01 prel farmacoeconomia:okfundaciongasparcasal.org/publicaciones/eficiencia-y... · 2017-09-13 ·...

F U N D A C I Ó N G A S P A R C A S A L

Eficiencia y Medicamentos:Revisión de las Guías

de Evaluación

EconómicaLa Cuarta Garantía

EF

ICIE

NC

IA Y

ME

DIC

AM

EN

TOS

: RE

VIS

IÓN

DE

LA

S G

UÍA

S D

E E

VALU

AC

IÓN

EC

ON

ÓM

ICA

LA

CU

AR

TA G

AR

AN

TÍA

ISBN 978-84-691-2988-3

9 7 8 8 4 6 9 1 2 9 8 8 3

DIRECCIÓN:

Juan del Llano: Fundación Gaspar Casal, Madrid

José Luis Pinto:Universidad Pablo Olavide, Sevilla

José Mª Abellán:Universidad de Murcia

ELABORACIÓN Y REDACCIÓN:



Marco Barbieri:Universidad Pompeu Fabra, Barcelona

Carlos Polanco:IMS Health, Barcelona

Juan del Llano:Fundación Gaspar Casal, Madrid

REVISIÓN:

Amaya Echevarria: Dpto. Economía de laSalud, sanofi-aventis, Madrid

Lourdes Betegón: Dpto. Economía de laSalud, sanofi-aventis, Madrid

EDITADO POR:

Sanofi-aventisBarcelona, 2008


de Evaluación


DIRECCIÓN:Juan del Llano, José Luis Pinto y José Mª Abellán

ELABORACIÓN Y REDACCIÓN:José Luis Pinto, Marco Barbieri, Carlos Polanco y Juan del Llano.

EDITADO PORSanofi-aventis

ISBN: 978-84-691-2988-3Depósito legal: M. 21851-2008

Imprime: EGRAF, S. A.

Índice

PresentaciónEvert van Oosterum, Director General - Sanofi-aventis España ....................................................... 7

1. Introducción ............................................................................................................................... 9

2. Revisión de las guías de evaluación económica (NICE, Canadá, Australia y Suecia) ................................................................................................................ 11

2.1. Perspectiva .............................................................................................................................. 112.2. Revisión sistemática de la literatura .......................................................................................... 142.3. Población objetivo .................................................................................................................... 222.4. Comparador ............................................................................................................................. 262.5. Medidas preferidas de resultados ............................................................................................. 302.6. Costes ..................................................................................................................................... 392.7. Análisis de impacto presupuestario ........................................................................................... 442.8. Horizonte temporal ................................................................................................................... 492.9. Tasa de descuento ................................................................................................................... 54

2.10. Tratamiento de la incertidumbre ................................................................................................ 572.11. Papel de los modelos ............................................................................................................... 642.12. Transferibilidad ......................................................................................................................... 702.13. Equidad .................................................................................................................................... 782.14. Presentación de los resultados ................................................................................................. 80

Tabla Resumen. Cuestiones que tratan cada una de las guías analizadas ............................................... 86

Anexo 1: Variabilidad en las guías metodológicas ..................................................................................... 89

Bibliografía ............................................................................................................................................. 91

3. Estimación de costes estándar .................................................................................... 97

3.1. Introducción ............................................................................................................................... 973.2. Experiencias internacionales en la elaboración de costes estándar ............................................. 97

3.2.1. Australia .......................................................................................................................... 98

3.2.2. Canadá ........................................................................................................................... 993.2.3. Países Bajos ................................................................................................................... 1033.2.4. Reino Unido .................................................................................................................... 1083.2.5. Conclusiones .................................................................................................................. 108

Bibliografía ............................................................................................................................................. 110

4. Implantación de la cuarta garantía ............................................................................. 111

4.1. Introducción ............................................................................................................................... 1114.2. Impacto teórico de la cuarta garantía .......................................................................................... 113

4.2.1. El “problema farmacéutico” ............................................................................................. 1134.2.2. El marco regulador al servicio de la contención de costes ............................................... 1144.2.3. La perspectiva de la industria .......................................................................................... 1174.2.4. La perspectiva basada en el valor, o la cuarta garantía .................................................... 118

4.3. Los sistemas de cuarta garantía ................................................................................................. 1204.3.1. Australia ........................................................................................................................ 1214.3.2. Canadá: Ontario y Columbia Británica ........................................................................... 1244.3.3. Países Bajos ................................................................................................................. 1284.3.4. Finlandia ........................................................................................................................ 1304.3.5. Portugal ........................................................................................................................ 1314.3.6. Irlanda ........................................................................................................................... 1324.3.7. Italia .............................................................................................................................. 1334.3.8. España .......................................................................................................................... 1354.3.9. Reino Unido: Inglaterra, Gales y Escocia ....................................................................... 1364.3.10. Alemania ....................................................................................................................... 1434.3.11. Suecia ........................................................................................................................... 1464.3.12. Francia .......................................................................................................................... 148

4.4. Impacto empírico de la cuarta garantía ....................................................................................... 1494.4.1. Resultados de las recomendaciones ................................................................................ 1504.4.2. La calidad de la evidencia económica presentada por la Industria ................................... 1534.4.3. La utilización de la información económica por los comités .............................................. 1574.4.4. El impacto de las recomendaciones de los comités sobre las decisiones finales de

reembolso y utilización de las tecnologías evaluadas ....................................................... 159

Anexo 2: Tablas comparativas .................................................................................................................. 162

Anexo 3: Proceso de revisión: Fuentes consultadas y criterios utilizados .................................................. 173

Bibliografía ............................................................................................................................................. 175

5. La implantación de la cuarta garantía en España: Análisis a partir de un grupo focal .............................................................................. 181

5.1. Objetivos ..................................................................................................................................... 1815.2. Metodología ............................................................................................................................... 182

5.2.1. Los métodos cualitativos de investigación ........................................................................ 1825.2.2. Entrevista grupal, grupo focal y grupo de discusión ......................................................... 1825.2.3. Grupo focal para el análisis de la viabilidad de la cuarta garantía ..................................... 183

5.3. Resultados .................................................................................................................................. 1835.3.1. El plano normativo ............................................................................................................ 183

5.3.1.1. La ausencia de sistemas de información: garantía a la cuarta garantía ................ 1845.3.1.2. Autorización y financiación .................................................................................. 1845.3.1.3. Proceso centralizado o descentralizado .............................................................. 1845.3.1.4. Fármacos vs. otras tecnologías sanitarias ........................................................... 1855.3.1.5. Tecnologías y decisiones que requieren evaluación ............................................. 1855.3.1.6. Responsables de las evaluaciones y su revisión .................................................. 1865.3.1.7. ¿Una agencia europea con responsabilidad normativa y/o técnica? .................... 186

5.3.2. El plano técnico ................................................................................................................ 1875.3.2.1. La estandarización metodológica como forma de transparencia .......................... 1875.3.2.2. Viabilidad y conveniencia de un umbral de eficiencia ........................................... 1885.3.2.3. El falso dilema de la elección de perspectiva ...................................................... 1895.3.2.4. Costes estándar y categorías de costes ............................................................. 1905.3.2.5. Variables para los resultados en salud ................................................................ 1915.3.2.6. ¿Es necesario el análisis de sensibilidad probabilístico? ..................................... 1915.3.2.7. A salvo de la paradoja de Keeler y Cretin ........................................................... 192

5.4. Conclusiones ............................................................................................................................. 192

Anexo 4: Guía empleada en los grupos de discusión ............................................................................... 193

Anexo 5: Currícula de los participantes en los grupos de discusión ......................................................... 194

Bibliografía ............................................................................................................................................. 195

6. Conclusiones y recomendaciones .............................................................................. 197

6.1. Conclusiones ............................................................................................................................. 1976.2. Recomendaciones ...................................................................................................................... 200

5

En estos momentos son numerosos los países que han ido incorporando la Evaluación Económica de nuevos medicamen-tos y tecnologías sanitarias como una herramienta en la toma de decisiones de gestión sanitaria. Considerada la “cuartagarantía», las Evaluaciones Económicas de medicamentos pretenden contribuir a promover un uso racional y eficiente delas intervenciones sanitarias, con el último fin de contribuir a mejorar la salud de los ciudadanos.

Australia y Canadá fueron países pioneros en los años noventa, cuando sus autoridades sanitarias decidieron valorar elcoste efectividad de nuevos tratamientos para apoyar la decisión de su financiación pública. Desde entonces, esta políticaha sido acogida por varios países europeos (aunque con ciertas diferencias), como Dinamarca, Finlandia, Países Bajos,Noruega, Reino Unido, Portugal, Irlanda, Bélgica, entre otros.

Este libro ha sido realizado por expertos en Economía de la Salud y pretende resumir la experiencia de estos países, susguías de evaluación económica, su metodología de determinación de costes estándar, y su procedimiento de implantaciónde la «cuarta garantía». Respecto a este último punto, se ha contado con un grupo multidisciplinar de reconocidos exper-tos en la materia (procedentes de la Administración Sanitaria, Universidad, etc.) que han discutido sobre la mejor formade sistematizar la evaluación económica en nuestro país y de proceder a una implantación más formal de esta «cuartagarantía».

Esperamos que todo el trabajo realizado, plasmado en este libro, sirva de ayuda para difundir conocimientos y experien-cias en temas vinculados a la Economía de la Salud.

Evert van Oosterum

Mayo 2008

7

PRESENTACIÓN Director General

Sanofi-aventis España

En un entorno donde los recursos son cada vez másescasos es esencial elegir entre las distintas alternativasposibles de forma racional. Por este motivo, la evalua-ción económica se está convirtiendo en una herra-mienta imprescindible en la toma de decisiones.

Posiblemente nadie discutiría en la actualidad la con-veniencia de que las decisiones de asignación de recur-sos en salud tengan en cuenta información relevanteproveniente de la evaluación económica. Si se aceptala pertinencia y legitimidad de la eficiencia como unode los criterios de decisión, parece lógico concluir quees necesario, o por lo menos conveniente, asegurar lavalidez de los instrumentos y métodos disponiblespara medirla.

Las técnicas de evaluación económica constituyen elconjunto de instrumentos que permiten tomar deci-siones de asignación de recursos de forma más riguro-sa y consistente. En algunos países y contextos se uti-lizan de forma explícita y sistemática, para informardecisiones tales como el establecimiento del precio ola financiación, por un tercer pagador, de medicamen-tos y tecnologías sanitarias. En otros se utilizan deforma discrecional y poco transparente. Finalmente,en un tercer grupo de países entre los que posiblemen-te se incluiría España, la evaluación económica se uti-liza de forma esporádica en la toma de decisiones y

parece constituir más bien una forma de justificaciónde decisiones tomadas con criterios distintos a la efi-ciencia, o simplemente como un instrumento de pro-moción de nuevas tecnologías que se pretende intro-ducir en la práctica clínica. Todo ello ha llevado a unacierta desconfianza hacia los estudios de evaluacióneconómica, cuya metodología se considera manipula-ble y manipulada en función de los intereses particu-lares de sus promotores.

Una de las opciones que se ha propuesto para mejoraresta situación es la que aboga por asegurar transparen-cia y reproducibilidad de los estudios sobre la provi-sión de un conjunto de bienes públicos y colectivos,en los que se pueda apoyar la aplicación de la evalua-ción económica a casos concretos. Es aquí donde estetexto pretende ser de ayuda.

El sector público es posiblemente quien debería pro-mover las iniciativas de estandarización, transparenciaacerca de la provisión de bienes públicos, en funciónde su papel de regulador de los mercados y de princi-pal financiador de servicios sanitarios. Sin embargo,en ausencia de una acción de los poderes públicos eneste campo, puede ser beneficioso que otras instan-cias, tales como los promotores y realizadores de estosestudios (compañías, fundaciones, universidades, aso-ciaciones científicas, ...) cubran el vacío existente

9

INTRODUCCIÓN

1.

mediante acuerdos de colaboración y autorregulacióno bien tomando la iniciativa para establecer colabora-ciones de carácter público-privado.

Los costes constituyen uno de los elementos clave deuna evaluación económica. Resulta altamente inefi-ciente que en cada análisis concreto se calculen o esti-men los costes de cada recurso implicado en las opcio-nes comparadas. Por otra parte, es en los costes dondese puede producir una falta de concordancia más evi-dente para el usuario entre los valores relevantes (porejemplo, los de su hospital o CCAA, de los que puedetener información fehaciente) y los utilizados en unestudio concreto. Una ventaja adicional de caminarhacia una base de datos con costes unitarios paranuestro país es que reduciría sustancialmente el tiem-po y coste necesarios para llevar a cabo una evaluacióneconómica.

La revisión de los estudios sobre cuarta garantía ayu-dará a mejorar la transparencia en la toma de decisio-nes y garantiza que éstas cuenten con las experienciasde otros países de nuestro entorno. Finalmente, ladecisión última recae en los políticos, que si están bieninformados, acertarán con más probabilidad en deci-siones difíciles que pretenden conciliar la escasez conel uso eficiente de fondos públicos. La legitimación deestos delicados procesos de toma de decisiones, avan-za sobre todo, tras el acierto de las mismas, siendo éstemás posible si se aprende de las experiencias de otrosque han comenzado antes.

Comenzaremos esta investigación aplicada con unarevisión de las que, a nuestro juicio, son las guías deevaluación económica de mayor calidad, que secorresponden con las de aquellos países en los que la

Evaluación Económica ha alcanzado una mayor rele-vancia. Las guías objeto de revisión son las deInglaterra y Gales (NICE), las canadienses, las austra-lianas y las suecas1. El principal objeto de esta revisiónno es simplemente relatar lo que las guías dicen, sinovalorar su contenido a la luz de los postulados teóri-cos. No se trata, por tanto, de ser exhaustivos en elnúmero de guías evaluadas, sino de analizar con pro-fundidad las más relevantes, de tal forma que el esque-ma utilizado se pueda aplicar fácilmente a otras guías.

En el apartado siguiente trataremos la estimación delos costes estándar, puesto que para que la evaluaciónpueda utilizarse en la toma de decisiones es necesarioque los resultados estudiados sean homogéneos. Eneste sentido, resulta importante cerciorarse de que losmétodos para calcular los costes son rigurosos y com-parables. La experiencia nos dice, sin embargo, queesta práctica no es la más frecuente, siendo habitualencontrar datos procedentes de distintas fuentes cuyoproceso de elección es, por lo demás, un tanto arbitra-rio. Revisaremos la experiencia de algunos países quehan intentado estandarizar los costes que se utilizanen las evaluaciones económicas y comprobaremos quecada uno ha optado por asumir un enfoque distinto.

En el último capítulo revisaremos las característicasexpuestas para una selección de países industrializa-dos. Con este propósito, expondremos la utilidad teó-rica de la cuarta garantía en el marco del conflictopotencial de intereses entre la industria farmacéutica yel financiador público. También trataremos de evaluarel impacto real que tiene la cuarta garantía en las deci-siones de reembolso, fijación de precios y prescripciónde los medicamentos.

10

1 La principal omisión atañe a los Países Bajos, pues es éste un país en el que la evaluación económica ha adquirido notable relevancia y enel que, además, existe una importante comunidad científica. La razón para excluir las guías de los Países Bajos de nuestra revisión no es otraque el hecho de que las actuales guías se aprobaron en 2006 y no estaban traducidas al inglés en el momento de redactarse estas páginas.

En este capítulo se aborda una revisión de las guías deevaluación económica del NICE (para Inglaterra yGales), de Canadá, de Australia y de Suecia. El capí-tulo consta de catorce apartados dedicados a diferen-

tes fases o aspectos parciales del proceso de evaluacióneconómica. Cada apartado se organiza en tres seccio-nes: cuestiones relevantes, revisión de las guías ycomentarios.

11

REVISIÓN DE LAS GUÍAS DE EVALUACIÓNECONÓMICA

(NICE2, Canadá3, Australia4 y Suecia5)

2.

2 Guide to the methods of technology appraisal. London: National Institute for Clinical Excellence; 2004. Disponible enhttp://www.nice.org.uk/page.aspx?o=201974.3 Guidelines for the economic evaluation of health technologies: Canada [3rd Edition]. Ottawa: Canadian Agency for Drugs and Technologiesin Health; 2006. Disponible en http://www.cadth.ca/media/pdf/186_EconomicGuidelines_e.pdf4 Guidelines for preparing submissions to the Pharmaceutical Benefits Advisory Committee (Version 4.1). Canberra: Pharmaceutical BenefitsAdvisory Committee: 2006. Disponible en http://www.health.gov.au/internet/wcms/publishing.nsf/Content/pbacguidelines-index.5 General guidelines for economic evaluations from the Pharmaceutical Benefits Board Pharmaceutical Benefits Board, 2003. Disponibleen http://www.lfn.se/upload/English/ENG_lfnar2003-eng.pdf.

2.1. PERSPECTIVA

A) CUESTIONES RELEVANTES

Las guías deben indicar el tipo de perspectiva que sedebe utilizar en la evaluación económica. Hay dos

opciones básicas dentro de los sistemas de salud públi-cos: adoptar la perspectiva del financiador, esto es, delSistema Nacional de Salud (SNS), o adoptar la pers-pectiva social (Brouwer y Koopmanschap, 2000). La

diferencia más importante entre uno y otro enfoque sereflejará en la parte de costes, aunque también podríahaber consecuencias del lado de los beneficios. Laelección entre una perspectiva u otra depende del tipode objetivos que se plantee el SNS y en esto las guíashan de ser muy explícitas, esto es, si se adopta unaperspectiva u otra, se debe justificar por qué se hace.

En ocasiones se entiende que el objetivo del SNS esmaximizar la salud de la población, sujeto a la restric-ción presupuestaria que implica el presupuesto públi-co dedicado a financiar la sanidad. Partiendo de esteobjetivo, se justifica la perspectiva del financiador. Laconsecuencia de adoptar esta perspectiva es que no seincluirán todos los costes y beneficios de la tecnologíamédica que se pretende evaluar.

Por el lado de los costes, éstos se reducirán a los cos-tes sanitarios que recaen sobre el SNS y, a lo sumo, loscostes de los servicios sociales (SS), tales como losderivados de la atención a pacientes crónicos y condiscapacidades. La lógica de incluir los costes de losservicios sociales es que también forman parte del pre-supuesto público. La perspectiva del financiadorobviará, por el contrario, los costes que no recaensobre el presupuesto público, principalmente los quesoporta el propio paciente y su entorno y que, enbuena medida pueden ser de naturaleza no monetaria(tiempo).

Por el lado de los beneficios, la adopción de la pers-pectiva del SNS supondrá limitar la medida de losefectos a los beneficios estrictamente sanitarios. Porejemplo, no se consideraría como beneficio la mejoraen el bienestar que se pudiera producir a resultas deutilizar una vía de administración de un medicamen-to más cómoda para el paciente, aunque de igual efi-cacia, ya que más comodidad no implica más salud.

Si se entiende, por el contrario, que el objetivo delSNS no es únicamente maximizar la salud, sino con-tribuir, junto con el resto de políticas públicas, amejorar el bienestar de la población de un país, lametodología de la evaluación económica será muy

distinta y la perspectiva social será la adecuada(Johannesson y O’Conor 1997).

En resumen, cualquier guía metodológica ha de expli-citar la perspectiva del análisis y las consecuencias quedicha decisión tiene sobre los métodos de evaluacióneconómica que se presentan en la guía.

B) REVISIÓN DE LAS GUÍAS

NICE (Inglaterra y Gales)Las guías del NICE establecen que la perspectiva, enlo que se refiere a los costes, es la del SNS y de los SS.Por lo que atañe a los resultados, éstos se limitan a losefectos sobre la salud, principalmente del paciente y,caso de que sea relevante, la de otros individuos. Lasguías establecen que esta perspectiva es congruentecon el objetivo de maximizar la salud con los recursosde que disponen el SNS y los SS. Sin embargo, tam-bién se señala que, si las tecnologías médicas tienencaracterísticas que son valoradas por los individuos,pero que no se traducen en mejoras en la salud, debenser mencionadas en el informe. Lo mismo ocurre porel lado de los costes, esto es, las guías proponen que seincluyan, como estimaciones secundarias, los costesque recaen fuera del presupuesto del SNS y de los SS.

CanadáEn las guías canadienses también se establece que laperspectiva ha de ser la del SNS en el análisis básico,admitiéndose que esta perspectiva se puede ampliar alos servicios sociales. Al igual que en el caso anterior,se abre la posibilidad a realizar un análisis secundariotomando en consideración los costes que recaen fueradel SNS, en el supuesto de que tengan un impactoimportante en los resultados. Por el lado de los bene-ficios, las guías son menos explícitas en lo que respec-ta a la perspectiva. No obstante, se señala que el casobase utilizará como medida de resultados la mejora enla salud del paciente, excluyéndose explícitamente, las

12

consecuencias sobre la salud de sus cuidadores infor-males. La guía prevé que estas consecuencias sobrecuidadores informales u otras características de las tec-nologías valoradas por los pacientes, puedan incluirseentre los en el curso de un análisis secundario.

AustraliaLas guías australianas de 2006 adoptan una perspecti-va claramente social. Por el lado de los recursos con-sumidos, se considera que las evaluaciones económi-cas deben recoger todos los costes, con indepencia dequien los soporte (entidades públicas, pacientes, com-pañías de seguro, etc.). Análogamente, en relacióncon los beneficios, se contempla la inclusión de losbeneficios no sanitarios o que recaen sobre terceros.

SueciaLas guías suecas también estiman que el análisis deberealizarse desde una perspectiva social. En consecuen-cia, recomiendan la inclusión de todos los costes, conindependencia de si recaen sobre una jurisdicciónestatal o local, sobre el paciente o sobre terceros.

Por el lado de los beneficios, las guías abren la puertaal uso del método de la disposición a pagar, por loque, en principio y en congruencia con la perspectivasocial, se pueden medir beneficios que no se reduzcana la mejora en la salud del paciente. Cabe interpretar,por tanto, que las guías suecas, aunque no lo dicenexplícitamente, asumen que el objetivo de la evalua-ción económica es maximizar el bienestar de la pobla-ción (no únicamente su salud) a partir de los recursosde que dispone la sociedad en su conjunto.

C) COMENTARIOS A LAS GUÍAS

Aún no existiendo unanimidad entre las guías en rela-ción con la perspectiva, todas coinciden en la posibi-lidad (en algunos casos en forma de análisis secunda-rio) de incluir costes y beneficios que asuman una

perspectiva social. Existen, sin embargo, contradiccio-nes entre las guías que proponen como primeraopción adoptar la perspectiva del SNS. Por ejemplo,las guías del NICE admiten que se incorpore la saluddel cuidador informal, mientras que las canadienses laexcluyen explícitamente. Esto es consecuencia, ennuestra opinión, de la ausencia de fundamento teóri-co en la perspectiva del financiador.

Desde el punto de vista normativo, parece difícil jus-tificar otra perspectiva que no sea la social cuando elfinanciador es el sector público, pues éste, en teoríadebe maximizar el bienestar de la población(Johannesson 1995). Se hace difícil admitir que el sec-tor público pueda ignorar las consecuencias que lasenfermedades y los tratamientos tienen sobre, porejemplo, la productividad del sistema económico deun país. Por otro lado, la denominada perspectiva delfinanciador no está exenta de contradicciones. Así,por ejemplo, ninguna de las guías que recomiendaesta perspectiva sugiere que el precio de los medica-mentos que se ha de utilizar en la evaluación econó-mica, se limite al porcentaje pagado por el sectorpúblico. Como mucho, esta posibilidad se contemplapara el impacto presupuestario. Sin embargo, para serconsecuente con la filosofía del enfoque del financia-dor, la evaluación económica debería considerar comocoste del fármaco únicamente la parte del precio quepaga el SNS, lo que haría que el coste-efectividaddependiera del porcentaje de co-pago. No conocemosninguna guía que contemple esta posibilidad. Deigual modo, si nos ciñéramos al enfoque del financia-dor, sería discutible computar entre los costes loscorrespondientes a años futuros, ya que los presupues-tos públicos son anuales.

Por el lado de los beneficios, también resulta difícil deaceptar que un sistema público no considere beneficiouna mejora en la comodidad del paciente a la hora derecibir un tratamiento. Una cuestión distinta es si lamagnitud de ese beneficio es grande o pequeña com-parada con la de otros beneficios que implican mejo-ras en la salud.

13

En síntesis, desde el punto de vista normativo cree-mos que la perspectiva social es la correcta, siendo laperspectiva del financiador, a nuestro juicio, una

opción básicamente estratégica. Una solución decompromiso puede ser presentar los resultados utili-zando ambas perspectivas (Brouwer et al. 2006).

14

2.2. REVISIÓN SISTEMÁTICA DE LA LITERATURA


Dentro de este apartado, las cuestiones más importan-tes que debe contemplar una guía son las siguientes:

1. Necesidad de una revisión sistemática dela evidencia clínica

Cuando se comparan dos o más alternativas en unaevaluación económica puede existir un gran volu-men de evidencia clínica acerca de la eficacia y latolerabilidad de las tecnologías sanitarias analizadas.Los resultados de los estudios clínicos pueden diferirsegún el tamaño de la muestra y las características delos pacientes, el diseño del estudio, el periodo deseguimiento, los centros y el país en que se ha reali-zado el estudio, etc. Resulta, en consecuencia, fun-damental seleccionar de manera adecuada los estu-dios clínicos que se utilizarán en el análisis económi-co, ya que, por ejemplo, la exclusión de algunosestudios podría crear un sesgo a favor de una tecno-logía sanitaria u otra. Por tanto, es recomendableincluir en la evaluación económica toda la evidenciaclínica disponible sobre las tecnologías comparadas(o al menos explicar las razones para excluir algunosestudios).

Una revisión sistemática de la literatura permite iden-tificar toda la evidencia clínica relevante (Sutton,1999). Nuestra revisión estudiará, en este caso, si lasguías recomiendan la realización de revisiones siste-máticas de la literatura y en qué circunstancias talesrevisiones se consideran indispensables para uncorrecto análisis económico.

2. Detalles sobre la búsqueda de laliteratura y los criterios de inclusión yexclusión

A la hora de presentar los resultados de una revisión sis-temática de la literatura resulta imprescindible ofrecerinformación completa y transparente sobre los métodosde búsqueda y los criterios de exclusión/inclusión de losestudios. Por ejemplo, el investigador debería referir lasbases de datos y otras fuentes alternativas consultadas,las fechas iniciales y finales de la búsqueda, así como lostérminos (“palabras clave”) utilizados. Aún más rele-vante es, en nuestra opinión, proporcionar detalles pre-cisos sobre las razones para incluir o excluir los estudiosidentificados. Hay circunstancias en las que el analistapodría optar por incluir sólo ensayos clínicos que com-paran directamente dos tecnologías, otros casos en losque se excluyen estudios cuando la muestra de pacien-tes es pequeña; en otras ocasiones se incluyen todos losestudios identificados sin restricciones de ningún tiposobre su calidad, el contexto o el diseño del estudio(Mandelblatt, 1996). Cualquier criterio de inclusión oexclusión resulta a priori admisible, pero es necesarioque dichos criterios sean explícitos para poder juzgar suvalidez. La guía habrá de indicar el detalle que serequiere en la presentación de los métodos de búsque-da y de selección de los estudios identificados en la revi-sión de la literatura.

3. Detalles sobre las características y lacalidad de los estudios incluidos

Otro elemento clave para la transparencia del análisises la correcta presentación de las características de los

estudios elegidos. Debería darse cuenta, al menos, delos siguientes datos acerca de cada estudio: el diseño,las alternativas comparadas, el tamaño de la muestrade pacientes, las características demográficas y el nivelde gravedad de los pacientes, el periodo de seguimien-to, el país o los países en que se ha desarrollado y elaño en que se ha realizado (o publicado), los resulta-dos de eficacia y/o de tolerabilidad para cada tecnolo-gía analizada, y la significación estadística de las dife-rencias en los resultados. Estos detalles permitirán juz-gar la calidad de los estudios incluidos y estimar larobustez de los resultados de efectividad utilizados enel análisis económico. Además, el investigador podríaincluir algunos comentarios sobre la calidad de losestudios elegidos, explicando sus criterios de evalua-ción. A este respecto, por ejemplo, se considerancomúnmente los ensayos clínicos aleatorizados comola fuente de eficacia con mayor validez interna. Asímismo, cuando se analizan dos o más tecnologías, espreferible obtener datos de eficacia de estudios quecomparen directamente dichas alternativas en lugar debasar todo el análisis en comparaciones indirectas.Existen guías para juzgar la calidad de los estudios clí-nicos (por ejemplo, la escala de Jadad) que puedenservir de orientación (Clark, 1999). Veremos más ade-lante los requerimientos de las diferentes guías en rela-ción con el nivel de detalle en la descripción y el aná-lisis de la calidad de los estudios clínicos utilizados enla evaluación económica.

4. Métodos recomendados para la síntesisde los estudios elegidos

Una vez identificados y seleccionados los estudios clí-nicos resulta necesario sintetizar toda la evidenciaobtenida. En una evaluación económica (sobre todocuando ésta se basa en un modelo de decisión) es pre-ciso estimar un valor medio para la eficacia de cadaalternativa objeto de comparación (al menos en elcaso base). En determinadas situaciones, puede sersuficiente recurrir a los resultados de un único estu-dio: por ejemplo, podría darse la circunstancia de que

sólo existiera un único ensayo clínico que compararalas tecnologías de interés. Sin embargo, lo habitual esque existe más evidencia clínica y que se puedanobtener resultados de eficacia diferentes según elmétodo de síntesis utilizado. El modo más sencillo,aunque no el más adecuado, de sintetizar la evidenciaclínica de los estudios elegidos es calcular una mediaponderada.

Parece más apropiado, por el contrario, realizar unmeta-análisis, teniendo en cuenta el tamaño de lamuestra de cada estudio y las diferentes característicasde los estudios (Sutton, 2000). Un caso particular enel que resulta complicado sintetizar los datos de losestudios clínicos es aquél en el que no existen ensayosque comparan directamente dos o más tecnologías.En este supuesto, resulta incorrecto utilizar datos deeficacia absoluta de cada tecnología (aunque esténobtenidos mediante un meta-análisis), porque ellopodría inducir un sesgo debido a las diferencias entrelos estudios. Sería más correcto identificar un compa-rador común a cada tecnología (por ejemplo, placebo)y estimar el riesgo relativo de cada tecnología respec-to a dicho comparador común (Caldwell, 2005). Deeste modo se podría valorar si existen diferencias rea-les entre las tecnologías de interés o si, por el contra-rio, cualquier diferencia en términos de eficacia halla-da en los estudios clínicos se debe exclusivamente a lasdiferentes características de dichos estudios. La guíatendrá que indicar qué métodos de síntesis se reco-miendan para la evaluación económica y en qué cir-cunstancias.

5. Análisis de la heterogeneidad de losestudios incluidos

Como se ha señalado en los apartados precedentes, losestudios clínicos elegidos para la evaluación económi-ca en general presentan características diferentes. Esnecesario tener en cuenta esta heterogeneidad en losmétodos de síntesis que se utilizan para obtener losdatos de efectividad. Por ejemplo, ante la existencia deheterogeneidad estadística en los resultados de los

15

estudios clínicos, lo más apropiado es realizar unmeta-análisis de efectos aleatorios (random effect),antes que un meta-análisis de efectos fijos (fixed effect)(Ades, 2005).

Si la heterogeneidad atañe a las características de lospacientes de los diferentes estudios, se podrían realizaranálisis de subgrupos para estimar la variabilidad de laeficacia clínica según el tipo de paciente analizado.Por otro lado, cuando es el nivel de calidad de losestudios el que se muestra heterogéneo puede resultaracertado realizar un análisis de sensibilidad excluyen-do algunos de los estudios considerados en el casobase.

Finalmente, el caso más complejo emerge cuando nohay comparación directa entre las tecnologías de inte-rés. En este caso se ha sugerido antes la necesidad deestimar el riesgo relativo de las tecnologías respecto aun comparador común. Sin embargo, es posible quelas diferencias en las características de los pacientestengan un impacto también sobre el riesgo relativorespecto a este comparador común. Por ejemplo,pacientes con edad más avanzada o con una enferme-dad más grave, podrían tener una eficacia relativamayor (o menor). Por esta razón, se han desarrolladorecientemente métodos para incorporar la heteroge-neidad entre pacientes en la comparación indirecta detecnologías sanitarias (meta-regresiones, mixed treat-ment comparison, etc.) (Ades, 2006; Nixon, 2006). Seanalizará qué tipo de indicaciones ofrecen las guíasacerca de la cuestión de la heterogeneidad de los estu-dios.


NICE (Inglaterra y Gales)


Las guías del NICE exigen la realización de una revi-sión sistemática de la evidencia clínica. En una prime-

ra fase se habrán de identificar todos los estudiospotencialmente relevantes sobre las tecnologías sanita-rias comparadas, siendo posible, en una segunda fase,excluir algunos estudios, cuando no se considerenrelevantes para el contexto de Reino Unido, o no seestimen adecuados en términos de calidad, por lasmedidas clínicas utilizadas, los comparadores elegi-dos, etc.


No se requiere de manera explícita una informaciónespecífica sobre los métodos de búsqueda y los crite-rios de inclusión/exclusión de estudios. Sin embargo,las guías subrayan de modo reiterado la necesidad dereferir de forma transparente los métodos utilizadospara identificar y seleccionar los estudios relevantes.Por ejemplo, si se excluye un estudio identificado enla revisión de la literatura, es preciso ofrecer una justi-ficación clara para su exclusión. Se recomienda que,tanto la revisión de la literatura como la selección delos estudios, se realice por más de un investigador,pararon el fin garantizar la validez del proceso.


Las guías del NICE exigen presentar una lista detalla-da de todos los artículos elegidos para obtener la evi-dencia clínica. Algunos de los detalles que se han deincluir sobre cada estudio son las características de lospacientes (edad, sexo, nivel de gravedad de la enfer-medad), las alternativas comparadas, las medidas y losresultados de eficacia y tolerabilidad de las alternativascomparadas, el contexto del análisis (centro y país) yel año de publicación. Además es obligado hacer unanálisis crítico sobre la calidad de cualquier estudioclínico elegido. Las guías indican que los ensayos clí-nicos basados en comparaciones directas entre las tec-nologías estudiadas representan las mejores fuentes de

16

datos. Sin embargo, se asume que no siempre es posi-ble disponer de tal información, siendo necesarioincluir ensayos clínicos con comparaciones indirectaso estudios observacionales. En estos casos, el investi-gador ha de subrayar las posibles limitaciones asocia-das al diseño u otras características de los estudios.


Se sugiere el uso de meta-análisis cuando se dispongade un número suficiente de estudios relevantes y conmedidas de efectividad comparables. En caso contra-rio, será suficiente presentar los resultados de cadaestudio, explicando las potenciales limitaciones. Lasguías señalan la conveniencia de estimar el impacto delos diferentes resultados de los estudios en el análisisde sensibilidad y de subgrupos. Asimismo, subrayanla importancia de distinguir entre el efecto absolutode una tecnología y el riesgo relativo, no sólo en elcaso de comparaciones indirectas, sino también cuan-do se pretenda adaptar datos de estudios de otros paí-ses al contexto del Reino Unido.


Las guías ponen mucho énfasis en el análisis de laheterogeneidad entre los estudios seleccionados. Engeneral, las cuestiones de heterogeneidad, como las deincertidumbre y las de variabilidad de los resultadosclínicos, aparecen en diferentes apartados de las guías.Cuando hay heterogeneidad en los resultados estadís-ticos de los estudios analizados, la recomendación esutilizar un meta-análisis de efecto aleatorio (randomeffect), antes que un meta-análisis de efecto fijo (fixedeffect). La variabilidad en las características de lospacientes de los diferentes estudios es otro aspectofundamental del análisis y tiene que ser evaluado pormedio de análisis de subgrupos o de sensibilidad.

Por último, cuando hay heterogeneidad en la calidadde los estudios incluidos se sugiere realizar análisis de

sensibilidad variando el número de estudios incluidosen el meta-análisis. No hay en la guía del NICE unapartado específico referido a la heterogeneidad en lascomparaciones indirectas, pero resulta siempre nece-sario presentar el riesgo relativo y el valor absoluto dela eficacia de las tecnologías comparadas.

Canadá


Las guías canadienses establecen claramente que laevidencia clínica para el análisis económico tiene quederivar de una revisión sistemática de la literatura,para no excluir estudios potencialmente relevantes. Elinvestigador tendrá que justificar adecuadamente laausencia de revisión sistemática de la literatura (porejemplo, cuando sólo exista un ensayo clínico relevan-te que compara las tecnologías de interés).


Se requiere la presentación detallada de los métodosde búsqueda y de los criterios de inclusión y exclusiónde estudios, aunque las guías no ofrecen informaciónadicional sobre este punto.


Las guías canadienses indican que es necesario presen-tar información relativa a las características de losestudios utilizados para obtener datos de eficacia,efectividad y eventos secundarios pero no explicitanqué tipo de información. Sí se establece que los inves-tigadores habrán de estimar la calidad de los estudiosutilizados, subrayando su validez interna y externa yexplicando las limitaciones de cada uno de ellos.

17


Las guías afirman que el uso del meta-análisis parasintetizar los datos de eficacia obtenidos por diferen-tes estudios aumenta la credibilidad de la evaluacióneconómica. Se considera importante presentar deforma transparente cualquier método de síntesis utili-zado, justificar su elección, así como referir en detalletodos los resultados. Se destaca, asimismo, la impor-tancia de separar el efecto absoluto de una tecnologíay el riesgo relativo de dicha tecnología respecto a uncomparador en el caso de comparaciones indirectas ytambién para adaptar datos de estudios de otros paísesal contexto canadiense.


El asunto de la heterogeneidad entre los estudios clí-nicos parece un elemento clave, como lo sugiere elhecho de que es tratado en muchos apartados de lasguías canadienses (incertidumbre, transferibilidad,modelos, etc.). Se indica la necesidad de realizar aná-lisis de subgrupos y de sensibilidad para tener encuenta la variabilidad en las características de lospacientes o de los contextos en que se han realizadoslos estudios. En el caso de comparaciones indirectas,se sugiere el uso de meta-regresiones para tener encuenta la potencial heterogeneidad de los estudios uti-lizados. En general, la variabilidad y las diferencias enlos datos clínicos tienen que ser tratadas adecuada-mente en el análisis de la incertidumbre.

Australia


Las guías australianas apuestan claramente por lanecesidad de abordar una revisión sistemática de laliteratura con el objetivo de identificar al menos todos

los ensayos clínicos que comparan directamente lastecnologías analizadas. Si no se llevase a cabo una revi-sión sistemática de la evidencia clínica, existiría el ries-go de excluir algunos estudios relevantes para la eva-luación económica, reduciendo la credibilidad delanálisis y aumentando la posibilidad de sesgos en losresultados.


Las guías exigen una presentación detallada de losmétodos de búsqueda de la literatura. En particularconsideran necesario referir: las bases de datos utiliza-das, las fechas iniciales y finales de la búsqueda paracada base de datos, todos los términos utilizados y lametodología, la fecha en que se ha realizado la bús-queda, así como cualquier búsqueda adicional de artí-culos no publicados (por ejemplo, presentaciones deconferencias, páginas Web, etc.). Igualmente, se reco-mienda la inclusión de una descripción completa delos criterios de inclusión y exclusión de estudios. Lasguías ofrecen algunos criterios generales para la inclu-sión de estudios.

En cualquier circunstancia es necesario incluir todoslos ensayos clínicos aleatorizados que comparen direc-tamente las tecnologías estudiadas. Cuando no se dis-pone de comparaciones directas, se admite, también,la inclusión de ensayos clínicos que comparen indirec-tamente las tecnologías mediante un comparadorcomún. En el supuesto de que no existan tampocoensayos con comparaciones indirectas, se acepta quese incluyan datos procedentes de otros tipos de estu-dios (por ejemplo, observacionales), aunque elloimplique que la validez interna del análisis se reduzcade forma notable. Como regla general, no obstante, siexiste evidencia clínica suficiente obtenida por ensa-yos clínicos con comparaciones directas, se sugiereexcluir del análisis económico el resto de estudios dis-ponibles. Los resultados de la búsqueda se habrán depresentar en tablas que contengan el número de estu-

18

dios identificados en cada base de datos (o en otrasfuentes), el número y el diseño de los estudios selec-cionados y excluidos, y las razones para la exclusión.


Las guías exigen un alto nivel de detalle en la descrip-ción de las características y de la calidad de los estu-dios elegidos para la evidencia clínica. Por ejemplo, enel caso de ensayos clínicos con comparaciones directases necesario incluir los siguientes datos: a) tecnologíascomparadas, con detalles sobre las dosis y los métodosde administración en el caso de fármacos, frecuencia yduración del tratamiento etc.; b) periodo de segui-miento; c) método de aleatorización; d) número depacientes totales y para cada grupo; e) característicasdemográficas y clínicas de los pacientes, incluyendolos resultados estadísticos de las potenciales diferen-cias entre grupos; f ) resultados del estudio y posiblesdiferencias estadísticas (se sugieren formas diferentesde presentación de los resultados y de su significaciónestadística según el tipo de medida clínica). Además,se establece la necesidad de aportar un listado de losestudios incluidos y un breve resumen de cada estudiodestacando los elementos más relevantes.

Las guías indican que no basta con describir cadaestudio elegido, si no que se requiere un análisis críti-co de las características de cada estudio, explicando lasprincipales limitaciones. Por ejemplo, en un ensayoclínico el tamaño de la muestra podría ser demasiadopequeño para el análisis estadístico, o podría tener unperiodo de seguimiento inadecuado. Por otro lado, losestudios observacionales presentan limitaciones en eldiseño mismo del estudio (en particular, el confoudingcuando existe heterogeneidad en los pacientes de losdiferentes grupos). Para cada tipo de estudio las guíasaustralianas proponen una lista de preguntas que elinvestigador tiene que contestar con el fin de valorarla calidad de la evidencia clínica incluida.


Se recomienda el uso de meta-análisis cuando la evi-dencia clínica deriva de dos o más ensayos clínicos ale-atorizados de calidad comparable. El meta-análisispermite obtener resultados más claros y podría gene-rar diferencias significativas en términos estadísticosentre las alternativas comparadas no reveladas indivi-dualmente en los ensayos clínicos, debido tal vez a untamaño de la muestra inadecuado. En caso de no rea-lizar el meta-análisis para la síntesis de la evidencia clí-nica, el investigador tendrá que explicar las razones detal proceder, y explicar cualquier método alternativoutilizado. También es obligado referir de forma deta-llada los resultados del meta-análisis, presentando losresultados de cada estudio y los resultados de la com-binación de los mismos.

Las guías australianas proporcionan mucha informa-ción acerca de los métodos de combinación de losensayos clínicos con comparación directa, sugiriendodiferentes técnicas estadísticas según el tipo de medi-da clínica encontrada. En cualquier caso, se ha deofrecer información sobre el valor absoluto de la efi-cacia de las alternativas comparadas, el riesgo relativoy los intervalos de confianza. Por último, las guíascontienen un apartado específico dedicado a las com-paraciones indirectas, en el que se fija la necesidad decalcular el riesgo relativo (y el intervalo de confianza)de las alternativas comparadas respecto al comparadorcomún. De nuevo, en este caso se proponen diferen-tes técnicas estadísticas según el tipo de medida clíni-ca utilizada en los estudios originales. Así mismo, seofrecen algunos modelos de tablas para facilitar la pre-sentación de los resultados de la síntesis de la eviden-cia clínica.


La heterogeneidad en la calidad de los estudios selec-cionados y las potenciales diferencias en las caracterís-

19

ticas de los pacientes de dichos estudios se aborda envarios apartados de las guías. Con carácter general, serecomienda realizar un meta-análisis de efectos aleato-rios (random effect) para tener en cuenta la heteroge-neidad en los resultados estadísticos de los estudiosanalizados. También se proponen análisis de subgru-pos y de sensibilidad (probabilístico) en el supuesto devariabilidad entre pacientes, contextos y otras caracte-rísticas de los estudios. Cuando existen diferenciasentre pacientes en ensayos clínicos con comparacionesindirectas, se advierte sobre la necesidad de aplicartécnicas estadísticas adecuadas. Por ejemplo, se sugie-re la posibilidad de recurrir a meta-regresiones omodelos lineares generalizados (generalised linearmodels) en el caso de que exista un número suficientede estudios.

Suecia

Las guías suecas se limitan a señalar la importancia deofrecer información adecuada sobre los datos clínicosutilizados, las fuentes y los métodos de síntesis, perono suministran ningún otro detalle.


Existen notables diferencias en el detalle que alcanzanlas guías en lo que se refiere a la revisión sistemática dela literatura. Mientras las guías australianas dedicanvarias secciones a la búsqueda de la literatura, la cali-dad de los estudios incluidos y los métodos de síntesis,las guías del NICE y las canadienses contemplan estosasuntos con un detalle significativamente menor. Sinembargo, las tres guías concuerdan en los aspectos másimportantes. Todo lo contrario cabe decir de las guíassuecas, que por no dar ninguna información detalladasobre el tema, no serán incluidas en los comentariossiguientes. En general, parece que las recomendacionesde las tres guías citadas son conformes con la teoríasobre la revisión de la literatura, siendo posible extraerlas siguientes conclusiones:


Todas las guías recomiendan realizar una revisión sis-temática de la literatura para evitar el riesgo de unsesgo a favor o en contra de las tecnologías compara-das. La obtención de toda la evidencia clínica dispo-nible se revela como un factor imprescindible paraaumentar la credibilidad del análisis económico. Enparticular, mientras las guías canadienses y del NICEproponen identificar en una primera fase toda la evi-dencia clínica (sin restricciones según la calidad delestudio) para, en una segunda fase, excluir los estudiosno relevantes, las guías australianas recomiendanincluir sólo los ensayos clínicos con comparacionesdirectas entre las tecnologías estudiadas. Se admite lainclusión de comparaciones indirectas y estudiosobservacionales únicamente cuando no existen datosde ensayos clínicos con comparaciones directas dispo-nibles. Todas las guías concuerdan con la necesidad dejustificar las circunstancias en las que se omite elrequisito de realizar una revisión sistemática de la lite-ratura clínica.


Las tres guías subrayan la importancia de describir demanera transparente los métodos de búsqueda y loscriterios de selección de los estudios. Las guías delNICE y las canadienses no proporcionan recomenda-ciones explícitas sobre la forma más adecuada de pre-sentar estos datos, en tanto que las guías australianasofrecen numerosos detalles y restricciones al respecto.En todos los casos se requieren algunos elementosespecíficos de la búsqueda de la literatura y se propo-nen algunas orientaciones para la selección de losestudios clínicos. En particular, se presenta una escalajerárquica de la evidencia clínica, con prioridad paralos ensayos clínicos con comparaciones directas,seguidos por las comparaciones indirectas y, finalmen-te, los estudios observacionales.

20


Las guías del NICE y australianas incluyen una listadetallada de las características de los estudios que esnecesario hacer explícitas, como, por ejemplo, eldiseño del estudio, las alternativas comparadas, elnúmero de pacientes, sus características demográfi-cas y el nivel de gravedad de su enfermedad paracada grupo, el periodo de seguimiento, el país o lospaíses en que se ha desarrollado el estudio y el año enque se ha realizado (o publicado), los resultados deeficacia, etc. Las guías australianas añaden, además,una serie de elementos importantes según el tipo deestudio seleccionado (por ejemplo, el método derandomización en el caso de ensayos clínicos aleato-rizados). Por su parte, las guías canadienses se limi-tan a señalar la necesidad de proporcionar informa-ción sobre las características de los estudios utiliza-dos para obtener datos de eficacia, efectividad yeventos secundarios sin indicar explícitamente quétipo de información.

Todas las guías exigen incluir también algunoscomentarios sobre la calidad de los estudios seleccio-nados. De nuevo, mientras las guías canadienses y lasdel NICE dejan bastante libertad al investigador paraque éste exprese su opinión acerca de las limitacionesde los estudios elegidos, las guías australianas hacenmuchas precisiones útiles sobre los aspectos que seconsideran fundamentales para evaluar la calidad delos estudios.


Las guías coinciden también en este punto y reco-miendan el uso de un meta-análisis, en el caso de dis-poner de un número suficiente de estudios. El meta-análisis aumenta la credibilidad de la evaluación eco-nómica y podría poner de manifiesto diferencias sig-

nificativas en términos estadísticos entre las alternati-vas comparadas que los ensayos individuales no soncapaces de revelar. En el caso de que no se realice unmeta-análisis, el evaluador tiene que especificar lasrazones de su elección y explicar en detalle cualquiermétodo alternativo que se haya empleado. En el casode comparaciones indirectas las guías sugieren distin-guir de manera adecuada entre riesgo relativo de lastecnologías respecto a un comparador común y riesgoabsoluto de dichas tecnologías, destacando la necesi-dad de considerar el riesgo relativo en estas circuns-tancias. Las guías australianas dedican un apartadoespecífico a las comparaciones indirectas, destacandosus potenciales limitaciones y sugiriendo algunosmétodos estadísticos para solucionar los problemasque plantean.


Las tres guías otorgan mucha importancia al tema delanálisis de la heterogeneidad entre los estudios selec-cionados, cuestión que se trata transversalmente envarias secciones. Se subraya la necesidad de utilizar unmeta-análisis de efectos aleatorios cuando hay hetero-geneidad en los resultados estadísticos de los estudiosanalizados. Existe consenso también en señalar losanálisis de subgrupos y de sensibilidad como losmétodos más apropiados para tener en cuenta la varia-bilidad de los pacientes de los estudios y las posiblesdiferencias entre contextos y países. Las guías delNICE también sugieren realizar análisis de sensibili-dad excluyendo algunos estudios utilizados en el casobase. Las guías australianas y canadienses proponenalgunos métodos estadísticos de reciente desarrollo(Ades, 2006; Nixon, 2006) con el fin de adaptar lasdiferencias en las características de los pacientes, en elcaso de comparaciones indirectas. En general, losmétodos recomendados por las guías resultan confor-mes con los postulados teóricos de la evaluación eco-nómica (Drummond, 2005).

21



1. Población objetivo y nivel de detalle ensu definición

Ha de identificarse con claridad cuál es la poblaciónobjetivo del análisis económico, esto es, resulta necesa-rio especificar las características de los pacientes que sepueden beneficiar del tratamiento estudiado. Es impor-tante proporcionar el nivel de detalle adecuado en ladefinición de la población objetivo (por ejemplo, edad,sexo, nivel de gravedad, presencia de enfermedades con-comitantes, etc.). Es fundamental realizar una descrip-ción detallada de la población, ya que tanto los costescomo los beneficios de un tratamiento podrían variar alcambiar las características de los pacientes (Nord, 2001).

2. Necesidad del análisis de subgrupos

En determinadas circunstancias puede resultar conve-niente establecer subgrupos dentro de la población obje-tivo. Esto ocurrirá cuando exista una presunción funda-da de que los resultados, en términos coste-efectividad,son diferentes para distintos subconjuntos de la pobla-ción objetivo (Coyle, 2003), debido a diferencias previ-sibles en la efectividad o en los costes. Así, por ejemplo,algunos tratamientos podrían tener una efectividad sig-nificativamente superior en hombres que en mujeres (oal contrario), o en pacientes jóvenes que en pacientes deedad avanzada (o viceversa). También los efectos secun-darios de una tecnología sanitaria podrían depender delnivel de gravedad de la enfermedad de un paciente o deltipo de enfermedades concomitantes. Del mismo modo,la existencia de economías de escala puede motivar quelos costes dependan críticamente del tamaño de lapoblación a la que se destina la tecnología evaluada, desuerte que un programa podría ser más costoso cuantomenor fuera el grupo de pacientes o usuarios del mismo.

Dado que una tecnología sanitaria puede resultarcoste-efectiva para un subgrupo de la población y nopara otros, parece relevante identificar dichos subgru-pos y adaptar la evaluación económica a los subgruposde pacientes para quienes los costes y/o los efectospueden ser significativamente diferentes (Briggs,1994). Por otro lado, pueden existir problemas paraobtener suficientes datos de todos los subgrupos depacientes y la calidad de dichos datos puede reducirseal aumentar la heterogeneidad. La guía tendrá queindicar cuándo es necesario realizar un análisis de sub-grupos y qué métodos se sugieren a tal fin.

3. Determinación de la población objetivoe impacto presupuestario

Puede resultar complicado definir de manera apropia-da y detallada los candidatos a recibir una nueva tec-nología sanitaria. En los ensayos clínicos, la poblaciónobjetivo resulta en general bien definida, pero enalgunas circunstancias puede ser más complicadotransferir los resultados de estos estudios a la prácticareal (Rothwell, 2005). También, el tamaño de lapoblación a la que se destina la tecnología evaluadapodría resultar importante a la hora de evaluar elcoste-efectividad de dicha tecnología y su impactopresupuestario podría ser un elemento importantepara tomar decisiones sobre su reembolso por partedel sistema sanitario.




La guía del NICE recomienda ofrecer detalles sobrelas características demográficas de los pacientes quepueden beneficiarse de un tratamiento (edad, sexo,

22

2.3. POBLACIÓN OBJETIVO

clase socioeconómica) y distinguir entre diferentesniveles de gravedad de la enfermedad, si se consideranecesario.


El análisis de subgrupos representa un factor funda-mental en la evaluación económica para las guías delNICE. Se requiere un análisis detallado de los resul-tados de efectividad y de costes para subgruposhomogéneos de la población objetivo. Es tambiénobligado informar sobre las características demográfi-cas y biológicas de los subgrupos, explicando las razo-nes que llevan a predecir resultados diferentes entredichos subgrupos. Los métodos de análisis tienen queestar justificados. Se recomienda realizar análisis desensibilidad para los parámetros más inciertos, ya quepuede existir más incertidumbre alrededor de losdatos de subgrupos de pacientes que respecto de losde la población total de un estudio. Las guías ponenénfasis también en las posibles diferencias entre gru-pos en lo que se refiere a efectos secundarios de lostratamientos.


Se subrayan las posibles diferencias entre la poblaciónde un ensayo clínico y los pacientes que se puedenbeneficiar de un tratamiento en la práctica clínica real.Se sugiere realizar un análisis de subgrupos incluyen-do sólo los datos de los pacientes que completan elestudio para reflejar mejor lo que podría ocurrir en lapráctica real (contrariamente al caso base, donde serecomienda utilizar el método del “intent-to-treat”).Es necesario estimar el impacto en términos de costestotales que una nueva tecnología puede tener para elSNS del Reino Unido, incluyendo datos epidemioló-gicos sobre la enfermedad y el número de pacientes alos que se podría destinar la tecnología.

Canadá


Las guías canadienses afirman que la elección de lapoblación objetivo puede ser fundamental para deter-minar el coste-efectividad de un tratamiento, razónpor la cual se exige proporcionar todos los detallesrelevantes de dicha población, que incluyen las carac-terísticas demográficas (edad, sexo, clase socioeconó-mica) y los datos sobre la enfermedad de dichospacientes (gravedad de la enfermedad, posibles enfer-medades concomitantes, niveles de riesgo de efectossecundarios, etc.). También se prevé la posibiliad deaportar información adicional sobre la poblaciónobjetivo, como el centro donde se recibe el tratamien-to (por ejemplo, hospital), la tasa de cumplimiento, eltipo de tratamiento que reciben en la práctica habi-tual, etc.


Se requiere un análisis de subgrupos cuando hay dife-rencias entre pacientes en efectividad, preferencias(utilidades) o costes del tratamiento. En este sentido,las guías canadienses señalan la conveniencia de pre-sentar resultados para grupos de pacientes homogéne-os. El investigador tendrá, también, que considerar laposibilidad de que un tratamiento aprobado sea utili-zado para grupos de pacientes o indicaciones diferen-tes al caso base, y deberá realizar un análisis incluyen-do dichas desviaciones de la práctica estándar. Lasguías ponen énfasis en el posible riesgo diferente aso-ciado a pacientes con características particulares (porejemplo, mujeres embarazadas).


A este respecto, se subrayan las dificultades que con-lleva definir de manera apropiada y detallada los can-didatos a recibir una nueva tecnología sanitaria y las

23

posibles diferencias entre los pacientes de un ensayoclínico y la población objetivo en la práctica real. Poreso se recomienda tener en cuenta estos aspectos en elanálisis de subgrupos y de sensibilidad. Las guías exi-gen estimar el impacto presupuestario de una nuevatecnología, en el que se consideren los datos epide-miológicos de la enfermedad y la tasa de utilizaciónesperada de dicha tecnología.

Australia


Las guías australianas subrayan la importancia de unadefinición muy detallada de la población objetivo. Enparticular, consideran necesario proporcionar infor-mación sobre las siguientes características: edad, sexo,gravedad de la enfermedad, tratamientos recibidosanteriormente (si son relevantes), así como cualquiercriterio específico para la elección de los pacientes.También se recomienda informar sobre otros aspectoscomo el centro donde se recibe el tratamiento, losposibles efectos secundarios de los tratamientos, latasa de cumplimiento, etc.


Estas guías advierten de la necesidad de tener muchacautela al realizar un análisis de subgrupos, siendopreciso justificar con test estadísticos la elección dedichos subgrupos. Las guías australianas se centran enel análisis de las diferencias entre pacientes en térmi-nos de eficacia clínica. Por ejemplo, cuando los datosde eficacia derivan de ensayos clínicos, la heterogenei-dad entre pacientes tiene que demostrarse por mediode “tests de interacción”, que prueben y cuantifiquenla asociación entre el efecto del tratamiento y lascaracterísticas de los pacientes. Para el caso de varia-bles continuas se puede realizar un análisis de sensibi-lidad estándar.


Se recomienda presentar las posibles diferencias entrela población objetivo de la evaluación económica y lapoblación analizada en los ensayos clínicos. Se advier-te de que la población objetivo en la práctica real es,en general, más amplia y más heterogénea que a lapoblación de los estudios clínicos. Se estima necesariotambién considerar el número total de personas quesufren la enfermedad en el país, el número de pacien-tes que se pueden beneficiar del tratamiento, y la tasade utilización que se espera para la nueva tecnología.Se ofrecen muchos detalles sobre los métodos de aná-lisis de impacto presupuestario (que veremos en suapartado específico).

Suecia


Las guías suecas no dan información sobre el nivel dedetalle necesario para definir la población objetivo.


Mientras el caso base de la evaluación económica debetener en cuenta a toda la población que se puede bene-ficiar de una tecnología sanitaria, las guías recomiendandesarrollar análisis de subgrupos cuando se presumeque el coste-efectividad de un tratamiento puede variarsegún las características de los pacientes. Por ejemplo,se pueden realizar análisis de subgrupos por sexo, edad,nivel de riesgo y gravedad de la enfermedad.


Se indica que la población total a la que se destina latecnología evaluada puede ser diferente de la pobla-ción analizada en un ensayo clínico y los modelos son

24

los instrumentos más adecuados para orientar el aná-lisis a un contexto real. También se recomienda reali-zar una estimación del número de pacientes que sepueden beneficiar de la tecnología evaluada en Suecia.


Las guías coinciden en la mayoría de las cuestionesanalizadas, aunque las guías suecas son menos detalla-das en comparación con las otras tres. En general, larevisión de las guías nos permite obtener las siguien-tes conclusiones:


Mientras las guías suecas no dan información sobre estepunto, las otras tres recomiendan dar detalles sobre lascaracterísticas demográficas de la población objetivo,así como acerca de las características de la enfermedad(gravedad, posibles enfermedades concomitantes, etc.).Las guías canadienses y australianas también sugierenaportar información adicional que puede resultar útilpara establecer los costes y la efectividad de un trata-miento en la práctica real, como, por ejemplo, el cen-tro donde se recibe el tratamiento, la tasa de cumpli-miento esperada, los tratamientos recibidos con ante-rioridad, etc. En general, todas las guías subrayan explí-cita o implícitamente la necesidad de definir de mane-ra adecuada la población objetivo y consideran que laelección de la población objetivo es fundamental paradeterminar el coste-efectividad de un tratamiento.


En términos generales, las guías recomiendan análisisde subgrupos cuando se identifican diferencias entrepacientes en términos de efectividad y/o costes de untratamiento. En particular, las guías del NICE y lascanadienses consideran los análisis de subgruposcomo un factor fundamental de la evaluación econó-mica y recomiendan realizarlas en todas las circuns-

tancias o, al menos, al tener en cuenta la variabilidadde los resultados de los pacientes en el análisis de sen-sibilidad. En relación con el análisis de subgrupos, seconsidera imprescindible justificar la elección de lossubgrupos de pacientes y explicar los métodos utiliza-dos en el análisis.

Las guías australianas ponen más énfasis en la posibleheterogeneidad de los datos de efectividad obtenidosen los ensayos clínico y, en consecuencia, recomien-dan llevar a cabo tests estadísticos para probar la aso-ciación entre el efecto del tratamiento y las caracterís-ticas de los pacientes. También el uso de modelospuede ser un instrumento útil para evaluar los resulta-dos del coste-efectividad de un tratamiento, al variarlas características de los pacientes. Las recomendacio-nes de las guías coinciden con la teoría reciente quesubraya la importancia de la variabilidad entre pacien-tes en la evaluación económica de una nueva tecnolo-gía (Coyle, 2003).


En todas las guías se indican las posibles diferenciasentre la población de un ensayo clínico y los pacientesque se pueden beneficiar de un tratamiento en lapráctica clínica real y se proponen métodos para teneren cuenta dicha diferencia. Por ejemplo, las guías delNICE sugieren realizar un análisis de subgruposincluyendo sólo los datos de los pacientes que com-pletan el estudio para reflejar más fielmente lo quepodría ocurrir en la práctica real, mientras las guíassuecas sugieren utilizar modelos. El tamaño de lapoblación objetivo también es un elemento importan-te del análisis, y todas las guías recomiendan estimar,al menos, el número de personas que sufren de laenfermedad en el país y el número de pacientes quepueden beneficiarse del tratamiento. Estos datos sir-ven para estimar el impacto presupuestario que puedetener la nueva tecnología ya que resulta importante ala hora de tomar la decisión de reembolsar o no el tra-tamiento.

25



1. Comparadores recomendados para latecnología de estudio

En primer lugar, resulta de interés conocer si la guíarecomienda uno o más comparadores específicos parala tecnología analizada en la evaluación económica. Laelección del comparador es un aspecto clave en elestudio económico, ya que se evalúa si una nueva tec-nología es coste-efectiva, no en términos absolutos,sino respecto a la tecnología alternativa, esto es, entérminos incrementales (Drummond, 1996). Por eso,la elección de un comparador (alternativa) inadecua-do puede dar lugar a conclusiones erróneas. Es impor-tante que la guía indique cuál o cuáles son los compa-radores ideales para el tratamiento de estudio y sobrela base de qué criterios se pueden elegir dichos com-paradores en diferentes circunstancias.

2. Métodos y factores relevantes paradeterminar los comparadores

Existen muchos factores relevantes a la hora de elegiruno o más comparadores para la intervención estudia-da. En algunas circunstancias, pueden existir muchísi-mas tecnologías aprobadas para una indicación tera-péutica, o bien los tratamientos pueden variar segúnel tipo de paciente. En teoría, la solución ideal a esteproblema sería comparar la nueva tecnología contodas las alternativas existentes. Es evidente que resul-ta muy difícil poder realizar una evaluación económi-ca teniendo en cuenta todas estas alternativas porrazones de costes y de disponibilidad de datos, lo quehace necesario seleccionar algunos comparadores.

Como norma general, la nueva tecnología tendría queser comparada con la práctica vigente o habitual, aun-

que ésta pueda tener diferentes definiciones (véasepunto 3 siguiente) y aunque puedan existir casos enlos que éste no sea el único comparador (véase punto4 más adelante). Sin embargo, hay otras alternativasque podrían ser relevantes y pueden no coincidir conla práctica habitual, como pueden ser los casos del tra-tamiento más efectivo o del tratamiento más barato.Por eso, es importante tener en cuenta muchos ele-mentos a la hora de elegir el comparador(o compara-dores), como la población objetivo, la disponibilidady calidad de los datos, o el tipo de intervención(Drummond, 2005). Por ejemplo, hay ocasiones enlas que el nuevo tratamiento tiene que ser comparadoa lo largo de una secuencia de tratamientos (en el casode fármacos, sobre todo) y hay que comparar diferen-tes intensidades de un programa (como en el supues-to de un programa de cribaje). Se verá en la revisión silas guías recomiendan algunos métodos específicospara seleccionar los comparadores y sobre la base dequé elementos.

3. Qué se entiende por “práctica vigente” ycómo se determina

En algunas circunstancias puede ser difícil identificarla práctica vigente en un país, ya que con frecuencia lapráctica habitual no consiste en un único tratamiento,sino en la combinación de varios. En tal caso, existendiferentes opciones cuyas implicaciones metodológicasconviene sopesar: por ejemplo, se podría adoptarcomo término de comparación la práctica clínica máscomúnmente usada (si existe una práctica dominante),o bien emplear cada una de las tecnologías alternativasen uso como términos de comparación múltiples, o,finalmente, utilizar una combinación lineal de lasintervenciones existentes ponderadas según su fre-cuencia de uso (Garber, 1996). Se analizará si la guíapropone una definición específica de práctica habitualy si indica la forma de identificarla (bases de datos,estudios publicados, opiniones de expertos, etc).

26

2.4. COMPARADOR

4. Inclusión de “no hacer nada” o“intervención mínima” comocomparador

Como se ha dicho en el punto 1, la elección de uncomparador inapropiado puede dar lugar a la obten-ción de resultados erróneos sobre la relación coste-efectividad de una nueva tecnología. Aunque la com-paración con la práctica habitual se considera en gene-ral la elección ideal, cabe la posibilidad de que estaalternativa arroje resultados equívocos. Ello puedeocurrir en el caso de que el status quo no haya sido, asu vez, objeto de evaluación y, de hecho, no sea coste-efectivo. Una solución a este problema podría ser laincorporación en el análisis de la opción “no hacernada”, o alternativamente, una tecnología clasificablecomo “intervención mínima” (el tratamiento demenor coste que tenga una efectividad mayor que unplacebo). Se verá si las guías sugieren la comparaciónde la nueva tecnología también con la alternativa “nohacer nada” en determinadas circunstancias.




Las guías recomiendan considerar, en primera instan-cia, todas las posibles alternativas a la tecnología deestudio para una indicación específica. Después, elanálisis se podría limitar a la alternativa más efectiva ya la práctica vigente, si no coincidieran ambas.

2. Elementos claves en la selección de loscomparadores

Las guías subrayan las dificultades que emergen enalgunas ocasiones en la tarea de elegir los comparado-res ideales, ya que la práctica clínica puede no ser con-sistente en diferentes centros sanitarios de Inglaterra y

Gales, o entre el Reino Unido y otros países. Los ele-mentos clave para seleccionar los comparadores son laefectividad del tratamiento y su difusión en el ReinoUnido (práctica habitual). En algunos casos, la tecno-logía estudiada y los comparadores tienen que ser eva-luados a lo largo de una secuencia de tratamientos.No se proporcionan detalles explícitos sobre los méto-dos de selección de los comparadores.


La práctica habitual se define como la práctica máscomúnmente utilizada en el Reino Unido. No se ofre-ce más detalle al respecto.


Se admite que, en algunos casos, el comparador puedaser “no hacer nada” o “intervención mínima” (suppor-tive care), pero no se precisa más.

Canadá


Las guías canadienses recomiendan tener en cuenta enla fase inicial todas las alternativas aprobadas para laindicación de la tecnología objeto de estudio.Conviene después, a juicio de las guías, seleccionar lasalternativas más apropiadas a través de un proceso deeliminación en el que los expertos clínicos pueden serde gran ayuda para identificar los comparadores rele-vantes. En general, los comparadores más apropiadosincluyen la práctica vigente y la estrategia más efecti-va (si no coincide con la primera). En el caso de fár-macos, se considera como comparador también laalternativa más barata y más comúnmente utilizada.

27


Las guías asumen la dificultad de incluir en el análisistodas las alternativas existentes para la tecnología deestudio, de ahí que resulte necesario seleccionar loscomparadores sobre la base de criterios como, porejemplo, la disponibilidad de datos o el tiempo dispo-nible para realizar el análisis. También se consideraimportante, a la hora de elegir un comparador, teneren cuenta la variabilidad en las prácticas clínicas endiferentes áreas de Canadá, así como las diferenciasentre subgrupos de pacientes. La práctica vigente (quese recomienda como comparador) podría, en tal caso,variar entre pacientes y centros. Se señalan situacionesen las que el nuevo tratamiento debe ser comparado alo largo de una secuencia de tratamientos, en particu-lar en el caso de fármacos. Por último, se advierte deque el investigador debería tener en cuenta las nuevastecnologías, más baratas, que pueden entrar en el mer-cado durante el horizonte temporal del análisis, comoes el caso de fármacos genéricos cuando se sabe que lapatente de un medicamento va a caducar en breve. Laopinión de expertos clínicos es fundamental en laelección de los comparadores más apropiados.


Las guías definen como práctica vigente la máscomúnmente utilizada para la indicación de estudio.Esto significa que la práctica vigente es la estrategiautilizada para el mayor número de pacientes, y sepuede identificar por medio de bases de datos o a tra-vés de las opiniones de los expertos. Cuando no exis-ta una única práctica habitual, se habrá de compararla nueva tecnología con todas las vigentes.

4. Inclusión de “no hacer nada” o“intervención mínima” como comparador

En algunos casos, las guías estiman que puede serapropiado comparar la nueva tecnología también con

la opción “no hacer nada” o con la “intervenciónmínima” (“watchful waiting”), aunque no se dan másdetalles.

Australia


Las guías australianas se centran en el caso de losmedicamentos. Cuando el nuevo fármaco pertenecea una clase terapéutica donde ya existen medica-mentos aprobados por el PBS, el comparador másapropiado será el fármaco perteneciente a dichaclase más comúnmente utilizado en Australia. En elcaso que el medicamento se incluya en una nuevaclase terapéutica, el comparador más apropiado seráel fármaco más utilizado para la indicación de estu-dio. Finalmente, en el caso de que no exista ningúnfármaco aprobado para dicha indicación, el compa-rador será la práctica clínica más utilizada. Las guíasidentifican circunstancias en las que convieneincluir más de un comparador (véase el punto 3 másadelante).


Las guías afirman que, normalmente, no existe des-acuerdo acerca del comparador principal de un nuevofármaco, si bien su elección es fundamental para uncorrecto análisis coste-efectividad. El criterio generales elegir como comparador el fármaco más utilizadoen la práctica, y su selección dependerá de la claseterapéutica del nuevo medicamento (véase punto 1anterior). En el caso que el nuevo fármaco sea, porejemplo, una vacuna, el comparador será la vacuna yaexistente candidata a ser sustituida por la nueva y, deno existir vacuna previa, se utiliará como referencia lapráctica clínica habitual. La guía recomienda tener encuenta también las diferencias entre pacientes. Porejemplo, si un nuevo tratamiento puede sustituir

28

diferentes fármacos para subgrupos de pacientes,todos estos fármacos deberán ser incluidos comocomparadores. También hay que tener en cuenta losdatos disponibles. Las guías aconsejas utilizar datosque procedan de ensayos clínicos con comparacionesdirectas entre fármacos. Por último, se indica que laopinión de expertos puede ser importante a la horade elegir el comparador.


La práctica vigente se define como la estrategia utili-zada para el mayor número de pacientes, y se puedeidentificar por medio de opiniones de expertos. Enotros términos, la práctica vigente será la estrategiaque el nuevo fármaco va a sustituir con más probabi-lidad. Cuando no exista una única práctica habitual,es conveniente comparar la nueva tecnología contodas las vigentes.


Admiten las guías que, en algunos casos, el compara-dor puede ser “no hacer nada” o “intervención míni-ma” (active placebo), sobre todo cuando éste hubierasido el comparador utilizado en el ensayo clínico prin-cipal para el nuevo fármaco. No se ofrecen, sin embar-go, otros detalles al respecto.

Suecia


Se recomienda comparar la nueva tecnología con laintervención más apropiada para el contexto sueco, osea, la práctica habitual.


Las guías no proporcionan detalle alguno sobre estepunto.


La práctica vigente se define como la práctica máscomúnmente utilizada, sin que conste en las guíasmás información.


Las opciones “no hacer nada” o “intervención míni-ma” pueden ser incorporadas en el análisis cuandorepresenten la práctica más comúnmente utilizada.


Las guías presentan bastantes aspectos coincidentes,aunque con un nivel de detalle dispar. En particular,las guías canadienses ofrecen mucha más informaciónen relación con los elementos claves que se han detomar en consideración al elegir un comparador, entanto que las guías suecas y las del NICE apenas pro-porcionan informaciones básicas. Las guías australia-nas, por su parte, se concentran en el caso de los fár-macos. En general, la revisión de las guías nos sugierelas siguientes conclusiones para cada uno de los pun-tos analizados:


Todas las guías recomiendan comparar el nuevo trata-miento, cuando menos, con la práctica habitual, estoes, con el tratamiento más comúnmente utilizado ensu respectivo contexto geográfico. Las guías del NICE

29

y las canadienses sugieren la oportunidad de conside-rar, en la fase inicial del estudio, todas las alternativasaprobadas para la indicación de la nueva tecnología,para, en una fase posterior, seleccionar las alternativasmás relevantes. Junto con la práctica habitual, estasalternativas pueden incluir también la estrategia másefectiva y la estrategia más barata. Esta es la razón porla cual las guías de Canadá y las del NICE parecencontemplar la posibilidad de que la práctica habitualno sea siempre la más apropiada, subrayando que, enalgunas circunstancias, puede resultar necesario recu-rrir a otros comparadores.


Las guías canadienses y las del NICE subrayan las difi-cultades en la elección de los comparadores cuandohay muchas alternativas posibles, mientras que lasguías australianas sostienen, por el contrario, que eshabitual el consenso en dicha elección (las guías sue-cas no dan ningún detalle sobre esta cuestión). Taldiferencia se debe probablemente a los diferentes cri-terios de selección inicial, ya que las guías canadiensesy del Reino Unido requieren la inclusión de todos loscomparadores potenciales en una primera fase. Loselementos clave para seleccionar los comparadoresson, en todas las guías, la variabilidad entre pacientesy entre prácticas clínicas en diferentes centros del país,y la disponibilidad de datos. La opinión de los exper-tos se sugiere como el método más apropiado paraseleccionar los comparadores.


La práctica vigente se define como la práctica máscomúnmente utilizada, esto es, la estrategia utilizadapara el mayor número de pacientes en cada país.Todas las guías (excluyendo las suecas, que no preci-san nada al respecto) recomiendan comparar la nuevatecnología con todas las prácticas habituales cuandono sea posible identificar una práctica dominante ocuando puedan existir diferencias entre centros y/ozonas del país. Las guías australianas definen la prác-tica vigente como el fármaco que el nuevo medica-mento va a sustituir con más probabilidad.


Las guías coinciden en la necesidad de incluir el “nohacer nada” o “intervención mínima” como compara-dor en algunas circunstancias. Sin embargo, no seofrecen en general muchos detalles sobre cuáles sonestas circunstancias, y no quedan claras las razonespara la inclusión de estos términos de comparación.Existen, asimismo, diferencias en la definición de“intervención mínima”. Sólo las guías australianas,indican claramente una situación donde es necesarioincluir “placebo” como comparador. Por último lasguías suecas aconsejan la inclusión de la opción “nohacer nada” únicamente en el supuesto de que ésta seala práctica vigente.

30

2.5. MEDIDAS PREFERIDAS DE RESULTADOS


Dentro de este apartado, las cuestiones más impor-tantes que debe contemplar una guía son lassiguientes:

1. La utilización de variables intermediasy/o variables de resultados finales

Las guías tienen que pronunciarse acerca de si, a losefectos de realizar una evaluación económica, se exi-

girá que los resultados se presenten en forma devariable final o, por el contrario, se aceptarán evalua-ciones basadas en variables intermedias (Brazier et al.1999). Por ejemplo, en el caso de medicamentospara la hipertensión, ¿se admitirá la presión arterialcomo medida de resultado en una evaluación econó-mica o se exigirá la traducción de dicha variableintermedia a años de vida ganados o reducción de lamortalidad?

2. Uso de perfiles de salud específicos ygenéricos

Si la guía exige (o recomienda) el uso de variables fina-les, deberá adoptar una posición al respecto del uso demedidas de Calidad de Vida Relacionadas con laSalud (CVRS). Dado que los perfiles específicos tie-nen una amplia tradición y se utilizan de forma regu-lar en la evaluación clínica de tecnologías médicas,sería conveniente que las guías trataran el posible usode perfiles genéricos y específicos en la evaluacióneconómica de tecnologías médicas (Kind, 2001).

3. Las medidas de calidad de vidarelacionadas con la salud (CVRS)basadas en la psicometría y/o enpreferencias (utilidades)

Las guías deberán aclarar si en las evaluaciones econó-micas se deberán/podrán emplear medidas basadas enla psicometría y/o en preferencias (Revicki y Kaplan,1993). Aunque existe cierto debate sobre el términomás adecuado para denominar las medidas de CVRSbasadas en preferencias, nos referiremos a ellas, demodo genérico, como utilidades (Torrance 1986).

4. El origen de las preferencias

En el supuesto de que las guías exijan o recomiendenel uso de utilidades, habrán de precisar si estas utilida-des deben provenir de pacientes o de la poblacióngeneral (Ubel et al. 2000).

5. Métodos para obtención de preferencias

En el supuesto de que se asuma el uso de utilidades,las guías han de pronunicarse acerca de los métodosmás adecuados para estimar estas utilidades (Green etal. 2000). Asimismo, han de decidir si se van a utili-zar medidas basadas en sistemas de clasificación desalud estándar tales como el Euroqol, el Health UtilityIndex, el Quality of Well Being Scale o similares(Tsuchiya et al. 2006).

6. Uso de Años de Vida Ajustados porCalidad

La utilización de métodos basados en utilidades paraincluir los efectos de los programas sanitarios en lacalidad de vida, no exige el uso de los Años de VidaAjustados por Calidad (AVAC) como medida deresultado. Aunque ambos aspectos suelen ir unidos,el uso de utilidades no implica la utilización deAVAC como medida de resultados. En consecuencia,las guías tienen que decidir el papel que consideranque han de jugar los AVAC en las evaluaciones eco-nómicas de programas sanitarios (Rasanen et al.2006).

7. La valoración monetaria de la salud y el Análisis Coste-Beneficio

Un método que está siendo cada vez más utilizado enla valoración económica de tratamientos sanitarios esel de la disposición a pagar. Las guías han de hacerexplícita su postura respecto a otra forma de evalua-ción económica como es el Análisis Coste-Beneficio(ACB), donde el valor de los cambios en la salud semide en dinero (Gyrd-Hansen, 2003). Se revisará,pues, el papel que las guías atribuyen a este tipo demétodos de valoración de la salud.

31




Las guías del NICE no excluyen de forma directa lautilización de variables intermedias, sin embargo,insisten en que el resultado principal ha de ser clínica-mente relevante, esto es, ha de medir los efectos sobrela salud y los efectos adversos que sean importantespara los pacientes. Aunque estas guías no aclaran loque se entiende por resultados “clínicamente relevan-tes”, el contexto general permite deducir, como vere-mos a continuación, que la utilización de variablesintermedias no se contempla.


Las guías establecen claramente que, para el caso dereferencia, se requiere un instrumento genérico (noespecífico) estandarizado y validado que cuantifiquelos efectos de las tecnologías en términos de CVRS delos pacientes. Esto no excluye el uso de instrumentosespecíficos, pues se admite la posibilidad de que sepresenten análisis adicionales (aparte del “caso de refe-rencia”) donde la CVRS se haya medido utilizandoinstrumentos específicos para una enfermedad, siem-pre que pueda justificarse la necesidad de recurrir ainstrumentos específicos.


Las guías no tratan específicamente esta cuestión, aun-que cabe deducir que parecen inclinarse por la utiliza-ción de medidas de CVRS basadas en preferencias (uti-lidades). Así, se puede leer “…el valor de los cambiosen la CVRS de los pacientes (esto es, utilidades)…”.


Las guías se inclinan claramente por la poblacióngeneral como fuente de obtención de las preferen-cias. Las guías recogen que se deben valorar los efec-tos de las tecnologías médicas sobre la CVRS demanera que reflejen las preferencias de la poblacióngeneral. Esto, por otra parte, parece excluir los per-files de salud basados en la psicometría a la hora deevaluar la CVRS. No obstante, también se aceptaque se puedan presentar análisis adicionales basadosen valores de utilidad procedentes de pacientes, si sepuede justificar adecuadamente y si los resultados semodifican sustancialmente respecto de los del casobase.


Las guías establecen que los métodos utilizados paraobtener utilidades de la población general han de estarbasados en elecciones entre alternativas (“choice-based”). En consecuencia, las guías aceptan tanto laCompensación de Tiempos (Time Trade-Off, TTO)como la Lotería Estándar (Standard Gamble, SG),excluyendo métodos no basados en elecciones como laEscala Visual Analógica (Visual Analogue Scale, VAS).

Las guías consideran necesario utilizar un sistema declasificación que describa la CVRS de los pacientes através del tiempo. Reconocen la existencia de diversossistemas de clasificación cuyos resultados no siemprecon comparables. Sin embargo, y pese a identificar elEuroqol como el instrumento más utilizado en elReino Unido, no se inclinan por ningún instrumentoen particular, limitándose a señalar que el evaluadordebe ofrecer razones que justifiquen el uso de undeterminado instrumento de medida de CVRS.


Las guías del NICE son muy claras en este punto,pues establecen que en el análisis coste-efectividad, el

32

valor de los efectos sobre la salud debe expresarse entérminos de AVAC para el horizonte temporal apro-piado. No obstante, también admiten que, en ocasio-nes, los supuestos que subyacen al modelo AVAC(intercambio proporcional constante, independenciaaditiva) pueden no ser adecuados, por lo que se acep-ta el uso de alguna medida alternativa, como los añosde salud equivalente (HYE), siempre y cuando se jus-tifique que el uso de los AVAC no resulta apropiadoen el contexto.

7. La valoración monetaria de la salud y elAnálisis Coste-Beneficio

El NICE no niega que la valoración monetaria de lasalud pueda jugar algún papel en la evaluación econó-mica; especialmente, cita el caso de los efectos de lostratamientos que no se plasman en cambios en lasalud. En dichos casos, se abre la puerta a la utiliza-ción de métodos basados en la disposición a pagar conel fin de poder valorar todas las consecuencias en tér-minos monetarios.

Canadá


Las guías muestran una clara preferencia por el uso devariables de resultados finales. Asumiendo que, enmuchas ocasiones, surgen problemas derivados de laescasez de evidencia en términos de variables de resul-tados finales, las guías animan a la utilización demodelos que permitan predecir los resultados finales apartir de datos de variables intermedias. En el caso deque se utilicen variables intermedias, las guías recla-man que la variable intermedia sea altamente predic-tiva de un resultado importante para el paciente. Noobstante, en tal supuesto, las guías recuerdan la con-veniencia de modelizar con el fin de estimar el impac-to de las variables intermedias sobre los resultados.


Las guías canadienses hacen una distinción entre per-files que, implícitamente, difiere de la realizada por elNICE. Distinguen entre perfiles específicos, perfilesgenéricos y perfiles basados en preferencias. Los espe-cíficos y los genéricos se engloban dentro de lo que eneste informe hemos denominado medidas basadas enla psicometría. Por el contrario, en el documento delNICE algunos perfiles como el Euroqol serían consi-derados como medidas genéricas. Las guías canadien-ses son muy tajantes en este punto y señalan que lasmedidas basadas en preferencias proporcionan elúnico enfoque adecuado para su uso en el análisiscoste-utilidad. Puede resultar conveniente aclarar queel hecho de que las guías del NICE acepten los perfi-les genéricos y las canadienses no, simplemente sedebe a un problema de denominación de perfilesbasados en preferencias. Según las guías del NICE,estos perfiles se pueden denominar como “genéricos”pero según las guías canadienses, este término se res-tringe para perfiles procedentes de la psicometríacomo el SF-36. Más allá de esta discrepancia, ambasguías coinciden en este punto: en las evaluaciones eco-nómicas únicamente han de usarse perfiles basados enpreferencias.


Se ha comentado en el punto 2 anterior.


Las guías canadienses aconsejan el uso de preferenciasbasadas en una muestra representativa de la poblacióngeneral, adecuadamente informada acerca de los esta-dos de salud que se valoran. El argumento para ello esque los miembros de la población general son losfinanciadores últimos del sistema público de salud y,

33

además, son pacientes potenciales. No obstante, lasguías también consideran que los pacientes que tienenexperiencia directa con los estados de salud relevantespueden ser una fuente aceptable de las preferencias.La recomendación consiste en usar las preferencias dela población general en el caso de referencia y las delos pacientes en un análisis de sensibilidad, si bien seadvierte de que esto puede ser “innecesario o no posi-ble”. En suma, la postura de las guías canadienses esmenos clara que la del NICE.

5. Métodos para la obtención depreferencias

En coincidencia con las guías del NICE, las canadien-ses recomiendan el uso del la Compensación deTiempos (TTO) y la Lotería Estándar (SG).Consideran que la Escala Visual Analógica no debeutilizarse como único método de obtención de prefe-rencias, aunque tampoco aclaran del todo si debejugar algún papel o no cuando se utiliza junto conotros métodos.

Las guías muestran su preferencia por el uso de perfi-les de salud para el cálculo de utilidades en las evalua-ciones económicas, ya que son fáciles de obtener,comparar e interpretar. Sin embargo, tampoco exclu-yen la medida directa de preferencias mediante TTOo SG, señalando que dicho modo de proceder puedeser apropiado en algunas circunstancias.


Las guías apuestan por los AVAC como medida deresultados en las evaluaciones económicas. Sin embar-go, parecen ser algo más críticas con las limitacionesde los AVAC que el NICE, pues demandan que loscambios en la esperanza de vida y en la calidad de vidase presenten de manera separada. De igual modo, exi-gen que se explicite el método utilizado para combi-nar estos dos resultados en un único indicador. Esdecir, aunque la recomendación consiste en emplear

los AVAC para medir los resultados, el nivel de exi-gencia es superior al de las guías del NICE en lo quese refiere al detalle con el que los evaluadores debenpresentar cómo se han calculado los AVAC a partir deinformación sobre la duración y calidad de vida.


Las guías no excluyen el ACB y los métodos de valo-ración monetaria de la salud aunque advierten de que,por no haber sido estos métodos ampliamente usadosen el contexto de decisiones de asignación de recursosen el sector sanitario, resulta necesario investigar máscon el fin validar el uso de dichos métodos en el ámbi-to de la evaluación económica.

Australia


Las guías muestran su preferencia por las variables deresultados finales. Sin embargo, se muestran muy sen-sibles al hecho de que pocos ensayos de medicamen-tos son lo suficientemente grandes para medir cam-bios en los resultados finales, por lo que aceptan el usode variables intermedias. Establecen, no obstante,algunos criterios para pasar de variables intermedias avariables finales, en particular a AVAC.


Las guías contemplan el uso de perfiles genéricos yespecíficos. Dado que se favorece el uso de AVACcomo medida de resultados, los perfiles genéricosson los preferidos. Sin embargo, no se excluyen losespecíficos debido a las limitaciones que puedenafectar a los perfiles genéricos (posible insensibili-dad, falta de representatividad de los participantesen el estudio, etc.).

34


Las guías reflejan una clara preferencia por las medi-das de calidad de vida que proporcionan utilidades.


Las guías australianas sugieren obtener las preferenciasmediante perfiles de salud multiatributo, donde losestados de salud provengan de pacientes y las utilida-des de los perfiles se hayan obtenido de la poblacióngeneral. Las guías hacen especial hincapié en la conve-niencia de que los estados de salud (no así las utilida-des) provengan de los pacientes. Desaconsejan, portanto, cálculos de AVAC basados en entrevistas a lapoblación general en las que se les pide que valoren laenfermedad cuyas utilidades se desean obtener. Ensuma, se desea evitar que las utilidades se estimen “expost”, esto es, una vez la evaluación económica estáterminada.


Se explicita en las guías que los métodos obtenidos parobtener preferencias han de estar basados en eleccio-nes, esto es, se admiten métodos como el TTO o elSG.


Las guías señalan el Análisis Coste-Utilidad como elpreferido, por tanto, los AVAC son la medida deresultados preferida.


En las guías australianas se permite la valoraciónmonetaria de los estados de salud, pero se señala que

ésta se utilizará de forma suplementaria a la valoraciónmediante AVACs. Se advierte de que, si se utiliza elmétodo de la valoración monetaria, se deberá justifi-car la razón para ello. Sin embargo, se ha de hacerconstar que en esta cuestión se ha producido un cam-bio muy nítido entre las guías de 2002 y las del 2006.Aunque sigue siendo una forma de valoración secun-daria, las guías dedican bastante espacio a dar indica-ciones sobre cuestiones que habrán de tener en cuen-ta quienes utilicen la valoración monetaria. Todo estoabre la puerta a la utilización del ACB en el caso deAustralia.

Suecia


Las guías contemplan la posibilidad de usar variablesintermedias pero, en tal caso, exigen la inclusión deun modelo que relacione dichas variables con varia-bles de resultados finales.


Las guías no hacen ningún comentario sobre estacuestión.


Aunque no se hace explícito, las guías suecas no pare-cen contemplar la posibilidad de usar medidas deCVRS basadas en la psicometría.


Las guías suecas se separan de la norma general, ya queestablecen que las utilidades han de estar basadas en

35

valoraciones de las personas que sufren el estado desalud en cuestión, antes que en “pesos” calculados a par-tir de valoraciones medias de la población sobre estadosde salud hipotéticos (p.ej. la “tarifa social” del EQ-5D).Una solución puede ser utilizar en las evaluaciones“pesos” obtenidos de estudios previos con pacientes.


Las guías establecen que las utilidades deben basarse,en primer lugar, en métodos como la Lotería Estándaro la Compensación de Tiempos y, en segunda instan-cia, en el método de la Escala Visual.


Las guías recomiendan el uso de los AVAC comomedida de resultado. En el supuesto de que el efectodel tratamiento afecte principalmente a la esperanzade vida, las guías establecen que el resultado se debráexpresar tanto en AVAC como en años de vida gana-dos. Sea cual fuere la forma en que se midieran losresultados en los estudios de los que se toman losdatos, con variables intermedias o con variables fina-les (número de ataques de corazón o de migraña), elresultado se ha de traducir en todo caso a AVAC.


Las guías suecas son las únicas que otorgan plena vali-dez a la valoración monetaria de la salud mediante elprocedimiento de la disposición a pagar. Dicho méto-do se considera, de hecho, el más apropiado en loscasos en que resulta difícil calcular AVAC (p.ej. dolorintenso sufrido durante un corto periodo de tiempo).


La revisión de las disposiciones de las guías en relacióncon las medidas de resultados nos permite obtener

algunas conclusiones respecto de cada uno de losaspectos parciales analizados:

1. Utilización de variables intermedias y/ovariables de resultados finales

Las guías unánimemente prefieren las variables deresultados finales. El problema es, tal y como señalanlas guías australianas, que muchos ensayos clínicos noofrecen resultados así medidos, por lo que las guíashan de adoptar una decisión clave acerca de cómoafrontar este problema. Dos son las posibildades: darcomo válidas las variables intermedias que se usan enmuchos de los ensayos clínicos (que parece ser laopción de las guías australianas), o pedir la traducciónde variables intermedias a variables finales mediante eluso de modelos.

La razón para elegir una alternativa u otra radica en elpapel que se considere que ha de jugar la evaluacióneconómica en la toma de decisiones sobre asignaciónde recursos sanitarios. La evaluación económica puedeconsiderarse como una herramienta que se limita agenerar información sistematizada y ponerla a disposi-ción de los que toman las decisiones, siendo éstos quie-nes han de tener la capacidad para procesar toda esainformación y decidir en consecuencia. Esto es, siaceptamos que el resultado de una evaluación econó-mica puede ser que “el medicamento A reduce más lahipertensión que el medicamento B pero cuesta dosveces más” estamos admitiendo que quienes toman lasdecisiones sabrán que hacer con dicha información.En ese caso, quizás la forma más aceptable de evalua-ción económica (si es que puede llamarse así) sería eldenominado “análisis coste-consecuencia”. Se propor-cionaría a los decisores información acerca de las con-secuencias sobre la salud y el consumo de recursos aso-ciado a diversas alternativas para que ellos tomaranuna decisión informada. Sin embargo, si se quiere quela evaluación económica llegue un poco más lejos yoriente algo más a los responsables de tomar decisionessobre asignación de recursos, las medidas de resultadobasadas en variables intermedias no son adecuadas.

36


Las guías analizadas se inclinan por el uso de perfilesgenéricos. El argumento principal que sustenta estaopción es que los perfiles de salud genéricos permitenestablecer comparaciones entre la efectividad de tec-nologías médicas para patologías diversas, lo cual nocabe si se utilizan perfiles específicos. El posible recur-so a perfiles específicos en la evaluación económicadepende, de nuevo, del papel que se espera que juegueésta en la toma de decisiones. Si se estima que afirma-ciones del estilo “el medicamento A respecto del Bmejora en 3 puntos la calidad de vida de un 20% depacientes en la escala Y”, pueden ayudar a la toma dedecisiones de asignación de recursos sanitarios, enton-ces podrían ser incluidas estas escalas específicas en lasevaluaciones económicas.

En tal supuesto, habría de quedar claro que los resul-tados ni son comparables entre patologías, ni tienenuna interpretación objetiva en relación con el coste, ni(incluso) permiten la comparación de forma claraentre diversas ganancias de salud para una mismapatología. Con esto se pretende advertir de que no escorrecto utilizar reglas de decisión como el “coste porpunto de la escala ganado”, ya que implica que cadapunto de la escala tiene el mismo valor. En nuestraopinión, el uso de estas escalas antes que contribuir amejorar la toma de decisiones de asignación de recur-sos sanitarios, genera confusión en el proceso. Lasguías, de hecho, no aconsejan esta perspectiva.


Las escalas basadas en la psicometría, aunque tienen laventaja de que producen resultados numéricos suscep-tibles de ser comparados entre patologías, presentanproblemas similares a los de las escalas específicas ensu aplicación a la evaluación económica. Por esta

razón no es de extrañar que la mayor parte de las guíasno contemplen el uso de perfiles genéricos como elSF-36 u otros similares en las evaluaciones económi-cas. En conclusión, si el objetivo de la evaluación eco-nómica es proporcionar reglas de decisión que seanclaras y tengan un cierto fundamento en valoracionessociales (preferencias), las herramientas de medida dela CVRS que se deben emplear son las utilidades.

De nuevo, aunque la mayor parte de guías adoptanesta perspectiva, algunas guías como las australianasadmiten la utilización de perfiles psicométricos en losinformes farmacoeconómicos.


La mayoría de las guías se inclina por utilizar valoresprocedentes de la población general. En este sentido,las guías suecas constituyen una singularidad. En rea-lidad, no creemos que puedan esgrimirse argumentosincontestables a favor de una u otra opción (pacientesvs población general).

Parece claro que la población general, tanto por elhecho de financiar los servicios sanitarios como por elde constituir el colectivo de pacientes potenciales, ha dever reflejadas sus preferencias en el proceso de asigna-ción de los recursos sanitarios. Por otro lado, la litera-tura ofrece evidencia de que los valores de los pacientesno coinciden con los de la población general (Ubel etal. 2003) o, al menos, de que existen razones para supo-ner que hay discrepancias entre las preferencias de lospacientes y las de la población general. Si estas discre-pancias se debieran a que la población general valora losproblemas de salud sobre la base de estereotipos quepoco tienen que ver con la realidad de la enfermedad,dichas preferencias serían cuestionables. Incluso po -drían estos valores conducir a decisiones sobre asigna-ción de recursos que acabarían perjudicando a los pro-pios individuos que han contribuido a su formacióncuando, en un futuro, pasasen a ser enfermos. No cre-emos, por tanto, que la literatura permita adoptar unapostura tajante a este respecto. En esta línea, nos pare-

37

ce adecuada la sugerencia de las guías canadienses en elsentido de que las medidas directas de utilidades de lospacientes puedan jugar un papel importante en ciertasocasiones, junto con la recomendación de utilizar demanera sistemática utilidades procedentes de instru-mentos tales como el Euroqol o el HUI. Así mismo,también parece oportuna la propuesta de las guías aus-tralianas de que los estados de salud provengan demedidas directas de los pacientes.


En la actualidad no parece que exista una razón teóri-ca definitiva para elegir entre la CompensaciónTemporal (TTO) o la Lotería Estándar (SG) a la horade producir las utilidades. Sí parece, por el contrario,que hay argumentos suficientes para excluir a la EscalaVisual Analógica (VAS) de los métodos apropiadospara obtener utilidades, o, al menos, para no utilizaren exclusiva el VAS como método de obtención de uti-lidades (Bleichrodt y Johannesson, 1997). En estesentido, nos parece correcta la decisión de la mayorparte de guías de excluir este método y considerartanto el SG como el TTO como métodos que gozande similar validez teórica.


En la actualidad, los AVAC son la medida de resulta-dos sanitarios que presenta menos limitaciones en suuso para evaluar económicamente tratamientos sanita-rios. Por tanto, no es de extrañar que la mayor parte delas guías se inclinen por los AVAC como medida prio-ritaria. No por ello deja de resultar comprensible laactitud precavida de muchas de las guías en relacióncon los AVAC, pues existe evidencia suficiente de quealgunos (cuando no todos) los supuestos sobre los quese asientan los AVAC no reflejan de forma adecuada laspreferencias de los individuos. Respecto a este punto,la postura que creemos más correcta en el momentoactual se puede sintetizar del modo siguiente:

a) Los AVAC no son una representación exacta de laspreferencias sociales. Sería absurdo pretender negareste hecho, habida cuenta de que los AVAC son unmodelo y, como todos los modelos, conllevan unasimplificación de la realidad. Por consiguiente,habrá situaciones en las que la realidad sea muchomás complicada y el modelo no la describa deforma adecuada.

b) No existe ningún modelo mejor que el AVAC(incluido el de los Años de Salud Equivalentes).Por tanto, en nuestra opinión, la mejor opciónconsiste en aceptar el AVAC, por defecto.

c) Resulta necesario identificar aquellas situacionesen las que el modelo se comporta peor y sugeriralternativas para esos supuestos que, de momento,serán casos aislados. En este sentido, las guías sue-cas aciertan cuando señalan una situación concre-ta en la que los AVAC claramente han puesto demanifiesto sus carencias (cambios importantespero de muy corta duración en el estado de salud)y, además, proponen un método alternativo parasolucionar estas limitaciones de los AVAC. Estaactitud de las guías suecas nos parece particular-mente elogiable.


Las guías no consideran, en general, el ACB y la dis-posición a pagar como una opción metodológica almismo nivel que el ACU desde el punto de vista de suaplicación en la práctica. Sin embargo, no excluyen apriori la posibilidad de recurrir al método de la dispo-sición a pagar. En nuestra opinión, no existe experien-cia suficiente como para poner el ACB a la mismaaltura que el ACU como método que oriente la tomade decisiones de asignación de recursos. No obstantelo cual, y en línea con lo que se acaba de señalar en elpunto anterior, el ACB puede ser una alternativa inte-resante en los casos en los que existan razones eviden-tes para pensar que el ACU falla.

38


Las cuestiones que han de abordar unas guías de eva-luación económica en lo que respecta a los costes tie-nen que ver con la identificación de los recursos, sumedida y, finalmente, su valoración. Procedemos aexponerlas a continuación.

1. Cuestiones relacionadas con laidentificación de los recursos

Cuando hablamos de identificación de los recursoshacemos referencia a la decisión relativa a qué concep-tos de coste se van a incluir en el análisis y cuáles vana ser excluidos (Jacobs et al. 2005). Las razones deíndole normativa por las que un concepto no ha deincluirse en un análisis de costes, son dos: o bien nose trata de costes reales, en ningún caso; o bien no soncostes reales bajo una cierta perspectiva que se consi-dera la correcta desde un punto de vista normativo.

En el primer caso, se encontrarían costes como losdebidos al protocolo utilizado para realizar un ensayoclínico en el que se ha basado el estudio. Otro ejem-plo es el de las transferencias (p.ej. prestaciones pordesempleo o por incapacidad temporal), ya que noson costes reales para el conjunto de la sociedad, en elsentido de no representar costes de oportunidad.

En el segundo caso se sitúan aquellas categorías decostes que suponen un consumo de recursos bajo unacierta perspectiva pero no cuando la perspectiva cam-bia. Así, cuando bajo la perspectiva normativamentecorrecta dichos costes se excluyen, éstos no debenconsiderarse. Por ejemplo, si unas guías consideranque lo normativamente correcto es adoptar la perspec-tiva del Sistema Nacional de Salud al hacer el estudiode costes, no habrán de identificarse como recursosconsumidos los costes que recaigan sobre los particu-lares (típicamente, el paciente y sus cuidadores infor-males).

A la hora de juzgar los recursos que deben identifi-carse o no, puede ser útil la siguiente clasificación decostes:

COSTES SANITARIOSa) Costes directosb) Costes sanitarios futuros

COSTES NO SANITARIOSa) A cargo del paciente (gastos monetarios y

tiempo)b) A cargo de terceros (otras entidades públi-

cas y cuidadores informales)c) Costes de productividad

Las guías deben pronunciarse acerca de si es necesarioidentificar todos los recursos que caen dentro de losanteriores epígrafes. En el caso de que se incluyan cos-tes no sanitarios, como el tiempo utilizado por elpaciente y/o sus cuidadores informales, se tiene quedecidir, además, si serán todos los posibles usos deltiempo los que se consideren como costes (Olsen yRichardson, 1999). Por ejemplo, en el caso delpaciente, la enfermedad le exige dedicar tiempo al tra-tamiento (visitas al médico, realización de pruebas)y/o le impide realizar actividades que podía realizarantes de estar enfermo. Es decir, la enfermedad tienepara el paciente un coste de oportunidad en términosde tiempo perdido, y este tiempo que pierde puedeconllevar un menor rendimiento (productividad) enel trabajo, debido a las ausencias del trabajo, sean éstasde mayor o menor duración. En último caso, la enfer-medad puede dar lugar a una pérdida de productivi-dad laboral del paciente debido a su muerte prematu-ra (Jacobs et al. 2003). En el caso de los cuidadoresinformales, lo relevante es valorar el tiempo que ocu-pan en cuidar al enfermo o en otras actividades direc-tamente asociadas a la enfermedad del paciente. Engeneral, la cuestión está en decidir si se ha de incluiren la evaluación económica el valor del tiempo que sedetrae del trabajo remunerado, pero también el valor

39

2.6. COSTES

del tiempo que se detrae del trabajo no remunerado eincluso del tiempo que se resta a actividades de ocio.

Finalmente, otro concepto sobre el que existe ciertodebate en la literatura es el de los costes, no relaciona-dos con la tecnología que se evalúa, que se producenen los años de vida ganados como consecuencia de lamisma (“survivor costs”). Las guías deberían indicar sitales costes han de incluirse o no.

2. Cuestiones relacionadas con la medidade los recursos

Una vez que las guías hayan precisado qué recursos sehan de identificar, deben orientar acerca del modo enque deben medirse. En este caso, las guías puedenindicar qué grado de precisión se requiere en los estu-dios de evaluación económica (Smith y Barnett,2003).

Más concretamente:

– Las guías deben explicitar si van a exigir estimacio-nes propias de los investigadores o, por el contrario,van a permitir el uso de fuentes externas (literatura,opiniones de expertos, guías de práctica clínica…).

– En el supuesto de que se acepte el recurso a fuentesexternas, se ha de concretar en qué casos se admiti-rán y en cuáles no. Por ejemplo, ¿se va a hacer unadistinción entre los conceptos de coste que son máso menos importantes para la precisión de las esti-maciones finales? Esto es, ¿se exigirán estimacionespropias para los tipos de costes que son más rele-vantes en la evaluación o se aceptará que todo elestudio de costes se construya a partir de datos pro-cedentes de la literatura?

– En el supuesto de que se exija (o recomiende) larealización de estimaciones propias, las guías pue-den preferir (o no) que el método se ajuste a una delas dos opciones metodológicas posibles: “topdown” o “bottom up” (microcoste). En el primercaso se empieza por grandes partidas de coste y sevan asignando, mediante ciertos procedimientos,

partes de tales costes a diversos conceptos más con-cretos. En el segundo caso, se miden de forma por-menorizada los recursos consumidos por cadapaciente.

– En el caso de que las guías aconsejen la realizaciónde estudios de microcoste, puede que ofrezcan indi-caciones metodológicas sobre la forma de trataralgunas de las cuestiones más problemáticas, comoel reparto de los costes generales (“overhead costs”)o las amortizaciones.

3. Cuestiones relacionadas con lavaloración de los recursos

En lo que se refiere a la valoración monetaria de losrecursos consumidos, son varias las cuestiones a lasque las guías deberían prestar su atención. En primerlugar está la distinción entre costes financieros y cos-tes de oportunidad. Se trata de dos conceptos diferen-tes que, en la práctica, difieren con mucha frecuencia,por lo que se hace necesario decidir cuál de los dos sedebe utilizar. Por ejemplo, si el SNS reembolsa a unacompañía de seguros mediante un sistema de tarifas,¿se ha de utilizar la tarifa para valorar los costes, aunsiendo posible que dichas tarifas no reflejen los costesde oportunidad?

En segundo lugar, tenemos las listas de costes estándarque a veces se elaboran con el objetivo último de con-seguir consistencia entre los estudios de evaluacióneconómica. Las guías han de pronunciarse al respectode si se admite (o incluso se recomienda) el uso de estetipo de listas de costes estándar.

En tercer lugar está la cuestión del horizonte tempo-ral y su impacto sobre los costes. Los costes de opor-tunidad de la aplicación de una tecnología médicapueden diferir en función de si se miden en el corto oen el largo plazo. En el corto plazo, gran parte de loscostes son fijos, por lo que puede existir una gran dis-crepancia entre los costes medios y los costes margina-les. En el largo plazo, sin embargo, ambos tipos decostes tienden a coincidir. Cabe esperar que las guías

40

sugieran si se opta por el corto o el largo plazo y, portanto, si los estudios se basarán en los costes medios oen los costes marginales.

Finalmente, un concepto de difícil tratamiento es elvalor del tiempo del paciente y/o de sus cuidadoresinformales (Tranmer et al. 2005). Podemos distinguirtres tipos de tiempo perdido que ya se han menciona-do más arriba: 1) el tiempo perdido del trabajo remu-nerado, 2) el tiempo perdido del trabajo no remune-rado y 3) el tiempo de ocio. Respecto del tiempo per-dido de trabajo remunerado, las guías han de indicarsi su valoración ha de ajustarse al enfoque del capitalhumano (Johanesson y Karlson 1997) o si, por el con-trario, debe adoptarse el enfoque de los costes de fric-ción (Koopmanschap et al. 1997). Esta elección esimportante y ha de ser justificada teóricamente, yaque los dos enfoques pueden producir resultados radi-calmente diferentes. Respecto del tiempo de trabajono remunerado, también existen varias alternativas:utilizar el salario de los profesionales que realizan untrabajo similar (coste de reemplazo), usar el salario dereserva del cuidador informal, o recurrir a la valora-ción contingente. Por último, en relación con la valo-ración del tiempo dedicado al ocio, también hayvarias alternativas posibles que las guías han de tomaren consideración.



1. Identificación de los recursos

Las guías del NICE establecen que los costes que sehan de considerar en el caso base son los relacionadoscon aquellos recursos que caen bajo el control delSistema Nacional de Salud y de los Servicios Socialesy que, además, sean distintos para las diferentes tecno-logías que se evalúan. Se acepta la inclusión, aparte delcaso de referencia, de los costes que recaen sobre otraspartes de la sociedad (pacientes, cuidadores informa-

les). Las guías indican, de forma genérica, que la eva-luación económica ha de demostrar que los costes sehan identificado de forma sistemática. Indican expre-samente que el IVA no debe considerarse como uncoste.

2. Medida de los recursos

No se encuentran apenas indicaciones sobre este apar-tado en las guías del NICE, más allá de la recomenda-ción genérica de que, si los costes proceden de la lite-ratura, los métodos utilizados para identificar lasfuentes de información estén bien definidos y que, enel caso de que haya varias posibles fuentes alternativas,ha de justificarse la elección de unas frente a otras.

3. Valoración de los recursos

Las guías consideran que los recursos han de ser valo-rados de acuerdo con los precios que son relevantespara el Sistema Nacional de Salud y los ServiciosSociales. En concreto, señalan que si existe una listapública de precios (productos farmacéuticos y algunosinstrumentos médicos) deben usarse tales precios, conindependencia de que el precio real haya resultado sermayor o menor. Esto es así pese a que se reconoceexplícitamente que estos precios oficiales pueden noreflejar los costes de oportunidad. Se hace referencia,aunque de forma un tanto indirecta, a la estandariza-ción de costes, pues se afirma que los costes unitariosy los precios han de ser consistentes entre estudios. Deahí la recomendación de que se utilicen precios oficia-les cuando exista alguna lista publicada por el“Department of Health”.

Canadá


Las guías canadienses establecen que los costes han declasificarse en categorías que sean relevantes para elfinanciador público. Por un lado, deben clasificarse

41

los costes en función de los diferentes entes públicos(atención primaria, hospitales,…) que vayan a verseafectados por los resultados de la evaluación económi-ca. Por lo que respecta a qué costes incluir y cuáles no,las guías señalan que, con carácter general, todos loscostes, presentes y futuros, consecuencia de la inter-vención han de ser tenidos en cuenta. Entre los costesque no deben incluirse están los propios del protoco-lo del ensayo clínico y las transferencias.

Por lo que respecta a los costes no relacionados con eltratamiento sanitario que se evalúa y que se producendurante los años de vida ganados a consecuencia de laintervención, las guías indican que tales costes puedenincluirse en la evaluación económica, dentro de unanálisis de sensibilidad, en el caso de que se estime quesu impacto es importante.

Finalmente, en relación con los costes en tiempo, seadmite la inclusión del tiempo perdido tanto de tra-bajo remunerado, como no remunerado, no así deltiempo de ocio perdido por los pacientes, ya que seentiende incluido en los AVAC.


Las guías no se inclinan ni por el método “top down”ni por el microcoste, aunque señalan que los concep-tos que más influencia puedan tener en las estimacio-nes finales, han de ser valorados con mayor precisión.Señalan que las técnicas utilizadas para repartir costesgenerales o para calcular amortizaciones han de serexplicitadas, si bien, no se decantan por una metodo-logía concreta. Por lo que se refiere a las fuentes, seadmite el uso de datos procedentes de fuentes diver-sas, que variarán en función de su calidad y de su posi-ble aplicación al ámbito canadiense.


Los recursos, según las guías canadienses, han de valo-rarse según su coste de oportunidad. Se han de incluirtodos los costes (de capital, generales, etc.). Por tanto,

se recomienda el uso de los costes medios totalescomo coste de referencia. Se recomienda el uso de pre-cios de mercado, donde existan, así como la utiliza-ción de costes estándar para aquellos casos en queexista disponibilidad. Si los costes se calculan explíci-tamente, han de incluir todo el coste económico delos recursos consumidos.

Si los costes son compartidos por diversos agentes(p.ej. co-pagos en medicamentos), el analista debeindicar, en un análisis de sensibilidad, las consecuen-cias para el análisis de posibles variaciones en la partefinanciada por el sector público.

Por lo que a la valoración del tiempo de trabajo remu-nerado se refiere, se recomienda el método de fricción(Brouwer y Koopmanschap, 2005). No se inclinanpor ningún método en particular a la hora de valorarel tiempo perdido de trabajo no remunerado.

AustraliaLas guías australianas son muy parcas en sus indica-ciones sobre la forma de estimar los costes en las eva-luaciones económicas y se refieren, de modo reitera-do, al “Manual de Costes Asociado” (CommonwealthDepartment of Health and Ageing, 2002.). Dichomanual es muy claro y detallado a la hora de explicarla metodología que se debe seguir para calcular loscostes de los recursos sanitarios, incluso presenta esti-maciones de muchos costes estándar.


Las guías señalan que los costes principales son los quese producen al proporcionar los servicios sanitarios.Afirman que pueden considerarse los costes que seproducen más allá del sector sanitario (recursos nosanitarios) aunque advierten de que no serán tan rele-vantes. El manual de costes describe, de forma deta-llada, los recursos sanitarios cuyos costes han demedirse. Desaconsejan la inclusión de costes indirec-tos (tiempo de trabajo remunerado perdido) por dos

42

razones: desde el punto de vista de la mejora en elbienestar del paciente, consideran que ese efecto yadebe de estar recogido en la medida de resultados (lasutilidades); en cuanto a los beneficios sociales deriva-dos de una más pronta incorporación al trabajo, lasguías consideran que esta es una cuestión poco clara.No obstante, ofrecen algunas indicaciones sobre cómoincluir estos costes si es que se considera necesaria suinclusión. Así, consideran que el método de los costesde fricción es preferible al método del capital humanoaunque afirman que incluso aquél sobreestima losbeneficios de una posible reducción del número dedías de trabajo perdido. Por último, las guías excluyenlos costes sanitarios futuros generados por otras enfer-medades que los pacientes tendrán en el futuro debi-do a la mayor esperanza de vida causada por el trata-miento.


El manual de costes describe, caso por caso, la unidadde medida de los recursos sanitarios utilizados.


El manual de costes proporciona una lista de costesunitarios estándar que debe utilizarse en una evalua-ción económica. Todos estos costes se refieren a costesdirectos sanitarios (o de servicios sociales). Las guíascontemplan la posibilidad de que haya conceptoscuyos costes unitarios no estén en el manual y, portanto, hayan de ser incorporados por el analista deotras fuentes o bien estimados empíricamente. Lasguías indican que tales procedimientos de cálculoserán objeto de evaluación individualizada, caso porcaso.

SueciaLas guías suecas se limitan a indicar que el estudio decostes ha de hacerse bajo una perspectiva social, por loque deben incluirse todos los costes relevantes.

Consideran que deben incluirse los costes indirectos(tiempo perdido de trabajo remunerado) y establecenque la valoración de tales costes ha de basarse en elmétodo del capital humano. Las guías también indi-can que, si el tratamiento prolonga la vida, debenincluirse los costes asociados a la prolongación de lavida en términos netos (consumo total menos mejorasen la producción en los años de vida ganados).


La revisión de las cuatro guías pone de manifiestonotables discrepancias entre ellas en el tema de loscostes que pasamos a comentar:

1. Identificación de los costes

Las guías del NICE y las australianas parecen asumirun enfoque más pragmático y exigen que su caso baseo de referencia se lleve a cabo desde la perspectiva delfinanciador público. En oposición a ello, las guíascanadienses y suecas adoptan la perspectiva social.Ciertamente, desde un punto de vista normativo,parece difícil justificar otra cosa que no sea la perspec-tiva social. Esta es la razón por la cual, incluso aque-llas guías que adoptan la perspectiva del financiador,sobre todo si es público, aconsejan realizar un análisisde sensibilidad asumiendo la perspectiva social.


Las guías no son demasiado precisas a la hora de reco-mendar unos métodos u otros de medida de los recur-sos. De nuevo parece que estamos ante un problemade “teoría vs. práctica”. Esto es, lo ideal es disponer deuna medida lo más pormenorizada y exacta de losrecursos utilizados (microcoste o “bottom-up”), peroeso suele estar reñido con la posibilidad de disponeren la práctica de medidas muy precisas de todos losrecursos consumidos. En principio, sería deseablealgún tipo de indicación acerca de cuándo un recursoes lo suficientemente importante como para deman-

43

dar una medida detallada de su consumo aunque,posiblemente, cualquier umbral que se utilizase aca-baría siendo, más o menos arbitrario.


En este apartado nos gustaría destacar que tanto lasguías de NICE, como las canadienses y las australia-nas, hacen referencia a la utilización de costes están-dar. Dado que esta cuestión es, en nuestra opinión,muy importante y de indudable relevancia prácticapara nuestro país, dedicaremos más adelante un apar-tado a tratar esta cuestión de los costes estándar. Lasprincipales ventajas de tener costes estándar son lacomparabilidad entre evaluaciones y la transparenciade las mismas. El inconveniente radica en que dichoscostes, en ocasiones, pueden no reflejar de forma ade-cuada los costes de oportunidad. Como hemos visto,este es un peaje que las guías están dispuestas a pagar,dadas las ventajas que representa poder disponer deunos costes homogéneos de referencia.

Por otra parte, resulta un tanto decepcionante el totaldesacuerdo que se pone de manifiesto entre las guíasen relación con el tratamiento de los costes de produc-tividad. En las cuatro guías revisadas encontramosprácticamente todas las alternativas metodológicasposibles, a saber: no tomar en cuenta estos costes en

absoluto (Australia), tomarlos en consideración enforma de análisis complementario (NICE), incluirlosen el análisis utilizando el método de los costes de fric-ción (Canadá), y valorarlos, pero recurriendo al méto-do del capital humano (Suecia). En lo que sí pareceexistir consenso, aunque sea parcial, es en que estoscostes se deben tener en cuenta de una forma u otra, yes que, desde el punto de vista normativo, es difícil jus-tificar su exclusión. En lo que respecta al procedimien-to de valoración, sin embargo, la literatura no permitedar argumentos concluyentes a favor del método defricción o del método de capital humano.

Por último, respecto de los costes relacionados con lasmejoras en la esperanza de vida causadas por las tec-nologías médicas (“survivor costs”), únicamente lasguías suecas se pronuncian claramente a favor de suinclusión.

En resumen, a la hora de elaborar unas indicacionessobre costes en unas posibles guías en nuestro país, noparece que se posible apelar al consenso en la literatu-ra. Lo que sí parece deseable, en línea con lo que yaexiste en otros países, es disponer de unos costes están-dar que faciliten la comparación entre evaluacioneseconómicas y que aumenten la transparencia. Por estarazón, en la sección 3 de este informe se revisan losesfuerzos que se han hecho para estandarizar costes.

44


Dentro de este apartado, se analizará si en las guías deevaluación económica se requiere explícitamente elanálisis de impacto presupuestario y si se dan detallessobre el mismo. En el caso de que dicho análisis estéincluido, las cuestiones más importantes que tendre-mos que revisar son las siguientes:

1. Datos epidemiológicos necesarios parael análisis y sus fuentes

Un factor clave en el análisis del impacto presupues-tario es la identificación de la población potencial-mente beneficiaria de una nueva tecnología. Esnecesario a tal fin estimar el número de individuosque se prevé pueda utilizar esta tecnología a lo largo

2.7. ANÁLISIS DE IMPACTO PRESUPUESTARIO

del horizonte temporal del análisis. Para ello se ha decontar con información referida a diversas variablescomo la prevalencia de la enfermedad en el contex-to de estudio, la incidencia de casos futuros y la pro-porción de pacientes con dicha enfermedad quepueden utilizar la tecnología (Mauskopf, 1998).Este último punto parece el más complejo, ya quedepende de otros factores además de la incidencia yprevalencia de la enfermedad, como, por ejemplo, elfenómeno de la demanda inducida (más pacientespodrían utilizar la nueva tecnología debido a sumayor eficacia o menores efectos secundarios respec-to al número de pacientes que utilizaban una tecno-logía parecida), la proporción de profesionales queeligen la nueva tecnología o la tasa de cumplimien-to de los pacientes (Trueman, 2001). Ésta es la razónpor la cual cabe esperar que exista una gran incerti-dumbre al respecto del número de pacientes que sebeneficiarán de la tecnología. Los datos de prevalen-cia e incidencia deberían obtenerse de estadísticasnacionales, pero, en ausencia de datos del propiopaís, en ocasiones se recurre a otras fuentes, comolos datos epidemiológicos de contextos similares,estudios observacionales u opiniones de expertos.Cualquier supuesto relativo a la proporción depacientes que utilizarán el tratamiento debería serjustificado y su impacto estimado en un análisis desensibilidad. Veremos el nivel de detalle que ofrecenlas guías sobre los datos epidemiológicos necesariospara el análisis de impacto presupuestario y las fuen-tes aconsejadas.

2. Perspectiva del análisis recomendada

A diferencia de lo que antes se señaló en relación conla evaluación económica, donde la perspectiva de lasociedad se considera la más apropiada desde el puntode vista normativo (aunque a menudo no recomenda-da en las guías), en el análisis de impacto presupues-tario la perspectiva más apropiada parece ser la delfinanciador (nacional, regional o local), ya que elprincipal objetivo del análisis no es otro que estimar el

impacto en términos de costes totales que supondrá lanueva tecnología para el sistema nacional (o regionalo local) de salud (Mauskopf, 2006). En general, laperspectiva del análisis de impacto presupuestario ten-dría que ser flexible según el tipo de agente sanitariorelevante para el estudio (por ejemplo, en el sistemasanitario de EE.UU. las compañías de seguros actúana menudo como financiadores). Cabe esperar que lasguías señalen la perspectiva o perspectivas más ade-cuadas para realizar las estimaciones de impacto pre-supuestario.

3. Datos económicos (recursos consumidosy costes) necesarios para el análisis y susfuentes

Como se ha subrayado en el punto precedente, elobjetivo principal del análisis de impacto presupues-tario es estimar el coste total de la nueva tecnologíasegún la perspectiva utilizada. De ahí que resultenecesario proporcionar información detallada sobrelas cantidades de recursos consumidos como conse-cuencia de la asunción de dicha tecnología (Anis,2000). Esto no significa únicamente describir los cos-tes directamente asociados a la tecnología, sino tam-bién considerar los ahorros debidos a la utilización dela tecnología cojugando los tratamientos vigentes.Ésta es la razón por la cual los datos económicos dela nueva tecnología dependerán de muchos factores,entre ellos, la capacidad del nuevo tratamiento dereducir el uso de otros recursos (lo que dependerá desu eficacia y tolerabilidad). En general, resulta impor-tante referir de forma transparente todas las categorí-as de costes estimados, separar los recursos consumi-dos de los costes unitarios y ofrecer detalles sobre lasfuentes utilizadas. Las guías deberían fijar, al menos,el nivel de detalle necesario en el análisis de los datoseconómicos (categorías de costes, separación derecursos consumidos y costes unitarios, etc.) e identi-ficar qué fuentes se recomiendan para obtener talesdatos.

45

4. Presentación de los resultados

Muchos de los elementos ya señalados para la presenta-ción de resultados en el caso de evaluaciones económi-cas se aplican también al caso del análisis del impactopresupuestario (Mauskopf, 2006). Por ejemplo, esimportante presentar los datos económicos de maneraagregada y desagregada, con el fin de informar no sólosobre el coste total de la nueva tecnología, sino tambiéndel impacto de la misma sobre categorías de costesespecíficas. Además, sería de interés separar los resulta-dos para cada uno de los años de aplicación de la tec-nología. Por otro lado, es fundamental tener en cuentala incertidumbre alrededor de los datos utilizados, poreso, resulta recomendable realizar análisis de sensibili-dad y de escenarios. En general, se debería presentar, almenos, un análisis del escenario más plausible, otro delmás optimista y un tercer escenario más pesimista. Laelección del análisis de sensibilidad (univariado, multi-variado, probabilístico) dependerá también de la cali-dad de los datos disponible. Se recomienda la utiliza-ción de tablas y gráficos para una más clara interpreta-ción de los resultados. Por último, hay circunstanciasen que es recomendable utilizar modelos (Nuijten,2002), en particular cuando se utiliza un horizontetemporal relativamente largo (por ejemplo, 5 años) y lapatología a la que se refiere el estudio resulta complica-da (por ejemplo, en el caso de enfermedades progresi-vas los modelos de Markov se pueden utilizar tambiénpara el análisis de impacto presupuestario). En estoscasos, será necesario referir en detalle las característicasdel modelo y los resultados obtenidos (véase el aparta-do sobre modelos). A continuación se analiza en quémedida las guías dan detalles sobre estos aspectos.


NICE (Inglaterra y Gales)1. Datos epidemiológicos necesarios para

el análisis y sus fuentes

Las guías recomiendan dar información sobre algunosdatos epidemiológicos como, por ejemplo, la preva-

lencia de la enfermedad de estudio, así como mostrarlas fuentes utilizadas. No se dan detalles acerca de cuá-les son las fuentes más apropiadas, aunque se indicaque cualquier dato tiene que ser relevante para lapoblación de Inglaterra y Gales. Además, se considerafundamental indicar el número de individuos quepueden beneficiarse de la tecnología, teniendo encuenta la tasa de utilización de las tecnologías vigen-tes para la enfermedad de estudio y la tasa de utiliza-ción estimada para la nueva tecnología. En este senti-do, las guías del NICE estiman también necesarioinformar sobre la eficacia de la nueva tecnología ysobre los beneficios esperados para la población obje-tivo. Por último, se recomienda tener en cuenta laincertidumbre que pueda afectar a los datos obtenidosy a los supuestos claves.


Se recomienda realizar el análisis desde la perspecti-va del Sistema Nacional de Salud de Inglaterra yGales. Sin embargo, para los casos en que una nuevatecnología pueda tener un impacto económicoimportante también para otros agentes, se adviertesobre la necesidad de tener en cuenta este uso adicio-nal de recursos.


Las guías de NICE indican explícitamente la necesi-dad de proporcionar detalles sobre recursos consu-midos y costes unitarios de manera separada. Secitan algunas categorías de costes relevantes comovisitas médicas, hospitalizaciones, fármacos, prue-bas, etc. Aunque no se especifica qué fuentes son lasmás apropiadas para obtener las cantidades de recur-sos consumidos, se indica la necesidad de que seanrelevantes para el contexto de estudio. Los costesunitarios tendrán que obtenerse a partir de bases dedatos nacionales, listas de precios oficiales o estudios

46

publicados. Finalmente, las guías creen necesarioevaluar las variaciones potenciales en el uso de recur-sos con la nueva tecnología respecto a los tratamien-tos vigentes a lo largo de todo el horizonte temporaldel análisis.


Se recomienda presentar los resultados económicos deforma agregada y desagregada. En particular, se exigedesagregar los costes según el agente sanitario de inte-rés (por ejemplo, Sistema Nacional de Salud, hospital,atención primaria, etc.) y según las categorías másimportantes (por ejemplo, medicamentos, costeslaborales, coste fijo de la tecnología, etc.). Se indica lanecesidad de tener en cuenta la incertidumbre alrede-dor de los datos y los supuestos del análisis, si bien nose ofrece información al respecto de cuáles puedan serlos métodos más apropiados (que parecen los mismosrecomendados para las evaluaciones económicas). Nose ofrecen más detalles sobre la presentación de losresultados.

CanadáLas guías canadienses recomiendan realizar un análisisde impacto presupuestario como apoyo a la evalua-ción económica e incluir el análisis en la discusión.Por esta razón no se aportan muchos detalles.


Las guías simplemente señalan los datos epidemioló-gicos utilizados, haciendo énfasis en la prevalencia dela enfermedad y en la tasa de utilización de la nuevatecnología.


Se recomienda realizar el análisis desde la perspectivadel ente financiador.


Consideran las guías necesario estimar la diferencia enlos recursos consumidos con la introducción de lanueva tecnología respecto a la situación precedente.Recursos utilizados y costes unitarios han de presen-tarse por separado.


Se considera apropiado presentar los resultados eco-nómicos de forma desagregada y agregada, siendo pre-ciso realizar, al menos, un análisis de escenarios queincluya el escenario más probable, el más optimista yel más pesimista.

Australia


A diferencia de sus homólogas canadienses, las guíasaustralianas ofrecen muchos detalles sobre los datosepidemiológicos necesarios para el análisis. Se reco-mienda realizar el análisis con datos de incidenciapara enfermedades de corto plazo (menos de 1 año),mientras que se opta por un enfoque basado en datosde prevalencia en el caso de enfermedades con dura-ción superior a 1 año. Las fuentes de información quese consideran más apropiadas son las bases de datos yregistros australianos, las encuestas nacionales y losestudios observacionales realizados en el país con unamuestra de tamaño grande. En el caso de que no sedisponga de datos nacionales, se admite la utilizaciónde fuentes foráneas, siendo necesario en tal casoincluir una discusión sobre la transferibilidad dedichos datos al contexto australiano. En algunas cir-cunstancias, se admite la conveniencia de incluir lasopiniones de expertos. Para calcular el número depacientes que se pueden beneficiar de la nueva tecno-

47

logía (recordamos que las guías australianas se centranen los medicamentos), se considera necesario haceruna estimación de la cuota de mercado del nuevo fár-maco respecto a los tratamientos disponibles hasta esemomento. El asunto de la incertidumbre en los datosutilizados parece un factor clave y las guías recomien-dan realizar análisis de sensibilidad y de escenario.


Las guías recomiendan realizar el análisis adoptandolas perspectivas de todos los agentes que pueden resul-tar afectados en términos económicos por el nuevofármaco: estas perspectivas incluyen las del gobiernoaustraliano, el PBS (Pharmaceutical BenefitsScheme), el sistema Medicare, las administracioneslocales, etc. Se aportan algunos detalles sobre las cate-gorías de costes que pueden afectar en particular acada uno de estos agentes.


Se recomienda presentar con detalle las variacionesestimadas en el consumo de otros fármacos comoconsecuencia de la introducción del nuevo. Recursosconsumidos y costes unitarios tienen que presentarsepor separado. Entre los primeros se considera funda-mental informar para cualquier fármaco, sobre lasdosis, la frecuencia y la duración del tratamiento, con-siderando la tasa de cumplimiento de los pacientes.Así mismo, se llama la atención sobre la importanciade distinguir el consumo de recursos registrado en losestudios clínicos respecto del uso en la práctica habi-tual. Se advierte, también, de que el uso de recursosasociado al nuevo fármaco y los ahorros de otros cos-tes dependen de su eficacia y tolerabilidad (datos deensayos clínicos). Los costes unitarios tienen queobtenerse, según las guías australianas, a partir de lis-tas de precios nacionales.


Las guías establecen que los resultados económicos sepresenten de forma desagregada en una primera fase yagregados al final. Se aconseja presentar los resultadospara cada año del análisis (el horizonte temporal reco-mendado es de 5 años), con detalles relativos a losrecursos utilizados con y sin el nuevo fármaco. Engeneral, se recomienda utilizar modelos también parael análisis de impacto presupuestario, ya que permitentener en cuenta la incertidumbre en los parámetrosclave de forma más adecuada. Las guías identifican lasdiversas fuentes de incertidumbre que puede gravitarsobre el análisis (por ejemplo, datos de prevalencia oincidencia; número de pacientes que se benefician deltratamiento en la práctica real, etc.). Al objeto dereducir la incertidumbre de los resultados obtenidos,se aconseja realizar análisis de sensibilidad, utilizandodatos de diferentes fuentes, y explicitando qué pará-metros resultan más afectados por el problema de laincertidumbre.

SueciaLas guías suecas no dan ninguna información sobre lanecesidad de realizar un análisis de impacto presu-puestario y, en consecuencia, no ofrecen recomenda-ciones de ningún tipo sobre dicho análisis.


Sólo las guías australianas ofrecen detalles sobre alanálisis del impacto presupuestario. Las guías delNICE y las canadienses se conforman con mencionaralgunos criterios generales para el análisis, en tantoque las suecas no incluyen este tipo de análisis, sinmás. La sensación general es que todas las guías (aexcepción de las australianas) se centran más en lostemas propios de la evaluación económica que en elanálisis del impacto presupuestario. Podemos, no obs-tante, resumir las principales conclusiones relativas alos puntos analizados:

48


Dos son los datos fundamentales para el análisis deimpacto presupuestario que se identifican en las guías:el número de individuos que sufren la enfermedad deestudio y el número de individuos con la enfermedadque se pueden beneficiar del nuevo tratamiento y quese prevé van a utilizar la nueva tecnología. Para esti-mar el primer parámetro se requieren datos de preva-lencia e incidencia y la recomendación es, en primerlugar, acudir a fuentes nacionales o locales; sólo enausencia de estas fuentes se admite el recurso a datosprocedentes de contextos similares o a opiniones deexpertos. Es interesante subrayar que las guías estable-cen una distinción entre los datos de prevalencia y losde incidencia en función del tipo de enfermedad deque se trate: recomiendan utilizar datos de incidenciapara enfermedades de corta duración, mientras que enel caso de enfermedades con duración superior a 1año se prefieren datos de prevalencia. Las guías ponende manifiesto, por otro lado, las dificultades asociadasa la estimación del número de pacientes que van a uti-lizar y beneficiarse de la nueva tecnología y ponenénfasis en la necesidad de tener en cuenta la incerti-dumbre que rodea los valores del caso base.


La perspectiva recomendada para el análisis de impac-to presupuestario es la del financiador, que puede seruna autoridad nacional, regional, local u otro agente.

Las guías sugieren, en consecuencia, utilizar diferentesperspectivas según el número y el tipo de agentes quepuedan verse afectado por la nueva tecnología.


La transparencia en la presentación de datos económi-cos es un aspecto importante para las guías del NICEy las australianas. Sin embargo, ambas guías centransu atención en diferentes categorías de costes y agen-tes sanitarios, debido a que las guías australianas seconcentran únicamente en los fármacos, mientras quelas guías del NICE consideran también otros trata-mientos. Existe, no obstante, consenso en la pertinen-cia de ofrecer por separado los datos de recursos utili-zados y costes unitarios. Por último se advierte de queel uso de recursos asociado al nuevo fármaco o trata-miento y los ahorros en otros costes dependen tam-bién de datos de eficacia y tolerabilidad.


Los criterios generales sobre la presentación de resul-tados concuerdan perfectamente con la teoría en elcaso de las guías australianas mientras que las guíasdel NICE y canadienses no van más allá de señalar lanecesidad de presentar resultados desagregados yagregados y de realizar análisis de sensibilidad o deescenarios.

49

2.8. HORIZONTE TEMPORAL


Dentro de este apartado, las cuestiones más importan-tes que deben contemplar unas guías de evaluaciónson las siguientes:

1. Horizonte temporal recomendado paracostes y beneficios

Las guías tienen que indicar si existe un horizontetemporal recomendado para la evaluación económica

y si este horizonte temporal es diferente según el tipode análisis (tipo de intervención, tipo de enfermedad,etc.). El horizonte temporal tendría que ser el mismopara costes y beneficios.

2. Factores que determinan la elección dedicho horizonte

Hay muchos factores que pueden determinar la elec-ción del horizonte temporal. En general, la teoríaaconseja utilizar un horizonte temporal de largoplazo, preferiblemente que abarque toda la vida de lospacientes. Esto permitiría capturar todos los costes ybeneficios futuros de los individuos, sean estos direc-tamente debidos a la intervención analizada, o seanasociados a efectos secundarios u otros eventos(Drummond, 2005; Gold, 1996). Por otro lado, hayque tener en cuenta que no todos los programas sani-tarios ni todas las enfermedades tienen el mismo per-fil temporal. Por ejemplo, en el caso de enfermedadescrónicas los tratamientos pueden tener un impactodurante toda la vida de un paciente y puede ser rele-vante medir las diferencias en calidad de vida, morta-lidad, o costes entre intervenciones en un largo plazo.Hay otras situaciones, sin embargo, en las que un tra-tamiento tiene su principal impacto en el corto plazo(por ejemplo, en el caso de infecciones agudas), desuerte que se antoja menos relevante evaluar los efec-tos de dicho tratamiento durante toda la vida de unpaciente. Otro factor que se ha de tener en cuenta alfijar el horizonte temporal es la disponibilidad dedatos. A menudo se dispone de datos con validezinterna contrastada sólo en un corto plazo (ensayosclínicos) y es necesario utilizar datos de estudiosobservacionales (con las consecuentes limitaciones) eincluir supuestos u opiniones de expertos para exten-der el estudio a un horizonte temporal más amplio.Esto da lugar a un trade-off entre la calidad de losdatos utilizados en un estudio y la necesidad de eva-luar tecnologías sanitarias en un largo plazo. Uno denuestros objetivos es analizar si las guías consideranestos factores en la elección del horizonte temporal, y

si recomiendan diferentes enfoques según el tipo deenfermedad, intervención, etc.

3. Métodos para extender datos de cortoplazo a un horizonte temporal más largo

Como se ha señalado en el punto anterior, es muydifícil disponer de datos clínicos de pacientes en unhorizonte temporal muy amplio (por ejemplo, 30años) y a menudo es necesario asumir supuestos sobreel impacto futuro de un tratamiento en términos decostes y beneficios. A tal fin se utilizan modelos quepermitan extender la evidencia de corto plazo a unhorizonte temporal más largo, incorporando datosque derivan de fuentes diferentes (ensayos clínicos,estudios observacionales, opiniones de expertos, etc.).Los modelos permiten también estimar la incertidum-bre alrededor de los datos y los supuestos realizados.En particular, los modelos de Markov han sido utili-zados frecuentemente en literatura en el caso de inter-venciones para enfermedades crónicas (Sonnerberg,1993). Se analizará si las guías recomiendan métodosespecíficos para extender datos de corto plazo a unhorizonte temporal de largo plazo.

4. Variación del horizonte temporal en elanálisis de sensibilidad

La utilización de diferentes horizontes temporalespuede tener un impacto sobre el coste-efectividadrelativo de las tecnologías sanitarias (Hay, 1998).Esto sugiere la pertinencia de incluir en el estudioescenarios alternativos en que se consideren horizon-tes temporales diferentes, sobre todo en el caso deevaluaciones económicas basadas en modelos que engeneral incorporan gran número de supuestos. Porejemplo, se podría utilizar un horizonte temporalque abarcase toda la vida de los pacientes en el casobase (con datos modelizados), e incluir un horizontetemporal más breve únicamente con datos primariosen un escenario alternativo. Veremos si las guíasrecomiendan variar el horizonte temporal en el aná-

50

lisis de sensibilidad (o en escenarios alternativos) yen qué circunstancias.



1. Horizonte temporal recomendado

Las guías del NICE recomiendan elegir un horizontetemporal suficientemente largo que permita reflejarcualquier diferencia en costes o beneficios entre las tec-nologías comparadas. El horizonte temporal puede enconsecuencia variar según el tipo de enfermedad o deintervención, aunque la recomendación general es quelos análisis consideren toda la vida de los pacientes.


Las guías asumen que muchas intervenciones tiene unimpacto sobre costes y beneficios durante toda la vidade los pacientes. El caso más evidente es el de los trata-mientos de enfermedades crónicas (diabetes, enferme-dades cardiovasculares, algunos tipos de cáncer), donderesulta apropiado estimar costes y efectos hasta la muer-te del paciente. También, en general, se sugiere utilizarel horizonte temporal de la vida de los pacientes cuan-do diferentes tecnologías pueden tener un impactodiverso sobre la mortalidad de los individuos.

El investigador tendrá que justificar, en todo caso, laelección de un horizonte temporal más corto. Porejemplo, tendrá que demostrar que los costes y losbeneficios de un tratamiento se producen sólo en unbreve plazo, o que no hay ningún impacto sobre lamortalidad de los pacientes.


Se recomienda utilizar modelos para extender losdatos primarios de corto plazo a un horizonte tempo-

ral más largo (preferiblemente, toda la vida de lospacientes). Como el desarrollo de un modelo de deci-sión requiere de muchos supuestos, las guías reco-miendan justificar y presentar en detalle cualquiersupuesto relativo a la estructura del modelo, así comoexplicitar claramente todos los datos incluidos. Dadala incertidumbre que rodea a muchos de los valores ysupuestos del modelo, se sugiere elaborar diferentesescenarios, en particular para los beneficios futuros deun tratamiento.


En el supuesto de que se extrapolen datos de cortoplazo a un horizonte temporal más largo, se aconsejautilizar diferentes escenarios para evaluar el impactode dichos horizontes alternativos sobre los resultadosen términos de coste-efectividad.

Canadá


Las guías canadienses recomiendan elegir un hori-zonte temporal tal que refleje cualquier diferencia encostes o beneficios entre las tecnologías comparadas,lo que conduce a la sugerencia de utilizar un horizon-te temporal que incluya toda la vida de los pacientes.Costes y beneficios tienen que evaluarse a lo largo delmismo horizonte temporal para dar coherencia alanálisis.


La recomendación de las guías es utilizar un horizon-te temporal que abarque toda la vida de los pacientesen el caso de tratamientos para enfermedades crónicas(artritis reumatoide o diabetes, se citan como ejem-plo), así como cuando las alternativas analizadas tie-nen diferentes impactos sobre la mortalidad de los

51

pacientes. Por otro lado, no se considera necesarioextender el horizonte temporal del análisis en los casosen que no se registran diferencias importantes entrecostes y beneficios de alternativas en el largo plazo. Elinvestigador tendrá que justificar la elección de unhorizonte temporal más corto que el que abarca lavida de los pacientes.


Como es muy difícil obtener datos primarios de largoplazo, los datos que derivan, por ejemplo, de ensayosclínicos se habrán de extrapolar a un horizonte tem-poral más largo por medio de modelos. Las guías con-sideran fundamental describir todos los supuestos delmodelo, en particular, la relación entre los datos deeficacia de corto plazo y los de largo plazo. Se advier-te de que la extrapolación lineal de los costes puede noser apropiada.


En el caso de enfermedades crónicas se recomiendaadoptar diferentes horizontes temporales respecto alcaso base (1 año y 5 años, por ejemplo). Estos hori-zontes alternativos deben presentarse por separadorespecto al caso base.

Australia


El análisis tiene que referirse a un horizonte temporalen el que todos los costes y los beneficios del trata-miento estudiado y de su comparador sean objeto deestimación. El horizonte temporal apropiado está,pues, relacionado con la historia natural de la enfer-medad y con el tipo de intervención.

2. Factores que determinan la elección delhorizonte temporal

No existe para las guías australianas un único horizon-te temporal adecuado, dependiendo la elección de dosfactores clave: el tipo de enfermedad y el tratamientoanalizado. Por ejemplo, en el caso de enfermedadescrónicas, el horizonte temporal tiene que ser muylargo (por ejemplo, úlcera péptica) o abarcar la totali-dad de la vida de los pacientes (por ejemplo, cáncer).En otras circunstancias el horizonte temporal puedeser muy corto (por ejemplo, 15-20 días para el trata-miento con antibióticos de infecciones urinarias). Elinvestigador tendrá siempre que justificar el horizon-te temporal elegido.


Se recomienda recurrir a modelos cuando sea necesa-rio extender datos primarios de corto plazo a un hori-zonte temporal más largo. Se mencionan los modelosde Markov como método más apropiado para realizarevaluaciones económicas de largo plazo, porque per-mite verificar de manera transparente la evolucióntemporal de los costes y beneficios de diferentes trata-mientos. En consonancia con esta sugerencia, se reco-mienda proporcionar todos los detalles posibles sobrela estructura de los modelos de Markov (duración decada ciclo, número de ciclos, estados de salud, etc.).En particular, se recomienda dar información sobre eltipo de probabilidades de transición, esto es, acerca desi estas probabilidades se consideran constantes o nodurante el horizonte temporal del modelo. Las guíassostienen que para muchas enfermedades puede noresultar apropiado suponer probabilidades de transi-ción constantes a lo largo de la vida de los pacientes.


Las guías explicitan la importancia de modificar elhorizonte temporal del análisis, sobre todo en el caso

52

de evaluaciones económicas basadas en modelos, sinque se mencionen más detalles al respecto.

Suecia


Se recomienda utilizar un horizonte temporal quecubra los costes y beneficios más relevantes asociados auna intervención. En consecuencia, el horizonte tem-poral puede variar según el análisis, aunque en algunascircunstancias puede ser necesario calcular costes ybeneficios a lo largo de toda la vida de los pacientes.


Las guías suecas exigen utilizar el horizonte temporalde la vida de los pacientes en el caso de intervencionesque afectan la supervivencia de los individuos, asícomo en el supuesto de enfermedades crónicas. Estono significa necesariamente que la duración del trata-miento haya de coincidir con la vida de los pacientes.


La extrapolación de datos primarios de corto plazo(de ensayos clínicos en particular) a horizontes tem-porales más largos tiene que llevarse a cabo por mediode modelos.


En el caso de enfermedades crónicas las guías aconse-jan variar la duración del tratamiento de 1 a 5 años.


En las cuestiones referidas al horizonte temporal de lasevaluaciones las guías analizadas muestran un acuerdocasi total, como pasamos a comentar:


Todas las guías recomiendan que el análisis se desarro-lle en un horizonte temporal suficientemente largocomo para que sean tenidos en cuenta todos los cos-tes y beneficios asociados a todas las intervencionescomparadas. En muchos casos, los costes y efectos,relacionados directa o indirectamente, con una tecno-logía se manifiestan durante toda la vida de lospacientes y las guías aconsejan, en consecuencia, utili-zar este horizonte temporal. No se obliga, sin embar-go, a utilizar dicho horizonte temporal en todas lascircunstancias. Por otra parte, aunque sólo las guíascanadienses dicen explícitamente que el horizontetemporal ha de ser el mismo para costes y beneficios,esta prescripción parece estar implícita en el resto deguías.


En todas las guías el factor clave para elegir el horizon-te temporal es el tipo de enfermedad. Las guías coin-ciden en la necesidad de estimar costes y beneficios delos tratamientos durante toda la vida de los pacientesen el caso de enfermedades crónicas. En general, sesubraya la importancia de elegir dicho horizonte tem-poral en el caso de que las intervenciones comparadastengan un impacto diferente sobre la mortalidad delos pacientes. También las guías del NICE, canadien-ses y australianas indican que es necesario justificar laelección de un horizonte temporal más corto.


De la revisión de las guías aflora un procedimientocomún a todas para extender datos primarios de cortoplazo a un horizonte temporal de largo plazo, a saber,el desarrollo de modelos de decisión. Las guías suecasno proporcionan detalles acerca de estos modelos,mientras que las otras tres advierten de la necesidad deincorporar muchos supuestos en la extrapolación de

53

datos. Esta es la principal razón por la cual se reco-mienda expresamente la presentación de los modelosde manera transparente, explicando todos los supues-tos asumidos e identificando las fuentes de datos.Además, el análisis de sensibilidad tendrá que indicarel nivel de incertidumbre que rodea a cada uno de losparámetros y a la propia estructura del modelo. Esinteresante señalar que las guías del NICE sugierenutilizar diferentes escenarios para los efectos de un tra-tamiento respecto del cual no se dispone de datos pri-marios, que parece el elemento más relevante de laextrapolación. Las guías australianas sostienen, correc-tamente en nuestra opinión, que los modelos deMarkov son el instrumento más adecuado para exten-

der datos primarios, sobre todo en el caso de enferme-dades crónicas.


También en este punto, las guías coinciden en la nece-sidad de variar el horizonte temporal en un análisis desensibilidad o en escenarios alternativos, sobre todocuando la evaluación económica se basa en modelos.En particular, en el caso de enfermedades crónicas, lasguías canadienses sugieren aplicar un horizonte tem-poral de 1 y 5 años, mientras las guías suecas aconse-jan variar la duración del tratamiento de 1 a 5 años.

54

2.9. TASA DE DESCUENTO


En relación con el descuento de las magnitudes futu-ras, las cuestiones más relevantes que esperamosencontrar reflejadas en las guías son las siguientes:

1. Ajuste temporal de costes y beneficiosfuturos

Las guías tienen que indicar si consideran necesario apli-car una tasa de descuento para los costes y los beneficiosfuturos, y cuál es la tasa recomendada en el caso base.

2. Justificación de las tasas de descuentorecomendadas

Son varias las razones que pueden aducirse para defen-der la necesidad de ajustar costes y beneficios futuros.En general, los individuos prefieren recibir los benefi-cios cuanto antes y retrasar los costes lo más posible.Esta característica habitual de las personas, a la que nosreferimos con el término “preferencia temporal” no es,contrariamente a lo que en principio muchas personas

puedan suponer, únicamente una consecuencia de lainflación (Cairns, 1994). Son otras las causas que expli-can esta actitud. Así, por ejemplo, algunas personas tie-nen un horizonte temporal limitado y otorgan por elloun mayor valor al momento presente. Además, los sereshumanos contemplamos el futuro con incertidumbre,lo que nos conduce a preferir disfrutar de los beneficiosen el presente (cierto), y sufrir los costes en el futuro(incierto). Comprobaremos si las guías justifican laelección de la tasa de descuento recomendada y cuálesson las fuentes utilizadas.

Por otro lado, existe en la literatura un vivo debate enrelación a si es necesario/conveniente aplicar la mismatasa de descuento a los costes y a los beneficios, o si, porel contrario, sería más apropiado aplicar una tasa máselevada para los primeros (Lazaro, 2002). Algunosexpertos sostienen que al descontar, por ejemplo, losaños de vida que se ganan en el futuro se prima a lasgeneraciones presentes frente a las generaciones futuras,o que no es imaginable que los individuos redistribuyansu salud intertemporalmente como lo hacen con suriqueza. También algunos sostienen que la evidencia

empírica sugiere que los individuos descuentan lasganancias en salud y las ganancias monetarias a tasasdiferentes (Torgerson, 1995; Smith, 2001; West 2003).Por otra parte, algunos estudiosos sostienen que si sedescuentan los costes futuros pero no los beneficios (oéstos se descuentan a tasas inferiores), las conclusionesfinales pueden resultar paradójicas. La “paradoja deKeeler y Cretin” muestra cómo cuando la efectividadde un tratamiento y sus costes se descuentan con tasasdiferentes (menores para los beneficios) la recomenda-ción implícita en el resultado de la evaluación puede serla de posponer indefinidamente la realización de unprograma sanitario (Keeler, 1983). También, se defien-de el descuento de costes y beneficios a una misma tasapor razones de coherencia interna del análisis. Resultaráde interés comprobar cuál de las dos opciones se reflejaen las recomendaciones de las guías.

3. Variación de las tasas de descuento en elanálisis de sensibilidad

A este respecto analizaremos si las guías exigen variarlas tasas de descuento tanto para los costes comopara los beneficios futuros en el análisis de sensibili-dad a fin de estimar su impacto sobre los resultadosdel estudio.




Se recomienda descontar costes y beneficios futuros auna tasa del 3.5% en el caso base.


La tasa de descuento elegida se basa en las recomenda-ciones del “UK Treasury”.


Se aconseja variar las tasas de descuento entre el 0%y el 6% para costes y beneficios cuando se estimeque tendrán un fuerte impacto sobre los resultadosfinales.

Canadá


Las guías recomiendan descontar costes y beneficiosfuturos a una tasa del 5% en el caso base.


La tasa de descuento elegida representa, según lasguías, las preferencias temporales de la sociedad cana-diense.


En el análisis de sensibilidad se estima necesario con-siderar el caso de una tasa de descuento del 0% paracostes y beneficios para estimar el impacto del ajustetemporal. También se recomienda adoptar una tasadel 3% por razones de comparabilidad con las evalua-ciones económicas de otros países.

Australia


Se recomienda descontar costes y beneficios futuros(horizonte temporal mayor de 1 año) a una tasa del5% en el caso base.

55


No se ofrece una justificación explícita para las tasasrecomendadas.


Las guías proponen variar la tasa de descuento entreel 0% y 5% tanto para los costes como para losbeneficios en el análisis de sensibilidad. También serecomienda recalcular los resultados utilizando unatasa del 5% para los costes y del 0% para los bene-ficios.

Suecia


Se recomienda descontar costes y beneficios futuros auna tasa del 3% en el caso base.


Las guías suecas no ofrecen justificación alguna paralas tasas propuestas.


Se recomienda variar la tasa de descuento entre el 0%y 5% para costes y beneficios. También se sugiererecalcular los resultados coste-efectividad utilizandouna tasa del 3% para los costes y del 0% para losbeneficios.


En términos generales, las guías se muestran bastantecoincidentes en sus recomendaciones relativas al des-cuento, como pasamos a comentar:


Todas las guías recomiendan descontar tanto los cos-tes como los beneficios futuros. La tasa de descuentopropuesta varía entre el 3% (Suecia) y el 5%(Australia y Canadá). Estas tasas resultan coherentescon las tasas comúnmente utilizadas en las evaluacio-nes económicas que se encuentran en la literatura.


En general, se dice poco en las guías acerca de las razo-nes que conducen a elegir la tasa de descuento en elcaso base. Sin embargo, todas las guías optan por apli-car la misma tasa a costes y beneficios futuros, proba-blemente para asegurar la coherencia del análisis y evi-tar el riesgo de situaciones paradójicas, como antes seseñaló.


En todas las guías se refleja la necesidad de variar la tasade descuento en el análisis de sensibilidad para calibrarsu impacto sobre los resultados finales. Es interesantehacer ver cómo todas las guías sugieren construir unescenario en el que no se aplica ningún ajuste temporala costes y beneficios (tasa del 0%). Por último, las guíassuecas y australianas, recomiendan explícitamenteincluir un análisis de sensibilidad en que los beneficiosse descuentan a una tasa menor que los costes.

56


Las cuestiones más importantes que deben contem-plar las guías en relación con el tratamiento de laincertidumbre son las siguientes:

1. Las fuentes de incertidumbre yvariabilidad en una evaluacióneconómica

Las guías tiene que indicar qué fuentes de incertidum-bre se consideran relevantes en una evaluación econó-mica y si se distingue entre estrategias para tratar laincertidumbre y métodos para tratar la variabilidad delos datos utilizados en el análisis (Briggs, 2001). Porejemplo, existe incertidumbre respecto de los paráme-tros y los supuestos de un modelo de decisión (estruc-tura, métodos analíticos, etc.) pero también existevariabilidad debida a la heterogeneidad de los pacien-tes de un estudio y a las diferencias entre prácticas clí-nicas, recursos utilizados o costes unitarios entre paí-ses o entre diferentes centros de un mismo país.

2. Distinción entre evaluacioneseconómicas basadas en micro-datos depacientes y basadas en un modelo dedecisiones

Es importante revisar si las guías discriminan entreevaluaciones económicas basadas en datos que derivande un solo estudio (por ejemplo, un ensayo clínico) yevaluaciones económicas basadas en una síntesis deestudios diferentes (normalmente, recurriendo a unmodelo de decisión). Para el primer caso se dispone dediversas alternativas para tratar la incertidumbre,como el análisis de sensibilidad determinístico y elbootstrapping (Campbell, 1999); alternativas que nosiempre coinciden con las estrategias que cabeemprender en el segundo supuesto, al que además delanálisis determinístico, se le puede aplicar el análisis

de sensibilidad probabilístico con simulaciones deMonte Carlo (Briggs, 2000).

3. Tipos de análisis de sensibilidad

Las guías han de especificar qué tipo de análisis de sen-sibilidad se recomienda y si se sugiere la aplicación demétodos diferentes según cuál sea la fuente de incerti-dumbre. En general, existen dos tipos de análisis desensibilidad: el determinístico y el probabilístico o esto-cástico. El análisis de sensibilidad determinístico inclu-ye el análisis univariado (se cambia un solo parámetrocada vez), el análisis multivariado (se modifican dos omás parámetros simultáneamente), el análisis de esce-narios (en el que se asumen escenarios diferentes al casobase y se estima si las conclusiones de la evaluación eco-nómica cambian significativamente o no en estos nue-vos escenarios) y el análisis de umbral (se identifican losvalores críticos del parámetro –o de los parámetro– porencima o por debajo de los cuales las conclusiones delestudio cambian). Podría considerarse también unamodalidad del análisis de sensibilidad determinístico elanálisis de subgrupos, en el que el estudio se repite parasubgrupos homogéneos de pacientes.

El análisis de sensibilidad probabilístico o estocásticoadmite dos formas diferentes en función de las carac-terísticas de los datos disponibles. Cuando los datosproceden de un único ensayo clínico y los investiga-dores disponen de los datos individuales de lospacientes es posible aplicar el método del bootstrap-ping, mediante el cual se generan muestras repetidasque permiten la obtención de intervalos de confianzapara la ratio incremental coste-efectividad (Chaudary,1996). Cuando los datos se han obtenido de la sínte-sis de diferentes estudios (o a partir de la opinión deexpertos) y se ha empleado un modelo de decisión,procede llevar a cabo simulaciones de Monte Carlo,método en virtud del cual se asignan distribuciones atodos los parámetros del modelo y se obtienen tam-

57

2.10. TRATAMIENTO DE LA INCERTIDUMBRE

bién intervalos de confianza para la ratio coste-efecti-vidad (Hay, 1998; Kuntz, 2001).

4. Elección de parámetros para el análisisde sensibilidad

En el supuesto de que las guías recomienden llevar acabo un análisis de sensibilidad pueden extender surecomendación a todos los datos y parámetros del estu-dio, o bien limitar la prescripción a algunos de estosparámetros (datos de efectividad, recursos utilizados,utilidades, etc.). En el caso de que las guías recomien-den enfocar el análisis de sensibilidad sobre datos yparámetros específicos, es importante comprobar si seproponen métodos que permitan identificar estos pará-metros y si se requiere que la elección de dichos datos yparámetros se justifique de algún modo. Asimismo, enel caso de que los valores de algunos parámetros esténsometidos a una gran incertidumbre, puede que lasguías demanden la obtención de más información.

5. Elección del rango sobre el que se tienenque variar los parámetros y los datos delanálisis

Las guías deberían aclarar cómo se elige el rango sobreel que se harán variar los datos y parámetros del estu-dio en el análisis de sensibilidad. Por ejemplo, los ran-gos elegidos podrían derivar de intervalos de confian-za obtenidos en un ensayo clínico, o bien ser el resul-tado de un meta-análisis, de la opinión de expertos ode supuestos formulados por los investigadores. En elcaso del análisis de sensibilidad probabilístico, lasguías podrían recomendar el uso de distribucionesparticulares asociadas a parámetros específicos(Briggs, 2003; Briggs 2001).

6. Presentación de los resultados delanálisis de sensibilidad

El modo de presentar los resultados del análisis desensibilidad también debería ser objeto de atención

por parte de las guías de evaluación. Por ejemplo, enun análisis de sensibilidad determinístico univariadose podrían utilizar los denominados “tornado dia-grams”, que representan gráficamente el impacto decada parámetro sobre los resultados de coste-efecti-vidad. Por otra parte, en el análisis de sensibilidadprobabilístico se pueden usar las “curvas de acepta-bilidad” (Fenwick, 2001), donde se representa gráfi-camente la probabilidad de que un tratamiento seacoste-efectivo dados diferentes niveles de disposi-ción a pagar por el resultado (por un AVAC, porejemplo).




Las guías del NICE especifican diferentes fuentes deincertidumbre, distinguiendo entre la incertidumbreen los parámetros del análisis y otras formas de incer-tidumbre. Estas otras formas incluirían la incertidum-bre acerca de los supuestos y la estructura del modelode decisión, la elección de los estudios en los que con-viene incluir un meta-análisis, la extrapolación dedatos de corto a largo plazo, etc. También hacen lasguías una distinción implícita entre incertidumbre yvariabilidad de los datos, subrayando la importanciadel análisis de subgrupos para tener en cuenta lapotencial heterogeneidad entre pacientes.

2. Distinción entre evaluacioneseconómicas basadas en micro-datos depacientes o basadas en un modelo dedecisiones

Las guías sugieren utilizar diferentes métodos para tra-tar la incertidumbre según el tipo de datos que seincluyan en las evaluaciones económicas. Así, en el

58

supuesto de utilizar micro-datos de pacientes se reco-mienda el análisis estocástico por medio de bootstrap-ping, mientras que en los casos en que se hayan utili-zado modelos se propone el análisis probabilístico consimulaciones de Monte Carlo.


Las guías recomiendan en todo caso el análisis desensibilidad probabilístico o estocástico, dependien-do de la modalidad concreta del tipo de datos dispo-nible (véase el punto 2). La razón es que un análisisde sensibilidad determinístico o de escenario nopuede incorporar la incertidumbre en más de dos otres parámetros simultáneamente y, por tanto, noconstituye una forma óptima de cuantificar la incer-tidumbre en dichos parámetros. Igualmente, se reco-mienda la realización de análisis de subgrupos, dadala variabilidad entre pacientes y los diferentes bene-ficios y costes que éstos pueden recibir de un nuevotratamiento.


Según el NICE es conveniente realizar un análisisde sensibilidad probabilístico para todos los pará-metros de un modelo de decisión o para todos losinputs de una evaluación económica, si ésta utilizamicro-datos de pacientes. También se recomiendallevar a cabo un análisis de sensibilidad para lossupuestos y la estructura del modelo de decisión, losestudios incluidos en los meta-análisis, o la extrapo-lación de datos de corto a largo plazo. En el caso deanálisis de subgrupos las guías exigen justificar laelección de dichos subgrupos sobre la base de dife-rencias identificadas entre pacientes, en lo que res-pecta a los costes o beneficios asociados a un trata-miento. Por último, se sugiere evaluar el nivel deincertidumbre alrededor de cada parámetro e inputdel análisis por medio del método del “valor espera-do de la información”.


No existe en las guías un apartado explícito relativo ala elección de los rangos para el análisis de sensibili-dad. Sin embargo, como la recomendación del análi-sis de sensibilidad probabilística es clara, todos losparámetros se deberán modificar sobre la base de lasdistribuciones asignadas.


Sostienen las guías que “los métodos más apropiadospara presentar los resultados del análisis de sensibili-dad son los ‘scatter plots’ y las ‘confidence ellipses’ en elplano coste-efectividad, y las ‘curvas de aceptabili -dad’”. Todas estas representaciones gráficas derivandel análisis de sensibilidad estocástico o probabilísti-co, y permiten estimar la probabilidad de que un tra-tamiento o fármaco sea coste-efectivo dados diferentesniveles de disposición a pagar por los resultados porparte del SNS del Reino Unido.

Canadá


Las guías describen con detalle las diferentes formasde incertidumbre y variabilidad que pueden apareceren una evaluación económica. En particular, se distin-gue entre incertidumbre en los parámetros de unmodelo e incertidumbre del modelo en sí mismo(estructura, supuestos, métodos analíticos y fuentes dedatos); además se establece una clara distinción entrela variabilidad debida a la heterogeneidad de lospacientes de un estudio y la variabilidad debida a lasdiferencias en las prácticas clínicas entre áreas geográ-ficas.

59


Las guías canadienses se centran en las evaluacioneseconómicas basadas en modelos (las más frecuentes),aunque mencionan brevemente la posibilidad de quelas evaluaciones se realicen con micro-datos depacientes (recomendando, en este caso, un análisisestocástico).


Para tratar la incertidumbre en los parámetros delmodelo de decisión se recomienda, como mínimo, unanálisis de sensibilidad determinístico que incluya unanálisis univariado, multivariado, y de escenariosextremos o de umbral. El análisis de sensibilidad pro-babilístico con simulaciones de Monte Carlo se consi-dera el método más apropiado y es el tipo de análisisque recomiendan las guías para el caso de incertidum-bre alrededor de los parámetros. Sin embargo, se admi-te que pueda tratarse la incertidumbre del modelo ensí mismo recurriendo al análisis determinístico. El usode análisis de subgrupos se sugiere para tratar la varia-bilidad entre los pacientes de un estudio. En este casolas guías proponen presentar los resultados de cadasubgrupo con detalle, recomendando que la elecciónde los subgrupos tenga lugar en el curso del estudio deefectividad (por ejemplo, un ensayo clínico) y no pos-teriormente, durante el estudio coste-efectividad.


En el caso de que se realice un análisis de sensibilidaddeterminístico univariado, se considera imprescindi-ble incluir todos los parámetros del modelo, lossupuestos más importantes y los métodos analíticosclave (por ejemplo, los supuestos asumidos en rela-ción con la duración del efecto de un tratamiento, elhorizonte temporal, la tasa de descuento, o el método

para calcular los costes indirectos), así como la elec-ción de las fuentes para los inputs (por ejemplo, losestudios incluidos en un meta-análisis). Además, seexige la realización de un análisis multivariado sobrelos parámetros que tengan un mayor impacto en losresultados del estudio. Las guías aconsejan tratar laincertidumbre que afecta a los métodos analíticosclave también por medio de un análisis de escenarios.Finalmente, en el caso de realizar un análisis probabi-lístico, se recomienda tener en cuenta todos los pará-metros del modelo. En este caso, se estima que elrecurso a métodos bayesianos permite evaluar adecua-damente el nivel de incertidumbre alrededor de cadaparámetro e input del análisis (valor esperado de lainformación).


Las guías canadienses señalan que, cuando se utilizaun análisis determinístico univariado, conviene modi-ficar los parámetros según sus valores extremos. Estoresulta particularmente importante en el caso de quelos datos deriven de la opinión de expertos. Tambiénse acepta que puedan variar según sus intervalos deconfianza, cuando los datos provengan de ensayos clí-nicos o meta-análisis. El investigador, siempre debejustificar la elección del rango sobre el que se modifi-can los parámetros, lo que también es de aplicación enel caso de análisis probabilísticos, en los que el inves-tigador ha de identificar y justificar el tipo de distri-bución asociada a cada parámetro, el rango utilizadopara cada distribución y el número de simulaciones deMonte Carlo realizadas.


Los resultados de un análisis de sensibilidad determi-nístico se pueden presentar por medio de tablas, perolas guías canadienses prefieren las representaciones

60

gráficas. En particular se recomiendan los “tornadodiagrams” en el caso de análisis univariado, y los “scat-ter plots” en el plano coste-efectividad y las “curvas deaceptabilidad” en el caso de un análisis probabilístico.

Australia


Las guías australianas identifican diferentes formas deincertidumbre que pueden aparecer en una evaluacióneconómica. En particular, se distingue entre incerti-dumbre en los parámetros del modelo e incertidum-bre en los supuestos del modelo mismo. Además semenciona la incertidumbre debida a la variabilidad delos pacientes, en el caso de evaluaciones basadas enensayos clínicos.


Las guías discriminan de modo explícito entre losmétodos aptos para tratar la incertidumbre en el casode evaluaciones económicas con micro-datos depacientes (por ejemplo, análisis estocástico por mediode bootstrapping) y los apropiados para el caso de eva-luaciones basadas en modelos (análisis determinísticoo análisis probabilístico con simulaciones de MonteCarlo). En el caso de evaluaciones basadas en datosprocedentes de ensayos clínicos, el investigador estáobligado a justificar la elección de métodos paramétri-cos (por ejemplo, el método de Fiellers) o no paramé-tricos (bootstrapping).


Las guías admiten diversas modalidades de análisis desensibilidad, entre ellas, el análisis determinístico uni-

variado, el multivariado, el análisis de escenariosextremos y el análisis probabilístico. No se requiereexplícitamente un tipo específico de análisis de sensi-bilidad, aunque las guías muestran su preferencia porlos métodos probabilísticos, sobre todo cuando la eva-luación económica se basa en modelos. En el caso deutilizar simulaciones de Monte Carlo se consideraimprescindible justificar el número de simulacionesrealizadas.


Se requiere llevar a cabo un análisis de sensibilidadunivariado sobre todos los parámetros del modelo.También se recomienda el análisis univariado respec-to de algunos supuestos claves del modelo. Se reco-mienda la realización posterior de un análisis multiva-riado sobre aquellos parámetros que tienen un mayorimpacto sobre los resultados finales del análsis coste-efectividad. Por último, en el caso de realizar un aná-lisis probabilístico, se recomenda tener en cuentatodos los parámetros del modelo.


En el análisis univariado se recomienda modificar losparámetros utilizando unos valores extremos plausi-bles, correspondiendo al investigador la tarea de elegirdichos extremos y justificar la elección. A modo deejemplo, si los datos proceden de ensayos clínicos serecomienda utilizar los valores extremos del intervalode confianza encontrado en el estudio original. En elsupuesto de que se haya utilizado una tasa de descuen-to para costes o beneficios, se recomienda someter avariación dicha tasa, incluyendo un valor del 0%. Enlos análisis probabilísticos, se exige justificar el tipo dedistribución asociada a todos los parámetros así comolos valores utilizados.

61


El análisis de sensibilidad univariado se puede presen-tar por medio de tablas y mediante “tornado dia-grams”, para especificar el impacto de cada parámetrosobre las ratios coste-efectividad. Los resultados delanálisis multivariado se pueden presentar también pormedio de tablas o gráficos. En el caso del análisis desensibilidad probabílistico se pueden utilizar las cur-vas de aceptabilidad o, alternativamente, puntos sobreel plano coste-efectividad.

SueciaLas guías suecas no proporcionan ningún detallesobre los métodos para el tratamiento de la incerti-dumbre. Se limitan a subrayar la importancia de rea-lizar un análisis de sensibilidad sobre los parámetrosde la evaluación económica.


Las guías difieren por lo que respecta al grado de deta-lle y la importancia que se otorga al tratamiento de laincertidumbre. En particular, dos guías (NICE yCanadá) analizan con gran detalle todos los elementosrelevantes en el tratmiento de la incertidumbre y lavariabilidad en la evaluación, en tanto que las guíasaustralianas analizan sólo algunos aspectos de la cues-tión. Finalmente, las guías suecas sólo aluden demodo sucinto al análisis de sensibilidad y por estarazón no se consideran en los comentarios que siguen.

Las conclusiones que resultan de la revisión de lasguías en lo que atañe al tratamiento de la incertidum-bre se resumen del modo siguiente:

1. Las fuentes de incertidumbre yvariabilidad en una evaluación económica

Las guías del NICE y las de Canadá coinciden en dis-tinguir entre fuentes de incertidumbre y de variabili-

dad. También refieren con gran detalle todas las for-mas relevantes de incertidumbre en parámetros ycaracterísticas de un modelo, y por otro lado las fuen-tes de variabilidad de los datos. Las guías australianas,por su parte, hacen referencia únicamente a la incerti-dumbre que afecta a los parámetros y, parcialmente, ala estructura de los modelos.


De la lectura de las guías se puede concluir que todasellas prestan más atención a las evaluaciones económi-cas basadas en modelos (y, por tanto, basadas en sín-tesis de datos de fuentes diferentes), por ser las másfrecuentes en la literatura. No obstante, las guías delNICE y las canadienses consideran la posibilidad deque las evaluaciones se realicen a partir de datos depacientes, en cuyo caso recomiendan explícitamenteel uso del análisis estocástico.


Las guías del NICE exigen la realización de un análisisde sensibilidad probabilístico para tratar la incertidum-bre alrededor de los parámetros de los modelos.También las guías canadienses aconsejan un análisisprobabilístico en este caso, aunque no con carácterobligatorio. En ambos casos, se considera este tipo deanálisis el más apropiado para cuantificar la incerti-dumbre sobre los inputs de un modelo y sobre las inter-acciones entre ellos. Por otro lado, las guías australianasno contemplan la posibilidad de utilizar estos métodosmás avanzados, y recomiendan métodos más tradicio-nales, como el análisis univariado o bivariado.

En el caso de la incertidumbre sobre las característicasde los modelos, todas las guías sugieren el uso del aná-lisis determinístico, aunque las guías canadienses y lasdel NICE proporcionan muchos más detalles acercade los posibles elementos de incertidumbre.

62

Por último, estas dos mismas guías aconsejan presen-tar resultados para subgrupos de pacientes, así comotener en cuenta la posible heterogeneidad de los cos-tes y beneficios para individuos de diferentes edades,sexo, comorbilidades, etc.


Todas las guías recomiendan realizar al menos un aná-lisis de sensibilidad univariado sobre todos los pará-metros de un modelo y los supuestos claves del mode-lo en sí mismo. Las guías canadienses y australianasproponen un análisis multivariado sólo sobre los pará-metros de mayor impacto y sobre los resultados delcoste-efectividad. Por su parte, las guías del NICE ylas canadienses recomiendan además el análisis proba-bilístico, y enfatizan la importancia de llevar a caboeste análisis sobre todos los inputs y parámetrosincluidos en el estudio.

Finalmente, las guías del NICE y las canadiensesmencionan la posibilidad de adoptar el método del“valor esperado de la información” para valorar lanecesidad de obtener más información sobre algunosde los parámetros (Claxton, 1999; Sculpher, 2005).

5. Elección del rango sobre el que varíanlos parámetros y los datos del análisis

Las guías que recomiendan (australianas) o aceptan(canadienses) el análisis de sensibilidad determinísti-co, proponen variar los parámetros según sus valoresextremos, así como tener en cuenta todos los escena-rios posibles. No obstante, las guías canadienses ofre-cen bastantes más detalles en relación con el rango en

el que pueden moverse estos parámetros, y sugierenrangos diferentes según las fuentes de los datos.

En particular, las guías canadienses recomiendan quela variación de los parámetros esté siempre justificadapor el analista.

Las guías del NICE, que aceptan sólo los análisis pro-babilísticos, recomiendan presentar todas las distribu-ciones asociadas a los parámetros con detalle. Por últi-mo, tanto estas guías como las canadienses exigen queel análisis de subgrupos incluya grupos homogéneosde pacientes en términos de costes y beneficios.

6. Presentación de los resultados delanálisis de sensibilidad.

Aunque la utilización de tablas se considera aceptablepor todas las guías, se estima más apropiado el uso derepresentaciones gráficas. Para el caso del análisis uni-variado, las guías canadienses y australianas sugierenel uso de “tornado diagrams”, que permiten visualizarel impacto que tiene sobre los resultados cada paráme-tro incierto. En el caso del análisis probabilístico, lasguías canadienses y las del NICE aconsejan el uso de“scatter plots” en un plano coste-efectividad o de cur-vas de aceptabilidad. Estas representaciones gráficasproporcionan mucha más información a los responsa-bles de tomar las decisiones que la que se deriva deuna única ratio coste-efectividad, ya que permitencuantificar la probabilidad de que un nuevo trata-miento sea coste-efectivo según diferentes disposicio-nes a pagar (Fenwick, 2001). De este modo, cada ins-titución puede decidir si considera conveniente o noel reembolso de la tecnología o tratamiento evaluadosen función de cuál sea su restricción presupuestaria(Stinnett, 1998).

63


Las cuestiones de mayor relevancia que en relacióncon el uso de modelos de decisión deben contemplarlas guías son las que siguen:

1. Situaciones en que se recomiendautilizar un modelo de decisión

Hay circunstancias en que puede resultar necesario de -sa rrollar un modelo de decisión en el curso de una eva-luación económica (Phillips et al. 2004; Weinstein etal. 2003). Por ejemplo, el horizonte temporal de unensayo clínico puede resultar inadecuado (por corto)para los objetivos del análisis económico, y un modelode decisión se convierte en el instrumento apropiadopara extender el análisis al largo plazo (Sanders, 1999).También encontramos situaciones en las que los datosde efectividad o de uso de recursos provienen de variasfuentes diversas o bien escenarios en los que sonmuchas las tecnologías que se han de comparar. Entodos estos supuestos, la flexibilidad de los modelospermite sintetizar de manera rápida y detallada toda lainformación identificada en las fuentes. Por otra parte,el uso de un modelo de decisión da pie a un análisisdetallado de la incertidumbre que rodea a los datos clí-nicos y económicos, al tiempo que facilita la transferi-bilidad de datos entre diferentes contextos (véase tam-bién, al respecto, el apartado anterior sobre incertidum-bre y el que más adelante se dedica a la transferibilidad).

En esta sección analizaremos en qué medida las guíasidentifican las situaciones en las que se hace necesarioutilizar modelos y explicitan las ventajas principalesde su utilización.

2. Tipos de modelos aconsejados según eltipo de enfermedad e intervención

Una primera cuestión relevante atañe a la elección delmodelo, que habrá de ser diferente según cuál sea la

enfermedad y/o la intervención evaluada. Por ejemplo,en determinadas situaciones puede que los árboles dedecisión estándares resulten complejos o demasiado lar-gos (Barton, 2004). Esto ocurre, en particular, cuandoestamos ante enfermedades caracterizadas por la recu-rrencia de los estados de salud, o cuando la evaluaciónse centra en tratamientos o enfermedades en el largoplazo (típicamente, todas las enfermedades crónicas).En tales situaciones, los modelos de Markov resultanser más flexibles y menos complejos, ya que su estruc-tura se caracteriza por estados de salud y probabilidadesde transición de un estado a otro (Sonnenberg, 1994;Briggs, 1998). Una importante disyuntiva que se pre-senta al evaluador es la de optar entre un modelo deter-minístico, en el que todos los parámetros se consideranfijos y sólo cambian en el análisis de sensibilidad deter-minístico, y un modelo probabilístico, en el que se asig-na una distribución a los parámetros del modelo(Briggs, 2006) (véase el apartado sobre incertidumbre).

Esperamos en este caso que las guías sugieran el tipode modelos que se considera más apropiado en dife-rentes circunstancias, así como si recomiendan mode-los determinísticos o probabilísticos.

3. Detalles sobre la estructura del modelo

La estructura de un modelo ha de reflejar de maneracoherente el tipo de patología analizada y las posiblesconsecuencias de las intervenciones que se someten acomparación. En la tarea de elegir la estructura delmodelo el investigador puede encontrar orientaciónen diversas fuentes, como la literatura clínica, losmodelos publicados, la opinión de expertos, etc.Existen situaciones, no obstante, en las que la estruc-tura del modelo se asienta principalmente en supues-tos de los autores. Puesto que la estructura del mode-lo previsiblemente tendrá un impacto importantesobre los resultados del análisis coste-efectividad, esmuy recomendable que una evaluación económica

64

2.11. PAPEL DE LOS MODELOS

basada en un modelo de decisión sea muy transparen-te al definir y justificar todas las fuentes y supuestosempleados, así como las posibles limitaciones deriva-das de tales supuestos (Weinstein et al. 2003). Unadescripción detallada de las características estructura-les de un modelo permite, además, juzgar su coheren-cia desde el punto de vista clínico, a la vez que aumen-ta la probabilidad de que el modelo pueda ser adapta-do a otros contextos o intervenciones. Por ejemplo, enel caso de un modelo de Markov, es fundamental indi-car, como mínimo, los estados de salud consideradosy la duración de un ciclo.

Se revisará el tipo de información y el nivel de detalleque requieren las guías en relación con la estructura delos modelos de decisiones.

4. Detalles sobre las fuentes de datos y losparámetros del modelo

El otro elemento básico para juzgar un modelo de deci-sión es, junto a su estructura,la calidad de los datos queincorpora. Las fuentes de las que proceden los paráme-tros del modelo pueden ser de dispar calidad, comopuede ser distinto el grado de validez interna de losdatos (por ejemplo, los datos de eficacia pueden derivarde ensayos clínicos, estudios observacionales, opinionesde expertos, etc.) y diferente su relevancia para el con-texto de interés. También puede ser distinta la calidadde los métodos empleados para la síntesis de los datosobtenidos (meta-análisis, media ponderada, elección deun valor medio basada en supuestos, etc.). Las guíasdeberían recomendar una descripción detallada detodas las fuentes de los parámetros, así como una justi-ficación y explicación de los métodos de síntesis (véasetambién el apartado sobre la síntesis de la evidencia).Más allá de esto, también interesa que se aporten deta-lles sobre el grado de incertidumbre que rodea a losparámetros utilizados, como, por ejemplo, el intervalode confianza para el análisis de sensibilidad en el casode un modelo determinístico o el tipo de distribuciónasociada a cada parámetro en el caso de modelos proba-bilísticos (Briggs, 2002). Por último, las guías podrían

demandar una descripción de los métodos reutilizadospara transformar datos primarios en parámetros delmodelo. Por ejemplo, podría ser un requisito para lasguías el explicar cómo se han obtenido las probabilida-des de transición de un modelo de Markov a partir delos datos de eficacia de ensayos clínicos, o qué funcio-nes se han utilizado para estimar la mortalidad de lospacientes a largo plazo (Miller, 1994).

5. Coherencia interna y externa

Por coherencia interna se entiende la coherencia lógicadel modelo desde el punto de vista matemático. Elmodelo no puede arrojar resultados que sean irreales ocontrarios a la intuición. Esto hace que sea recomenda-ble comprobar la coherencia interna del modelo, porejemplo utilizando valores extremos en los parámetrospara verificar que no existen errores de códigos mate-máticos (McCabe, 2000). Por otro lado, parece másimportante aún contrastar la coherencia externa delmodelo, es decir, asegurarse de que los resultados delmodelo de decisión son coherentes con el resto de laevidencia clínica y económica disponible (Weinstein etal. 2003). El proceso en virtud del cual los datos y resul-tados de un modelo se validan respecto a otros datosreales (por ejemplo, estadísticas nacionales), recibe elnombre de “proceso de calibración” (Hammerschmidt,2003). Los resultados del modelo desarrollado podrían,asimismo, compararse con los de otros modelos utiliza-dos para la misma enfermedad e intervención, con elfin de subrayar las diferencias o similitudes. Veremosqué recomendaciones hay en las guías sobre la cuestiónde la coherencia de los modelos.




Las guías del NICE requieren el desarrollo de unmodelo de decisión para cualquier evaluación econó-

65

mica y, en particular, para conseguir los siguientesobjetivos: a) extender al largo plazo datos de cortoplazo; b) sintetizar la información de diferentes fuen-tes; c) conseguir que el análisis sea relevante para lapoblación del Reino Unido; d) transformar medidasde resultados intermedias en medidas de resultadosfinales. Adicionalmente, las guías subrayan la impor-tancia de los modelos de decisión en el análisis de laincertidumbre y el de subgrupos.


No se recomienda de manera explícita algún tipo demodelo para enfermedades o intervenciones específi-cas, si bien las guías del NICE exigen el uso de mode-los probabilísticos.


Las guías se limitan a señalar la necesidad de que sesuministre toda la información y documentación uti-lizadas para construir el modelo de decisión. Tambiénse exige justificar todos los supuestos sobre la estruc-tura del modelo. El NICE pone especial énfasis en laimportancia de presentar de manera detallada todaslas características de un modelo cuando éste sirve paraextender al largo plazo datos de corto plazo y losinvestigadores se han visto obligados a realizar supues-tos sobre el futuro.


Las guías establecen la obligación de proporcionartoda la información y documentación sobre las fuen-tes de datos del modelo. En particular, se estima fun-damental ofrecer detalles acerca de los métodos desíntesis de los datos, recomendándose algunos méto-dos específicos (véase el apartado sobre la síntesis dela evidencia). De igual modo, es requisito para lasguías que se describan de manera detallada todos los

parámetros y las distribuciones asociadas a cada unode ellos.


No se ha encontrado en las guías del NICE una refe-rencia específica a la coherencia interna y externa delos modelos.

Canadá


Las guías canadienses identifican dos situaciones enlas que es imprescindible recurrir a un modelo dedecisión: para sintetizar datos que proceden de fuen-tes diversas o se basan en supuestos, y para extender aun horizonte temporal más apropiado los datos decorto plazo.


Las guías no muestran preferencia alguna por algúntipo de modelo en particular en función del tipo deenfermedad o intervención. Cualquier modelo, afir-man, debe ser relevante para la finalidad del estudio ypara la población objetivo. Asimismo, se establece quelos resultados del modelo han de ser relevantes en tér-minos de medida de beneficios, comparadores, etc.Las guías permiten la utilización de modelos determi-nísticos y probabilísticos, aunque se explicita que lossegundos proporcionan más información sobre laincertidumbre de los resultados.


Las guías canadienses subrayan la importancia de laestructura del modelo por su impacto sobre los resul-tados finales. En consonancia con ello, exigen la des-cripción detallada de dicha estructura, así como la jus-

66

tificación de todos los supuestos sobre la misma y delas fuentes utilizadas en su elección. La estructura delmodelo ha de reflejar de modo coherente el tipo deenfermedad analizada y las posibles consecuencias delas intervenciones comparadas, al tiempo que debe serrelevante para el objetivo del estudio. Otra recomen-dación de las guías es la de desarrollar modelos flexi-bles, que permitan la incorporación de datos futuros(por ejemplo, efectos secundarios), o nuevas tecnolo-gías. Esta flexibilidad que se demanda ayuda, además,a transferir datos de un contexto a otro. En el caso delos modelos de Markov las guías canadienses subrayanla necesidad de informar sobre la duración de losciclos y justificarla según criterios clínicos. Fi nal men -te, se hace referencia a dos checklists para juzgar la cali-dad de la estructura del modelo (Weinstein et al.2003; Phillips et al. 2004).


Las guías aceptan cualquier fuente de datos para losparámetros del modelo, aunque se advierte de que lacalidad del modelo dependerá de la de los datos queincorpore. Por esta razón, es preciso dar cuenta detodas las limitaciones asociadas a las fuentes principa-les de datos. Se recomienda incluir la opinión deexpertos sólo en el suspuesto de que no existan otrasfuentes disponibles. Las guías exigen una descripcióndetallada (población de estudio, tipo de estudio, hori-zonte temporal, etc.) de las fuentes de datos incluidasen el modelo. Se recomienda, asimismo, revisar la lite-ratura de manera sistemática y sintetizar los datos pormedio de meta-análisis. Aunque se admiten otrosmétodos de síntesis de datos, éstos han de ser justifi-cados, toda vez que existe un riesgo de sesgo en el aná-lisis cuando se excluyen algunos estudios sin justifica-ción. También deben describirse con detalle los méto-dos empleados para extender datos primarios de cortoa largo plazo. Advierten las guías de que la extrapola-ción lineal de los costes puede no ser apropiada, debi-do por ejemplo a la existencia de economías de esca-

la. Por último, se requieren detalles sobre todos losvalores de los parámetros y sus distribuciones en elcaso de modelos probabilísticos. Las guías hacen refe-rencia a las dos checklists antes citadas (Weinstein et al.2003; Phillips et al. 2004) para juzgar la calidad de losdatos del Modelo.


Las guías canadienses recomiendan comprobar lacoherencia interna y externa del modelo, pues se con-sidera éste un elemento importante para juzgar la cali-dad del estudio. Para comprobar la coherencia internadel modelo se recomienda utilizar valores extremos,poner todos los parámetros a cero y realizar análisis deescenarios. Las guías consideran más importante aúnvalidar los resultados de los modelos con datos reales,de manera que cualquier diferencia relevante debe seranalizada y explicada. Además, se aconseja compararlos resultados del modelo construido con los obteni-dos de otros modelos publicados para la misma enfer-medad e intervención, y justificar las posibles diferen-cias. Sugieren las guías que, cuando sea posible, lacoherencia interna y externa del modelo sea compro-bada por investigadores independientes.

Australia

1. Situaciones en las que se recomiendautilizar un modelo de decisión

Las guías australianas recomiendan el uso de unmodelo de decisión en muchas situaciones, a saber: a)extender al largo plazo datos de corto plazo; b) incre-mentar la validez externa de un ensayo clínico; c) con-seguir que el análisis sea relevante para la población deAustralia; d) transformar medidas de beneficios inter-medias en medidas de beneficio finales; e) sintetizar lainformación de diferentes fuentes; f ) transferir datosde otros países al contexto australiano; g) estimar laincertidumbre sobre los datos utilizados y los resulta-dos finales.

67


No se recomiendan modelos específicos según el tipode enfermedad o intervención, pero se aconseja el usode modelos de Markov en los estudios de largo plazoen los que haya recurrencia de eventos. En el caso par-ticular de la evaluación de vacunas, se recomienda eluso de modelos dinámicos respecto a modelos estáti-cos. Las guías no muestran explícitamente sus prefe-rencias por modelos determinísticos o probabilísticos,pero se aportan muchos detalles acerca del análisisprobabilístico y sus ventajas en términos de trata-miento de la incertidumbre.


Se considera imprescindible facilitar toda la informa-ción disponible sobre la estructura del modelo, inclu-yendo una representación gráfica y, si es posible, unaversión electrónica del modelo. Cualquier supuestosobre la estructura del modelo ha de ser debidamentejustificado y, en todo caso, dicha estructura tiene quereflejar de manera coherente el tipo de enfermedadanalizada y las intervenciones comparadas. En el casode los modelos de Markov se exige que consten, almenos, los siguientes detalles: estados de salud, dura-ción de los ciclos (y su justificación), probabilidadesde transición (y justificación del uso de probabilida-des fijas o variables), horizonte temporal, e inclusióno exclusión de la corrección de medio-ciclo (half-cyclecorrection). También piden las guías que se justifiquenlos métodos utilizados para desarrollar el análisis y loscálculos del modelo de Markov (por ejemplo, análisisdeterminístico de cohorte, simulaciones individualesde Monte Carlo de primer o segundo orden, etc.). Engeneral, se prefieren modelos flexibles que permitan laintroducción de nuevos datos o nuevas alternativas.


Las guías australianas demandan una presentacióndetallada de todas las fuentes de datos en forma de

tablas, admitiéndose la posibilidad de enviar copiade las fuentes de datos en un documento separado.Las guías proporcionan muchos detalles sobre losmétodos que pueden emplearse para seleccionar ysintetizar los estudios primarios (véase el apartadosobre la síntesis de la evidencia). Se exige, asimismo,que se describan los métodos para extender datosprimarios de corto a largo plazo. Para cada uno delos parámetros se requiere proporcionar, al menos, elnombre, el valor medio y las fuentes principales.Además, se recomienda explicar y justificar cualquiercorrelación (o ausencia de la misma) entre paráme-tros. Por último, las guías solicitan que se aportendetalles sobre el análisis de la incertidumbre, inclu-yendo los valores alternativos de cada parámetro ylas distribuciones asumidas en el caso de un modeloprobabilístico.


La conveniencia de comprobar la coherencia externadel modelo por medio de un proceso de calibración esuna prescripción explícita en las guías australianas.Por otro lado, se recomienda implícitamente evaluarla coherencia interna del modelo, ya que se establececomo requisito el envío de la versión electrónica delmodelo de decisión que permita comprobar si existenerrores de códigos matemáticos.

Suecia

1. Situaciones en las que se recomiendautilizar un modelo de decisión

Las guías suecas indican algunas circunstancias en lasque se aconseja utilizar un modelo de decisión a)para aumentar la validez externa de los ensayos clíni-cos; b) para extender a un largo plazo datos de cortoplazo; c) para sintetizar la información de muchasfuentes; d) para transferir datos de otros países alcontexto sueco.

68


No se proporciona ninguna información sobre lostipos de modelos recomendados


No se requieren explícitamente detalles sobre laestructura del modelo


Las guías suecas no demandan explícitamente deta-lles sobre las fuentes de datos y los parámetros delmodelo.


Las guías recomiendan la validación interna y externadel modelo, pero no ofrecen información acerca de losmétodos para llevar a cabo dicha validación.


Las guías revisadas coinciden en la mayoría de los ele-mentos importantes que tienen que ver con el uso demodelos, pero alcanzan un nivel de detalle muy dis-par. Por ejemplo, las guías australianas y canadiensesse caracterizan por una descripción detallada de todoslos aspectos fundamentales de los modelos, en tantoque las guías del NICE y las suecas son menos preci-sas al respecto. Habría que subrayar, no obstante, queen el caso de la guías del NICE, algunos detalles rela-tivos a los modelos están repartidos (explícita o implí-citamente) en otros apartados como el dedicado al tra-tamiento de la incertidumbre o el que describe losmétodos de síntesis de la evidencia. En general, pare-ce que las recomendaciones de las guías se ajustan a loque establece la teoría en relación con el uso de mode-los en evaluaciones económicas.

En relación con cada una de las cuestiones específicasque se han revisado, se pueden extraer las siguientesconclusiones:


Todas las guías coinciden en que la principal virtua-lidad de los modelos está en su capacidad para exten-der datos de corto plazo a un horizonte temporal máslargo y en su utilidad como método de sintetizardatos procedentes de muchas fuentes distintas.Algunas guías identifican otros objetivos importan-tes, como conseguir que el análisis sea relevante parala población de estudio, transformar medidas debeneficios intermedias en medidas de beneficio fina-les, transferir datos de otros países al contexto geográ-fico propio y estimar la incertidumbre que gravitasobre los parámetros. Para las guías del NICE el de -sa rrollo de un modelo decisional es obligado en todasestas situaciones.


En general, las guías no proporcionan demasiadosdetalles sobre el tipo de modelo que resulta más apro-piado para cada tipo de enfermedad e intervención, yla decisión se deja en manos del investigador. Sinembargo, sí se advierte en las guías de que el modeloelegido tiene que reflejar la condición de estudio y serrelevante para la población objetivo y la finalidad delanálisis. Por otro lado, todas las guías (excluyendo lassuecas que no dan detalles al respecto) muestran supreferencia por el uso de modelos probabílisticos;preferencia que, en el caso de las guías del NICE seconvierte en requisito obligatorio. Este enfoqueresulta plenamente coherente con las nuevas teoríassobre el tratamiento de la incertidumbre que rodea alos parámetros del modelo (Sculpher, 2000). Lasguías australianas, por su parte, expresan su preferen-

69

cia por los modelos dinámicos para el caso particularde las vacunas.


La transparencia del modelo parece un elementoclave. Todas las guías (excluyendo, de nuevo, a las sue-cas, que no dan detalles) demandan la descripcióndetallada y la justificación de todos los supuestossobre la estructura del modelo, así como de las fuen-tes utilizadas en su elección. Las guías australianasrequieren además que se aporte una versión electróni-ca del modelo. Por otro lado, tanto las guías australia-nas como las canadienses recomiendan desarrollarmodelos flexibles, con la finalidad de que sea posiblela incorporación de datos futuros de nuevas tecnolo-gías. La flexibilidad se revela, además, como un ele-mento importante para transferir datos de un país aotro. Las guías australianas proporcionan, además,muchos detalles sobre el tipo de información necesa-ria en el caso de modelos de Markov y tratan de formamuy exhaustiva los elementos clave de la estructura delos modelos.

4. Detalles sobre las fuentes de losparámetros del modelo

También en este caso, se pone mucho énfasis en lanecesaria transparencia del modelo en lo que se refie-re a la información relativa a los datos utilizados, susfuentes y los métodos para sintetizar toda la informa-ción. Las guías coinciden en la exigencia de aportarcierta información mínima sobre los parámetros,como el valor medio, su intervalo de variación, las dis-tribuciones asumidas, etc. Se exige, asimismo, descri-bir los métodos para extender datos primarios decorto a largo plazo. Como se ha señalado antes, lasguías australianas y canadienses tratan de forma másexhaustiva los detalles que se recomienda aportar enrelación con los datos y los parámetros del modelo.


Las guías del NICE son las únicas entre las revisadasque no exigen de forma explícita la comprobación dela validez interna y externa de los modelos. Las tresrestantes recomiendan utilizar todos los métodosestándares (véase el apartado A al inicio de esta sec-ción) para comprobar la coherencia del modelo.

70


Por lo que a la transferibilidad de los resultados serefiere, las cuestiones más importantes que deberíantomar en consideración las guías son las siguientes:

1. Distinción entre los diferentes conceptosde transferibilidad

Las guías deben indicar, para empezar, qué concep-tos de transferibilidad se consideran relevantes en

una evaluación económica. La pregunta clave quehabitualmente se desea responder es si resulta posi-ble transferir los resultados coste-efectividad de unpaís a otro (Barbieri et al. 2005). Sin embargo, hayotros conceptos de transferibilidad que pueden serimportantes, como el que atañe a la validez externade un ensayo clínico (es decir, si las condiciones y losresultados de un ensayo clínico pueden representarla práctica clínica “real”) o el referido a la transferi-bilidad de resultados de un centro a otro de unmismo país.

2.12. TRANSFERIBILIDAD

2. Identificación de los elementostransferibles y no transferibles en unaevaluación económica

En una evaluación económica se necesitan diferentestipos de datos para calcular el coste-efectividad de unmedicamento o de una tecnología: los datos de efica-cia de un tratamiento, los recursos utilizados, los cos-tes unitarios, y las utilidades asociadas a los estados desalud (en al caso de un análisis coste-utilidad).Algunos de estos elementos pueden ser más transferi-bles (de un país a otro o de un centro a otro) queotros. Habitualmente, se considera que los datos deeficacia (en particular, los referidos a la eficacia relati-va de un tratamiento respecto a otro) son transferiblesde un país a otro, mientras que con los datos de índo-le económica ocurre justo lo contrario, considerándo-se incorrecto transferirlos de un contexto geográfico aotro distinto. Sin embargo, en ocasiones puede serdifícil transferir de un lugar a otro incluso los datos deeficacia, debido a la existencia de diferencias de natu-raleza epidemiológica, del case-mix de los pacientes,de prácticas clínicas, etc. (Drummond, 2001).

Las guías deben identificar con precisión qué elemen-tos se pueden obtener a partir de estudios realizadosen otros países, y qué datos han de ser estrictamenteespecíficos del propio país.

3. Distinción entre evaluacioneseconómicas basadas en micro-datos depacientes y basadas en modelos

Resulta de interés saber si las guías discriminan entreevaluaciones económicas basadas en datos que derivande un sólo estudio (por ejemplo, un ensayo clínico) yevaluaciones económicas basadas en una síntesis deestudios diferentes (normalmente, utilizando unmodelo de decisión). Los problemas de transferibili-dad asociados a los dos tipos de análisis son diferentes,como también lo son los métodos propuestos para sutratamiento (Drummond, 2005).

4. Métodos para solucionar los problemasde transferibilidad en análisis conmicro-datos de pacientes.

Recientemente se han desarrollado nuevos métodosestadísticos para solucionar el problema de la transfe-ribilidad de resultados en las evaluaciones económicasque se basan en micro-datos de pacientes (normal-mente obtenidos a partir de ensayos clínicos). En par-ticular, ha recibido gran atención el caso de las evalua-ciones económicas basadas en estudios clínicos multi-nacional y/o multicéntrico, cuya principal ventajanace de la posibilidad de reclutar un amplio númerode pacientes en diferentes países.

Desde el punto de vista del análisis económico dosson los posibles enfoques para un estudio multinacio-nal. De un lado, podrían considerarse transferibles losdatos de efectividad y de recursos consumidos entrelos diferentes centros y países del ensayo clínico. Eneste caso, se podría multiplicar la media de los recur-sos consumidos por todos los pacientes del ensayo clí-nico por los costes unitarios de un país, para obtenerlos costes totales por paciente de aquel país.Análogamente, se podría estimar la efectividad mediade un tratamiento para todos los pacientes del ensayoy considerar que este valor es apropiado para todos lospaíses. El enfoque alternativo consistiría en no consi-derar transferibles los datos de efectividad y de recur-sos utilizados. En este caso, cada país tendría que esti-mar la efectividad y los recursos consumidos por untratamiento sólo a partir de datos de los pacientesenrolados en el propio país (Schulman, 1998; Cook.2003). Aunque este enfoque parece el más apropiadodada la heterogeneidad que presumiblemente seencontrará entre pacientes de diferentes países, pre-senta el problema de que el tamaño de las muestras depacientes en algunos países puede ser demasiadopequeño, con los consiguientes problemas de signifi-cación estadística que ello plantea (Sculpher, 2004).Por esta razón se han propuesto algunos métodos quepretenden hacer frente a este problema. Por ejemplo,se podría aplicar un test de heterogeneidad entre los

71

pacientes de diferentes países para estimar qué datosson transferibles y cuáles no (Hoch, 2002). Tambiénse podrían aplicar métodos de regresión para separarlos datos del análisis y adaptar algunos elementos allugar específico. Por último, los “modelos multi-nivel” (multi-level models) permiten estimar la variabi-lidad entre diferentes centros y/o países de un estudioy calcular una ratio coste-efectividad específica parcada lugar (Manca, 2005).

Veremos si las guías tienen en cuenta estos proble-mas de transferibilidad de micro-datos de pacientesy si se sugieren métodos concretos para tratar desolucionarlos.

5. Métodos para solucionar los problemasde transferibilidad en análisis basados enmodelos.

El uso de modelos permite sintetizar datos de diferen-tes fuentes, pero los estudios a los que se acude paraobtener los parámetros de un modelo difieren nor-malmente en su diseño (ensayos clínicos, estudiosobservacionales, etc.), en las características de lospacientes, su calidad y lugar de realización (Wilke,2003). Interesa conocer si las guías recomiendanmétodos para seleccionar los estudios y para sintetizarla información, y si en el análisis de sensibilidad hayuna referencia explícita al problema de transferibili-dad de los resultados del modelo.

6. Métodos para solucionar los problemasde validez externa de un ensayo clínico

Cuando una evaluación económica se basa en unensayo clínico algunos elementos pueden diferir de lapráctica clínica “real”. Por ejemplo, puede que algu-nos recursos consumidos dependan de las condicionesespeciales del estudio y no se encuentren en la prácti-ca habitual (protocol-driven costs). También puedenexistir diferencias en el nivel de experiencia de los pro-fesionales que participan al estudio, en relación con lamedia de los profesionales sanitarios, así como dife-

rencias en las características de los centros que partici-pan en el ensayo respecto de la media de los centrosdel país. Se estudiará si las guías consideran estosasuntos y si sugieren procedimientos para solucionarlos problemas, como el uso simultáneo de datos obte-nidos de fuentes diferentes al ensayo clínico para com-parar los resultados.




Las guías del NICE consideran de manera explícitadiferentes conceptos de transferibilidad y distintosproblemas relacionados con la transferibilidad de losdatos y resultados de un estudio de farmacoeconomía.En particular, se subraya la importancia de que cual-quier estudio remitido al NICE para su consideracióntenga relevancia para el contexto de Inglaterra y Gales.También se tiene en cuenta la variabilidad entre dife-rentes centros de un mismo país y la posible heteroge-neidad de los pacientes enrolados en estos centros. Porúltimo, se menciona la cuestión de la validez externade los estudios basados en ensayos clínicos.

2. Indicación de los elementos transferiblesy no transferibles en una evaluacióneconómica

Las guías analizan cada elemento de las evaluacioneseconómicas por separado y ofrecen recomendacionesconcretas al respecto de su transferibilidad.

a) Efectividad: las guías distinguen entre el efectoabsoluto de un tratamiento y el efecto relativo (porejemplo, comparado con placebo). Se advierte deque la eficacia absoluta de un tratamiento puedevariar entre países o entre centros, debido a lasdiferencias potenciales entre pacientes, prácticas

72

clínicas, etc. Por esta razón las guías recomiendanadaptar el efecto absoluto de un tratamiento alcontexto de Inglaterra y Gales. La eficacia relativade los tratamientos se considera en cambio transfe-rible de un contexto a otro.

b) Recursos utilizados y costes unitarios: unos y otrostienen que ser relevantes para el SNS de Inglaterray Gales. No se consideran transferibles los datoseconómicos de un país a otro, y se previene sobrela necesidad de utilizar precios unitarios y recursosconsumidos en el Reino Unido. En el caso de quese utilicen datos de recursos consumidos de otrospaíses, el investigador tendrá que justificar su elec-ción y tener en cuenta la variabilidad en estosdatos por medio de un análisis de sensibilidad.

c) Utilidades: se recomienda utilizar instrumentos paralos cuales se dispone de preferencias de la poblacióndel Reino Unido. La elección recomendada es elEQ-5D con datos de la población inglesa.


Las guías parecen concentrarse más en el caso de eva-luaciones económicas basadas en modelos, por lo queno ofrecen detalles sobre esta cuestión.

4. Métodos para solucionar los problemasde transferibilidad en análisis conmicro-datos de pacientes

No existe en las guías del NICE un apartado específi-co sobre la transferibilidad de las evaluaciones econó-micas basadas en datos de pacientes individuales. Noobstante, en el análisis de la incertidumbre se reco-mienda utilizar un análisis de sensibilidad estocásticopor medio del bootstrapping, con el fin de tener encuenta la variabilidad entre subgrupos de pacientes endiferentes centros y contextos (véase el apartado sobreel tratamiento de la incertidumbre).

5. Métodos para solucionar los problemasde transferibilidad en análisis basados enmodelos

Las guías ponen gran énfasis en los métodos de selec-ción de las fuentes de datos de un árbol de decisión.En particular, se recomienda tener en cuenta, demanera explícita, la heterogeneidad entre estudios enlo que se refiere a pacientes, calidad, práctica clínicaen diferentes países, etc. Se recomienda sintetizar losestudios por medio de meta-análisis, cuando ello seaposible. En tal caso, se considera importante utilizarun modelo de efectos aleatorios para tener en cuentala heterogeneidad entre estudios. También se sugierevariar los estudios incluidos en el meta-análisis, en elanálisis de sensibilidad, para estimar el impacto sobrelos resultados. En general, las guías sostienen que elanálisis de sensibilidad probabilístico garantiza unacorrecta estimación de la incertidumbre y la variabili-dad de los datos utilizados en el modelo.


Las guías del NICE mencionan de manera sucinta losproblemas de validez externa de algunos ensayos clíni-cos y la dificultad de trasladar directamente los resul-tados de estos estudios al escenario de la práctica clí-nica habitual. Se sugiere sostener los resultados deensayos clínicos con datos de otros estudios, preferi-blemente con un horizonte temporal de largo plazo.

Canadá


Las guías canadienses identifican claramente los dife-rentes aspectos relacionados con la transferibilidad.Hay apartados específicos en las guías para los proble-mas de validez externa de los ensayos clínicos y para latransferibilidad de resultados de otros países al con-

73

texto canadiense, otorgándose también gran impor-tancia a la posible variabilidad entre regiones del país.


Se analizan todos los elementos del análisis farmacoe-conómico para juzgar su transferibilidad de maneraseparada.

a) Efectividad: afirman las guías que la transferibili-dad de datos de efectividad depende de las circuns-tancias concretas, y se necesita un test de heteroge-neidad para evaluar si es apropiado utilizar datosde otros países para el contexto canadiense.

b) Recursos utilizados y costes unitarios: ambos tienenque ser relevantes para el contexto canadiense. Nose consideran transferibles los datos económicosde un país a otro, y se recomienda utilizar preciosunitarios y recursos consumidos en Canadá. En elcaso de que se utilicen datos de recursos consumi-dos de otros países, el investigador tiene que ajus-tar estos datos a la realidad del país. Se subraya,asimismo, la importancia de presentar los datoseconómicos de manera muy transparente (porejemplo, separando los costes unitarios de losrecursos utilizados).

c) Utilidades: las guías advierten de que los valores deutilidad obtenidos por poblaciones de países dife-rentes pueden no ser en general transferibles aCanadá, debido a las diferencias en aspectos cultu-rales entre países.


Se realiza una distinción explícita y se proporcionandetalles acerca de cómo tratar el asunto de la transfe-ribilidad en cada una de las dos situaciones.


Hay un apartado específico en las guías para el caso deevaluaciones económicas basadas en ensayos clínicosrealizados en diferentes países y centros. En general, seacepta el uso de los datos de eficacia globales de losensayos clínicos (una media de los datos de todos lospaíses y centros), aunque se estima necesario realizarun test de homogeneidad. Por otro lado, no se consi-dera admisible utilizar la media de recursos utilizadosen los centros del ensayo multinacional, porque éstosserán sistemáticamente diferentes entre países.Aunque se reconozca el potencial problema de la esca-sa significatividad estadística en el caso de que lamuestra de pacientes canadienses en el estudio seademasiado pequeña, se aconseja utilizar datos econó-micos específicos para Canadá. Se sugieren algunosmétodos para tratar la transferibilidad de datos enestudios multinacionales, como los modelos multi-nivel, las meta-regresiones o el método empírico baye-siano.


Las guías identifican los modelos como un instrumen-to clave que permite tratar los problemas de transferi-bilidad de datos por medio del análisis de sensibilidad(en particular, el análisis probabilístico). También serecomienda seleccionar las fuentes de los parámetrospor medio de una revisión sistemática de la literaturay justificar la inclusión de cada estudio concreto.


Las guías advierten acerca de los problemas de validezexterna de los ensayos clínicos subrayando la diferen-cia entre eficacia y efectividad. Los encargados detomar las decisiones están interesados en la efectivi-

74

dad de un tratamiento en la práctica clínica “real”, ylos datos utilizados en la evaluación económica debe-rían centrar su atención en la efectividad de los trata-mientos. Por eso se exige presentar los datos de mane-ra transparente para permitir que los decisores evalú-en su relevancia en el contexto clínico habitual cana-diense.

Australia


Aunque no exista un apartado específico dedicado aeste tema, las guías australianas consideran implícita-mente las diferentes formas de transferibilidad, enfati-zando la importancia del uso de datos aplicables alcontexto australiano, y los problemas relacionadoscon la validez externa de los ensayos clínicos.


Se hacen las siguientes consideraciones sobre la trans-feribilidad de los diferentes elementos de la evaluacióneconómica:

a) Efectividad: las guías señalan que conviene teneren cuenta las posibles diferencias entre los pacien-tes de estudios realizados en otros países y la pobla-ción de interés del contexto australiano. Por ejem-plo, pueden existir diferencias epidemiológicasentre pacientes de diferentes países y la efectividadde un tratamiento obtenida en un contexto dife-rente puede no ser aplicable a Australia.

b) Recursos utilizados y costes unitarios: tienen queser específicos para Australia, pues los datos econó-micos no son trasferibles entre países debido a lasdiferencias existentes en la práctica clínica, los sis-temas de financiación, los incentivos, etc.

c) Utilidades: las guías australianas no hacen mencióna la posible transferibilidad de los valores de utili-dades.


No se contiene una distinción explícita en las guías,pero se señala la importancia de los modelos paraaumentar la transferibilidad de datos obtenidos encontextos diferentes a la realidad australiana.


Las guías proporcionan bastantes detalles acerca delmodo de tratar la posible heterogeneidad de los datosde pacientes. Por ejemplo, se sugiere el uso de meta-regresiones para separar las características de lospacientes de un estudio, y se destaca la importanciadel análisis de sub-grupos. No se menciona expresa-mente el caso de los estudios multinacionales, pero endiferentes partes de las guías se alude a la posibilidadde utilizar datos clínicos de otros países y a la imposi-bilidad de transferir los datos económicos.


Al igual que las guías canadienses, las de Australiaseñalan los modelos como un instrumento útil paratratar los problemas de transferibilidad de datos. Elanálisis de sensibilidad probabilístico es el métodopreferido por las guías para tener en cuenta la variabi-lidad en los parámetros del modelo. Se ofrecen igual-mente muchos detalles al respecto de la forma de ele-gir las fuentes de datos para el modelo y sobre cómosintetizar los estudios incluidos (meta-análisis). Porúltimo, se proporciona una escala jerárquica de la cali-

75

dad de los estudios clínicos candidatos a formar partede las fuentes para el análisis económico.


Se recomienda el uso de estudios no aleatorizados y delargo plazo para aumentar la validez externa de losensayos clínicos. En particular, se advierte sobre lanecesidad de excluir los costes debidos al protocolopara reflejar la realidad clínica. También se sugierenalgunos métodos para reducir el sesgo potencial de losestudios no aleatorizados.

Suecia

Las guías suecas se limitan a señalar la importancia deutilizar datos clínicos y económicos relevantes para elcontexto sueco. Adicionalmente, subrayan la impor-tancia de los modelos como herramienta para aumen-tar el grado de validez externa de un ensayo clínico, asícomo su utilidad para adaptar datos obtenidos enotros países a la realidad sueca en términos de costes,población de estudio y práctica clínica habitual.


Las guías coinciden en la mayoría de las cuestionesclave sobre el tema de la transferibilidad, aunque,como se ha señalado en otras partes de esta revisión,el grado de detalle que alcanzan es ciertamente dispar.En particular, las guías canadienses contienen unapartado específico dedicado a la generalización de losresultados, separando explícitamente las diferentesdimensiones de la transferibilidad. Las guías delNICE y las australianas también ofrecen numerososdetalles sobre la cuestión, sin que ello merezca unapartado específico en las guías (gran parte de las dis-posiciones relativas a la transferibilidad se encuentranen las secciones dedicadas al tratamiento de la incerti-dumbre). Las guías suecas sólo mencionan la necesi-

dad de adaptar algunos datos al contexto sueco y lautilidad de los modelos para tener en cuenta de lavariabilidad de los datos, sin profundizar en el asunto,por lo que no se hará referencia a ellas en los comen-tarios que siguen.

Las principales conclusiones que resultan de la revi-sión de las guías en cada uno de los puntos analizadosal respecto de la transferibilidad son las siguientes:


Las tres guías (excluimos las suecas) consideran losdiferentes aspectos relevantes en relación con la cues-tión de la transferibilidad. Se subrayan, de un lado, losproblemas de transferibilidad de datos entre países y,por otro, los problemas de la validez externa de losdatos de eficacia y recursos consumidos procedentesde ensayos clínicos. Las guías del NICE y canadiensesmencionan además la posible heterogeneidad de losdatos procedentes de diferentes centros del país, asícomo las potenciales diferencias entre regiones de unmismo país.


Todas las guías coinciden en la imposibilidad de utili-zar datos económicos generados en otros países. Seexige en todo caso que los costes unitarios y los datossobre recursos consumidos se refieran al propio país.En el supuesto de utilizar datos de recursos proceden-tes de otros países, los investigadores tendrán queadaptarlos a las realidades locales, justificar la elecciónde los valores, y someterlos a variación en un análisisde sensibilidad.

Por otro lado, todas las guías consideran transferibleslos datos de eficacia y efectividad, aunque sólo endeterminadas circunstancias. Por ejemplo, el NICEsostiene que mientras los resultados de eficacia relati-va de un tratamiento son transferibles de un país a

76

otro, los datos de eficacia absoluta no lo son y, en con-secuencia, procede su adaptación al contexto delReino Unido. Las guías canadienses y australianassugieren llevar a cabo tests de heterogeneidad y anali-zar la comparabilidad de los pacientes y de las realida-des epidemiológicas antes de utilizar datos de eficaciaprocedentes de otros países.

Por último, las guías del NICE y las canadienses acon-sejan el uso de utilidades obtenidas de la poblacióndel Reino Unido y de Canadá, respectivamente,mientras las guías australianas no hacen referenciaexplícita a posibles problemas de transferibilidad delos valores de utilidades.

En general, las guías reflejan el consenso en la litera-tura teórica sobre evaluación económica, a saber, quelos datos económicos no son transferibles entre países,mientras que los datos de efectividad y beneficios sontransferibles sólo en algunas situaciones, siempre queexista homogeneidad en los pacientes, las característi-cas epidemiológicas y las prácticas clínicas (Welte,2004).


Las tres guías distinguen entre ambas metodologías deevaluación económica, aunque las del NICE y las aus-tralianas proporcionan más detalles al respecto de losanálisis basados en modelos.


Las guías canadienses abordan de manera explícita lacuestión de la transferibilidad de los datos de pacien-tes individuales y, en particular, el caso de los ensayosclínicos multinacionales. Los canadienses aceptan eluso de los datos de eficacia agregados de los ensayos,aunque recomiendan realizar un test de homogenei-

dad. Por otro lado, consideran inadmisible utilizar lamedia agregada en lo que se refiere a los recursos con-sumidos en el ensayo, pues se considera que puedendiferir sistemáticamente entre países. Para solucionareste problema se sugieren diversas estrategias, y se dacuenta de todos los métodos estadísticos recientemen-te desarrollados a tal fin. Las guías astralianas aconse-jan también el uso de técnicas estadísticas (meta-regresiones, test de homogeneidad) para tener encuenta las posibles diferencias entre pacientes de unestudio y el contexto australiano. Por último, el NICErecomienda el uso del bootstrapping para tener encuenta la variabilidad y las diferencias entre pacientesde un estudio y la población del Reino Unido.


Todas las guías subrayan la importancia de los mode-los para estimar la incertidumbre, la variabilidad y latransferibilidad de los datos obtenidos por variasfuentes. Las guías analizadas concuerdan en algunospuntos clave. Todas coinciden en la necesidad de jus-tificar la inclusión de los estudios utilizados para obte-ner los parámetros del modelo y consideran que elmeta-análisis es el método de síntesis más apropiado.Así mismo es unánime la recomendación de tener encuenta la homogeneidad entre los estudios incluidos ylos contextos del análisis, así como se comparte laconvicción de que el análisis de sensibilidad probabi-lístico resulta útil no sólo para estimar la variabilidadde los parámetros sino también para juzgar su transfe-ribilidad.


El problema que se plantea con las condiciones espe-ciales en las que tiene lugar un ensayo clínico y la difi-cultad que ello representa de cara a su transferibilidada la práctica clínica real se reconoce y se trata en todas

77

las guías. En general, la recomendación consiste encomparar con estudios alternativos (por ejemplo,observacionales), preferiblemente a largo plazo, paraconfirmar o modificar algunos datos de los ensayos

clínicos, además de excluir algunos elementos notransferibles a la práctica habitual como, por ejemplo,los costes del protocolo.

78

2.13. EQUIDAD


La equidad es uno de los conceptos más manidos y, ala vez, poco claros, en la política sanitaria (Culyer,2001, 2006). Aquí nos centraremos en el concepto deequidad que, en nuestra opinión, es más relevante a lahora de ser aplicado a la evaluación económica de tec-nologías sanitarias, esto es, la igualdad de resultados.Dado que la forma de medir el resultado en una eva-luación económica es, básicamente, a través de losAVAC, la equidad en una evaluación económica secentra en gran medida en la forma de valorar losAVAC.

Las guías de evaluación económica, a la hora de afron-tar la cuestión de la equidad, deben decir si van a valo-rar todos los AVAC igual o van a establecer algunaponderación diferenciada (Schwappach, 2003). Laequidad se concretará en los criterios en los que sebasen dichas ponderaciones. Obviamente, ponderartodos los AVAC por igual ya es de por sí un criterio deequidad.

Dos son los elementos respecto de los que se puedendefinir ponderaciones distintas: las característicassociodemográficas de los pacientes (Lindholm, 1997)y las características clínicas de los pacientes (Nord etal. 1999).

En el primer caso, se trataría de decidir si se van avalorar de forma distinta los AVAC en función de (sinánimo de exhaustividad) el nivel socioeconómico delos pacientes (p.ej. mayor peso a los AVAC de pacien-tes de clase social baja), en función de la responsabili-

dad de los pacientes respecto de su propia enfermedad(p.ej. fumadores vs. no-fumadores) o en función de laedad. En este último caso, la edad se introduciríacomo un elemento de ponderación “per se” y nocomo un elemento relacionado con la efectividad,esto es, con el número de AVAC que puede ganar unsujeto (Dolan et al. 2005).

En el segundo caso, se trataría de decidir si se van avalorar de forma distinta los AVAC en función de cir-cunstancias tales como:

a) El tamaño del beneficio. Esto es, ¿se va a valorar lomismo conseguir 10 AVAC mediante 1000 ganan-cias pequeñas de 0.01 AVAC que mediante 10ganancias de un AVAC? (Rodriguez-Miguez yPinto-Prades, 2002).

b) La gravedad inicial: ¿se va a valorar lo mismo unaganancia de “X” AVAC si el punto de partida esdistinto o se va a conceder prioridad a los indivi-duos más graves? (Nord, 2005).

c) La “regla del rescate”: ¿se va a valorar de forma dis-tinta un AVAC cuando el paciente está en unasituación grave y, además, no hay alternativa al tra-tamiento? Esto es, en ocasiones (imaginemospacientes con cáncer) un tratamiento puede quepermita ganar pocos AVAC, pero es todo lo que sepuede hacer por el paciente. ¿Tiene esto algunaconsideración especial dentro de una evaluacióneconómica? (McKie, 2003).

No se trata aquí de hacer una relación exhaustiva detodos los elementos de equidad que se pueden incluir

en una evaluación económica, así que, en general, lapregunta es, ¿cómo contemplan las guías de evalua-ción económica la ponderación de los AVAC?


NICE (Inglaterra y Gales)La postura del NICE en este tema es clara: todos losAVAC han de tener el mismo peso con independenciade sus características sociodemográficas o de su estadode salud (gravedad) antes o después del tratamiento.Esta prescripción de las guías del NICE se debe, segúnse reconoce, no tanto al hecho de que se condidereésta la alternativa teóricamente correcta, sino al hechode que no existe consenso acerca de las ponderacionesque se deberían utilizar si se abandonase el supuestode que todos los AVAC tienen el mismo valor.

CanadáLas guías canadienses dedican un apartado específi-co a tratar las consideraciones de equidad. Las guíasaconsejan distinguir subgrupos entre los posiblesbeneficiarios de diversos tratamientos, en función desu relevancia por los efectos sobre la equidad. Entrelas características que mencionan se encuentran laedad, el sexo, el grupo étnico, el área geográfica, elgrupo socioeconómico, la gravedad y el estado desalud

Se exige a los analistas que comenten la influenciaque la tecnología evaluada puede tener sobre cadauno de estos grupos. Si la intervención puede pro-porcionarse de forma selectiva a estos grupos, el ana-lista debe explicar las consecuencias que esta finan-ciación selectiva puede tener sobre la equidad. Enespecial, se debe especificar el coste en términos deeficiencia que puede tener concentrar el beneficiosanitario en ciertos grupos de población debido arazones de equidad. Aunque lo anterior pudierasugerir que las guías abren la puerta a la ponderación

de los AVAC en función de características de lospacientes, lo cierto que se explicita en ellas que losresultados (AVAC) no se deben valorar de forma dis-tinta por motivos de equidad. Todos los AVAC hande tener el mismo valor.

Australia

Las guías de 2006 incluyen un criterio de equidadbasado en la “regla del rescate” (las de 2002 no hacíanmención alguna a la equidad). Esta regla se definecomo una situación caracterizada por los siguientestres elementos:

1. No existe tratamiento alternativo.

2. El problema de salud es grave, progresivo y puedeprovocar la muerte del paciente. Cuanto más graveel la condición, más joven es la persona que puedemorir o cuanto mayor es la cercanía a la muerte,más relevante es la “regla del rescate”.

3. La condición se aplica únicamente a un pequeñonúmero de pacientes. Cuanto menor es el grupode pacientes, cuanto más identificable es, másfuerza tiene la “regla del rescate”.

Según la guía australiana, estas consideracionescomplementan y no sustituyen las consideracionesde eficiencia (coste-efectividad). Se indica que la“regla del rescate” puede hace que se aprueben tec-nologías cuya ratio coste-efectividad sea alta.Aparte de la regla del rescate, las guías aconsejanincluir problemas relacionados con la equidad si seconsidera que son relevantes para un caso concre-to, pero no es un tipo de análisis que se promueva,al contrario de lo señalado sobre las guías cana-dienses.

Suecia

No hacen referencia alguna a los aspectos de equidadde la evaluación.

79


Existe, en la actualidad, evidencia creciente que mues-tra que el supuesto de que todos los AVAC tienen elmismo valor es erróneo. Sin embargo, en línea con elargumento del NICE, tan cierto es lo anterior comoque no existe consenso acerca de cómo aplicar pesosdistintos a AVAC ganados por sub-grupos de pobla-ción distintos. Ahora bien, en nuestra opinión, eso nopuede llevar, tal y como hace el NICE a obviar com-pletamente las consideraciones de equidad. Creemos

que resulta más acertada la postura de las guías cana-dienses, esto es, se debe animar a los analistas a intro-ducir consideraciones de equidad, aunque sea sólo deforma cualitativa. Es preferible que el decisor tengainformación cualitativa sobre equidad, a que no tenganinguna. Por tanto, creemos que unas buenas guíasdeben aconsejar que se presenten resultados por sub-grupos de población que puedan ser relevantes en tér-minos de equidad, aunque en la actualidad no se estéaún en condiciones de proponer pesos explícitos paraponderar los AVAC.

80

2.14. PRESENTACIÓN DE LOS RESULTADOS


Las cuestiones más importantes que deben contem-plar las guías en lo que atañe a la presentación de losresultados de la evaluación se pueden agrupar en loscinco puntos que a continuación se describen.

1. Información necesaria en lapresentación de los resultados (checklist)

La presentación de los resultados de una evaluacióneconómica constituye un factor fundamental del aná-lisis, en la medida en que puede orientar la toma dedecisiones sobre las tecnologías analizadas. Además,cuanto más clara y transparente sea la información,mayores serán las posibilidades de revisión o amplia-ción del análisis en investigaciones futuras. De ahí quese espere que las guías recomienden un caso referenciao checklist que los investigadores deban seguir en lapresentación de sus resultados (Drummond, 1996).Con carácter general, los resultados deberían incluirun análisis incremental de costes y efectos, ofrecerinformación sobre costes y efectos agregados y des-agregados, tener en cuenta la incertidumbre en losresultados y presentar en detalle (por medio de tablas

y gráficos) los análisis de sensibilidad, de subgrupos,de escenarios, etc. Veremos si las guías sugieren unaforma específica para presentar los resultados de laevaluación económica.

2. Presentación de costes y/o efectosagregados y desagregados

La presentación de resultados de costes y efectos deforma desagregada permite obtener más informaciónsobre algunos aspectos potencialmente importantesdel análisis (Siegel, 1996). A menudo, no basta conreferir los costes y los efectos totales asociados a unastecnologías, así como su ratio coste-efectividad. Enparticular en el caso de los costes, parece necesariopresentar los resultados para cada tecnología desglosa-dos por categorías (por ejemplo, medicamentos, servi-cios hospitalarios, visitas, pruebas, etc.), descontadosy no descontados, separados por subgrupos de lapoblación de estudio (cuando se realiza análisis desubgrupos), según la perspectivas utilizadas (cuandose utiliza más de una perspectiva), etc. Este grado dedetalle en la presentación de los costes permite, porejemplo, estimar el impacto de una nueva tecnologíasobre los diferentes agentes sanitarios, pacientes e ins-

tituciones. La información sería aún más rica si losefectos de las tecnologías se presentaran también deforma desagregada. Por ejemplo, se podrían referir losAVAC ganados en cada uno de los años que integranel horizonte temporal del análisis con el fin de estimarsi los beneficios de las tecnologías se producen en elcorto o en el largo plazo. También podrían presentar-se los resultados por subgrupos de pacientes, o darcuenta del tiempo estimado que los pacientes pasaránen cada estado de salud (en el caso de utilizar mode-los de Markov). Se analizará hasta qué punto las guíasrecomiendan presentar los resultados de costes y/oefectos desagregados.

3. Presentación del análisis incremental

Una evaluación económica se basa en el análisis com-parativo entre dos o más tecnologías, de lo que sededuce que la ratio coste-efectividad ha de ser incre-mental, esto es, ha de estar calculada como cocienteentre el incremento de costes que supone una alterna-tiva y la ganancia en efectividad que proporciona, enambos casos respecto a la tecnología utilizada comotérmino de comparación (comparador). Una ratiocoste-efectividad media, es decir, costes totales dividi-dos por beneficios totales de una tecnología, no pro-porciona una información adecuada, pues únicamen-te da cuenta de laa comparación entre la tecnología yun hipotético programa con costes y beneficios nulos.En consecuencia, una evaluación económica tiene quecalcular ratios coste-efectividad incrementales entrelas alternativas comparadas (Drummond, 2005).Cuando la comparación tiene lugar entre más de dosestrategias alternativas es importante no calcular lasratios incrementales coste-efectividad para las alterna-tivas que resultan dominadas por otras (más caras ymenos efectivas que otras tecnologías) o por combina-ciones lineales de otras (supuesto de “dominanciaextendida”). En estos casos es suficiente identificardicha tecnología como una estrategia dominada, todavez que las ratios coste-efectividad no tienen ningunarelevancia. La presentación de los resultados del análi-

sis puede hacerse mediante tablas (costes y beneficiosincrementales y ratios incrementales) o por medio degráficos. Una forma habitual de presentar gráficamen-te los resultados de una evaluación económica es el“plano coste-efectividad”, cuyos ejes de abcisas y orde-nadas miden, respectivamente, los beneficios y loscostes incrementales de los programas respecto delcomparador, que se sitúa en el origen de coordenadas.Las guías habrán de recomendar un análisis incremen-tal y sugerir unas formas para presentar los resultadosfinales.

4. Análisis de la incertidumbre sobre losresultados de costes y efectos

Ya se ha puesto de manifiesto la importancia de unanálisis detallado de la incertidumbre y variabilidadque afecta a los datos y supuestos del estudio (véase elapartado sobre el tratamiento de la incertidumbre).También es importante tener en cuenta la incertidum-bre en los resultados finales del análisis (costes, efectosy ratios coste-efectividad). Por tanto, parece apropiadoque los resultados no se presenten únicamente enforma de estimaciones puntuales, sino que se muestrende forma detallada todos los resultados del análisis desensibilidad, de subgrupos, de escenarios, etc(Manning, 1996). A tal fin se pueden utilizar las cur-vas de aceptabilidad, en el caso de un análisis probabi-lística, donde se representa gráficamente la probabili-dad de que un tratamiento sea coste-efectivo segúndiferentes niveles de disposición a pagar (Fenwick,2001). Por otro lado, en el caso de análisis de subgru-pos, los resultados se pueden presentar en tablas. Seanalizará si las guías proporcionan indicaciones preci-sas al respecto del modo en que se han de presentar losresultados del análisis de la incertidumbre.

5. Interpretación de los resultados ycriterios de decisión

Además de la estructura de la presentación, la guíapodría sugerir cómo interpretar los resultados coste-

81

efectividad obtenidos. Por ejemplo, puede resultarrecomendable hacer explícitas las limitaciones delanálisis, subrayando los elementos más inciertos querequieren de investigaciones futuras. También seríainteresante comparar los resultados obtenidos con losde otras evaluaciones publicadas sobre la misma tec-nología o sobre otras tecnologías utilizadas para elmismo problema de salud. Por último, las guíaspodrían explicitar unos criterios de decisión para esti-mar cuándo una ratio coste-efectividad es aceptable.En relación con esto último, resulta prácticamenteimposible invocar un criterio claro de toma de deci-siones cuando la medida de efectividad utilizada esuna medida intermedia. Cuando se utilizan los AVACo los años de vida ganados como medida de benefi-cios, es más habitual encontrar reglas de decisión en laliteratura. Por ejemplo, muchos estudios sugieren lacifra de €50.000 por año de vida ganado (o AVAC)como el umbral máximo aceptable para las nuevastecnologías evaluadas (Mason, 1993; Tengs, 1995).




Las guías recomiendan proporcionar información acer-ca de algunos elementos fundamentales en los resulta-dos del análisis, como mínimo: costes y efectos totalespor separado, costes desagregados por categorías, ratiocoste-efectividad incremental, análisis de sensibilidad yde subgrupos. Se aconseja utilizar tablas y gráficos parafacilitar la lectura e interpretación de los resultados.


Los costes y beneficios totales para cada tecnología ana-lizada han de presentarse por separado. Además, esnecesario identificar por separado los costes asociados a

diferentes agentes sanitarios (Sistema Nacional deSalud, hospital, atención primaria) y las diferentes cate-gorías de recursos (fármacos, estancias hospitalarias,visitas médicas, etc.). Por último las guías del NICEconsideran un elemento clave la realización de análisisde subgrupos y su presentación detallada, separandotambién en este caso los costes y los efectos totales.


Es obligatorio para el NICE realizar un análisis incre-mental de costes y beneficios y presentar ratios incre-mentales coste-efectividad. Conviene identificar loscasos en que una o más estrategias están dominadaspor otras o por combinaciones de éstas. Los resultadosdel análisis probabilístico se han de presentar en unplano coste-efectividad.


Las guías del NICE conceden gran importancia al tra-tamiento de la incertidumbre, lo que ha de reflejarsenecesariamente en la presentación de los resultadosdel análisis. Se exige que se informe sobre la media yla desviación estándar de los costes y efectos totales asícomo de los ratios coste-efectividad. Estas ratios tam-bién se presentarán gráficamente como puntos en elplano coste-efectividad y como curvas de aceptabili-dad. Por último, se recomienda proporcionar detallesacerca de las características de cada grupo de pacien-tes y suministrar datos sobre los costes y efectos porseparado en el análisis de subgrupos.


Se recomienda identificar las limitaciones del análisis,sobre todo en relación con la incertidumbre, y apun-tar sugerencias sobre la necesidad de estudios futuros.El NICE requiere que la medida de efectividad utili-zada en el informe sean los AVAC y se hacen explíci-

82

tos algunos criterios de decisión. En particular, lasguías afirman que (6.2.6.10): a) “cuando la ratio esinferior a £20.000 por AVAC, la aceptabilidad de unatecnología ha de basarse sobre todo en criterios decoste-efectividad”; b) “cuando la ratio se encuentraentre £20.000 y £30.000 por AVAC hay que conside-rar otros elementos además del coste-efectividad,como el nivel de incertidumbre sobre los resultados, eltipo de enfermedad, el impacto presupuestario y siuna tecnología es innovadora”; c) “cuando la ratio essuperior a £30.000 por AVAC conviene justificar laaceptabilidad de la tecnología por medio de otros ele-mentos distintos de su coste-efectividad”.

Canadá


Las guías canadienses disponen de un formato están-dar para la presentación de los resultados de la evalua-ción económica. Éste incluye todos los aspectos rele-vantes para una presentación clara y transparente delanálisis, como la realización de un análisis incremen-tal de costes y efectos, la presentación de costes y efec-tos agregados y desagregados, la presentación de losresultados de cada perspectiva utilizada por separado,la descripción detallada de los análisis de sensibilidady de subgrupos, o la utilización de tablas y gráficospara representar de forma más fácilmente interpreta-ble los resultados de coste-efectividad.


Las guías recomiendan presentar, en una primera fase,los costes y beneficios desagregados y descontados. Elinvestigador tendrá que explicar cualquier procedi-miento de agregación de costes y beneficios que, ade-más, se sugiere incluir sólo al final del análisis.Cuando la evaluación económica utiliza diferentesperspectivas, los resultados de cada perspectiva han de

presentarse por separado, así como cuando se utilizanvarios horizontes temporales. Respecto a los efectos dela tecnología, se recomienda ofrecer los resultados enunidad naturales, y explicar el proceso de agregaciónutilizado para obtener los AVAC u otras medidas.


Se exige la realización de un análisis incremental de cos-tes y beneficios y el cálculo de una ratio incrementalcoste-efectividad, pues, se afirma, la ratio coste-efectivi-dad media da una información incorrecta. Las guíasrecomiendan identificar los casos de dominancia ydominancia extendida. Se sugiere presentar los resulta-dos coste-efectividad en una tabla en la que las tecnolo-gías ocupen las filas en orden creciente de efectividad.Los resultados del análisis probabilístico se deben pre-sentar como puntos en un plano coste-efectividad.


Las guías canadienses se muestran claramente partida-rias de las evaluaciones económicas basadas en análisisprobabilísticos. De ahí que, a la hora de presentar losresultados de los análisis de sensibilidad, se recomien-de la utilización de curvas de aceptabilidad y puntosen el plano coste-efectividad (resultados de las simula-ciones de Monte Carlo). Los cambios en las ratiosincrementales coste-efectividad resultado de la modi-ficación de los parámetros se puede representar pormedio de “diagramas tornado”. Por último, las guíasconsideran apropiado aportar los resultados de losanálisis de subgrupos en una tabla, subrayando aque-llas características de los pacientes que tienen unmayor impacto sobre las ratios coste-efectividad.


El informe de evaluación debe incluir una discusiónen la que se destaquen las limitaciones del análisis

83

(en métodos, supuestos, datos, etc.), una compara-ción con otros estudios que evalúen la tecnologíaanalizada (métodos y resultados) e indicaciones acer-ca de cómo desarrollar trabajos futuros. No explici-tan las guías canadienses criterio de decisión alguno,si bien se espera que el investigador justifique ade-cuadamente sus conclusiones relativas a la aceptabi-lidad de la tecnología, basándose en los resultadoscoste-efectividad.

Australia


Las guías australianas definen con detalle los aspectosmás importantes para una presentación correcta de losresultados del análisis, pero no disponen de un forma-to estándar o un checklist. Entre los elementos relevan-tes se destacan el análisis incremental de costes y efec-tos, la presentación de costes y efectos desagregados, laimportancia de la variabilidad e incertidumbre y lanecesidad de proporcionar detalles sobre cada una delas fases de la evaluación económica que conducen ala obtención de los resultados finales.


Se recomienda presentar los resultados de costes yefectos desagregados en una primera fase del análisisy proporcionar los valores agregados sólo al final. Sies posible, se sugiere ofrecer una descripción detalla-da de los resultados para cada categoría de costes yseparar recursos utilizados y costes unitarios.También se recomienda presentar los resultados deefectividad en unidad naturales, y explicar el proce-so de agregación utilizado para obtener los AVAC uotras medidas. Además de los costes totales se consi-dera de interés que se informe sobre el coste porpaciente/año. En el caso de utilizar un modelo deMarkov, se recomienda presentar costes y efectos

para cada estado de salud y separados por ciclos. Porúltimo, todos los resultados del análisis de subgruposse habrán de presentar por separado, enfatizando lascaracterísticas más relevantes para el coste-efectivi-dad de la tecnología. Las guías prorpocionan bastan-tes detalles sobre la forma de presentar costes y efec-tos desagregados y agregados (por medio de tablas ygráficos).


Se exige realizar un análisis incremental de costes ybeneficios y calcular las ratios incrementales entre doso más alternativas. Es interesante subrayar que lasguías australianas aconsejan no utilizar el término“dominada” para identificar una tecnología, a menosque la condición de dominancia se confirme en losanálisis de sensibilidad. Se sugiere presentar los resul-tados del análisis probabilístico como puntos en unplano coste-efectividad.


Los resultados de la evaluación económica han depresentarse, según las guías, no sólo como estimacio-nes puntuales sino informando sobre la desviaciónestándar de costes, efectos y ratios incrementalescoste-efectividad. El análisis de sensibilidad probabi-lístico se puede presentar por medio de puntos en elplano coste-efectividad o de curvas de aceptabilidad.También consideran importante las guías australia-nas que los resultados de análisis univariados, se pre-senten incluyendo valores descontados de costes yefectos.


El investigador tendrá que justificar cualquier conclu-sión sobre el coste-efectividad de la tecnología anali-zada. En particular, las guías australianas sugieren

84

algunos criterios básicos. Por ejemplo, si las medidasde efectividad utilizadas en el análisis no incluyen losAVAC o los años de vida ganados, se recomiendacomparar los resultados obtenidos con resultados deotros estudios publicados sobre la misma tecnología uotras similares. Es probable que, a la luz de esta com-paración, una nueva tecnología para la que se disponede alternativas ya analizadas y caracterizadas por ratiocoste-efectividad más favorable, no sea aceptada. Elanálisis de subgrupos también puede facilitar las deci-siones sobre la aceptabilidad o no de una tecnología,que podría ser más rentable en un particular grupo depacientes. Otros elementos como el impacto presu-puestario y la disponibilidad de otras tecnologíasdeben ser, igualmente, tenidos en cuenta. Aunque lasguías no identifican un umbral coste-efectividad en elcaso de evaluaciones basadas en AVAC o años de vidaganados, sugieren comparar los resultados con otrosestudios, por ejemplo, recurriendo a “league tables”(tablas en que se presentan las ratios incrementalescoste-efectividad de varias tecnologías y enfermedadesen orden creciente).

Suecia

En este aspecto, como en casi todos los analizados, lasguías suecas son las más parcas en detalles. Se limitana señalar la necesidad de realizar un análisis coste-efec-tividad incremental, presentando por separado costesy efectos incrementales. No dan información sobre elresto de cuestiones específicas.


Las guías del NICE, australianas y canadienses mues-tran una plena coincidencia en todos los aspectos teó-ricos clave de la presentación de los resultados. Denuevo, las guías suecas apenas ofrecen información yserán, en consecuencia, excluidas de estos comenta-rios. La revisión de las guías nos sugiere las siguientesconclusiones para cada uno de los puntos analizados:


Todas las guías se extienden en detalles acerca de lainformación necesaria para presentar los resultadosdel análisis, y coinciden en los aspectos más relevan-tes, como el análisis incremental, la presentación decostes y efectos desagregados y la importancia del tra-tamiento de la incertidumbre. Las guías compartentambién la recomendación consistente en presentarlos resultados en forma de gráficos y tablas para facili-tar la interpretación. Además, las guías del NICE y lascanadienses disponen de un formato estándar quepermite a los investigadores ajustarse a las demandasde información de las instituciones.


Se considera, en general, fundamental presentar costesy efectos de forma desagregada en la primera parte delinforme. En el caso de los costes, se sugiere presentar losresultados totales para cada tecnología separados porcategorías (todas las guías), descontados y no desconta-dos (todas las guías), según la perspectiva (Canadá yAustralia) y según el agente sanitario (NICE). Las guíasaustralianas y canadienses sugieren también presentarlos resultados de efectividad en unidades naturales yexplicar el proceso de agregación utilizado para obtenerlos AVAC u otras medidas de resultados finales. Lasguías australianas indican además las formas más apro-piadas de ofrecer los resultados en el caso de evaluacio-nes económicas basadas en modelos. Por último, todaslas guías sugieren presentar por separado y en detalletodos los resultados de los análisis de subgrupo y desta-car los aspectos o características que tienen más impac-to sobre el coste-efectividad de las tecnologías.


Todas las guías exigen la realización de un análisisincremental, subrayando lo información equívoca queofrecen las ratios medias coste-efectividad. Mientras

85

las guías del NICE y canadienses sugieren especificar(también por medio de tablas) las estrategias domina-das en el caso base, las guías australianas aconsejanextremar la cautela al excluir estrategias por dominan-cia (estricta o extendida), que en todo caso debe serconfirmada por los resultados del análisis de sensibili-dad. Todas las guías muestran su preferencia (en elcaso del NICE es un exigencia) por el análisis proba-bilístico, estimándose que el mejor modo de presentarlas ratios incrementales es mediante puntos (simula-ciones) en el plano coste-efectividad.


Las guías coinciden en que el análisis de sensibilidady de subgrupos representa un aspecto fundamental dela evaluación económica y ha de presentarse en deta-lle. Se recomienda en general utilizar las curvas deaceptabilidad para el análisis de sensibilidad probabi-lístico y los “diagramas tornado” para el univariado.Las guías admiten la presentación de los análisis desubgrupo por medio de tablas muy detalladas.


Las guías consideran imprescindible que el informeincluya una discusión en la que se pongan de mani-fiesto las limitaciones del análisis, se compare el estu-dio con otros que evalúen la misma tecnología osimilares, y se oriente acerca de los valores másexpuestos a incertidumbre y sobre los cuales se pre-cisa investigación adicional en el futuro. Sólo lasguías del NICE explicitan reglas de decisión al res-pecto de la aceptabilidad de las tecnologías analiza-das (conformes con los umbrales identificados en laliteratura). Las guías canadienses y australianas seconforman con sugerir que los resultados se compa-ren con otros estudios para poder formar un juicioacerca de su coste-efectividad. En general, todas lasguías coinciden en la importancia de considerarotros aspectos además del análisis coste-efectividad ala hora de aceptar un programa, como el nivel deincertidumbre en los resultados, el impacto presu-puestario o si existen alternativas similares para laenfermedad estudiada.

86

TABLA RESUMENCUESTIONES QUE TRATAN CADA UNA DE LAS GUÍAS ANALIZADAS

Reino Unido Canadá Australia Suecia

Perspectiva

Financiador o Social � � � �

Revisión sistemática de la literatura

Exigencia de la revisión � � � �

Descripción de los métodos de búsqueda � � � �

Criterios de inclusión y exclusión � � � �

Calidad de los estudios incluidos � � � �

Métodos de síntesis � � � �

Heterogeneidad de los estudios � � � �

Población objetivo

Nivel de detalle en su definición � � � �

Análisis de subgrupos � � � �

Impacto presupuestario � � � �

87

TABLA RESUMENCUESTIONES QUE TRATAN CADA UNA DE LAS GUÍAS ANALIZADAS (CONT.)


Comparadores

Métodos para determinar los comparadores � � � �

Definición de práctica vigente � � � �

No hacer nada � � � �

Medidas de resultados

Variables intermedias o finales � � � �

Perfiles específicos vs genéricos � � � �

Psicometría o utilidades � � � �

Origen preferencias � � � �

Métodos obtención de preferencias � � � �

AVACs � � � �

Valoración monetaria � � � �

Costes

Identificación de los recursos � � � �

Medida de los recursos � � � �

Valoración de los recursos � � � �

Impacto presupuestario

Datos epidemiológicos � � � �

Perspectiva � � � �

Datos necesarios y fuentes � � � �

Presentación de resultados � � � �

Horizonte temporal

Definición � � � �

Elección del horizonte � � � �

Del corto al largo plazo � � � �

Análisis de sensibilidad � � � �

Descuento

Definición � � � �

Justificación � � � �

Análisis de sensibilidad � � � �

88

TABLA RESUMENCUESTIONES QUE TRATAN CADA UNA DE LAS GUÍAS ANALIZADAS (CONT.)


Incertidumbre

Fuentes � � � �

Microdatos vs modelos � � � �

Tipos de análisis de sensibilidad � � � �

Parámetros � � � �

Rango en el análisis de sensibilidad � � � �

Presentación de resultados � � � �

Modelos de decisión

Recomendación � � � �

Tipos de modelos � � � �

Estructura del modelo � � � �

Fuentes de datos y parámetros � � � �

Coherencia interna y externa � � � �

Transferibilidad

Conceptos � � � �

Elementos transferibles � � � �

Distinción explicita tipos de datos � � � �

Métodos con micro-datos de pacientes � � � �

Métodos con modelos � � � �

Validez externa � � � �

Equidad

Ponderación de AVACs � � � �

Presentación de resultados

Caso referencia � � � �

Agregación de los resultados � � � �

Análisis incremental � � � �

Análisis de incertidumbre � � � �

Criterios de decisión � � � �

Anexo 1

VARIABILIDAD EN LAS GUÍAS METODOLÓGICAS

89

TABLA 1VARIABILIDAD EN LAS GUÍAS METODOLÓGICAS

Elección de las opciones de referencia (n=27)

Las utilizadas más usualmente 8

Las más efectivas existentes o las que suponen una práctica mínima 2

Las existentes o las más efectivas 1

Justificar la elección 1

Las existentes y no tratar 2

Las más usuales, las menos costosas, no tratar 1

Las más usuales, las menos costosas, no tratar, las más efectivas 2

Las más usuales, las menos costosas, las más efectivas 1

Las que tiene más posibilidad de ser desplazadas 1

Las más eficientes, las más efectivas, no hacer nada 2

Todas las opciones relevantes 2

La más efectiva y no tratar 1

No hay indicación clara o no está especificada 3

Fuente: Sculpher M, Claxton K, 2005.

90


Instumentos de medida de la lutilidad (n=27)

EQ5D 3

Juego estándar, equivalencia temporal 2

Necesidad de justificar la elección 4

SG, TTO, VAS 10

SG, TTO, VAS 2

EQ5D o HUI 1

SG, TTO, EQ5D 2

Medida de salud genérica 2

Medida de salud basada en elección 1

EQ5D: EuroQOL con 5 dimendsiones; SG: juego estándar; TTO: equivalencia temporal; VAS: escala visual analógica; HUI: índi-ce de utilidad de la salud.



Métodos para análisis de la sensibilidad (n=27)

Necesidad de indicar y justificar 3

No consta/ no se especifica 10

Análisis de sensibilidad probabilístico 3

Análisis univariante y multivariante 1

Análisis univariante y bivariante 2

Análisis multivariante de las variables más importantes 1

Análisis univariante, multivariante y probabilístico 5

Análisis univariante, multivariante y escenarios peor y mejor 1

Análisis univariante con diagrama de tornado 1


Abellan-Perpinan JM, Pinto-Prades JL, Mendez-MartinezI, Badia-Llach X. Towards a better QALY model.Health Econ. 2006 Jul; 15(7): 665-76.

Ades AE, Lu G, Higgins JPT. The interpretation of ran-dom-effects meta-analysis in decision models. MedicalDecision Making 2005; 25: 646-654.

Ades AE, Sculpher M, Sutton A, Abrams A, Cooper N,Welton N, et al. Bayesian methods for evidence synthe-sis in cost-effectiveness analysis. Pharmacoeconomics2006; 24: 2-29.

Anis AH, Gagnon Y. Using economic evaluations to makeformulary coverage decisions. So much for guidelines.Pharmacoeconomics 2000; 18(1): 55-62.

Barbieri M, Drummond M, Willke R et al. Variability ofcost-effectiveness estimates for pharmaceuticals inWestern Europe: lessons for inferring generalizability.Value in Health 2005; 8(1): 10-23

Barton P, Bryan S, Robinson S. Modelling in the economicevaluation of health care: selecting the appropriateapproach. Journal of Health Services Research and Policy2004; 9: 110-18.

Bleichrodt H, Diecidue E, Quiggin J. Equity weights in theallocation of health care: the rank-dependent QALYmodel. J Health Econ. 2004 Jan; 23(1): 157-71.

Bleichrodt H, Johannesson M. An experimental test of atheoretical foundation for rating-scale valuations. Med.Decis. Making 1997 Apr-Jun; 17(2): 208-216.

Brazier J, Deverill M, Green C, Harper R, Booth A. Areview of the use of health status measures in economicevaluation Health Technol Assess. 1999; 3(9).

Briggs A, Claxton K, Sculpher M. Decision Modelling forHealth Economic Evaluation. Oxford: OxfordUniversity Press 2006.

Briggs A, Goeree R, Blackhouse G, O’Brien B.Probabilistic analysis of cost-effectiveness models: cho-osing between treatment strategies for gastroesophagealreflux disease. Med Decis Making 2002; 22: 290-308.

Briggs A, Sculpher M, Buxton M. Uncertainty in the eco-nomic evaluation of health care technologies. The roleof sensitivity analysis. Health Economics 1994; 3: 95-104.

Briggs A, Sculpher M. An introduction to Markov mode-lling for economic evaluation. Pharmacoeconomics1998; 13: 397-409.

Briggs A. Handling uncertainty in economic evaluationand presenting the results. In Drummond M, McGuireA, editors. Economic evaluation in health care: mergingtheory with practice. Oxford: Oxford University Press;2001. Chapter 8.

Briggs AH, Ades AE, Price MJ. Probabilistic sensitivityanalysis for decision trees with multiple branches: useof the Dirichlet distribution in a Bayesian framework.Med Decis Making 2003; 23: 341-50.

Briggs AH. Handling uncertainty in cost-effectivenessmodels. Pharmacoeconomics 2000; 17: 479-500.

Brouwer WB, Koopmanschap MA. On the economicfoundations of CEA. Ladies and gentlemen, take yourpositions! J Health Econ. 2000 Jul; 19(4): 439-59.

Brouwer WB, Koopmanschap MA. The friction-costmethod: replacement for nothing and leisure for free?Pharmacoeconomics. 2005; 23(2): 105-11.

Brouwer WB, van Exel NJ, Baltussen RM, Rutten FF. Adollar is a dollar is a dolla–or is it? Value Health. 2006Sep-Oct; 9(5): 341-7.

Bryan S, Roberts T, Heginbotham C, McCallum A. QALY-maximisation and public preferences: results from ageneral population survey. Health Econ. 2002 Dec;11(8): 679-93.

Cairns J. Valuing future benefits. Health Economics, 1994;3 (4): 221-229.

Caldwell DM, Ades AE, Higgins JPG. Simultaneous com-parison of multiple treatments: combining direct andindirect evidence. BMJ 2005; 331: 897-900.

91

BIBLIOGRAFÍA

Campbell MK, Torgerson DJ. Bootstrapping: estimatingconfidence intervals for cost-effectiveness ratios. Q JMed 1999; 92: 177-82.

Chaudhary MA, Stearns SC. Estimating confidence inter-vals for cost-effectiveness ratios: an example from a ran-domized trial. Stat Med 1996; 15: 1447-58.

Clark HD, Wells GA, Huet C et al. Assessing the quality ofrandomised trials: reliability of the Jadad scale. ControlClin Trials 1999; 20 (5) 448-52.

Claxton K. The irrelevance of inference: a decision-makingapproach to the stochastic evaluation of health caretechnologies. J Health Econ 1999; 18: 341-64.

Commonwealth Department of Health and Ageing, Manualof resource items and their associated costs for use inmajor submissions to the Pharmaceutical BenefitsAdvisory Committee involving economic analyses,Commonwealth of Australia 2002. Cook J, DrummondMF, Glick H, Heyse J. Assessing the appropriateness ofcombining economic data from multinational clinicaltrials. Stat Med 2003; 22: 1955-76.

Coyle D, Buxton MJ, O’Brien BJ. Stratified cost-effective-ness analysis: a framework for establishing efficientlimited use criteria. Health Econ 2003; 12(5): 421-7.

Culyer AJ. Equity - some theory and its policy implica-tions. J. Med. Ethics 2001 Aug; 27(4): 275-283.

Culyer AJ. The bogus conflict between efficiency and ver-tical equity. Health Econ. 2006 Nov; 15(11): 1155-1158.

Dolan P, Shaw R, Tsuchiya A, Williams A. QALY maximi-sation and people’s preferences: a methodologicalreview of the literature. Health Econ. 2005 Feb; 14(2):197-208.

Drummond MF, Manca A, Sculpher MJ. Increasing thegeneralisability of economic evaluations: recommenda-tions for the design, analysis and reporting of studies.International Journal of Technology Assessment in HealthCare 2005; 21: 165-171.

Drummond MF, Pang F. Transferability of economic eva-luation results. In: Drummond MF, McGuire A, eds.,Economic Evaluation in Health Care: Merging Theorywith Practice. Oxford: Oxford University Press, 2001.

Drummond MF, Sculpher MJ, Torrance GW, O’Brien BJ,Stoddart GL. Methods for the economic evaluation ofhealth care programmes. Third edition: Oxford: OxfordUniversity Press; 2005.

Drummond, M, Jefferson, T. Guidelines for authors andpeer reviewers of economic submissions to the BMJ.British Medical Journal, 1996; 313 (7052): 275-283.

Fenwick E, Claxton K, Sculpher M. Respresenting uncer-tainty: the role of cost-effectiveness acceptability curves.Health Economics, 2001; 8: 779-787.

Garber A, Weinstein M, Torrance G et al. TheoreticalFoundation of cost-effectiveness analysis. In Gold,Siegel, Cost-effectiveness in Health and Medicine, OxfordUniversity Press, 1996.

Green C, Brazier J, Deverill M. Valuing health-relatedquality of life. A review of health state valuation tech-niques. Pharmacoeconomics. 2000 Feb; 17(2): 151-65.

Gyrd-Hansen D. Willingness to pay for a QALY. HealthEcon. 2003 Dec; 12(12): 1049-60.

Hammerschmidt T, Goertz A, Wagenpfeil S et al.Validation of health economics models: the example ofEVITA. Value In Health 2003; 6 (5): 553.

Hay JW. Economic modeling and sensitivity analysis. ValueHealth 1998; 1: 187-93.

Hoch JS, Briggs AH, Willan AR. Something old, some-thing new, something borrowed, something blue: a fra-mework for the marriage of health econometrics andcost-effectiveness analysis. Health Econ 2002; 11(5):415-30.

Jacobs P, Golmohammadi K, Longobardi T. Lifetime costsfor medical services: a methodological review. Int JTechnol Assess Health Care. 2003 Spring; 19 (2) 278-86.

Jacobs P, Ohinmaa A, Brady B. Providing systematic gui-dance in pharmacoeconomic guidelines for analysingcosts. Pharmacoeconomics. 2005; 23(2): 143-53.

Johannesson M, Karlsson G. The friction cost method: acomment. J Health Econ. 1997 Apr; 16(2): 249-55;discussion 257-9.

92

Johannesson M, O’Conor RM. Cost-utility analysis from asocietal perspective. Health Policy. 1997 Mar; 39(3):241-53.

Johannesson M. A note on the depreciation of the societalperspective in economic evaluation of health care.Health Policy 1995; 33: 59-66.

Keeler EB, Cretin S. Discounting of life-saving and othernonmonetary effects. Management Science 1983; 29:300-306.

Kind P. Measuring quality of life in evaluating clinical inter-ventions: an overview. Ann Med. 2001 Jul; 33(5): 323-7.

Koopmanschap M, Burdorf A, Jacob K, Meerding WJ,Brouwer W, Severens H. Measuring productivity chan-ges in economic evaluation: setting the research agenda.Pharmacoeconomics. 2005; 23(1): 47-54.

Koopmanschap MA, Rutten FF, van Ineveld BM, vanRoijen L. The friction cost method for measuring indi-rect costs of disease. J Health Econ. 1995 Jun; 14(2):171-89.

Koopmanschap MA, Rutten FFH. Indirect costs: the con-sequences of production loss or increased costs of pro-duction. Med Care 1996; 34: DS59-68.

Kuntz K, Weinstein M. Modelling in economic evaluation.In Drummond M, McGuire A, editors. Economic eva-luation in health care: merging theory with practice.Oxford: Oxford University Press; 2001.

Lazaro A. Theoretical arguments for the discounting ofhealth consequences: where do we go from here?PharmacoEconomics 2002; 20(14): 943-61.

Lázaro A., Barberán R., Rubio E. Why discount healthmore than monetary consequences in the economicevaluation of health care programmes?. AppliedEconomics, 2002; 34 (3): 339-350.

Lindholm LA, Emmelin MA, Rosen ME. Health maximi-zation rejected: The view of Swedish politicians. Eur JPublic Health 1997 December 1; 7(4): 405-410.

Manca A, Rice N, Sculpher MJ, Briggs AH. Assessinggeneralisability by location in trial based cost effective-ness analysis: the use of multilevel models. HealthEconomics 2005; 14: 471-485.

Mandelblatt JS, Fryback DG, Weinstein MC et al.Assessing the effectiveness of health interventions. InGold, Siegel, Cost-effectiveness in Health and Medicine,Oxford University Press, 1996.

Manning W, Fryback D, Weinstein M. Reflecting uncer-tainty in cost-effectiveness analysis. In Gold, Siegel,Cost-effectiveness in Health and Medicine, OxfordUniversity Press, 1996.

Mason J., Drummond M., Torrance G. Some guidelineson the use of cost effectiveness league tables. BritishMedical Journal, 1993; 306 (6877); 570-572.

Mauskopf J, Sullivan S, Annemans L et al. Principles ofGood Practice for Budget Impact Analysis: Report ofthe ISPOR Task Force on Good Research Practices –Budget Impact Analysis. Value Health 2006; 10(5).

Mauskopf J. Prevalence-based economic evaluation. Valuein Health 1998; 1(4): 251-259.

McCabe C, Dixon S. Testing the validity of cost-effective-ness models. Pharmacoeconomics 2000; 17: 501-13.

McKie J, Richardson J. The rule of rescue. Soc.Sci.Med.2003 Jun; 56(12): 2407-2419.

Miller DK, Homan SM. Determining transition probabili-ties: confusion and suggestions. Med Decis Making1994; 14: 52-8.

Miyamoto JM. Quality-Adjusted Life Years (QALY) UtilityModels under Expected Utility and Rank DependentUtility Assumptions. J Math Psychol. 1999 Jun; 43(2):201-237.

Nixon RM, Bansback N and Brennan A. Using mixed tre-atment comparisons and meta-regression to performindirect comparisons to estimate the efficacy of biologictreatments in rheumatoid arthritis. Statistics inMedicine, Aug 2006.

Nord E, Pinto JL, Richardson J, Menzel P, Ubel P.Incorporating societal concerns for fairness in numeri-cal valuations of health programmes. Health Econ.1999 Feb; 8(1): 25-39.

Nord E, Pinto JL, Richardson J, Menzel P, Ubel P.Incorporating societal concerns for fairness in numeri-

93

cal valuations of health programmes. Health Econ.1999 Feb; 8(1): 25-39.

Nord E. Concerns for the worse off: fair innings versusseverity. Soc Sci Med 2005; 60: 257-63.

Nord E. Concerns for the worse off: fair innings versusseverity. Soc. Sci. Med. 2005 Jan; 60(2): 257-263.

Nord E. Severity of illness versus expected benefit in socie-tal evaluation of healthcare interventions. Expert RevPharmacoecon Outcomes Res 2001;1(1): 85-92.

Nuijten MJC, Rutten F. Combining a budgetary impactanalysis and a cost-effectiveness analysis using decisionanalytic modeling techniques. Pharmacoeconomics2002; 20: 855-867.

Olsen JA, Richardson J. Production gains from health care:what should be included in cost-effectiveness analyses?Soc Sci Med 1999; 49: 17-26.

Philips Z, Ginnelly L, Sculpher M et al. Review of guideli-nes for good practice in decision analytic modelling inhealth technology assessment. Health Technol Assess2004; 8(36): 1-172.

Rasanen P, Roine E, Sintonen H, Semberg-Konttinen V,Ryynanen OP, Roine R. Use of quality-adjusted lifeyears for the estimation of effectiveness of health care:A systematic literature review. Int J Technol AssessHealth Care. 2006 Spring; 22(2): 235-41.

Revicki DA, Kaplan RM. Relationship between psychome-tric and utility-based approaches to the measurement ofhealth-related quality of life. Qual. Life Res. 1993 Dec;2(6): 477-487.

Rodriguez-Miguez E, Pinto-Prades JL. Measuring thesocial importance of concentration or dispersion ofindividual health benefits. Health Econ. 2002 Jan;11(1): 43-53.

Rothwell. External validity of randomised controlled trials:“to whom do the results of trials apply”. Lancet 2005;165: 13-4.

Sanders GD, Hlatky MA, Heidenreich PA et al. Use ofdecision models to extrapolate results from clinicaltrials: cost effectiveness of the implantable cardioverterdefibrillator (ICD) Med Decis Making 1999; 19: 519.

Schulman K, Burke J, Drummond M et al. Resource cos-ting for multinational neurologic clinical trials:methods and results. Health Econ 1998; 7(7): 629-38.

Schwappach DL. Does it matter who you are or what yougain? An experimental study of preferences for resourceallocation. Health Econ. 2003 Apr; 12(4): 255-267.

Schwappach DL. Resource allocation, social values and theQALY: a review of the debate and empirical evidence.Health Expect. 2002 Sep; 5(3): 210-22.

Sculpher M, Claxton K. Establishing the cost-effectivenessof new pharmaceuticals uncer conditions of uncer-tainty: when is there sufficient evidence? Value inHealth 2005: 8; 433-446.

Sculpher M, Fenwick E, Claxton K. Assessing quality indecision analytic cost-effectiveness models: a suggestedframework and example of application. Phar ma coeco -nomics 2000; 17: 461-77.

Sculpher M, Pang F, Manca A et al. Generalisability in eco-nomic evaluation studies in healthcare: a review andcase studies. Health Technol Assess 2004; 8 (49): 1-213.

Sculpher M. The role and estimation of productivity costsin economic evaluation. In: Drummond MF, McGuireA, eds. Economic Evaluation in Health Care: MergingTheory with Practice. :Oxford University Press, 2001.

Siegel JE, Weinstein MC, Torrance G. Reporting cost-effectiveness studies and results. In Gold, Siegel, Cost-effectiveness in Health and Medicine, Oxford UniversityPress, 1996.

Smith DH, Gravelle H. The practice of discounting in eco-nomic evaluations of healthcare interventions. Int JTechnol Assess Health Care 2001; 17(2): 236-43.

Smith MW, Barnett PG. Direct measurement of healthcare costs. Med Care Res Rev. 2003 Sep; 60(3 Suppl):74S-91S.

Sonnenberg FA, Beck JR. Markov models in medical deci-sion making: a practical guide. Med Decis Making1993; 13 (4): 322-28

Sonnenberg FA, Roberts MS, Tsevat J et al. Toward a peerreview process for medical decision analysis models.Med Care 1994; 32: JS52-64.

94

Spencer A. A test of the QALY model when health variesover time. Soc Sci Med. 2003 Nov; 57(9): 1697-706.

Stinnett AA, Mullahy J. Net health benefits: a new frame-work for the analysis of uncertainty in cost-effectivenessanalysis. Med Decis Making 1998; 18 (Suppl 2): S68-S80.

Stolk EA, van Donselaar G, Brouwer WBF, vanBusschbach JJ. Reconciliation of economic concernsand health policy: illustration of an equity adjustmentprocedure using proportional shortfall. Phar ma coeco -nomics 2004; 22: 1097–107.

Sutton AJ, Abrams KR, Jones, DR et al. Methods for metaanalysis in medical research. London: John Wiley; 2000.

Sutton AJ, Abrams KR, Jones, DR et al. Systematic reviewsof trials and other studies. Health Technol Assess 1999;2(19): 1-276.

Tengs T, Pliskin J, Safran D et al. Five-hundred life-savinginterventions and their cost-effectiveness. Risk Analysis1995; 15 (3): 369-390.

Torgerson, D, Raftery, J. Discounting. British MedicalJournal, 1999; 319: 914-915.

Torrance G, Siegel JE, Luce BR. Framing and designing thecost-effectiveness analysis. In Gold, Siegel, Cost-effecti-veness in Health and Medicine, Oxford University Press,1996.

Torrance GW. Measurement of health state utilities for eco-nomic appraisal. J Health Econ. 1986 Mar; 5(1): 1-30.

Torrance GW. Utility measurement in healthcare: thethings I never got to. Pharmacoeconomics. 2006; 24(11):1069-78.

Tranmer JE, Guerriere DN, Ungar WJ, Coyte PC. Valuingpatient and caregiver time: a review of the literature.Pharmacoeconomics. 2005; 23(5): 449-59.

Trueman P, Drummond M, Hutton J. Developing guidan-ce for budget impact analysis. Pharmacoeconomics2001; 19(6): 609-621.

Tsuchiya A, Brazier J, Roberts J. Comparison of valuationmethods used to generate the EQ-5D and the SF-6Dvalue sets. J Health Econ. 2006 Mar; 25(2): 334-46.

Tsuchiya A, Dolan P. The QALY model and individual pre-ferences for health states and health profiles over time:a systematic review of the literature. Med DecisMaking. 2005 Jul-Aug; 25(4): 460-7.

Ubel PA, Loewenstein G, Jepson C. 2003. Whose qualityof life? A commentary exploring discrepancies betweenhealth state evaluations of patients and the generalpublic. Quality of Life Research 12: 599-607.

Ubel PA, Richardson J, Menzel P. Societal value, the persontrade-off, and the dilemma of whose values to measurefor cost-effectiveness analysis. Health Econ. 2000 Mar;9(2): 127-136.

van den Berg B, Brouwer WB, Koopmanschap MA.Economic valuation of informal care. An overview ofmethods and applications. Eur J Health Econ. 2004Feb; 5(1): 36-45.

Weinstein MC, O’Brien B, Hornberger J et al. Principles ofgood practice for decision analytic modeling in health-care evaluation: report of the ISPOR Task Force onGood Research Practices–Modeling Studies. ValueHealth 2003; 6(1): 9-17.

Welte R, Feenstra T, Jager H, Leidl R. A decision chart forassessing and improving the transferability of economicevaluation results between countries. Pharmaco eco no -mics 2004; 22(13): 857-76.

West RR, McNabb R, Thompson AG et al. Estimatingimplied rates of discount in healthcare decision-making. Health Technol Assess 2003; 7(38): 1-60.

Williams A. Intergenerational equity. an exploration of the«fair innings» argument. Health Econ 1997; 6: 117-32.

Willke RJ. Tailor-made or off-the-rack? The problem oftransferability of health economic data. Expert RevPharmacoecon Outcomes Res 2003; 3(1): 1-4.

95

ESTIMACIÓN DE COSTES ESTÁNDAR

3.

3.1. INTRODUCCIÓN

3.2. EXPERIENCIAS INTERNACIONALES EN LA ELABORACIÓN DE COSTES ESTÁNDAR

Uno de los requisitos más importantes para que laevaluación económica pueda utilizarse en la toma dedecisiones de asignación de recursos, es asegurar quelos resultados de los diversos estudios son compara-

bles. En este sentido, es muy importante cerciorarsede que los métodos utilizados para calcular los costesson rigurosos y homogéneos. Sin embargo, en la prác-tica, es frecuente que el investigador necesite disponer

97

Hay pocos instrumentos disponibles para la realiza-ción y la evaluación de la investigación de costes en lasanidad pública. Por experiencia sabemos que el cál-culo de costes es un proceso laborioso que requiereutilizar una gran cantidad de información y de buenacalidad. Sin embargo, la experiencia sugiere que dichainformación, en bastantes ocasiones no está disponi-ble, está muy dispersa, está basada en metodologíasdistintas o es de difícil acceso. Todo esto hace que, condemasiada frecuencia, los costes estimados por distin-tos investigadores sean difícilmente comparables.

Existen, al menos, dos formas de promover la compa-rabilidad en los cálculos de costes, mejorando además,la calidad de las estimaciones. La primera consiste enestipular unos valores de referencia (costes estándar)para que sean utilizados en evaluaciones económicas.Australia es un ejemplo de país en el cual se maneja unlistado de este tipo. La segunda estrategia (Adam et al.2003) pasa por unificar los métodos que se utilizan enla determinación de costes, aunque las estimacionesfinales puedan diferir. El caso de los Países Bajos,como veremos, se aproxima a esta segunda opción.

98

de muchos datos de costes en su estudio, especialmen-te cuando se trabaja con modelos. En esos casos, no esinfrecuente que el investigador encuentre cifras distin-tas, en distintas fuentes para el mismo concepto decoste y la elección entre unas cifras u otras acaba sien-do un tanto arbitraria. Esto dificulta la comparaciónentre estudios, ya que la diferencia en las ratios coste-efectvidad puede proceder, simplemente, de la elec-ción (arbitraria) de unos datos u otros. Sería, portanto, deseable que el investigador tuviera a su dispo-sición una lista de costes, que estuviera respaldada poruna autoridad pública y que fuera la que sirviese pararealizar comparaciones entre distintas evaluacioneseconómicas. En teoría, la autoridad potencial usuariade los estudios de evaluación económica sería la insti-tución interesada en la existencia de dichos costesestándar ya que así podría comparar más fácilmentelos resultados de distintas evaluaciones económicas.

En este apartado, revisamos la experiencia de algunospaíses que han intentado estandarizar los costes que seutilizan en las evaluaciones económicas. Cada uno haadoptado un enfoque distinto, que pasamos a exponera continuación.

3.2.1. Australia

En 1991 el Australian Department of Health, Housing,and Community Services introdujo una lista nacionalúnica de costes, para que se empleara en los estudiosfarmacoeconómicos que se presentasen al objeto desolicitar la financiación pública de los medicamentos.La última edición del manual data de 2002 aunquelos datos se actualizan en la web de forma periódica(Commonwealth Department of Health and Ageing,2002).

Aunque, oficialmente, el objetivo del manual es el dealcanzar un compromiso entre comparabilidad y pre-cisión, en la práctica, como veremos, la comparabili-dad es el criterio básico.

El manual presenta la lista de costes como no exhaus-tiva, esto es, si hay otros costes que se considera nece-sario incluir, el manual pide que se justifique la inclu-sión de los mismos. En el caso de que el investigadorconsidere que los costes oficiales se desvían sustancial-mente de los que él ha estimado, el manual prevé quela evaluación económica se presente tanto con los cos-tes estándar como con los costes calculados por elinvestigador.

Las categorías de costes que presenta el manual son lassiguientes:

1. Servicios médicos: servicios de profesionales propor-cionados fuera del hospital. Para este tipo de cos-tes el manual refiere al Medicare Benefits Schedule(MBS) book (www.health.gov.au/mbsonline). Eneste caso, el investigador elige el tipo de serviciocuyos costes quiere incluir y la tarifa la proporcio-na el MBS.

2. Servicios diagnósticos: diagnóstico por imagen,pruebas patológicas y otros medios diagnósticosfuera del hospital. Tanto para las unidades demedida como para los precios, la fuente es lamisma que en el caso anterior.

3. Servicios hospitalarios. El manual distingue entrelos siguientes casos:

a) Pacientes admitidos en el hospital: El manualcontempla dos supuestos:

• El medicamento reduce la incidencia deepisodios enteros de hospitalización. En estecaso, la unidad de medida es el episodio enel hospital (estancia total). Estos episodiosse valoran mediante Grupos Relacionadoscon el Diagnóstico (GRD), con los pesosaustralianos. Los costes se obtienen delNacional Public Sector Cost Weights en elNational Hospital Cost Data Collection(NHCDC).

• El medicamento reduce el número de días deestancia. En este caso, el manual indica que se

99

ha de suponer que se evitan los días más bara-tos, por tanto, el coste por día de estancia evi-tado es inferior al medio. El investigador hade escoger el coste por día de estancia másbarato de entre todos los posibles. Una indi-cación que realiza el manual en este caso,revela claramente que la metodología pro-puesta antepone la comparabilidad a la preci-sión: no se recomienda que los costes se des-agreguen más allá del nivel de episodio dehospitalización ya que, según el manual, loscostes no son verificables cuando se descien-de a un nivel de detalle mayor. Si el investiga-dor considera que este coste no es representa-tivo, se pueden utilizar otros costes, de formaparalela a los GRD. La evaluación debe mos-trar por qué es importante desagregar los cos-tes más allá del nivel de episodio y, en cual-quier caso, los resultados se han de proporcio-nar utilizando tanto los costes estándar comolos calculados por el investigador.

b) Pacientes no admitidos al hospital (emergen-cias, out-patient). Los servicios los clasificansegún el Australian Ambulatory Classification ylos precios vienen en el propio manual. La uni-dad de medida es el número de visitas de emer-gencia o de visitas ordinarias. El precio es elque muestra el manual.

4. Servicios comunitarios:

4.1. Costes de residencias. Los costes dependende la categoría de los residentes. Las necesida-des de cuidados se valoran según la ResidentClassification Scale (RCS) del Department ofHealth and Aging. En función del nivel dedependencia, se establece un nivel de copagopor parte del paciente y un nivel de subven-ción pública. Estos conceptos forman el costede la plaza.

4.2. Servicios profesionales auxiliares. Se refiere alcoste de visitas de profesionales tales como

psicólogos clínicos, terapia ocupacional,fisioterapia… El manual proporciona losvalores de cada visita y dirige a una Web ofi-cial para la actualización de estos valores.Aquellos servicios que no están en esta listahan de ser valorados a la tarifa más baja.

4.3. Servicios domiciliarios. Servicios proporcio-nados por personal especializado en eldomicilio del paciente. El manual ofrece unvalor medio de coste por hora para todaAustralia.

4.4. Ambulancias. Para calcular el precio de cadaviaje el manual dirige al investigador a unainstitución oficial (Industry Statistics Section,Private Health Insurance AdministrationCouncil).

Como se puede comprobar, la principal preocupacióndel manual es reducir la variabilidad en los costes quese utilizan en las evaluaciones económicas, sacrifican-do la precisión a la comparabilidad. No obstante, sedeja la puerta abierta a las estimaciones propias delinvestigador, siempre que se justifique tanto la conve-niencia de usar otras estimaciones como la metodolo-gía utilizada.

3.2.2. Canadá

Las guías para elaboración de informes farmacoeconó-micos desarrolladas por la Canadian CoordinatingOffice for Health Technology Assessment (CCOHTA)fueron complementadas con un documento de orien-tación (Canadian Coordinating Office for HealthTechnology Assessment, 1996) sobre la forma de incluirlos costes las evaluaciones económicas. Sin embargo,dicho documento fue poco concreto y se centró úni-camente en aspectos metodológicos. Allí se contem-plaba la posibilidad de elaborar una lista de costesestándar. Dos provincias intentaron elaborar dichalista de costes estándar, Alberta (Jacobs et al. 1996) y

100

Manitoba (Jacobs et al. 1997). Más adelante, se reali-zó un intento de proporcionar una lista de costesestándar para todo el país (Jacobs et al. 2000, 2004).Revisaremos, brevemente, las experiencias de Albertay Manitoba, así como el intento de establecer una listade costes estándar única para Canadá.

A) Elaboración de costes estándar en Alberta

La primera provincia en intentar estandarizar sus cos-tes fue Alberta (Jacobs et al. 1996). En dicha publica-ción, los autores se centraron en los siguientes tipos decostes:

1. Estancias hospitalarias.

2. Cirugía ambulatoria.

3. Residencias tercera edad.

4. Atención domiciliaria.

5. Emergencias.

6. Visitas ambulatorias.

7. Medicamentos.

8. Honorarios de los médicos.

9. Pruebas de laboratorio y radiológicas.

En la práctica, el foco de atención se centró enmayor medida en las estancias hospitalarias y en lacirugía ambulatoria. Los costes por caso y por día(por caso) los obtuvieron a partir datos proporcio-nados por el Canadian Institute for HealthInformation (CIHI) y, a partir de dichos datos, esti-maron los costes por Case Mix Group (CMG), unconcepto similar al de GRD. Los CMG agrupanlos casos en función del diagnóstico principal, pro-cedimiento, edad y la presencia de otros diagnósti-

cos que implican una mayor gravedad del paciente.El CIHI calculó el denominado Resource IntensityWeighting (RIW) para estimar el uso relativo derecursos de los pacientes de cada CMG. Esto lohicieron utilizando datos de EEUU sobre costes ydatos canadienses sobre duración de la estancia.Para asociar un coste monetario a cada CMG seutilizaron datos agregados procedentes de los pre-supuestos de cada hospital dividiéndolos por elnúmero de casos (y días) “ponderados”. Este costepor caso “ponderado” se multiplicó por el númerode unidades “ponderadas” por caso para cada CMGy se obtuvo el coste por caso de cada CMG. Se esti-maron los costes de unos 900 CMG. En el caso dela cirugía ambulatoria se siguió un procedimientosimilar para elaborar una lista de unos 60 DayProcedure Group (DPG).

Los costes de los servicios de emergencias y las visi-tas ambulatorias se estimaron usando una regresiónestadística “cross-section”, aunque no se dan másdetalles en la publicación sobre el método estadísti-co utilizado.

Para calcular los costes de las residencias para la terce-ra edad, se clasificaron los pacientes en 7 grupos enfunción de su uso potencial de recursos. Los costesestándar de cada grupo se basaron en la financiaciónpor día que la provincia (Alberta) había establecido.Los costes de la atención domiciliaria se basaron en elcoste por hora de los diversos profesionales implicados(enfermeras, fisioterapeutas, etc.).

Para el resto de conceptos, simplemente se usan lastarifas6 que paga la administración sanitaria, pero nohay ningún estudio de costes que justifique dichastarifas. No se dio ninguna indicación respecto de loscostes indirectos.

6 Por tarifa entendemos una cantidad “oficial” que paga la Administración al Sector Privado o a sus propios hospitales. Dichas cantidadesno siempre se pueden justificar que estén basadas en el coste de oportunidad de los recursos utilizados, por lo que consideramos convenien-te distinguir entre tarifas y costes.

101

B) Elaboración de costes estándar en Manitoba

En el caso de Manitoba se aplicó una metodologíamuy similar a la de Alberta (Jacobs et al. 1997). Losconceptos cuyos costes se intentaron medir fueroncasi los mismos y las bases de datos, muy similares,aunque en el caso de Manitoba los investigadores dis-pusieron de más datos.

En el caso de los costes por estancia hospitalaria, seutilizó lo que denominaron los Refined DiagnosticRelated Groups (RDRG) en lugar de los CMG. Segúnlos autores del informe, los RDRG ofrecían mayornivel de detalle que los CMG. Una diferencia impor-tante consistió en la estimación tanto de costesmedios como marginales por día de estancia. Otranovedad del informe de Manitoba respecto del deAlberta es la orientación que da sobre la forma de uti-lizar los datos. Distingue, para el caso de los costeshospitalarios, cuatro casos:

1. El nuevo tratamiento afecta al número de hospita-lizaciones, pero no el tratamiento dentro de cadahospitalización. Aconseja utilizar el coste mediopor caso.

2. El nuevo tratamiento afecta a la duración de lahospitalización. Aconseja utilizar el coste marginalpor día de estancia.

3. El nuevo tratamiento afecta al número de casospero la estancia media de estos casos es distinta a lamedia agregada. El manual establece una forma decalcular estos casos basados en una combinacióndel coste medio y marginal.

4. El nuevo tratamiento cambia el uso de recursossobre el que estaba basado el RDRG. Los autoresseñalan que, en este último supuesto, los costesestándar no son pertinentes sino que hay que pro-ceder a elaborar un estudio basado en micro-costes.

Hemos creído conveniente describir estos cuatro casosporque ilustran los diversos usos potenciales de los

costes estándar. Esto es, en algunas ocasiones tenercostes estándar puede ser útil y, en otros casos, nodeben de usarse aunque se disponga de los mismos (elcaso 4).

Para la cirugía ambulatoria utilizaron el DPG comoen Alberta. Otra diferencia con el estudio de Albertaes el cálculo de unos factores de ajuste del coste porRDRG en función del tipo de hospital (urbano, rural,universitario…).

C) Elaboración de costes estándar en Canadá

En un intento de estandarizar los costes a usar en lasevaluaciones económicas y homogeneizar los métodospara estimar costes en todas las provincias, diversasinstituciones encargaron al Institute of HealthEconomics (IHE) la elaboración de una lista quecumpliera estos objetivos. En febrero de 1999 el IHEreunió a un grupo de académicos, administradores ymiembros de la industria de Canadá, para intentarproporcionar una lista de costes estándar. Esta inicia-tiva dio lugar a un documento (Jacobs et al. 2000)que tenía los siguientes objetivos:

1. Preparar una lista de costes estándar para todaCanadá, basada en los datos existentes en aquélmomento, para un cierto número de serviciossanitarios, que pudiera ser utilizada en evaluacio-nes económicas. No recogieron, por tanto, nuevosdatos.

2. Proporcionar a los usuarios de estos datos una guíaque orientase acerca de cómo calcular costes en susestudios de evaluación económica.

En la tabla 4 mostramos los conceptos para los cualesse intentó proporcionar los costes estándar, la fuentede los datos que utilizaron los investigadores, si pudie-ron disponer de dichos datos para todo el país y si, deacuerdo con los investigadores, los datos de costestenían calidad alta o baja.

TABLA 4TIPOLOGÍA DE COSTES ESTÁNDAR EN CANADÁ

Concepto Literatura Fuente oficial Disponibilidad paratodo Canadá Calidad

Costes laborales1 X Sí, para todo Canadá Alta

Pruebasde laboratorio X En 5 provincias Alta

Coste por estancia (CMG) X En todas menos en 2. Alta

Visitas ambulatorias X Para 1 provincia s/c

Cirugía de día X Para 8 provincias Alta

Servicio ambulancia X Si Baja

Medicamentos X Si Alta

Residencias X Si Baja

Atención domiciliaria X 6 provincias Baja

1. Nos referimos al procedente de médicos y enfermeras. En el caso de otros servicios como optometría, fisioterapia y algunosotros, no existían datos para todo el país. Fuente: elaboración propia.

102

Para cada uno de estos conceptos el informe muestralos métodos utilizados para obtener los costes y, lo quecreemos más interesante, explica cómo se debe usardicho coste en las evaluaciones económicas. Por ejem-plo, en el caso de los costes de programas de cribaje,los autores del informe señalan que únicamente pre-tenden mostrar ejemplos sobre el modo de estimar loscostes en este tipo de programas; no sugieren quedichos costes deban utilizarse como costes estándar.Por último, los autores elaboran unos criterios de cali-dad de las estimaciones que manejan para que elinvestigador sea consciente de las limitaciones quepresentan los datos.

Por consiguiente, algunos conceptos estaban disponi-bles para todo el país con un nivel de calidad alto, estoes, coste por estancia hospitalaria, costes laborales ycostes de los medicamentos. En otros casos, aunquehabía datos para todo el país (o casi todo) los datoseran de baja calidad. Por último, los autores señalanque en algunos casos intentaron realizar estimaciones

pero no les fue posible (transfusiones, programas desalud pública, servicios sociales). En otros, como en elcaso de salud mental, ni siquiera se intentó calcularlos costes.

En 2000 el IHE publicó la primera edición de la ListaNacional de Costes Provinciales, que adolecía detodas las limitaciones reseñadas, y que se ha ido actua-lizando con posterioridad (Jacobs, 2004). Puededecirse que el intento de elaboración de costes están-dar en Canadá únicamente produjo resultados positi-vos para tres conceptos: costes de personal, estanciashospitalarias y medicamentos. Más concretamente, lasituación es la siguiente:

1. Estancias hospitalarias: para la mayor parte de pro-vincias hay estimaciones de costes por estanciabasadas en el método que podemos denominar“top-down”. Este método implica estimar los costespor CMG en base a una fórmula que divide los cos-tes totales por los RIW. En cambio, únicamente

103

hay dos provincias (Alberta y Ontario) que han ela-borado los costes estándar utilizando el método del“bottom-up”, esto es, partiendo de micro-costes.

2. Honorarios de los médicos. Cada provincia disponede sus propias tarifas.

3. Costes de los medicamentos. Se dispone de un for-mulario con los precios de los medicamentos encada provincia.

Por tanto, no se puede hablar de la existencia deunos costes estándar en dicho país. Sin embargo, sípueden obtenerse, como veremos luego, algunas lec-ciones para una posible lista de costes estándar enEspaña.

3.2.3. Países Bajos

El manual de los Países Bajos (Oostenbrink et al.20007) es, sin duda, el más completo desde el punto devista de la teoría sobre la que fundamenta sus reco-mendaciones. Como indican sus propios autores, esalgo así como un caso intermedio entre el manual aus-traliano, que estandariza al máximo los costes unitariosque han de utilizarse en una evaluación económica y elmanual canadiense, que simplemente ofrece unas guíasmuy vagas a la hora de realizar estos estudios.

El objetivo del manual, como ocurrió con el caso deCanadá, fue proporcionar una serie de estándares decalidad para el cálculo de costes en las evaluacioneseconómicas y proporcionar información práctica ydatos (esto es, costes estándar) que pudieran ser apli-cados en evaluaciones económicas. Una diferencia res-pecto del caso de Canadá es que en los Países Bajs nose plantearon únicamente utilizar la información dis-ponible para estimar costes, sino que se llevaron acabo estudios empíricos de los tipos de costes que

consideraron más importantes y para los que no habíauna fuente oficial de datos.

El manual consta de dos partes centrales. En la prime-ra parte, se muestran los diversos pasos que se han dedar para estimar los costes en una evaluación econó-mica. En segundo lugar, se va más al detalle y se apli-can estos métodos a los diversos conceptos de coste.Comentamos a continuación cada una de estas dospartes del manual.

1. Pasos para realizar un estudio de costes

1.1. Alcance del estudio. Se refiere a la perspectivadel estudio y al horizonte temporal delmismo. El manual establece que la decisiónrespecto a la perspectiva deber ser la primeraque se tome. Recomienda la perspectivasocial. Respecto del horizonte temporal y,relacionado con la perspectiva, el manualrecomienda que la evaluación mida todos loscostes relacionados con la intervención aun-que se produzcan fuera del periodo de estu-dio. Para ello, aconseja utilizar modelos.

1.2. Categorías de costes. El manual distingue cua-tro categorías de costes sobre la base de la dis-tinción entre costes directos e indirectos ycostes dentro y fuera del sector sanitario. Elmanual considera que hay que incluir todosestos costes excepto los indirectos dentro delsector sanitario, esto es, los costes para el sec-tor sanitario de otras patologías que se produ-cen en el futuro.

1.3. Identificación de las unidades. El manual con-sidera que un estudio de costes debe identifi-car los tipos de recursos que son relevantes enla intervención objeto de estudio y el nivel de

7 El manual está en holandés de los Países Bajos. Para este trabajo hemos manejado una traducción privada al castellano. Puede consultarseun resumen del mismo en Oostenbrink et al. (2002).

104

detalle con el que se deben medir y valorarestos recursos. Distinguen entre el “micro-costing” y el “global costing”. Cuando sehabla de “micro-costing” se hace alusión alanálisis pormenorizado de los costes, mien-tras que el “global costing” se refiere más biena costes medios que el investigador toma nor-malmente de otras fuentes. Por tanto, antesde empezar el estudio de costes, el investiga-dor tendrá que decidir los componentes que,por su importancia, requerirán el “micro-cos-ting” y los que, por no ser tan decisivos (porejemplo, por ser muy parecidos en las diver-sas opciones) basta con que se midan conmenor nivel de precisión. Para ello, el manualaconseja que se realice una descripción delproceso que se valora.

1.4. Medida del uso de recursos. Una vez se ha deci-dido lo que se va a medir, hay que determinarcómo se medirán los recursos utilizados. Elmanual divide en dos grandes grupos lasfuentes de datos para determinar el volumende recursos utilizados: datos primarios ydatos secundarios. Los primarios se basan enlas observaciones del investigador. Los secun-darios son datos ya recopilados por instanciase investigadores en el pasado. A la hora deelegir entre las diversas fuentes de datos, elmanual aconseja que se apliquen los siguien-tes criterios: la perspectiva del estudio, la con-tribución de dicha unidad a los costes totalesy/o incrementales, la disponibilidad de losdatos y el equilibrio entre validez interna yexterna.

1.5. Métodos de valoración de los recursos (preciosunitarios). El manual distingue cinco fuentesválidas para obtener precios unitarios:

• Registros nacionales

• Precios obtenidos de la literatura

• Costes estándar

• Tarifas

• Cálculo del coste unitario

El atractivo de los registros nacionales o delas tarifas es su disponibilidad. En el caso delas tarifas, cuando se basan en precios demercado tienen la ventaja de que, en princi-pio, son un método adecuado para reflejarlos costes de oportunidad. Por tanto, habríaque distinguir entre las tarifas que se aplicanel sector público y las que se utilizan en elprivado, siendo estas últimas las preferibles.

Hasta aquí, el manual de los Países Bajos esbastante vago y guarda más relación con elcanadiense que con el australiano. A partir deeste punto, empieza a proporcionar guíasmucho más concretas sobre la forma de esti-mar los costes.

1.6. Cálculo del coste unitario. Aunque, en teoría,el cálculo de los costes unitarios forma partedel apartado anterior, dada la complejidad enla estimación de los mismos, el manual dedi-ca un apartado específico para explicar cómohan de estimarse costes como los siguientes:

• Costes de personal.

• Costes de material fungible: alimentación,mobiliario, reparto de costes generales,costes del tratamiento a los enfermos.

• Amortización de aparatos.

En esta sección, el manual de los PaísesBajos, aún sin llegar a establecer costesestándar, ya perfila una metodología muchomás concreta que el canadiense a la hora deestimar los costes. Por ejemplo, estima lashoras de trabajo efectivo que se han de uti-lizar para calcular el coste por hora de unmédico, muestra los métodos de amortiza-ción del inmovilizado que han de utilizarse,enumera los criterios de reparto de los cos-tes generales, etc.

105

2. Métodos y costes unitarios estándar

En esta segundo parte, el manual de los Países Bajos yase diferencia plenamente del canadiense, pues se plan-tea la posibilidad de proporcionar una serie de costesunitarios estándar para todas las evaluaciones económi-cas. El manual de los Países Bajos explica los métodosque pueden utilizarse para calcular los costes unitariosy presenta, cuando es posible, costes unitarios estándar.Las categorías de costes que estudia son las siguientes:

2.1. Costes directos dentro de la asistencia sanitaria

2.1.1. Coste de un día de estancia hospitalaria. Elmanual considera que estos costes pue-den medirse por el método ascendente yel descendente, proporcionando indica-ciones acerca de los costes que debenexcluirse de este concepto, tales como elcoste de una intervención quirúrgica.Dada la relevancia de estos costes en laevaluación económica, los autores delmanual llevaron a cabo un estudio empí-rico en varios hospitales de los PaísesBajos y proporcionaron el coste por díade estancia desglosado por: coste de per-sonal, costes del material, medicación,alimentación, lavandería, limpieza, costesgenerales y amortizaciones. Hay que vol-ver a subrayar que estos costes no incor-poran costes muy específicos para unadeterminada patología, tales como ciru-gía, prótesis, etc. Por tanto, existen en losPaíses Bajos costes estándar para este con-cepto. Los autores señalan que enmuchos casos los costes de los pacientesen una determinada investigación podrí-an ser muy distintos al coste por estanciacalculado en el manual. Sin embargo, losautores aconsejan al investigador que uti-lice, para algunos tipos de costes (alimen-tación, lavandería, limpieza, reparto decostes generales…), las cifras que figuranen el manual. De esta forma se consigue

armonizar los cálculos de costes entreestudios y las diferencias en los costes secentran en aquellas partes más relaciona-das con el tratamiento médico.

2.1.2. Costes de las visitas externas. Los autoresdel manual llevaron a cabo otro estudioempírico para estimar un coste estándarde las visitas externas. De nuevo señalanlos autores que si este concepto tiene unaimportancia decisiva en la evaluacióneconómica, se debe realizar un estudioespecífico para calcular los costes.También sugieren al investigador que,para algunos conceptos como limpieza ocostes generales, utilice las cifras estándarque se ofrecen en el manual.

2.1.3. Costes diarios de los tratamientos médicos.No se calcularon costes estándar para elcomponente de coste más estrictamenteclínico, esto es, para los costes directosdel tratamiento. Se argumenta para ellola gran variabilidad existente en la dura-ción y los costes entre diversos tipos detratamientos.

2.1.4. Pruebas de laboratorio. Aquí los autores seinclinan por el uso de las tarifas que pagael hospital por el uso de estos servicios.

2.1.5. Diagnóstico por imagen. Los autores sedecantan por el cálculo directo de los cos-tes (si son un componente importantedel consumo de recursos) o por el uso dela tarifa del hospital. No se fija un costeestándar.

2.1.6. Intervenciones quirúrgicas. Los investiga-dores han de calcular los costes de formaexplícita. Los autores del manual no seplantean proporcionar costes estándar.

2.1.7. Productos hematológicos (bolsas de san-gre). Se establecen unos costes estándar

por bolsa de sangre basados en una seriede tarifas.

2.1.8. Medicamentos. No se fijan costes estándar.

2.1.9. Consulta de un especialista. No hay costesestándar sino tarifas8.

2.1.10. Consulta de un médico de cabecera. Losautores del manual calculan este costeen función de los costes totales y delnúmero de visitas. Esto es, establecenun coste medio.

2.1.11. Residencias tercera edad. El propiomanual calcula un coste medio que es elcoste estándar.

2.1.12. Asistencia médica a domicilio. El manualcalcula un coste medio, que es el costeestándar, a partir de diversas tarifas.

2.1.13. Asistencia salud mental. El manual pro-porciona costes estándar para un día deestancia en un hospital psiquiátrico ypara el coste por visita externa.

2.1.14. Fisioterapia, rehabilitación, logopedia. Sefijan costes estándar.

2.2. Costes directos fuera de la asistencia sanitaria

2.2.1. Transporte en ambulancia. Calculan cos-tes estándar por trayecto. Distinguenentre urgencias y transportes programa-dos.

2.2.2. Transporte. En los casos en los que no sepuede hacer una recogida prospectiva dedatos, el manual estima unas distanciasestándar al hospital (7,0 km) o a la consul-ta del médico de cabecera (1,8 km).Asimismo, se calcula un coste estándar por

km si el trayecto se ha realizado en coche.Incluyen, asimismo, un coste estándar porparking. En el supuesto de que el transpor-te se realice en transporte público o taxi,también ofrecen un coste estándar.

2.2.3. Coste del tiempo. En el caso del enfermo,el manual distingue entre tiempo libre,tiempo de trabajo remunerado y tiempode trabajo sin remunerar. El manual con-sidera que el valor de este tiempo deberecogerse en la medida de la calidad devida y no debe valorarse en términosmonetarios para evitar contabilizar dosveces el mismo coste. En cuanto al tiem-po dedicado a la asistencia altruista a ter-ceros (cuidados informales), el manualpropone un coste estándar en función dela tarifa de un profesional.

2.2.4. Otros costes directos fuera de la asistenciasanitaria. Se incluye en esta categoría, porejemplo, el coste de una dieta especialdebido al tratamiento, la compra de unapeluca como consecuencia de la quimio-terapia u otros por el estilo. No se ofreceun coste estándar y se sugiere que debidoa su escasa importancia, normalmente nomerece la pena medirlos.

2.3. Costes indirectos fuera de la asisencia sanitaria

2.3.1. Pérdidas de producción. El manual seña-la que para estimar dichas pérdidas se hade medir primero el tiempo perdido.Para medirlo, se ha de hacer mediantecuestionarios, por tanto, con métodosprimarios. En cuanto a la forma de esti-mar el valor de un día de trabajo perdi-do, proponen el método del “coste de

106

8 La tarifa puede ejerce, en la práctica, el papel de un coste estándar. Sin embargo, hemos preferido mantener esta distinción y referirnos alos costes estándar como aquellos calculados a partir de un proceso que sugiere que dichos costes reflejan los costes de oportunidad.

fricción”. Según este método, las pérdi-das de productividad se producen en eldenominado “periodo friccional”, estoes, el periodo que se necesita para ajus-tar la producción ante la baja laboral.Este periodo se estima en 123 días y,sobre esta base, se calcula el coste porperiodo friccional completo en funciónde la edad y el sexo. Evidentemente, sise dispone de información más detalla-da de las características laborales de losenfermos, se pueden utilizar otros valo-res. En ausencia de dichos cálculos, se

han de utilizar los valores estándar quepropone el manual.

2.3.2. Trabajo sin remunerar. Se aconseja valorardicho trabajo de la misma forma queantes.

2.3.3. Otros costes. Se incluyen aquí costes talescomo los relacionados con accidentes(asistencia jurídica), educación especial(disminuidos psíquicos) u otros por elestilo. El manual no indica aquí un costepor cada uno de ellos dado el enormenúmero potencial de conceptos.

107

TABLA 5TIPOS DE COSTES Y COSTES ESTÁNDAR

Coste estándar

SI NO

Elaboración propia Tarifas

Día de estancia X

Visitas hospital X

Tratamientos médicos X

Pruebas de laboratorio X

Diagnóstico por imagen X

Intervenciones quirúrgicas X

Productos hematológicos X

Medicamentos X

Consulta de un especialista X

Consulta de un médico de cabecera X

Residencias tercera edad X

Asistencia médica a domicilio X

Salud mental X

Fisioterapia, rehabilitación, logopedia X

Transporte en ambulancia X

Transporte privado X

Coste del tiempo del enfermo X

Coste del tiempo altruista X

Pérdidas de producción X

Fuente: elaboración propia.

108

3.2.4. Reino Unido

En 1998, con motivo de la publicación del LibroBlanco “Un nuevo SNS” se inició la publicación de losCostes de Referencia del SNS. Todos los “Trusts” delSNS tuvieron que proporcionar detalles sobre el costede la actividad quirúrgica por HRG (Health ResourceGroups). Con esto se elaboró el denominado EsquemaNacional de Costes de Referencia (ENCR)9 que pro-porcionó información del gasto por HRG por tipo deadmisión, así como del número de episodios por HRG.Casi 5 millones de episodios se utilizaron para calcularlos costes de 536 HRGs. El ENCR proporcionabainformación sobre el coste medio, los extremos (costemayor y menor) y el rango intercuartílico. Aunque, enun principio, únicamente se reunieron datos de estan-cias hospitalarias (programadas y no programadas) y decirugía de día, los conceptos sobre los que se ha reuni-do información se han ido ampliando. En la actualidadexiste un ENCR distinto para los hospitales y para laatención primaria y cada ENCR se ha dividido en sec-ciones. La información se presenta de forma separadapara (entre otros), los siguientes conceptos:

1. Estancias programadas.

2. Estancias no programadas.

3. Cirugía de día.

4. Urgencias.

5. Visitas ambulatorias.

6. Radioterapia y quimioterapia.

7. Servicios de especialistas (diálisis, transplantede médula…)

8. Servicios sociales.

9. Salud mental.

10. Servicios paramédicos proporcionados porambulancias.

La principal característica de estos costes unitariosestándar es el apoyo que tienen de las autoridadespolíticas, lo que asegura su viabilidad y progresivamejora. Otra característica, que distingue este proyec-to de los anteriores, es que no tiene como origen lanecesidad de estandarizar los costes de evaluacioneseconómicas, sino la vocación de constituirse en unaherramienta de gestión del SNS. Los gestores delSNS, que son quienes tienen la autoridad de exigirdatos a quienes los generan (hospitales, atención pri-maria), creen que la elaboración y publicación deestos costes son útiles para su gestión. Esto hace quedichos gestores tengan un interés intrínseco en el pro-yecto, lo que garantiza que dichos datos se seguiránproduciendo en el futuro.

La principal limitación de estos costes estándar esque se centran únicamente en los costes sanitarios.Su gran ventaja es la abundancia de datos usadospara generarlos.

3.2.5. Conclusiones

En todos los casos que hemos estudiado, la necesidadde elaborar una lista de costes estándar se ha justifica-do por la conveniencia de eliminar la variabilidadindeseada en el cálculo de costes de las evaluacioneseconómicas de tecnologías sanitarias. En el caso de lasguías australianas, se sacrifica la precisión en las esti-maciones a cambio de una gran homogeneización enlos cálculos. Esta opción requiere de un cierto lideraz-go político, esto es, que algún responsable de la admi-nistración sanitaria apoye de forma expresa estos costesestándar. No parece que esta sea la situación actual enEspaña. En el caso de Canadá y Países Bajos, no sellega al nivel de estandarización de Australia. Enambos casos, se renuncia a elaborar una lista completa

9 Puede consultarse la última versión del mismo en http://www.dh.gov.uk/en/Publicationsandstatistics/Publications/PublicationsPolicyAndGuidance/DH_4124470.

109

de costes estándar, esto es, se es consciente de que loscostes a estimar son múltiples y no siempre se disponede datos suficientes para realizar estimaciones fiables.Sin embargo, también se actúa con una cierta “filoso-fía” del tipo “algo es mejor que nada”. Así, en el casode Canadá se intenta ofrecer como costes estándar úni-camente aquellos para los que se dispone de informa-ción más fiable dentro del sistema sanitario. En ocasio-nes, dicha información no es exactamente de costessino de tarifas, pero incluso en ese caso se consideraque disponer de tal información es preferible a notener ninguna. En el caso de los Países Bajos creemosmuy útil la distinción que se establece entre costes yvalores estándar. Un ejemplo de valores estándar sonlos valores que propone el manual para calcular loscostes privados de desplazamiento. El manual proponeuna serie de distancias medias al hospital o a la consul-ta. De esta forma, las variaciones en los costes entrediversos estudios tienen como única fuente de variabi-lidad el número de viajes. El investigador únicamenteha de medir aquella variable de la que puede disponercon mayor facilidad, que es más fiable. De la mismaforma, el manual establece otros parámetros (o valoresestándar) que, sin ser costes estándar, facilitan la estan-darización y la comparabilidad entre estudios. Entreellos están la proporción de tiempo de trabajo delmédico que dedica directamente al paciente, el núme-ro de días del periodo friccional (para el cálculo de loscostes indirectos) o el tipo de descuento. Por tanto,

aunque el manual de los Países Bajos no da lugar a unalista completa de costes estándar, sí es útil para reducirla variabilidad entre estudios de tres formas:

1. Elaborando guías metodológicas más concretasque las canadienses.

2. Proporcionando una serie de valores estándarque los investigadores pueden utilizar para cal-cular sus costes.

3. Calculando costes estándar para algunos con-ceptos.

Posiblemente, el enfoque de los Países Bajos es el másfactible en nuestro país, aunque a semejanza del casocanadiense, la descentralización de los servicios sanita-rios, hará más difícil la elaboración de costes estándarpara todo el país. Obviamente, el cálculo de costesestándar no excluye la necesidad de realizar estudiosde costes más detallados (“micro-costing”) cuando seanecesario.

Por último, la experiencia del proyecto de Costes deReferencia del SNS británico, muestra la importanciade poder contar con apoyo político para la viabilidaddel proyecto, esto es, parece muy conveniente que lasinstituciones de las que dependan las unidades quegeneran los datos, se muestren interesadas en el pro-yecto de elaborar una lista de costes estándar quepueda utilizarse en la evaluación económica de tecno-logías médicas.

Adam T, Koopmanschap MA, Evans DB. Cost-effective-ness analysis: can we reduce variability in costingmethods? Int J Technol Assess Health Care. 2003Spring; 19(2): 407-20.

Canadian Coordinating Office for Health TechnologyAssessment. A guidance document for the costing pro-cess. Ottawa: Canadian Coordinating Office for HealthTechnologyAssessment, 1996.

Commonwealth Department of Health and Ageing,Manual of resource items and their associated costs foruse in major submissions to the PharmaceuticalBenefits Advisory Committee involving economicanalyses, Commonwealth of Australia 2002.

Jacobs P, Bachynsky J, Hall EM. A manual of standardcosts for Alberta. Edmonton (AB): Institute ofPharmacoconomics, 1997.

Jacobs P, Shanahan M, Roos NP, et al. Cost list forManitoba health services.Winnipeg (MT): ManitobaCentre for Health Policy and Evaluation, 1998.

Jacobs, P Assiff L Bachynsky, J Baladi, JF Botz, C ANational List of Provincial Costs for Health Care:Canada 1997/8, Institute of Health Economics,2000.

Jacobs P. A guide to the 2002 national list of provincial costsfor Canada. Edmonton: Institute of Health Economics;2004.

Oostenbrink JB, Koopmanschap MA, Rutten FFH.Manual for costing: methods and standard costs foreconomic evaluations in health care [in Dutch].Amstelveen: College voor zorgverzekeringen, 2000.

Oostenbrink JB, Koopmanschap MA, Rutten FF.Standardisation of costs: the Dutch Manual for costingin economic evaluations Pharmacoeconomics. 2002;20(7): 443-54.

110

BIBLIOGRAFÍA

IMPLANTACIÓN DE LA CUARTA GARANTÍA

4.

4.1. INTRODUCCIÓN

111

La evolución del gasto sanitario en los países desarro-llados viene exhibiendo un nítido crecimiento en tér-minos reales desde el decenio de 1960. En promedio,el gasto sanitario en términos del PIB de los paísesOCDE ha pasado de representar el 5% hace treintaaños a aproximadamente el 9% en la actualidad.

Aquellos estudios que han indagado acerca de las cau-sas del crecimiento del gasto sanitario, coinciden enseñalar el papel determinante de la introducción denuevas (y más costosas) tecnologías médicas. Porejemplo, Newhouse (1992) concluyó que en torno ala mitad del aumento del gasto sanitario en EE.UUera atribuible al cambio técnico. Posteriormente,Barros (1998) redujo la cifra a un 30%. Las investiga-ciones efectuadas con datos provenientes de países

europeos apuntan en la misma dirección: la contribu-ción del cambio tecnológico al crecimiento del gastosanitario es muy superior a la de otros determinantes,incluido el demográfico (Zweifel et al. 1999).

Tras esta dinámica de difusión tecnológica que abar-ca varias formas –medicamentos, instrumentos médi-cos10, técnicas exploratorias y quirúrgicas, e inclusoorganizativas– hay varios efectos yuxtapuestos quepueden intuirse al descomponer el gasto sanitario enel producto de dos factores, precio unitario y canti-dad. Por un lado, hay un efecto precio proveniente dela incorporación de tecnologías innovadoras que sir-ven para tratar condiciones clínicas que antes carecí-an de tratamiento (p.ej. by-pass coronario). Además,se constata un efecto volumen causado fundamental-

10 De acuerdo a la definición estipulada por la Organización Mundial de la Salud (2003) por instrumentos médicos (medical devices) se hacereferencia a cualquier máquina, implante o material semejante que sirva al propósito de diagnosticar, prevenir, controlar, tratar o aliviar cual-quier enfermedad, y cuyo modo de acción no sea metabólico, inmunológico o farmacológico.

112

mente por el incremento en la frecuencia de utiliza-ción de las tecnologías por episodio clínico (p.ej. máspruebas diagnósticas por paciente). Por último, exis-te también un efecto composición (afecta al precio y alvolumen de forma simultánea) caracterizado por lamayor utilización de nuevas tecnologías sustitutivascon precios en promedio mayores que las tecnologíaspre-existentes (p.ej. los taxanos que reemplazan aanticancerígenos más antiguos). El resultado neto detodos estos efectos es un cambio en el mix de tecno-logías empleadas que presiona al alza el crecimientodel gasto sanitario.

Ante el panorama descrito, no es de extrañar quedesde los años ochenta los sectores públicos demuchos países de la OCDE y de la UE emprendieseno intensificasen las medidas de control del crecimien-to del gasto sanitario, recibiendo particular atenciónel control del gasto farmacéutico11. Medidas talescomo la congelación o recorte del precio de los medi-camentos, la utilización de listas selectivas paraincluir/excluir del reembolso (financiación) público alos nuevos medicamentos, o la imposición de límitespresupuestarios a la prescripción, se fueron generali-zando paulatinamente.

Las medidas antes mencionadas, sin embargo, nolograron los resultados esperados en la contención delos costes farmacéuticos. Si bien es cierto que se asis-te a una desaceleración en el incremento del preciorelativo de los medicamentos (Mrazek, 2002), loscostes farmacéuticos han continuado creciendo frutodel aumento en la cantidad de las medicinas prescri-tas (efecto volumen) y de la propensión a recetar enmayor medida nuevos lanzamientos que compitenen las mismas categorías terapéuticas12 con sus pre-

cursores más antiguos (McGuire et al., 2005), ven-diéndose, no obstante, a un precio mayor (efectocomposición).

El fracaso en la contención del crecimiento de los cos-tes farmacéuticos, fue el catalizador que condujo, aprincipios de los años noventa, a que el gobierno aus-traliano primero, y las provincias canadienses deOntario y Columbia Británica después, conminasenformalmente a los fabricantes a que demostrasen quesus nuevos productos “valen lo que cuestan” (esto es,que su ratio incremental coste-efectividad es acepta-ble) como condición previa para ser reembolsados(financiados) por el sector público. Este criterio seconoce comúnmente como “cuarta garantía”, y su uti-lización se ha ido extendiendo entre varios países,sobre todo europeos.

A partir de las experiencias pioneras mencionadas, ladiseminación de la cuarta garantía ha dado lugar adiferentes manifestaciones nacionales, que si biencomparten un buen número de rasgos en común,también ofrecen sus propias especificidades. Tales par-ticularidades tienen que ver con el carácter formaliza-do (obligatorio) o no (voluntario, recomendado) de lacuarta garantía; su amplitud, incluyendo o no a otrastecnologías médicas; el tipo de decisiones que informa(reembolso, negociación y fijación de precios, pres-cripción); rasgos del proceso de evaluación de la evi-dencia aportada por las compañías farmacéuticas(existencia o no de guías de evaluación económica,composición de los comités evaluadores y responsabi-lidad en la toma de decisiones); utilización de loscomités evaluadores de la evidencia suministrada(umbrales coste-efectividad); y por último, impactoreal que tienen las recomendaciones formuladas por

11 Se han aducido (Kulp et al., 2003) varias razones para explicar esta predilección por el control del gasto farmacéutico, entre otras, su pro-pia dinámica expansiva o resultar menos costoso políticamente que la adopción de otro tipo de medidas impopulares como la reducción deservicios hospitalarios.

12 Una categoría terapéutica es una clase de medicina indicada para tratar la misma patología utilizando un mecanismo de acción terapéu-tica semejante (p.ej. antidepresivos).

las comisiones evaluadoras sobre las decisiones de lasautoridades sanitarias.

En el presente capítulo nos proponemos revisar lascaracterísticas expuestas para una selección de paísesindustrializados. Con este propósito, el capítulocomienza exponiendo la utilidad teórica de la cuartagarantía en el marco del conflicto potencial de intere-ses entre la industria farmacéutica y el financiadorpúblico. En este contexto, la cuarta garantía se revelacomo un instrumento potencialmente más adecuadoque medidas tradicionales de contención de costes,para garantizar que los medicamentos reembolsadosaporten un valor “diferencial”, al tiempo que se asegu-ra una difusión óptima de las innovaciones farmaco-lógicas. El epígrafe 3, por su parte, hace un repaso al

origen y posterior expansión de la cuarta garantía,estableciendo una taxonomía de los diferentes mode-los existentes. Seguidamente, el epígrafe 4 intenta eva-luar el impacto real que tiene la cuarta garantía en lasdecisiones de reembolso, precio y prescripción de losmedicamentos, a la luz de los estudios que han abor-dado estas cuestiones. En el anexo 2 se ofrece un resu-men de los rasgos más destacados de cada uno de lospaíses examinados, al respecto de su sistema de reem-bolso, fijación de precios, e instrumentación de lacuarta garantía. Por último, en el anexo 2 se ofrece larelación de artículos e informes que han sido objetode consulta, resultado de una revisión bibliográficarealizada entre agosto y octubre de 2006. Los criteriosde búsqueda seguidos, palabras clave, y publicacionesconsultadas se detallan en el propio anexo.

113

4.2. IMPACTO TEÓRICO DE LA CUARTA GARANTÍA

4.2.1. El “problema farmacéutico”

Como ya se ha apuntado en la introducción, se asisteen la práctica totalidad de los países de la OCDE a uncambio en la composición del conjunto de medica-mentos prescritos, conforme nuevos medicamentos,cada vez más caros, adquieren el estatuto de reembol-sables. Los países afectados han ido adquiriendo con-ciencia de la escalada de costes farmacéuticos, “aislan-do” en sus presupuestos sanitarios la fracción destina-da a financiar a los nuevos medicamentos aprobados(silo budgeting). Así, junto a las prácticas reguladorasclásicas, orientadas a velar por medicamentos segurosy de eficacia contrastada, se han ido generalizando lasmedidas dirigidas a contener el crecimiento de los cos-tes farmacéuticos, las cuales teóricamente pretendenconseguir que el gasto farmacéutico no desborde larestricción presupuestaria dada (affordability). Esto seha traducido en que, en contraste con prácticas histó-ricas, basadas en la fijación de precios sobre una base

de costes (cost-plus margin), ahora muchos países fijanlos precios atendiendo a otros criterios como es lacomparación con los vigentes en su entorno de refe-rencia (international benchmarking).

Por su parte, la industria aduce como justificaciónpara que los nuevos fármacos posean precios cada vezmayores, la necesidad de cubrir los abultados y cre-cientes costes en I+D que exige la actividad innovado-ra. De no verse suficientemente remunerados losesfuerzos por innovar, se podría verificar en el largoplazo un severo deterioro en la difusión del cambiotecnológico, con la consiguiente repercusión negativaen los futuros niveles de bienestar social.

Así pues, si esquematizamos al máximo las dos postu-ras representadas, de una parte, por los intereses de laindustria (maximizar los rendimientos para compen-sar los costes en I+D), y de otra, por los objetivosgubernamentales (minimizar el coste de la factura far-macéutica), nos encontramos con que las decisiones

de reembolso y de fijación de precios pueden contem-plarse como el resultado de una negociación entre dosmonopolistas (Drummond, 2005): un monopolistade oferta (la industria farmacéutica) y un monopolis-ta de demanda (el financiador público)13. Desde laperspectiva de la industria, en gran medida, las regu-laciones para decidir si una medicina es o no reembol-sable y a que precio, pueden ser concebidas como“garantías” que de facto dificultan el acceso al merca-do, minando los incentivos a la innovación. Por elcontrario, desde la perspectiva que podríamos deno-minar de estricta “contención de costes”, dichasgarantías persiguen evitar que las empresas farmacéu-ticas, valiéndose de la protección que les confieren losderechos de patente, pretendan extraer rentas econó-micas excesivas que erosionen el excedente del consu-midor. Todo ello sometido, como apuntamos antes, ala necesidad de encajar el gasto farmacéutico dentrode un presupuesto que se pretende lo más cerradoposible. Ésta es la naturaleza de lo que algunos (Kana-vos, 1999) no han dudado en calificar como de “elproblema farmacéutico”. El resultado de la negocia-ción entre los dos monopolistas es, indeterminado. Laestrategia seguida por cada parte, así como su poderpolítico y económico, inclinará en un sentido u otrola balanza.

Entre estos dos planteamientos potencialmente enconflicto, podríamos identificar un tercero que hasido denominado (Gregson et al., 2005) de perspecti-va “basada en el valor”. La intuición que subyace aeste enfoque es simple: un nuevo medicamento mere-cerá un mayor precio (un ‘premio’) siempre y cuandoaporte un valor “adicional” respecto del producto dereferencia o mejor alternativa vigente. La clave, como

es obvio, radica en la cuantificación de dicho valorincremental. ¿Cómo puede hacerse esto? SegúnDrummond (1997: p. 209) “la evaluación económicaes el único método disponible para establecer el valoradicional que aporta un medicamento, cuando escomparado con una alternativa”14. Esta perspectivadifiere en dos aspectos de las anteriores: (1) no puedeconcebirse como una medida estricta de contenciónde costes, sino, más bien, como una medida paraincrementar la eficiencia asignativa; y (2) aplicada contransparencia, puede resultar en un instrumento másflexible que la utilización estándar de las listas selecti-vas o formularios, de cara a dar solución al menciona-do “problema farmacéutico”. Las páginas que restande este epígrafe, pretenden aclarar estas cuestiones.

4.2.2. El marco regulador al servicio dela contención de costes

El marco regulador del mercado farmacéutico sueledefinirse en torno a la ecuación G = P x Q, indicandoque el gasto farmacéutico (G) es igual al producto delprecio medio de los medicamento (P) por el volumende medicamentos consumidos (Q). Estas tres variablesse ven influenciadas por la acción de la oferta (losfabricantes), por la acción de la demanda (distribui-dores, oficinas de farmacia, prescriptores y consumi-dores) y, así mismo, por las intervenciones ejercidaspor el regulador.

Partiendo del esquema enunciado, pueden agruparselas distintas intervenciones disponibles según afectena los diferentes tipos de decisiones responsabilidad delregulador, secuencia que comprende:

114

13 Esta caracterización, como es obvio, sólo es válida para el caso de los sistemas nacionales de salud, en los que el principal comprador demedicamentos es el sector público, desempeñando por tanto el rol de monopsonista. Casos como el estadounidense son diferentes, ya queallí la demanda está atomizada en forma de diversos financiadores, principalmente privados (Managed Care Organizations) junto con algu-nos públicos (Medicare y Medicaid, fundamentalmente).

14 La cursiva y negrita es de los autores.

– El registro o autorización del medicamento para sucomercialización en el mercado nacional en cues-tión.

– La decisión de reembolsar el coste del medicamen-to, y en qué fracción.

– La negociación o determinación del precio de mer-cado del medicamento.

– La decisión de qué medicamentos, aún cuandoautorizados para su venta, deben ser prescritos pre-ferentemente en el sistema sanitario público.

� Criterios para la autorización de unnuevo medicamento

La decisión de aprobar o no la comercialización de unnuevo medicamento responde al objetivo de garanti-zar el acceso de la población a medicamentos queofrezcan beneficios terapéuticos con un perfil de ries-go bajo. Para tomar esta decisión se exige al fabrican-te que demuestre, mediante el envío de un dossier a lainstitución que corresponda, que sus productos pose-en calidad, seguridad y eficacia. Estos tres requisitosson conocidos en círculos de la industria farmacéuti-ca como las tres garantías de entrada al mercado. Dosrazones principales aconsejarían esta regulación(OMS, 2003), a saber: para paliar el problema deinformación asimétrica entre los fabricantes y lospacientes, quienes no están cualificados para hacerjuicios fundados sobre la calidad, seguridad y eficaciade los medicamentos; y para evitar perjuicios persona-les y a terceros (externalidades negativas), por el con-sumo de medicamentos ineficaces o incluso tóxicos.

El requisito de calidad suele asemejarse con la adhe-rencia del fabricante a “prácticas de buena manufactu-ra” estandarizadas internacionalmente, las cuales ven-drían avaladas por la información química y farma-céutica proporcionada por el laboratorio. A su vez, laseguridad del medicamento se constata a través de unlargo proceso de investigación pre-clínica (ensayos enlaboratorio y con animales) y clínica (ensayos con

humanos), durante el cual se obtenga evidencia sobrela toxicología y seguridad del producto. Finalmente,el requisito de eficacia consiste en demostrar que elmedicamento produce efectos beneficiosos sobre lasalud de los pacientes, habitualmente en el contextode ensayos clínicos controlados (estudios fase II y III)y, frecuentemente, mediante comparación con un pla-cebo.

Por tanto, hasta el instante en que el regulador revisala información suministrada por el fabricante, y deci-de si aprueba o no el medicamento para su dispensa-ción, es necesario un largo proceso de investigación(descubrimiento y patente de la nueva entidad quími-ca) y desarrollo (pruebas clínicas). En el caso de otrastecnologías sanitarias (p.ej. prótesis) las autoridadesreguladoras no suelen requerir evidencia sobre su efi-cacia en ensayos clínicos, siendo suficiente la aporta-ción de pruebas sobre su funcionamiento mecánicoen pruebas de laboratorio (Cookson y Hutton, 2003).

En el caso de los países miembros de la UE, el proce-dimiento de autorización de nuevos medicamentosestá armonizado, revistiendo dos vías posibles (Garat-tini y Bertele, 2003): un procedimiento centralizado,obligatorio para los productos biotecnológicos, y unprocedimiento descentralizado basado en el principiode “mutuo reconocimiento”.

� La regulación del reembolso y del precio

En teoría las decisiones de reembolso y de precio estánestrechamente ligadas, ya que la decisión de reembol-sar un medicamento, o la medida en que éste es sub-sidiado, depende del precio. En la práctica, no obstan-te, se constata que en muchos países son decisionesadoptadas de forma relativamente independiente pororganismos diferentes.

Los argumentos teóricos que justifican la regulacióndel reembolso y del precio de los medicamentos seapoyan en las imperfecciones que rodean al mercadofarmacéutico. Tales imperfecciones afectan tanto a lademanda (relación de agencia imperfecta médico-

115

paciente, riesgo moral del paciente, informaciónincompleta del prescriptor) como a la oferta (podermonopolístico temporal otorgado por la patente, eco-nomías de escala y alcance). Consecuencia de las pri-meras será la tendencia a sobre-consumir y/o consu-mir medicamentos demasiado caros en relación alóptimo socialmente deseable; como resultado de lossegundos habrá una tendencia a que la industriaintente fijar precios altos. En ambos casos, el resulta-do esperable sería un mayor gasto farmacéutico.

Las decisiones sobre el reembolso de un nuevo medi-camento, tienen que ver con: (1) el estatus del medi-camento (si es declarado reembolsable o no); y (2) elnivel o fracción de reembolso. Ambas decisiones seinstrumentan de dos formas posibles (Kanavos,2001): bien siguiendo un sistema inclusivo, bien unoexclusivo. En el primer caso, la obtención de la licen-cia para comercializar el producto confiere, por defec-to, el carácter de reembolsable; si algún medicamentoes excluido del reembolso, entonces pasa a una lista“negativa” (también llamadas listas negras). En elsegundo caso, las empresas farmacéuticas que aspirenal reembolso de sus productos, han de solicitarloexpresamente, el cual, de reconocerse, significaría lainclusión del medicamento en una lista “positiva”,también denominada formulario.

En Europa, y también cada vez más en EE.UU., lautilización de listas positivas es una práctica muyextendida. Por lo general (Nuijten et al., 2001), laselección de los medicamentos que forman parte delos formularios está guiada por criterios de eficacia yseguridad, si bien en un propio país llegan a coexistirvarias clasificaciones que limitan la prescripción deaquellos fármacos más caros, condicionando el reem-bolso a que concurran ciertas indicaciones terapéuti-cas. A estas listas que limitan el reembolso a circuns-tancias específicas se les suele denominar listas grises.En ocasiones, y de forma complementaria a la utiliza-

ción de listas positivas y negativas, hay países querecalifican a un medicamento que estaba incluido enel formulario como medicamento sin receta, lo cualrepresenta su exclusión de la lista (delisting), con elconsiguiente impacto presupuestario positivo.

En cuanto al nivel de reembolso, éste puede venirdefinido de forma negativa, a consecuencia de aplicarfórmulas de financiación compartida del medicamen-to (copagos y deducibles), o de forma positiva, comoconsecuencia de la aplicación de un esquema de pre-cios de referencia, o subordinando la condición dereembolsable a la propuesta de un precio de reembol-so por parte del fabricante. También puede respondera un acuerdo precio-volumen entre la farmacéutica yla autoridad reguladora.

El sistema de precios de referencia está muy extendi-do en Europa (Mrazek y Mossialos, 2003), aplicándo-se mayoritariamente a los medicamentos de marcacuya patente ya ha expirado (off-patent). De acuerdo aeste sistema, el regulador fija la máxima cantidadreembolsable para cada grupo de medicamentos conpropiedades terapéuticas semejantes (bioequivalen-tes), pudiendo el productor, si así lo desea, fijar unprecio de mercado superior a dicho máximo, queentonces correrá a cargo del consumidor. En combi-nación con la dispensación de productos genéricos(copias de medicamentos cuya patente ya ha expira-do), la diferencia asumida por el consumidor se con-vierte en teoría en un copago evitable.

La regulación del precio del medicamento, atañetanto a la determinación del precio inicial de venta(decisión estática), como a su evolución ulterior (deci-sión dinámica). La determinación del precio puedehacerse mediante negociación o bien ser fijado por lasautoridades competentes de acuerdo a una lista defi-nida de criterios. A su vez, en ambos casos, el preciopuede obedecer a algún esquema basado en el coste15,

116

15 Consiste en fijar el precio añadiendo a los costes de producción (que pueden incluir o no los costes en I+D) un margen determinado.

o bien fijarse sobre la base del valor terapéutico delmedicamento, por comparación con precios de pro-ductos semejantes ya comercializados en el propiopaís, por referencia a precios internacionales, o inclu-so en función de la contribución de la empresa encuestión a la economía nacional en materia de gastoen I+D o empleo. Adicionalmente, el control de bene-ficios16, práctica corriente en el Reino Unido, puedeconcebirse como una forma de control “indirecto” deprecios.

El precio determinado con ocasión del lanzamientodel producto en el mercado no es vitalicio. Habitual-mente se regula su evolución, de forma que no puedacrecer a una tasa mayor que la establecida para uníndice de precios compuesto (price-cap regulation), obien se revisa su nivel cada cierto tiempo, permane-ciendo congelado durante una serie de años, o inclu-so se recurre a recortes del precio en un cierto porcen-taje.

� La regulación de la prescripción

La regulación del proceso de autorización de unnuevo medicamento condiciona su disponibilidad enel mercado, pero una vez aprobado, su utilizacióndepende en gran medida de los prescriptores. La esca-sa sensibilidad de la demanda al precio de los medica-mentos, es el argumento invocado para influir en loshábitos de prescripción de los clínicos.

La intervención puede revestir al menos dos formas,cuya efectividad en la contención de los costes depen-derá de la existencia de incentivos adecuados. En pri-mer lugar, se utilizan presupuestos ligados al volumende ítems prescritos, de forma que su rebasamiento noimplique que dejen de prescribirse medicamentos,pero sí que el clínico puede verse expuesto a penaliza-

ciones (o a recompensas en caso de que no agote supresupuesto). En segundo lugar, puede afectarse a laprescripción mediante la formulación de recomenda-ciones estrictas (clinical guidance) acerca de los medi-camentos que deben o no ser recetados. Esta medidapodría tener efectos semejantes a los de las listas selec-tivas que limitan el volumen de productos que pue-den acceder al mercado.

4.2.3. La perspectiva de la industria

Los medicamentos innovadores son productos paten-tados, que obtienen la aprobación para su venta bajouna marca registrada, después de demostrar su cali-dad, seguridad y eficacia. El proceso que media entreel descubrimiento de una nueva molécula, hasta laautorización para comercializar el medicamento resul-tante, puede abarcar más de 12 años, durante los cua-les los laboratorios farmacéuticos gastan grandessumas de dinero en I+D, exponiéndose a un elevadoriesgo de que el producto no prospere, ya que lamayoría de los candidatos no consigue acceder al mer-cado.

El análisis histórico (Lichtenberg, 1999; Cutler yMacClellan, 2001) del papel desempeñado por lainnovación farmacéutica, sugiere que los rendimien-tos sociales extraídos del gasto en I+D han sido eleva-dos, merced a importantes externalidades positivasque se difunden a lo largo de la sociedad en forma deincrementos en la longevidad, productividad laboral,y calidad de vida.

La protección otorgada por la patente es un incentivoimprescindible para evitar el decaimiento de la diná-mica innovadora, ya que de no existir tal protección,habría competidores oportunistas (free rider) que

117

16 Desde 1957, opera en el Reino Unido un sistema de control de beneficios, denominado Esquema de Regulación de Precios Farmacéuti-cos (PPRS), según el cual si una empresa farmacéutica rebasa el objetivo de rendimientos pactado con la Administración, deberá reducir susbeneficios, bien recortando sus precios, bien reintegrando el beneficio excedentario al Departamento de Sanidad.

podrían imitar el nuevo producto, sin incurrir en loscostes de I+D de la empresa descubridora. Las rentaseconómicas que proporciona la patente permiten, enconsecuencia, resarcir a la empresa innovadora de lainversión efectuada.

La magnitud del coste en I+D es considerable: en pro-medio, puede llegar a representar el 30% de los costestotales de un nuevo medicamento (Danzon, 1998).Estimaciones recientes (DiMasi et al., 2003), efectua-das con datos de 68 medicamentos introducidos en elmercado a lo largo de la década de 1990 por diezgrandes compañías farmacéuticas, estiman en 802millones de dólares (a precios del 2000) el coste (capi-talizado al momento de obtención de la autorización)de desarrollar un nuevo medicamento. Además, si secompara este montante con el estimado una décadaatrás (DiMasi et al., 1991), resulta que el incrementoneto en dicho coste es de 572 millones de dólares.

Uno de los argumentos que se manejan (Grabowski,2002) para explicar este incremento en los costes enI+D, es el aumento progresivo y significativo en eltamaño, complejidad y cantidad de ensayos clínicosefectuados durante el proceso de desarrollo de losnuevos medicamentos. Aquellos estudios (Levy, 1999;DiMasi et al., 2001) que han examinado cómo ha idoevolucionando con el transcurso de los años el tiempomedio requerido hasta que una nueva medicina esaprobada, muestran una tendencia creciente, la cualrelacionan en parte con la intensificación en losrequerimientos de la regulación pública. El reflejo deesta tendencia es una reducción en el tiempo de pro-tección “efectiva” que ofrece la patente (el periodo quemedia entre la aprobación y la expiración de lamisma), la cual ha intentado ser contrarrestada tantoen EE.UU. como en la UE por medio de sendas dis-posiciones que permiten extender transitoriamente lavida inicial de la patente17.

Queda claro, pues, que el coste de desarrollar nuevosmedicamentos es sustancial. Las empresas farmacéuti-cas abordarán ese coste siempre y cuando el valor pre-sente descontado de los ingresos previstos exceda elimporte del coste también previsto capitalizado almomento de lanzamiento del producto. Dicho costeserá tanto mayor cuanto más tiempo lleve salvar lasgarantías de acceso al mercado. Asimismo, el rendi-miento esperado de la inversión será tanto menorcuanto más restrictivos sean los criterios de reembolsoy de fijación de precios: un recorte en el nivel dereembolso haría que la tasa marginal de rendimientode los proyectos de I+D de la empresa se reduzca, dis-minuyendo previsiblemente su nivel total de gasto enI+D.

Por otra parte, hay una importante característica delos costes farmacéuticos en I+D que hace a la indus-tria más vulnerable a regulaciones cuyo único objeti-vo sea deprimir al máximo el precio de los medica-mentos, a saber, su naturaleza de costes conjuntos(joint costs) de carácter global. Esta característicaimplica que los costes farmacéuticos en I+D no sonatribuibles ni a consumidores ni a productos específi-cos, con lo cual los reguladores pueden estar tentadosde ignorar los costes en I+D, pagando sólo el costemarginal de producción secundaria, empaquetado ydistribución.

4.2.4. La perspectiva basada en el valor,o la cuarta garantía

A la vista de los argumentos expuestos tanto para jus-tificar la regulación del mercado farmacéutico, comopara justificar la necesidad de asegurar una recompen-sa suficiente a las compañías farmacéuticas innovado-ras, parece claro que regulador e industria no pueden

118

17 Tanto la llamada Ley Hatch-Waxman vigente en los EE.UU. desde 1984, como el denominado Certificado de Protección Suplementa-ria, regulado por la UE desde 1992, permiten alargar la protección de la patente hasta un máximo de cinco años.

darse la espalda. En este sentido, las políticas óptimasde reembolso y de fijación de precios son aquellas queproporcionan incentivos a la innovación sin que, almismo tiempo, quienes compran las tecnologías sevean sobre-explotados.

La cuestión es, naturalmente, cuál es la mejor fórmu-la para conseguir el objetivo descrito. Las medidasorientadas únicamente a la contención de costes, enteoría, podrían conseguir que no se rebase la restric-ción presupuestaria, pero a cambio son demasiadorígidas, pudiendo minar la difusión tecnológica. Ade-más, como ya dijimos páginas atrás, el desencadenan-te del interés por la cuarta garantía, fue precisamenteel reconocimiento implícito de que la regulación exis-tente no estaba teniendo éxito en su empresa de con-tención de costes. Así, medidas como el control debeneficios son muy contestadas por su ineficiencia, oinstrumentos como el sistema de precios de referenciason puestos en duda por la rapidez con que su impac-to sobre la reducción del gasto se acaba diluyendomerced a efectos sustitución.

Por otra parte, cuando se pregunta (Dickson et al.,2003) a una selección de países OCDE por las basesconceptuales de la evaluación económica de medica-mentos (esto es, para qué puede servir), la contesta-ción mayoritaria es que sirve para averiguar si losmedicamentos valen o no lo que cuestan (value-for-money). En otras palabras, la función primordial dela cuarta garantía es establecer prioridades entre tec-nologías en competencia para un nivel de gasto oprecio dado. Por ejemplo, Laupacis (2002), haciendorepaso del funcionamiento de la cuarta garantía enOntario, subraya que las estatinas son coste-efectivasy por eso están incluidas en la lista positiva, pero estono significa que ahorren costes, ya que su provisión auna parte sustancial de la población es muy costosa.Por esta razón, hay autores (Trueman et al., 2001)que reclaman la necesidad de que las empresas far-macéuticas suministren información sobre el impac-to presupuestario que se prevé que tendrán sus nue-vos medicamentos sobre el sistema sanitario, como

criterio adicional para informar las decisiones dereembolso. Este criterio ya es referido (Paul y True-man, 2001) como una quinta garantía para el accesoal mercado.

La lógica de la cuarta garantía, pues, es otra distintaal propósito de la mera contención de costes, y su uti-lidad más amplia (Pinto et al). En primer lugar, alligar explícitamente resultados y costes, permite retri-buir auténticamente el esfuerzo innovador: si unmedicamento innovador demuestra claramente queaporta valor adicional (es más coste-efectiva), enton-ces la innovación debe ser recompensada, obteniendoun precio de reembolso mayor que el de una copiacon un mecanismo de acción semejante (medicamen-tos me-too). En segundo lugar, uno de los puntos másdébiles de las regulaciones que pretenden controlar laevolución del precio a lo largo del tiempo (price-capregulation), es que carecen de criterio para fijar el pre-cio de partida o inicial. La evaluación económicaofrece información para establecer dicho precio. Entercer lugar, la utilización de umbrales coste-efectivi-dad (deseablemente explícitos) permitiría, por com-paración, informar con claridad la decisión de incluiro no en el formulario al medicamento evaluado. Porañadidura, la utilización transparente de este criterio,al reducir la incertidumbre, tendría un impacto per-judicial inferior sobre el volumen de gasto en I+D,que no la exposición a reglas clasificatorias menosclaras. En cuarto lugar, la transmisión de directricesnítidas a los prescriptores, apoyadas en los resultadosde las evaluaciones económicas, podría influir en lapráctica clínica orientando la prescripción haciamedicamentos coste-efectivos. Por último, y aúncuando no tenga sentido supeditar formalmente losrequisitos de autorización a los de reembolso, sí queel establecimiento de la cuarta garantía podría indu-cir mejoras en la calidad de la información obtenidade los ensayos clínicos (comparar el medicamentocon la mejor práctica y no con un placebo, medirresultados finales –Calidad de Vida Relacionada conla Salud– y no intermedios, medir el consumo derecursos, etc.).

119

Obviamente, como la propia expresión cuarta garantíadenota, la industria percibe el criterio de la evaluacióneconómica como una garantía adicional a las ya estu-diadas de calidad, seguridad y eficacia, para conseguirintroducirse en el mercado. Esto es así, no porque hayaejemplos reales en los que la cuarta garantía sea unrequisito necesario para conseguir la licencia de comer-cialización, sino porque en caso de que la disposicióna pagar por la medicación sea reducida, la denegacióndel estatuto de reembolsable a un medicamento puederepresentar en la práctica la denegación del acceso almercado (Kanavos et al., 2000). Esta es la razón que

mueve a algunos autores (Cohen, 2005) a hablar deuna cuarta garantía de facto. Repárese, sin embargo, enque la garantía proviene inicialmente de la posibilidadde que el medicamento no sea incluido en la listafinanciable, sea cual sea la regla que se emplee paratomar tal decisión. En este sentido, podría decirse quetodo sistema de reembolso que no sea inclusivo puedeconvertirse en potencia en una garantía para acceder almercado. La auténtica clave radica en qué tipo degarantía es el más adecuado para no lesionar la activi-dad innovadora, al tiempo que garantiza que los recur-sos públicos se están gastando eficientemente.

120

4.3. LOS SISTEMAS DE CUARTA GARANTÍA

En este epígrafe intentaremos responder a una serie depreguntas (Figura 1) que hemos considerado clavespara poder caracterizar cómo opera la cuarta garantíaen la práctica. Con este fin, se ha seleccionado a unconjunto de países lo suficientemente amplio y variado,

como para dar cuenta de los diferentes contextos enque se emplea la cuarta garantía, ya sea el reembolso(Países Bajos), la fijación de precios (Finlandia) o laprescripción (Reino Unido). Como contraste, se descri-be el caso de otros países en los que la presencia de la

¿Se hace un uso formal (obligatorio) o informal (voluntario) de la cuarta garantía?

¿Qué tecnologías son objeto de evaluación? ¿Sólo los medicamentos?

¿Para qué tipo de decisiones se aplica la cuarta garantía? ¿Reembolso/precio, autorizaciónde mercado, prescripción?

¿Se utilizan guías de evaluación económica?

¿Se incluyen otros criterios (p.ej. impacto presupuestario)?

¿Qué organismo es el responsable de aplicar la cuarta garantía? ¿Qué responsabilidadtiene en la toma de decisiones? ¿Cuál es su composición?

¿Cuál es la transparencia del proceso de revisión de la evidencia farmacoeconómica apor-tada por el fabricante?

¿Pueden recurrir la decisión final los fabricantes y/o patrocinadores?

¿Cuál es la duración media del proceso?

Figura 1. Preguntas acerca de la cuarta garantía

cuarta garantía es meramente nominal (Portugal) o,incluso, inexistente (España). En concreto, los paísesque se revisan son: Alemania, Australia, Canadá (inclu-yendo las experiencias de Ontario y Columbia Británi-ca), Escocia, España, Finlandia, Francia, Gales, PaísesBajos, Inglaterra, Irlanda, Italia, Portugal y Suecia. Endos tablas ubicadas en el anexo 2 se sintetizan las res-puestas a las preguntas reseñadas, figurando en la pri-mera de ellas la información relativa al mecanismo dereembolso y precio vigente en cada país, mientras quela segunda resume los pormenores directamente rela-cionados con la instrumentación de la cuarta garantía.

Es necesario efectuar una mención previa a la natura-leza de los medicamentos afectados por los sistemas deprecio y reembolso que vamos a repasar. En primerlugar, en la medida que sólo los medicamentos “éti-cos” o de prescripción (con receta) suelen ser elegiblespara formar parte de las listas positivas, los medica-mentos sin receta (over-the-counter) quedan fuera delas decisiones de reembolso adoptadas por los respec-tivos comités. Asimismo, los sistemas que vamos adescribir rigen para los medicamentos de prescripciónpara pacientes ambulatorios. Los medicamentos dis-pensados en los hospitales se regulan por cauces dife-rentes. En consecuencia, los instrumentos que vamosa repasar atañen únicamente a los medicamentos deprescripción con patente en vigor (in-patent), asícomo a los medicamentos de prescripción sin patente(off-patent). Por último, añadir que ciertos países dis-tinguen entre innovaciones en sentido estricto (medi-camentos “rompedores”) y copias (o medicamentosme-too) a la hora de declarar si procede o no su eva-luación económica. En ambos casos se trata de medi-camentos de marca, y la patente de cada uno de ellosprotege entidades químicas (moléculas) diferentes,pero mientras una innovación estricta se caracteriza

por curar o aliviar una enfermedad sirviéndose de unmecanismo terapéutico (un modo de acción) inéditohasta ese momento (p.ej. inhibir la histamina 2 delestómago para tratar la úlcera), los medicamentos me-too se caracterizan por ser funcionalmente semejantes(utilizan el mismo mecanismo terapéutico) que lamedicina pionera.

4.3.1. Australia

Australia posee un sistema sanitario público que ofrececobertura universal a la población con independenciade su capacidad de pago. Las competencias sanitariasson compartidas entre el Gobierno central (Common-wealth de Australia) y las administraciones regionales(Estados) y locales (territorios). Los servicios médicospara pacientes ambulatorios y las medicinas de pres-cripción son financiadas por el Gobierno centralmediante dos programas públicos: el Programa deBeneficios Médicos (PBM)18 y el Programa de Benefi-cios Farmacéuticos (PBF)19. Cada uno de estos progra-mas especifica en una lista positiva los servicios y medi-camentos financiados públicamente. Los Estados yTerritorios cofinancian la atención hospitalaria y losprogramas de salud pública mediante los denominadosAcuerdos de Asistencia Sanitaria Australiana.

Los laboratorios que quieran introducir un nuevomedicamento en el mercado australiano deben solici-tarlo al Ministerio de Salud y Atención a la Vejez(Administración de Bienes Terapéuticos). Si éste con-sidera que la medicina es segura, eficaz y que cumplecon los estándares de calidad oportunos, entoncespasa a registrarse en el denominado Registro Austra-liano de Bienes Terapéuticos20. A continuación, para

121

18 Medicare Benefits Schedule.

19 Pharmaceutical Benefits Schedule.

20 Australian Register of Therapeutic Goods.

conseguir la inclusión del medicamento en la lista delPBF, el laboratorio debe cursar una solicitud formal alComité Asesor de Beneficios Farmacéuticos21: institu-ción con estatuto propio, integrada en la actualidadpor catorce miembros, entre los que se cuentan médi-cos especialistas y de familia, farmacéuticos, econo-mistas de la salud, y un representante de los usuarios,perteneciente a alguna asociación de pacientes. Unavez ha sido aprobado el reembolso del medicamento,el siguiente órgano en intervenir es la Autoridad dePrecios de los Beneficios Farmacéuticos22, quiennegocia el precio con el fabricante. Tras alcanzarse unacuerdo, pasa a incorporarse el medicamento a la listapositiva. En ésta los medicamentos se agrupansiguiendo la clasificación terapéutica internacionalATC23 (anatómica, terapéutica, química).

Desde 1993, el Ministerio de Salud y Atención a laVejez australiano dispuso la obligatoriedad de quetoda solicitud de reembolso para una nueva medi-cina patentada incluyese una evaluación económicade la misma, comparada con una alternativa rele-vante. Desde 1998, la utilización de la evaluacióneconómica se ha extendido al resto de tecnologíassanitarias incluidas en el Programa de BeneficiosMédicos, si bien no con carácter obligatorio. Paraayudar a los laboratorios a presentar la informaciónrequerida, existen guías que contienen las directri-ces que deben seguir para elaborar sus informesdesde 1992. Hay una segunda edición revisada quedata de 1995, y la guía actualmente en vigor quefue publicada en 2002. Existe un borrador de lanueva edición que se espera se publique antes deque finalice 2006. En la actualidad, los fabricantessólo están obligados a adjuntar una evaluación eco-

nómica a su solicitud de reembolso si (major subm-misions):

• Es un nuevo medicamento (una nueva patente).

• Amplía las indicaciones de un medicamento yaincluido en la lista.

• Permite justificar un incremento del precio(price premium) de un medicamento ya existen-te en la lista.

• Es una formulación mejorada de un medica-mento incluido en la lista para el cual se solicitaun aumento de precio.

• Es una nueva combinación de productos.

Todas las solicitudes que no versen sobre las situacio-nes mencionadas son consideradas ‘minor submmi-sions’, siendo innecesaria la aportación de evidenciafarmacoeconómica. De igual forma es innecesario enel caso de los medicamentos genéricos.

La evaluación económica aportada por el fabricante esrevisada por un subcomité especializado –el Sub-Comité Económico (Economics Sub-Committe, ESC)–encuadrado dentro del PBAC, y que está compuestopor doce miembros, cuatro de ellos economistas de lasalud. Una vez revisada la evidencia, el ESC formulauna recomendación al PBAC. Esta recomendaciónpuede basarse bien en un análisis de minimización decostes (cuando los beneficios del nuevo medicamentose consideran semejantes a los de los medicamentosubicados en el mismo grupo terapéutico), bien en unanálisis coste-efectividad (en caso de que los resulta-dos del nuevo medicamento y el término de compara-ción varíen entre sí).

122

21 Pharmaceutical Benefits Advisory Committee (PBAC).22 Pharmaceutical Benefits Pricing Authority (PBPA).23 Sistema de Clasificación Anatómica Terapéutica y Química (Anatomical-Therapeutic-Chemical) según el cual los medicamentos se clasifi-can en grupos con cinco niveles diferentes: grupo anatómico, grupo terapéutico principal, subgrupo terapéutico/farmacológico, subgrupoquímico-terapéutico-farmacológico, subgrupo para sustancias químicas.

Además de la evidencia justificativa de una relacióncoste-efectividad favorable, otro criterio que toma enconsideración el PBAC para fundamentar su dicta-men final es el impacto presupuestario que puederepresentar financiar públicamente el medicamento.Así, las guías del PBAC especifican que las solicitudesdeberían “estimar el volumen probable de prescrip-ción del medicamento propuesto para su reembolsopara el menos cada uno de los dos primeros añosdesde que sea incluida en la lista”.

Finalmente, sobre la base de los informes suministra-dos por el ESC, el PBAC efectúa una recomendaciónal Ministro de Salud y Atención a la Vejez, indicandosi la medicina debería ser incorporada o no a la listadel Programa de Beneficios Farmacéuticos, y de serlo,con qué restricciones clínicas. Las decisiones quepuede adoptar el PBAC son las siguientes:

• Recomendar la incorporación a la lista del medi-camento evaluado (llamado ‘recomendación’).

• No recomendar la inclusión del medicamento(‘denegación’).

• Posponer la decisión en espera de informaciónespecífica adicional que podría ser relevante(‘aplazamiento’).

Aun cuando el PBAC recomiende la incorporacióndel medicamento a la lista positiva, su reembolsopuede estar limitado. A este respecto los medicamen-tos pueden ser clasificados en tres categorías posibles:Sin Restricciones, Beneficio Restringido (para usos tera-péuticos específicos), o Beneficio Requerido a la Auto-ridad (además de estar restringido para usos específi-cos, para conseguir el reembolso se precisa la aproba-ción previa de la Comisión de Aseguramiento Sanita-rio).

La decisión final sobre el reembolso corresponde alMinistro de Salud y Atención a la Vejez, o al Conse-jo de Ministros en caso de que el coste anual estima-do para cualquiera de los cuatro primeros años desdeque fuera listado el medicamento resultase superior a

los 10 millones de dólares australianos. Sin embargo,ningún nuevo medicamento puede ser incluido en elPrograma de Beneficios Farmacéuticos sin contarcon la recomendación favorable del PBAC.

Una vez el Ministro acepta una recomendación posi-tiva del PBAC, el expediente del medicamento esremitido a la Autoridad de Precios de los BeneficiosFarmacéuticos. Este organismo suele reunirse cadacuatro o cinco semanas a continuación de una reu-nión del PBAC. Pese a ser instituciones diferentes, elproceso de negociación del precio está estrechamen-te relacionado con la decisión de reembolso, ya quecomo consta en la publicidad institucional de laAutoridad: “El principal mecanismo para determi-nar los precios iniciales es la recomendación delPBAC extraída del análisis coste-efectividad sumi-nistrado por el fabricante y evaluado por el PBAC”.El procedimiento seguido por la Autoridad de Pre-cios en su negociación con el fabricante diferirádependiendo de que la recomendación del PBAChaya sido formulada sobre una base de minimizaciónde costes, o bien haya sido fundamentada sobre evi-dencia coste-efectiva. En el primer caso, la Autori-dad de Precios aplica un sistema de precios de refe-rencia cuyo alcance se plasma en unos listados cono-cidos como hojas de semejanza terapéutica (thera-peutic relativity sheet ). El precio más pequeño de lasmedicinas de marca ubicadas en cada grupo actúacomo precio de referencia (benchmark price). Encambio, si el PBAC ha recomendado la inclusión deun medicamento sobre la base de una ratio incre-mental coste-efectividad ‘aceptable’, entonces laAutoridad de Precios suele tomar el precio incluidoen la evaluación económica como precio de partidade las negociaciones. Por tanto, en el caso de Austra-lia, la cuarta garantía sirve también para determinarde forma indirecta el precio de mercado de los nue-vos medicamentos patentados.

Las principales críticas que ha recibido el PBAC hanprovenido de la Industria, tildando las decisiones delorganismo de opacas. Sin embargo, el sistema ha ido

123

dotándose de mayores dosis de transparencia desde elaño 1999. Ya desde entonces el Comité ha hechopúblicas todas sus decisiones positivas, incluyendouna fundamentación a las mismas. Posteriormente,desde el año 2003, se vienen publicando también lasdecisiones negativas. Asimismo, con ocasión delacuerdo de libre comercio suscrito entre Australia yEE.UU. en mayo de 2004, el gobierno australianointrodujo nuevos cambios en el proceso, de modo quedesde febrero de 2005 los fabricantes pueden apelarante una decisión negativa del Comité, solicitandouna revisión independiente. A la vista de los informesde los revisores independientes, el PBAC podríamodificar su decisión inicial, informando de ello alMinistro. Por último, desde octubre de 2005, elComité publica en su Web todas sus decisiones (nega-tivas, positivas y aplazamientos), así como un resumencon datos clínicos y económicos en los que sustenta surecomendación.

La duración media del proceso de solicitud del reem-bolso (desde que se envía la solicitud hasta que elPBAC efectúa su recomendación) es de unos cuatromeses. Hasta el momento de la publicación en lalista positiva transcurren, como mínimo, cincomeses más. Este periodo puede ser mayor en caso deque el fabricante y la Autoridad de Precios no lle-guen a un acuerdo sobre el precio. Un estudioreciente (Wonder et al., 2006) revela que a lo largodel periodo 1999-2003, el tiempo medio que ha lle-vado elevar a la lista nuevos medicamentos desde lafecha en que el Comité formuló su decisión positivaha sido de unos seis meses.

4.3.2. Canadá: Ontario y ColumbiaBritánica

El sistema sanitario canadiense se estructura en tresniveles, financiados primordialmente con cargo aingresos públicos: el Gobierno federal, quien entreotras tareas tiene encomendada la autorización para suventa de nuevos medicamentos, así como la regula-ción del precio máximo de venta de los medicamen-tos con patente; los gobiernos provinciales y territo-riales quienes son responsables de la gestión y finan-ciación (en parte, merced a transferencias estatales) delos servicios de salud, medicamentos no hospitalariosincluidos; y todas aquellas organizaciones que sirvende puente entre los dos niveles de gobierno anteriores,entre las que se encuentran la Agencia Canadiensepara las Medicinas y Tecnologías en Salud (en adelan-te CADTH)24.

Una vez un nuevo medicamento ha recibido la auto-rización para su venta (la denominada ‘Notice ofCompliance’) por parte de la Rama de Alimentos yProductos para la Salud25 del Ministerio Federal deSalud (Health Canada), debe someterse a la regulaciónvigente en materia de fijación de precios y obtenciónde reembolso. Hasta el año 2003, primero el Comitéde Revisión de Precios de las Medicamentos Patenta-dos (en adelante PMPRB26) fijaba el precio de cual-quier nuevo producto con patente, y después el fabri-cante debía solicitar su inclusión en los formularios delos diferentes planes de cobertura federales, provincia-les y territoriales existentes (16 en total). Como partede este proceso, dos de las provincias canadienses

124

24 Hasta abril de 2006 esta agencia se denominaba Canadian Coordinating Office for Health Technology Assessment (CCOHTA). 25 Health Products and Food Branch.26 Patented Medicines Prices Review Board (PMPRB).

–Ontario y Columbia Británica– establecieron a par-tir de 1995 el imperativo de que toda solicitud cursa-da por una empresa farmacéutica que no vinieraacompañada por evidencia sobre su relación coste-efectividad no sería atendida.

Sin embargo, el panorama anterior cambió cuando elgobierno federal de Canadá acordó con los gobiernosprovinciales y territoriales (todos salvo Québec), crearun nuevo procedimiento centralizado de revisión de laevidencia aportada por los fabricantes, para evitarduplicidades innecesarias. Dicho procedimiento sellama Revisión Ordinaria de Medicamentos27 (en ade-lante CDR), y está gestionado por la CADTH. Desdeenero de 2003 es obligatorio para cualquier laborato-rio que quiera conseguir el reembolso de sus nuevosproductos que solicite la evaluación del proceso nacio-nal de CDR. Sólo en el caso de los medicamentos sinpatente puede solicitarse directamente el reembolso alplan o planes individuales. A pesar de haberse centra-lizado el proceso de revisión de la evidencia farmacoe-conómica, cada provincia y territorio conserva la últi-ma palabra acerca de la decisión final de reembolso.

Describimos a continuación las experiencias precurso-ras de Ontario y Columbia Británica para sintetizar arenglón seguido cómo funciona el proceso actual deRevisión Ordinaria de Medicamentos. Concluiremoscon una somera descripción de los criterios utilizadosen Canadá para fijar el precio de los nuevos medica-mentos con patente.

Ontario

En la provincia de Ontario existe un programa públi-co que financia los medicamentos con receta no hos-pitalarios para ancianos, personas de bajos ingresos o

que sufren enfermedades catastróficas, llamado Plande Beneficios de Medicamentos de Ontario28. Lacuarta garantía se ha venido utilizando desde 1995para informar al Ministerio de Salud y Cuidados deLarga Duración de Ontario acerca de cuál debe ser elestatus de reembolso de los nuevos medicamentospatentados, así como de los existentes, pudiendo veralterada su situación en la lista a resultas de la evalua-ción efectuada. La institución encargada de informarla decisión del Ministerio, es el Comité de Calidad delos Medicamentos y Terapéutica29 compuesto por diezmédicos y dos farmacéuticos.

Hasta la entrada en funcionamiento del procedimien-to de CDR los fabricantes debían solicitar directa-mente el reembolso al Comité de Calidad de losMedicamentos y Terapéutica, aportando informaciónsobre la efectividad clínica del medicamento, así comouna evaluación económica del mismo. Esta evaluacióndebía ajustarse a los estándares establecidos en lasguías publicadas (desde 1994) por el propio Ministe-rio de Sanidad de Ontario. Cada solicitud era revisa-da por 1-2 miembros del Comité, así como por almenos dos revisores externos. En la actualidad, elComité revisa la documentación proporcionada por elfabricante con posterioridad a la recomendación delCDR.

El Comité puede recomendar que la medicina seaincorporada al Plan sin restricciones (Beneficio Gene-ral) o condicionada a que los pacientes cumplan conciertos criterios clínicos (Uso Limitado). Este últimoextremo ha de ser confirmado en cada caso por elmédico, quien debe rellenar un formulario especial enel que se consigna el código que corresponde a la cate-goría de Uso Limitado. Si el medicamento no esincluido en ninguna de las dos categorías menciona-das, entonces sólo cabe que a lo sumo el medicamen-

125

27 Common Drug Review (CDR).28 Ontario Drug Benefit Plan (ODB).29 Drug Quality and Therapeutics Committee (DQTC).

to sea financiado para pacientes individuales (clasifi-cación conocida como Sección 8), previa petición alMinisterio, en la que un médico justifique detallada-mente por qué se requiere ese medicamento para unpaciente particular. La decisión positiva o negativadefinitiva será tomada por el Ministerio en base a cri-terios clínicos fijados por el Comité, o por asesoresmédicos externos. Las deliberaciones de los miembrosdel Comité son confidenciales, aunque si un medica-mento no es incluido en el Plan como BeneficioGeneral se proporciona a la empresa fabricante unsumario indicando las principales razones que hanconducido a esa decisión.

Columbia BritánicaEl sistema instaurado en esta provincia para determi-nar si un nuevo medicamento patentado (o una nuevadosificación) es o no elegible para su inclusión en elprograma público de cobertura farmacéutica (Phar-maCare), data de la creación de dos agencias, una en1993 y la otra en 1995, denominadas Iniciativa Tera-péutica e Iniciativa Farmaeconómica30 respectivamen-te. Ambas instituciones pertenecen al Comité deBeneficios Farmacéuticos de la provincia, órganoencargado de recomendar o no la inclusión del medi-camento al director de Pharmacare.

La Iniciativa Farmaeconómica se encarga de revisarlas evaluaciones económicas proporcionadas por lacompañía solicitante, para lo cual se recurre a uncomité de expertos –el Comité Científico de la Ini-ciativa Farmaeconómica31– compuesto por quincemiembros pertenecientes a disciplinas como econo-mía de la salud, epidemiología, medicina, bioestadís-tica y farmacia, junto a representantes de la Asocia-ción Médica de la Columbia Británica o del Colegiode Farmacia. Toda evaluación económica ha de pre-

sentarse de manera acorde a las directrices recogidas,bien en las guías de la Oficina de Coordinación parala Evaluación de las Tecnologías de la Salud, bien enlas publicadas por el Ministerio de Salud de Ontario.La Iniciativa Terapéutica complementa la labordesempe ñada por la Iniciativa Farmaecómica, encar-gándose de evaluar la seguridad y eficacia de todoslos medicamentos revisados por esta última.

Las evaluaciones realizadas por la Iniciativa Farmacéu-tica y por la Iniciativa Terapéutica son revisadas deforma conjunta por el Comité de Beneficios Farma-céuticos, que integra a un representante de cada unade las dos Iniciativas, así como a representantes dePharmacare. Hay tres posibles decisiones que puedetomar el Comité, a saber: conceder el reembolso com-pleto (full benefit), denegar el reembolso, o bien con-cederlo pero de forma restringida. Los medicamentosincluidos en esta tercera categoría se denominan de“autoridad especial”, lo que significa que tienen queser prescritos sólo por especialistas y/o están reserva-dos a ciertos grupos de pacientes.

El 1 de mayo de 2003 se modificó el seguro Pharma-care a fin de mejorar su equidad, ya que bajo el ante-rior programa había ciudadanos de bajos ingresos queen términos relativos pagaban una fracción mayor queciudadanos de ingresos más elevados. El nuevo pro-grama –Fair PharmaCare– revisará todos los produc-tos que no sean objeto de evaluación por parte de laCDR.

� Revisión Ordinaria de Medicamentos

Esta institución se encarga de evaluar las peticiones dereembolso elevadas directamente por una empresa far-macéutica, por parte de alguno de los planes partici-pantes, o a instancias del Comité Asesor sobre Medi-camentos32. Su labor se ciñe a las nuevas entidades

126

30 Therapeutics Initiative (TI) and Pharmaeconomic Initiative (PI).31 Pharmaeconomic Initiative Scientific Comité (PISC).

químicas y nuevas combinaciones de productos,dejando la revisión de genéricos y nuevas dosificacio-nes a cada uno de los planes. Las recomendacionesefectuadas por la CDR no son vinculantes, conservan-do cada programa de cobertura plena autoridad paradecidir finalmente si el medicamento evaluado seincluye o no en su lista de productos financiables. Elúnico requisito previo a la evaluación de la CDR esque el medicamento en cuestión haya recibido laautorización para su venta del departamento federalde salud, Health Canada. Existe una guía para aseso-rar a los laboratorios sobre cómo deben preparar lainformación que dirijan al CDR. Metodológicamentesigue las pautas marcadas por las guías de evaluacióneconómica de la CADTH33.

El proceso que se sigue hasta que se formula la reco-mendación final al plan individual para el que se hasolicitado el reembolso es el siguiente:

La información farmacoeconómica aportada porel fabricante es evaluada por dos revisores internos(uno “clínico” y otro “farmacoeconómico”) de laCADTH y por dos revisores externos. Dichainformación se completa con búsquedas sistemáti-cas en la literatura científica. Las revisiones debenajustarse a las directrices contenidas en las guías.Los revisores tienen 10 días para completar la bús-queda de información adicional, y de 20 días paraanalizar todos los datos y finalizar sus informes.Estos informes serán enviados a los fabricantes,quienes pueden hacer comentarios y plantear obje-ciones, que a su vez pueden ser replicados por losrevisores.

A continuación, un comité de once expertos –elComité Asesor de Expertos Canadienses en Me -dicamentos (en adelante CEDAC)34– es quien for-

mula, sobre la base de un dossier que recoge las con-clusiones de los revisores y los comentarios de losfabricantes, la recomendación final sobre el estatusde reembolso del medicamento. El Comité al formu-lar su recomendación atiende a los siguientes cri -terios:

• Evidencia en estudios clínicos que valoren la efi-cacia y seguridad del medicamento en poblacio-nes apropiadas.

• Ventajas y desventajas terapéuticas en relación altratamiento vigente.

• Evidencia sobre la relación coste-efectividad delmedicamento respecto al tratamiento vigente.

La recomendación puede revestir una de las siguientesformas: puede ser favorable a la inclusión del medica-mento en el formulario de forma incondicional;puede ser desfavorable; puede incluirse con restriccio-nes; o bien puede postergarse la recomendación enespera de mayor información. La decisión inicial delComité, junto con las razones que la avalan, soncomunicadas de forma confidencial al fabricante. Encaso de discrepancia, el fabricante puede apelar, solici-tando que la recomendación sea reconsiderada. Laapelación puede ser estimada, en cuyo caso el Comitévolverá a examinar la solicitud del fabricante, o biendesestimada, circunstancia que elevará directamentela recomendación inicial a rango de definitiva. ElComité publica en su Web la recomendación definiti-va junto con los argumentos que la sostienen, si bienno es divulgado ninguno de los datos ni informesgenerados a lo largo del proceso de revisión de la soli-citud. La duración total de todo el proceso abarca deveinte a veintiséis semanas.

127

32 Advisory Committee on Pharmaceuticals (ACP).33 La actual edición (tercera) data de 2006.34 Canadian Expert Drug Advisory Committee (CEDAC).

� La regulación del precio

El PMPRB es una institución independiente “cuasi-judicial” encargada de velar porque los precios(industriales) de los nuevos medicamentos patenta-dos –ya sean de prescripción o sin receta– no seanexcesivos. Esta definición incluye a las nuevas dosifi-caciones. Los precios de los productos sin patente–genéricos incluidos– quedan fuera de su ámbito decompetencias, siendo responsabilidad de las provin-cias y territorios. Los criterios seguidos por elPMPRB para fijar los precios de los nuevos produc-tos patentados se recogen en la Ley de Patentes cana-diense, así como en las guías de precio publicadaspor la propia institución.

En concreto:

La mayoría de los precios se limitan al nivel quegarantiza que el coste de la terapia está en línea conel coste de otras terapias para medicamentos yavendidos en Canadá y utilizados para tratar lamisma enfermedad.

Los precios de medicamentos innovadores (bre-akthrough drugs) serán como máximo equivalen-tes a la mediana de los precios para los mismosmedicamentos comercializados en Francia, Ale-mania, Italia, Suecia, Suiza, Reino Unido yEE.UU.

Los precios de medicamentos existentes nopodrán crecer por encima del IPC. Por añadidu-ra, los precios nunca podrán ser los mayores delmundo.

4.3.3. Países Bajos

El sistema sanitario de los Pasíses Bajos es un sistemade seguridad social sustentado en tres pilares: un segu-ro sanitario nacional para hacer frente a gastos médi-cos de envergadura (AWBZ); un conjunto de segurossanitarios privados y públicos (ZFW) de carácter obli-gatorio para ciudadanos por debajo de un ciertoumbral de ingresos, destinados a cubrir los servicioscurativos básicos; y por último, un nivel de asegura-miento complementario y libre.

Hasta 1991 el mercado farmacéutico de los PaísesBajos estuvo muy poco regulado, de forma que laautorización para comercializar un nuevo productoconllevaba la admisión a reembolso del mismo. Sinembargo, en ese año se instaura la utilización de unanueva política de reembolso, referida como Sistemade Reembolso de Medicamentos35, de modo quesólo aquellos medicamentos de prescripción (parapacientes ambulatorios) incluidos en alguna de lastres listas positivas contempladas en dicho Sistemaserían reembolsadas por el ZFW (cubre aproximada-mente al 65% de la población). Desde 1996, las lis-tas se recogen formalmente como un catálogo debeneficios farmacéuticos denominado Regulación dela Financiación del Seguro Sanitario36, que es actua-lizado periódicamente37:

• La lista 1A incluye aquellos medicamentos quegozan de sustitutivos terapéuticos, ordenadospor grupos (clusters) caracterizados por tenerindicaciones semejantes, similar forma de admi-nistración, destinarse a pacientes de la mismaedad, y no poseer diferencias clínicamente rele-

128

35 Geneesmiddelen Vergoedingssysteem (GVS).36 Regeling Farmaceutische Hulp.37 La versión actualizada de las tres listas puede consultarse en la siguiente localización: http://wetten.overheid.nl

vantes en sus propiedades. Los clusters se basanen el sistema ATC/DDD38 y en la actualidadexisten más de 400. Los medicamentos afecta-dos están sujetos a un sistema de precios de refe-rencia, de modo que hay un límite máximo dereembolso fijado para grupo (promedio de losprecios en el cluster). Cualquier diferencia entreel precio del medicamento y este límite de reem-bolso, tendrá que ser sufragado por el paciente.

• En la lista 1B se incluyen aquellos medicamen-tos innovadores que carecen de sustitutivo reem-bolsable en la lista 1A. Los productos que figu-ran en esta lista no están sujetos a ningún límitede reembolso.

• En la lista 2 van a parar aquellos medicamentosque entrañan un gran coste y/o un cierto riesgode que sean utilizados inapropiadamente, conindependencia de que tengan (anexo 1a) o no(anexo 1b) sustitutivo terapéutico. El reembolsode los medicamentos aquí incluidos está condi-cionado a ciertas indicaciones.

Si bien en un principio el sistema de precios de refe-rencia dió buenos resultados en la estrategia de con-tención de costes ansiada, ya en 1993, el gasto volvióa repuntar a consecuencia de la introducción en lalista positiva de nuevas formulaciones que no podíanser clausterizadas, y que poseían precios elevados. Estotuvo como consecuencia dos decisiones gubernamen-tales: en primer lugar, entre 1993 y 1999, se decidiódejar en suspenso el reembolso de nuevos medica-mentos innovadores, a menos que fuesen la primeraopción disponible para una condición clínica ante-riormente intratable, o si la nueva medicina podíareemplazar a otra más cara; y en segundo lugar, el

gobierno comisionó en 1997 a la institución encarga-da de informar las decisiones de reembolso –el Comi-té de Aseguramiento de la Asistencia Sanitaria,CVZ39– a desarrollar guías de evaluación económica,con la finalidad de mostrar cómo debían abordarse losestudios farmacoeconómicos para poder apoyar lassolicitudes de financiación pública. A partir de 1999,aquellos nuevos medicamentos que carecieran de sus-titutivo terapéutico (esto es, susceptibles de incorpo-rarse a la lista 1B) podían otra vez ser objeto de reem-bolso. Ese mismo año el CVZ publicó las guías deevaluación económica para las que había sido comi-sionado, y un año después un manual metodológicosobre cálculo de costes. Se daban así los primerospasos hacia una futura institucionalización de la cuar-ta garantía como criterio para informar las decisionesde reembolso.

En junio de 2002, se dio un nuevo paso, consistenteen recomendar a las empresas farmacéuticas a queenviaran un dossier farmacoeconómico junto con susolicitud de reembolso para sus nuevos medicamen-tos. Este periodo de “voluntariedad” se extendió hastaenero de 2005, momento desde el cual, se convirtióen obligatorio el requerimiento a las empresas quesoliciten la inclusión la lista 1B de una innovación,que aporten el mencionado dossier.

Un comité especializado, dependiente del CVZ –elComité de Asistencia Farmacéutica40– es el encargadode revisar la documentación aportada por la industriafarmacéutica, contando entre sus filas con tres exper-tos en evaluación económica. Al evaluar un nuevomedicamento, los miembros del Comité juzgan enprimer lugar si existen medicamentos sustitutivos yafinanciados. Si ése es el caso, entonces directamente serecomienda su inclusión en la lista 1A. Su precio será,

129

38 Sistema de clasificación ATC con la adición de una medida de la dosis diaria media requerida (Defined Daily Dose) por una medicinaen sus indicaciones para adultos. 39 Collage voor Zorgverzekeringen.40 Commissie Farmaceutische Hulp (CFH).

por tanto, el precio de referencia del grupo terapéuti-co que le corresponda. Si no existen sustitutivos,entonces se pasa a revisar la evidencia sobre la relacióncoste-efectividad del medicamento. Finalmente, seformula una recomendación al Ministro de Salud,Bienestar y Deporte, aconsejando o no su inclusiónen la lista 1B. La decisión final corresponde al Minis-tro, quien además de la evidencia farmacoeconómicaatenderá a otros criterios como el impacto presupues-tario (también obligatorio desde 2005) y la gravedadde la enfermedad. Desde 1996 el precio de los medi-camentos finalmente incluidos en la lista 1B no puederebasar el precio medio de cuatro países de la UE (Bél-gica, Francia, Reino Unido y Alemania). El tiempototal consumido hasta que un medicamento sube a lalista positiva se ha estimado en 159 días.

4.3.4. Finlandia

El sector público finlandés ofrece cobertura sanitaria atodos los ciudadanos a través del llamado Seguro deEnfermedad, gestionado por la Institución de Seguri-dad Social de Finlandia41. Dicho seguro cubre elreembolso de los tratamientos médicos ambulatorios,incluyendo medicamentos, prestados tanto en el sec-tor privado como en el público. No cubre los medica-mentos dispensados en la atención hospitalaria, que escompetencia del sector público.

El procedimiento nacional para autorizar un nuevoproducto farmacéutico en el mercado finlandés esregulado por la Agencia Nacional de Medicinas. Unavez registrado el medicamento, el denominado Comi-té de Fijación de Precios de los Medicamentos42, órga-no dependiente del Ministerio de Salud y AsuntosSociales, incluirá a la nueva medicina en el sistema dereembolso si juzga que el precio propuesto por el

fabricante es “razonable”. Desde 1998 es obligatorioque todo laboratorio que solicita el reembolso para unproducto que contiene una NEQ acompañe dichasolicitud de evidencia farmacoeconómica que justifi-que el precio propuesto. Esta disposición convierte aFinlandia en el único país de la UE donde, de mane-ra conjunta, las decisiones de precio y reembolso estánexplícitamente subordinadas a la cuarta garantía. En1999 se publicaron las directrices destinadas a aseso-rar a los fabricantes acerca de cómo formular su justi-ficación farmacoeconómica.

El Comité consta de siete miembros de formaciónpluridisciplinar (medicina, farmacia, derecho, eco-nomía), representando a varias instancias de laAdministración (Ministerio de Salud, Ministerio deHacienda, Institución de Seguridad Social, AgenciaNacional de Medicinas). En caso de admitir a reem-bolso a un nuevo medicamento, éste permanecerádurante dos años ubicado en la categoría de reem-bolso más baja (categoría básica: se financia una frac-ción del 50% del precio una vez excedido un dedu-cible por compra), transcurridos los cuales, volverá aser evaluado tomándose en consideración los estu-dios adicionales que se hubieran realizado. En fun-ción de cuál sea el resultado de esta nueva revisión,puede permanecer en la categoría anterior, o bien serinstalado en una de las dos categorías restantes (cate-gorías especiales, con una tasa de reembolso del 75%ó del 100%, dependiendo de la gravedad de la enfer-medad y de lo esencial que es el medicamento parala recuperación de la salud). En principio, el precioaprobado tiene una vigencia de cinco años; de trestan sólo, en caso de que el producto contenga unanueva molécula. Finlandia es uno de los países de laUE donde más tiempo tarda en ser reconocido comoapto para reembolso un nuevo medicamento (apro-ximadamente un año).

130

41 Kansaneläkelaitos, más conocida como Kela.42 Lääkkeiden hintalautakunta.

Para decidir si el precio propuesto es razonable o no elComité debe tomar en consideración los siguientesfactores (Decreto nº. 1280/97):

• Los costes derivados del consumo del medica-mento así como sus beneficios, tanto desde elpunto de vista del paciente, como del sistema debienestar social en su conjunto.

• Los costes de los tratamientos alternativos ymedicamentos similares ya existentes en el mer-cado.

• El precio del producto en cuestión en otros paí-ses de la Unión Europea.

• Los costes de producción, investigación y de sa -rro llo del medicamento.

• Los fondos presupuestarios disponibles.

La prescripción de los medicamentos incluidos en lascategorías especiales de reembolso está condicionada aque el paciente demuestre su enfermedad (enfermeda-des crónicas) y la necesidad de recibir tales fármacos(que sean esenciales para el tratamiento), lo cual seatestigua mediante un certificado expedido por elmédico y dirigido a la Institución de Seguridad Social.Asimismo, desde 1999 existe un sub-grupo de medi-camentos “significativos y caros” cuyo reembolso estálimitado sólo para determinadas enfermedades (p.ej.Alzheimer). Nuevamente, la Seguridad Social es laque decidirá en última instancia si el paciente recibeel medicamento. Los medicamentos que forman partede las categorías especiales de reembolso, así como elsub-grupo de medicamentos “significativos y caros”,son establecidos cada año por el Consejo de Estado, ypublicados en un decreto legislativo.

4.3.5. Portugal

El sistema sanitario portugués ofrece cobertura a lapoblación por medio de una combinación de finan-ciadores públicos y privados, estructurados en tres

niveles: el Servicio Nacional de Salud, una pléyade de“subsistemas” destinados a los funcionarios civiles ymilitares, y un nivel voluntario de aseguramientoexclusivamente privado.

Desde 1992 existe en Portugal una lista positiva demedicamentos reembolsables agrupados por categorí-as farmacoterapéuticas. La autoridad responsable delas decisiones de reembolso es la Agencia ReguladoraPortuguesa de los Medicamentos (INFARMED),quien asimismo regula la entrada al mercado de losnuevos medicamentos. Por su parte, la responsabili-dad de fijar el precio de los nuevos medicamentos deprescripción utilizadas en los servicios ambulatorioscompete a la Dirección General para el Comercio y laCompetencia, dependiente del Ministerio de Econo-mía. Dicho precio se fija por referencia externa a losprecios vigentes en Francia, Italia y España. Por tanto,las decisiones de reembolso y precio son decisionesseparadas, no guardando ninguna vinculación.

Para que un nuevo medicamento sea incluido en lalista de medicamentos reembolsables tiene que corres-ponder a alguna de las siguientes categorías:

• Ser un producto innovador.

• Ser más barato que el producto no genérico másbarato en el mercado con el que guarde seme-janza.

• Ser una nueva presentación farmacéutica y ofre-cer “ventajas económicas”.

• Ser una copia (me-too) y ofrecer “ventajas econó-micas”.

• Ser una combinación de medicinas existentespor separado, cuyo precio sea inferior a la sumade los precios de aquellas.

Desde 1998, INFARMED está facultada por ley paraexigir a los laboratorios farmacéuticos estudios de eva-luación económica que demuestren que sus productos“valen lo que cuestan”, así como un análisis del impac-to que la decisión de reembolso tendría sobre el pre-

131

supuesto del Servicio Nacional de Salud. Es impor-tante subrayar que esta disposición legislativa norepresenta que la realización de los estudios de evalua-ción económica sea obligatoria por defecto: esINFARMED la que decide en cada caso si es necesa-rio o no. En cualquier caso, desde esa misma fecha secreó en INFARMED una unidad especializada enevaluación económica, y también se publicó una guíametodológica de evaluación económica.

En caso de que un nuevo medicamento sea admitidoen la lista positiva por INFARMED la tasa a la queserá reembolsado depende de la categoría farmacote-rapéutica en el que se inscriba. Desde el año 2000 haycuatro tasas de reembolso posible, correspondientecada una de ellas a otras tantas categorías: 100%,70%, 40% y 20%. La inclusión en esta última catego-ría tiene carácter transitorio, comprendiendo a aque-llos medicamentos sobre los que, aún estando en lalista, persisten dudas acerca de su eficacia, o bienaquellos que ya tienen un precio aprobado pero aúnno se ha decidido definitivamente el reembolso. Unavez haya una decisión firme, los medicamentos afecta-dos serán clasificados en las otras categorías, o supri-midos de la lista (delisting).

4.3.6. Irlanda

En Irlanda coexisten cinco programas de seguro far-macéutico financiados con fondos públicos: GeneralMedical Services, Drugs Payment, Long-Term Illness,European Economic Area, y High-Tech Drugs. Cadauno de estos programas difiere en cuanto a las condi-ciones para ser elegido beneficiario, así como a la exis-tencia o no de copago por parte de los mismos. Sinembargo, todos los programas tienen en común quepara proceder al reembolso de un medicamento, éste

ha tenido que ser incluido previamente en la listapositiva irlandesa: el GMS code book.

Las condiciones que regulan el proceso de reembolsoy fijación de precios de los nuevos medicamentos seespecifican en un acuerdo entre el máximo órgano res-ponsable de la política sanitaria en Irlanda –la Ejecu-tiva de los Servicios de Salud43– y la industria farma-céutica –Asociación Irlandesa de Asistencia Sanitaria yFarmacéutica44–. Ya en el acuerdo alcanzado en 1997se estipuló que: “El Ministerio de Salud se reserva elderecho de solicitar estudios coste beneficio para cual-quier nueva entidad química introducida en Irlandaen o desde agosto de 1997 y de suscitarlos mediantediscusiones con la Asociación (de Asistencia Sanitariay Farmacéutica)”. Esta cláusula ha sido ampliada en elacuerdo actual que entró en vigor el 1 de septiembrede 2006, en el que se establece que: “El HSE se reser-va el derecho a evaluar tecnologías nuevas y existentes(medicamentos, diagnósticos y aparatos) que puedantener coste elevado o tener un impacto presupuestariosignificativo sobre el sistema de asistencia sanitariairlandés”. El Centro Nacional para la Farmacoecono-mía publicó una guía de evaluación económica en1999. En el acuerdo actual se especifica que las eva-luaciones se efectuarán de acuerdo a las directricesreflejadas en las guías irlandesas. Sin embargo, comoha sido señalado por Barry et al. (2004), por elmomento no parece que se aplique un criterio que fil-tre las solicitudes de reembolso de la industria farma-céutica, observándose en la práctica que casi todas losmedicamentos cuya venta es autorizada, pasan en unbreve espacio de tiempo a engrosar la lista positiva. Aeste respecto hay que tener en cuenta que la evalua-ción económica de nuevas tecnologías se contemplacomo un “derecho”, no como un requisito obligato-rio. En consecuencia, la cuarta garantía en Irlanda esdiscrecional. Las revisiones abordadas hasta la fecha

132

43 Health Services Executive. 44 Irish Pharmaceutical Healthcare Association (IPHA).

han sido iniciativa del Centro Nacional para la Farma-coeconomía, órgano que ha completado más de 50evaluaciones.

El precio de los nuevos medicamentos, al igual quepasaba en Portugal, se establece por referencia externaa los precios vigentes en otros Estados miembros de laUE. Hasta el acuerdo actual, el precio final no podráexceder el menor de dos precios posibles: el precioexistente en Reino Unido o el promedio de los preciosen Dinamarca, Francia, Alemania, Países Bajos yReino Unido. Desde el 1 de septiembre de 2006, sinembargo, el precio de cualquier nuevo medicamentono podrá superar el precio medio de los siguientes paí-ses: Bélgica, Dinamarca, Francia, Alemania, PaísesBajos, España, Reino Unido, Finlandia y Austria. Eltiempo medio requerido hasta que un nuevo medica-mento es recogido en la lista positiva se ha llegado aestimar en más de 400 días.

4.3.7. Italia

El sistema sanitario público italiano –el Servizio Sani-tario Nacionale– ofrece cobertura universal y gratuita.Se estructura en tres niveles –central, regional y local–reteniendo el nivel central –Departamento de Salud–la mayoría de las competencias en materia de regula-ción farmacéutica. Las Autoridades de Salud Regiona-les reciben transferencias de la Administración Cen-tral, pudiendo complementar esa financiación conimpuestos locales y precios vinculados a los serviciossanitarios, responsabilizándose desde 2001 de cual-quier déficit sanitario que pueda ocasionarse.

Desde principios de la década de 1990 el sistema dereembolso y precio italiano ha experimentado cambios

sucesivos, mutando progresivamente de un esquemamuy centrado en el recorte y congelación de los pre-cios, a un esquema dual en el que se ha intentado, porun lado, introducir mayor competencia en el mercadode medicamentos sin patente (sistema de precios dereferencia y sustitución por genéricos), ofreciendo asi-mismo incentivos a la innovación (‘premium prices’para los productos novedosos). Es en este último casoen el que, al menos en términos legislativos, se reservaalgún papel a la evaluación económica para informarlas decisiones de precio y reembolso.

La cascada de reformas comenzó en 1993 con la crea-ción de una institución –la Comisión Única del Medi-camento45– que se iba a encargar de abordar la prime-ra reestructuración de importancia de la lista de medi-camentos reembolsables por el SNS (conocida en unprincipio como ‘Prontuario Terapeutico’). Aquella rees-tructuración obedeció sobre todo a criterios de riesgo-beneficio (eficacia y seguridad) y de coste, configuran-do tres grupos de medicamentos: grupo A, con medi-camentos considerados “esenciales” y reembolsablesplenamente; grupo B, constituido por medicamentos“no esenciales”, aunque de relevancia terapéutica, loscuales fueron objeto de cofinanciación (50%) por elpaciente hasta finales del año 2000; y el grupo C, for-mado por el resto de medicinas (medicamentos sinreceta, dirigidas a tratar enfermedades de importanciamenor, más costosas que las medicinas del grupo A, oque carecen de evidencia clínica sobre su eficacia), lascuales quedan excluidas del reembolso46. En conse-cuencia, la lista italiana es una lista mixta, indicandoexplícitamente los medicamentos reembolsables (listapositiva), así como los que, también explícitamente, noson elegibles para reembolso (lista negativa).

La introducción en Italia de un sistema de precios dereferencia para los medicamentos sin patente en 2001,

133

45 Comissione Unica sul Fármaco.46 Hay una cuarta categoría, que subsiste en la actualidad, y que comprende los medicamentos utilizados en la atención hospitalaria(grupo H).

condujo a la publicación de una nueva lista positiva–llamada de la “transparencia”– en la que, desdeentonces, se especifica la lista de los medicamentos sinpatente reembolsados al precio de referencia corres-pondiente (el menor precio del producto genérico dis-ponible). Tras la introducción del sistema de preciosde referencia, el ‘Prontuario’ –llamado ahora ‘Pron-tuario Farmaceutico Nacionale’– fue modificado en elaño 2002, especificando desde enero de 2003 sólo doscategorías de medicamentos: medicamentos reembol-sables (grupo A) y medicamentos no reembolsables(grupo C).

Asimismo, la Comisión Única del Medicamento fueel órgano encargado desde 1997 de negociar con lascompañías farmacéuticas el precio de reembolso delos nuevos productos comercializados al amparo delprocedimiento centralizado de la Agencia Europeadel Medicamento. A partir del año siguiente, la nego-ciación se extendió también a los medicamentosaprobados mediante el procedimiento descentraliza-do de mutuo reconocimiento. El precio del resto demedicamentos –aquellas autorizadas directamentepor el Ministerio de Salud para su venta exclusiva enItalia– se fija desde julio de 1998 por referencia alprecio medio vigente en el conjunto de los paísescomunitarios.

Desde el año 2004, la Comisión ha sido reemplazadapor un organismo –Agenzia Italiana del Farmaco– queaglutina en torno suyo no sólo las competencias enmateria de reembolso y fijación de precios, sino tam-bién de licencia para la venta de nuevos medicamen-tos. La Agencia posee un órgano técnico –Comité dePrecio y Reembolso– encargado de definir la listapositiva de medicamentos, así como de negociar conla Industria el precio de los fármacos reembolsables.Dicho órgano está formado por 12 expertos (5 elegi-dos por el Ministro de Salud, 5 por las Regiones, 1

por el Ministro de Economía y 1 por el Ministro deActividades Productivas). La decisión final del Comi-té es formalizada por la AIF, reservándose el Ministe-rio de Salud en última instancia el derecho a modifi-car tanto la lista como las condiciones de reembolso.

El papel desempeñado por la evaluación económicaen las decisiones de reembolso y precio es marginal.Nominalmente, el Comité Interministerial sobre Pla-nificación Económica (CIPE) –institución encargadade señalar los criterios que deben seguirse en las nego-ciaciones con la Industria Farmacéutica– ya indicó en1997 como uno de esos criterios la realización de un“informe coste-efectividad”. Sin embargo, a diferenciade otros países como Australia o Canadá, no se expli-cita que su ausencia conlleve que la documentaciónsuministrada por la Industria esté incompleta. En estesentido, cabría decir que se recomienda la presenta-ción de información farmacoeconómica, pero no quesea obligatoria. En el año 2001 el autodenominadoGrupo Italiano para Estudios Farmacoeconómicos47,elaboraron una propuesta de guía para la evaluacióneconómica en la que se intentan establecer los están-dares metodológicos que debieran presidir la produc-ción y presentación de evaluaciones económicas por laIndustria. Ese mismo año el CIPE introduce algunoscambios en las directrices para la negociación del pre-cio de reembolso, de tal forma que la presentación deun informe coste-efectividad queda restringido paralos medicamentos más innovadores: en concreto,aquellos “nuevos medicamentos que se demuestrenútiles para la prevención o el tratamiento de patologí-as o síntomas de relevancia, para las cuales no existaterapia alguna eficaz”48.

En la práctica, el criterio fundamental que pareceseguir el Comité de Precio y Reembolso para decidirsi un nuevo medicamento es apto o no para reembol-so es un umbral de costes (cut-off): hay un precio

134

47 Un panel de 40 expertos, representando al mundo académico, la Administración y la Industria. 48 Delibera CIPE 1 de febrero de 2001, nº 3/2001.

máximo definido para todos los medicamentos encua-drados en un mismo grupo terapéutico homogéneo,calculado como un coste diario medio por grupo49, demodo que precios superiores al coste de “corte” puederepresentar la exclusión de la lista positiva. Este crite-rio fue seguido en la actualización de la lista efectua-da en 2003.

Por último, hay que señalar que pese a que, en princi-pio, todas los medicamentos incluidos en el grupo Adel formulario nacional son plenamente reembolsa-bles, su prescripción, y por tanto su reembolso efecti-vo, puede quedar de hecho limitado, merced a lasdenominadas Notas de Prescripción. Estas notas publi-cadas por la AIF restringen la prescripción de determi-nados medicamentos ubicados en el grupo A paraenfermedades y pacientes específicos. Las indicacionesproporcionadas a los clínicos en las mencionadasNotas son de obligado cumplimiento, pretendiendoorientar su prescripción hacia moléculas más seguras yeficaces. El rol que desempeña la evaluación económi-ca en este caso es aparentemente nulo, basándose lasinstrucciones contenidas en las Notas únicamente enla evidencia clínica más no económica.

4.3.8. España

El sistema sanitario español es preponderantementepúblico, tanto en cuanto al origen de su financiación,como a la titularidad de la provisión. Desde enero de2002, dicho sistema sanitario se configura como unSistema Nacional de Salud ampliamente descentrali-zado. Sin embargo, pese a que las competencias enmateria sanitaria de las Comunidades Autónomassean muy amplias, el Gobierno Central retiene el con-

trol sobre la política farmacéutica. En este contexto, elConsejo Interterritorial del SNS –órgano consultivodonde están representadas todas las CC.AA.– es elencargado de actualizar de forma coordinada la carte-ra de servicios sanitarios, incluida la prestación farma-céutica.

En España no existe una lista positiva que explícita-mente indique los medicamentos que son objeto definanciación pública50, si bien la Ley 25/1990 delMedicamento ya establecía los criterios generales aconsiderar para decidir si se reembolsa o no un nuevomedicamento. Entre estos criterios no se encuentrauna evaluación económica favorable, aludiéndose encambio a consideraciones de necesidad, gravedad delas patologías afectadas, valor terapéutico o restricciónpresupuestaria. La evaluación económica tampoco secuenta entre los requisitos establecidos en el RD63/1995 sobre ordenación de prestaciones sanitariasdel SNS, donde si se establecen dos criterios de exclu-sión del catálogo de prestaciones sanitarias: falta deevidencia científica sobre la seguridad y eficacia de latecnología (o pruebas de que otras tecnologías exis-tentes son mejores) y falta de evidencia robusta sobrela contribución efectiva de la tecnología en cuestión ala prevención, tratamiento y eliminación o reduccióndel dolor y el sufrimiento.

A su vez, la ley 16/2003 de Cohesión y Calidad delSNS únicamente menciona la posibilidad de utilizarla evaluación de las tecnologías sanitarias como proce-dimiento para actualizar la cesta de beneficios sanita-rios. A este respecto, la Agencia de Evaluación de Tec-nologías Sanitarias del Instituto Carlos III –institu-ción creada en 1994– asumiría las funciones de eva-luación en coordinación con la Dirección General deCohesión del SNS y Alta Inspección (RD 375/2001).

135

49 El coste diario de cada medicamento se calcula como el coste por dosis definida diariamente, ponderada por el número de envases ven-didos en un año determinado.50 Si que existe, en cambio, una lista negativa de medicamentos excluidos, recogida en el anexo 1 del RD 83/1993 y RD 1663/98, respec-tivamente.

A su vez, varias CC.AA. cuentan con sus propiasAgencias de Evaluación de Tecnologías Sanitarias,publicando información sobre seguridad, eficacia,efectividad y eficiencia de nuevas tecnologías. Sinembargo, tales informes no son requeridos obligato-riamente para informar las decisiones de precio, reem-bolso o prescripción de nuevas tecnologías, medica-mentos incluidos. En cualquier caso, tal y como hasido advertido con frecuencia (Rodríguez-Monguió yAntoñanzas, 2006), el número de evaluaciones forma-les practicadas en España son muy reducidas, y suimpacto sobre las decisiones sanitarias casi inexisten-te. Por tanto, no cabe hablar de un sistema (centrali-zado o descentralizado) de cuarta garantía.

En noviembre de 2004, el Ministerio de Sanidad yConsumo presentó un Plan Estratégico de PolíticaFarmacéutica que establecía las bases de la política far-macéutica para los próximos años. Entre otras pro-puestas como incrementar la cuota de mercado de losmedicamentos genéricos o el establecimiento de nue-vas reglas para la fijación de precios, se señala la crea-ción de un comité para la evaluación económica denuevos medicamentos, que estaría integrado en laAgencia Española del Medicamento y los ProductosSanitarios. A este respecto, el único avance efectuadoes la mención incluida en el artículo 92 de la nueva leydel medicamento (Ley 29/2006, de 26 de julio, degarantías y uso racional de los medicamentos y pro-ductos sanitarios) cuando se dice: “A los efectos de lafijación de precios, los laboratorios farmacéuticosdeberán facilitar al Ministerio de Sanidad y Consumotoda la información sobre los aspectos teóricos, eco-nómicos y financieros”. Como es fácil de apreciar, esterequerimiento es bastante impreciso, por lo cual habráque esperar a ver en qué se concreta. Por el momento,no parece que sea posible equipararlo a la exigencia dejustificar el precio máximo del nuevo fármaco sobre labase de una evaluación económica.

Hasta la fecha, los precios de los nuevos medicamen-tos han venido fijándose por la Comisión Interminis-terial de Precios de los Medicamentos de acuerdo a un

enfoque ‘cost-plus’, de modo que la evaluación econó-mica tampoco desempeña ningún papel en tales deci-siones: el precio final es resultado de sumar a los cos-tes totales (incluyendo los costes en I+D) un ciertomargen de beneficios. Este sistema ha sido objeto demúltiples críticas (Antoñanzas, 2003; Puig-Junoy,2004), tildándolo de opaco, de modo que más queresponder a una fórmula aritmética, es el producto deuna negociación discrecional. La reciente ley degarantías y uso racional de los medicamentos estable-ce en su artículo 90.2 que para determinar el precio delos productos reembolsables se tendrá en cuenta, ade-más de los mismos criterios seguidos para decidir lainclusión del fármaco en la financiación pública, elprecio medio del medicamento en los Estados miem-bros de la UE. Otra novedad de la mencionada ley esla actualización del sistema de precios de referencia(art. 93), suspendido desde 2004, reemplazado tem-poralmente por rebajas de precios del 4,2% y del2,5%, en 2005 y 2006 respectivamente. El proyectode Real Decreto que desarrolla este nuevo sistema deprecios referencia, limita en cinco años el periododurante el cual nuevas formas innovadoras permane-cerán excluidas del sistema. Se espera poner en mar-cha el nuevo sistema en marzo de 2007.

4.3.9. Reino Unido: Inglaterra, Gales yEscocia

Una gran parte de las competencias en materia sanita-ria en el Reino Unido están transferidas a cada uno delos países que lo constituyen: Inglaterra, Gales, Esco-cia e Irlanda del Norte. En los cuatro países existe unSistema Nacional de Salud (SNS) financiado concargo a ingresos generales y que ofrece cobertura sani-taria pública. La provisión y la financiación de los ser-vicios sanitarios están separadas, de modo que entodos los países mencionados hay organizaciones loca-les encargadas de contratar los servicios con los pro-vee dores: los Monopolios de Asistencia Primaria (Pri-

136

mary Care Trusts) en Inglaterra, los Consejos de SaludLocal (Local Health Boards) en Gales, los Consejos deSalud (Health Boards) en Escocia, y los Partenariadosde Asistencia Primaria (Primary Care Partneships) enIrlanda del Norte. Por ejemplo, en Inglaterra los PCTstienen la responsabilidad de garantizar la provisión deservicios ambulatorios a la población, para lo cualcontratan dichos servicios con los Monopolios delSNS (NHS Trusts).

El Gobierno del Reino Unido cuenta con un amplionúmero de cuerpos reguladores entre los que seencuentran la agencia encargada de autorizar la distri-bución de productos sanitarios51, así como el organis-mo encargado de formular recomendaciones acerca dela utilización tanto de nuevas como de tecnologíassanitarias preexistentes en el seno del SNS en Inglate-rra y Gales: el Instituto Nacional para la ExcelenciaClínica (en adelante NICE)52. Desde el año 2001existe una institución de similares características enEscocia: el Consorcio Escocés de Medicinas (SMC)53.

� La cuarta garantía del NICE enInglaterra y Gales

El NICE fue creado en abril de 1999 como parte deun paquete de reformas sanitarias impulsadas por elnuevo gobierno laborista. El objetivo inicialmenteasignado al Instituto fue la promoción de la excelen-cia clínica en el seno del Sistema Nacional de Salud(SNS) mediante la reducción de la variabilidad en la

incorporación de nuevas tecnologías sanitarias. Unospocos meses después –en agosto de ese mismo año– seañadió a la anterior misión la de “difundir la utiliza-ción efectiva de los recursos disponibles”. Se pretendíade este modo garantizar que uno de los argumentosque manejase el Instituto en sus futuras decisionessobre la idoneidad de nuevas tecnologías, fuese la rela-ción coste-efectividad de éstas.

Desde sus orígenes, el NICE ha venido formulandorecomendaciones en relación a:

1. La utilización de tecnologías54 existentes y denuevo cuño por el SNS en Inglaterra y Gales (tech-nology appraisals). Es para estos ‘appraisals’ que elNICE toma en consideración la evidencia disponi-ble sobre la efectividad clínica y coste-efectividad.

2. El tratamiento apropiado y la asistencia a personasaquejadas de enfermedades específicas dentro delSNS en Inglaterra y Gales (clinical guidelines).Estas recomendaciones se diseminan en forma deguías de práctica clínica.

3. Si los procedimientos de intervención55 (interven-tional procedures) empleados para el diagnóstico otratamiento son lo suficientemente seguros y fun-cionan lo bastante bien como para su utilizaciónrutinaria en Inglaterra, Gales y Escocia. En estecaso el NICE sólo atiende a la seguridad y calidadde los procedimientos, no ejecutando ningún aná-lisis coste-efectividad.

137

51 Desde abril de 2003 esta agencia se denomina Medicines and Health Care Products Regulatory Agency (MHRA), asumiendo las funcionesantes desempeñadas por la Medical Devices Agency y la Medicines Control Agency.52 Nacional Institute for Clinical Excellence.53 Scottish Medicines Consortium.54 El NICE entiende por tecnologías sanitarias las siguientes: medicinas, instrumentos médicos (medical devices), técnicas de diagnóstico,procedimientos quirúrgicos, y actividades de promoción de la salud.55 El NICE define procedimiento de intervención como cualquier procedimiento empleado para el diagnóstico o el tratamiento que impli-que: a) efectuar una incisión para acceder al interior del cuerpo del paciente; o b) acceder a una cavidad del cuerpo sin efectuar ningunaincisión en el cuerpo; o c) utilizar radiación electromagnética.

Las funciones y responsabilidades del Instituto fueronampliadas y reorganizadas en el año 2004, a raíz de lapublicación por el gobierno británico del Libro Blan-co ‘Choosing health: making healthier choices easier’.En consecuencia, el NICE ha asumido desde abril de2005 la máxima responsabilidad –antes ejercida por laAgencia de Desarrollo de la Salud56– de orientar enmateria de salud pública en territorio inglés. Asimis-mo, en la actualidad, las funciones del Instituto sonacometidas por tres Centros diferentes: el Centro parala Excelencia en Salud Pública, el Centro para la Eva-luación de Tecnologías Sanitarias, y el Centro para laPráctica Clínica.

Si bien la labor evaluadora desarrollada por el NICEha sido descrita (Freemantle, 1999) como una “cuar-ta garantía”, hay que subrayar el carácter singular deésta, diferente al modelo estándar utilizado en otrossistemas nacionales de cuarta garantía, donde como yahemos tenido ocasión de comprobar, el criterio de laevaluación económica se emplea como requisito pre-vio a la adición de un nuevo medicamento a los for-mularios o listas positivas. En el Reino Unido, encambio, no existe una lista positiva57 en el que se espe-cifiquen regularmente los medicamentos que gozandel estatuto de reembolsables. Sí existe una lista nega-tiva (la denominada black list) cuyos medicamentosno pueden ser prescritos en el seno del SNS, así comouna lista restrictiva cuyos medicamentos sólo puedenprescribirse para ‘pacientes específicos y para finesespecíficos’ (grey list). En el caso de los instrumentosmédicos utilizados en la atención primaria, uno de losbrazos reguladores del Ministerio –la Autoridad dePrecios de la Prescripción– publica mensualmenteuna lista (Drug Tariff ) en la que se informa a los médi-cos y enfermeras qué instrumentos pueden ser prescri-tos en el SNS. También se publica en dicha lista la

relación de medicamentos genéricos que pueden faci-litarse a los pacientes, no así con los medicamentos demarca.

El sistema de reembolso en el Reino Unido es inclusi-vo, lo cual quiere decir que en principio –salvo que elmedicamento en cuestión sea llevado a las listas nega-tivas– cualquier medicamento aprobado para su usoen el seno del SNS puede ser prescrito. Asimismo, elprecio de los medicamentos se regula de una formaindirecta, a través del denominado PharmaceuticalPrice Regulation Scheme (PPRS): sistema de control debeneficios que permite al fabricante fijar libremente elprecio inicial de venta del medicamento, pero quelimita la tasa de rendimiento que prevé obtener ellaboratorio, obligando a reducciones del precio sidicha tasa excede un cierto nivel.

No obstante lo dicho, las decisiones del NICE respec-to de las nuevas tecnologías que evalúa (una media de11 evaluaciones de productos o clases de productos alaño) tienen en teoría un impacto sensible sobre su dis-ponibilidad y utilización. Esto es así fundamental-mente por dos razones:

Aunque los facultativos no están obligados legal-mente a seguir las directrices marcadas por elNICE, ya que son ellos quienes en última instan-cia deben valorar si la tecnología en cuestión esapropiada o no para los pacientes a su cargo, si que“una vez publica el NICE sus orientaciones clíni-cas, se espera que tanto los sanitarios como lasorganizaciones que emplean las tecnologías evalua-das sean plenamente congruentes con esas orienta-ciones cuando hayan de decidir qué tratamientoshay que aplicar a la población” (NICE, 2005; p.9). A este respecto se dice que las pautas marcadaspor el Instituto tienen rango de cuasi-ley. Además,

138

56 Health Development Agency.57 Todas las medicinas disponibles en el mercado son enunciadas en el Formulario Británico Nacional, pero en este listado no se especifica acuáles de esos medicamentos tienen derecho los pacientes del SNS.

el órgano regulador conocido como Comisión deAsistencia Sanitaria (The Healthcare Commission)vela por la adherencia de los médicos a las orienta-ciones vertidas por el NICE. La citada Comisióntiene capacidad para instrumentar medidas enconsonancia con los PCTs para incrementar elgrado de adherencia de los clínicos a las recomen-daciones del NICE. Como han afirmado Paul yTrueman (2001), el mensaje que intenta transmi-tirse a los médicos es que cualquier desviación delas pautas indicadas desde el NICE deberá funda-mentarse debidamente.

Desde enero de 2002, aquellas recomendacionesfavorables a la utilización de nuevos medicamentosque hayan sido objeto de evaluación por el Institu-to, sí que obliga legalmente a los organismos loca-les responsables de su financiación (los PCTs) agarantizar que dichos medicamentos estarán dis-ponibles en un periodo de tiempo no superior a 3meses desde la fecha en se hicieron públicas lasrecomendaciones. Durante el intervalo de tiempoque dure el proceso de evaluación de cualquiermedicamento por el NICE, y hasta que no se pro-nuncie formalmente el Instituto, los PCTs debe -rían decidir de acuerdo a su modo de procederhabitual sobre el uso local del medicamento.

Por tanto, encontramos que, de un lado, la cuartagarantía ejercida por el NICE se manifiesta potencial-mente en el ámbito de la prescripción de los medica-mentos y, más generalmente, de la utilización de lastecnologías sanitarias. Asimismo, desde hace unosaños, una parte importante de las evaluaciones efec-tuadas por el Instituto (medicamentos) obliga estatu-tariamente a las entidades financiadoras a dotar a loscentros de asistencia ambulatoria y hospitalaria delSNS con las tecnologías objeto de una recomendaciónpositiva por parte del NICE. Por último, sería natural

pensar que las decisiones del NICE contrarias a la uti-lización de un medicamento en el SNS condujeran aal Ministerio de Salud a incluir a tal producto en lalista negra.

De forma esquemática, el proceso que conduce a larecomendación final del NICE comprende las siguien-tes etapas, las cuales describimos a continuación:

1. Selección de tecnologías.

2. Determinación del ámbito de la evaluación(Scoping).

3. Evaluación (Appraisal).

4. Informe de Evaluación (Assessment Report).

5. Documentos del Comité de Evaluación(Appraissal Committe).

6. Apelación (Appeal).

7. Publicación de la recomendación (TechnologyAppraisal Guidance).

� Selección de tecnologías

Si bien las tecnologías objeto de evaluación por el Ins-tituto pueden ser sugeridas desde diversas instancias(clínicos a título individual, pacientes y cuidadores,diversas organizaciones sanitarias58, los DirectoresClínicos Nacionales del Ministerio de Salud), elNICE sólo puede comenzar el proceso de evaluaciónde tecnologías específicas una vez le ha sido formal-mente encomendada dicha misión por el Secretario deEstado para la Salud y el Gobierno de la Asamblea deGales. La lista provisional de tecnologías que puedenser evaluadas por el NICE (conocida como ‘oleada’) esdeterminada por estas dos instituciones a partir deuna relación previa preparada por el Comité Consul-tivo sobre Selección de Temas (Advisory Committe on

139

58 Como, por ejemplo, el Centro Nacional para el Sondeo del Horizonte (National Centre for Horizon Scanning), institución encargada deidentificar tecnologías emergentes que podrían tener una considerable repercusión presupuestaria de ser financiadas públicamente.

Topic Selection). En principio, los criterios manejadospor el Comité para decidir si una tecnología puede serobjeto de evaluación por el Instituto, son cuatro:

1. Que de su aplicación probablemente resulte unconsiderable beneficio de salud a lo largo delSNS en su conjunto.

2. Que su aplicación probablemente tenga unimpacto significativo sobre otras políticaspúblicas relacionadas con la salud.

3. Que su aplicación probablemente tenga unimpacto significativo sobre los recursos delSNS.

4. Que el Instituto, mediante sus recomendacio-nes, pueda aportar valor añadido a la interpre-tación de la evidencia disponible sobre la efec-tividad clínica y la relación coste-efectividad dela tecnología en cuestión.

� Determinación del ámbito de laevaluación (Scoping)

A lo largo de esta fase, el Instituto identifica a las orga-nizaciones que podrían desear participar en la evalua-ción ulterior. Estas organizaciones son de dos tipos:Consultores (Consultees) y Comentaristas (Comenta-tors). Los primeros están constituidos por asociacionesnacionales de pacientes y cuidadores, organizacionesprofesionales sanitarias, así como los fabricantes y/opatrocinadores de las tecnologías que pueden ser eva-luadas. Por su parte, los Comentaristas más destaca-dos son los fabricantes de las tecnologías que puedenservir de término de comparación en las evaluacioneseconómicas, la institución responsable de valorar si lasrecomendaciones del NICE pueden ser aplicables aEscocia (NHS Quality Improvement Scotland, QIS),así como varios grupos investigadores (p.ej. National

Cancer Research Institute) y de la administración sani-taria (p.ej. NHS Confederation). La diferencia funda-mental entre ambas categorías de organizaciones radi-ca en que mientras los Consultores pueden remitirinformación relevante al Instituto, opinar sobre losdocumentos generados por el Comité de Evaluación(Appraisal Committe) durante el proceso, e inclusoapelar contra la recomendación final, los Comentaris-tas sólo pueden opinar sobre los documentos, pero noremitir evidencia ni recurrir la decisión final delNICE.

Durante esta etapa del proceso también se fijan losparámetros de la futura evaluación, determinando,entre otras variables, las tecnologías relevantes para serutilizadas como término de comparación, la medidadel resultado de salud apropiada para el análisis o elhorizonte temporal para el que tienen que considerar-se los beneficios y los costes.

Tras un proceso iterativo, durante el cual los diversosactores involucrados opinan acerca de qué tecnologíasy cómo deberían ser evaluadas, el Ministerio de Saludy el Gobierno de la Asamblea de Gales toman la deci-sión final sobre las tecnologías que serán evaluadaspor el Instituto, comisionando formalmente al NICEpara esa tarea.

� Evaluación (Appraisal)

El proceso de evaluación comienza con la invitaciónformal a los Consultores59 y Comentaristas a partici-par en el mismo. Los fabricantes y patrocinadores delas tecnologías a evaluar pueden enviar evidenciapublicada y no publicada (información ‘commercialin confidence’) sobre la efectividad clínica y la rela-ción coste-efectividad de sus productos. Si bien elNICE advierte a los laboratorios que la informaciónconfidencial debe ser mínima, siendo necesario justi-

140

59 Las asociaciones de pacientes y cuidadores, así como las organizaciones sanitarias habrán designado a 2 pacientes expertos y a 2 clínicosespecialistas para que asistan a las reuniones del Comité de Evaluación (Appraisal Committe) del NICE.

ficar razonadamente el motivo para solicitar que seaconsiderada de esta forma. Desde el año 1999 existeuna guía revisada periódicamente para orientar a loslaboratorios acerca de la información que deben sumi-nistrar al Instituto60. Desde abril de 2004 existe unaguía61 destinada a todos los Consultores que quierantransmitir evidencias al NICE, en la que se asesoraacerca de los principios y métodos de valoración utili-zados a lo largo del proceso de evaluación. La infor-mación básica requerida para la evaluación del NICEincluye, entre otros aspectos: resultados clínicos com-parativos, mejora estimada en la salud por tratamien-to (expresada en AVAC), costes totales para el SNSque conlleva tratar la condición, impacto total espera-do sobre los recursos del SNS.

3.1. Informe de Valoración (AssessmentReport)

La información proporcionada por la Industria serárevisada por un centro académico62 comisionado alefecto (Assessment Group) por el Programa de Evalua-ción de Tecnologías Sanitarias (HTA Programme), altiempo que deberá realizar una revisión sistemática enla literatura buscando evidencia adicional. El produc-to del trabajo del equipo de revisores será el Informede Valoración (Assessment Report), el cual puede con-tener, además de los resultados de la revisión efectua-da, una evaluación económica “ex novo”, así como unmodelo económico que apoye las conclusiones delinforme. La importancia de este documento quedapatente cuando el propio Instituto reconoce en suspublicaciones que “es utilizado como la base de la eva-luación” (NICE, 2004: p. 14).

3.2. Documentos del Comité de Evaluación(Appraissal Committe)

El Informe de Valoración es enviado a los Consulto-res y Comentaristas para que opinen sobre el mismo.Dichos comentarios, junto con el informe original, asícomo la posible réplica del equipo de revisores, seintegra en un informe denominado Informe de Eva-luación (Evaluation Report), el cual sirve de documen-to base para la primera de las dos reuniones que man-tendrá el Comité de Evaluación (Appraisal Committe),órgano encargado de valorar la evidencia disponible yde formular las recomendaciones oportunas sobre lautilización de la tecnología afectada a la Ejecutiva deRecomendaciones (Guidance Executive) del NICE. ElComité se divide en dos ramas (Comité A y Comité B),cada una de ellas compuesta por alrededor de treintamiembros provenientes del SNS, de organizaciones depacientes y cuidadores, asociaciones profesionalessanitarias, expertos del mundo académico (entre losque hay economistas de la salud), así como de laindustria farmacéutica y médica. En cada reunión, elComité de Evaluación suele examinar dos tecnologías.

Tras la primera reunión, el Comité emite el llamadoDocumento de Consulta de la Evaluación (AppraisalConsultation Document) en el cual se efectúan las reco-mendaciones preliminares. Este documento es objetode comentario por los Consultores y Comentaristas;los primeros, además, pueden enviar nueva informa-ción relevante, la cual en caso de suponer una revisiónsustancial de las conclusiones del ACD, podría obligara la elaboración de un nuevo Documento. El Comitévuelve a reunirse nuevamente, reconsiderando elACD a la luz de los comentarios recibidos. El resulta-do de esta segunda reunión es la recomendación final

141

60 NICE Technology Appraisals No. 5, 2001 Guidance for manufacturers and sponsors.61 NICE (2004). Guide to the Methods of Technology Appraisals.62 Taylor (2001a) especifica que el centro será elegido entre los cuatro siguientes: Department of Public Health and Epidemiology (Univer-sity of Birmingham), NHS Centre for Reviews and Dissemination (University of York), School of Health and Related Research (Universi-ty of Sheffield), Wessex Institute for Health Services Research and Development (University of Southampton).

(Final Appraisal Determination), la cual puede revestiruna de dos formas posibles:

• Recomendada para su uso rutinario en el SNS(puede ser cualificada para ciertos subgrupos depacientes solo).

• No recomendada para su uso rutinario en el SNS(aunque podría ser recomendada para su utilizaciónen ensayos clínicos para ayudar a responder a interro-gantes específicos sobre su relación coste-efectividad ola población diana a la que va dirigida la tecnología).

Para alcanzar su decisión final, el Comité (y más gene-ralmente el Instituto) debe tomar en consideración larelación de directrices enunciadas por el Secretario deEstado de Sanidad y por el Gobierno de la Asambleade Gales, a saber:

• Las prioridades clínicas marcadas por ambas insti-tuciones.

• El grado de necesidad clínica de los pacientes con lacondición objeto de evaluación.

• El equilibrio entre beneficios y costes.

• Cualquier pauta proveniente de las dos institucio-nes acerca de los recursos disponibles.

• El uso efectivo de los recursos disponibles.

� Apelación (Appeal)

Una vez aprobada por la Ejecutiva del NICE el docu-mento con la recomendación final del Comité (laFAD), ésta se publica en la web del Instituto y se envíaa los Consultores y Comentaristas. Los primeros dis-ponen de 15 días laborables para recurrir la decisióndel Comité, recurso que sólo será estimado si se ajus-ta a cualquiera de los tres siguientes criterios:

• El Instituto no ha sido congruente con los procedi-mientos hechos públicos por él.

• La FAD es perversa a la luz de la evidencia suminis-trada.

• El Instituto se ha excedido en sus prerrogativas.

� Publicación de la recomendación(Technology Appraisal Guidance)

Si no hay apelación por parte del fabricante, o ésta esdesestimada, entonces se hace pública la recomenda-ción definitiva (Technology Appraisal Guidance).Dicha publicación acontece el cuarto miércoles decada mes. Junto con la recomendación, el NICE indi-cará la fecha en que la misma será revisada. Comoseñala el propio Instituto, la fecha de revisión fluctúadependiendo de que pueda anticiparse o no una alte-ración rápida en la evidencia que sirvió de base paraevaluar la tecnología en cuestión. En cualquier caso:“El instituto no revisará ninguna recomendaciónantes de transcurrido 1 año desde su publicación”(NICE, 2004: p. 23). El proceso de evaluación, desdeel momento en que se invita a los Consultores a enviarla información que estimen oportuna, hasta que sehace pública la recomendación final, dura aproxima-damente 60 semanas (1 año y 3 meses).

� La cuarta garantía del SMC en Escocia

Como hemos visto, el proceso de evaluación desplega-do por el NICE se caracteriza por su exhaustividad(existe una revisión independiente de la evidencia dis-ponible) y amplitud (no sólo se evalúan medicamen-tos, sino también otras tecnologías). Esto hace que elnúmero de tecnologías seleccionadas para el examendel NICE sea relativamente reducido y que la dura-ción del proceso sea larga.

Frente al sistema utilizado por el NICE, contrasta laestrategia adoptada en Escocia desde la creación delSMC en el año 2001. Esta institución es un consorciorepresentando a los 15 Consejos de Salud (NHSBoards) y sus correspondientes Comités Terapéuticos(Area Drug and Therapeutic Committees) existentes enEscocia. Está compuesta por 30 miembros, donde hayuna mayor representación de la administración sanita-ria que en el NICE. La misión fundamental del SMCes aconsejar a los Consejos y a sus Comités acerca dela financiación pública de:

142

• Todas las nuevas medicinas registradas.

• Cualquier nueva formulación para los medicamen-tos existentes.

• Cualquier nueva indicación relevante para losmedicamentos existentes.

Por tanto, a diferencia del NICE, el SMC sólo evalúamedicamentos. Otra diferencia adicional es la rapidezcon que persigue pronunciarse sobre la idoneidad deun nuevo medicamento: la recomendación del SMCha de formularse lo antes posible tras el lanzamientoal mercado del producto. Este enfoque ha sido califi-cado como de “vía rápida” (fast-track approach), per-mitiendo una evaluación “extensiva” de todos losmedicamentos comercializados en Escocia desdeenero de 2002 (unas 170 medicinas según Cairns,2006). La contrapartida a la mayor agilidad del pro-ceso evaluador escocés es que la revisión abordada porel SMC ha de basarse casi exclusivamente en la infor-mación proporcionada por la industria en sus solicitu-des. No hay tiempo, pues, a examinar el impacto decambios en los parámetros de la evaluación, ni dedesa rro llar un modelo alternativo al que pueda pre-sentar el fabricante. No cabe en el enfoque escocésuna revisión como la efectuada por un equipo acadé-mico independiente para el NICE. Sin embargo, loscriterios básicos manejados por el Consorcio escocésson semejantes a los del NICE, a saber: grado de nece-sidad de los pacientes a los que va dirigido el medica-mento, efectividad del mismo, así como su coste. Enconsecuencia, en teoría el SMC también fundamentasus recomendaciones sobre la base de la relación coste-efectividad, con la salvedad de que la evidencia dispo-nible al instante de la decisión será necesariamentemucho menor y, en muchos casos, no del dominiopúblico.

Hay tres posibles recomendaciones que puede realizarel SMC tras haber revisado la evidencia aportada porel fabricante en su solicitud:

• Aceptar el medicamento para su utilización sin res-tricciones.

• Aceptarlo restringiendo su uso a condiciones y gru-pos de pacientes específicos.

• No recomendar su uso.

Si bien el Ministerio de Sanidad y Asuntos Socialesanima a las organizaciones locales del SNS escocés aque sigan las recomendaciones del SMC, y asegurenque los medicamentos respaldados por el Consorciosean financiados, aquéllas no están obligadas por ley aincorporar estos medicamentos a sus formularios.Esto es así con la sola excepción de los medicamentoscalificados por el SNS como “únicos”. El problemaradica en la indefinición del término, si bien en lapráctica parece corresponderse con medicamentosque carecen de cualquier tratamiento alternativo parapacientes con una indicación clínica específica. Si unode estos medicamentos “únicos” es recomendado porel SMC, entonces sí que serán financiados de formauniforme en toda Escocia.

El laboratorio solicitante, en caso de discrepar de ladecisión adoptada por el SMC, puede volver a solici-tar una nueva evaluación, aportando nueva o adicio-nal información. Si después de haber sido valoradaesta nueva solicitud, el fabricante continúa en des-acuerdo con el Consorcio, entonces puede pedir unarevisión independiente.

4.3.10. Alemania

El sistema sanitario alemán se caracteriza por ser decorte federalista (compartiendo responsabilidades elgobierno federal y los estados individuales –Länder) ycorporativista (delegándose muchas decisiones en losórganos representativos de los intereses de los provee-dores –las asociaciones de médicos y dentistas– y de loscompradores –los aseguradores sanitarios). En la prác-tica, las responsabilidades concernientes a la definiciónde la cesta de servicios sanitarios, la fijación de sus pre-cios, y la regulación de su calidad se dejan en manos delos citados órganos corporativistas, a los cuales se les

143

reconoce el rango de instituciones cuasi-públicas.Desde enero de 2004, fecha en la que entró en vigor laLey de Modernización de la Asistencia Sanitaria(Gesundheitssystem-Modernisierungs Gesetz), las decisio-nes apuntadas se adoptan en el seno del denominadoComité Conjunto Federal (Gemeinsamer Bundesauss-chuss, G-BA), foro en el que participan proveedores ypagadores. Como han destacado Busse et al. (2005),este rasgo tan peculiar del sistema alemán, ha conduci-do en dos ocasiones –1995 y 2003– a frustrar la volun-tad gubernativa de instaurar una lista positiva de medi-camentos en Alemania. Si existe, en cambio, una listanegativa de fármacos que contiene medicamentos con-siderados ineficaces para los propósitos perseguidos, asícomo los medicamentos sin receta. Además, el Minis-tro de Sanidad, de común acuerdo con el Ministro deEconomía y el Parlamento, puede excluir del reembol-so a medicamentos habitualmente prescritos para pro-blemas menores de salud.

La autorización para comercializar los productos far-macéuticos en el mercado alemán es encomendada alInstituto Paul-Ehrlich (vacunas) y al Instituto Alemánpara los Medicamentos e Instrumentos Médicos(BfArM) (el resto de medicinas). El órgano encargadode seleccionar las tecnologías que serán financiadas porlos fondos de seguros sanitarios es el G-BA, instituciónintegrada por un órgano central (el Plenario) y porcuatro comités adicionales, cada uno de ellos responsa-ble de aprobar directivas relacionadas con un aspectodiferente de la regulación: asistencia ambulatoria, asis-tencia dental, asistencia hospitalaria y coordinaciónmédica. El primero de estos comités –el Comité deAsistencia Ambulatoria– es el que asume un mayornúmero de responsabilidades, incluyendo la decisiónacerca de la cobertura o no con cargo al Seguro Sani-tario Obligatorio (el esquema de seguro que cubre

aproximadamente al 90% de la población) de nuevastecnologías sanitarias, medicamentos incluidos. Encuanto a la determinación del precio de los fármacos,existe un sistema de precios de referencia para medica-mentos sin patente desde 1989. En la actualidad,dicho precio se determina como la cota superior deltercio más pequeño del rango de precios de aquellosmedicamentos pertenecientes al mismo cluster63.Desde el año 2004, con ocasión de la aprobación de laLey de Modernización antes aludida, el sistema de pre-cios de referencia se ha extendido a los medicamentoscon patente en vigor (Busse et al., 2004), siempre ycuando se consiga agrupar al menos tres fármacos conuna composición química semejante (Graf, 2005).

El papel desempeñado por la evaluación económicaen Alemania es en apariencia semejante al ejercidopor el NICE en Inglaterra y Gales. De hecho, lasdos instituciones alemanas involucradas en la eva-luación de tecnologías sanitarias –la Agencia Alema-na para la Evaluación de las Tecnologías Sanitarias(DAHTA@DIMDI) y el Instituto para la Calidad y laEficiencia en la Asistencia Sanitaria (IQWiG)64– hanllegado a ser comparadas con el NICE. No obstante,esta semejanza ha de ser –al menos por lo que respec-ta al IQWiG– matizada. En efecto, en el primerborrador de la que luego sería la Ley de Moderniza-ción de la Asistencia Sanitaria antes mencionada, elgobierno federal proponía la creación de un ‘CentroAlemán para la Calidad en Medicina’, con funcionessimilares a las del NICE. Sin embargo, tal y comoseñalan Busse et al. (2005), el IQWiG finalmentealumbrado en noviembre de 2004 “no actúa comouna cuarta garantía como fue inicialmente propuesto,ya que la evaluación coste-efectividad fue borrada dela relación de tareas”. En concreto, las tareas reserva-das al Instituto son las siguientes:

144

63 Los precios de referencia se definen para los siguientes clusters: a) medicamentos que contenga la misma sustancia medicinal; b) medica-mentos que contengan sustancias similares y que sean terapéuticamente equivalentes; c) medicamentos de eficacia comparable.64 Institut für Qualität und Wirtschaftlinchkeit im Gesundheitswesen.

• Preparación de valoraciones basadas en la evidencia.

• Valoración de la calidad y la eficiencia en la investi-gación en servicios de salud.

• Evaluación de guías de práctica clínica.

• Recomendaciones de programas para la gestión dela enfermedad.

• Efectividad de los medicamentos.

• Preparación de información comprensible para elconsumidor sobre la calidad y la eficiencia en laasistencia sanitaria alemana.

La finalidad perseguida al asignar al IQWiG todas esasfunciones es la formulación de recomendaciones al G-BA a propósito de la financiación de nuevas tecnolo-gías sanitarias por los fondos de seguridad social. En lamedida que el Instituto no evalúa económicamente lastecnologías, no cabría hablar, tal y como se afirmabaantes, ni siquiera de una cuarta garantía ‘voluntaria’.Aquí entra en juego, sin embargo, la otra instituciónanteriormente mencionada: la [email protected] agencia fue creada en enero de 2001 como unadivisión especializada del Instituto para la Documen-tación y la Información Médica (DIMDI)65, con lamisión de “desarrollar una base de datos para las eva-luación de procedimientos médicos y tecnologías”. Loscontenidos de esa base de datos, junto con los infor-mes de evaluación de tecnologías sanitarias66 que ela-bora la propia Agencia (unos 15 al año) se ponen a dis-posición de toda la comunidad sanitaria (clínicos,expertos, pacientes) a través de su Web.

Los informes de evaluación realizados por la Agenciapueden ser motivados a instancia de dos fuentes distin-tas. La práctica corriente hasta la creación del IQWiG

ha consistido en un proceso que recuerda en algunas desus etapas al seguido en el NICE: primero hay una ins-titución denominada Consejo de Administradores,integrado por representantes de todas las organizacio-nes de proveedores y financiadores de asistencia sanita-ria, así como por representaciones de pacientes e indus-tria, que selecciona las tecnologías que pueden ser obje-to de evaluación por la DAHTA@DIMDI. Esta selec-ción no sólo es endógena, sino que puede basarse en lastecnologías propuestas por cualquier actor del sistema,o incluso por el público en general, a través de la webde la Agencia. Una vez publicada la “lista de priorida -des” elaborada por el Consejo, la Agencia encarga a unequipo de expertos ajenos al DIMDI la revisión de laevidencia disponible sobre las siguientes característicasde las tecnologías a evaluar:

• Eficacia experimental.

• Efectividad en condiciones de uso rutinario.

• Valoración comparativa de la efectividad.

• Valoración de la eficiencia (coste-efectividad).

• Implicaciones sociales, legales y éticas.

El proceso de revisión y documentación de la eviden-cia identificada está regulado por una serie de proto-colos. Existe una guía metodológica67 con recomen-daciones sobre cómo deben estar construidos los estu-dios de evaluación económica. Al conjunto de proce-dimientos estandarizados que se siguen durante elproceso de revisión y preparación del informe se lesdenomina Procedimientos de Funcionamiento Están-dar (Standard Operating Procedures).

El otro cauce a través del cual pueden impulsarse losinformes de la DAHTA@DIMDI, es a iniciativa del

145

65 Deutsche Institut für Medizinische Dokumentation und Information.66 La Agencia especifica como tecnologías los siguientes ítems: medicamentos, instrumentos, aparatos, procedimientos, métodos y estructu-ras organizativas.67 VV.AA. (1995). German Recommendations on health economic evaluation studies. Revised version of the Hannover Consensus. Uni-versity of Hanover.

IQWiG. El Instituto posee la facultad legal paracomisionar la realización de informes de evaluaciónpor parte de la Agencia. De este modo, se abre unaposibilidad al funcionamiento de una cuarta garantía–eso sí, no obligatoria– que podría informar las deci-siones de reembolso del G-BA. Dicho de otro modo,el IQWiG sería la ‘correa de transmisión’ de la eviden-cia económica registrada por la Agencia, a fin de quela financiación de nuevas tecnologías siguiera criteriosde eficiencia. Si esto puede llegar a ser o no una reali-dad, es aún pronto para saberlo.

4.3.11. Suecia

El sistema sanitario sueco responde al esquema propiode un Sistema Nacional de Salud, en el que la mayorparte de la sanidad es financiada y suministrada porentidades de titularidad pública. Este sistema se orga-niza de modo descentralizado, donde 21 consejosregionales son responsables de la provisión de la asis-tencia sanitaria en sus respectivas áreas geográficas.Dichos consejos pueden establecer impuestos especí-ficos para sufragar la factura sanitaria. En lo que res-pecta a la factura farmacéutica, en la actualidad es res-ponsabilidad de los citados consejos.

La evaluación económica de los medicamentos juegaun doble papel en Suecia, acrecentado desde la refor-ma legislativa acometida en el año 2002. Por un lado,desde 1997 cada consejo regional cuenta con almenos un comité dedicado a garantizar “la promo-ción del empleo seguro y coste-efectivo de los medica-mentos”, mediante la elaboración de un formulario enel que se incluye la relación de medicinas ‘recomenda-das’. Al menos nominalmente, uno de los criteriosmás relevantes para los miembros de estos comités esla información aportada por la evaluación económica(Anell y Svarvar, 2000). Sin embargo, existen ciertas

evidencias (véase Anell y Persson, 2005: p. 275) queapuntan a que la pericia de los componentes de loscomités en esta materia es muy limitada, y que, dehecho, son muy escasos los estudios coste-efectividadque se han utilizado para fundamentar las recomenda-ciones efectuadas. El modus operandi seguido por loscomités desde su creación ha sido promover la susti-tución de medicamentos a más bajo precio dentro deáreas terapéuticas con grandes volúmenes de ventas.Desde octubre de 2002, sin embargo, esta estrategiacobra menos importancia, en la medida que desdeentonces la sustitución de productos bioequivalentespor genéricos es obligatoria en Suecia.

Aunque los comités locales orientan los hábitos deprescripción de los clínicos, no deciden ni el precioni el reembolso de los medicamentos aprobados parasu venta por la Agencia de Productos Médicos (Läke-medelsverket). Hasta el 1 de octubre de 2002, cual-quier medicina con un precio aprobado por la JuntaNacional de la Seguridad Social (Riksförsäkringsver-ket) era reembolsado. Ni entonces, ni ahora, existeuna lista nacional positiva (aunque ya hemos vistoque si existen listas de medicamentos recomendadosen cada región). Podría decirse, por tanto, que hastala mencionada fecha regía un sistema de reembolsoinclusivo. El precio era propuesto por la empresafabricante, y negociado con la Junta de acuerdo aunos criterios preestablecidos por ésta: valor médicoy económico del producto, precio del medicamentoen otros países, comparación de costes y precio conotras medicinas semejantes, volumen esperado deventas e impacto presupuestario del potencial reem-bolso. Aunque la evaluación económica del medica-mento para el que se proponía un precio no era obli-gatoria, sí que en el caso de los medicamentos másinnovadores, la mayoría de las solicitudes de preciopresentadas incorporaban algún tipo de evaluación

146

68 La Junta Nacional de la Seguridad Social, en un informe de 2001, comenta que 50 de los 59 medicamentos más innovadores presenta-dos entre 1998 y 1999 aportaron alguna forma de evaluación económica.

económica68. Por tanto, puede afirmarse que existíauna cuarta garantía voluntaria, que los fabricantespodían salvar proponiendo precios “razonables”. Lanueva Ley de Beneficios Farmacéuticos, en vigordesde octubre de 2002, trajo consigo un importantecambio en lo tocante al sistema de reembolso: a par-tir de entonces hay una nueva institución –la Juntade Beneficios Farmacéuticos (Läkemedelsförmäns-nämnden)– encargada de decidir el estatuto de reem-bolsable o no de los medicamentos (nuevos y exis-tentes) de prescripción, así como de negociar con elfabricante su precio. Entre los criterios en los quefundamenta la Junta de Beneficios Farmacéuticossus decisiones de reembolso, destaca la exigencia alos fabricantes de aportar análisis coste-efectividadpara justificar sus peticiones. Éste no es, sin embar-go, el único criterio utilizado por la Junta, quientambién atiende a los principios de dignidad huma-na (la asistencia sanitaria se proporciona en las mis-mas condiciones a todo el mundo) y necesidad (losrecursos deben distribuirse de forma creciente con elgrado de necesidad de los pacientes). Existe unaguía69 destinada a indicar a los fabricantes que optanal reembolso, los criterios que debe satisfacer la eva-luación económica que aporten para ser consideradaadecuada por la Junta. Cabe reconocer, por tanto, laexistencia de una cuarta garantía obligatoria en Sue-cia desde el año 2002.

La composición de los miembros de la Junta deBeneficios Farmacéuticos es mixta, aunque con pre-ponderancia de presencia clínica. Dos de los 11miembros son economistas de la salud, y otros dosrepresentan a sendas asociaciones de consumidoresy pacientes. Hay que subrayar el hecho de que adiferencia de la mayoría del resto de países, en losque los comités encargados de evaluar las solicitudesde reembolso sólo efectúan recomendaciones, adop-tando la decisión final una instancia superior, en

Suecia la Junta de Beneficios Farmacéuticos es elórgano que toma la decisión definitiva. La decisiónen cuestión puede consistir en una de las tres posi-bilidades siguientes:

• El reembolso incondicional del medicamento.

• El rechazo de la solicitud de reembolso.

• El reembolso limitado y/o condicionado.

No obstante el carácter vinculante de las decisionesadoptadas por la Junta, en la práctica se ha detectadoque no siempre existe una congruencia total entreéstas y las recomendaciones efectuadas por los comi-tés locales. De este modo, algunas decisiones de laJunta recomendando el reembolso limitado de undeterminado medicamento, han sido luego reinter-pretadas por los comités de una forma aún más res-trictiva (p.ej. recomendar estatinas genéricas en para-lelo a la decisión de la Junta favorable al reembolsolimitado de nuevas estatinas más caras). Parece queuna razón poderosa (Anell y Persson, 2005) para queen ocasiones se manifiesten estas divergencias entre lasdos instituciones mencionadas, radica en que los con-sejos regionales deben responsabilizarse de los déficitpresupuestarios ocasionados por el gasto farmacéuti-co, así que los comités tienen incentivos a basar susrecomendaciones más en criterios de contención decostes que, como es el caso de la evaluación económi-ca, en criterios de eficiencia.

Finalmente, destacar el sistema de cofinanciación delprecio de los medicamentos con cargo a los pacientesvigentes en el sistema sueco. Dicho sistema podríacalificarse de “gradual”, ya que por debajo de un cier-to nivel de gasto anual en medicamentos el pacientepaga el 100% de la factura. Una vez rebasado dichoumbral, entonces se aplica un copago que varía con lamagnitud del gasto, hasta alcanzar un máximo, porencima del cual el paciente no paga nada.

147

69 VV.AA. (2003). General guidelines for economic evaluation from the Pharmaceutical Benefits Board. PPB.

4.3.12. Francia

La sanidad francesa se configura como un Sistema deSeguridad Social que cubre al total de la población.Este sistema se compone de tres grandes regímenes decobertura: el régimen general, el agrícola y el régimenpara trabajadores por cuenta propia no agrícolas.

Aunque existe una guía metodológica de recientepublicación70, la situación que ocupa la evaluacióneconómica en Francia, como criterio para informar lasdecisiones de precio y reembolso, es prácticamentenula. Desde la reforma aprobada en octubre de 1999,que modificó el procedimiento que regula la inclusiónde nuevos medicamentos en la lista positiva (Liste desSpécialités Pharmaceutiques Remboursables), las deci-siones de reembolso y precio se toman como se descri-be a continuación.

Una vez autorizado el medicamento para su comercia-lización en el mercado francés, bien por la EMEA,bien por el procedimiento nacional regulado por laAgencia Francesa para la Seguridad Médica de losProductos Sanitarios (Agencie Francaise de SécuritéSanitaire des Produits de Santé), el fabricante que aspi-re al reembolso debe solicitarlo expresamente a laComisión de la Transparencia (Commission de laTransparence). Esta institución es un órgano consulti-vo, compuesto en la actualidad por 28 miembros, lamayoría de ellos escogidos por su experiencia en laevaluación de fármacos. Carecen, sin embargo, decompetencia en materia de economía de la salud(Anell, 2004). La Comisión formulará una recomen-dación sobre la pertinencia o no de incluir el medica-mento en la lista positiva, así como de cuál debería serla fracción de reembolso financiada, que se dirigirá ala comisión interministerial responsable de negociar elprecio con el fabricante, el Comité Económico paralos Productos Médicos (Comité Economique des Pro-duits de Santé, CEPS).

La Comisión de la Transparencia debe valorar doselementos: uno de ellos –el ‘valor terapéutico’ (Servi-ce Medicale Rendu, SMR)– servirá para determinar siel producto es o no reembolsado, y en qué medida;el otro elemento que debe juzgar –el grado de mejo-ra de dicho valor terapéutico (Amélioration du Servi-ce Medicale Rendú, ASMR) o ventaja terapéutica–servirá para que posteriormente el CEPS acuerdecon la empresa fabricante el precio del medicamen-to. Una vez cerrado el precio, el medicamento espublicado en la lista positiva, manteniéndose vigen-te durante cinco años.

Los criterios que debe seguir la Comisión de la Trans-parencia para concretar el valor terapéutico del medi-camento son los siguientes:

• Gravedad de la enfermedad.

• Eficacia y seguridad.

• Naturaleza del tratamiento (sintomático, curativo,preventivo).

• Posición que ocupa dentro de la estrategia terapéu-tica (tratamiento de primera línea, de segundalínea, coadyuvante, etc.)

• Existencia de tratamientos alternativos.

• Valor para la salud pública.

• Condiciones de uso (varias indicaciones, una solaindicación).

La Comisión atendiendo a los criterios anterioresdefinirá el valor terapéutico del medicamento sobreuna escala de tres niveles posibles: “valor importante”,“moderado”, o “bajo”. Se emplea un cuarto nivel–“ningún SMR asignado”– cuando la Comisión con-sidera que la solicitud carece de la información cientí-fica requerida para la evaluación (características delproducto, datos epidemiológicos y de gravedad de lapatología, relación de productos semejantes en el mer-

148

70 VV.AA. (2003). Guideline and recommendations for French PE studies. Colleges Des Économistes De La Santé.

cado, resultados de los ensayos clínicos). No existeobligación alguna de que el fabricante incluya en eldossier que debe enviar a la Comisión, evidencia sobrela relación coste-efectividad de su producto.

Hay tres posibles tasas de reembolso que pueden serasignadas al medicamento, en caso de que finalmentesea incluido en la lista positiva:

• Los medicamentos considerados como “no sustitui-bles y particularmente caros” son plenamente reem-bolsables (100%).

• Los medicamentos “destinados principalmente parael tratamiento de problemas poco graves”, sonreembolsados a una tasa del 35%.

• El resto de medicamentos (la mayoría) se reembol-san a una tasa del 65%.

La determinación del grado de ventaja terapéutica queofrece el medicamento, suele efectuarse mediante lacomparación del nuevo producto con tres medica-mentos de referencia vendidos en Francia:

• El medicamento más recetado.

• El medicamento más barato.

• El medicamento más reciente en ser incluido en lalista positiva.

La escala sobre la que se concreta el grado de mejora delvalor terapéutico del producto posee cinco niveles:“mejora terapéutica sustancial”, “mejora considerable”,“mejora moderada”, “mejora modesta”, “ninguna mejo-ra, aunque precio bajo”. Un sexto nivel –“rechazo”– esutilizado cuando la opinión de la Comisión es negativa.

Contando con la opinión de la Comisión, así comocon la información económica requerida al fabricante(comparación del coste de la medicina con las terapiasexistentes), el Comité Económico para los ProductosMédicos negocia el precio con el fabricante. Aunqueno existen pautas regladas que determinen cómo debetomar sus decisiones el Comité, son varias las fuentes(Friedeberg-Steward, 2000; Pelen, 2000) que apuntana que aquellos medicamentos cuya ventaja terapéuticaha sido cifrada como “sustancial” o “considerable”pueden aspirar a un sobre-precio en relación a los fár-macos clasificados en las otras tres categorías. Denuevo, aunque cabe la posibilidad de que el CEPSrecabe la opinión de expertos en farmacoeconomía, laevaluación económica no es reconocida como un cri-terio formal a tener en cuenta.

149

4.4. IMPACTO EMPÍRICO DE LA CUARTA GARANTÍA

El conocimiento de la arquitectura institucional a tra-vés de la cual se ejerce la cuarta garantía constituyeuna primera aproximación (descriptiva por defini-ción) a este fenómeno. Corresponde ahora completarsu estudio mediante el análisis de los resultados oca-sionados por la utilización de la cuarta garantía. Másconcretamente, procederemos en las páginas siguien-tes a intentar valorar el efecto de la cuarta garantíasobre:

• La naturaleza de las recomendaciones formuladas,esto es: ¿existe un patrón claro que emerja de las

orientaciones formuladas por organismos como elNICE o el CDR? Por ejemplo, ¿son habituales losrechazos a las solicitudes de reembolso de nuevosmedicamentos?

• La calidad de la evidencia económica presentada porla Industria a los comités, o sea: ¿permite la informa-ción suministrada, evaluar de acuerdo a los estánda-res fijados por los propios comités si la medicina (o,más generalmente, la tecnología) es o no coste-efec-tiva?

• Las decisiones de reembolso, precio y utilización denuevos medicamentos (tecnologías), es decir: ¿sehace realmente uso de la información económicacuando se decide recomendar el reembolso de unfármaco? Por ejemplo, ¿se utilizan umbrales coste-efectividad implícitos a las decisiones tomadas?De forma adicional, ¿cómo afecta la cuarta garan-tía al coste y consumo de los medicamentos eva-luados?

Como es lógico, la mayor parte de la informaciónrelacionada con las preguntas planteadas sólo está dis-ponible para aquellos países “maduros” en la aplica-ción de la cuarta garantía, esto es, Australia, Canadá yReino Unido. No obstante, se aludirá cuando proce-da a la evidencia disponible para otros países comoPaíses Bajos, Finlandia o Suecia.

4.4.1. Resultados de lasrecomendaciones

Como ya se apuntó al describir el funcionamiento dela cuarta garantía en Canadá, el procedimiento cen-tralizado en vigor conocido como Common DrugReview es bastante joven, pues se puso en marcha enenero de 2003. Su bisoñez, sin embargo, no ha sidoobstáculo para que el número de recomendacionescompletadas por el CEDAC sea, en promedio anual,superior al acometido por el NICE en sus technologyappraisals. En concreto, de 85 solicitudes enviadas alCDR hasta noviembre de 2006, 57 habían sidoobjeto de una recomendación final, 5 habían sidoretiradas por la empresa solicitante, y 23 permanecí-an en cola, a la espera de ser revisadas71. Sin duda, eldinamismo exhibido por el CDR se debe tanto a lanaturaleza no selectiva de las tecnologías objeto deevaluación (todas las nuevas entidades químicas y

nuevas combinaciones de medicamentos que solici-ten su inclusión en los programas de cobertura par-ticipantes), así como en la menor duración del pro-ceso de revisión y ulterior decisión por el CEDAC(20-26 semanas). El NICE, en cambio, sólo evalúaaquellas tecnologías seleccionadas por el Ministeriode Sanidad y el Gobierno de la Asamblea de Gales,selección que ha recibido numerosas críticas, tildán-dose de excesivamente escorada hacia “tratamientoscaros emplazados en los márgenes de la asistenciasanitaria, cuando de hecho deberían considerarseaquellos tratamientos que procuran el mayor benefi-cio al conjunto de la población” (Comité de Sanidadde la Cámara de los Comunes, 2002). Asimismo, laduración mínima del proceso de evaluación desarro-llado por el NICE es sustancialmente superior (54semanas).

De las 57 recomendaciones formuladas por elCEDAC, su mayoría son negativas (30 en total),mientras que de las 27 restantes sólo 12 eran favora-bles a la inclusión sin restricciones en los formulariosprovinciales de los medicamentos evaluados. Hayque precisar que cuando los medicamentos evalua-dos son comparables a productos ya listados conanterioridad, el CEDAC recomienda que sea inclui-do en la lista “de manera similar a otras medicinas enla misma clase”. Esta recomendación se ha aplicadoen 10 de los 12 casos mencionados. Por último, 15de las recomendaciones positivas incorporaron algúntipo de restricción (indicaciones específicas o gruposde pacientes determinados) a la utilización del medi-camento.

El elevado porcentaje de rechazos que se evidenciaen el sistema centralizado de revisión canadiense(35,3% sobre el total de solicitudes; 52,6% sobre eltotal de recomendaciones formuladas) contrastavivamente con el escaso número de recomendacio-nes negativas efectuadas por el NICE (9 de 98 eva-

150

71 Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health [online]. Disponible desde URL: http://www.cadth.ca/index.php/en/cdr/search

luaciones publicadas hasta la fecha)72. En alguno deestos casos, además, no puede hablarse de un recha-zo rotundo, ya que, por ejemplo, como apuntanMasson y Smith (2005) acerca de la negativa delNICE a que sean introducidos en el SNS los audífo-nos digitales, en contrapartida se insta al financiadora que se utilicen con profusión los audífonos analó-gicos disponibles. Sin embargo, la renuencia a recha-zar de plano la implantación de nuevos productos,no significa que las recomendaciones positivas efec-tuadas por el Instituto sean incondicionales: antesbien, en la mayoría de los casos el visto bueno delNICE cualifica de forma restrictiva en qué situacio-nes y para qué grupos de pacientes está indicado eltratamiento. Este es el caso de, por ejemplo, la eva-luación TA057 de la terapia consistente en suminis-trar por vía subcutánea insulina para pacientes dia-béticos. La recomendación final del NICE fue favo-rable a su utilización en pacientes con diabetes melli-tus tipo 1, pero no para los pacientes con diabetestipo 2.

En acusado contraste con el tipo de orientación pro-porcionada por el NICE (de naturaleza selectiva, ymuy exhaustiva en su desarrollo) se encuentra elenfoque aplicado por el Scottish Medicines Consor-tium (SMC): esta institución ha formulado reco-mendaciones acerca de todas las medicinas comer-cializadas en Escocia desde enero de 2002 (unas180). El hecho de que los nuevos medicamentossean evaluados poco después de su lanzamiento, yque el proceso de revisión escocés se base exclusiva-mente en la información económica proporcionadapor los fabricantes, hace que en Escocia impere unsistema híbrido: primero, el SMC asesora acerca delas nuevas medicinas, y luego el NHS Quality Impro-vement Scotland revisa las orientaciones suministra-

das por el NICE respecto de tecnologías sanitariasno medicinales, así como de medicamentos que yahubieran sido objeto de revisión con anterioridad.Las grandes diferencias existentes en tiempo yexhaustividad entre los procesos abordados por elNICE y el SMC, podrían conducir a pensar en dife-rencias también significativas en cuanto al tipo derecomendaciones formuladas por una y otra institu-ción. Sin embargo, cuando Cairns (2006) comparalas recomendaciones efectuadas por los dos organis-mos respecto de 21 medicamentos comunes, encon-tramos que salvo en una ocasión siempre hay coinci-dencia en el sentido de las recomendaciones (acep-tar/rechazar), y sólo afloran algunas discrepancias encuanto a las restricciones sugeridas en la utilizaciónde los medicamentos (en 5 casos, la orientación pro-porcionada por el SMC es potencialmente menosrestrictiva, mientras que en otro caso sucede al con-trario).

El análisis de las recomendaciones efectuadas por elPBAC en Australia resulta más complicado que enlos casos anteriores. Esto es así principalmente pordos circunstancias: primero, porque el PBAC publi-ca todos sus resultados únicamente desde junio de2003. Hasta esa fecha sólo hacía públicas las decisio-nes positivas. El segundo motivo que dificulta elanálisis es que no se ofrece una desagregación previaentre minor y major submmissions. Esto representaque en el conjunto de recomendaciones favorables ala inclusión en la lista positiva de nuevos medica-mentos no se distingue a priori entre solicitudes queno requirieron de la presentación de evidencia far-macoeconómica de aquellas otras que sí lo requirie-ron. Ambos factores han de tenerse en cuenta a lahora de interpretar los datos que se muestran en lasiguiente tabla.

151

72 National Institute for Health and Clinical Excellence [online]. Disponible desde URL: http://www.nice.org.uk/guidance/TA/published.Hay que puntualizar que algunas de las guidances publicadas por el NICE pueden contener más de una recomendación, en la medida que,por ejemplo, puede tratarse de una combinación de fármacos que puede rechazarse para un tipo de intervención determinada, pero no paraotra. En este análisis no se ha hecho esta desagregación.

La revisión de las recomendaciones favorables, ponede manifiesto una vez más que, a semejanza de lo quesucede en Canadá y Reino Unido, es frecuente queuna gran proporción de los medicamentos recomen-dados para su incorporación a la lista positiva lo seancon restricciones, en algunos casos severas (requirién-dose la supervisión de comisiones específicas). Asimis-mo, atendiendo al volumen de rechazos en relación altotal de recomendaciones formuladas, se manifiestauna tasa de decisiones negativas (24%) claramentesuperior a la evidenciada por el NICE, pero tambiénclaramente inferior a la mostrada por el CDR (apro-ximadamente la mitad).

En resumen, el repaso efectuado a los resultados delas recomendaciones realizadas por las institucionesencargadas de aplicar la cuarta garantía en Canadá,Reino Unido y Australia, pone de manifiesto, ennuestra opinión, al menos tres rasgos de caráctergeneral:

Destaca el reducido número de evaluaciones aco-metidas por el NICE desde su funcionamiento encomparación a las otras instituciones revisadas.Hay que recordar a este respecto, la singularidadde la metodología de trabajo desplegada por elNICE: a diferencia de los otros organismos, elNICE no actúa a raíz de la solicitud de un fabri-cante, sino motivado por la selección de tecnolo-gías efectuada por el Ministerio de Sanidad. Esta

peculiaridad, ha conducido a que se haya criticado“la naturaleza altamente selectiva de las tecnologíaspresentadas al NICE para su evaluación” (Gafni yBirch, 2003), lo que unido al carácter exhaustivodel procedimiento seguido ha movido a afirmar alComité de Sanidad de la Cámara de los Comunes(2005) que el NICE “actúa muy lentamente ycubre tan sólo una proporción de las medicinasdisponibles”. Es éste un debate abierto en el ReinoUnido, donde como aprecia Cairns (2006), podríabarajarse la posibilidad de instaurar un sistemamixto en el que se darían inicialmente por buenaslas recomendaciones formuladas por el SMC,basadas en una revisión rápida de todas las solici-tudes, para luego ser rutinariamente revisadas porel NICE.

También parece emerger un patrón diferenciadoentre el NICE y los otros organismos analizados,en lo tocante al número de recomendaciones nega-tivas emitidas. Saber cómo interpretar correcta-mente este rasgo “diferencial” es complicado: porun lado, podría dar en parte la razón a aquellasvoces críticas con la labor del NICE acusándole deno tomar suficientemente en consideración elimpacto presupuestario en sus decisiones (Birch yGafni, 2004), y de “claudicar” políticamente antelas compañías farmacéuticas (véase, por ejemplo,Cookson et al., 2001). Recuérdese a este respectoque desde enero de 2002 las recomendaciones del

152

TABLA 6RECOMENDACIONES ADOPTADAS EN LAS REUNIONES DEL PBAC

(junio 2003-julio 2006)

Año Positivas Negativas Aplazadas

2003 66 32 2

2004 83 21 9

2005 123 32 6

2006 88 28 6

Fuente: http://www.health.gov.au/internet/wcms/publishing.nsf/Content/pbac-outcomes-by-meeting

NICE sobre la utilización de los medicamentosseleccionados son obligatorias para las organizacio-nes locales, las cuales, sin embargo, deben atenderla financiación de esas medicinas con cargo a suspresupuestos ordinarios, cosa que necesariamentefuerza a los PCTs a racionar otros servicios sanita-rios. Por otra parte, tal y como ha remarcado Raf-tery (2001), la mayoría de las decisiones del NICEno son del tipo “sí” o “no”, sino “sí, pero” (esto es,se recomienda el uso de la mayor parte de las tec-nologías evaluadas, pero con restricciones), lo cualse traduce en un menor impacto presupuestarioque si la recomendación modal fuese el “sí” sincondiciones. El único estudio de que se dispone(Dakin et al., 2006) en el que se ha intentado expli-car mediante técnicas de regresión la casuística pre-sente en las decisiones del NICE (“sí”, “no”, “sí,pero”) ofrece una conclusión ambigua a este respec-to: en efecto, el impacto presupuestario carece designificatividad como variable explicativa de lasrecomendaciones del NICE, pero sin embargoaquellas intervenciones recomendadas para su utili-zación con restricciones tuvieron un impacto pre-supuestario mayor que aquellas otras recomenda-das para su uso rutinario. Esto podría significar queel impacto presupuestario sí que se tiene en cuentapara discriminar entre una aprobación sin condi-ciones y una aprobación con restricciones, aunquede un modo implícito, no declarado abiertamenteen los documentos publicados por el NICE.

Por último, y esto es una característica común atodos los sistemas revisados, frecuentemente seopta por recomendar la financiación o la utiliza-ción del medicamento evaluado, pero sujeto a cier-tos límites, como pueda ser su aplicación a undeterminado grupo de pacientes y no a otro. Eneste sentido, el mencionado artículo de Dakin etal. (2006) sugiere que, en el caso específico delNICE, el número de ensayos clínicos avalando lasolicitud del fabricante influye decisivamente enque se recomiende la tecnología para su utilizaciónrutinaria antes que con restricciones.

4.4.2. La calidad de la evidenciaeconómica presentada por laIndustria

Comienza a existir una cierta tradición en el examencrítico de la calidad de los estudios de evaluación eco-nómica publicados en las revistas científicas. El méto-do habitual para valorar la calidad de los artículosconsiste en verificar si parámetros tales como la pers-pectiva (social, del SNS, del paciente, etc.) utilizadaen el estudio, la tasa de descuento empleada, el tipo demedida de resultados seleccionada, etc. son explicita-dos y justificados suficientemente, de acuerdo a algu-na relación de ítems (checklist) validada al efecto. Laimportancia de cada uno de los ítems viene represen-tada por la máxima puntuación que pueden recibir. Seha constatado (Iskedijan et al., 1997) que la calidadde las evaluaciones presentadas en los artículos varíacon el tipo de metodología de evaluación económicaaplicada: la puntuación media mayor corresponde alos análisis coste-beneficio, seguidos por los análisiscoste-utilidad y coste-efectividad, ocupando el últimolugar los estudios de minimización de costes.

Mucha menor atención ha recibido el análisis de la cali-dad de la evidencia económica presentada por los fabri-cantes a los órganos encargados de recomendar o derechazar el reembolso de los medicamentos. Este tipode análisis son, no obstante, de gran importancia parasopesar la fiabilidad y validez de la base informativamanejada por los comités de revisión. Si la calidad de laevidencia manejada por instituciones como el PBAC enAustralia o el PBB en Suecia es deficiente, puede pro-ducirse una de las dos consecuencias indeseables quesubrayan Stoykova et al. (2003), a saber: que los agen-tes encargados de decidir sobre el reembolso o la utili-zación de las tecnologías tomen una decisión inapro-piada, o bien que deban retrasar su decisión hasta quehaya más y mejor información económica disponible.

En concreto, tres son los estudios (Anis y Gagnon,2000; Hill et al., 2000; Ramsberg et al., 2004) que

153

hasta la fecha han abordado explícitamente la evalua-ción de la calidad de la información suministrada porlos fabricantes. En las tres investigaciones se utilizauna metodología común: la comparación de una seriede variables clave (perspectiva, término de compara-ción, método de análisis, etc.) que deberían incluirseen la información proporcionada por los fabricantes,con las directrices contempladas en las guías elabora-das por cada uno de los correspondientes organismosevaluadores (PI en Columbia Británica, PBAC enAustralia y PBB en Suecia). De esto modo, son clasi-ficadas las solicitudes como “consistentes” o “no con-sistentes” con los criterios marcados en las respectivasguías. Hay, sin embargo, una diferencia en el estudiode Ramsberg et al., y es que los autores construyeronun índice de puntuación de la calidad a semejanza delas checklists que suelen utilizarse para valorar la cali-dad de los artículos. De forma adicional a estos trestrabajos, Oostenbruggen et al. (2005) dedican partede su artículo a repasar la propia valoración que haceel CvZ de los Países Bajos de la calidad de las solicitu-des recibidas a lo largo del periodo de transición com-prendido entre junio de 2002 y diciembre de 2004(cuando la aportación de evidencia farmacoeconómicaen los Países Bajos sólo era voluntaria). Asimismo, des-tacan por su interés los estudios efectuados por Baladiet al. (1998) y Atthobari et al. (2005), en los que sejuzga la calidad de diferentes estudios de evaluacióneconómica no necesariamente asociados a las solicitu-des de las compañías farmacéuticas, tomando comonorma de referencia las guías de la CCOHTA cana-diense y del CvZ de los Países Bajos, respectivamente.

Anis y Gagnon (2000) revisaron todas las solicitudesenviadas a la PI de la Columbia Británica entre enerode 1996 y abril de 1999. Cinco fueron los ítems selec-cionados como criterio para juzgar el grado de adhe-rencia a las recomendaciones formuladas en las guíasde evaluación económica de la CCOHTA: a) el térmi-no de comparación elegido; b) la perspectiva del estu-dio; c) el análisis de sensibilidad; d) el horizonte tem-poral; y e) la tasa de descuento. De acuerdo a las direc-trices de la CCOHTA, la máxima adherencia se logra-

ría de escogerse un término de comparación adecua-do a la tecnología en evaluación, aplicando la perspec-tiva social, fijando un horizonte temporal de largoplazo, una tasa de descuento apropiada, y practicandoun análisis de sensibilidad que tenga en cuenta laincertidumbre que rodea a los parámetros. De las 95solicitudes revisadas, 7 no contenían ningún tipo deanálisis, y de las restantes 88, sólo 23 podían calificar-se como evaluaciones económicas completas (análisiscoste-utilidad, coste-efectividad, coste-beneficio). 65de las 88 solicitudes mencionadas mostraron algúntipo de divergencia respecto de las directrices de laCCOHTA: 45% utilizaron un término de compara-ción inapropiado, 61% no presentaron análisis desensibilidad, 73% adoptaron la perspectiva del finan-ciador en lugar de la social, 66% no proporcionaronuna evaluación de largo plazo, y un 25% no especifi-caron horizonte temporal alguno. La gran mayoría delos estudios divergentes (80%) fueron análisis coste-consecuencia y análisis de impacto presupuestario.Por último, se reveló una estrecha correlación entre laconsistencia con las directrices de la CCOHTA y laprobabilidad de recibir una recomendación favorablea la inclusión en la lista positiva.

Hill et al. (2000) revisaron las 326 solicitudes envia-das por la industria farmacéutica al PBAC durante elperiodo comprendido entre 1994 y 1997, a fin deverificar el grado de consonancia entre la informaciónaportada por los laboratorios y las directrices marca-das en la guía australiana. El PBAC declaró haberencontrado problemas significativos de interpretacióncon 218 solicitudes (67% del total), y algunos proble-mas de menor importancia con otras 31 solicitudes(9,5%). Los problemas identificados fueron, por esteorden: ausencia o deficiencias en las estimaciones deefectividad comparativa (62% del total de proble-mas), deficiencias en las modelizaciones presentadas(29%) y errores en los cálculos y problemas con lostérminos de comparación utilizados (9%).

Ramsberg et al. (2004) valoraron la calidad de las eva-luaciones económicas presentadas por la industria far-

154

macéutica al PBB sueco durante su primer año defuncionamiento (octubre de 2002-octubre de 2003).Los autores identificaron 20 solicitudes recibidas quecontenían algún tipo de evaluación económica. Demodo adicional a la comparación de dichas evaluacio-nes económicas con una serie de 24 ítems extraídos dela guía sueca elaborada por el PBB (2003), también seprocedió a la comparación con un instrumento exter-no validado (el instrumento Quality of Health Econo-mic Studies, QHES). Además de la propia valoraciónde la calidad de las solicitudes, los autores examinaronvarias correlaciones, entre ellas la existente entre cali-dad y aceptación de la solicitud por el PBB; entrecoste por AVAC y aceptación por el PBB; entre cali-dad y estimación de las ventas de la compañía. Losprincipales resultados obtenidos fueron: una correla-ción media de 0,6 con la lista elaborada a partir de laguía del PBB, y de 0,7 con la lista del QHES. El pro-blema de este resultado es que no hay con qué com-pararlo para saber si las solicitudes tramitadas al PBBson, en términos relativos, de mejor o peor calidadque las valoradas por otros organismos. Cualitativa-mente, los principales problemas detectados (entreparéntesis se indica el porcentaje de estudios afecta-dos) estuvieron relacionados con: el término de com-paración (25%), los costes incluidos en el análisis (“lamayoría” de los estudios no incluyeron ni los costesocasionados por las pérdidas de productividad, ni porla extensión de la esperanza de vida), el tratamiento dela incertidumbre (“insatisfactoria” en al menos el 50%de las solicitudes), la validación de los modelos utili-zados (“solo muy pocos modelos fueron validados”), yla medida de resultados seleccionada (sólo el 55% delos estudios utilizaron AVAC). A diferencia del resul-tado hallado por Anis y Gagnon (2000) para laColumbia Británica, el estudio de Ramsberg et al. noobtiene una correlación significativa entre calidad delas solicitudes y aceptación por parte del PBB. Deforma similar, la correlación entre la ratio coste porAVAC y la decisión de aceptar o rechazar la solicitudes prácticamente inexistente. Esto quiere decir quesolicitudes de alta calidad y muy coste-efectivas pudie-

ron ser rechazadas, mientras que solicitudes de pocacalidad y poco coste-efectivas fueron aceptadas. Losautores achacan esta circunstancia a la mayor respon-sabilidad ejercida por el PBB, ya que esta instituciónno se limita a recomendar a otra instancia el reembol-so de los medicamentos, sino que toma la decisiónfinal al respecto.

Precisamente Ramsberg et al. (2004) encuentran quelos resultados cualitativos de su estudio son parcial-mente similares a los obtenidos por Baladi et al.(1998) quienes revisaron 12 estudios de evaluacióneconómica comisionados por la CCOHTA. Estosautores también hallaron que la mayoría de los estu-dios sólo calcularon costes directos (83%) y sólo 3estudios calcularon AVAC. No obstante, la valoraciónfinal que hacen Baladi et al. de sus resultados es glo-balmente positiva: con la excepción de que la perspec-tiva mayoritaria fue la del financiador (que a la postrees lo que determina que no se calculen todos los tiposde costes) y que apenas se calcularon utilidades (casisiempre se emplearon medidas clínicas de efectivi-dad), el resto de variables analizadas (término de com-paración, fuentes de información, análisis de sensibi-lidad) guardan una razonable adherencia a las reco-mendaciones formuladas en la guía de la CCOHTA.

Attohobari et al. (2005) examinaron el grado de adhe-rencia de 29 estudios farmacoeconómicos realizados enlos Países Bajos entre 2000 y 2002, con nueve de lasrecomendaciones formuladas en la guía de evaluacióneconómica publicada en 1999. La principal conclusiónalcanzada es que la adherencia fue razonable o buena(50% o más) en la mayoría de los estudios revisados. Sinembargo, Oostenbruggen et al. (2005) informa de quede las treinta solicitudes a la lista 1B tramitadas a lo largodel periodo comprendido entre junio de 2002 y diciem-bre de 2004, sólo doce incluyeron algún tipo de evalua-ción económica, de las cuales tan sólo cuatro cumplie-ron los estándares fijados en las directrices del CvZ.

Si bien resulta claramente cuestionable intentar extraeralgún tipo de conclusión de “conjunto”, tras examinarevidencia limitada (por el reducido número de estu-

155

dios manejado) y heterogénea (por referirse a periodosdiferentes) como la que hemos revisado, la Tabla 7intenta ofrecer una valoración categórica de tipo dico-tómico: esto es, señalando simplemente si en cada casopuede entenderse, a la luz de la evidencia disponible,que la mayoría de las solicitudes presentadas (>50%)

satisfizo los estándares de calidad fijados en las respec-tivas guías en una selección de ítems (aproximadamen-te) comunes a algunos de los estudios comentados (seindica entre paréntesis el porcentaje de casos parapoder juzgar así la “intensidad” con que se satisface ono el criterio en particular).

156

A la luz de la síntesis ofrecida en la Tabla, y con las sal-vedades ya enunciadas, podrían extraerse algunas con-clusiones de interés: primero, de las variables seleccio-nadas, aparece como una constante en los cuatro artí-culos que la mayoría de las solicitudes/estudios revisa-dos no adoptaron la perspectiva social, que es la pers-pectiva normativa recomendada por las guías. En sulugar, se adoptó frecuentemente una perspectiva definanciador. Asimismo, predomina la inclusión de aná-lisis de sensibilidad en la mayoría de los casos estudia-dos, aunque otra cosa es la sofisticación de los análisisabordados. Con frecuencia, son análisis de sensibilidaden los que sólo un parámetro varía cada vez (univaria-dos). En segundo lugar, y asociado con la ausencia deuna perspectiva social, parece también que la mayoría

de los estudios no calculan todos los costes (directos eindirectos, así como costes ocasionados por las pérdi-das de productividad), si bien en el caso de las revisio-nes de Anis y Gagnon y de Atthobari et al. no se valo-ró directamente esta cuestión. Por último, se apreciaen las dos revisiones más recientes que una exiguamayoría de solicitudes/estudios utilizaron como medi-da de efectividad una variable de resultados finales(AVG o AVAC), mientras que en los dos artículos másantiguos se detectó una abrumadora mayoría de solici-tudes empleando medidas de efectividad clínicas. Siesto puede sugerir o no un cierto “aprendizaje” porparte de las compañías solicitantes, resulta muy com-prometido de dilucidar por las razones anteriormentemencionadas, si bien resulta interesante observar que

TABLA 7RESUMEN DEL GRADO DE CONSISTENCIA CON LAS GUÍAS EN TRES PAÍSES:

CANADÁ, PAÍSES BAJOS Y SUECIA

Técnica analíticaTérmino de

comparaciónCostes

Análisis de sensibilidad

Perspectiva

Norma en las guías ACU con AVAC/ACEcon AVG

Prácticahabitual

Todos loscostes Sí Social

Baladi et al. (1998) No (9/12) No (4/12) No (10/12) Sí (10/12) No (12/12)d

Anis y Gagnon (2000) No (65/88)a Sí (55%) N,d, Sí (47/88) No (60/88)

Atthobari et al. (2005) Sí (55%) N,d, N,d, Sí (90%) No (55%)

Ramsberg et al. (2004) Sí (11/20)b Sí (75%) Noc Sí (66%) Noc

Fuente: elaboración propia a partir de los artículos citados en la tabla.

a Incluye ACB. No es posible saber si la medida de efectividad utilizada son AVG o no. b Los 11 casos señalados fueron ACU queemplearon AVAC. No se conoce el número de ACE que emplean AVG. c No se incluye el porcentaje porque no se explicita numé-ricamente en el artículo, aunque si se dice que afectó a la mayoría de los casos analizados. d Dos de los estudios aplicaron adi-cionalmente la perspectiva social.

las cuatro revisiones tienen en común que cada una deella valora una experiencia incipiente: los 2 primerosaños del programa de evaluaciones económicas comi-sionado por la CCOHTA en Canadá, los 3 primerosde la Iniciativa Farmacoeconómica en la ColumbiaBritánica, los 3 primeros desde la publicación de laguía de los Países Bajos en 1999, así como el primeraño de funcionamiento del PBB sueco.

En cualquier caso, la evidencia limitada de que dispo-nemos, no ofrece un balance brillante: no suelenmedirse utilidades de estados de salud, ni la mediciónde los costes es la adecuada. Muchos investigadores(Drummond, 2002; 2003; Pang, 2002; O’Sullivan etal., 2005; Schulper y Claxton, 2005) identifican comoel problema fundamental para la falta de calidad de laevidencia económica y clínica de los productos quesolicitan el reembolso, la asimetría que existe entre losrequerimientos de información necesarios para regis-trar un medicamento y los precisados para evaluarloeconómicamente. Para conseguir la autorización deventa, basta con demostrar la calidad, eficacia y seguri-dad del fármaco. En cambio, para salvar la garantía dela evaluación económica, se requiere evidencia sobre laefectividad comparada del nuevo producto con la prác-tica vigente, así como información sobre su coste-efec-tividad. Puede que no sea razonable eliminar la distin-ción entre ambos tipos de requisitos, pero que sí seríaaconsejable que las autoridades responsables de otorgarla licencia anticipasen en mayor medida las necesidadesde instituciones como el NICE. A este respecto, Stoy-kova et al. (2003) intentan averiguar si existe unademora significativa en la publicación de evidenciasobre la relación coste-efectividad de 30 tecnologíasevaluadas por el NICE entre 1999 y 2001. Su investi-gación ofrece resultados interesantes: en primer lugar,si bien casi todas las tecnologías estudiadas habíandemostrado su efectividad en los últimos 12 años, sóloexistía evidencia sobre la relación coste-efectividad de21 de las tecnologías (70% del total). Asimismo, larazón coste-efectividad había sido estimada en lamayoría de los casos (52,4%) mediante la utilizaciónde modelos, en los cuales se sintetiza información pro-

veniente de diferentes fuentes para suplir algunas de laslimitaciones de los ensayos clínicos (falta de generabili-dad de los resultados, centrados en el corto plazo,ausencia de comparaciones head-to-head), si bien acosta de poder sesgar las conclusiones del análisis. Porúltimo, y más importante aún, es que los autores halla-ron un retardo medio de más de 3 años entre elmomento en que se publica la primera evidencia dispo-nible sobre la efectividad de las tecnologías y la fechaen que se publica la primera evidencia disponible sobrela relación coste-efectividad de las mismas. Stoykova etal. concluyen su artículo deseando que la existencia deinstituciones como el NICE contribuya a reducir elmencionado retardo en la publicación de evidenciacoste-efectiva, así como a mejorar la calidad de losdatos suministrados por la Industria en sus solicitudes.

Quizá el deseo expresado por Stoykova et al. esté máscerca de lo que parece, al menos si se atiende a loscomentarios vertidos por Freemantle (2006) a propó-sito de una inminente decisión del NICE contraria arecomendar insulina inhalada para su uso rutinario enel SNS. A tenor de las objeciones planteadas por elInstituto acerca de este nuevo producto, parece des-prenderse una enseñanza doble para futuros medica-mentos que aspiren a gozar del beneplácito del NICE:a) los laboratorios deben instrumentar ensayos en faseIIIb para poder obtener datos sobre coste-efectividada tiempo de ser evaluados por el NICE; y b) que esesencial que se incluya en los ensayos una medidagenérica de CVRS basada en preferencias.

4.4.3. La utilización de la informacióneconómica por los comités

Como se ha puesto de relieve a lo largo del capítulo,las instituciones encargadas de formular recomenda-ciones sobre la conveniencia o no de financiar condinero público un nuevo medicamento (como es elcaso del PBAC en Australia), o de aconsejar sobre sidebe ser utilizado o no de forma rutinaria (como hace

157

el NICE para Inglaterra y Gales), en teoría deberíantener como uno de los criterios fundamentales paratomar sus decisiones que la tecnología evaluada “valgalo que cuesta”. Esta premisa suscita una pregunta queprecisa de elucidación empírica: ¿realmente se tomaen consideración la evidencia económica a la hora deefectuar las recomendaciones?

Los intentos por responder a esta pregunta han seguidodos cauces diferenciados: de un lado, hay varios estu-dios (Hoffman et al., 2000, 2002; Weatherly et al.,2002; Vuorenkoski et al. 2003; Bloom, 2004) que haninterpelado directamente a diferentes tipos de tomado-res de decisiones del sistema (responsables de agenciaspúblicas de precio y reembolso, clínicos, investigadores,etc.), preguntándoles por la influencia que tienen losestudios de evaluación económica en la toma de deci-siones. De otra parte, se ha intentado inferir de las deci-siones históricas de los diferentes comités (Raftery,2001; George et al., 2001; Towse y Pritchard, 2002) laprobabilidad de que un medicamento sea aceptado(rechazado) si se rebasa un cierto umbral de coste porAVAC ganado (umbral coste-efectividad). Un enfoquereciente más sofisticado es el emprendido por Devlin yParkin (2004) y Dakin et al. (2006), quienes intentanmodelizar las decisiones del NICE tomando en consi-deración no sólo las ratios coste-efectividad, sino tam-bién otras variables explicativas como la incertidumbreo la calidad y cantidad de la evidencia clínica.

Los resultados derivados del primer cauce ensayado(encuestas a los decisores) ofrecen un panorama des-alentador acerca del grado con que se utiliza la evalua-ción económica para tomar decisiones. En todos losestudios citados con anterioridad, a excepción del rea-lizado por Bloom (2004), se detecta, bien que el des-conocimiento de la metodología es una garantía quelimita la utilización efectiva de la evidencia proporcio-

nada por los estudios de evaluación económica (p.ej.Hoffman et al., 2000; 2002), bien que aunque reco-nocida su utilidad se desconfía de que puedan genera-lizarse los resultados y se dude del rigor con que sehan elaborado los estudios (p.ej. Weatherly et al.,2002), o incluso que directamente se reconozca quepesan más otras variables relacionadas con la conten-ción de costes, como es el impacto presupuestario(p.ej. Vuorenkoski et al. 2003). En contraste contodos estos ejemplos, Bloom (2004) encuentra que un42,1% de los usuarios de información encuestados(78 financiadores, proveedores y reguladores de Fran-cia, Suecia, Reino Unido y EE.UU.) revelaron queutilizan algún tipo de evaluación económica (princi-palmente ACE) para tomar sus decisiones. Lo que síparece indudable es que conforme es mayor la impe-ricia en evaluación económica de los miembros de loscomités que deben informar las decisiones de precio yreembolso, tanto más probable es que pesen en mayormedida otros criterios en la decisión final. Esto, porejemplo, ha sido remarcado para Finlandia por variosobservadores (Rinta, 2001; Anell, 2004) y confirma-do por el estudio de Vuorenkoski et al. (2003).

El análisis retrospectivo de las recomendaciones efec-tuadas por las agencias encargadas de revisar la eviden-cia económica presentada por la industria, ha dadolugar a varios estudios: en su mayoría, relacionadoscon el NICE británico. Raftery (2001) fue el primerautor en aventurar un umbral de 31.000£, tras exami-nar las recomendaciones efectuadas por el NICE ensus primeros años de funcionamiento. Towse y Prit-chard (2002), por su parte, abordaron un análisis sis-temático de las primeras 41 decisiones adoptadas porel NICE, siendo incapaces de identificar un umbralcoste-efectividad “rígido”, sino más bien un “intervalo”de ratios capaces de acotar las probabilidades de acep-tación/rechazo de una tecnología evaluada73. Dicho

158

73 George et al. (2001) aplican con antelación al estudio de Towse y Pritchard el mismo enfoque para las decisiones del PBAC australiano.Así, George et al. concluyen que es improbable que el PBAC recomiende el reembolso de un nuevo medicamento para una ratio coste-efec-tividad superior a los 76.000$ (australianos), mientras que probablemente será recomendado para ratios inferiores a los 42.000$.

intervalo trazaba un rango de valores que abarcabandesde 20.000£, en su límite inferior, hasta 30.000£, ensu límite superior. Si bien la respuesta oficial por partedel NICE a la estimación de estos umbrales coste-efec-tividad fue la de negar su existencia como referencias“explícitas”, ulteriores análisis han confirmado que laprobabilidad de rechazo de una tecnología aumentaconforme lo hace su coste por AVAC. Así, Devlin yParkin (2004) modelizan de modo binario (“sí”, “no”)51 decisiones del NICE, incluyendo como variablesexplicativas junto al coste por AVAC ganado, entreotras: la carga de la enfermedad (número de personasafectadas por la condición que trata la tecnología eva-luada), la disponibilidad o no de tratamientos alterna-tivos, o la incertidumbre respecto de la evidencia sobrela ratio coste-efectividad de las tecnologías revisadas.Procediendo de esta manera, Devlin y Parkin obtienendos resultados principales: a) que puede identificarseun umbral “probabilístico” coste-efectividad (umbralen el que la probabilidad de aceptación/rechazo es del50%) situado en el rango de 30.000£-45.000£; b) quelas decisiones del NICE se explican de mejor formacuando se añade a la ratio coste-efectividad las varia-bles incertidumbre y carga de la enfermedad. Esteenfoque ha sido recientemente “refinado” por Dakin etal. (2006), quienes dotan de mayor realismo la carac-terización de las decisiones del NICE, al incorporar almodelo las decisiones tipo “sí, pero” (aceptación, perocon restricciones). Como revela su análisis, una mayorratio incremental coste-efectividad aumenta la proba-bilidad de que la tecnología sea rechazada por elNICE, frente a que sea recomendada con restricciones(no así frente a la alternativa de su recomendaciónincondicional).

Abundando en la tradición de transparencia que hacaracterizado al NICE desde su origen, éste ha clarifi-cado recientemente en qué medida pesan las ratioscoste-efectividad en la toma de sus decisiones. Eldocumento titulado Guide to the methods of technologyappraisal, publicado en abril de 2004, establece en supágina 33 que: “Por debajo de una ratio incrementalcoste-efectividad más plausible de 20.000£/AVAC, las

valoraciones sobre la aceptabilidad de una tecnologíaasí como un empleo efectivo de los recursos del SNSestán basados principalmente en la estimación coste-efectividad. Por encima de ese umbral, dichas valora-ciones probablemente atenderán en mayor medida aotros factores, incluyendo: el grado de incertidumbreque rodea el cálculo de las ratios incrementales coste-efectividad; la naturaleza innovadora de la tecnología;las características específicas de la condición y pobla-ción que recibe la tecnología; cuando sea apropiado,los costes y beneficios sociales en un sentido amplio”.Asimismo, precisa a continuación que “Por encima de30.000£/AVAC, la aportación de los factores adicio-nales antes mencionados tendrá que ser muy grande”.Es decir, tal y como apunta Buxton (2005), pareceque el NICE ha desarrollado una base conceptual losuficientemente clara como para estimar cuánto estándispuestos a pagar (de forma estándar) por un AVACadicional, y que han hallado evidencia empírica en laque apoyarse para sugerir el rango de valores que diceutilizar.

4.4.4. El impacto de lasrecomendaciones de los comitéssobre las decisiones finales dereembolso y utilización de lastecnologías evaluadas

El análisis de la contribución que las recomendacionesefectuadas por organismos como el NICE británico oel CDR canadiense tiene sobre el grado de utilizaciónde los medicamentos, o sobre el coste que representapara el sistema sanitario, es complejo, ya que se apun-ta hacia el efecto último de dichas directrices, el cuales difícil de concretar. Esta complejidad probable-mente explique el escaso número de estudios en losque se ha intentado estimar o verificar dicho efecto.

El estudio del impacto de las recomendaciones formu-ladas por las instituciones que ejercen la cuarta garan-

159

tía se ha abordado de dos formas distintas: por unaparte, hay algunos trabajos (McMahon et al., 2006;Wonder et al., 2006) que han examinado el grado decoherencia entre las recomendaciones realizadas y lasdecisiones finales de reembolso; asimismo, hay algu-nos otros estudios (Sheldon et al., 2004; Morgan etal., 2006) que han dirigido su mirada a las variablesúltimas de interés –coste y consumo– intentando veri-ficar si las pautas de utilización o el gasto que acarreala financiación de los nuevos medicamentos se corre-laciona con las recomendaciones/decisiones finales dereembolso.

McMahon et al. (2006) han intentado averiguar enqué medida las recomendaciones formuladas por elCEDAC, en el marco del proceso centralizado deRevisión Ordinaria de los Medicamentos, son atendi-das por los planes provinciales participantes. Recorde-mos que las decisiones que dimanan del CEDAC noson vinculantes –su papel sólo es consultivo– demodo que hay margen para la discrepancia entre larecomendación del CEDAC y la decisión final de losplanes provinciales. Como constatan los autores, afecha de junio de 2005 se habían tramitado al CDR33 solicitudes, de las cuales 25 habían recibido unarecomendación final, 8 estaban en espera de ser revi-sadas, y 1 había sido retirada. Del examen de la res-puesta otorgada por diez planes provinciales a las 25recomendaciones finales del CEDAC, los autoresextraen dos resultados: a) la rapidez y grado de res-puesta de los planes provinciales es variable: unas pro-vincias responden más rápido que otras, pero ningu-na había respondido a las 25 recomendaciones; b) apesar de la demora en seguir las indicaciones delCEDAC, las decisiones de reembolso de las provinciashabían sido en general consistentes con las recomen-daciones efectuadas: las provincias no habían incluidoen el formulario medicinas cuyo reembolso había sidodesaconsejado por el CEDAC, y las provincias sí ha -bían incluido en sus formularios aquellos medicamen-tos recomendados por el CEDAC. Las diferenciasafloran en cuanto a si el medicamento es listado cono sin restricciones en el mismo sentido recomendado

por el CEDAC. Esto conduce a los autores (p. 343) aconcluir que durante los primeros años de vida delCDR “parece que cada plan provincial está siguiendolas recomendaciones del CDR respecto de ‘qué’incluir en la lista, y están encargándose por sí mismosde decidir ‘cómo’ introducirlas en la lista”.

El objetivo primordial del estudio de Wonder et al.(2006) fue comprobar si la demora con que se mate-rializan las recomendaciones favorables del PBAC (eltiempo que en promedio tarda en llevarse a la listapositiva una medicina recomendada para reembolso)era o no excesivo. Para ello examinan el patrón derecomendaciones del PBAC entre 1999 y 2003, asícomo el porcentaje de recomendaciones positivas quefueron efectivamente trasladadas a la lista, y el tiempomedio de demora hasta ser publicados los medica-mentos en la lista. Los autores extraen dos conclusio-nes principales de su estudio: a) el tiempo medioempleado para listar una nueva medicina fue a lolargo del periodo considerado de 23 semanas, con laexcepción del año 2001, en el que dicho registroascendió a 30 semanas; b) “sólo” el 90% de las reco-mendaciones positivas formuladas por el PBAC sepublican en la lista en algún momento del tiempo(hasta abril de 2005). Esto puede estar indicando queotros factores como el impacto presupuestario puedenestar condicionando el acceso a nuevos medicamen-tos, aunque gocen del aval del PBAC.

El estudio realizado por Sheldon et al. (2004) consti-tuye un intento por verificar si las recomendacionesdel NICE alteran apreciablemente los patrones deprescripción de las tecnologías recomendadas. Losautores seleccionaron 12 tecnologías en total (5 medi-camentos, 4 procedimientos y 3 aparatos), revisandoexhaustivamente las bases de datos regionales y nacio-nales en las que se podía hallar evidencia acerca delgrado de utilización de las mismas. Asimismo, seentrevistó a una selección de gestores y especialistas de20 de los organismos locales que debían seguir lasindicaciones del NICE. El análisis efectuado revelaque el grado de implementación de las tecnologías

160

recomendadas (para su uso rutinario o con restriccio-nes) es variable: mientras que el consumo hospitalariode taxanos para el cáncer de mama y ovario (doceta-xel y paclitaxel) aumentó significativamente despuésde que la recomendación correspondiente del NICEfuera publicada, en cambio no se observa un cambioapreciable en el número de extracciones de muelas deljuicio tras la oportuna recomendación. Otro tantoocurre entre los medicamentos para tratar el Alzhei-mer (donepezil, rivastigmina y galantamina) –cuyoconsumo se eleva significativamente tras la publica-ción de la guía del NICE– y la implantación de car-diodesfibriladores en pacientes con arritmia o la utili-zación de la laparoscopia para tratar hernias inglinales–no se observaron variaciones significativas. Factorescomo la solidez de la evidencia que apoya las reco-mendaciones del NICE, la estabilidad y suficiencia dela financiación disponible para poner en práctica talesrecomendaciones, así como el fomento de una cultu-ra de seguimiento de las decisiones del NICE se vis-lumbran como elementos clave para mejorar el gradode concordancia entre la práctica clínica y las orienta-ciones provenientes del Instituto.

Morgan et al. (2006) seleccionan 17 medicamentosconsumidos durante el año 2003 en cinco países–Australia, Canadá, Nueva Zelanda, Reino Unido yEstados Unidos– para intentar comprobar si existealgún tipo de relación estable entre las recomendacio-nes/decisiones de reembolso y el consumo y coste de

estos productos. Del análisis de la información mane-jada por los autores pueden extraerse algunas conclu-siones interesantes: a) el grado de coherencia entre lasrecomendaciones formuladas en Australia y NuevaZelanda (los únicos dos países en los que se revisaronlos 17 medicamentos para juzgar si debían o no serreembolsables) es bajo: ninguno de los medicamentoslistados en Australia (15) lo fueron sin restricciones,mientras que en Nueva Zelanda los medicamentos lis-tados con restricciones se redujeron a 7, otros 2 medi-camentos fueron listados sin restricciones, y un totalde 8 no fueron listados; b) el impacto de las decisio-nes favorables pero condicionadas a ciertas restriccio-nes, es variable: un mismo medicamento listado conrestricciones en dos o más países da lugar a diferentesniveles de utilización (medidos en dosis diaria percapita) y de coste (medidos en dólares per capita res-pecto del promedio de los cinco países); c) los nivelesde gasto se correlacionan con los niveles de utilizaciónen todos los países; d) la comparación, para un mismopaís, de los niveles de consumo y coste de decisionesdiferentes no resulta esclarecedor (p.ej. en el caso delReino Unido, pueden encontrarse niveles similarespara recomendaciones con y sin restricciones, asícomo incluso frente a medicinas que no han sidoobjeto de revisión por el NICE). Por tanto, nosenfrentamos a un estudio del que no puede inferirseun patrón claro que relacione consumo y gasto conrecomendaciones favorables.

161

162

TAB

LA 8

SIS

TE

MA

S D

E R

EE

MB

OLS

O Y

NE

GO

CIA

CIÓ

N/F

IJA

CIÓ

N D

E P

RE

CIO

S7

4

List

aLi

sta

Niv

el d

ere

emb

ols

oP

reci

o d

e m

erca

do

Paí

sM

edic

inas

Neg

ativ

aP

osi

tiva

Pre

cio

de

refe

ren

cia

Frac

ció

n d

e re

emb

ols

oLi

bre

Co

ntr

ol

dir

ecto

Co

ntr

ol

ind

irec

to

Gen

eral

(si

nre

stri

ccio

nes

a la

pre

scri

p-

ció

n)

Lim

itad

a(r

estr

ing

ido

ain

dic

acio

nes

y p

acie

nte

ses

pec

ífic

os)

Su

ecia

Co

n p

aten

teS

í

No

(ex

iste

n “

lista

s d

e m

edi-

cam

ento

s re

com

end

ado

s” a

niv

el lo

cal)

No

Gra

du

al (

enfu

nci

ón

del

gas

to a

nu

alen

med

ica-

men

tos

del

pac

ien

te)

No

Sí

No

Sin

pat

ente

No

Sí (

sólo

co

ng

enér

ico

s)S

í (11

0% d

elp

reci

o m

ásb

ajo

del

en

cad

a ca

teg

o-

ría)

Ale

man

iaC

on

pat

ente

Sí

No

Sí

Des

de

2004

,10

% c

on

un

mín

imo

de

5€ y

un

máx

imo

de

10€

po

ren

vase

Sí h

asta

qu

ese

ext

ien

da

el s

iste

ma

de

pre

cio

s d

ere

fere

nci

a

Sí (

pre

cio

s d

ere

fere

nci

a fi

ja-

do

s p

or

las

aso

ciac

ion

esfe

der

ales

de

fon

do

s d

ese

gu

ros

san

ita-

rio

s)

No

Sin

pat

ente

No

No

Ane

xo 2

TAB

LAS

CO

MPA

RAT

IVA

S

74N

ota:

Los

por

cent

ajes

de

reem

bols

o qu

e se

mue

stra

n pu

eden

var

iar

en e

l cas

o de

col

ecti

vos d

eter

min

ados

(pen

sion

ista

s, e

nfer

mos

cró

nico

s, b

ajos

ingr

esos

, etc

).La

reg

ulac

ión

del p

reci

o re

fleja

da e

n la

tab

la s

ólo

se a

plic

a a

los

med

icam

ento

s qu

e op

tan

a re

embo

lso,

no

así a

los

med

icam

ento

s qu

e go

zan

de a

utor

izac

ión

dem

erca

do, p

ero

que

no s

on r

eem

bols

able

s.

163

List

aLi

sta

Niv

el d

ere

emb

ols

oP

reci

o d

e m

erca

do

Paí

sM

edic

inas

Neg

ativ

aP

osi

tiva

Pre

cio

de

refe

ren

cia

Frac

ció

n d

e re

emb

ols

oLi

bre

Co

ntr

ol

dir

ecto

Co

ntr

ol

ind

irec

to

Rei

no

Un

ido

(In

gla

terr

ay

Gal

es)

Co

n p

aten

teS

í (b

lack

list)

No

Sel

ecte

d L

ist

Sch

eme

(gre

y lis

t)

No

100%

Sí p

reci

o in

i-ci

al, e

volu

-ci

ón

co

ntr

o-

lad

a p

or

PP

RS

No

Co

ntr

ol d

eb

enef

icio

s(P

PR

S)

Acu

erd

os

de

ries

go

co

m-

par

tid

o

Sin

pat

ente

No

No

Sí (

Min

iste

rio

de

San

idad

fija

un

pre

cio

máx

imo

)

No

Esp

aña

Co

n p

aten

teS

í (R

D16

63/9

8,R

D16

63/9

8)

Var

ias

CC

.AA

.fi

nan

cian

alg

un

os

med

ica-

men

tos

de

la li

sta

neg

ativ

a.

No

Su

spen

did

od

ura

nte

200

5y

2006

.N

uev

o s

iste

-m

a a

par

tir

de

mar

zo d

e20

07.

60%

(g

ene-

ral)

90%

(en

fer-

med

ades

cró

nic

as y

agu

das

)

Sí,

par

am

edic

inas

sin

ree

mb

ol-

so

Si s

e q

uie

rere

emb

ols

o:

fórm

ula

‘co

st-

plu

s’. N

om

inal

-m

ente

exi

sten

crit

erio

s ad

i-ci

on

ales

(va

lor

tera

péu

tico

,ve

nta

s es

per

a-d

as, p

reci

os

de

pro

du

cto

ssi

mila

res)

.

Acu

erd

os

pre

cio

-vo

lu-

men

Sin

pat

ente

No

Des

de

2000

,p

reci

os

de

refe

ren

cia.

Su

spen

did

os

du

ran

te 2

005

y 20

06.

Nu

evo

sis

te-

ma

en 2

007.

Au

stra

liaC

on

pat

ente

No

Sí (

sin

res

-tr

icci

on

es)

Sí (

ben

efic

iore

stri

ng

ido

yau

tori

dad

req

uer

ida)

Sí (

abar

ca a

las

med

ici-

nas

incl

uid

asen

las

‘list

asd

e se

mej

an-

za t

erap

éuti

-ca

’)

Pac

ien

tes

han

de

pag

aru

na

tasa

fija

po

r ít

emp

resc

rito

Sí,

par

am

edic

inas

sin

ree

mb

ol-

so

Si s

e q

uie

rere

emb

ols

o:

neg

oci

ació

nd

el p

reci

oen

tre

Au

tori

-d

ad e

ind

ust

ria

Co

ntr

ato

s d

eri

esg

o c

om

-p

arti

do

Sin

pat

ente

Mis

mo

pre

cio

qu

e la

s m

edic

i-n

as d

el m

ism

og

rup

o A

TC

Des

de

1998

,p

reci

os

de

refe

ren

cia

164

TAB

LA 8

(C

on

t.)

List

aLi

sta

Niv

el d

ere

emb

ols

oP

reci

o d

e m

erca

do

Paí

sM

edic

inas

Neg

ativ

aP

osi

tiva

Pre

cio

de

refe

ren

cia

Frac

ció

n d

e re

emb

ols

oLi

bre

Co

ntr

ol

dir

ecto

Co

ntr

ol

ind

irec

to

Can

adá

Co

n

pat

ente

No

16 li

stas

pro

vin

cial

esN

oC

ob

ertu

rava

riab

lese

gú

n e

l pla

np

rovi

nci

al

No

Pre

cio

máx

imo

“n

oex

cesi

vo”

≥m

edia

FR, A

L, IT

A, S

UE

C,

SU

IZ, R

U, E

E.U

U.

Acu

erd

os

pre

cio

-vo

lu-

men

en

alg

u-

nas

pro

vin

-ci

as

Sin

p

aten

teA

lgu

nas

pro

-vi

nci

asN

oP

reci

os

de

refe

ren

cia

enal

gu

nas

pro

-vi

nci

as

Paí

ses

Baj

os

Co

n

pat

ente

No

Sí (

anex

os

1a y

1b

)S

í (an

exo

2)

Sí (

anex

o 1

a)10

0% p

reci

od

e m

erca

do

(an

exo

1b

)10

0% d

elp

reci

o d

ere

fere

nci

a(a

nex

o 1

a)

Sí,

par

am

edic

inas

sin

ree

mb

ol-

so

Si s

e q

uie

re r

eem

-b

ols

o: d

esd

e 19

96,

pre

cio

may

ori

sta

<m

edia

BE

L, A

L, F

R,

RU

.R

evis

ión

del

pre

cio

cad

a d

os

año

s.M

edic

inas

sin

rec

e-ta

co

n m

uch

as r

es-

tric

cio

nes

.

Des

de

1991

,p

reci

os

de

refe

ren

cia

(an

exo

1a)

bas

ado

en

med

ia d

elcl

ust

er

Sin

p

aten

te

Fin

lan

dia

Co

n

pat

ente

No

Sí (

cate

go

-rí

a d

ere

emb

ols

ob

ásic

a)

Sí (

do

s ca

te-

go

rías

esp

e-ci

ales

+“m

edic

inas

cara

s y

sig

ni-

fica

tiva

s”)

Des

de

1998

,an

tes

de

gan

ar la

cate

go

ría

esp

ecia

l hay

qu

e es

tar

2añ

os

en la

cate

go

ría

bás

ica

No

Bás

ica

(50%

)E

spec

ial i

nfe

-ri

or

(75%

)E

spec

ial

sup

erio

r(1

00%

)D

edu

cib

lefi

jo p

or

com

-p

ra

Sí,

par

am

edic

inas

sin

ree

mb

ol-

so

Si s

e q

uie

re r

eem

-b

ols

o: c

ost

es y

ben

efic

ios

resp

ecto

alte

rnat

ivas

; ref

e-re

nci

a a

pre

cio

sin

tern

os

y ex

tern

os

(Áre

a E

c. E

uro

pea

);co

stes

de

I+D

; lím

i-te

pre

sup

ues

tari

o.

Rev

isio

nes

de

pre

-ci

os

a lo

s 5

año

s. A

los

3 añ

os

par

aN

EQ

.M

edic

inas

sin

rec

e-ta

co

n m

uch

as r

es-

tric

cio

nes

.

No

Sin

p

aten

te

165

List

aLi

sta

Niv

el d

ere

emb

ols

oP

reci

o d

e m

erca

do

Paí

sM

edic

inas

Neg

ativ

aP

osi

tiva

Pre

cio

de

refe

ren

cia

Frac

ció

n d

e re

emb

ols

oLi

bre

Co

ntr

ol

dir

ecto

Co

ntr

ol

ind

irec

to

Po

rtu

gal

Co

np

aten

teS

í (d

elis

tin

gca

da

3 añ

os)

Sí

(gru

po

A)

Sí (

gru

po

s B

y C

+ g

rup

o“t

ran

sito

rio

”D

)

No

Gru

po

A(1

00%

)G

rup

o B

(70%

)G

rup

o C

(40%

)G

rup

o D

(20%

)

No

75P

reci

o f

abri

can

te ≤

pre

cio

mín

imo

de

pro

du

cto

s id

énti

cos

en E

SP,

ITA

, FR

.R

evis

ion

es d

e p

re-

cio

s ca

da

año

.S

i se

qu

iere

ree

m-

bo

lso

: co

stes

res

-p

ecto

alt

ern

ativ

as;

imp

acto

so

cial

de

la e

nfe

rmed

ad;

du

raci

ón

de

laen

ferm

edad

.

Acu

erd

os

pre

cio

-vo

lum

en

Sin

p

aten

teD

esd

e 20

01, p

re-

cio

s d

e g

enér

ico

s35

% <

pre

cio

de

pro

du

cto

s d

em

arca

sem

ejan

tes

con

al m

eno

s u

n10

% d

e cu

ota

de

mer

cad

o.

Si s

e q

uie

re r

eem

-b

ols

o: e

l pre

cio

reem

bo

lsab

le d

elg

enér

ico

ser

áap

rox.

65%

del

pre

-ci

o d

e m

erca

do

.

Irla

nd

aC

on

pat

ente

Sí (

med

ici-

nas

sin

rece

ta,

anal

gés

i-co

s y

anti

ácid

os)

Sí (

GM

S,

LTI,

EE

A)

Sí (

DP,

HT

DS

)N

oG

MS

, LT

I,E

EA

(10

0%)

DP,

HT

DS

(pac

ien

tes

han

de

pag

aru

na

sum

afi

ja a

l mes

)

Sí,

par

am

edic

inas

sin

re

emb

ols

o

Si s

e q

uie

re r

eem

-b

ols

o, d

esd

e 1

sep

t. d

e 20

06: p

re-

cio

may

ori

sta

≤p

reci

o m

edio

en

BE

L, D

IN, F

R, A

L,H

OL,

ES

P, R

U, F

IN,

AU

S.

Rev

isio

nes

a lo

s 2

y4

año

s.P

reci

o li

bre

par

am

edic

inas

sin

rec

e-ta

.

No

Sin

p

aten

te

75Lo

s pr

ecio

s de

las

med

icin

as s

in r

ecet

a pu

eden

ser

fija

dos

por

la in

dust

ria,

per

o es

tán

som

etid

os a

sup

ervi

sión

por

par

te d

e la

Dir

ecci

ón G

ener

al d

e C

omer

cio

y C

ompe

tenc

ia, q

ue p

osee

aut

orid

ad p

ara

mod

ifica

rlos

en

caso

de

juzg

arlo

s “e

xces

ivos

”.

166

TAB

LA 8

(C

on

t.)

List

aLi

sta

Niv

el d

ere

emb

ols

oP

reci

o d

e m

erca

do

Paí

sM

edic

inas

Neg

ativ

aP

osi

tiva

Pre

cio

de

refe

ren

cia

Frac

ció

n d

e re

emb

ols

oLi

bre

Co

ntr

ol

dir

ecto

Co

ntr

ol

ind

irec

to

Ital

iaC

on

pat

ente

Sí

(Gru

po

C)

Sí

(Gru

po

A)

Sí (

No

tas

de

Pre

scri

pci

ón

)S

í (Li

sta

de

laTr

ansp

aren

-ci

a)

Var

ias

reg

io-

nes

tie

ne

cop

ago

.A

niv

el c

en-

tral

ab

olid

od

esd

e 20

01.

Sí,

par

am

edic

inas

sin

ree

mb

ol-

so

Si l

a m

edic

ina

sere

gis

tra

po

r p

roce

-d

imie

nto

co

mu

nit

a-ri

o: n

ego

ciac

ión

.R

evis

ión

an

ual

. P

reci

o li

bre

par

am

edic

inas

sin

rec

e-ta

.S

i la

med

icin

a se

reg

istr

a p

or

pro

ce-

dim

ien

to n

acio

nal

:p

reci

o m

ino

rist

a £

pre

cio

med

io U

E.

No

Sin

pat

en-

teS

í (Li

sta

de

la T

ran

spa-

ren

cia)

No

No

No

Des

de

2001

,p

reci

os

de

refe

ren

cia

bas

ado

s en

el p

reci

o m

ásb

arat

o d

elg

enér

ico

dis

-p

on

ible

No

ta: l

os

med

icam

ento

s si

n p

aten

te s

on

en

la m

ayo

ría

de

los

paí

ses

pro

du

cto

s m

ult

i-fu

ente

(m

ult

i-so

urc

ed),

est

o e

s, m

edic

amen

tos

de

mar

ca c

uya

pat

ente

ha

exp

ira-

do

co

n p

rod

uct

os

gen

éric

os

bio

equ

ival

ente

s.

* La

dec

isió

n f

inal

so

bre

ree

mb

ols

o c

orr

esp

on

de

al M

inis

tro

de

…, p

ero

ést

e n

o p

ued

e in

clu

ir u

na

med

icin

a n

uev

a en

la li

sta

po

siti

va s

in c

on

tar

con

la r

eco

men

dac

ión

favo

rab

le d

el C

AB

F.

167

INS

TR

UM

EN

TAC

IÓN

DE

LA

CU

AR

TA G

AR

AN

TÍA

Paí

sC

uar

ta

gar

antí

aTi

po

de

med

icin

asO

tras

T

T.S

S.

Dec

isió

nC

rite

rio

sp

ara

reem

bo

lso

Co

mit

é q

ue

info

rma

elre

emb

ols

o

Res

po

nsa

-b

ilid

adC

om

ité

eval

uad

or

Gu

ías

Ale

man

iaV

olu

nta

ria

(ain

stan

cias

del

IQiW

yd

el C

om

ité

Fed

eral

Co

n-

jun

to)

Med

icam

en-

tos

sele

ccio

-n

ado

s

Inst

rum

en-

tos,

ap

ara-

tos,

pro

ced

i-m

ien

tos,

tec

-n

olo

gía

so

rgan

izat

ivas

Ree

mb

ols

oen

cas

o d

ela

s te

cno

lo-

gía

s se

lec-

cio

nad

as

Efe

ctiv

idad

,ca

lidad

y e

fi-

cien

cia

eco

-n

óm

ica

IQiW

(fo

rma-

do

po

r re

pre

-se

nta

nte

s d

elo

s ó

rgan

os

corp

ora

tivo

scu

asi-

pú

bli-

cos)

Co

nsu

ltiv

a(l

a d

ecis

ión

fin

al c

orr

es-

po

nd

e al

Co

mit

é Fe

de-

ral C

on

jun

to)

DA

HTA

@D

IM

DI (

recu

rre

a ex

per

tos

ind

epen

die

n-

tes)

Rec

om

end

a-ci

on

es d

eex

per

tos

de

la U

niv

ersi

-d

ad d

e H

ann

ove

rp

ara

revi

sar

los

estu

dio

sd

e ev

alu

a-ci

ón

ec.

,19

95

Rei

no

Un

ido

(In

gla

te-

rra

yG

ales

)

Ob

ligat

ori

ap

ara

los

pro

-d

uct

os

sele

c-ci

on

ado

sd

esd

e 19

99

Med

icam

en-

tos

sele

ccio

-n

ado

s

Inst

rum

ento

sm

édic

os,

téc

-n

icas

de

dia

gn

óst

ico

y q

uir

úrg

i-ca

s, a

ctiv

ida-

des

de

pro

-m

oci

ón

de

lasa

lud

Ree

mb

ols

oen

cas

o d

elo

s m

edic

a-m

ento

sse

lecc

ion

a-d

os

Pre

scri

pci

ón

en e

l res

tod

e T

T. e

va-

luad

as

Pri

ori

dad

escl

ínic

as,

nec

esid

adm

édic

a,eq

uili

bri

oen

tre

ben

efi-

cio

s y

cos-

tes,

rec

urs

os

dis

po

nib

les,

uso

efe

ctiv

od

e lo

s re

cur-

sos

dis

po

ni-

ble

s.

Co

mit

é d

eE

valu

ació

n(h

ay 2

ram

as:

Co

mit

é A

yC

om

ité

B;

form

adas

po

r u

no

s 21

mie

mb

ros

cad

a u

na)

Vin

cula

nte

en e

l cas

o d

elo

s m

edic

a-m

ento

s ev

a-lu

ado

s; c

on

-su

ltiv

a p

ara

el r

esto

de

tecn

olo

gía

s

Co

mit

é d

eV

alo

raci

ón

(1

equ

ipo

de

un

cen

tro

aca

-d

émic

ose

lecc

ion

a-d

o)

Gu

ías

par

aas

isti

r a

los

fab

rica

nte

sd

esd

e 19

99E

xist

e u

na

gu

ía s

ob

re e

lp

roce

so d

eev

alu

ació

nq

ue

efec

túa

el N

ICE

qu

ed

ata

de

2004

Au

stra

liaO

blig

ato

ria

des

de

1993

(só

lo m

edi-

cam

ento

s)

Nu

evas

med

icin

as,

nu

evas

ind

i-ca

cio

nes

,n

uev

as c

om

-b

inac

ion

es,

pre

mio

en

pre

cio

par

an

uev

a fo

r-m

ula

ció

n

El C

AS

Mvi

ene

efec

-tu

and

o e

va-

luac

ion

esec

on

óm

icas

de

serv

icio

sm

édic

os

des

de

1998

Ree

mb

ols

oP

reci

o in

di-

rect

amen

te

Nec

esid

adm

édic

a, t

oxi

-ci

dad

, efe

cti-

vid

ad, r

ela-

ció

n c

ost

e-ef

ecti

vid

adre

spec

to a

alte

rnat

iva

vig

ente

,im

pac

to p

re-

sup

ues

tari

o

Co

mit

é A

se-

sor

de

Ben

e-fi

cio

s Fa

rma-

céu

tico

s (1

4m

iem

bro

s:m

édic

os,

far

-m

acéu

tico

s,re

pre

sen

tan

-te

de

pac

ien

-te

s)

Mix

ta (

lad

ecis

ión

fin

alco

mp

ete

alM

inis

tro

de

Sal

ud

yE

nve

jeci

-m

ien

to, p

ero

no

pu

ede

lis-

tar

un

am

edic

ina

sin

la r

eco

men

-d

ació

n d

elC

AB

F)

Su

b-C

om

ité

Eco

nó

mic

o(1

1 m

iem

-b

ros:

méd

i-co

s, f

arm

a-cé

uti

cos,

eco

no

mis

tas

de

la s

alu

d)

Bo

rrad

or

yaen

199

0P

rim

era

edi-

ció

n o

blig

a-to

ria

dat

a d

e19

92V

ersi

ón

actu

al d

ata

de

2002

168

INS

TR

UM

EN

TAC

IÓN

DE

LA

CU

AR

TA G

AR

AN

TÍA

(C

on

t.)

Paí

sC

uar

ta

gar

antí

aTi

po

de

med

icin

asO

tras

T

T.S

S.

Dec

isió

nC

rite

rio

sp

ara

reem

bo

lso

Co

mit

é q

ue

info

rma

elre

emb

ols

o

Res

po

nsa

-b

ilid

adC

om

ité

eval

uad

or

Gu

ías

Can

adá

Pro

ceso

cen

-tr

aliz

ado

des

de

2003

(Rev

isió

nO

rdin

aria

de

los

Med

ica-

men

tos)

76

NE

Q y

nu

e-va

s co

mb

i-n

acio

nes

La O

CC

ET

Svi

ene

efec

-tu

and

o e

va-

luac

ion

esec

on

óm

icas

de

úti

les

yp

roce

dim

ien

-to

s d

esd

e19

94

Ree

mb

ols

oE

fica

cia,

seg

uri

dad

,va

lor

tera

-p

éuti

co, r

ela-

ció

n c

ost

e-ef

ecti

vid

adre

spec

to d

ela

alt

ern

ativ

avi

gen

te,

imp

acto

pre

-su

pu

esta

rio

Co

mit

é A

se-

sor

de

Exp

erto

sC

anad

ien

ses

en M

edic

a-m

ento

s (1

1m

iem

bro

s:m

édic

os,

eco

no

mis

tas

de

la s

alu

d)

Co

nsu

ltiv

a(l

a d

ecis

ión

fin

al c

om

pe-

te a

los

pla

-n

es p

rovi

n-

cial

es)

Mix

to (

revi

-so

res

inte

r-n

os

y ex

ter-

no

s)

Gu

ías

de

ev.

ec. d

e la

OC

CE

TS

des

de

1994

Gu

ías

del

Mº

de

Sal

ud

de

On

tari

od

esd

e 19

94G

uía

del

pro

-ce

dim

ien

tod

e R

OM

des

de

2003

Paí

ses

Baj

os

Ob

ligat

ori

ad

esd

e 20

05R

eco

men

da-

da

des

de

2002

Vo

lun

tari

ad

esd

e 19

99

Nu

evas

med

icin

asin

no

vad

ora

s(c

on

val

or

tera

péu

tico

adic

ion

al)

No

Ree

mb

ols

oN

eces

idad

méd

ica,

val

or

tera

péu

tico

,im

pac

to p

re-

sup

ues

tari

o,

just

ifica

ció

nfa

rmac

oec

o-

nó

mic

a

Co

nse

jo d

elo

s P

aíse

sB

ajo

s d

eS

egu

rid

add

e A

sist

enci

aS

anit

aria

(CvZ

77)

Co

nsu

ltiv

o(l

a d

ecis

ión

fin

al c

om

pe-

te a

l Mº

de

Sal

ud

, B

ien

esta

r y

Dep

ort

e)

Su

b-c

om

ité

par

a la

asi

s-te

nci

a fa

rma-

céu

tica

per

-te

nec

ien

te a

lC

vZ

Gu

ía p

ara

lain

vest

igac

ión

farm

aco

eco

-n

óm

ica

des

de

1999

Fin

lan

dia

Ob

ligat

ori

ad

esd

e 19

98N

EQ

En

199

5 se

creó

la

OFE

TAS

(Fin

oh

ta78

)

Pre

cio

y re

emb

ols

o

Par

a la

cat

e-g

orí

a b

ásic

a:te

ner

un

pre

-ci

o “

razo

na-

ble

” (ju

stifi

ca-

ció

n f

arm

aco

-ec

on

óm

ica¨

).P

ara

cate

go

-rí

as e

spec

ia-

les:

ad

emás

,n

atu

rale

za d

ela

en

ferm

e-d

ad, n

eces

i-d

ad, i

mp

acto

pre

sup

ues

ta-

rio

, val

or

tera

péu

tico

.

Co

nse

jo d

eFi

jaci

ón

de

Pre

cio

s Fa

r-m

acéu

tico

s79

(7 m

iem

bro

s:re

pre

sen

tan

-te

s d

el M

º d

eS

alu

d, M

º d

eH

acie

nd

a,K

ela80

y S

TA-

KE

S81

)

Vin

cula

nte

(op

era

baj

olo

s au

spic

ios

dir

ecto

s d

elM

º d

e S

alu

dy

Asu

nto

sS

oci

ales

)

Mie

mb

ros

del

pro

pio

CFP

F

Gu

ía p

ara

lap

rep

arac

ión

de

un

a ju

sti-

fica

ció

n f

ar-

mac

oec

on

ó-

mic

a d

esd

e19

99

76E

n la

s pr

ovin

cias

de

Ont

ario

y C

olum

bia

Bri

táni

ca la

cua

rta

gara

ntía

era

obl

igat

oria

des

de 1

995.

77C

olla

ge v

oor

Zor

gver

zeke

ring

en.

78O

ficin

a Fi

nlan

desa

par

a la

Eva

luac

ión

de T

ecno

logí

as d

e A

sist

enci

a Sa

nita

ria.

79Lä

äkke

iden

hin

tala

utak

unta

. 80

Inst

ituc

ión

de S

egur

idad

Soc

ial d

e Fi

nlan

dia.

81C

entr

o N

acio

nal d

e In

vest

igac

ión

y D

esar

rollo

par

a el

Bie

nest

ar y

la S

alud

.

169

INS

TR

UM

EN

TAC

IÓN

DE

LA

CU

AR

TA G

AR

AN

TÍA

(C

on

t.)

Paí

sC

uar

ta

gar

antí

aTi

po

de

med

icin

asO

tras

T

T.S

S.

Dec

isió

nC

rite

rio

sp

ara

reem

bo

lso

Co

mit

é q

ue

info

rma

elre

emb

ols

o

Res

po

nsa

-b

ilid

adC

om

ité

eval

uad

or

Gu

ías

Po

rtu

gal

A

dis

crec

ión

de

INFA

R-

ME

D82

des

de

1998

Par

ticu

lar-

men

te n

ue-

vas

med

ici-

nas

inn

ova

-d

ora

s

No

Ree

mb

ols

oN

ove

dad

,ra

tio

co

ste-

ben

efic

iofa

vora

ble

,b

enef

icio

ec.

fren

te a

lter

-n

ativ

as,

otr

os.

INFA

RM

ED

Vin

cula

nte

(dep

end

e d

elM

º d

e S

alu

d)

N.d

.G

uía

par

aes

tud

ios

de

eval

uac

ión

ec. d

el m

edi-

cam

ento

des

de

1998

Irla

nd

aA

dis

crec

ión

del

HS

E83

des

de

1997

NE

QE

l HS

Ep

ued

e ev

a-lu

ar “

nu

evas

y ex

iste

nte

s”T

T.S

S.

Ree

mb

ols

oN

.d.

Cen

tro

Nac

ion

alp

ara

la F

ar-

mac

oec

on

o-

mía

Co

nsu

ltiv

o(l

a d

ecis

ión

fin

al s

eal

can

za e

nn

ego

ciac

ión

con

laIP

HA

84)

N.d

.G

uía

far

ma-

coec

on

óm

ica

y d

e ev

alu

a-ci

ón

de

tec-

no

log

ías

san

itar

ias

des

de

1999

Esp

aña

No

—-

AE

TS

del

Inst

itu

to C

ar-

los

III.

Ag

enci

asR

egio

nal

esd

e E

v. d

eT

T.S

S.

—-

Gra

ved

ad,

du

raci

ón

yse

cuel

as.

Nec

esid

ad.

Uti

lidad

ter

a-p

éuti

ca y

soci

al. R

acio

-n

aliz

ació

nd

el g

asto

pú

blic

o. E

xis-

ten

cia

de

med

icin

asal

tern

ativ

as.

Gra

do

de

inn

ova

ció

nd

el m

edic

a-m

ento

.

Min

iste

rio

de

San

idad

yC

on

sum

o

Vin

cula

nte

—-

Var

ias

Ag

en-

cias

Reg

io-

nal

es p

ose

ensu

s p

rop

ias

gu

ías

met

o-

do

lóg

icas

82In

stit

uto

Nac

iona

l de

Farm

acia

e d

o M

edic

amen

to.

83H

ealth

Ser

vice

s E

xecu

tive

.84

Iris

h Ph

arm

aceu

tica

l Hea

lthca

re A

ssoc

iati

on.

170

INS

TR

UM

EN

TAC

IÓN

DE

LA

CU

AR

TA G

AR

AN

TÍA

(C

on

t.)

Paí

sC

uar

ta

gar

antí

aTi

po

de

med

icin

asO

tras

T

T.S

S.

Dec

isió

nC

rite

rio

sp

ara

reem

bo

lso

Co

mit

é q

ue

info

rma

elre

emb

ols

o

Res

po

nsa

-b

ilid

adC

om

ité

eval

uad

or

Gu

ías

Ital

iaR

eco

men

da-

da

des

de

1997

Des

de

2001

,n

uev

asm

edic

inas

inn

ova

do

ras

(qu

e ca

rez-

can

de

tera

-p

ia a

lter

nat

i-va

efi

caz)

No

Pre

cio

yre

emb

ols

oIn

form

eco

ste-

efec

ti-

vid

ad, i

nfo

r-m

e ri

esg

o-

ben

efic

io,

cost

e, im

pac

-to

pre

su-

pu

esta

rio

,cu

ota

de

mer

cad

oes

tim

ada,

pre

cio

y c

on

-su

mo

en

paí

-se

s eu

rop

eos

Ag

enzi

a It

a-lia

na

del

Fár

-m

aco

Mix

ta (

elM

inis

tro

de

Sal

ud

pu

ede

mo

dif

icar

lalis

ta p

osi

tiva

)

Co

mit

é d

eP

reci

o y

Ree

mb

ols

o

Gu

ía d

e ev

a-lu

ació

n e

co-

nó

mic

ad

esd

e 20

01

TAB

LA 9

RE

QU

ER

IMIE

NT

O D

E I

NFO

RM

AC

IÓN

EC

ON

ÓM

ICA

PO

R P

AR

TE

DE

LO

S R

EG

ULA

DO

RE

S.

ME

RC

AD

OIN

FOR

MA

CIÓ

N E

CO

NÓ

MIC

AN

OTA

S

Est

ado

s U

nid

os

Req

uer

ida

po

r al

gu

nas

ase

gu

rad

ora

sC

ada

aseg

ura

do

ra t

ien

e el

der

ech

o a

est

able

cer

req

uer

imie

n-

tos

ind

ivid

ual

es.

Alg

un

as H

MO

s (e

j. R

egen

ce B

lue

Sh

ield

,W

ash

ing

ton

) ex

igen

info

rmac

ión

eco

nó

mic

a.

Jap

ón

No

se

req

uie

re a

ctu

alm

ente

El M

inis

teri

o d

e S

anid

ad h

a an

un

ciad

o s

u d

eseo

de

intr

od

uci

rp

róxi

mam

ente

el r

equ

erim

ien

to d

e ev

alu

ació

n e

con

óm

ica.

Ale

man

iaS

i se

req

uie

re a

ctu

alm

ente

IRW

Fran

cia

Req

uer

ida

par

a p

rod

uct

os

farm

acéu

tico

sE

l pre

cio

de

reem

bo

lso

de

nu

evo

s fá

rmac

os

deb

e se

r ac

ord

a-d

o c

on

la

Co

mis

ión

de

Tran

spar

enci

a, l

a cu

al e

xig

e in

form

a-ci

ón

eco

nó

mic

a d

etal

lad

a. S

e d

ebe

dem

ost

rar

cad

a 5

año

s,co

n in

form

ació

n e

con

óm

ica

revi

sad

a, q

ue

el f

árm

aco

man

tie-

ne

su e

stat

us

de

cost

e-ef

ecti

vo e

n la

prá

ctic

a o

rdin

aria

.

Ital

iaC

on

sid

erad

a co

mo

inp

ut

en la

so

licit

ud

de

reem

bo

lso

de

nu

evo

s fá

rmac

os

El M

inis

teri

o d

e S

anid

ad s

olic

ita

just

ific

ació

n e

con

óm

ica

de

los

nu

evo

s fá

rmac

os.

Au

nq

ue

no

exi

ste

clar

idad

so

bre

có

mo

esta

info

rmac

ión

se

eval

úa.

Rei

no

Un

ido

Ob

ligat

ori

a p

ara

tecn

olo

gía

s sa

nit

aria

ses

pec

ífic

asN

ICE

rea

liza

anál

isis

de

cost

e ef

ecti

vid

ad p

ara

nu

evas

y y

aex

iste

nte

s te

cno

log

ías

méd

icas

, in

clu

yen

do

fár

mac

os,

eq

ui-

pam

ien

to m

édic

o e

inte

rven

cio

nes

.

171

ME

RC

AD

OIN

FOR

MA

CIÓ

N E

CO

NÓ

MIC

AN

OTA

S

Esp

aña

No

se

req

uie

re a

ctu

alm

ente

Can

adá

Ob

ligat

ori

a p

ara

alg

un

os

fárm

aco

s n

ue-

vos

Los

lab

ora

tori

os

deb

en i

ncl

uir

la

eval

uac

ión

eco

nó

mic

a en

la

solic

itu

d d

e re

emb

ols

o e

n v

aria

s p

rovi

nci

as.

Un

org

anis

mo

cen

tral

izad

o,

el

Can

adia

n

Co

-ord

inat

ing

O

ffic

e fo

r H

ealt

hTe

chn

olo

gy

Ass

essm

ent,

tam

bié

n r

ealiz

a es

tud

ios

de

eval

ua-

ció

n e

con

óm

ica

de

fárm

aco

s ya

exi

sten

tes.

Au

stra

lia

Ob

ligat

ori

aG

uía

s m

uy

det

alla

das

par

a la

pre

sen

taci

ón

de

estu

dio

s d

eev

alu

ació

n e

con

óm

ica

se e

stab

lece

n e

n e

l p

roce

so d

e so

lici-

tud

de

reem

bo

lso

par

a n

uev

os

fárm

aco

s, n

uev

as i

nd

icac

io-

nes

, y e

n la

so

licit

ud

de

exp

ansi

ón

del

nú

mer

o d

e p

acie

nte

s a

ser

trat

ado

s.

Paí

ses

Baj

os

Ob

ligat

ori

a p

ara

alg

un

os

fárm

aco

s n

ue-

vos

La f

eder

ació

n d

e Fo

nd

os

de

En

ferm

edad

req

uie

re l

a ev

alu

a-ci

ón

eco

nó

mic

a co

mo

req

uis

ito

de

reem

bo

lso

.

Fuen

te: A

dap

tad

o a

par

tir

de

An

der

son

P. (

2001

).

TAB

LA 1

0E

VA

LUA

CIÓ

N D

EL

NIV

EL

NA

CIO

NA

L LI

GA

DO

A D

EC

ISIO

NE

S S

OB

RE

FO

ND

OS

PÚ

BLI

CO

S E

N T

EC

NO

LOG

ÍAS

SA

NIT

AR

IAS

EN

EU

RO

PA

Y C

AN

AD

Á:

PO

R T

IPO

DE

EV

ALU

AC

IÓN

Y T

IPO

DE

TE

CN

OLO

GÍA

Tecn

olo

gía

s ev

alu

adas

po

r el

org

anis

mo

nac

ion

al

Paí

s y

tip

o d

e va

lora

ció

n n

eces

aria

Med

icam

ento

sA

par

ato

sP

roce

dim

ien

tos

HTA

Can

adá

– C

CO

HTA

XX

CE

A/ C

UA

Bél

gic

a- C

RM

Co

mit

é p

ara

el r

eem

bo

lso

de

med

icam

ento

sX

Din

amar

ca-

Co

mit

é d

e re

emb

ols

oX

Can

adá_

CD

R y

CE

DA

CX

Ing

late

rra

y G

ales

- N

ICE

XX

XFi

nla

nd

ia

XH

un

grí

a- E

SK

IX

Ital

ia-

AIF

AX

No

rueg

aX

Paí

ses

Baj

os

CvZ

Po

rtu

gal

Infa

rmed

XS

uec

ia L

FNX

Fran

cia-

Co

mit

é tr

ansp

aren

cia

y C

EP

SE

spañ

a- A

gen

cia

Esp

año

la d

el M

edic

amen

to y

Pro

du

cto

s S

anit

ario

sX

Ale

man

ia E

fect

ivid

ad E

QW

IGX

XX

172

TABLA 11ELEMENTOS DEL SISTEMA DE LA CUARTA GARANTÍA:

NIVEL DE IMPLEMENTACIÓN DE LAS POLÍTICAS

Establecimiento Objetivos Implementación Accountability

Relaciones con el ministe-rio de Sanidad; Nº organi-zaciones que participan enel Sistema sanitario

Objetivos políticos másamplios, por ejemplo, so -ciales, industriales, ob je ti -vos del sistema sanitario,ej. Control de costes.

Directamente por el minis-terio, dependiente de otrasorganizaciones del sistemade salud; independientesdel gobierno.

Gestores, políticos, legales,ej. obligaciones de con -sulta.

TABLA 12ELEMENTOS DEL SISTEMA DE LA CUARTA BARRRERA:

NIVEL DE DECISIÓN DE LA TECNOLOGÍA

Asistencia (1) Decisión (2) Outputs e implementación

1. Constitución y Gobier-no

Consulta y participaciónde los Interesados

Quién toma la decisión Solicitud y disensión

2. Métodos y procesos Metodología Decisión- procesos Implementación y comuni-cación

3. Utilización de evidencia Asistencia basada en laevidencia

Decisión basada en la evi-dencia e influencias adi-cionales

Monitorización y revalua-ción

4. Transparencia, accoun-tability

Presentación y comunica-ción en resultados de asis-tencia

Contenido y documenta-ción de la decisión.

Evidencia del impacto dela decisión

Bases de datos consultadas:

EconLit 2006/05, EconLit 2003-2006/04, EconLit1969-2002

MEDLINE(R) In-Process & Other Citations MayWk 1-4 2006/05, MEDLINE(R) In-Process &Other Citations 2005/12-2006/04, SilverPlatterMEDLINE(R) May Week 4 2006/05, SilverPlat-ter MEDLINE(R) May Week 3 2006/05, Silver-Platter MEDLINE(R) May Week 2 2006/05, Sil-verPlatter MEDLINE(R) May Week 1 2006/05,SilverPlatter MEDLINE(R) 2005-2006/04, Sil-verPlatter MEDLINE(R) 2003-2004, SilverPlat-ter MEDLINE(R) 2001-2002, SilverPlatterMEDLINE(R) 1999-2000, SilverPlatter MEDLI-NE(R) 1996-1998, SilverPlatter MEDLINE(R)1993-1995, SilverPlatter MEDLINE(R) 1989-1992, SilverPlatter MEDLINE(R) 1984-1988,SilverPlatter MEDLINE(R) 1977-1983, Silver-Platter MEDLINE(R) 1966-1976, SilverPlatterOLDMEDLINE(R) Update 2 1950-1965

IngentaConnect

ISI Web of Knowledge

Búsquedas en internet con:

Google Scholar

Búsquedas específicas en los sumariosde:

British Medical Journal

European Journal of Health Economics (desde 2001)

Health Affairs

Health Economics

Health Economics in Prevention and Care (hasta2001)

Health Policy

International Journal of Technology Assessment inHealth Care

JAMA

PharmacoEconomics

PharmacoEconomics and Outcomes News

The Lancet

Value in Health

Búsquedas en instituciones:

Agencia Española de Medicamentos y ProductosSanitarios

173

Anexo 3

PROCESO DE REVISIÓN: FUENTES CONSULTADAS Y CRITERIOS UTILIZADOS

Canadian Coordinating Office for Health Technolo-gy Assessment (CCOHTA)

Canadian Expert Drug Advisory Committe(CEDAC)

Committee for Drug Reimbursement (CRM)

European Observatory on Health Systems and Poli-cies

FN Pharmaceutical Benefits Board

Infarmed

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit imGesundheitswesen

National Health Insurance Board (CvZ)

National Institute for Health and Clinical Excellence(NICE)

National Institute for Strategic Health Research(ESKI)

OECD

Pharmaceuticals Pricing Board

Pricing and Reimbursement Committee of the Med-icines Agency (AIFA)

Swedish Council on Technology Assessment inHealth Care (SBU)

The Reimbursement Committee

Transparency Commission

World Bank

World Health Organization

Palabras clave:

Fourth hurdle/4th hurdle

Reimbursement/pricing AND pharmaceuticals/drugs/medicines

Priority setting AND pharmaceuticals/drugs/ medicines

Mandatory AND submissions AND pharmaceuti-cals/drugs/medicines

Cost effectiveness/economic evaluation/assessmentAND pharmaceuticals/drugs/medicines

Licensing/requirements AND pharmaceuticals/drugs/medicines

Regulat*/controlling AND pharmaceuticals/drugs/medicines

Criterios de búsqueda:

Con carácter general, se ha buscado que las palabrasclaves empleadas se localizaran en el Título, Abs-tract o Keywords del documento. En ocasiones seha ampliado la búsqueda a texto completo.

El Abstract de cada una de las referencias obtenidastras las diferentes búsquedas fue revisado a fin dedeterminar si procedía o no la inclusión del docu-mento en la relación definitiva.

174

Anell A, Persson U. Reimbursement and clinical guidancefor pharmaceuticals in Sweden. Do health-economicevaluations support decision making? European Journalof Health Economics, 2005; 50: 274-279.

Anell A. Priority setting for pharmaceuticals. The use ofhealth economic evidence by reimbursement and clini-cal guidance committees. European Journal of HealthEconomics, 2004; 5: 28-35.

Anis AH, Gagnon Y. Using Economic Evaluations to MakeFormulary Coverage Decisions. So Much for Guide-lines. Pharmacoeconomics, 2000; 18(1): 55-62.

Anis AH, Rahman T, Schechter MT. Using Pharmaeco-nomic Analysis to Make Drug Insurance CoverageDecisions. Pharmacoeconomics, 1998; 13: 119-126.

Annemans L et al. Pricing and reimbursement of pharma-ceuticals in Belgium. Pharmacoeconomics, 1997; 11(3):203-09.

Anónimo. Letters. British Medical Journal, 1998;316(7126): 226-27.

Antoñanzas F. Challenges to achieving value in drug spend-ing in a decentralized country: the Spanish case. Valuein Health, 2003; 6 Suppl: S52–S63.

Aristides M, Mitchell A. Applying the Australian Guide-lines for the Reimbursement of Pharmaceuticals. Phar-macoeconomics, 1994; 6(3): 196-201.

Barry M, Tilson L, Ryan M. Pricing and reimbursement ofdrugs in Ireland. European Journal of Health Economics,2004; 5: 190-194.

Busse R, Schreyögg J, Henke K-D. Regulating of pharma-ceutical markets in Germany: improving efficiency orcontrolling costs? International Journal of Health Plan-ning and Management, 2005; 20: 329-349.

Busse R. Priority-setting and rationing in German healthcare. Health Policy, 1999; 50: 71-90.

Cairns J. Providing guidance to the NHS: The ScottishMedicines Consortium and the National Institute for

Clinical Excellence compared. Health Policy, 2006; 76:134-143.

Calltorp J. Priority setting in health policy in Sweden anda comparison with Norway. Health Policy, 1999; 50: 1-22.

Carlsson P. Health technology assessment and priority set-ting for health policy in Sweden. International Journalof Technology Assessment in Health Care, 2004; 20(1):44-54.

Commonwealth Department of Human Services andHealth. Guidelines for the pharmaceutical industry on thepreparation of submissions to the pharmaceutical benefitsadvisory committee. Canberra: Commonwealth Depart-ment of Human Services and Health, 1995.

Cookson R, Huttom J. Regulating the economic evalua-tion of pharmaceuticals medical devices: a Europeanperspective. Health Policy, 2003; 63: 167-178.

Croghan TW, Pittman PM. The medicine cabinet: What’sin it, why, and can we change the contents? HealthAffairs, 2004; 23(1): 23.

Darbà J. Pharmaceutical expenditure in Spain. Evolutionand cost containment measures during 1998-2001.European Journal of Health Economics, 2003; 4: 151-157.

De Pouvourville G. Time for a change in drug pricing:Going downstream. Comment on Drummond’s shortpaper. European Journal of Health Economics, 2002; 3:140-141.

De Wolf P, Brouwer WBF, Rutten FFH. Regulating theDutch pharmaceutical market: improving efficiency orcontrolling costs? International Journal of Health Plan-ning and Management, 2005; 20: 351-374.

Devlin N, Parkin D. Does NICE have a cost-effectivenessthreshold and what other factors influence its decisions?A binary choice analysis. Health Economics, 2004; 13:437-452.

175

BIBLIOGRAFÍA

Dickson M, Hurst J, Jacobzone S. Survey of pharmaeconom-ics assessment activity in eleven countries. OECD HealthWorking Papers No. 4.

Drummond MF et al. Current trends in the use of Phar-macoeconomics and Outcomes Research in Europe.Value in Health, 1999; 2(5): 323-332.

Drummond MF, Jönsson B, Rutten F. The role of econom-ic evaluation in the pricing and reimbursement of med-icines. Health Policy, 1997; 40: 199-215.

Drummond MF, Rutten F, Brenna A, Pinto CG, Horis-berger B, Jonsson B, Le Pen C, Rovira J, von der Schu-lenburg, Sintonen H et al. Economic evaluation ofpharmaceuticlas: a European perspective. Pharmacoeco-nomics, 1993; 4(3): 173-86.

Drummond MF. Cost-effectiveness guidelines for reim-bursement of pharmaceuticals: is economic evaluationready for enhanced status? Health Economics, 1992;1(2): 85-92.

Drummond MF. The use of health economic informationby reimbursement authorities. Rheumatology, 2003;42(Suppl. 3): iii60-iii63.

Drummond MF. Time for a change in drug licensingrequirements? European Journal of Health Economics,2002; 3: 137-138.

Drummond MF. Will there ever be a European drug pric-ing and reimbursement agency? European Journal ofHealth Economics, 2003; 4: 67-69.

Durieux P, Chaix-Couturier C, Durand-Zaleski I, RavaudP. From clinical recommendations to mandatory prac-tice. International Journal of Technology Assessment inHealth Care, 2000 ; 16(4) : 969-75.

Eichler HG. Pharmacoeconomics and the “4th hurdle”:drug reimbursement policies in Central and EasternEurope. International Journal of Clinical Pharmacologyand Therapeutics, 2003; 41(1): 1-2.

Ess SM, Schneeweiss S, Szucs TD. European HealthcarePolicies for Controlling Drug Expenditure. Pharma-coeconomics, 2003; 21(2): 89-103.

Freemantle N, Behmane D, de Joncheere K. Pricing andreimbursement of pharmaceuticals in the Baltic States.Lancet, 2001; 358(9278): 260.

Freemantle N. Does the UK National Health Service needa fourth hurdle for pharmaceutical reimbursement toencourage the more efficient prescribing of pharmaceu-ticals? Health Policy, 1999; 46: 255–265.

Friedeberg-Steward, B. Pricing and reimbursement ofpharmaceutical products in France. Drug InformationJournal, 2000; 34: 1201-1205.

Gandjour, A. and Lauterbach, K.W. (2001) A method forassessing the cost-effectiveness and the break-evenpoint of clinical practice guidelines, International Jour-nal of Technology Assessment in Health Care, 17(4):503–16.

Garrison L, Towse A. The Drug Budget Silo Mentality inEurope: An Overview. Value in Health, 2003; 6(Suppl.1): S1-S9.

George B, Harris A, Mitchell A. Cost-effectiveness analysisand the consistency of decision making: evidence frompharmaceutical reimbursement in Australia (1991 to1996). PharmacoEconomics, 2001; 19(11): 1103-1109

Glynn D. Reimbursement for new health technologies.Breakthrough Pharmaceuticals as a 20th Century Chal-lenge. Pharmacoeconomics, 2000; 18(Suppl. 1): 59-67.

Guhl A, Tring. Pricing and reimbursement systems inEurope. Health Economics in Prevention and Care, 2000;0(0): 8-10.

Gulácsi L, Boncz I, Drummond MF. Introducing the‘fourth hurdle’ in the new European Union memberstates: The case of Hungary. Value in Health, 2004;7(6): 714.

Gulácsi L, Boncz I, Drummond MF. Issues for countriesconsidering introducing the “fourth hurdle”: The caseof Hungary. International Journal of Technology Assess-ment in Health Care, 2004; 20(3): 337-341.

Gulácsi L, Dávid T, Dózsa Cs. Pricing and reimbursementof drugs and medical devices in Hungary. EuropeanJournal of Health Economics, 2002; 3: 271-278.

176

Haga A, Sverre JM. Pricing and reimbursement of pharma-ceuticals in Norway. European Journal of Health Eco-nomics, 2002; 3: 215-220.

Hasset KA. Price Controls and the Evolution of Pharmaceu-tical Markets, 2004.

Herxheimer A. Controlling the NHS budget. British Med-ical Journal, 1994; 309(6952): 424.

Hjelmgren J, Berggren F, Andersson F. Health economicguidelines-similarities, differences, and some implica-tions. Value in Health, 2001; 4(3): 225-250.

Hoffmann C, von der Schulenburg JMG. The influence ofeconomic evaluation studies on decision making. AEuropean survey. Health Policy, 2000; 52: 179-192.

Hutton J, McGrath C, Frybourg J-M, Bramley-Harker E,Henshall C. Framework for describing and classifyingdecision-making systems using technology assessmentto determine the reimbursement of health. Internation-al Journal of Technology Assessment in Health Care, 2006;22(1): 10-18.

Hutton J, Nuijten M, Chambers M. Single European-levelcost-effectiveness analysis: over the fourth hurdle andinto the ditch. Value in Health, 2001; 4(2): 175.

Infarmed. Methodological guidelines for economic evalua-tion studies of medications. Lisbon, Portugal:Infarmed, 1999.

Johnston DJ. Increasing value for money in health systems.European Journal of Health Economics, 2004; 5: 91-94.

Jonsson B. Pricing and reimbursement of pharmaceuticalsin Sweden. Pharmacoeconomics, 1994; 6(0): 51-60.

Kanavos P, Mossialon E. Outstanding Regulatory Aspectsin the European Pharmaceutical Market. Pharmacoeco-nomics, 1999; 15(6): 519-533.

Kanavos P, Trueman P, Bosilevac A. Can economic evalua-tion guidelines improve efficiency in resource alloca-tion? International Journal of Technology Assessment inHealth Care, 2000; 16(4): 1179-1192.

Kanavos P. Financing Pharmaceuticals in TransitionEconomies. Croatian Medical Journal, 1999; 40(2).

Kanavos P. Overview of pharmaceutical pricing and reim-bursement regulation in Europe. Commission Of TheEuropean Communities, 2001.

Koopmanschap MA, Rutten FFM. The drug budget silomentality: the Dutch case. Value in Health, 2003; 6Suppl: S46–S51.

Kulp W, Greiner W, von der Schulenburg JM. The fourthhurdle as controlling instrument for expenditure onmedication? European Journal of Health Economics,2003; 4: 1-5.

Langley PC, Sullivan SD. Pharmacoeconomic evaluations:guidelines for drug purchasers. Journal of Managed CarePharmacy, 1996; 2: 671-7.

Laupacis A. Inclusion of drugs in provincial drug benefitprograms: Who is making these decisions, and are theythe right ones? Canada’s leading medical journal, 2002;166(1): 44-47.

Lee K-S, Brouwer WBF, Lee S-I, Koo H-W. IntroducingEconomic Evaluation as a Policy Tool in Korea: WillDecision Makers get Quality Information? A CriticalReview of Published Korean Economic Evaluations.Pharmacoeconomics, 2005; 23(7): 709-721.

Lekkerkerker F, Rutten F. Drug licensing requirements arechanging! Comment on Drummond’s short paper.European Journal of Health Economics, 2002; 3: 141-142.

Le Pen C. The drug budget silo mentality: the French case.Value in Health, 2003; 6 Suppl: S10–S19.

Le Pen C, Priol G, Lilliu H. What criteria for pharmaceu-ticals reimbursement? An empirical analysis of the eval-uation of 2medical service rendered” by reimbursabledrugs in France. European Journal of Health Economics,2003; 4: 30-36.

Lothgren M, Ratcliffe M. Pharmaceutical industry’s per-spective on health technology assessment. InternationalJournal of Technology Assessment in Health Care, 2004;20(1): 97-101.

Lundkvist J. Pricing and reimbursement of drugs in Swe-den. European Journal of Health Economics, 2002; 3: 66-70.

177

Mapelli V, Lucioni C. Spending on pharmaceuticals inItaly: macro constants with local autonomy.

Marx P. The reimbursement system of drugs in Germany.Health Economics in Prevention and Care, 2000; 0(0):11-15.

Maynard A, Bloor K, Freematle N. Challenges for theNational Institute for Clinical Excellence. British Med-ical Journal, 2004; 329: 227-229.

Maynard A, Bloor K. Dilemmas in regulation of the mar-ket for pharmaceuticals. Health Affairs, 2003; 22(3):31-41.

Maynard A, Bloor K. Regulating the pharmaceutical indus-try. British Medical Journal, 1997; 315(7102): 200.

Maynard A, Cookson R. Money or your life? The health-wealth trade-off in pharmaceutical regulation. Journalof Health Service Research Policy, 2001; 6(3):186-189.

Maynard A, Kanavos P. Health Economics: An EvolvingParadigm. Health Economics, 2000; 9: 183-190.

McGuire A. UK budgetary systems and new healthcaretechnologies. Value in Health, 2003; 6 Suppl: S64–S73.

Mental Health Economics European Network I. Capacitybuilding in mental health economics across Europe,November 2002-November 2004.

Ministry of Social Affairs and Health. Guidelines for thepreparation of an account of health economic aspects[unofficial translation]. Helsinki: Ministry of SocialAffairs and Health, 1999

Mrazek MF. Comparative Approaches to PharmaceuticalPrice Regulation in the European Union. CroatianMedical Journal, 2002; 43(4): 453-461.

Mullins CD et al. Impact of the Fourth Hurdle on theInternational Pharmaceutical Industry. Expert Review ofPharmacoeconomics and Outcomes Research, 2003; 3(2):169-77.

Neumann PJ, Sandberg EA, Bell CM, Stone PW, Chap-man RH. Are pharmaceuticals cost-effective? A reviewof the evidence. Health Affairs, 2000; 19(2): 92-109.

Neumann PJ. Why Don’t Americans Use Cost-Effective-ness Analysis? The American Journal of Managed Care,May 2004.

NHS Executive. Faster access to modern treatment. HowNICE appraisal will work: a discussion paper. Leeds:NHS Executive, 1999.

Nishimura S, Torrance GW, Ikegami N, Fukuhara S,Drummond MF, Schubert F. Information barriers tothe implementation of economic evaluations in Japan.Pharmacoeconomics, 2002; 20(Suppl. 2): 9-15.

Norwegian Medicines Control Authority, Department ofEconomics. Norwegian guidelines for pharmacoeconomicanalysis in connection with application for reimburse-ment. Oslo: Department of Pharmacoeconomics, Nor-wegian Medicines Control Agency, 1999.

Nuijten M. Pharmacoeconomics in European Decision-Making. Value in Health, 1999; 2(5): 319-322.

Nuijten MJC, Berto P, Berdeaux G, Hutton J, Fricke FU,Villar FA. Trends in decision-making process for phar-maceuticals in Western European countries. A focus onemerging hurdles for obtaining reimbursement and aprice. Health Economics in Prevention and Care, 2001;2: 162-169.

OECD. Competition and regulation issues in the pharmaceu-tical industry. AFFE/CLP(2000)29

Oliver A, Mossialos E. An overview of pharmaceutical pol-icy in four countries: France, Germany, the Nether-lands and the United Kingdom. International Journal ofHealth Planning and Management, 2005; 20: 291-306.

Oliver, A., Mossialos, E.A. and Robinson, R. (2004)Health technology assessment and its influence onhealth care priority setting, International Journal ofTechnology Assessment in Health Care, 2004; 20(1):1–10.

Ontario Ministry of Health. Ontario guidelines for econom-ic analysis of pharmaceutical products. Ontario: Ministryof Health, 1994.

Orlewska E, Mierzejewski P. Proposal of Polish Guidelinesfor Conducting Financial Analysis and Their Compar-

178

ison to Existing Guidance on Budget Impact in OtherCountries. Value in Health, 2004; 7(1): 1-10.

Pang F. Design, Analysis and Presentation of Multination-al Economic Studies. The Need for Guidance. Pharma-coeconomics, 2002; 20(2): 75-90.

Paul JE, Trueman P. ‘Fourth hurdle reviews’, NICE, anddatabase applications. Pharmacoepidemiology and drugsafety, 2001; 10: 429-438.

Pedersen KM. Pricing and reimbursement of drugs in Den-mark. European Journal of Health Economics, 2003; 4:60-65.

Pelen F. Reimbursement and pricing of drugs in France: anincreasingly complex system. Health Economics in Pre-vention and Care, 2000; 0 (0): 19-22.

Permanand G, Mossialos E, McKee M. Regulating medi-cines in Europe: the European Medicines Agency, mar-keting authorisation, transparency and pharmacovigi-lance. Clinical Medicine, 2006; 6(1): 87-90.

Pinto CG, Teixeira I. Pricing and reimbursement of phar-maceuticals in Portugal. European Journal of HealthEconomics, 2002; 3: 267-270.

Puig-Junoy J. Incentives and pharmaceutical reimburse-ment reforms in Spain. Health Policy, 2004; 67: 149-165.

Rutten F. The Impact of Healthcare Reform in TheNetherlands. Pharmacoeconomics, 2004; 22 (Suppl. 2):65-71.

Schubert F. Health technology assessment. The pharma-ceutical industry perspective. International Journal ofTechnology Assessment in Health Care, 2002; 18(2): 184-191.

Schwermann T, Greiner W, Schulenberg JMGvd. Usingdisease management and market reforms to address theadverse economic effects of drug budgets and price andreimbursement regulations in Germany. Value inHealth 2003; 6 Suppl: S20–S30.

Schwermann T, Greiner W, Schulendburg JMG. Using dis-ease management and market reforms to address theadverse economic effects of drug budgets and price and

reimbursement regulations in Germany. Value inHealth, 2003; 6(1): S20-S30.

Sculpher M, Claxton K. Establishing the cost-effectivenessof new pharmaceuticals under conditions of uncertain-ty – when is there sufficient evidence? Value in Health,2005; 8(4): 433-46.

Sheldon TA, Cullum N, Dawson D, Lankshear A, LowsonK, Watt I, West P, Wright D, Wright J. What’s the evi-dence that NICE guidance has been implemented?Results from a national evaluation using time seriesanalysis, audit of patients’ notes, and interviews. BritishMedical Journal, 2004; 329: 999-1007.

Smith R. The triumph of NICE. British Medical Journal,2004; 329: 0.

Soto J. Impact of the fourth hurdle on the internationalpharmaceutical industry. Expert Review of Pharma-coeconomics and outcomes research, 2002;

Stoykova B, Drummond MF, Barbieri M, Kleijnen J. Thelag between effectiveness and costeffectiveness evidenceof new drugs. Implications for decision-making inhealth care. European Journal of Health Economics,2003; 4: 313-318.

Swinburn B, Milne RJ, Richards M, Begg E, Foote S, Jack-son R. Reimbursement of pharmaceuticals in NewZealand: comments on PHARMAC’s processes. NewZealand Medicine Journal, 2000; 113(1119): 425-8.

Taylor R. Pharmaceutical regulation: the early experienceof the NHS National Institute for Clinical Excellence(NICE) Appraisal Process-Where Are We Headed?Value in Health, 2001; 4(1): 8-11.

Taylor R. Using health outcomes data to inform decision-making. Government agency perspective. Pharmacoeco-nomics, 2001; 19 (Suppl. 2): 33-38.

Taylor RS, Drummond MF, Salked G, Sullivan SD. Inclu-sion of cost-effectiveness in licensing requirements ofnew drugs: the fourth hurdle. British Medical Journal,2004; 329: 972-975.

Towse A. The efficient use of pharmaceuticals: DoesEurope have any lessons for a Medicare drug benefit?Health Affairs, 2003; 22(3): 42.

179

U.S. Department of Commerce. Pharmaceutical Price Con-trols in OECD Countries. Implications for U.S. Con-sumers, Pricing, Research and Development, and Innova-tion. 2004.

Value in Health, 2003; 6 Suppl: S31–S45.

Van Oostenbruggen MF, Jansen RB, Mur K, Kooijman H.Penny and Pound Wise. Pharmacoeconomics from aGovernmental Perspective. Pharmacoeconomics, 2005;23(3): 219-226.

Vandergrift M, Kanavos P. Health policy versus industrialpolicy in the pharmaceutical sector: the case of Canada.Health Policy, 1997; 41: 241-260.

Walley T, Mrazek M, Mossialos E. Regulating pharmaceu-tical markets: improving efficiency and controlling

costs in the UK. International Journal of Health Plan-ning and Management, 2005; 20: 375-398.

Wanke M, Juzwishin D, Thornley R, Chan L. AnExploratory Review of Evaluations of Health TechnologyAssessment Agencies. HTA Initiative 16, February 2006.Alberta Heritage Foundation for Medical Researc,Health Technology Assessment Unit.

WHO. Health systems: improving performance. The WorldHealth Report 2000.

WHO. How does the regulatory framework affect incentives forresearch and development? USP Advisory Panel. 2005.

WHO. Medical device regulations. Global overview andguiding principles. 2003.

Ziekenfondsraad. Dutch guidelines for pharmacoeconomicresearch. Amsterdam: Ziekenfondsraad, 1999.

180

LA IMPLANTACIÓN DE LA CUARTA GARANTÍA EN ESPAÑA:

ANÁLISIS A PARTIR DE UN GRUPO FOCAL

5.

181

Este capítulo recoge los resultados de un análisis cualita-tivo de las opiniones de expertos procedentes tanto delmundo académico como, de la política y la gestión sani-tarias acerca de la evaluación económica de tecnologíassanitarias en nuestro país y la viabilidad de la implanta-ción de la cuarta garantía. La utilidad de este ejercicio esla posibilidad de comparar los resultados de la revisiónde la literatura presentada en los anteriores apartados de

este texto con una visión más vivencial y próxima a laactividad diaria de los expertos consultados. Dicho con-traste debiera permitir que el lector obtuviera una visiónsuficientemente amplia y exhaustiva de la complejidadque rodea la posible implantación de procesos estanda-rizados de evaluación de las actuales y nuevas tecnolo-gías sanitarias que disfrutan o solicitan reembolso porparte del Sistema Nacional de Salud.

5.1. OBJETIVOSa) Conocer las opiniones y propuestas de los expertos

acerca de la evaluación económica de tecnologíassanitarias y la viabilidad de la implantación de lacuarta garantía en nuestro país.

b) Estudiar la viabilidad normativa de la implantaciónde la cuarta garantía en nuestro sistema sanitario,así como su encaje tanto dentro de su realidad des-centralizada como de las posibilidades de econo -mías de escala derivadas de la posible colaboraciónen el ámbito de la Unión Europea.

c) Determinar sus preferencias acerca de las caracterís-ticas metodológicas de dicho proceso de evaluacióna la luz de la revisión de la literatura de los capítu-los precedentes.

d) Explorar su percepción acerca de otras característi-cas (como la existencia de reglas de decisión más omenos explícitas o el grado de transparencia) delproceso normativo y técnico para la evaluación eco-nómica de las tecnologías sanitarias que resultarande interés para los distintos agentes implicados enla innovación y comercialización de nuevos pro-ductos sanitarios.

5.2. METODOLOGÍA

182

5.2.1. Los métodos cualitativos deinvestigación

La metodología más frecuentemente empleada parainvestigar en ciencias de la salud es la cuantitativa oepidemiológica. Sin embargo, en el terreno de lasciencias sociales se pueden estudiar tanto los hechos ysu frecuencia de presentación, como el sentido y lasignificación de las representaciones y los discursos.Mientras que de la primera tarea se encarga la meto-dología cuantitativa, la segunda corresponde a lametodología cualitativa1.

Los métodos cualitativos ayudan a estudiar las in -teracciones entre varias personas con un papel rele-vante ante un asunto de salud pública. Las técnicascualitativas son una herramienta esencial en el proce-so de análisis de cuestiones emergentes o altamentecomplejas, ya que proporcionan un profundo enten-dimiento del fenómeno objeto de estudio y contribu-yen a la formación de hipótesis. El empleo de técnicascualitativas es especialmente útil cuando existe unagran carga de significados, estereotipos y prejuiciosasociados a la cuestión estudiada. Otra característicade los métodos cualitativos es su flexibilidad, que lasconvierte en apropiadas para procesos en desarrollo,para investigaciones exploratorias o para tratar even-tos imprevistos2.

5.2.2. Entrevista grupal, grupo focal ygrupo de discusión

Las entrevistas grupales se diferencian de las entrevis-tas individuales en que tratan de aprovechar la diná-mica grupal que se genera en la relación para haceremerger los procesos de construcción conjuntamediante estrategias de confrontación, oposición ydivergencia. Existe cierta confusión originada por la

utilización de tres denominaciones diferentes: entre-vista grupal, grupo focal y grupo de discusión. Mientrasel grupo focal pretende enfatizar el carácter focalizadoen un tema específico de una entrevista en un contex-to grupal, el grupo de discusión (término más usado enla tradición española en métodos cualitativos) preten-de reproducir un contexto social específico. Hay auto-res que prefieren la denominación entrevista grupalpara referirse a una situación de interrogacióndesarro llada en un contexto de dinámica grupal quepretende emular una conversación cotidiana3.

En el ámbito sanitario se emplea sobre todo el grupofocal que, a diferencia del grupo de discusión, no pres-cinde nunca de un guión de preguntas relacionadascon el objetivo de la investigación que el moderadordirija a los participantes del mismo. De este modo, lareunión grupal se convierte en una entrevista semies-tructurada y dirigida que, como la metodología cuan-titativa, busca con preguntas las respuestas del grupo.Por el contrario, en un grupo de discusión la interven-ción inicial del moderador debe producir el discursodel grupo, que no será interrumpido con preguntasdirectas1.

El grupo focal se centra en la visión colectiva sobre elproblema de estudio, a la vez que posibilita la recupe-ración del contexto social y cultural de los fenómenosestudiados4. Se trata de un método de investigacióncualitativa que emplea discusiones grupales dirigidas agenerar información sobre experiencias y creencias5.

El moderador de la reunión, además de ser el repre-sentante del poder y la instancia investigadora, se con-vierte en una especie de “conmutador de la circula-ción”6. Debe conceder el turno a las intervenciones deunos y otros participantes pero, sobre todo, dar pasoa unos temas y cerrar otros poco o nada relacionadoscon los objetivos de la investigación.

Los participantes de los grupos focales, en unnúmero recomendado de entre seis y ocho6, deben

5.3. RESULTADOS

El discurso de los expertos reunidos acerca de ladeseabilidad y la viabilidad de la implantación de lacuarta garantía en el Sistema Nacional de Saludespañol incluye aspectos tanto normativos como téc-nicos, así como las características que podríantomarse de otras experiencias internacionales y laspeculiaridades que es necesario considerar antes decualquier acción.

5.3.1. El plano normativo

Cualquier consideración técnica o metodológica conrespecto a la implantación de un proceso estandariza-do de evaluación de las tecnologías sanitarias que asis-ta en la toma de decisiones de precio y reembolsodebe ir precedido de un análisis de la viabilidad nor-mativa del mismo. En este punto no existe un consen-

tener características homogéneas y no conocersepreviamente entre sí7. Sin embargo, en investigacio-nes como la presente asumir que los participantesno se conozcan previamente implica que estos estu-dios se llevan a cabo en contextos sociales y cultura-les muy específicos4.

5.2.3. Grupo focal para el análisis de laviabilidad de la cuarta garantía

A la luz de los objetivos anteriormente citados y lascaracterísticas expuestas de las distintas técnicas cuali-tativas de investigación, se consideró que el diseñomás adecuado para complementar la revisión de lasguías metodológicas era la realización de un grupofocal. Dicha técnica debería fomentar la interaccióndel grupo y permitir la exploración de los temas demayor relevancia para los participantes.

Para dicha elección se valoró especialmente la posibi-lidad de que los participantes replantearan el tema deestudio adentrándose en direcciones no esperadas quefinalmente resultarían muy significativas. El equipoinvestigador trató de no limitar la expresión de losconocimientos y experiencia de los participantes ameras respuestas sesudas ante preguntas muy directas.

El moderador, con experiencia en proyectos similares,otorgó un turno de palabra inicial a cada uno de losparticipantes, para enseguida comenzar con las comu-nicaciones cruzadas sobre bloques temáticos hasta suagotamiento. Se siguió un guión (ver anexo 3) que ibade lo general (un tema por bloque temático) a lo espe-cífico (distintas preguntas acerca de cada asunto). Seconsiguió un ambiente permisivo y poco directivo,que mantenía el carácter estrictamente confidencial yanónimo de cada intervención.

El grupo estaba constituido por cuatro analistas pro-cedentes del mundo académico y cuatro decisoresrepresentantes de organismos encargados de la evalua-ción y autorización de productos sanitarios. Las carac-terísticas comunes de los integrantes del grupo fueronla experiencia en el tema objeto de estudio y su granrelevancia académica y/o política (ver anexo 4).

La reunión duró 3 horas y se celebró el 24 de abril de2007. La transcripción de la misma se remitió a losparticipantes para recabar cambios por inexactitudes yconseguir su aprobación, aspecto que se logró conplena eficacia. Posteriormente se analizó el grado deconsenso y disenso sobre los diferentes temas tratados,y se comprobó que esta interacción grupal generacomentarios más críticos que otras técnicas como laentrevista individual.

183

184

so entre los participantes en el grupo focal, e inclusoaquellos que coinciden en la viabilidad del desarrollonormativo discrepan acerca de los organismos quedeberían encargarse de las distintas tareas.

5.3.1.1. La ausencia de sistemas deinformación: garantía a la cuartagarantía

Aquellos informantes clave que no ven viable laimplantación de este mecanismo de evaluación en lanormativa sanitaria española coinciden en sus argu-mentos. Así, el principal impedimento al desarrollolegal de la denominada cuarta garantía en nuestro sis-tema sanitario sería la incertidumbre ligada a la ausen-cia de fuentes de información apropiadas para llevar acabo este empeño. Esta carencia se agravó tras la des-centralización administrativa del sistema sanitariopúblico y dio lugar a iniciativas que recopilaron y ana-lizaron dicha información dispersa8,9. Cualquier eva-luación de un programa o sistema sanitario requieresistemas de información que permitan medir su ren-dimiento. Igualmente, el propósito de calificar la rela-ción coste-beneficio o coste-efectividad de una tecno-logía sanitaria requiere bases de datos fiables que con-tengan, al menos, costes unitarios de todos los recur-sos sanitarios involucrados. De este modo, dichacarencia técnica podría invalidar de facto cualquierintento de implantación de la cuarta garantía en nues-tro sistema sanitario.

Los mismos expertos que citan la ausencia de sistemasde información, adecuados que permitan los ejerciciosde evaluación mencionan que la situación actual no esla más apropiada para introducir un procedimientoque evalúe la rentabilidad social o eficiencia asociadaa la introducción y empleo de las tecnologías sanita-rias. La citada ausencia de información y las limitacio-nes que impone la ley vigente les hace pensar que estareforma debería posponerse.

Aquellos expertos que no consideran tan relevantedicha carencia en los sistemas de información coinci-

den en la viabilidad del desarrollo normativo de lacuarta garantía en nuestro país, pero plantean distin-tas dicotomías en su implantación.

5.3.1.2. Autorización y financiación

Los participantes coinciden en que, de ser viable laintroducción de la cuarta garantía, debería distinguirentre el proceso de autorización y la posterior negocia-ción del precio. La primera tarea recae sobre la Direc-ción General del Medicamento del Ministerio deSanidad y Consumo y sería un proceso centralizado.Sin embargo, la fijación del precio para cada tecnolo-gía sanitaria genera dos respuestas. Por una parte, cier-tos expertos consideran que también se trataría de unprocedimiento centralizado que debería asumir laDirección General de Farmacia o instituciones inde-pendientes por encargo de la misma. Por otra parte,otros participantes consideran que el distinto consu-mo que cada Comunidad Autónoma hace de cadatecnología sanitaria les debería permitir negociar conlos proveedores el precio de cada una. De este modo,cada servicio regional de salud podría negociar unprecio más ventajoso para aquellas tecnologías queconsume en mayor medida.

5.3.1.3. Proceso centralizado odescentralizado

La decisión de autorizar o no una nueva tecnologíasanitaria se basa en criterios de seguridad, eficacia ycalidad, y ningún participante se muestra contrario aque siga siendo un proceso centralizado a cargo de laDirección General de Farmacia del Ministerio deSanidad y Consumo. No obstante, la cuarta garantíaevalúa la eficiencia asociada a su utilización, y dichoresultado depende en buena medida de su precio ocoste de adquisición. Dado que un mayor volumen deconsumo de una determinada tecnología sanitariapuede traducirse en un menor coste unitario deadquisición, la posibilidad de que cada servicio regio-nal de salud negociara el precio de cada tecnología

185

sanitaria autorizada permitiría un ahorro de recursosadicional al derivado de la utilización de aquellas tec-nologías más eficientes.

5.3.1.4. Fármacos vs. otras tecnologíassanitarias

Sin embargo, una nueva distinción se plantea dentrode la consideración anterior: uno de los participan-tes distingue entre fármacos y el resto de las tecnolo-gías sanitarias. En su opinión, las decisiones acercade los primeros deberían recaer en la DirecciónGeneral de Farmacia, mientras que para las restantestecnologías se podría fijar un paquete básico de pres-taciones para cada Comunidad Autónoma. Dadoque es cada gobierno regional quien acaba financian-do dichos dispositivos, debería ser cada Consejeríade Sanidad quien eligiera qué tecnologías requiere ynegocie sus precios.

Podemos concluir que las opiniones de los participan-tes en el grupo focal se pueden ordenar en torno acuatro ejes:

a) viabilidad del desarrollo normativo vs. obstácu-los prácticos (incertidumbre asociada a lascarencias de los sistemas de información e ido-neidad de retrasar dicha implantación);

b) decisiones de autorización y financiación con-juntas o independientes;

c) procesos centralizados o descentralizados; y,

d) proceso único vs. diferenciado entre fármacos yresto de tecnologías sanitarias.

5.3.1.5. Tecnologías y decisiones que requierenevaluación

Cuando se consulta a los participantes acerca de quétecnologías o decisiones requieren una evaluación pre-via, éstos reconocen que el propio proceso de evalua-ción es costoso y requiere una priorización. De estemodo, no se trata sólo de que la evaluación contribu-

ya a indicar qué tecnologías se priorizarán en los pre-supuestos sanitarios públicos, sino también que sedebe priorizar qué tecnologías se evaluarán. No existeconsenso acerca de los criterios que debe seguir dichaordenación, y se proporcionan distintas reglas que tie-nen el común denominador de perseguir la mayor uti-lidad para la posterior toma de decisiones:

a) detectar aquellas indicaciones y tecnologías queimplican un mayor uso ineficiente de recursospúblicos. Este enfoque parte de la localizaciónde aquellas bolsas de ineficiencia o despilfarroasociadas a la utilización de las tecnologíasmédicas autorizadas;

b) evaluar aquellos problemas de salud para losque existe un mayor número de tratamientosalternativos, por el potencial ahorro de recursosque podría generar la detección de una tecno-logía eficiente que domine a las restantes;

c) estudiar la eficiencia de aquellas nuevas entida-des moleculares que se prevé tendrán un consi-derable impacto presupuestario o “indicios razo-nables de despilfarro (tecnologías nuevas de eleva-do coste, que aportan poco y están desplazandootras más antiguas y coste-efectivas)”.

Dicho ejercicio no debe limitarse a una evaluación decada principio activo, sino que hay que profundizarsegún patologías y subgrupos de pacientes. De igualmodo, hay que considerar como tecnologías distintasa las existentes aquellas “nuevas formulaciones queaportan mejoras en la pauta posológica o en la comodi-dad, nuevas indicaciones terapéuticas de medicamentos”.La respuesta lógica a este fenómeno de indicationdynamics10 (empleado originariamente para los fárma-cos biotecnológicos) es que habría que evaluar la efi-ciencia del producto para cada una de las indicacio-nes. Asimismo, las mejoras en la posología o la como-didad del paciente podrían suponer que, en funciónde la ratio coste-efectividad incremental entre la pre-sentación autorizada y la que incorpora dichas mejo-ras, se optara por financiar sólo una de ellas, en lugar

186

de ir añadiendo las nuevas presentaciones a la lista deproductos financiados por el sistema sanitario públi-co. Estas consideraciones son consistentes, por ejem-plo, con la práctica del NICE de evaluar cada nuevatecnología para cada una de las posibles indicacionesy cada subgrupo de pacientes.

Un nuevo eje para las opiniones de los participantesvendría dado por si consideran que sólo deben eva-luarse aquellas nuevas tecnologías que previsiblemen-te implicarán un impacto presupuestario considerableo, por contra, no distinguen entre tecnologías autori-zadas y por autorizar ya que el criterio esencial es elahorro potencial asociado a la evaluación de su efi-ciencia relativa.

5.3.1.6. Responsables de las evaluaciones y surevisión

Al ser preguntados acerca de quién debería realizardichos ejercicios de evaluación, las respuestas son dis-pares: unos abogan por que corran a cuenta del pro-motor, otros por consultores e instituciones externas,y los últimos creen que correspondería a la Adminis-tración Sanitaria.

Un criterio para defender que esta nueva tarea no seaasumida por la Administración Sanitaria es la escasezde recursos. Se plantea la conveniencia de fijar unosestándares o guías metodológicas que sean de obliga-do cumplimiento para los entes que realicen evalua-ciones económicas de tecnologías sanitarias. Asimis-mo, una segunda condición sería que dichas entidadesproporcionen todas las herramientas empleadas a losagentes encargados de la revisión de las mismas.

La propuesta más detallada considera que la Adminis-tración Sanitaria sólo debería organizar el proceso,con la salvedad de aquellas tecnologías para las queexisten “indicios razonables de despilfarro, para las quese deberían habilitar fondos públicos para que la admi-nistración los contrate externamente o los hagan las agen-cias de evaluación de tecnologías.”

En consecuencia, la estandarización metodológicaaparece como un modo de agilizar el proceso de eva-luación de tecnologías sanitarias, ya que permitiríadescargar de esta responsabilidad a la AdministraciónSanitaria y las agencias de tecnologías sanitarias, querespaldarían dichas guías.

En cuanto a la labor de revisión de las evaluacioneseconómicas de tecnologías sanitarias, no existe denuevo consenso acerca de quién la llevaría a cabo y lasentidades sugeridas son muy diversas: universidades,agencias de evaluación de tecnologías, el Gobierno,los organismos decisores, el financiador e inclusonuevo órgano creado ad hoc con funciones específicas.También se sugiere la implantación de un proceso derevisión formal con revisores procedentes tanto de laindustria como de la Administración. Dicha propues-ta choca con los comentarios de los restantes expertos,que creen necesario que la revisión de las evaluacionesesté libre de “contaminación por parte de los fabricantesde la tecnología”.

Sí se alcanza consenso en las respuestas acerca de unaposible participación del Parlamento en el proceso deevaluación de las tecnologías sanitarias. Se percibe quesu interés será mayor que el del Gobierno ya que en elcaso del segundo sus acciones se ven siempre sesgadaspor la presión impuesta por los objetivos a corto ymedio plazo (dado por el ciclo electoral). De estemodo, la participación del Parlamento se concibecomo “necesaria para incorporar la perspectiva social” o“conveniente y con el máximo grado de detalle posible”.

5.3.1.7. ¿Una agencia europea conresponsabilidad normativa y/otécnica?

Un texto reciente planteaba la posibilidad de que secreara una agencia de evaluación de tecnologías sani-tarias de ámbito europeo, y citaba de modo tentati-vo la denominación EURICE (European Institute ofClinical Excellence)11. La principal virtud de dichoorganismo sería que se beneficiaría de la existencia

187

de obvias economías de escala de la evaluación anivel europeo en lugar de los habituales procedi-mientos a escala nacional. Además, lograría unamayor independencia con respecto a los fabricantesde tecnologías. Dicha idea para la implantación de lacuarta garantía a nivel continental tuvo cierta acogi-da, si bien los autores que la propusieron ya expo -nían que: “Queda fuera del alcance de la Unión Euro-pea el tratar de armonizar las regulaciones de precios deforma que internalizaran el bienestar de los actoresimplicados. Existe poco espacio de maniobra para quela Comisión europea interfiera en las políticas de pre-cios de los países miembros en virtud de dos principiosconsagrados en la UE: subsidiariedad (el poder ha deejercerse por la administración competente más próxi-ma al ciudadano) y libre circulación de bienes, queposibilita el comercio paralelo, bien que decrecientedada la convergencia de precios entre países de la UE.”

En cualquier caso, la propuesta era que los informesde dicha agencia europea pudieran “orientar las deci-siones sobre precios de los financiadores públicos. Inclusocabe contemplar una negociación europea sobre preciosaplicable, de entrada, a aquellos países cuyos niveles derenta e instituciones sanitarias sean más parecidos; nadaimpediría su extensión posterior a otros países de la UEen la medida que se fuera convergiendo en instituciones,políticas, renta, y precios relativos.”

Al ser consultados al respecto de esta posibilidad, losparticipantes coinciden en mostrar una opinión con-traria a que un órgano europeo pueda asumir respon-sabilidades normativas. Incluso se advierte del riesgode que se pueda convertir en una nueva traba buro-crática al añadirse a los procedimientos y requisitosya existentes a nivel nacional y regional. En cuanto alas responsabilidades técnicas, se plantean dos opcio-nes: la creación de una agencia que comparta la infor-mación o el establecimiento de una red de agenciasque haga lo propio. Los expertos delimitan quedichas funciones sean exclusivamente técnicas y enningún caso tenga capacidad normativa o de toma dedecisiones.

5.3.2. El plano técnico

Esta sección es indisoluble de la anterior y parte de losdos requisitos formales que ya se han citado: la trans-parencia y la estandarización metodológica. Asimis-mo, en el grupo focal se recogieron las opiniones delos participantes acerca de determinados aspectosmetodológicos tratados en la revisión de las guías deevaluación económica.

5.3.2.1. La estandarización metodológicacomo forma de transparencia

Una idea subyacente a los comentarios de todos losparticipantes es la necesidad de “mecanismos de deci-sión cuya transparencia sea de dominio público, de talmodo que cualquier empresa o institución implicadapueda conocerlos y reproducirlos”. Este requisito detransparencia constituye hasta ahora, junto con laestandarización metodológica, las bases de un sistemaidóneo de evaluación y revisión que garantizaría tantounas reglas de actuación para todos los agentes comoun importante ahorro de recursos para la Administra-ción Sanitaria.

Dicha transparencia es tanto una condición para quelos ejercicios de evaluación sean reproducibles y revi-sados, como un ejercicio democrático que pone a dis-posición de cualquier ciudadano o agente la informa-ción empleada y resultante de los análisis. La estanda-rización metodológica también debe entenderse comouna forma de transparencia, y uno de los participan-tes propone que se encuentre disponible no sólo unlistado de costes estándar, sino también “un fondo demodelos de dominio público que se recomendasen comoprimera opción o caso básico.”

Los participantes en el grupo focal muestran un con-senso a favor del mayor grado posible de estandariza-ción metodológica, ya que dicha condición garantizala que los distintos estudios sean comparables y, deeste modo, la evaluación sea útil para la toma de deci-siones y la asignación de los recursos públicos.

188

Un requisito para que, por ejemplo, un listado de cos-tes se convierta en el estándar o referente es que sea“editado por consenso y asumido de forma oficial.” Encuanto a los aspectos metodológicos, la estandariza-ción ha de ser “detallada, operativa y flexible.” Detalla-da y operativa por cuanto ya se apreció en la revisiónde las guías de evaluación económica que ciertosrequisitos resultan ambiguos o carentes de utilidadpráctica (por ejemplo, en aquellos casos en que serecomienda la inclusión de “todos los costes o beneficiosrelevantes” sin llegar a proporcionar un listado queenumere las distintas partidas de recursos a conside-rar). La flexibilidad podría lograrse en opinión de unparticipante mediante la fijación de casos básicos queproporcionaran resultados comparables entre los dis-tintos estudios, pero sobre los que el analista pudieraintroducir refinamientos (nuevos supuestos, casos adi-cionales, análisis de sensibilidad...) de interés para elanálisis.

Sin embargo, la estandarización no implica ausenciade subjetividad, y se debe ser consciente de esta limi-tación al igual que conviene recordar que un modelono es más que una representación simplificada de unarealidad:

“En principio unas medias entre revistas científicas debuena calidad y bien hechas pueden dar resultados dife-rentes (...) Las evaluaciones económicas siempre seránsubjetivas por más estandarizadas que estén.”

Acerca de las fuentes de subjetividad en las evaluacio-nes económicas, resulta útil este comentario acerca demetodologías cuantitativas y cualitativas1: “Achacar ala subjetividad del investigador y a la de los sujetos queforman la muestra (cuando a ella no puede renunciarnadie) la falta de validez de los resultados de la metodo-logía cualitativa es, entre otras cosas, negar que esta sub-jetividad también existe en los métodos cuantitativos,tanto por parte del investigador (cuando elige el tema deinvestigación, cuando elabora el cuestionario y cuandorealiza el informe de resultados) como de los sujetos inves-tigados (cuando deciden participar o no y cuando respon-den a las preguntas). De manera que descalificar la

metodología cualitativa por basarse en la subjetividadque nos constituye es descalificar a su vez la cuantitativa,ya que por más que lo pretendiera nunca nadie podráprescindir de la subjetividad.” De igual modo, el ana-lista encargado de la evaluación económica introduceinevitablemente sesgos y subjetividad al elegir la alter-nativa a la que enfrentará la tecnología evaluada, aldecidir si incluye o no cierta categoría de costes, alestimar el valor de partidas de recursos cuyo precio demercado se desconoce, al decidir si descuenta o no lasganancias en salud a la misma tasa que los costes... Laestandarización metodológica pretende minimizardichos sesgos de modo que los resultados sean compa-rables y tenga sentido que en ellos se basen las decisio-nes de asignación de recursos.

5.3.2.2. Viabilidad y conveniencia de unumbral de eficiencia

En los capítulos anteriores de este texto ya se hacomentado tanto la ausencia de valores oficiales queindiquen el umbral para el ratio coste-efectividad,como las distintas estimaciones que se han realizadoen busca sino del umbral que emplea el NICE, almenos de un valor implícito que, junto con otros fac-tores como la incertidumbre o la existencia de terapiasalternativas, determinaría la probabilidad de la tecno-logía objeto de análisis obtuviera una recomendaciónfavorable.

Existe un consenso entre los participantes en el grupofocal acerca de que es viable fijar un valor umbral porunidad de efectividad (AVAC o AVG). La utilidad dedicha medida es que determinará un rango de valoresde la ratio coste-efectividad para los cuales las tecno-logías recibirán financiación pública por ser conside-radas eficientes.

Sin embargo, existen discrepancias acerca de la con-veniencia de fijar dicho umbral ya que podría gene-rar un efecto perverso: “inhibir a los decisores pormiedo a encontrarse presionados a tomar decisiones delas que no están convencidos”. El verdadero objetivo

189

de cualquier norma de desarrollo en este campo debeser la reducción de la incertidumbre y la generaciónde incentivos para los innovadores, de modo que seestablezca un conjunto de reglas de decisión que per-mita predecir el precio y la probabilidad de una tec-nología sea financiada públicamente. “Lo difícil es laadecuación a la realidad y el cumplimiento de dichasnormas. Concretamente el precio podría venir determi-nado a partir de una función que ponderara los preciosde los países del entorno según sus respectivos PIB. Esta-ría totalmente objetivizado, pero tendríamos el proble-ma de la implantación: a mayor objetivación menorcapacidad política de gestión, y por tanto, mejor mar-gen para adoptar una decisión que permita cumplirdeterminados objetivos preestablecidos.”

Por ello se plantea una opción intermedia entre lafijación de una norma explícita y la no publicaciónde la misma: dar a conocer un valor con carácterorientativo. Para ello se podría estimar, como se hizopara el caso del NICE12, el valor implícito a partir dedecisiones favorables y desfavorables en el pasado.Otra utilidad de la publicidad de un valor orientati-vo es que se pudieran detectar “fuentes de ineficien-cias severas.”

De nuevo, aparece el obstáculo de la carencia de sis-temas de información, así como la incertidumbreasociada a las nuevas tecnologías (mecanismo deacción, perfil de seguridad...) y la metodología másapropiada para evaluarlas. La fuente más obvia deincertidumbre en la evaluación económica de unanueva tecnología es la ausencia de su precio o coste deadquisición (si bien se puede estimar un rango razo-nable en el análisis).

Por estos motivos, se recomienda que también se con-sideren otros criterios aparte de la ratio coste-efectivi-dad, como son el componente social de ciertas pato-logías, el valor añadido que aporta la innovación, laprovisionalidad del precio del nuevo tratamiento,consideraciones de equidad y los resultados del análi-sis de impacto presupuestario. Así, en el caso del pri-mero de los citados, la Ley del Medicamento recono-

ce que en ocasiones el Estado busca la maximizacióndel beneficio social centrándose en patologías cuyotratamiento conlleva un elevado coste pero cuyo com-ponente social excede las consideraciones de la restric-ción presupuestaria.

Asimismo, se sugiere la realización de análisis de sen-sibilidad para estimar el efecto de la incertidumbre enel valor de la ratio coste-efectividad. En cualquiercaso, la obtención de un valor ligeramente superior oinferior al umbral explicitado no debiera justificar laemisión de una recomendación negativa o favorableacerca de la tecnología evaluada, pues existe incerti-dumbre acerca de numerosas variables del análisis y esrecomendable considerar criterios como los citados enel párrafo anterior: “Es necesario complementar los estu-dios de evaluación económica con otro tipo de criterios.El análisis de eficiencia que hay detrás de la evaluacióneconómica debe verse como una ayuda en la toma dedecisiones públicas y privadas en lugar de como unagarantía a la hora de asignar recursos.”

5.3.2.3. El falso dilema de la elección deperspectiva

La revisión de las guías de evaluación económica lle-vaba a un dilema aparente en lo que a la elección dela perspectiva del análisis se refiere: si bien desde unpunto de vista normativo la perspectiva social parece-ría la más coherente, la perspectiva del financiadorevita la cuantificación de costes cuyo valor es difícilincluso de estimar.

De igual modo, los participantes en el grupo focal sedividían entre ambas posturas: la más coherentedesde el punto de vista teórico, la perspectiva social(“ya que es la sociedad quien financia”) frente a la máspragmática la del financiador, (“más concreta por ladificultad de estimar costes totales sociales”). Los segun-dos reconocen la utilidad de la perspectiva social parael análisis de terapias para ciertas patologías en lasque los costes indirectos multiplican los directos,como es el caso, por ejemplo, de las enfermedades

190

crónicas o las del sistema nervioso que se traducen enincapacidad laboral.

Sin embargo, es posible incluir ambos enfoques enun mismo modelo de evaluación económica, por loque la discusión anterior sería en realidad un “falsodilema”: Cuanta más información y más posibilida-des de análisis incluya una evaluación económica,mayor sería su utilidad para el decisor: “No son losacadémicos ni los expertos independientes, sino los pro-pios tomadores de decisiones (institucionales) los quedeben decidir y explicitar cuál es y cómo se concreta superspectiva (es decir, qué costes y beneficios son relevan-tes, cómo descontar costes y beneficios, etc.). Lógica-mente, deberían escuchar la opinión de los expertos.Los analistas, por su parte, deberían tomar una pers-pectiva lo más amplia posible (social) y tener en cuen-ta cualquier coste o beneficio relevante a algún decisor,utilizar más de un indicador de efectividad y horizon-te temporal, etc. Los estudios se deberían presentarobligatoriamente en un formato electrónico, preferible-mente, con un programa de dominio público (PREVE)o con uno suficientemente difundido (Excel) que per-mita al usuario/destinatario o a los revisores quitar oponer costes o beneficios que considere relevantes o irre-levantes y hacer su propio análisis de sensibilidad,cambiando cualquier parámetro o supuesto del análi-sis o adaptando el subconjunto de los mismos de entrelos presentados por el analista, que mejor represente superspectiva.”

Dicho comentario recoge requisitos ya citados comola transparencia, la necesidad de que las herramientasdel análisis se encuentren disponibles, que el mismosea de la mayor utilidad posible para el decisor, que laintroducción de nuevos supuestos/escenarios y el aná-lisis de sensibilidad permitan paliar la incertidumbrey las carencias de información... Por otra parte, la con-sideración de ambas perspectivas en el mismo análisisinformaría al decisor sanitario acerca del grado decumplimiento de sus objetivos e indicaría si la pers-pectiva del financiador es congruente con la optimali-dad social13.

5.3.2.4. Costes estándar y categorías de costes

Si bien los tipos de costes a incluir en cada evaluacióndependen en principio de la perspectiva de análisiselegida, la posibilidad de combinar distintas perspec-tivas podría hacer necesario incluir todas las posiblescategorías de costes en el estudio. Los participantes enel grupo focal parecen coincidir en la siguiente grada-ción: “Se deben incluir los costes directos. Los costes indi-rectos se deben incluir si son relevantes para la tecnologíaanalizada. No se deben incluir los costes sanitarios futu-ros relacionados con mejoras en la esperanza de vida pro-ducida por el tratamiento.”

Uno de los expertos llama la atención acerca del ries-go de doble contabilización de ciertos cambios en laproductividad en aquellos análisis que incluyen laCVRS: “en el marco del ACE y del ACU no soy partida-rio de incluir los costes o beneficios asociados a cambiosen la productividad, pues se produce una cierta doblecontabilización con los AVACs y otros indicadores deefectividad.”

Según las opiniones vertidas, los costes indirectospodrían incluirse bien por haber optado por la perspec-tiva social o bien por tratarse de una patología para laque su magnitud es considerable. Mayor problemáticaplantean los costes sanitarios futuros relacionados conlas mejoras en la esperanza de vida producidas por eltratamiento. El principal argumento para su omisión esde nuevo el riesgo de doble contabilización, aunquesiempre es posible incluir su valor estimado en escena-rios alternativos: “evitar pérdidas adicionales de produc-tividad por muerte prematura o incapacidad a largo plazomás como una consecuencia (outcome) que como un coste(input) del proceso y es un resultado que se solapa con otrosoutcomes de forma difícil de desentrañar. En cualquiercaso, me parece aceptable lo que hacen la mayoría de lasguías que permiten su incorporación en análisis adiciona-les.” Su cómputo sí sería relevante para la estimación deimpactos presupuestarios a largo plazo.

Resultaría recomendable estandarizar los criterios parala estimación de los costes indirectos (“si se toma el

191

salario bruto medio anual para cualquier persona o sediferencia por edad y sexo, ocupación, etc.”) y de los cos-tes sanitarios futuros por mejoras en la esperanza devida (“se podrían acordar unos valores estándar por edadpara incorporarlos a posibles análisis adicionales al casobásico”).

Se percibe que la disponibilidad de costes estándar setraduciría tanto una mayor comparabilidad de losresultados de los distintos estudios, como en mejorasde la validez y credibilidad de los decisores, ya que sereduciría la presencia de sesgos interesados. No obs-tante, y como se comentó anteriormente, dicha estan-darización requiere que las Administraciones e inclu-so los proveedores estén involucrados en el proceso deelaboración y actualización de dichas bases de datos.

5.3.2.5. Variables para los resultados en salud

La efectividad o resultados en salud derivados de lautilización de una tecnología sanitaria pueden medir-se mediante parámetros clínicos (variables interme-dias) o como incrementos en la esperanza de vida,ajustada o no según calidad (AVAC o AVG, respecti-vamente). Éstas últimas se conocen como variablesfinales y presentan la ventaja de permitir la compara-ción de resultados en salud obtenidos en distintaspatologías. Las variables intermedias son más apropia-das para comparar tratamientos alternativos para unamisma patología.

Los participantes coinciden en la idoneidad de emple-ar variables finales (tanto AVG como AVAC) aunque“se deben añadir los indicadores (variables intermedias)sobre los que se han basado los cálculos de los AVAC.”Aunque, como se expuso en el párrafo anterior, laelección depende de lo evaluado, como norma gene-ral “en la medida de lo posible, se deben evitar medidasintermedias”. De este modo, acompañarán a las varia-bles finales a modo de ejercicio de transparencia queindique los parámetros clínicos originales.

En cuanto al uso de los perfiles de salud que miden lacalidad de vida relacionada con la salud, se decantan

por los “basados en utilidades genéricas, con perfil espe-cífico (...) empezar por AVG y luego tomar los AVAC,depende también de la patología... existirán condicionesen las que éstos no sean adecuados, como cambios impor-tante pero de muy corta duración en el estado de salud,por citar un ejemplo, en paliativos.”

5.3.2.6. ¿Es necesario el análisis desensibilidad probabilístico?

En las secciones anteriores ha quedado patente laincertidumbre que rodea a cualquier fuente deinformación y la necesidad de proporcionar al ges-tor la mayor cantidad posible de resultados para latoma de decisiones. El análisis de sensibilidad satis-face ambas necesidades al ser una herramienta parael estudio de la incertidumbre en un modelo y per-mitir la incorporación de supuestos/escenarios adi-cionales al modelo.

Las guías revisadas exigían con distinto grado de deta-lle la inclusión de análisis de sensibilidad en las eva-luaciones económicas. Dado que se ha estandarizadoel uso de estas herramientas para el tratamiento de laincertidumbre, resultó más adecuado consultar a losparticipantes acerca de si los análisis de sensibilidaddeterminísticos bastan para estudiar la incertidumbreen los modelos de evaluación económica o, por con-tra, son necesarios análisis probabilísticos.

Si bien buena parte de los expertos consideró esencialla inclusión de análisis de sensibilidad probabilísticospara obtener “intervalos de confianza efectivos”, otrosconsideraron que en ocasiones no es necesario em -plear técnicas tan sofisticadas o que existe el riesgo delos decisores no sepan interpretarlas. El análisis desensibilidad probabilístico responde a la necesidadexpresada anteriormente por los participantes de quelos estudios de evaluación económica incluyan todaslas contingencias posibles, así como una serie de resul-tados alternativos que enriquezca la visión del gestoracerca de la idoneidad de incorporar una nueva tecno-logía en función de su eficiencia relativa.

5.4. CONCLUSIONES

1. La ausencia de sistemas de información sanitariaapropiados constituye un considerable obstáculopráctico a la implantación de la cuarta garantía ennuestro país.

2. En cuanto al desarrollo normativo de dicha regu-lación, las opiniones de los participantes en elgrupo focal se pueden ordenar en torno a cuatroejes:

a) viabilidad del desarrollo normativo vs. obstácu-los prácticos (incertidumbre e idoneidad deretrasar dicha implantación);

b) decisiones de autorización y financiación con-juntas o independientes;

c) procesos centralizados o descentralizados; y,

d) proceso único vs. diferenciado entre fármacos yresto de tecnologías sanitarias.

3. Para cada aspecto metodológico analizado es posi-ble plantear una solución basada en un modelosencillo al que se van añadiendo supuestos y esce-narios adicionales a modo de análisis de sensibili-dad. El objetivo de dicha práctica es proporcionaral gestor la mayor cantidad posible de informaciónpara la toma de decisiones.

4. Dos requisitos imprescindibles para el desarrollonormativo y técnico de la cuarta garantía en nuestropaís son la transparencia (criterios, información,herramientas y resultados disponibles para todos losagentes) y la estandarización metodológica (un lista-do de costes estándar o una guía de evaluación eco-nómica de tecnologías sanitarias deberán haber con-tado tanto con el consenso de todos los agentes ensu elaboración, como con el respaldo oficial de lasautoridades sanitarias para alcanzar dicho status).

5.3.2.7. A salvo de la paradoja de Keeler y Cretin

De igual modo que en el apartado anterior, hay aspectosacerca de la tasa de descuento sobre los que no existendudas prácticas: cada vez es más habitual encontrar eva-luaciones económicas de tecnologías sanitarias que nosólo pretendan sus resultados para distintos valores de lamisma, sino para todo un rango a modo de análisis desensibilidad. El aspecto más conflictivo acerca de este ele-mento en la presentación de los resultados acerca de unatecnología sanitaria es si se debe aplicar la misma tasa dedescuento anual sobre los costes y los beneficios futuros.

La revisión de las guías ya citaba la paradoja de Kee-ler y Cretin14, según la cual la consideración de unatasa anual de descuento inferior para los beneficiosque para los costes podría sesgar la decisión resul-tante de modo que la ejecución del programa eva-luado se pospusiera indefinidamente. Quizá por elconocimiento de dicha paradoja o por motivos decoherencia interna del estudio, existe un consensode los expertos consultados acerca de la necesidadde aplicar la misma tasa anual de descuento sobrelos costes y beneficios futuros de las alternativascomparadas.

192

Anexo 4

GUÍA EMPLEADA EN LOS GRUPOS DE DISCUSIÓN

1. Criterios y reglas de decisión. ¿Es viable establecerun coste por AVAC o AVG, aunque sea de carác-ter orientativo? ¿Qué otros criterios se deberíantener en cuenta? ¿Se podría establecer un conjun-to de reglas de decisión que permitiesen objetivary hacer predecibles el precio y la posibilidad dereembolso de una tecnología, para reducir la incer-tidumbre y dar señales claras a los innovadores?

2. Procedimientos y cuestiones operativas. ¿Qué tec-nologías y qué decisiones requerirían prioritaria-mente estudios de evaluación económica (EE)?¿Quién podría realizar estos estudios? ¿Quién losrevisaría?

3. ¿Ve conveniente y viable la estandarización de lametodología de los estudios de EE? ¿Con quégrado de detalle? ¿Ve conveniente la existencia deun listado de costes estándar, de programas están-dar para presentar los estudios, de modelos están-dar para enfermedades específicas, etcétera?

4. Con respecto a la perspectiva a emplear en los estu-dios, ¿Por cuál se inclina: financiador o social? Sielige la del financiador: ¿Se incluyen como costeslos copagos?, ¿Se incluyen como costes los soporta-dos por familiares y cuidadores informales?

5. ¿Qué costes se incluyen en los estudios de EE?¿Sólo los directos? ¿Qué papel ve que puedentener los costes indirectos? ¿Y los costes sanitariosfuturos relacionados con mejoras en la esperanzade vida producida por el tratamiento? ¿Qué papeltienen los costes estándar?

6. Con respecto a los resultados, ¿ve necesario (o no)presentar los resultados en AVAC?, ¿Qué papelasignaría a las variables intermedias?, ¿Qué usoharía de los perfiles que miden la salud y la cali-dad de vida?

7. ¿Qué tratamiento le daría al manejo de la incerti-dumbre en los estudios de EE? ¿Ve necesario uti-lizar análisis probabilísticos?

8. ¿Y con respecto a la tasa de descuento? ¿Aplicaríala misma tasa para costes y beneficios?

9. ¿Ve viable y conveniente aplicar la EE a la toma dedecisiones relacionadas con la incorporación denuevos medicamentos y otras tecnologías enEspaña? ¿Quién debiera hacerlo: la DGFPS delMSC, el Consejo Interterritorial del SNS, el Con-sejo Asesor del MSC, las CCAA, o la AgenciaEspañola del Medicamento? Y, ¿Para qué tipo dedecisiones: catálogo mínimo de prestaciones delSNS, precio y reembolso de nuevos medicamen-tos y otras tecnologías?

10. ¿Qué grado de transparencia debieran tener losestudios dirigidos a demostrar la eficiencia de losnuevos medicamentos y tecnologías y las consi-guientes decisiones de precio y reembolso pú -blico?

11. ¿Debiera existir un EURICE para la valoración dela eficiencia como ya hay una agencia europea deevaluación de medicamentos en Londres para lavaloración de la eficacia y la seguridad?

193

1. Montero Dolores Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios

2. Martínez Mercedes Dirección General de Farmacia y Productos Sanitarios

3. Rodríguez Eva Facultad de CC.EE. y EE. Universidad de Vigo

4. Rovira Joan Facultad de CC.EE. y EE. Universidad de Barcelona

5. Peiró Salvador Escuela Valenciana de Estudios de la Salud (EVES)

6. Gómez Pedro Instituto Salud Carlos III. Agencia Evaluación de Tecnologías Sanitarias

7. Recalde José Mª Centro Evaluación Medicamentos. Escuela Andaluza de Salud Pública

8. Asua José Agencia de Evaluación de Tecnologías del Gobierno Vasco (OSTEBA)

Moderador: Juan del Llano, Fundación Gaspar Casal

Secretario: Álvaro Hidalgo, Universidad de Castilla La Mancha

Asistentes: Alberto Oteo y José Pablo Saffon, Fundación Gaspar Casal

194

Anexo 5

CURRICULA DE LOS PARTICIPANTES EN LOS GRUPOS DE DISCUSIÓN

1. Pérez C. Sobre la metodología cualitativa. Rev EspSalud Pública 2002; 76: 373-380.

2. Bilbao I et al. Diez aportaciones del empleo de la meto-dología cualitativa en una auditoría de comunicacióninterna en Atención Primaria. Rev Esp Salud Pública2002; 76: 483-492.

3. Garay A et al. Evaluación cualitativa del sistema derecogida de sangre en Cataluña. Rev Esp Salud Pública2002; 76: 437-450.

4. Mercado FJ. La atención médica a la enfermedad cró-nica: reflexiones sobre los procedimientos metodológi-cos de un estudio cualitativo. Rev Esp Salud Pública2002; 76: 461-471.

5. Morgan DL. The focus groups guidebook. Focus groupkit 1. Thousand Oaks: Sage; 1998.

6. Callejo J. Observación, entrevista y grupo de discusión:el silencio de tres prácticas de investigación. Rev EspSalud Pública 2002; 76: 409-422.

7. Carlini-Cotrim B. Potencialidades da técnica quialita-tiva grupo focal em investigaçôes sobre abuso de sus-tancias. Saude Publica 1996; 30: 283-93.

8. Sánchez-Bayle M, Palomo L. Informe sobre la situa-ción de salud y de los servicios sanitarios de la

Comunidades Autónomas. Rev Adm Sanit.2007;5(1):147-73.

9. Del Llano J, Hidalgo A, Pérez-Camarero S. Sistema deInformación Sanitaria en España (SISAN). Madrid,Editec; 2004.

10. Van Rijkom J, Leufjens H, Crommelin D, Rutten F,Broekmans A. Assessment of biotechnology drugs:what are the issues? Health Policy 1999; 47: 255-74.

11. Ortún V. Puig-Junoy J. Callejón M. Innovación enmedicamentos, precios y salud. En: López-Valcárcel B(ed): Difusión de nuevas tecnologías sanitarias y políti-cas públicas. Barcelona: Masson, 2005, p 173-193.

12. Devlin N, Parkin D. Does NICE have a cost-effective-ness threshold and what other factors influence its deci-sions? A binary choice analysis. Health Economics,2004; 13: 437-452.

13. Brouwer WB, van Exel NJ, Baltussen RM, Rutten FF.A dollar is a dollar is a dollar—or is it? Value Health.2006 Sep-Oct; 9(5): 341-7.

14. Keeler EB, Cretin S. Discounting of life-saving andother nonmonetary effects. Management Science1983; 29: 300-306.

195

BIBLIOGRAFÍA

197

CONCLUSIONES Y RECOMENDACIONES

6.

6.1. CONCLUSIONES

1. La revisión y comentario de algunas de las princi-pales guías internacionales ha revelado bastantegrado de consenso entre las mismas. En ciertaforma, se puede decir que cualquier nueva guía deevaluación económica tiene un gran camino des-pejado, ya que hay un grado de unanimidad eleva-do. Los apartados sobre la revisión de la evidenciaclínica, población objetivo y subgrupos, compara-dor, horizonte temporal, descuento, transferibili-dad y presentación de los resultados, muestran ungrado de acuerdo bastante grande, por lo que pare-ce claro qué debe hacer una evaluación económi-ca, en cada uno de estos aspectos, para ser conside-rada como una buena evaluación.

Hay otros aspectos donde no hay unanimidad y,en cada uno de dichos casos, hemos tratado de darargumentos a favor de alguna de las opciones. Enel apartado de la perspectiva, nos hemos decanta-do, de forma clara, por la perspectiva social.Entendemos que la opción del Sistema Nacionalde Salud procede puramente de consideraciones

pragmáticas. Posiblemente, la mejor opción seapresentar las dos opciones. Sin embargo, pensamosque cualquier guía rigurosa no debe adoptar estapostura “ecléctica” de presentar las dos perspectivasy que el decisor elija. El decisor debe saber cuál esla postura que, teóricamente, es la más correcta.

En cuanto a las medidas de resultados, hay ciertaunanimidad en considerar las medidas finalescomo las óptimas. Sin embargo, una vez tenemosque elegir la medida de resultados más adecuada,no hay unanimidad. Parece que la tendencia es aelegir los AVAC como la medida de resultados pre-ferida, pero no está claro si hay que utilizar valoresde pacientes o de población general, tampoco elperfil de salud que hay que utilizar (HUI, Euro-QoL) o el método de obtención de preferencias(SG, TTO, EVA). Por todo esto, las utilidadesserán, posiblemente, una fuente de variabilidadpermanente. Obviamente, una guía puede inten-tar eliminar esta variabilidad aconsejando que seutilice un determinado método o perfil.

En nuestra revisión, hemos dado argumentos afavor de algunas opciones. Posiblemente, hoy yahora en España lo mejor es utilizar utilidades pro-cedentes del HUI o del EuroQoL. Sin embargo,en nuestra opinión, esto no es más que una elec-ción estratégica y no creemos que esté claro que laestandarización, basada en un falso consenso, seasiempre la mejor alternativa. Por ejemplo, si se“obliga” a utilizar el EuroQoL, es posible que sepierda sensibilidad y que haya tratamientos queaparezcan menos coste-efectivos de lo que son.Obviamente, si no se estandariza, el problema esque se puede escoger el perfil que pensamos serámás útil para probar una hipótesis.

Por el lado de los costes, hay también bastantediferencia entre las diversas guías. Si a ello le aña-dimos la dificultad de encontrar buenos datos enmuchas ocasiones, el apartado de costes se consti-tuye en una fuente importante de diferencias entrediversas evaluaciones.

En cuanto a la incertidumbre, parece que vaganando terreno el análisis probabilístico aunqueno es una postura unánime. Por último, la inclu-sión de la equidad dentro de las guías es algo queestá todavía en ciernes, por lo que la opción másrazonable, en la actualidad, es el supuesto de quetodos los AVAC tienen el mismo valor.

2. En el apartado de costes estándar hemos dejadoconstancia de lo deseable que podría ser tener unabase de datos de costes estándar a disposición delos evaluadores. De todas las opciones contempla-das, se ha propuesto la opción de los Países Bajoscomo, posiblemente, la más correcta y la más fac-tible. Se consigue un cierto grado de estandariza-ción de tres maneras:

i. Elaborando guías metodológicas más concretasque las canadienses.

ii. Proporcionando una serie de valores estándarque los investigadores pueden utilizar para cal-cular sus costes.

iii. Calculando costes estándar para algunos con-ceptos.

Sin embargo, lo más importante, es la existenciade un cierto liderazgo político para que dichos cos-tes estándar sean tomados como “oficiales” por losdecisores públicos.

3. La expresión “cuarta barrera” encierra en sí mismauna fuerte carga peyorativa que, como se muestraen este estudio, es injusta. Y esto por varias razo-nes. En primer lugar, al menos para el caso de losmedicamentos, cualquier sistema de reembolsoque no sea inclusivo puede representar por símismo una barrera de entrada al mercado. No eséste, por tanto, un rasgo privativo del criterio deracionamiento basado en la evaluación económica.En segundo lugar, no es correcto concebir la apli-cación de dicho criterio como un instrumentoregulatorio de contención de costes. La “garantía”de la evaluación económica es una garantía de efi-ciencia, no puramente de ahorro de costes, lo cualno obsta para que pueda producirse ese ahorro.Todo dependerá de cuáles sean las tecnologíasseleccionadas para ser evaluadas (por ejemplo,muy caras y dirigidas a colectivos de pacientesreducidos o menos caras pero de uso generalizado)y de cómo se concilie la evidencia económica favo-rable a la financiación de una nueva tecnologíacon el impacto presupuestario correspondiente.Por tanto, nos parece que más bien habría queentender los sistemas de cuarta barrera como siste-mas de cuarta “garantía”, tal y como sugiere el títu-lo. Garantía de que las tecnologías financiadasserán aquellas que demuestren que valen lo quecuestan, lo cual es beneficioso tanto para el sistemasanitario como para la industria innovadora.

El sondeo de la evidencia internacional sobre lainstauración de sistemas nacionales de cuartabarrera (o cuarta garantía, como decíamos) hapermitido observar varias realidades. Por un lado,hay un conjunto destacado de países (Australia,Finlandia, Reino Unido, Suecia, Canadá, Países

198

Bajos) que exigen de manera obligatoria la evalua-ción económica de las tecnologías que aspiran aser financiadas con fondos públicos. En la mayo-ría de los casos, la cuarta garantía sólo atañe amedicamentos de nueva factura, si bien unospocos sistemas incluyen además otro tipo de tec-nologías (aparatos y procedimientos). Un segun-do grupo de naciones, utilizan de manera discre-cional la cuarta garantía (Alemania, Irlanda, Por-tugal). Para otros países (Italia y Francia) la pre-sentación de evidencia coste-efectividad es volun-taria y/o recomendada. Queda en último lugarcasos como el de España, en el que simplementela evaluación económica permanece ausente de latoma de decisiones respecto de la financiación denuevas tecnologías.

El balance acerca de la repercusión que, en lapráctica, tiene la cuarta garantía sobre las decisio-nes de financiación de las agencias de reembolsode los países analizados está limitado por la escasainformación disponible. No obstante, puedenextraerse conclusiones interesantes. Para empezar,resulta relativamente frecuente que los comités decuarta garantía recomienden la financiación de latecnología bajo revisión, pero casi siempre de unmodo cualificado (esto es, restringida a determi-nadas indicaciones y grupos de pacientes). Estoparece bastante claro en el caso del NICE, mien-tras que el sistema canadiense es mucho más duroa este respecto, exhibiendo una tasa de rechazo denuevas tecnologías superior al 50%. Por su parte,el grado de consistencia que muestra la evidenciaeconómica aportada por la industria, con lasdirectrices de las guías de evaluación económicaelaboradas por las agencias de cuarta garantía, tansólo es regular. Parecen existir, no obstante, cier-tos indicios (tímidos, bien es cierto) de que lasexigencias provenientes de organismos como elNICE pueden estar favoreciendo la cantidad ycalidad de evaluaciones económicas realizadas porla industria. Asimismo, parece que, al menos en elcaso del NICE, poseer una ratio coste-efectividad

por encima de un umbral considerado “aceptable”puede privar a la tecnología en cuestión del reem-bolso. Finalmente, no siempre se verifica el nivelde coherencia que sería deseable entre las reco-mendaciones efectuadas por los comités de cuartagarantía y las instituciones de reembolso, ni tam-poco, aún en los casos en los que sí se compruebadicha coherencia, puede concluirse una correla-ción firme entre dichas recomendaciones y losniveles de consumo y coste de las tecnologías eva-luadas.

4. En el apartado análisis de grupo de discusión seapunta claramente por los panelistas como laausencia de sistemas de información sanitariaapropiados constituye un considerable obstáculopráctico a la implantación de la cuarta garantía ennuestro país. También se señalan dos requisitosimprescindibles para el desarrollo normativo y téc-nico de la cuarta garantía en nuestro país: la trans-parencia (criterios, información, herramientas yresultados disponibles para todos los agentes) y laestandarización metodológica (un listado de costesestándar o una guía de evaluación económica detecnologías sanitarias deberán haber contado tantocon el consenso de todos los agentes en su elabo-ración como con el respaldo oficial de las autorida-des sanitarias para alcanzar dicho estatus).

5. Es indudable que el gasto en nuevos medicamen-tos y tecnologías en nuestro país y en todos losdel entorno europeo. Sin embrago, este hallazgoen sí mismo debería ser neutro y no generar con-troversia. Lo relevante no es que crezca sino quelo que gastemos con dinero público sea en tecno-logías que merezcan la pena, que produzcanganancias en salud objetivas. Dicho en términoseconómicos, si los beneficios que aportan estosnuevos medicamentos/tecnologías son mayoresque sus costes en términos marginales, el incre-mento del gasto tendría un beneficio marginalpositivo y sería adecuado. Sin embargo, si estono sucede, el incremento del gasto sería inefi-

199

ciente y generaría un injusto reparto de losrecursos sanitarios que siempre serán escasos. Porlo tanto, el problema no es gastar más o menos,sino más bien cómo gastamos y en qué. El senti-do común nos dice que lo primero sería asegu-rarnos que los medicamentos y las tecnologíasnuevas se utilizan adecuadamente, ya que el maluso es un muy serio problema de salud pública ytambién económico. La medicalización de lavida cotidiana no es un tema baladí. El objetivo,considerando aspectos éticos, debe ser puesfomentar la eficiencia y no la mera contenciónde costes.

6. El establecieminto de la cuarta garantía benficiaráa todos los agentes implicados: pacientes, profesio-

nales, administración e industria. A los pacientesse les pone a su alcance los mejores y más innova-dores fármacos/tecnologías garantizando su accesode forma equitativa y a tiempo. A los profesionalesse les dota de instrumentos para prescribir medica-mentos y autorizar técnicas teniendo en cuenta larelación entre coste u resultados en salud (outco-me). La Administración puede que gaste menos ono, pero gastará mejor y sólo en lo adecuado. Laindustria realmente innovadora ganará, pues seidentificarán los productos eficientes frente a losque no lo son, incentivando la inversión al conse-guir precios adecuados al valor que aporta cadainnovación. En definitiva, ganaríamos todos puesmejoraría la eficiencia global del sistema.

200

6.2. RECOMENDACIONES

1. Regular la seguridad y los riesgos para la saludhumana es una responsabilidad esencial de cual-quier gobierno. Asegurar que las regulaciones exis-tentes en las distintas naciones estén referidas a lapreservación de la salud de forma responsable, justay eficiente, requiere que los decisores y la ciudada-nía cuenten con información exacta y fiable de losimpactos que generarán estas acciones del gobier-no. Los análisis de evaluación económica ayudan ainformar sobre los costes y beneficios de interven-ciones alternativas a decisores y público en general.Idealmente, las valoraciones de los costes y losbeneficios en términos monetarios son las que másayudan y menos dificultad de comprensión presen-tan. Pero en salud no siempre es posible. Por ello lasmedidas de beneficio varían desde medidas unidi-mensionales como muertes, enfermedades o acci-dentes evitados, hasta medidas multidimensionaleso integradas como años de vida ganados ajustadospor calidad (AVAC) que reflejan esperanza de vida

y calidad de vida relacionada con la salud. La natu-raleza agregada de las estimaciones de beneficiosnetos o del ratio coste-efectividad incremental, tanusuales en los análisis coste-efectividad (ACE), pro-porcionan información de aquellos que ganan opierden por la regulación, en términos de eficienciarelativa, de maximizar la ganancia por AVAC. Perono dan información de la distribución de los bene-ficios y los costes regulatorios para toda la pobla-ción e ignoran características cualitativas de lasexposiciones a riesgos o de los contextos de los ries-gos, dando lugar a comparaciones erróneas de lasdistintas opciones regulatorias que conducen adecisiones sociales y regulatorias insuficientes.

2. Este texto pretende ser útil para todos los agentesimplicados en las decisiones de política farmacéu-tica y, muy especialmente, para los reguladores. Elanálisis aquí realizado permite apuntar una serie desugerencias en la realización de evaluaciones eco-

nómicas, si nuestro país asiste a la introducción dela cuarta barrera/garantía, como ya ha acontecidoen otros países de la UE. Así, las evaluaciones eco-nómicas:

i. Han de integrar los impactos de morbilidad ymortalidad en una única medida de efectividadque use los AVAC para representar los efectosnetos sobre la salud.

ii. Han de mejorar el empleo de índices de calidadde vida genéricos y validados en poblacióngeneral, incluyendo información obtenida defamiliares, cuidadores y pacientes.

iii. Han de informar sobre el número neto demuertes evitadas, cambios netos en años demortalidad prevenida, cambios netos enAVAC´s, y otras medidas de outcome queincorporen cambios netos en los costes de tra-tamiento o de otros beneficios no sanitarios (entérminos monetarios).

iv. Han de realizar estimaciones de año de vida yde año de vida ajustado por calidad que refle-jen el estado real de la salud de la poblaciónpara comparar su impacto en ausencia de inter-vención regulatoria.

v. Han de utilizar la ratio coste efectividad incre-mental, para comparar las diferentes interven-ciones regulatorias.

vi. Han de fomentar un proceso de decisionesregulatorias explícito y deben incorporar impli-caciones éticas y socioeconómicas.

Todo este proceso requiere un impulso por partede las Administraciones Públicas, al menos, en lossiguientes puntos:

a) Mejorar los datos utilizados para valorar losriesgos para la salud de nuestra población. Eneste sentido, nuestra anterior publicación con-junta sobre los españoles frente a la salud y susdeterminantes arroja luz.

b) Recoger regularmente información sobre cali-dad de vida relacionada con la salud en todaslas encuestas oficiales que se llevan a cabo.

c) El Ministerio de Sanidad y Consumo (MSC),a través del Consejo Interterritorial, deberíacoordinar a las CC.AA. en el desarrollo integra-do de sistemas de información que mejoren lacalidad, aplicabilidad y extensión de las medi-das de calidad de vida para uso regulatorio.

d) El MSC, a través del Instituto de Salud Car-los III, debería desarrollar una agenda deinvestigación que incluya métodos para laexplicitación de valores sociales en las nuevasinversiones en salud (generalmente tecnologí-as y medicamentos), métodos para la medidade la QoL en niños, métodos que correlacio-nen valores de AVAC basados en instrumen-tos de calidad de vida genéricos como el Euro-QoL, HUi, SF-6,…

3. El tema que nos ocupa es todo menos baladí. Elsustancial impacto sobre la economía nacional y elbienestar social de las regulaciones sobre la salud yla seguridad, exige que las decisiones regulatoriasestén basadas en análisis de alta calidad, donde losresultados y las limitaciones estén claramente escri-tos y su lenguaje sea entendido por todos los agen-tes del sector.

Las medidas de beneficios deben poder ser aplicadasa un amplio rango de problemas de salud, por loque las características de la población afectada, o delriesgo señalado han de ser detectadas en su medi-ción. Los análisis de incertidumbre y de sensibilidadson precisos en toda documentación regulatoria.

Las medidas de coste han de ser estandarizadas yconsensuadas entre todos los agentes del sistemasanitario. Las bases de datos de costes unitarioshan de ser desarrolladas en un esfuerzo conjunto,han de estar fácilmente disponibles y accesibles (dedominio público) y han de ser actualizadas perió-dicamente.

201

Qué duda cabe que los procesos regulatorios, porsu importancia económica y social, han de sertransparentes. Han de ser comunicados de formacomprensible a muy distintos tipos de audiencia,desde la compañía que quiere introducir unnuevo medicamento o una nueva tecnología en elmercado, hasta la asociación de afectados por unaenfermedad rara. Los decisores (gobiernos) hande facilitar la implicación de los individuos,poblaciones y organizaciones afectadas por lasregulaciones a través de deliberaciones sobre suimpacto en los riesgos para la salud y la seguri-dad. Es preciso que los objetivos estén claros yacordados previamente entre todos los agentes yalineados para mejorar los procesos de rendiciónde cuentas; deberían existir estrechas relacionescon el/los organismo/os que pagará/n la factura;el proceso de decisión debe ser sistemático; y,finalmente, siempre es conveniente conocer losprecedentes (experiencias previas) y todos losposibles impactos de las decisiones.

4. Para mejorar la competitividad de la industria far-macéutica europea hay que fomentar los lazos entrelas compañías innovadoras y los mimbres del siste-ma científico de alta calidad, conciliando ambascosas con las políticas sanitarias de los estadosmiembros, cuyos gobiernos han de asumir que elcontrol de precios ha de incluir los costes de lainnovación pues no estamos ante “bienes públi-cos”. La cooperación se hace precisa. El camino nosha de llevar a que los bien conocidos criterios paralas decisiones de re-embolso: (valor terapéutico odiagnóstico, coste efectividad y carga de la enfer-medad), cuenten con sistemas de información quehagan posible su valoración sólida y no sesgada.

Por último, España precisa dotarse de informaciónconsistente y transparente para el análisis de lasregulaciones en su más amplia consideración. Estoforma parte del proceso político de rendición decuentas habitual en toda democracia firme, dondelos representantes informan periódicamente a losrepresentados.

202

F U N D A C I Ó N G A S P A R C A S A L


de Evaluación


EF

ICIE

NC

IA Y

ME

DIC

AM

EN

TOS

: RE

VIS

IÓN

DE

LA

S G

UÍA

S D

E E

VALU

AC

IÓN

EC

ON

ÓM

ICA

LA

CU

AR

TA G

AR

AN

TÍA

ISBN 978-84-691-2988-3

9 7 8 8 4 6 9 1 2 9 8 8 3

DIRECCIÓN:

Juan del Llano: Fundación Gaspar Casal, Madrid



ELABORACIÓN Y REDACCIÓN:



Marco Barbieri:Universidad Pompeu Fabra, Barcelona

Carlos Polanco:IMS Health, Barcelona

Juan del Llano:Fundación Gaspar Casal, Madrid

REVISIÓN:

Amaya Echevarria: Dpto. Economía de laSalud, sanofi-aventis, Madrid

Lourdes Betegón: Dpto. Economía de laSalud, sanofi-aventis, Madrid

EDITADO POR:

Sanofi-aventisBarcelona, 2008

01 prel farmacoeconomia:okfundaciongasparcasal.org/publicaciones/eficiencia-y... · 2017-09-13 ·...

Documents