paramétricas e o

teste t de Student ou análise de variância (ANOVA) para dados contínuos. Um valor

de P inferior a 0,05 foi considerado estatisticamente significativo. As análises

estatísticas foram realizadas utilizando o software SPSS (versão 21.0; SPSS Inc., IL,

EUA).

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ARTIGOS

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27  

   

4.1 ARTIGO DO ESTUDO NA ESQUIZOFRENIA The CYP1A2 –163C>A polymorphism is associated with Super-Refractory Schizophrenia in Brazilian patients

Rodrigo Bernini de Brito, MD1,2; Leandro de Carvalho Araujo, MD3; Mateus José

Abdalla Diniz, MD4; Raphaela de Castro Georg, PhD1; João Carlos Nabout, PhD5;

Rosana Pereira Vianelo, Ph.D¹; Rodrigo da Silva Santos, PhD1; Aline Helena da

Silva Cruz, PhD1; Paulo César Ghedini, PhD1.

1Post-Graduate Program in Biological Sciences, Institute of Biological Sciences,

Federal University of Goiás, Goiânia-GO, Brazil 2Brain Institute – Bueno Medical Center, Goiânia-GO, Brazil 3Instituto Especializado em Psiquiatria e Psicologia, Goiânia-GO, Brazil 4Pax Clínica Psiquiátrica – Instituto de Neurociências, Goiânia-GO, Brazil 5Universidade Estadual de Goiás, Anápolis-GO, Brazil

Corresponding author: Paulo César Ghedini, PhD

Laboratory of Biochemistry and Molecular Pharmacology, Department of

Pharmacology, Institute of Biological Sciences, Federal University of Goiás, Campus

Samambaia, Sala 215, 74001-970 Goiânia, GO, Brazil. Tel.: +55 62 3521 1725; fax:

+55 62 3521 1204. E-mail address: [email protected].

Financial Support: This work was supported by grants from Fundação de Amparo à Pesquisa do Estado

de Goiás (FAPEG) and Conselho Nacional de Desenvolvimento Científico e

Tecnológico (CNPq).

Running Title: CYP1A2 –163C>A Polymorphism on clozapine failure

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28  

   

ABSTRACT

Objective Approximately 30% of treatment-resistant schizophrenic patients do not

fully respond to clozapine (CLZ) treatment and such patients constituting the group

known as clozapine non-responders or super-refractory schizophrenics. We

investigated the influence of CYP1A2 *1F (−163C>A, rs762551) polymorphism in

refractory and super-refractory schizophrenic patients in a naturalistic clinical setting. Method CYP1A2*1F genotype testing included 54 individuals undergoing

pharmacological treatment for refractory or super-refractory schizophrenia averaging

2.3 years in naturalistic conditions. The demographical, psychopathological and

clinical data from each patient were collected and analyzed as recorded in his or her

file. DNA was extracted by venous blood and the polymorphism was analyzed by

polymerase chain reaction (PCR) and sequencing technique. Results CYP1A2*1F presented a positive correlation for super-refractory

schizophrenia. All patients of this group are carriers of the mutant allele and the

genotype homozygous *1F/*1F was present in 74% of these individuals. Smoking

and coffee consumption are not related with the clozapine treatment refractoriness

associated to CYP1A2*1F polymorphism.

Conclusion CYP1A2*1F influences the clozapine response in schizophrenic patients

whereas the smoking and coffee consuming do not seem associated with super-

refractory schizophrenia. Genotyping testing for CYP1A2*1F may be an useful tool to

predict the response to clozapine treatment.

Keywords CYP1A2*1F (–163C>A), schizophrenia, refractory, super-refractory,

clozapine

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29  

   

1. INTRODUCTION

Schizophrenia is a devastating psychiatric disorder that affects ~1% of the

population and requires lifelong treatment, even when symptoms have subsided

(Andreasen, 1999; Yu et al., 2014). However, 30-60% of patients with the diagnosis

of schizophrenia do not adequately respond to treatment with antipsychotics, being

known as having Treatment Refractory Schizophrenia (TRS) (Henna Neto & Elkis,

2007).

Clozapine, the prototype of atypical antipsychotics, is the drug of choice for

TRS. It is demonstrated efficacy of clozapine in the treatment-resistant patients in

many outcomes including treatment response, with improvements in positive and

negative symptoms of schizophrenia (Sharafi, 2005; Englisch & Zink, 2012). Despite

the introduction of other new atypical antipsychotics, none of them demonstrated

superiority to clozapine for treatment-resistant schizophrenia (Warnez & Alessi-

Severini, 2014). Although the evidence of clozapine effectiveness and that it is

recommended as the drug choice for TRS, it has been described that 30% of these

patients are resistant to clozapine treatment, constituting the group having Super

Refractory Schizophrenia (SRS) (Buckley et al., 2001, Henna Neto & Elkis, 2007).

Inter-individual variation in response to antipsychotics may be associated with

genetic factors, as polymorphisms present in the cytochrome P450 (CYP) drug

metabolizing enzymes (Balibey et al., 2011). CYP1A2 is a member of the CYPs

superfamily associated with metabolism of many drugs, as clozapine (Olsson et al.,

2015). Among the variants described for CYP1A2 until now, CYP1A2*1F has been

primarily associated with the clinical response to clozapine treatment (Balibey et al.,

2011; Ferrari et al., 2012; Yasar et al., 2007).

CYP1A2*1F (–163 C>A, rs762551) causes increased enzyme activity

(Nakajima et al., 1999) and smokers individuals present higher enzyme inducibility

for CYP1A2 substrates (Sachse et al., 1999). In this way, the occurrence of the

CYP1A2*1F genotype has been suggested as a risk factor for treatment failure to

clozapine in psychotic patients, especially in the cigarette smokers (Balibey et al.,

2011), and is suggested as the most likely explanation in non-responder patients with

low clozapine plasma levels receiving usual doses (Ozdemir et al., 2001).

Considering that there are little studies regarding the influence of the

CYP1A2*1F polymorphism and the clinical response to clozapine, this study aimed to

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evaluate the influence of this polymorphism on the response to clozapine treatment

between patients groups with refractory schizophrenia and super refractory

schizophrenia.

2. MATERIALS AND METHODS

2.1 Patients

Patients for the CYP1A2*1F genotype testing included 54 individuals

undergoing pharmacological treatment for refractory or super-refractory

schizophrenia averaging 2.3 years in naturalistic conditions and whose genotype

characteristic was unknown. The demographical, psychopathological and clinical

data from each patient were collected and analyzed as recorded in his or her file. The

psychopathological data was defined according the Brief Psychiatric Rating Scale -

anchored version (BPRS-A) (Romano and Elkis, 1996) and the cluster symptoms as

derived from BPRS-A (Alves and Elkis, 2003). Lack of response was defined as lack

of improvement of at least 20% of the Brief Psychiatric Rating Scale (BPRS) scores.

Demographic and general clinical features such as age, age of onset of

schizophrenia, gender, ethnicity, duration of the illness, number of hospitalizations,

age of first hospitalization, cigarette smoking and coffee consumption, comorbidity

with other relevant medical diseases and substance abuse were collected.

All patients were recruited from Brain Institute and Pax Clínica Psiquiátrica –

Instituto de Neurociências in Goiânia, Goiás state, Brazil. Refractoriness includes

poor response to at least two conventional antipsychotics for at least 6 weeks each

with doses corresponding to 20 mg/day or more of haloperidol, or 1000 mg/day of

chlorpromazine (Kane et al., 1988). Patients who met the criteria for refractoriness

received CLZ and those who did not improve after 6-months’ treatment with CLZ, i.e.

maintained persistent psychotic symptoms, were then classified as super-refractory.

Refractory patients received CLZ only in monotherapy. Super-refractory patients

were often under politherapy, i.e. combination of CLZ with another antipsychotic plus

lamotrigine or not. This was a cohort study in which, at the time of enrollment, all

patients were already undergoing treatment according to their clinical condition,

being refractory or super-refractory.

Patients with neurological diseases such as epilepsy or encephalopathy,

mental retardation, non-stable clinical diseases, risk of pregnancy, history of non-

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31  

   

compliance, or alcohol and illicit drug abuse were excluded from the study. The

present study was conducted in compliance with the Declaration of Helsinki and its

amendments, and was approved by the institutional ethical committee from Federal

University of Goiás, under number 039/2013.

2.2 DNA Genotyping for CYP1A2*1F

DNA was extracted from the venous blood of each patient with a Purelink

Genomic DNA Mini Kit® (Invitrogen, San Diego, USA) following the manufacturer’s

instructions. Amplification was performed using 100 ng of genomic DNA plus 1 unit of

Taq polymerase (Invitrogen, San Diego, USA) and 0.8 µM of the primers sets (5´-

AGCCATTACAACCCTGCCAA-3’ forward primer and 5’-

ACTGATGCGTGTTCTGTGCT-3’ reverse primer). The PCR conditions were 94 ºC

for 2 min, followed by 36 cycles of 94 ºC for 1 min, 60 ºC for 1 min, and 72 ºC for 1,5

min, and then a final extension at 72 ºC for 3 min. Thereafter, the PCR products were

treated with a PCR product pre-sequencing kit (GE Healthcare, Buckinghamshire,

UK) and directly sequenced on both strands using an ABI BigDye Terminator Cycle

Sequencing Kit (Applied Biosystems, Foster City, CA, USA). The eluates were

analyzed on an ABI Prism 3500 DNA Analyzer (Applied Biosystems). All the detected

variations were confirmed by repeating the PCR from genomic DNA and sequencing

the newly generated PCR products. The nucleotide composition analyses was

performed using the BioEdit software, version 7.2.5 (Tom Hall, Ibis Biosciences,

Carlsbad, CA, USA).

Statistical Analysis

The significance of allele and genotype distributions between groups was

assessed by the χ2 test or Fisher's exact test. The t-test or the Mann–Whitney test

calculated differences in CLZ doses. Logistic regression was performed to estimate

the effect of CYP1A2 *1F (-163C>A) polymorphism on the CLZ dose, presence of co-

medication, smoking and coffee consumption (present or absent). When appropriate,

parametric and non-parametric tests were used for analyses of demographic data.

Analysis of Variance (ANOVA) compared means (± SD) followed by post-hoc Scheffe

or Bonferroni tests for multiple comparisons, when appropriate. Chi square tests

were used to analyze the variables ethnicity; marital status and gender and Yates

correction was applied when necessary. The SPSS software statistical package

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32  

   

(version 21.0; SPSS Inc., IL, US) was used to analyze the data. The level of

statistical significance was P<0.05.

RESULTS

The study included 54 patients where 27 (50%) were classified as refractory

(CLZ responders) and 27 (50%) as super-refractory. The mean age was 39 years

(SD 9.9), most of them were males (64.8%) and the mean age at onset of the

schizophrenia for both groups was 22.2 years (SD 5.1), while the mean age at first

hospitalization was 23.1 years (SD 4.9). Educational levels also did not differ

between the groups. The refractory patients had a mean of 5.0 (SD 2.9)

hospitalizations, while the super-refractory patients had a mean of 13.4 (SD 7.4)

(P=0.03) (Table 1).

Super-Refractory group had de highest scores of total BPRS when compared

with the Refractory Group (P<0,001) (Table 1). Both groups reduced BPRS after

treatment in >20% (P<0,05), observed at time of the genotyping testing. In the

Refractory Group the mean of CLZ dose was 535 mg (SD 116), while in the Super-

Refractory Group was 593 mg (SD 114 ). Among the 27 patients for whom another

antipsychotic agent was added, 52% received a second-generation, with risperidone

added most frequently (eight patients, or 30%), followed by quetiapine (three

patients, or 11%), olanzapine (one patient, or 3.7%), aripiprazole (one patient, or

3.7%), and ziprasidone (one patient, or 3.7%), and thirteen patients (48%) received a

first-generation agent. The added antipsychotic agent was not specified for two

patients. Five patients received lamotrigine in combination to CLZ and other

antipsychotic.

The genotype testing for CYP1A2*1F showed that 7 (13%) patients were

homozygous wild-type (*1A/*1A), 18 (33.3%) were heterozygous (*1A/*1F), and 29

(53.7%) were homozygous mutant (*1F/*1F). Comparing the three genotypes, no

differences were observed on clozapine dosage, Body Mass Index (BMI), number of

smokers and coffee consumption individuals. However, the analysis of severity of

symptoms by BPRS showed that carriers of genotype *1F/*1F has the highest scores

before and after treatment compared to the other genotypes (P = 0.010 and P=

0.002, respectively) (Table 2). It was observed that 100% of super-refractory patients

are carriers of the allele *1F (*1A/*1F or *1F/*1F) and a significant correlation was

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33  

   

observed between super-refractory patients and genotype 1F/*1F (P=0.0002) (Table

2).

The analysis of influence of smoking and coffee consumption on the response

to clozapine treatment (refractory or super-refractory patients), showed that these

factors are not associated with clozapine dosage and CYP1A2 genotypes (F=0.93;

P= 0.43 and F=1.37; P= 0.26, respectively) (Table 3 and Table 4).

DISCUSSION

The data showed that the patients with super-refractory schizophrenia did not

differ from refractory patients in terms of their demographical characteristics but

presented higher severity of illness and a higher score of positive symptoms, which

are predictive of super-refractoriness (Henna Neto and Elkis, 2007). The CYP1A2*1F

variant is a common allele in different populations (Chida et al., 1999; Sachse et al.,

1999; Soyama et al., 2005; Ghotbi et al., 2007). In our study, when is grouped both

patients of refractory and super-refractory groups, the frequency of CYP1A2*1F allele

is similar to those populations studies. However, the groups are analyzed separately,

it was observed that frequency of CYP1A2*1F is increased in the super-refractory

group (87%) in relation to the refractory group (53.7%). Accordingly, previous study

performed with Brazilian refractory schizophrenia patients, showed similar frequency

of CYP1A2*1F with our study (Kohlrausch el al., 2013).

To our knowledge, this is the first study performed with patients with super-

refractory schizophrenia and analyzing the influence of CYP1A2*1F polymorphism

with the response to clozapine treatment between refractory and super-refractory

patients groups. Some studies have suggested that CYP1A2*1F allele may

contribute to resistance to clozapine treatment in psychotic patients (Yasar et al.,

2007; Balibey et al., 2011; Jaquenoud Sirot et al., 2009; Ozdemir et al., 2001, Eap et

al., 2004, Bondolfi et al., 2005, Olsson et al., 2015). The present study corroborates

with the previous studies, since the CYP1A2*1F presented a positive correlation only

for the super-refractory group, in which all individuals of this group were carriers of

the mutant allele and the genotype homozygous *1F/*1F was present in the majority

of these patients. A possible explanation is that the polymorphism *1F promotes

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higher enzyme inducibility, and high CYP1A2 activity is associated with lower plasma

levels and an inadequate clinical response to clozapine (Ozdemir et al., 2001).

In addition to CYP1A2*1F polymorphism, it is reported that smoking has

influence in the activity of CYP1A2 and in the clozapine plasma concentrations.

However, the studies are not in full accordance. Eap et al. (2004) reported the

resistance to clozapine in smoking schizophrenic patients is associated with

CYP1A2*1F/*1F genotype and van der Weide et al. (2003) showed that clozapine

daily dose was associated with smoking, but CYP1A2 genetic polymorphism showed

no significant effect. On the other hand, Jaquenoud Sirot et al. (2009) do not confirm

any influence of CYP1A2*1F polymorphism on clozapine plasma concentrations or

CYP1A2 activity, but showed the inducing effect of smoking on CYP1A2 activity and

clozapine metabolism. Tsuda et al. (2014) suggest that the doses of clozapine should

be reduced by 50% in non-smokers to obtain an equivalent plasma concentration

observed in the smokers. Our results showed no association between cigarette

smoking and clozapine dosage, refractoriness or genotype, suggesting that smoking

are not associated with the refractoriness to clozapine treatment observed for the

CYP1A2*1F.

On the other hand, it is established that caffeine is an inducer of CYP1A2

enzyme (Chen et al., 1996). However, Kalow and Tang (1991) did not observe an

association of CYP1A2 activity with habitual coffee consumption when studying

caffeine urinary ratio as an index of CYP1A2 activity. The CYP1A2*1F allele is the

most commonly studied variant with respect to caffeine metabolism and it was

showed that the genotype CYP1A2*1F/*1F was associated with increased

metabolism in Swedish and Serbian heavy coffee consumers (Djordjevic et al.,

2010). Tantcheva-Poor et al. (1999) revealed that CYP1A2 induction was more

dependent on the regular coffee consumption alone than a combined estimate with

the total daily food intake containing caffeine, suggesting that the enzyme inducing

effect might be due to other constituents present in coffee that not to caffeine.

Considering the association between coffee consumption and the inducibility of

CYP1A2 enzyme, we hypothesize that the coffee consumption could be associated

with the non-response to clozapine treatment. Although our coffee consumers

patients are daily users, we don’t found any association between coffee consuming

and CYP1A2 genotypes for the refractoriness to clozapine treatment.

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35  

   

Taken together, the results here obtained suggest the CYP1A2*1F

polymorphism influences the clozapine response in schizophrenic patients whereas

the smoking and coffee consuming do not seem associated with super-refractory

schizophrenia. Genotyping testing for CYP1A2*1F may be an useful tool to predict

the response to clozapine treatment.

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38  

   

Table 1. Clinical and demographic characteristics of refractory and super-refractory groups. Data are presented as mean ± standard deviations (SD).

Refractory Super-Refractory

N 27 27

Age, yr (SD) 38.52 (8.41) 38.81 (11.04)

Age of onset, yr (SD) 21.86 (3.91) 22.60 (6.47)

Age of first hospitalization, yr (SD) 23.40 (6.09) 22.86 (3.91)

Male/Female ratio, N 21/6 14/13

Caucasian/American-African/Other ratio, N 7/2/18 8/1/18

Single/Married/Divorced ratio, N 25/1/1 25/1/1

Education, yr (SD) 10.8 (2.2) 11.2 (2.1)

Duration of disease, yr (SD) 9.2 (6.0) 9.9 (9.7)

Number of psychiatric hospitalizations, yr (SD) 5.0 (2.9) 13.4 (7.4)†

BPRS baseline (SD) 42.0 (16.7) 60.6 (14.0)###

BPRS at genotype testing (SD) 32.3 (14.7)* 47.7 (12.7)*; ###

Test used: T-test student for age, age of onset, age for first hospitalization, education, mean duration of disease, mean number of psychiatric hospitalizations, BPRS baseline and BPRS at genotype testing. Chi-square test was used for gender, race and marital status. Super-Refractory group had the highest scores of number of the psychiatric hospitalizations (†P=0.03) and of the BPRS (###P<0.001) than the refractory group. Both groups presented BPRS reduced in >20% after treatment (*P<0.05) (Mann-Whitney).

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39  

   

Table 2. Characteristics of the schizophrenia patients associated with the CYP1A2 *1F genotype. Data are presented as mean ± standard deviations (SD) and percentages [%].

*1A/*1A

(-163C/C)

*1A/*1F

(-163A/C)

*1F/*1F

(-163A/A) P

N [%] 7 [13] 18 [33.3] 29 [53.7]

Age, yr (SD) 39.1 (4) 38.6 (11.8) 38.6 (4) 0.827

Male/female ratio, N 5/2 12/6 18/11 0.856

Clozapine mg/day (SD) 500 (116.5) 558.3 (103.1) 572.4 (104.7) 0.659

Initial BMI (BMIi), Kg/m2 (SD) 23 (2.9) 25 (4.9) 27 (4.8) 0.582

Final BMI (BMIf), Kg/m2 (SD) 23 (2.2) 27 (4.9) 29 (4.9) 0.285

BMIf-BMIi, Kg/m2 (BMI change) 0 2 2 0.154

Caucasian/American-African/Other ratio, N 2/1/4 6/1/11 7/1/21 0.718

Time of use of treatment, yr 2.3 2.6 1.9 0.834

BPRS baseline (SD) 33.9 (8.4) 48.3 (16.2) 57.5(18.1)* 0.010

BPRS at genotype testing (SD) 23.7 (6.2) 37.8 (14.3) 45.3 (15.8)** 0.002

BPRS change (SD) -10.1 (2.7) -10.5(2.7) -12.1 (3.9) 0.152

Smokers, N [% to subgroup] 4 [57] 8 [44.4] 11 [38] 0.655

Coffee consumption, N [% to subgroup] 6 [85.7] 13 [72.2] 15 [51.7] 0.156

Refractory patients, N [%] 7 [26] 11 [40.7] 9 [33.3] 0.0002

Super-refractory patients, N [%] 0 [0] 7 [26] 20 [74]###

Test used: Analysis of variance and t-tests for age, mean duration of treatment and mean of Body Mass Index (BMI). Kruskal-Wallis was used for BPRS scores and clozapine dose. Chi-square test was used for gender, ethnicity and refractory/super-refractory patients. Logistic regression for smoking and coffee consumption.

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40  

   

Table 3 – Relation between clozapine dosage (mg/day), patient status (refractory or super-refractory) and genotype in smokers (S) and non-smokers patients (NS). Data are presented as the mean of clozapine dosage (SD; N).

CYP1A2 Genotype Refractory Super-Refractory

Smokers

*1A/*1A 550.0 (191.5; 4) -----

*1A/*1F 475.0 (91.7; 6) 600.0 (0; 2)

*1F/*1F 533.3 (115.5; 3) 512.5 (99.1; 8)

(*1A/*1A+*1A/*1F+*1F/*1F) 523.9 (110.6; 13) 530.0 (94.9; 10)

Non-smokers

*1A/*1A 533.3 (230.9; 3) -----

*1A/*1F 540.0 (89.4; 5) 640.0 (114.0; 5)

*1F/*1F 566.7 (51.6; 6) 625.0 (113.8; 12)

(*1A/*1A+*1A/*1F+*1F/*1F) 550.0 (109.2; 14) 629.4 (110.5; 17)

Test used: two-way ANOVA (clozapine dosage, refractoriness and genotype factors) followed by a post hoc analysis for multiple comparisons (Bonferroni test). No significance was observed (F=0.93; P= 0.43). SD= standard deviation; N= number of patients

Table 4 - Relation between clozapine dosage (mg/day), patient status (refractory or super-refractory) and genotype in caffeine consumers (C) and caffeine non-consumers patients (NC). Data are presented as mean of clozapine dosage (SD; N).

CYP1A2 Genotype Refractory Super-Refractory

Consumers

*1A/*1A 566.7 (196.6; 6) -----

*1A/*1F 494.4 (88.2; 9) 600.0 (0; 4)

*1F/*1F 580.0 (44.7; 5) 590.0 (137.0; 10)

(*1A/*1A+*1A/*1F+*1F/*1F) 537.5 (124.5; 20) 592.8 (114.1; 14)

Non-consumers

*1A/*1A 400.0 (0; 1) -----

*1A/*1F 600.0 (0; 2) 666.7 (152.7; 3)

*1F/*1F 525.0 (95.7; 4) 570.0 (105.9; 10)

(*1A/*1A+*1A/*1F+*1F/*1F) 528.6 (95.1; 7) 592.3 (118.7; 13)

Test used: two-way ANOVA (clozapine dosage, refractoriness and genotype factors) followed by a post hoc analysis for multiple comparisons (Bonferroni test). No significance was observed (F=1.37; P= 0.26). SD= standard deviation; N= number of patients.

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41  

   

4.2 ARTIGO DO ESTUDO NO TRANSTORNO DEPRESSIVO MAIOR

The Influence of CYP2C19*17 Polymorphism on the Remission of Major Depressive Disorder Symptoms with Escitalopram Treatment

Rodrigo Bernini de Brito, MD, MSc¹, Ayda Luz Malaver Salamanca, BSc¹, Rosana

Pereira Vianelo, PhD², Angela Adamski da Silva Reis, PhD¹, Raphaela de Castro

Georg, PhD¹, Rodrigo da Silva Santos, PhD¹, Aline Helena da Silva Cruz, PhD¹,

Paulo César Ghedini, PhD¹

Corresponding author: Paulo César Ghedini, Ph. D.

Department of Pharmacology,

Laboratory of Biochemistry and Molecular Pharmacology,

Institute of Biological Sciences, Federal University of Goiás,

Campus Samambaia, Sala 215, 74001-970,

Goiânia, GO, Brazil

Phone: 55 62 3521 1725, fax: 55 62 3521 1204

email:[email protected]

Running Title: CYP2C19*17 Influences Escitalopram Treatment

Conflicts of Interest and Source of Funding: The authors declare no conflict of

interest. This work was supported by grants from Fundação de Amparo à Pesquisa

do Estado de Goiás (FAPEG) and Conselho Nacional de Desenvolvimento Científico

e Tecnológico (CNPq).

INTRODUCTION

Major depressive disorder (MDD) is a mental disorder associated with an

elevated risk of suicide and with the onset, persistence, and severity of a wide range

of chronic physical disorders (1). Antidepressant medications remain a key mode of

treatment for moderate to severe MDD; however, 30–50% of patients do not respond

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42  

   

to antidepressant medication or experience significant drug side effects that result in

treatment discontinuation, non-adherence, and chronic illness (2).

The use of pharmacogenetic testing to prescribe antidepressant medication is

associated with a more effective improvement of symptoms, quicker responses to

antidepressant treatment, and an overall reduction in healthcare utilization costs (3).

Individual variability in the activity of drug-metabolizing enzymes is a major source of

the differences to drug exposure and, hence, a major contributor to variations in drug

responses (4). Therefore, potential biomarkers, as genetic polymorphisms of

cytochrome P450 (CYP) families, have been investigated as treatment response

predictors for a number of antidepressants (5).

Escitalopram (ESC) is one of the most commonly prescribed selective

serotonin reuptake inhibitors (SSRIs) used for the treatment of both depression and

anxiety disorders (6), which was demonstrated through an association between the

CYP2C19 genotype and steady state serum concentrations (7). Genetic variations in

the CYP2C19 gene may lead to changes in the metabolic activity of the CYP2C19

enzyme (increased or reduced function). CYP2C19*1 is the wild-type allele that

encodes a fully functional enzyme, whereas the majority of the CYP2C19 poor

metabolizers are carriers of the variant alleles *2 and *3, and the *17 variant is

associated with increased enzyme activity (8). In this way, the CYP2C19 genotype

has had an influence on ESC exposure; patients without allele CYP2C19*2 cleared

ESC faster than patients with the presence of these alleles (9), and the ESC serum

concentration was lower in subjects with CYP2C19*17 (10).

Considering that CYP2C19*2 and *17 polymorphisms are associated with

ESC plasma-level variations, we strove to determine if these polymorphisms would

influence the remission of depressive symptoms in a group of MDD patients receiving

ESC long-term.

MATERIAL AND METHODS

Patient Population

Patients for the CYP2C19 genotype testing included 31 caucasian subjects of

both genders, recruited from the Brain Institute in Goiânia, Goiás State, Brazil. These

subjects met the criteria for the remission of MDD for a period of at least twelve

months; they had received ESC long-term, and had no history of drop-out or non-

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43  

   

compliance to the depression treatment. Subjects were receiving ESC (10, 15, or 20

mg per day) alone or in combination with mirtazapine or bupropion (ESC

combination), in naturalistic conditions. The remission of depression symptoms was

assessed by measures of the Hamilton Depression Rating Scale (HDRS) (11);

remission was determined by a score ≤7. The data from each HDRS and the

patient’s weight, as recorded in his or her file, were collected and analysed. The

values at the baseline of the treatment with ESC were compared with those when

genotype testing was performed.

Patients were ineligible if they were pregnant or lactating women; if they were

younger than 18 years old; if they had received primary or comorbid diagnoses of

schizophrenia, schizoaffective disorder, bipolar disorder, dementia, or clinically

significant medical disorders; if they had received abnormal laboratory results at

screening; or if they had an alcohol or substance dependence, based on the

Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fourth Edition criteria, Text-

Revision (DSM-IV TR) criteria.

The subjects gave their consent to participate in the study and all procedures

were conducted using a standard methodology approved by the local Ethics in

Research Committee (Protocol CEP/UFG 204/2009).

DNA Genotyping for CYP2C19*2 and CYP2C19*17

DNA was extracted from the venous blood of each patient with a Purelink

Genomic DNA Mini Kit® (Invitrogen, San Diego, USA); the manufacturer’s

instructions were strictly followed. Genotyping was performed by using a polymerase

chain reaction (PCR), followed by a single primer extension. The PCR amplification

of CYP2C19*2 was performed with the 5´-CAACCAGAGCTTGGCATATTG-3’

forward primer and 5’-TAAAGTCCCGAGGGTTGTTG-3’ reverse primer. The PCR

amplification of CYP2C19*17 was performed according to Anichavezhi et al. (2012)

(12).

The PCR products of CYP2C19*2 and CYP2C19*17 were digested with

specific restriction endonucleases, SmaI and NsiI, respectively. The resulting DNA

fragments of PCR and PCR-RFLP were analyzed on ethidium bromide-stained

agarose (Table 1).

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44  

   

Statistical analysis

Tests for the Hardy-Weinberg equilibrium and linkage disequilibrium were

performed, using Arlequin version 3.5.1.2. Group comparisons were performed,

using X2 and Fisher´s exact test for categorical variables, the Kruskal Wallis and

Mann Whitney U tests for nonparametric continuous variables, and the T student test

or analysis of variance (ANOVA) for continuous data. A p-value of less than 0.05 was

considered statistically significant. Statistical analyses were performed, using the

SPSS software package (version 21.0; SPSS Inc., IL, US).

RESULTS

The study included 31 patients with MDD, receiving treatment with ESC alone

or in combination with other antidepressants. The mean (SD) age was 47 (13.9)

years, and most patients were women (22/9). The patients had been receiving ESC

for a mean of 3.3 (1.4) years; they had no or little alcohol use, were not smokers, and

did not use concomitant herbal medicines. At the baseline of the ESC treatment, the

HDRS scores were 23.6 (3.8) for all patients, and after remission of the symptoms,

both groups (ESC alone and ESC combination) presented a reduction in HDRS

scores (≤7) (P<0.001) (Table 2).

Among the 31 patients analyzed for both CYP2C19*2 and CYP2C19*17, 7

(22.6%) were heterozygous for *1/*2, 7 (22.6%) for *1/*17, and 3 (9.6%) were found

for *2/*17. Neither the homozygous *2/*2 nor the *17/*17 was found in this group. Of

these patients, 14 (45.1%) were homozygous wild-type (*1/*1). Both polymorphisms

were in the Hardy-Weinberg equilibrium (P=0.567 and P=0.568, respectively), and no

linkage disequilibrium was found (P = 0.84).

Based on the genotype frequencies observed, 7 (22.6%) subjects were

designated as heterozygous ultra-rapid metabolizers (UMs, *1/*17), 14

were CYP2C19 extensive metabolizers (EMs, *1/*1), and 10 were intermediate

metabolizers (IMs, *1/*2 or *2/*17). All of the patients using the ESC combination

were heterozygous ultra-rapid metabolizers (UMs, *1/*17) (Table 2). In addition, the

weight gain (increased BMI) was proportional to the ESC dosage (P<0.001) (Figure

1) and unrelated to genotype characteristic or drug combination.

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45  

   

DISCUSSION

In this study, we aimed to determine whether the CYP2C19 genotype

influences the ESC treatment response. We studied a group of patients who had

been receiving treatment with ESC for a long time, and whose symptoms had been in

remission for at least one year. Our aim was to evaluate subjects whose drug

treatment response was well established and whose genotype characteristic was

unknown.

According to genotype, we found the phenotype for three types of

metabolizers for CYP2C19: ultra-rapid, extensive, and intermediate metabolizers.

Based on this information, it was possible to observe that the MDD remission in the

ultra-rapid metabolizers group (*1/*17) was achieved with an ESC combination with

other drugs (mirtazapine or bupropion). The ultra-rapid CYP2C19 genotype has been

associated with lower serum concentrations of ESC, which might imply an increased

risk of therapeutic failure (10); the guidelines for pharmacogenetics-based

therapeutic dose recommendations suggest a dose increase to a maximum of 150%

in CYP2C19 UMs patients taking ESC (13). As the doses used in the UMs were not

different from other groups (EMs and IMs), it is possible to suggest that the

combination of drugs with ESC in the UMs was necessary for MDD remission, since

in the EMs and IMs groups, the monotherapy with ESC was sufficient for the

remission of symptoms. This is an important finding that can contribute to clarifying

the influence of the CYP2C19*17 polymorphism in the therapeutic response for ESC.

In addition to the CYP2C19 genotype, factors such as age and weight may

affect patient tolerance to ESC, as shown by a previous study (9). However, our data

provided no evidence that age and weight influenced the ESC combination, since

these variables were not different between the *1/*17, *1/*1, and *1/*2 groups. Our

results corroborate the observation that the *17 ultra-rapid allele seems to be the

factor responsible for the use of the ESC combination, achieving MDD remission in

UMs patients.

Another observation of this study was that weight gain was proportional to the

increase in the dosage of ESC, without any relation to genotype characteristic or

drug combination. It was reported that there was little weight increase during

treatment with ESC for 12 weeks of use (14). On the other hand, a significantly

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46  

   

increased body weight was observed in patients receiving ESC for a mean period of

approximately 12 months (15). Similar to that study, our results confirmed that ESC

causes significant weight gain and suggest that weight gain is related to the duration

of use of ESC.

The limitation of the present study was the small sample size. However, the

results obtained here are encouraging and contribute to better understanding the

influence of the CYP2C19 genotype on ESC treatment response. In particular, this

study helps us to clarify the influence of the CYP2C19*17 genotype on the

therapeutic efficacy of long-term ESC treatment.

Finally, these results challenge new researches to better understand the

influence of CYP2C19 polymorphisms on this issue, and they reinforce the

importance of pharmacogenetic testing prior to prescribing antidepressants, in order

to assist physicians in the selection of antidepressants and doses that are most

appropriate for each patient, thereby promoting quicker responses to MDD

treatments and, thus, an overall reduction in medication costs.

Author disclosure information The authors declare no conflict of interest.

Acknowledgement This work was supported by grants from Fundação de Amparo à Pesquisa do Estado

de Goiás (FAPEG) and Conselho Nacional de Desenvolvimento Científico e

Tecnológico (CNPq).

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48  

   

Figure Legend

Figure 1. Box plot chart comparing the changes in BMI (kg/m²; BMI at genotyping

test - BMI at ESC treatment baseline) and ESC doses (10, 15 or 20 mg). A) BMI

change in patients receiving ESC without combination. B) BMI change in patients

receiving ESC with and without combination.

n represents the number of subjects receiving the ESC dose. **P < 0.01 and ***P <

0.001 by one-way ANOVA with post hoc Tukey's test.

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49  

   

Table1. Details of product PCR size for CYP2C19*2 and CYP2C19*17 PCR and RFLP

characteristics

Allele Product

PCR Size (bp)

Enzyme wild type (size bp)

Heterozygous (size bp)

homozygous mutant (size bp)

2C19*2 223 SmaI 113-110 223-113-110 223

2C19*17 470 --- --- --- ---

Nested 143 NsiI 166 -27 143-116-27 143

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50  

   

Table 2. Clinical characteristics for the genotype groups

*1/*1 *1/*2 *1/*17 *2/*17 p-value

No of subjects (n) 14 7 7 3

Male/Female (n) 4 /10 2 / 5 3 / 4 0 / 3 0.650

Age (years), mean ± SD 47.3 ± 14.4a,b 48.7 ± 4.7a,b 36.0 ± 11.6b 66.8 ± 6.4a 0.020*

Dosage mg/day (SD) 15.7 ± 3.8 15.7 ± 3.4 17.1 ± 2.7 11.7 ± 2.9 0.203

BMIi at baseline, mean ± SD 24.0 ± 2.8 25.5 ± 5.6 23.3 ± 4.5 26.9 ±1.7 0.492

BMIf at genotype testing, mean± SD

24.9 ± 3.3 27.3 ± 6.4 25.5 ± 5.2 26.2 ± 0.7 0.717

BMIf-BMIi, Kg/m2 (BMI change-SD)

0.8 ± 1.3a,b 1.7 ± 1.7a,b 2.2 ± 1.6b - 0.7 ± 1.7a 0.039*

HDRS at genotype testing ≤ 7 ≤ 7 ≤ 7 ≤ 7 1.00

Time receiving ESC (years), mean± SD

3.3 ± 1.5 3.3 ± 1.6 3.6 ± 1.3 2.8 ± 1.2 0.822

ESC combination (n) 0 0 6a 0 0.001†

*ANOVA with Bonferroni adjustment, †Fisher´s exact test 4x2.

BMI = body mass index

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51  

   

Figure 1

-2

-1

0

1

2

3

4

5

10 n= 6

15 n= 11

20 n= 8

***

**

***

BM

I cha

nge

(Kg/

m2 )

-2

-1

0

1

2

3

4

5

10n= 6

15n= 15

20n= 10

***

***

***

A B

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CONCLUSÕES

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53  

   

Os resultados obtidos no presente trabalho demonstraram que pacientes com

esquizofrenia, tratados com clozapina, e pacientes com transtorno depressivo maior,

tratados com escitalopram, apresentaram relação significativa entre a refratariedade

ao tratamento e os polimorfismos CYP1A2*1F e CYP2C19*17, respectivamente. As

principais observações podem assim serem definidas:

! Nos pacientes com esquizofrenia, o alelo CYP1A2*1F apresentou associação

com a resposta diminuída ao tratamento com clozapina, maior gravidade dos

sintomas psicopatológicos e maior número de internações hospitalares. Não foi

encontrada associação entre o alelo mutante com fumantes ou com consumidores

de café na resposta ao tratamento com clozapina.

Os dados sugerem que este polimorfismo possui relação direta e significativa

com a super refratariedade ao tratamento e, portanto, sua identificação pode ser útil

para auxiliar a conduta médica no tratamento de pacientes portadores de

esquizofrenia refratária e super-refratária.

! No transtorno depressivo maior, os metabolizadores ultra-rápidos, portadores

do alelo CYP2C19*17, não apresentaram remissão dos sintomas na monoterapia

com o escitalopram, sendo necessária a associação com outros antidepressivos

para atingi-lá. Por outro lado, não foi encontrada associação entre o alelo mutante

CYP2C19*2 e a resposta ao tratamento com escitalopram.

Estes dados sugerem que o polimorfismo CYP2C19*1/*17 tem relação

significativa com a eficácia terapêutica do escitalopram e sua identificação poderá

guiar na instituição de doses quando da prescrição deste medicamento.

Finalmente, o conjunto desses resultados demonstra a importância que os

testes farmacogenéticos podem apresentar na psiquiatria como ferramenta para a

medicina personalizada, corroborando e desafiando para que esta ciência continue a

evoluir, reduzindo os gastos públicos e privados em saúde e proporcionando melhor

qualidade de vida às pessoas. A psiquiatria está entre as especialidades a se

beneficiar significativamente pela farmacogenômica, de modo que é importante que

os psiquiatras se mantenham a par dos avanços dessa nova área da medicina do

século XXI.

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REFERÊNCIAS BIBLIOGRÁFICAS

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ANEXOS

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Termo de Consentimento Livre e Esclarecido para Participação no Estudo

“VARIAÇÕES GENÉTICAS ASSOCIADAS COM EFICÁCIA TERAPÊUTICA E EFEITOS

COLATERAIS DA CLOZAPINA EM PACIENTES COM ESQUIZOFRENIA”

Direito: Sua participação é inteiramente voluntária. Você pode decidir não participar deste estudo sem que nenhum prejuízo decorra desta sua decisão. Você tem a garantia expressa de liberdade do de se recusar a participar ou retirar seu consentimento, em qualquer fase da pesquisa, sem penalização alguma e sem prejuízo ao seu cuidado. Você tem direito de pleitear indenização em caso de danos decorrentes de sua participação nesta pesquisa. Em caso de dúvida sobre a pesquisa, você poderá entrar em contato com o(s) pesquisador(es) responsável(is), Paulo César Ghedini ou Rodrigo Bernini de Brito, nos telefones: 3521-1725 (UFG), 3520-3816 (Brain Institute) ou 8156-9001. Em casos de dúvidas sobre os seus direitos como participante nesta pesquisa, você poderá entrar em contato com o Comitê de Ética em Pesquisa da Universidade Federal de Goiás, nos telefones: 3521-1075 ou 3521-1076. Justificativa: Através desta pesquisa iremos analisar qual o seu perfil genético de resposta a clozapina de acordo com possíveis alterações genéticas do seu metabolismo, identificando a velocidade de seu metabolismo (lento, normal ou acelerado) para clozapina podendo prever uma melhor ou pior resposta terapêutica, bem como efeitos colaterais ausentes/discretos ou mais frequentes durante o estudo. Se você está sob tratamento ou irá iniciar o tratamento para a esquizofrenia com clozapina, este estudo poderá auxiliar seu médico a escolher a dosagem mais eficaz de clozapina que é mais indicada para o seu caso ou para casos futuros dependendo dos achados. Objetivos: Através das informações fornecidas por você e daquelas obtidas no laboratório e com a ajuda de seu médico, iremos sugerir o medicamento que melhor se adapta as suas características. O estudo também auxiliará a escolher as quantidades mais apropriadas do medicamento para tratar sua doença. Procedimento: Durante a consulta, o médico convidará o paciente que poderá se beneficiar com este estudo, a participar da pesquisa. Se aceito, será feita assepsia do local e será coletada uma amostra de 2 mL de sangue, através de punção a vácuo da braquial média ou outra de preferência do coletor. O processo é rápido e seguro. O sangue coletado será levado para o laboratório e analisado. Após a análise laboratorial, o material será armazenado por um período de até 5 anos. O armazenamento do material deve-se à eventual re-solicitação do exame se, no transcorrer do tratamento e do monitoramento terapêutico, o médico-clínico responsável assim achar necessário.

O material coletado, será utilizado única e exclusivamente para esta pesquisa. Na ocorrência de desenvolvimento de sub-projetos futuros e que possam se fazer do uso das amostras, haverá nova submissão à aprovação do paciente e à apreciação do Comitê de Ética, sendo as amostras utilizadas apenas se houver a aprovação de ambas as partes.

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Após o período máximo de armazenamento estabelecido, as amostras serão descartadas conforme as especificações de segurança para descarte de material biológico. Garantia de Sigilo: As informações obtidas deste estudo serão publicadas, mas seu nome jamais será divulgado ou mencionado. Os dados são para fins de tese de dou torado e poderão ser usados em futuras produções cientificas por tempo indeterminado. Riscos: Poderá sentir um leve desconforto no momento da punção do vaso, mas que não representa nenhum risco adicional à sua comodidade e à sua saúde. Benefícios: A sua participação neste estudo será muito importante para que possamos auxiliar o seu médico na escolha de medicamentos e doses mais adequadas para tratar a sua doença. Isto trará maior satisfação, uma vez que diminuirá o tempo para que se descubra o medicamento mais eficaz e evitará os sintomas desagradáveis que alguns medicamentos podem ocasionar. Desta forma podemos contribuir também com a redução de gastos com medicamentos ineficazes, que não irão contribuir para tratar a sua doença e que podem trazer efeitos tóxicos. Custos e Pagamentos: Não haverá custos para o paciente e o mesmo não receberá qualquer pagamento pela sua participação neste estudo. Caso você tenha algum gasto com sua participação, por exemplo com transporte, você será ressarcido das despesas decorrentes da participação nesta pesquisa. Não haverá nenhum tipo de pagamento ou gratificação financeira pela sua participação nesta pesquisa. Após ter lido e ter retirado as suas dúvidas, por favor preencha os dados solicitados e assine se concordar em participar desta pesquisa. Eu,______________________________________________________________________________,

RG/ CPF/ n.º de prontuário/ n.º de matrícula ______________________________, abaixo assinado,

concordo em participar do estudo supracitado, como sujeito. Fui devidamente informado(a) e

esclarecido(a) pelo pesquisador(a) ____________________________________________________

sobre a pesquisa, os procedimentos nela envolvidos, assim como os possíveis riscos e benefícios

decorrentes de minha participação. Foi-me garantido que posso retirar meu consentimento a qualquer

momento, sem que isto leve a qualquer penalidade (ou interrupção de meu acompanhamento/

assistência/tratamento, se for o caso).

Local e data: Goiânia,____/____/______

Assinatura:________________________________________________________________________

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Termo de Consentimento Livre e Esclarecido para Participação no Estudo

“GENOTIPAGEM DAS ISOFORMAS CYP2C19 E CYP2D6 COMO SUBSÍDIO PARA O MONITORAMENTO DA FARMACOTERAPIA NA DEPRESSÃO E NA

MIGRANEA”

Direito: Sua participação é inteiramente voluntária. Você pode decidir de não participar deste estudo sem que nenhum prejuízo decorra desta sua decisão. Em caso de dúvida sobre a pesquisa, você poderá entrar em contato com o(s) pesquisador(es) responsável(is), Paulo César Ghedini ou Rodrigo Bernini de Brito, nos telefones: 3521-1725 ou 8156-9001. Em casos de dúvidas sobre os seus direitos como participante nesta pesquisa, você poderá entrar em contato com o Comitê de Ética em Pesquisa da Universidade Federal de Goiás, nos telefones: 3521-1075 ou 3521-1076. Justificativa: Através desta pesquisa iremos analisar qual o melhor medicamento para tratar dois tipos de doenças que são muito freqüentes na população, a depressão e a migranea. Se você está sob tratamento ou irá iniciar o tratamento para a depressão ou para a migranea, este estudo irá auxiliar seu médico a escolher o medicamento que é mais indicado para o seu caso e com as doses mais adequadas. Assim, evitará que você desenvolva efeitos ruins ou a falta de efeito dos medicamentos. Objetivos: Através das informações fornecidas por você e daquelas obtidas no laboratório e com a ajuda de seu médico, iremos sugerir o medicamento que melhor se adapta as suas características. O estudo também auxiliará a escolher as quantidades mais apropriadas do medicamento para tratar sua doença. Procedimento: Durante a consulta, o médico convidará o paciente que poderá se beneficiar com este estudo, a participar da pesquisa. Se aceito, será feita assepsia do local e será coletada uma amostra de 2 mL de sangue, através de punção a vácuo da braquial média ou outra de preferência do coletor. O processo é rápido e seguro. O sangue coletado será levado para o laboratório e analisado. Após a análise laboratorial, o material será armazenado por um período de até 5 anos. O armazenamento do material deve-se à eventual re-solicitação do exame se, no transcorrer do tratamento e do monitoramento terapêutico, o médico-clínico responsável assim achar necessário.

O material coletado, será utilizado única e exclusivamente para esta pesquisa. Na ocorrência de desenvolvimento de sub-projetos futuros e que possam se fazer do uso das amostras, haverá nova submissão à aprovação do paciente e à apreciação do Comitê de Ética, sendo as amostras utilizadas apenas se houver a aprovação de ambas as partes.

Após o período máximo de armazenamento estabelecido, as amostras serão descartadas conforme as especificações de segurança para descarte de material biológico.

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Garantia de Sigilo: As informações obtidas deste estudo serão publicadas, mas seu nome jamais será divulgado ou mencionado. Riscos: Poderá sentir um leve desconforto no momento da punção do vaso, mas que não representa nenhum risco adicional à sua comodidade e à sua saúde. Benefícios: A sua participação neste estudo será muito importante para que possamos auxiliar o seu médico na escolha de medicamentos e doses mais adequadas para tratar a sua doença. Isto trará maior satisfação, uma vez que diminuirá o tempo para que se descubra o medicamento mais eficaz e evitará os sintomas desagradáveis que alguns medicamentos podem ocasionar. Desta forma podemos contribuir também com a redução de gastos com medicamentos ineficazes, que não irão contribuir para tratar a sua doença e que podem trazer efeitos tóxicos. Custos e Pagamentos: Não haverá custos para o paciente e o mesmo não receberá qualquer pagamento pela sua participação neste estudo. Após ter lido e ter retirado as suas dúvidas, por favor preencha os dados solicitados e assine se concordar em participar desta pesquisa. Eu, _____________________________________________________________________________,

RG/ CPF/ n.º de prontuário/ n.º de matrícula ______________________________, abaixo assinado,

concordo em participar do estudo _____________________________________________________,

como sujeito. Fui devidamente informado(a) e esclarecido(a) pelo pesquisador(a)

______________________________ sobre a pesquisa, os procedimentos nela envolvidos, assim

como os possíveis riscos e benefícios decorrentes de minha participação. Foi-me garantido que

posso retirar meu consentimento a qualquer momento, sem que isto leve a qualquer penalidade (ou

interrupção de meu acompanhamento/ assistência/tratamento, se for o caso).

Local e data:_______________________________________________________________________

Assinatura : _______________________________________________________________________