groupe de travail réforme des modalités d’évaluation des … · 2016. 3. 2. · smr indication...

L’évaluation des médicaments est-elle adaptée à l’innovation ?

Dominique Polton

Conseillère auprès du Directeur Général de la CNAMTS, présidente du groupe de travail sur la réforme des modalités d’évaluation des produits de santé 1

L’accès à l’innovation dans la contrainte

Le contexte de croissance économique ralentie laisse peu de marges de manœuvre pour accroître les dépenses publiques de santé.

Comment peut-on, dans ce contexte contraint :

continuer à intégrer les innovations qui constituent un progrès pour les patients,

en préservant un système de santé solidaire, offrant la même qualité pour tous, et soutenable financièrement ?

L’évaluation des médicaments peut-elle y contribuer ? Est-elle adaptée aux innovations qui arrivent / vont arriver sur le marché ?

2

Permettre un accès financièrement soutenable aux

innovations qui constituent un progrès pour les patients

Evaluation

Prix

Usage / vie réelle

3

Questionnement légitime :

Ancienneté des critères de jugement (système SMR / ASMR datant de 1999)

Développement des évaluations comparatives (Loi « Bertrand »)

Développement des évaluations médico économiques

Les « profils » des médicaments évoluent

Des réflexions récentes :

Proposition de la HAS pour un nouveau système d’évaluation,

Missions de l’IGAS (expertise de cette proposition, évaluation médico-économique)

Groupe de travail en 2015

Le système d’évaluation actuel est-il adapté ?

4

1. Le schéma d’évaluation actuel et les résultats des évaluations (globaux et dans le domaine des anticancéreux)

2. Des questions, des difficultés et des défis - certains spécifiques à la France, d’autres non

5

Schéma d’évaluation actuel

Service médical rendu - SMR

Amélioration du service médical rendu - ASMR

Evaluation médico-économique

Admission au remboursement

Taux de remboursement

Négociation du prix (CEPS)

Clauses, études post-inscription

Pour certains médicaments

Commission de la Transparence Commission de l’Evaluation Economique et de Santé

publique Critères du SMR : efficacité et effets indésirables du médicament, place dans la stratégie thérapeutique, gravité de l'affection à laquelle il est destiné, caractère préventif, curatif ou symptomatique, intérêt pour la santé publique.

Ratio coût / année de vie ajustée par la qualité

de vie RDCR

AMSR = appréciation globale de la valeur ajoutée

600 à 1000 avis rendus par an par la CT (toutes procédures et demandes confondues) – dont 200 à 250 inscriptions / extensions d’indications

Environ 80% des SMR attribués importants, 7 à 10% de SMRi (médicaments nouveaux ou extensions d’indication - 1 SMR par indication)

Pas d’ASMR dans plus de 80% des cas

0%

10%

20%

30%

40%

50%

60%

70%

80%

90%

100%

2010 2011 2012 2013 2014

SMR insuffisant

SMR faible

SMR modéré

SMR importants

0%

10%

20%

30%

40%

50%

60%

70%

80%

90%

100%

2010 2011 2012 2013 2014

ASMR V

ASMR IV

ASMR III

ASMR II

ASMR I

Evaluations (tous médicaments) – (1/2)

source : données et traitement HAS

5,3%

1,5%

14,8% 17,1%

10,0% 8,2%

9,4%

0,0%

5,0%

10,0%

15,0%

20,0%

25,0%

30,0%

2008 2009 2010 2011 2012 2013 2014

Un nouveau médicament sur 10 revendiquant une première inscription

au remboursement n’est pas admis

Evaluations (tous médicaments) – (2/2)


SMR Anticancéreux 2011-2015

79,5%

8,0%

4,5% 8,0%

SMR indication

Important

modéré

faible

insuffisant

59 produits et 88 indications

85%

7% 3% 5%

SMR produit


ASMR anticancéreux 2011-2015

1 2

17

32

28

0

5

10

15

20

25

30

35

I II III IV V ASMR

80 indications (88 revendications , 1 non évaluable, 7 SMRI)


ASMR revendiquées / obtenues

2

20

34

23

8

1 2

17

32

28

0

5

10

15

20

25

30

35

40

I II III IV V

revendiquées obtenues


Nombre de produits évalués :

- au 1er octobre 2015 : 37 médicaments et 3 DM

30 dossiers clos, 10 en cours

dans des pathologies diverses dont 30 % de cancérologie

Les RDCR :

• 1 produit dominant

• De 5 800 €/Qaly à plus de 200 000 €/Qaly

Evaluations médico-économiques

1. Le schéma d’évaluation actuel et les résultats des évaluations (globaux et dans le domaine des anticancéreux)

2. Des questions, des difficultés et des défis - certains spécifiques à la France, d’autres non

13

14

Difficultés et défis de l’évaluation

Le SMR et l’ASMR tendent à se confondre (ce qui questionne la cohérence

du remboursement)

La doctrine d’élaboration de l’ASMR est à expliciter pour plus de lisibilité

L’évaluation médico-économique doit conforter sa place et son utilisation

Une incertitude croissante au moment de l’évaluation en pré-inscription

Des situations fréquentes de multi-indications avec SMR/ASMR multiples

Liés au processus et aux critères d’évaluation actuels

Liés aux évolutions des produits et de l’accès au marché et à l’usage

+ délais longs pour l’inscription (mais ATU)

Une évaluation qui ne se traduit pas toujours dans les pratiques de

prescription en vie réelle

SMR en principe absolu, mais en réalité de plus en plus comparatif et tiré par la quantité d’effet (efficacité / tolérance) par rapport aux traitements existants

1. Le SMR et l’ASMR tendent à se confondre

Gravité

Efficacité / tolérance

+ les autres critères sont également peu discriminants

Conséquence sur la fixation des taux de remboursement


L’ASMR est une appréciation globale de l’ampleur du progrès thérapeutique apporté par le médicament / stratégies thérapeutiques disponibles perception d’une insuffisante prévisibilité, lisibilité, reproductibilité (même si la doctrine de la HAS précise les éléments pris en compte : pertinence clinique pour le malade du critère, quantité d’effet, qualité de la démonstration – notamment critère de jugement, comparaison avec le (ou les) comparateur(s) cliniquement pertinents… –, bénéfices non cliniques s’ils ont une conséquence clinique, besoin non couvert…).

3. L’évaluation médico-économique doit être mieux utilisée

Utilisation dans la négociation des prix ( agence NICE) à développer (avis sur l’efficience, construction de références, utilisation par le CEPS, analyses d’impact budgétaire si nécessaire…)

2. L’ASMR est peu explicité

16

Méthodologie d’évaluation : pas d’algorithmes, mais des travaux pour mieux formaliser les critères de jugement

Ces critères de jugement (SMR, ASMR, évaluation médico-économique) ne sont pas différents des autres pays

Efficacy/Effectiveness Safety/Side effects

Added therapeutic value Cost/effectiveness

Therapeutic and social need Applicability (extrapolation to the real population)

Robustness of evidence Feasability in the health care system

Budget impact Clinical value / Clinically relevant

Societal affordability Disease severity and rarity

Ease of use/Comfort Public health

Treatment properties Compliance

QoL

Critères

communément

utilisés

Critères utilisés

par certains

pays

Source : HAS à partir du travail collectif réalisé par EunetHTA

Critères de l’évaluation en vue du remboursement utilisés en Europe

17

Sujet de controverse dans la littérature

Appréciation au cas par cas en France comme dans d’autres pays (en fonction de la qualité méthodologique, de la quantité d’effet…)

Exemple du débat SG – SSP (OS-PFS)

Etude OS

19

Non significatif

4

ASMR V: 2

ASMR IV: 2

Significatif

15

ASMR I: 1

ASMR II: 1

ASMR III: 4

ASMR IV : 6

ASMR V : 3

Etude PFS

36

Non significatif

0

Significatif

36

ASMR I: 0

ASMR II: 1

ASMR III: 7

ASMR IV : 15

ASMR V : 13

21

Enjeu majeur pour le futur

Incertitude croissante sur l’efficacité / tolérance : arrivées de plus en plus précoces de certaines molécules, faibles populations (maladies orphelines, thérapies ciblées) --> qualité de démonstration plus faible

EMA : AMM conditionnelles, adaptive pathways

De plus en plus une combinatoire de produits (hépatite C, cancer…)

Des produits qui arrivent dans des pathologies graves pour lesquelles il n’y a pas de traitement, admis au remboursement malgré des doutes sur les bénéfices (SMR faible / modéré, ASMR IV)

4. Difficultés d’évaluation liées à l’incertitude croissante

5. Les indications multiples

22

10% des médicaments évalués obtiennent un SMR différent selon les indications - or le taux de remboursement et le prix sont uniques et la perception des prescripteurs et des patients binaire (produit remboursé ou pas).

En cancérologie, sur les demandes 2011-2015 : 88 indications pour 59 produits (source HAS)

29 SMR « tirés vers le haut par la meilleure valeur » dont 4 SMRI sur les 7 attribués

20 ASMR différenciés par indications dont 14 de niveaux différents…

Conduit :

à un surcoût pour l’assurance maladie (prix tirés vers le haut, taux de remboursement maximal)

à des usages discutables en termes de qualité des soins

23

Source: Aitken, Blansett and Mawrie, 2015 – cité par Office of Health economics -

Multi-indication Pricing: Pros, Cons and Applicability to the UK.

6. Une évaluation qui ne se traduit pas toujours dans les pratiques de prescription en vie réelle

24

Exemple gliptines en 2013 : 8% monothérapie ou en bithérapie en association avec l’insuline = SMRi (+ 19% hors AMM)

Type de traitement Hors AMM Hors ITR

Monothérapie X

Bithérapie Metformine / sulfamide

Insuline X

Autres X

Trithérapie Metformine + insuline ou sulfamide

Sulfamide + insuline X

Autres X

Quadrithérapie ou + Antidiabétiques oraux ou injectables X

TOTAL 19,4% 7,8%



Evaluation

Prix

Usage / vie réelle

Augmentation des prix à valeur égale : ex médicaments du cancer

Aux US, 58 médicaments anticancéreux approuvés entre 1995 and 2013 prix de traitement (en $ 1993) par année de vie gagnée = 54 100 $ en 1995, 207 000 $ en 2013, soit +10% par an en $ constants

Pas d’étude équivalente en Europe, mais % croissant de refus de l’agence NICE au Royaume-Uni

Source : NBER working

paper series - Pricing in

the market for anticancer

drugs -David H. Howard,

Peter B. Bach, Ernst R.

Berndt, Rena M. Conti

Janvier 2015



Evaluation

Prix

Usage / vie réelle

Incertitude plus fréquence en primo-évaluation, multi-indications, documentation de l’usage de produits très coûteux --> importance croissante

d’outils de suivi et de collecte de données en vie réelle

Merci de votre attention

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