referente studio clinico

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REFERENTE STUDIO CLINICO Gagliardi Giulia ANATOMIC AND FUNCTIONAL ASSESSMENT OF CORONARY ARTERIES IN CHILDREN AFTER INTERVENTION OF CORONARY ARTERIES REIMPLANTATION Finocchi Andrea “APPROFONDIMENTI DIAGNOSTICI E PATOGENETICI PER IMMUNODEFICIENZE PRIMITIVE E SVILUPPO DI NUOVI APPROCCI DI TERAPIA GENICA SOMATICA”. Cozza Raffaele ‘STUDIO DI FASE III SULL'EFFICACIA DELL'INTENSIFICAZIONE DELLA DOSE IN PAZIENTI CON SARCOMA DI EWING NON METASTATICO.’ (ISG/AIEOP EW1) Insalaco Antonella EUROFEVER. LA RETE EUROPEA EULAR/PRES PER LA CREAZIONE DI UN REGISTRO RELATIVO ALLA CLASSIFICAZIONE DELLE MALATTIE AUTOINFIAMMATORIE IN ETÀ PEDIATRICA Bertini Enrico ‘REGISTRO NAZIONALE MALATI MITOCONDRIALI’. MITOCON Nicolai Rebecca (ex Cortis) “A LONG-TERM, MULTI-CENTER, LONGITUDINAL POST-MARKETING, OBSERVATIONAL REGISTRY TO ASSESS LONG TERM SAFETY AND EFFECTIVENESS OF HUMIRA (ADALIMUMAB) IN CHILDREN WITH MODERATE TO SEVERE ACTIVE POLYARTICULAR OR POLYARTICULAR COURSE JUVENILE IDIOPATHIC ARTHRITIS (JIA) – STRIVE” PROTOCOLLO P10-262 Cozza Raffaele ‘PROTOCOLLO TERAPEUTICO CON CHEMIOTERAPIA AD ALTE DOSI, RADIOTERAPIA, TERAPIA DI MANTENIMENTO CON CICLOFOSFAMIDE A BASSE DOSI E ANTI-COX 2 PER SARCOMA DI EWING METASTATICO.’ STUDIO ISG/AIEOP (ISG/AIEOP EW-2) Locatelli Franco "STUDIO CLINICO DI FASE II CON DASATINIB IN BAMBINI E ADOLESCENTI CON CML IN FASE CRONICA DI NUOVA DIAGNOSI O CON LEUCEMIA PH+ RESISTENTI O INTOLLERANTI A IMATINIB". PROTOCOLLO CA180-226 Bertini Enrico SVILUPPO E VALIDAZIONE DI UN NETWORK NAZIONALE PER LA CREAZIONE DEL REGISTRO ITALIANO DELLE MALATTIE MITOCONDRIALI”. PROTOCOLLO: GUP09004 Putignani Lorenza APPLICAZIONE DELLA TECNOLOGIA MALDI TOF MS (MATRIX-ASSISTED LASER DESORPTION IONIZATION-TIME OF FLIGHT MASS SPECTROMETRY) ALLA IDENTIFICAZIONE E CARATTERIZZAZIONE DI PATOGENI FUNGINI (LIEVITI, LIEVITIFORMI E FILAMENTOSI)” Locatelli Franco CARATTERIZZAZIONE GENETICA ED IMMUNOLOGIA DELL’ANEMIA APLASTICA SEVERA NEI BAMBINI E NEGLI ADOLESCENTI. PROTOCOLLO EWOG-SAA 2010 Cozza Raffaele ESPRESSIONE DI ABCB1/P-GLYCOPROTEIN COME FATTORE PER LA STRATIFICAZIONE BIOLOGICADELL’ OSTEOSARCOMA NON METASTATICO DELLE ESTREMITÀ. PROTOCOLLO ISG/OS-2 Digilio Maria Cristina STUDIO DI RICERCA DEI GENI MODIFICATORI IMPLICATI NELLA VARIABILITÀ DI ESPRESSIONE CLINICA DELLA SINDROME DA MICRODELEZIONE CROMOSOMICA 22Q11.2 (SINDROME DI GEORGE/VELO-CARDIO-FACCIALE). PROTOCOLLO 10_12 Locatelli Franco STUDIO CLINICO DI FASE II, MULTICENTRICO, CONTROLLATO VERSO I DATI STORICI, CON DASATINIB AGGIUNTO ALLA CHEMIOTERAPIA STANDARD IN BAMBINI E ADOLESCENTI CON NUOVA DIAGNOSI DI LEUCEMIA LINFOBLASTICA ACUTA PHILADELPHIA POSITIVA (PH+ ALL). PROTOCOLLO CA180-372 Locatelli Franco “STUDIO EUROPEO PER IL NEUROBLASTOMA A RISCHIO BASSO ED INTERMEDIO”. PROTOCOLLO: SIOPEN STUDY FOR LOW RISK NB - LINES Cancrini Caterina A PROSPECTIVE OUTCOME STUDY ON PATIENTS WITH PROFOUND COMBINED IMMUNODEFICIENCY". PROTOCOLLO P-CID Bertini Enrico PROSPECTIVE OPEN LABEL TRIAL TO EVALUATE THE MAINTENANCE OF THE EFFICACY AND THE LONG TERM SAFETY OF EPI-743 IN CHILDREN WITH LEIGH DISEASE”. PROTOCOLLO: OPBGC&RS 2011-004_CA2012 Dello Strologo Luca REGISTRY ‘KIDNEY TRANSPLANTATION IN CHILDREN AND ADOLESCENTS’ OF THE GPN (SOCIETY FOR PAEDIATRIC NEPHROLOGY) CERTAIN

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Page 1: REFERENTE STUDIO CLINICO

REFERENTE STUDIO CLINICO

Gagliardi Giulia ANATOMIC AND FUNCTIONAL ASSESSMENT OF CORONARY ARTERIES IN CHILDREN AFTER INTERVENTION OF CORONARY ARTERIES REIMPLANTATION

Finocchi Andrea“APPROFONDIMENTI DIAGNOSTICI E PATOGENETICI PER IMMUNODEFICIENZE PRIMITIVE E SVILUPPO DI NUOVI APPROCCI DI TERAPIA GENICA SOMATICA”.

Cozza Raffaele‘STUDIO DI FASE III SULL'EFFICACIA DELL'INTENSIFICAZIONE DELLA DOSE IN PAZIENTI CON SARCOMA DI EWING NON METASTATICO.’ (ISG/AIEOP EW−1)

Insalaco AntonellaEUROFEVER. LA RETE EUROPEA EULAR/PRES PER LA CREAZIONE DI UN REGISTRO RELATIVO ALLA CLASSIFICAZIONE DELLE MALATTIE AUTOINFIAMMATORIE IN ETÀ PEDIATRICA

Bertini Enrico ‘REGISTRO NAZIONALE MALATI MITOCONDRIALI’. MITOCON

Nicolai Rebecca (ex Cortis)

“A LONG-TERM, MULTI-CENTER, LONGITUDINAL POST-MARKETING, OBSERVATIONAL REGISTRY TO ASSESS LONG TERM SAFETY AND EFFECTIVENESS OF HUMIRA (ADALIMUMAB) IN CHILDREN WITH MODERATE TO SEVERE ACTIVE POLYARTICULAR OR POLYARTICULAR COURSE JUVENILE IDIOPATHIC ARTHRITIS (JIA) – STRIVE” PROTOCOLLO P10-262

Cozza Raffaele‘PROTOCOLLO TERAPEUTICO CON CHEMIOTERAPIA AD ALTE DOSI, RADIOTERAPIA, TERAPIA DI MANTENIMENTO CON CICLOFOSFAMIDE A BASSE DOSI E ANTI-COX 2 PER SARCOMA DI EWING METASTATICO.’ STUDIO ISG/AIEOP (ISG/AIEOP EW-2)

Locatelli Franco"STUDIO CLINICO DI FASE II CON DASATINIB IN BAMBINI E ADOLESCENTI CON CML IN FASE CRONICA DI NUOVA DIAGNOSI O CON LEUCEMIA PH+ RESISTENTI O INTOLLERANTI A IMATINIB". PROTOCOLLO CA180-226

Bertini Enrico SVILUPPO E VALIDAZIONE DI UN NETWORK NAZIONALE PER LA CREAZIONE DEL REGISTRO ITALIANO DELLE MALATTIE MITOCONDRIALI”. PROTOCOLLO: GUP09004

Putignani LorenzaAPPLICAZIONE DELLA TECNOLOGIA MALDI TOF MS (MATRIX-ASSISTED LASER DESORPTION IONIZATION-TIME OF FLIGHT MASS SPECTROMETRY) ALLA IDENTIFICAZIONE E CARATTERIZZAZIONE DI PATOGENI FUNGINI (LIEVITI, LIEVITIFORMI E FILAMENTOSI)”

Locatelli Franco CARATTERIZZAZIONE GENETICA ED IMMUNOLOGIA DELL’ANEMIA APLASTICA SEVERA NEI BAMBINI E NEGLI ADOLESCENTI. PROTOCOLLO EWOG-SAA 2010

Cozza RaffaeleESPRESSIONE DI ABCB1/P-GLYCOPROTEIN COME FATTORE PER LA STRATIFICAZIONE BIOLOGICADELL’ OSTEOSARCOMA NON METASTATICO DELLE ESTREMITÀ. PROTOCOLLO ISG/OS-2

Digilio Maria CristinaSTUDIO DI RICERCA DEI GENI MODIFICATORI IMPLICATI NELLA VARIABILITÀ DI ESPRESSIONE CLINICA DELLA SINDROME DA MICRODELEZIONE CROMOSOMICA 22Q11.2 (SINDROME DI GEORGE/VELO-CARDIO-FACCIALE). PROTOCOLLO 10_12

Locatelli Franco

STUDIO CLINICO DI FASE II, MULTICENTRICO, CONTROLLATO VERSO I DATI STORICI, CON DASATINIB AGGIUNTO ALLA CHEMIOTERAPIA STANDARD IN BAMBINI E ADOLESCENTI CON NUOVA DIAGNOSI DI LEUCEMIA LINFOBLASTICA ACUTA PHILADELPHIA POSITIVA (PH+ ALL). PROTOCOLLO CA180-372

Locatelli Franco“STUDIO EUROPEO PER IL NEUROBLASTOMA A RISCHIO BASSO ED INTERMEDIO”. PROTOCOLLO: SIOPEN STUDY FOR LOW RISK NB - LINES

Cancrini CaterinaA PROSPECTIVE OUTCOME STUDY ON PATIENTS WITH PROFOUND COMBINED IMMUNODEFICIENCY". PROTOCOLLO P-CID

Bertini EnricoPROSPECTIVE OPEN LABEL TRIAL TO EVALUATE THE MAINTENANCE OF THE EFFICACY AND THE LONG TERM SAFETY OF EPI-743 IN CHILDREN WITH LEIGH DISEASE”. PROTOCOLLO: OPBGC&RS 2011-004_CA2012

Dello Strologo Luca REGISTRY ‘KIDNEY TRANSPLANTATION IN CHILDREN AND ADOLESCENTS’ OF THE GPN(SOCIETY FOR PAEDIATRIC NEPHROLOGY) CERTAIN

Page 2: REFERENTE STUDIO CLINICO

Locatelli FrancoSTUDIO MULTICENTRICO PER IL MONITORAGGIO A LUNGO TERMINE DEI PAZIENTI AFFETTI DA HLH CHE HANNO RICEVUTO UN TRATTAMENTO CON NI-0501, UN ANTICORPO MONOCLONALE ANTI-INTERFERONE GAMMA (ANTI-IFNΓ). PROTOCOLLO NI-0501-05

Locatelli FrancoEFFICACIA DIAGNOSTICA E PROGNOSTICA DELLA METODICA 18 F DOPA-PET/CT NELLO STUDIO DEL NEUROBLASTOMA: CONFRONTO CON SCINTIGRAFIA 123I-MIBG

Bracaglia Claudia BRAINWORKS: THE INTERNATIONAL CHILDHOOD CNS VASCULITIS OUTCOME STUDY

Locatelli Franco INTERNATIONAL COLLABORATIVE STUDY FOR TREATMENT OF STANDARD RISK CHILDHOOD RELAPSED ALL. PROTOCOL INTREALL SR 2010

Cappa Marco

STUDIO CUNICO DI FASE III, MULTICENTRICO, RANDOMIZZATO, IN DOPPIO CIECO, CONTROLLATO VERSO PLACEBO PER VALUTARE LA SICUREZZA E L'EFFICACIA DI SITAGLIPTIN IN PAZIENTI PEDIATRICI AFFETTI DA DIABETE MELLITO DI TIPO IL SCARSAMENTE COMPENSATI". PROTOCOLLO MK0431-083

Cusmai Raffaella VERIFICA DEI LIVELLI DI ALLOPREGNANOLONE NELLE PAZIENTI AFFETTE DA MUTAZIONE DEL GENE PCDH19 PROTOCOLLO 589.12

Emma FrancescoPROFILASSI ANTIBIOTICA E DANNO RENALE NELLE ANOMALIE CONGENITE DEL RENE E DELLE VIE URINARIE - ANTIBIOTIC PROPHYLAXIS AND RENAL DAMAGE IN CONGENITAL ABNORMALITIES OF THE KIDNEY AND URINARY TRACT. PROTOCOLLO PREDICT

Vivarelli Marina"STUDIO OSSERVAZIONALE, NON INTERVENTISTICO, MULTICENTRICO, MULTINAZIONALE SU PAZIENTI AFFETTI DA SINDROME EMOLITICO-UREMICA ATIPICA AHUS REGISTRY)". CODICE DI IDENTIFICAZIONE DEL PROTOCOLLO M11-001

Dionisi Vici Carlo REGISTRO E NETWORK EUROPEO PER LE MALATTIE METABOLICHE CON INTOSSICAZIONE “INTOXICATION TYPE” NELL’AMBITO DEL PROGETTO E-HOD ( OMOCISTINURIA E DIFETTI DI METILAZIONE)

Cotugno Giovanna

"STUDIO DI FASE 4 IN APERTO, A SINGOLA COORTE, SUGLI ESITI NEUROCOGNITIVI A LUNGO TERMINE IN BAMBINI DI 4-5 ANNI AFFETTI DA FENILCHETONURIA TRATTATI CON SAPROPTERINA DICLORIDRATO (KUVAN®) PER 7 ANNI". STUDIO KOGNITO PROTOCOLLO: (EX EMR700773-002) BMN 162-502

Vigevano FedericoSTUDIO DI ESTENSIONE,MULTICENTRICO, IN APERTO, A LUNGO TERMINE PER VALUTARE L'EFFICACIA E LA SICUREZZA DI LACOSAMIDE COME TERAPIA AGGIUNTIVA IN SOGGETTI PEDIATRICI AFFETTI DA EPILESSIA CON CRISI AD ESORDIO PARZIALE. EP0034

Putignani Lorenza “MICROBIOMA SALIVARE IN PAZIENTI PEDIATRICI AFFETTI DA SINDROME NEFROSICA IDIOPATICA (INS) IN RECIDIVA

Galeotti Angela

STUDIO CLINICO PER VALUTARE LA COMPLIANCE DEL PAZIENTE AUTISTICO ALLA POLTRONA ODONTOIATRICA : COMPARAZIONE DELLA COMPLIANCE PRIMA E DOPO L’UTILIZZO DI UNO STRUMENTO PEDAGOGICO VISUALE E DELLA SEDAZIONE COSCIENTE TRAMITE PROTOSSIDO D’AZOTO. Protocollo 725 OPBG 2013

Locatelli Franco LCH-IV : PROTOCOLLO INTERNAZIONALE COLLABORATIVO PER IL TRATTAMENTO DELLA ISTIOCITOSI A CELLULE DI LANGERHANS. PROTOCOLLO 042011

Mastronuzzi Angela VALUTAZIONE DELLA VIA METABOLICA DI SONIC HEDGEHONG SU CELLULE STAMINALI DI TUMORE CEREBRALE

Mastronuzzi Angela EUROPEAN RHABDOID REGISTRY EU-RHAB

Locatelli Franco AIEOP LAM 2013/01

Locatelli FrancoOMS/DES 2011 MULTINATIONAL EUROPEAN TRIAL FOR CHILDREN WITH OPSOCLONUS MYOCLONUS SYNDROME/ DANCING EYE SYNDROME

Page 3: REFERENTE STUDIO CLINICO

Buzzonetti LucaSTUDIO DI SORVEGLIANZA A LUNGO TERMINE SU LATANOPROST PER IL MONITORAGGIO DELLE ALTERAZIONI DELL’OCCHIO IN TERMINI DI IPERPIGMENTAZIONE NELLE POPOLAZIONI PEDIATRICHE. STUDIO CLIBUCO. PROTOCOLLO A6111144

Gagliardi GiuliaVALUTAZIONE MEDIANTE ECOGRAFIA INTRACARDIACA DEL PROCESSO DI ENDOTELIZZAZIONE DI STENTS POSIZIONATI NEL TRATTO DI EFFLUSSO VENTRICOLARE DESTRO.

Locatelli Franco MICHIGAN ACUTE GRAFT-VERSUS-HOST DISEASE INTERNATIONAL CONSORTIUM (MAGIC): A DATABASE AND BIOREPOSITORY MAGIC

Putignani Lorenza STUDIO DELL’EFFETTO DI ALIMENTI FUNZIONALI SUL MICROBIOTA INTESTINALE DEL BAMBINO E SULLA DERMATITE ATOPICA” PROTOCOLLO 772_OPBG_2014

Massella Laura REGISTRO EUROPEO SULLA MALATTIA POLICISTICA RECESSIVA (AREGPKD)

D'Amico Adele STUDIO PROSPETTICO LONGITUDINALE DI STORIA NATURALE E DI STATO FUNZIONALE DI PAZIENTI AFFETTI DA MIOPATIA MIOTUBULARE. NATHIS-MTM protocollo 2013-A009974-41

De Benedetti Fabrizio

"STUDIO DI ESTENSIONE A LUNGO TERMINE PER LA VALUTAZIONE DELLA SICUREZZA E DELL'EFFICACIA DI TOCILIZUMAB SOMMINISTRATO PER VIA SOTTO CUTANEA IN PAZIENTI AFFETTI DA ARTRITE IDIOPATICA GIOVANILE A DECORSO POLIARTICOLARE E SISTEMICA. PROTOCOLLO WA29231

De Benedetti FabrizioADDENDUMAL PROTOCOLLO PHARMACHILD JIA REGISTRY: SOTTO STUDIO ABIRISK ABI-JIA-P01 “FARMACOVIGILANZA IN PAZIENTI AFFETTI DA ARTRITE IDIOPATICA GIOVANILE. UN REGISTRO DI PRINTO E PRES”. PROTOCOLLO PHARMACHILD JIA REGISTRY

Deodato Federica REGISTRO MALATTIA DI POMPE "REGISTRO POMPE" E SOTTO-REGISTRO SULLA GRAVIDANZA

Deodato Federica REGISTRO SULLA MUCOPOLISACCARIDOSI DI TIPO I "REGISTRO MPSI" E SOTTO-REGISTRO SULLA GRAVIDANZA

Vigevano FedericoDEVELOPMENT AND EPILEPSY - STRATEGIES FOR INNOVATIVE RESEARCH TO IMPROVE DIAGNOSIS, PREVENTION AND TREATMENT IN CHILDREN WITH DIFFICULT TO TREAT EPILEPSY. DESIRE (PROGETTO COLLABORATIVO EUROPEO)

Locatelli Franco

TRATTAMENTO DELLA MALATTIA DEL TRAPIANTO CONTRO L’OSPITE (GVHD) ACUTA, DI GRADO SEVERO, STEROIDE-RESISTENTE CON CELLULE STROMALI MESENCHIMALI PROTOCOLLO CLINICO MULTICENTRICO, RANDOMIZZATO, DI FASE III HOVON STUDY. HOVON 113 MSC

Locatelli FrancoSTUDIO DI FASE I/III DI LENVATINIB IN BAMBINI E ADOLESCENTI AFFETTI DA TUMORI SOLIDI MALIGNI RECIDIVANTI O REMITTENTI. PROTOCOLLO E7080-G000-207

Cusmai Raffaella PROGETTO R.AST.A. RETE DI ASCOLTO SCLEROSI TUBEROSA PER L'INCLUSIONE SOCIALE

Castellano AuroraPROPOSTA RACCOLTA CAMPIONI DI SANGUE PER UNO STUDIO GENETICO DI ASSOCIAZIONE IN SOGGETTI CON NEUROBLASTOMA

Castellano Aurora REGISTRO ITALIANO DEI TUMORI NEUROBLASTICI PERIFERICI RINB.

Page 4: REFERENTE STUDIO CLINICO

Locatelli Franco

UN REGISTRO MULTICENTRICO, MULTI-NAZIONALE, PROSPETTICO E OSSERVAZIONALE CHE RIUNISCE I DATI DI SICUREZZA E DI ESITO CLINICO NEI PAZIENTI CON DIAGNOSI DI VOD EPATICA GRAVE CHE HANNO RICEVUTO UN TRAPIANTO DI CELLULE SLAMINALI EMATOPOIETICHE (HSCT) E SONO TRATTATI CON DEFITELIO® O TERAPIA DI SUPPORTO (GRUPPO DI CONTROLFO). PROTOCOL DF VOD-2013-03-REG

Luciani Matteo BANCA DATI DI PAZIENTI TRATTATI CON ADVATE NELL’EMOFILIA A. AHEAD 061001

Bertini Enrico

STUDIO RANDOMIZZATO DI FASE 2, IN DOPPIO CIECO, CONTROLLATO VERSO PLACEBO, A DOSE MULTIPLA ASCENDENTE PER VALUTARE LA SICUREZZA, L’EFFICACIA, LA FARMACOCINETICA E LA FARMACODINAMICA DI PF-06252616 IN RAGAZZI DEAMBULANTI DI SESSO MASCHILE CON DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE. Protocollo B5161002

Cappa MarcoCLINICAL AND GENETIC CHARACTERIZATION OF EARLY COMPLICATIONS IN JUVENILE OBESITY (CARATTERIZZAZIONE CLINICA E GENETICA DELLE COMPLICANZE PRECOCI DELL’OBESITÀ GIOVANILE). PROGETTO PE-2011-02350177

Castelli Gattinara GuidoPROGRAMMA DI COOPERAZIONE TRA L’ISTITUTO ITALO LATINO AMERICANO E L’OSPEDALE BAMBINO GESÙ PER IL SUPPORTO ALLA LOTTA ALL’AIDS PEDIATRICO E ALLE MALATTIE INFETTIVE EMERGENTI NEI PAESI DELL’AMERICA CENTRALE E CARAIBI

Dall'Oglio Luigi THE PEDIATRIC ERCP DATABASE INITIATIVE (PEDI)

Di Nardo Matteo NAVA VS. PSV IN PEDIATRIC POST-OPERATED PATIENTS: A RANDOMIZED CROSS-OVER MULTICENTER STUDY. PROTOCOLLO 878_OPBG_2014

Locatelli Franco

STUDIO DI FASE 1B/2 DI CARFILZOMIB IN COMBINAZIONE CON DESAMETASONE, MITOXANTRONE, PEG-ASPARAGINASI E VINCRISTINA (BACKBONE DI INDUZIONE R3 UK) NEI BAMBINI CON LEUCEMIA LINFOBLASTICA ACUTA RECIDIVANTE O REFRATTARIA. PROTOCOLLO CFZ008

Bertini Enrico AN OPEN-LABEL MULTI-PART FIRST-IN-HUMAN STUDY OF ORAL LMI070 IN INFANTS WITH TYPE 1 SPINAL MUSCULAR ATROPHY. PROTOCOLLO CLMI070X2201

Locatelli Franco

STUDIO DI FASE I IN APERTO, A DOSAGGIO SCALARE, PER DETERMINARE LA MTD, LA SICUREZZA, LA PK E L'EFFICACIA DI AFATINIB IN MONOTERAPIA NEI BAMBINI DI ETÀ COMPRESA TRA 2 ANNI E <18 ANNI CON TUMORI RECIDIVANTI/REFRATTARI NEUROECTODERMICI, RABDOMIOSARCOMA E/O ALTRI TUMORI SOLIDI CON NOTA DEREGOLAZIONE DELLA VIA ERBB INDIPENDENTEMENTE DALLA ISTOLOGIA TUMORALE. PROTOCOLLO BI 1200.120

Vivarelli Marina MECCANISMO DI IMMUNOMOREGOLAZIONE DEI LINFOCITI T MEDIATA DA IGM. 916_OPBG_2015

Bertini Enrico

STUDIO IN APERTO VOLTO ALLA VALUTAZIONE DELL’EFFICACIA, LA SICUREZZA, LA TOLLERABILITÀ E LA FARMACOCINETICA DI ISIS 396443 SOMMINISTRATO IN DOSI MULTIPLE PER VIA INTRATECALE IN SOGGETTI CON DIAGNOSI GENETICA DI ATROFIA MUSCOLARE SPINALE IN FASE PRESINTOMATICA. PROTOCOLLO 232SM201

Page 5: REFERENTE STUDIO CLINICO

De Benedetti FabrizioSTUDIO MULTICENTRICO PER IL MONITORAGGIO A LUNGO TERMINE DEI PAZIENTI AFFETTI DA HLH CHE HANNO RICEVUTO UN TRATTAMENTO CON NI-0501, UN ANTICORPO MONOCLONALE ANTI-INTERFERONE GAMMA (ANTI-IFNΓ). PROTOCOLLO NI-0501-05

Specchio Nicola

STUDIO PILOTA DI 26 SETTIMANE, MULTICENTRICO IN APERTO CON GANAXOLONE IN BAMBINE AFFETTE DA EPILESSIA PEDIATRICA ASSOCIATA A MUTAZIONE DEL GENE PCDH 19 E ALTRE RARE FORME DI EPILESSIA GENETICA SEGUITO DA UNA FASE DI ESTENSIONE IN APERTO DI 52 SETTIMANE. PROTOCOLLO 1042-900

Valeriani Massimiliano

STUDIO IN APERTO, RANDOMIZZATO, MULTICENTRICO, A DOSI MULTIPLE, CON CONTROLLO ATTIVO, A GRUPPI PARALLELI, SULLA SICUREZZA E L'EFFICACIA DI BG00012 NEI BAMBINI DI ETÀ COMPRESA TRA 10 E 18 ANNI AFFETTI DA SCLEROSI MULTIPLA RECIDIVANTE REMITTENTE. PROTOCOLLO 109MS306

Locatelli Franco

STUDIO ADATTATIVO DI FASE 3 CONTROLLATO, IN APERTO, RANDOMIZZATO PER VALUTARE L’EFFICACIA, LA SICUREZZA E LA TOLLERABILITÀ DELL’ANTICORPO BITE® BLINATUMOMAB COME TERAPIA DI CONSOLIDAMENTO RISPETTO ALLA CHEMIOTERAPIA DI CONSOLIDAMENTO CONVENZIONALE IN SOGGETTI PEDIATRICI CON LEUCEMIA LINFOBLASTICA ACUTA (LLA) DA PRECURSORI DELLE CELLULE B IN PRIMA RECIDIVA AD ALTO RISCHIO. PROTOCOLLO 20120215

Specchio NicolaSTUDIO DI ESTENSIONE MULTICENTRICO E MULTINAZIONALE PER VALUTARE L'EFFICACIA E LA SICUREZZA A LUNGO TERMINE DI BMN 190 IN PAZIENTI AFFETTI DA MALATTIA CLN2. PROTOCOLLO 190-202

Dall'Oglio Luigi VALUTAZIONE DELLA SICUREZZA E DELL’EFFICACIA DEL DISPOSITIVO GASTROPORT. PROTOCOLLO 945_OPBG_2015

Locatelli Franco

CLINICAL PHASE II TRIAL TO COMPARE TREOSULFAN-BASED CONDITIONING THERAPY WITH BUSULFAN-BASED CONDITIONING PRIOR TO ALLOGENEIC HAEMATOPOIETIC STEM CELL TRANSPLANTATION (HSCT) IN PAEDIATRIC PATIENTS WITH NON-MALIGNANT DISEASES. PROTOCOLLO MC-FLUDT.16/NM

Specchio Nicola REGISTRO NAZIONALE DELLA SINDROME DI DRAVET E ALTRE SINDROMI CORRELATE A MUTAZIONI DEI GENI SCN1A E PCDH19 – RESIDRAS

De Angelis Paola STUDIO PROSPETTICO PER LA REALIZZAZIONE DI UN REGISTRO EUROPEO PER LO STUDIO DELL’ESOFAGITE EOSINOFILA. PEER

Locatelli Franco ALLOGENEIC STEM CELL TRANSPLANTATION IN CHILDREN AND ADOLESCENTS WITH ACUTE LYMPHOBLASTIC LEUKAEMIA. ALL SCTPED 2012 FORUM.

Leonardi BenedettaVALUTAZIONE DEI FATTORI COINVOLTI NELLA DILATAZIONE E DISFUNZIONE DEL VENTRICOLO DESTRO NEL TEMPO, NEI PAZIENTI CON TETRALOGIA DI FALLOT OPERATI CON PATCH TRANSANULARE E/O INFUNDIBOLARE. PROTOCOLLO 982_OPBG_2015

Rosati Paola

"STUDIO RETROSPETTIVO SULLA COORTE DI BAMBINI CON DIAGNOSI DI CARCINOMA PRIMITIVO DELLA TIROIDE IN FOLLOW-UP PRESSO IL BAMBINO GESÙ"PER L’IDENTIFICAZIONE DEI FATTORI PROGNOSTICI PREDITTIVI DI EVOLUZIONE DELLA MALATTIA” EX "STUDIO RETROSPETTIVO PER L’IDENTIFICAZIONE DEI FATTORI PROGNOSTICI PREDITTIVI DI BASSO RISCHIO DI MORTALITÀ NEI BAMBINI CON DIAGNOSI DI CANCRO PRIMARIO DELLA TIROIDE. ANALISI DEI COSTI SOCIALI E DELL’IMPATTO SULLE FAMIGLIE E SUI BAMBINI IN FOLLOW-UP PRESSO IL BAMBINO GESÙ" . PROTOCOLLO 979_OPBG_2015

Page 6: REFERENTE STUDIO CLINICO

Palma PaoloVALUTAZIONE DELLA RISPOSTA E DEL MANTENIMENTO A LUNGO TERMINE ALLA VACCINAZIONE ANTIINFLUENZALE 2015/2016 IN BAMBINI CON PATOLOGIA CRONICA. PROTOCOLLO 977_OPBG_2015 CON EMENDAMENTO 1

Cappa Marco REGISTRO OSSERVAZIONALE, LONGITUDINALE, PROSPETTICO, A LUNGO TERMINE RELATIVO A PAZIENTI AFFETTI DA IPOFOSFATASIA. PROTOCOLLO ALX-HPP-501

Cancrini CaterinaPROTOCOLLO DI STUDIO OSSERVAZIONALE RETROSPETTIVO-PROSPETTICO SUI SOGGETTI ARRUOLATI NEI CENTRI AIEOP E IPINET CODICE PROTOCOLLO: MOD.1.01

Locatelli Franco ANALYSIS OF PREVALENCE OF GAUCHER DISEASE IN PAEDIATRIC PATIENTS SELECTED BY APPLYING AN APPROPRIATE DIAGNOSTIC ALGORITHM. GAU-PED STUDY

Valentini Diletta DOWN SYNDROME PATIENT REGISTRY. PROTOCOLLO 00034741

Guzzo Isabella EUROPEAN REGISTRY OF DIALYSIS TREATMENT OF PEDIATRIC ACUTE KIDNEY INJURY (AKI) (“EURAKID”)

Locatelli FrancoSTUDIO DI FASE I/II SU PEMBROLIZUMAB (MK-3475) IN BAMBINI AFFETTI DA MELANOMA AVANZATO O DA TUMORE SOLIDO O LINFOMA AVANZATO, RECIDIVANTE O REFRATTARIO, PD-L1 POSITIVO. PROTOCOLLO MK3475-051

Lucidi Vincenzina

STUDIO DI FASE 3, IN APERTO, DI ROLLOVER PER VALUTARE LA SICUREZZA E L'EFFICACIA DEL TRATTAMENTO A LUNGO TERMINE CON VX-661 IN ASSOCIAZIONE CON IVACAFTOR IN SOGGETTI DI ETÀ PARI O SUPERIORE A 12 ANNI AFFETTI DA FIBROSI CISTICA, OMOZIGOTI O ETEROZIGOTI PER LA MUTAZIONE FS08DEL-CFTR PROTOCOLLO VX14-661-110

Silvetti Massimo Stefano ARRHYTHMIAS DETECTION IN A REAL WORLD POPULATION: THE RHYTHM DETECT REGISTRY

Vitale Vincenzo ECOGRAFIA POLMONARE DOPO BYPASS CARDIOPOLMONARE

Locatelli Franco PROPOSTA RACCOLTA CAMPIONI DI SANGUE PER UNO STUDIO INDIRIZZATO ALL’INDIVIDUAZIONE DI NUOVI MARKERS DIAGNOSTICI IN PAZIENTI CON AUTISMO

Specchio Nicola

PROGNOSIS IN LANDAU-KLEFFNER AND CONTINUOUS SPIKES IN SLOW-WAVE SLEEP SYNDROMES – EPILEPTIC ENCEPHALOPATHY LONGITUDINAL MULTICENTRE OMICS (ELMO) STUDY. PROGNOSI DELLA SINDROME DI LANDAU-KLEFFNER E DELLA SINDROME CON CONTINUO PUNTA-ONDA IN SONNO. STUDIO OMICS LONGITUDINALE MULTICENTRICO (ELMO).

Mazzone Luigi MICROBIOTA INTESTINALE, ALIMENTAZIONE E DISTURBI GASTROINTESTINALI IN SOGGETTI CON DISTURBI DELLO SPETTRO AUTISTICO PROT 1067_OPBG_2016

Amodeo Antonio REGISTRO EUROMACS

Page 7: REFERENTE STUDIO CLINICO

De Benedetti Fabrizio

STUDIO IN APERTO, SEQUENZIALE, A DOSI RIPETUTE, CRESCENTI, PER LA DETERMINAZIONE DELLA DOSE DI SARILUMAB, SOMMINISTRATO MEDIANTE INIEZIONE SOTTOCUTANEA (SC), IN BAMBINI E ADOLESCENTI, DI ETÀ COMPRESA TRA 2 ANNI E 17 ANNI, AFFETTI DA ARTRITE IDIOPATICA GIOVANILE POLIARTICOLARE (AIGP), SEGUITO DA UNA FASE DI ESTENSIONE. PROTOCOLLO DRI13925

Finocchi Andrea PROTOCOLLO DI STUDIO OSSERVAZIONALE RETROSPETTIVO-PROSPETTICO SUI SOGGETTI ARRUOLATI NEI CENTRI AIEOP E IPINET CODICE PROTOCOLLO: MOD.1.01

Locatelli Franco

OPEN-LABEL, DOSE-ESCALATING TRIAL TO EVALUATE THE TOLERABILITY,TOXICITY, SAFETY, PHARMACOKINETICS, PHARMACODYNAMICS AND ACTIVITY OF VOLASERTIB ADDED TO THE STANDARD INTENSIVE SALVAGE CHEMOTHERAPY REGIMEN WITH LIPOSOMAL DAUNORUBICINE, FLUDARABINE AND CYTARABINE (DNX-FLA) FOLLOWED BY FLUDARABINE AND CYTARABINE (FLA) IN CHILDREN FROM 3 MONTHS TO LESS THAN 18 YEARS OF AGE WITH ACUTE MYELOID LEUKAEMIA AFTER FAILURE OF THE FRONT-LINE THERAPY. BI 1230.28

Lucidi Vincenzina

STUDIO DI FASE II, MULTICENTRICO, RANDOMIZZATO, IN DOPPIO CIECO, CONTROLLATO VERSO PLACEBO, A GRUPPI PARALLELI, VOLTO A VALUTARE L'EFFICACIA, LA SICUREZZA E LA TOLLERABILITÀ DI CTX-4430 SOMMINISTRATO PER VIA ORALE UNA VOLTA AL GIORNO PER 48 SETTIMANE IN PAZIENTI ADULTI CON FIBROSI CISTICA. PROTOCOLLO CTX-4430-CF-201

Lucidi VincenzinaREGISTRO OSSERVAZIONALE DI PAZIENTI AFFETTI DA FIBROSI CISTICA IN EUROPA (VOICE) PROTOCOLLO VX14-CFR-107

Putignani Lorenza STUDIO DEL MICROBIOTA INTESTINALE “SANO” PER GENERARE PROFILI ASSOCIATI A PATOLOGIE INTESTINALI CORRELATE

Valeriani MassimilianoSTUDIO DI VALIDAZIONE SUUL’AUTOINIETTORE ELETTRONICO REBISMART PER SOMMINISTRAZIONE DI IMMUNOSTIMOLANTI

Buzzonetti LucaESTENSIONE DELLO STUDIO RAINBOW: STUDIO DI ESTENSIONE PER VALUTARE L’EFFICACIA E LA SICUREZZA A LUNGO TERMINE DI RANIBIZUMAB RISPETTO A TERAPIA LASER PER IL TRATTAMENTO DELLA RETINOPATIA DEL PREMATURO. PROTOCOLLO CRFB002H2301E1

De Angelis Paola

AN OPEN-LABEL, MULTICENTER STUDY TO EVALUATE THE PHARMACOKINETICS OF SINGLE AND MULTIPLE INTRAVENOUS DOSES OF PANTOPRAZOLE IN TWO AGE COHORTS OF HOSPITALIZED PEDIATRIC SUBJECTS 1 TO 16 YEARS OF AGE WHO ARE CANDIDATES FOR ACID SUPPRESSION THERAPY. PROTOCOLLO B1791089

Leonardi BenedettaTHE CORRELATE STUDY: CANADIAN OUTCOMES REGISTRY LATE AFTER TETRALOGY OF FALLOT REPAIR. Protocol MOP-119353

Locatelli Franco

A PHASE I STUDY OF SAFETY, PHARMACOKINETICS AND EFFICACY OF DONOR BPX-501 CELLS AND AP1903 INFUSION FOR CHILDREN WITH RECURRENT OR MINIMAL RESIDUAL DISEASE HEMATOLOGIC MALIGNANCIES AFTER ALLOGENEIC TRANSPLANT”. PROTOCOLLO BP-I-008

Santilli Antonella

STUDIO DI FASE 1, IN APERTO, A DOSE SINGOLA, NON RANDOMIZZATO ATTO A VALUTARE LA FARMACOCINETICA (PHARMACOKINETICS, PK) E LA FARMACODINAMICA (PHARMACODYNAMICS, PD) DI EDOXABAN IN SOGGETTI PEDIATRICI. PROTOCOLLO DU176B-A-U157

Page 8: REFERENTE STUDIO CLINICO

Vicari StefanoSTUDIO DI ESTENSIONE, A LUNGO TERMINE, IN APERTO, A DOSE FLESSIBILE, CONDOTTO CON VORTIOXETINA IN BAMBINI E ADOLESCENTI AFFETTI DA DISTURBO DEPRESSIVO MAGGIORE (DDM) DI ETÀ COMPRESA FRA 7 E 18 ANNI. PROTOCOLLO 12712A

Bertini Enrico

PROSEGUIMENTO STUDIO CLINICO PROSPETTICO OSSERVAZIONALE DELLA STORIA NATURALE DELLA MALATTIA DI FRIEDEICH, EFACTS-2 - EUROPEAN FRIEDREICH'S ATAXIA CONSORTIUM FOR TRANSLATIONAL STUDIES; CONSORZIO EUROPEO SULL’ATASSIA DI FRIEDREICH PER STUDI TRASLAZIONALI”. CODICE DI IDENTIFICAZIONE DEL PROTOCOLLO: HEALTH-2009-2.4.4-1

Deodato Federica STUDIO INTERNAZIONALE DI CONFRONTO FRA DIFFERENTI DOSAGGI DI ERT NEI PAZIENTI CON MALATTIA DI POMPE FORMA INFANTILE CLASSICA (IOPD). CODICE POMPE INF_EU_01

Locatelli Franco SECOND INTERNATIONAL INTER-GROUP STUDY FOR CLASSICAL HODGKIN’S LYMPHOMA IN CHILDREN AND ADOLESCENT (EURONET PHL-C2)

Locatelli Franco

STUDIO MULTICENTRICO, ESPLORATIVO, NON RANDOMIZZATO, NON CONTROLLATO, PROSPETTICO, IN APERTO, DI FASE II ATTO A VALUTARE LA SICUREZZA E L'EFFICACIA DI IBUPROFENE (IBU), G-CSF E PLERIXAFOR COME REGIME DI MOBILIZZAZIONE DI CELLULE STAMINALI IN PAZIENTI AFFETTI DA X-CGD. XCGD-MOBI

Locatelli Franco

STUDIO DI FASE 3, A BRACCIO SINGOLO, VOLTO A VALUTARE L'EFFICACIA E LA SICUREZZA DELLA TERAPIA GENICA IN SOGGETTI AFFETTI DA F3-TALASSEMIA TRASFUSIONE DIPENDENTE, GENOTIPICAMENTE NON FLO/FLO, APPLICATA CON TRAPIANTO DI CELLULE STAMINALI AUTOLOGHE CD34+ TRASDOTTE EX VIVO MEDIANTE UN VETTORE LENTIVIRALE DEL GENE GLOBINICO JJI-T87Q IN SOGGETTI DI ETA COMPRESA TRA 12 E 50 ANNI. CODICE DI IDENTIFICAZIONE DEL PROTOCOLLO HGB-207

Locatelli FrancoA RANDOMIZED, OPEN-LABEL, SAFETY AND EFFICACY STUDY OF IBRUTINIB IN PEDIATRIC AND YOUNG ADULT PATIENTS WITH RELAPSED OR REFRACTORY MATURE B-CELL NON-HODGKIN LYMPHOMA. PROTOCOL 54179060LYM3003

Marsella PasqualeSTUDIO DELLO SFORZO UDITIVO E DEL “WORKLOAD” COGNITIVO IN PAZIENTI PEDIATRICI CON SORDITÀ MONOLATERALE. PROTOCOLLO: WLOPBG

Mastronuzzi AngelaAN INTERNATIONAL PROSPECTIVE STUDY IN CHILDREN OLDER THAN 3 TO 5 YEARS WITH CLINICALLY STANDARD-RISK MEDULLOBLASTOMA WITH LOW-RISK BIOLOGICAL PROFILE. SIOP - PNET 5 MB - LR

Milano Giuseppe MariaINTERNATIONAL RANDOMISED CONTROLLED TRIAL OF CHEMOTHERAPY FOR THE TREATMENT OF RECURRENT AND PRIMARY REFRACTORY EWING SARCOMA. rEECur codice RG_13-277

Locatelli Franco

STUDIO DI FASE I/II, MULTICENTRICO, IN APERTO, A INCREMENTO PROGRESSIVO DELLA DOSE, SULLA SICUREZZA E LA FARMACOCINETICA DI COBIMETINIB IN PAZIENTI PEDIATRICI E GIOVANI ADULTI CON TUMORI SOLIDI PRECEDENTEMENTE TRATTATI. CODICE PROTOCOLLO GO29665

Piersigilli Fiammetta L’UTILIZZO DELLA TRASCRITTOMICA PER L’INDIVIDUAZIONE DI BIOMARKERS PREDITTIVI DI IPERTENSIONE POLMONARE

Page 9: REFERENTE STUDIO CLINICO

Piersigilli Fiammetta L’UTILIZZO DELLA MICROBIOMICA PER L’INDIVIDUAZIONE DI BIOMARKERS PREDITTIVI DI POLMONITE ASSOCIATA A VENTILAZIONE MECCANICA E BRONCODISPLASIA POLMONARE

Piersigilli FiammettaL’UTILIZZO DELLA METABOLOMICA PER L’INDIVIDUAZIONE DI BIOMARKERS PREDITTIVI DI IPERTENSIONE POLMONARE E BRONCODISPLASIA

Bertini Enrico

UNO STUDIO IN DUE PARTI IN CONTINUO, IN DOPPIO CIECO, CONTROLLATO CON PLACEBO, RANDOMIZZATO MULTICENTRICO PER VALUTARE LA SICUREZZA, TOLLERABILITÀ, FARMACOCINETICA, FARMACODINAMICA ED EFFICACIA DI RO7034067 IN PAZIENTI CON ATROFIA MUSCOLARE SPINALE DI TIPO 2 E 3. BP39055

Bertini EnricoOBSERVATIONAL LONGITUDINAL STUDY OF GROWTH PATTERNS, BODY COMPOSITION, ENERGY EXPENDITURE AND DIETARY INTAKE IN ITALIAN INFANTS AND CHILDREN WITH SPINAL MUSCULAR ATROPHY TYPE I AND II. GUP15014

Locatelli Franco STUDIO INDIRIZZATO ALL’INDIVIDUAZIONE DI NUOVI MARKERS PLASMATICI PREDITTIVI DI AGGRESSIVITA’ TUMORALE IN PAZIENTI CON NEUROBLASTOMA. 1188_OPBG_2016

Locatelli Franco STUDIO PER L’IDENTIFICAZIONE DI NUOVI MARCATORI DI AGGRESSIVITA’ TUMORALE NEI PAZIENTI PEDIATRICI AFFETTI DA SARCOMA. 1189_OPBG_2016

Vigevano Federico

SPERIMENTAZIONE MULTICENTRICA, RANDOMIZZATA, IN DOPPIO CIECO, A GRUPPI PARALLELI, CONTROLLATA VERSO PLACEBO DI DUE DOSI FISSE DI SOLUZIONE ORALE ZX008 (FENFLURAMINA CLORIDRATO) COME TERAPIA SUPPLEMENTARE IN BAMBINI E GIOVANI ADULTI AFFETTI DALLA SINDROME DI DRAVET. ZX008-1502

Bartuli AndreaLIPID TRANSPORT DISORDERS ITALIAN GENETIC NETWORK) REGISTRO DELLE DISLIPIDEMIE FAMILIARI IN ITALIA. LIPIGEN

Galeotti AngelaEFFETTI DELLA TERAPIA ORTODONTICA SULLA QUALITÀ DELLA VITA DEI GENITORI E DEL PAZIENTE PEDIATRICO AFFETTO DA APNEE OSTRUTTIVE NOTTURNE (OSAS). CODICE PROTOCOLLO 1187 OPBG 2016

Lucarelli Barbara

STUDIO PROSPETTICO, MULTICENTRICO, OSSERVAZIONALE, BIOLOGICO PER VALUTARE LA CORRELAZIONE TRA LA RATIO CD3/T REGOLATORIE NEL GRAFT ALLOGENICO E LA GRAFT VERSUS HOST DISEASE ACUTA DOPO ALLOTRAPIANTO MIELOABLATIVO DI CELLULE STAMINALI PERIFERICHE IN PAZIENTI CON LEUCEMIA ACUTA. STUDIO CD3/T REGS.

De Benedetti Fabrizio

STUDIO IN APERTO, SEQUENZIALE, A DOSI RIPETUTE, CRESCENTI, PER LA DETERMINAZIONE DELLA DOSE DI SARILUMAB, SOMMINISTRATO MEDIANTE INIEZIONE SOTTOCUTANEA (SC), IN BAMBINI E ADOLESCENTI, DI ETÀ COMPRESA TRA 1 ANNO E 17 ANNI, AFFETTI DA ARTRITE IDIOPATICA GIOVANILE SISTEMICA (AIGS), SEGUITO DA UNA FASE DI ESTENSIONE. CODICE PROTOCOLLO DRI13926

Deodato FedericaSTUDIO CLINICO DI ARIMOCLOMOL, PROSPETTICO, RANDOMIZZATO, DOPPIO CIECO, CONTROLLATO VERSO PLACEBO IN PAZIENTI CON DIAGNOSI DI MALATTIA NIEMANN-PICK DI TIPO C. CODICE PROTOCOLLO CT-ORZY-NPC 002

Page 10: REFERENTE STUDIO CLINICO

Lucidi Vincenzina

STUDIO RANDOMIZZATO, IN DOPPIO CIECO, A GRUPPI PARALLELI, CONTROLLATO CON PLACEBO PER ESAMINARE IL REGIME POSOLOGICO OTTIMALE, L’EFFICACIA E LA SICUREZZA DELL’AGGIUNTA DI CISTEAMINA ORALE IN PAZIENTI ADULTI CON FIBROSI CISTICA (FC) IN TRATTAMENTO PER UN AGGRAVAMENTO DELLA PNEUMOPATIA ASSOCIATA ALLA FC. CODICE PROTOCOLLO NBTCS02

Cancrini Caterina REGISTRO ONLINE SULLA RICERCA E SUI PAZIENTI DI ESID

Di Felice Giovina VALUTAZIONE DEI RANGE DI RIFERIMENTO DELLA COAGULAZIONE IN PEDIATRIA. PROTOCOLLO 1078_OPBG_2016

Di Marco Antonio

ASMA GRAVE: MESSA A PUNTO E IMPLEMENTAZIONE DI UN ARCHIVIO LONGITUDINALE WEB-BASED. SOTTOPROGETTI: STUDIO CASO-CONTROLLO SUI FATTORI DI RISCHIO E SUGLI ASPETTI NEUROPSICOLOGICI; STUDIO CASO CONTROLLO SU IMPEDENZA RESPIRATORIA; STUDIO SUI DETERMINANTI METABOLOMICI DELLA RISPOSTA ALLA TERAPIA CON OMALIZUMAB.

Garganese Maria Carmen RADIONUCLIDE THERAPY WITH HIGH DOSES FOR INCREASING THERAPEUTIC EFFICACY IN PEDIATRIC PATIENTS WITH HIGH-RISK TUMORS. 1247 OPBG 2016

De Benedetti Fabrizio

STUDIO PILOTA, APERTO, A BRACCIO SINGOLO, MULTICENTRICO PER VALUTARE SICUREZZA, TOLLERABILITA’, FARMACOCINETICA ED EFFICACIA DI SOMMINISTRAZIONI ENDOVENOSE DI NI-0501, ANTICORPO MONOCLONALE ANTI-INTERFERONE GAMMA (ANTI-IFN?) IN PAZIENTI AFFETTI DA ARTRITE GIOVANILE IDIOPATICA SISTEMICA (SJIA) CHE SVILUPPANO SINDROME DA ATTIVAZIONE MACROFAGICA / LINFOISTIOCITOSI EMOFAGOCITICA SECONDARIA (MAS/SHLH) PROTOCOLLO NI-0501-06

De Benedetti Fabrizio

STUDIO PILOTA, APERTO, A BRACCIO SINGOLO, MULTICENTRICO PER VALUTARE SICUREZZA, TOLLERABILITA’, FARMACOCINETICA ED EFFICACIA DI SOMMINISTRAZIONI ENDOVENOSE DI NI-0501, ANTICORPO MONOCLONALE ANTI-INTERFERONE GAMMA (ANTI-IFN?) IN PAZIENTI AFFETTI DA ARTRITE GIOVANILE IDIOPATICA SISTEMICA (SJIA) CHE SVILUPPANO SINDROME DA ATTIVAZIONE MACROFAGICA / LINFOISTIOCITOSI EMOFAGOCITICA SECONDARIA (MAS/SHLH) PROTOCOLLO NI-0501-06

Bartuli AndreaSTUDIO DI FASE 1/2 SU ARQ 092 IN PAZIENTI AFFETTI DA MALATTIE DA IPERACCRESCIMENTO E ANOMALIE VASCOLARI CON ALTERAZIONI GENETICHE DEL PATHWAY PI3K/AKT. PROTOCOLLO ARQ 092-103

Bertini Enrico STUDIO MULTICENTRICO, RANDOMIZZATO, IN DOPPIO CIECO, CONTROLLATO CON PLACEBO, VOLTO A VALUTARE L’EFFICACIA E LA SICUREZZA DI GIVINOSTAT IN PAZIENTI DEAMBULANTI AFFETTI DA DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE PROTOCOLLO DSC/14/2357/48

Bracaglia ClaudiaGENETIC AND IMMUNE PARAMETERS AS BIOMARKERS OF DIAGNOSIS AND SEVERITY OF MACROPHAGE ACTIVATION SYNDROME (MAS) AND SECONDARY HAEMOPHAGOCYTIC LYMPHOHISTIOCYTOSIS (SEC-HLH): A MULTICENTER OBSERVATIONAL STUDY

Locatelli Franco

A PHASE III RANDOMIZED OPEN-LABEL MULTI-CENTER STUDY OF RUXOLITINIB VERSUS BEST AVAILABLE THERAPY IN PATIENTS WITH CORTICOSTEROID-REFRACTORY ACUTE GRAFT VS. HOST DISEASE AFTER ALLOGENEIC STEM CELL TRANSPLANTATION. PROTOCOLLO CINC424C2301

Locatelli Franco AN OPEN-LABEL STUDY OF BRENTUXIMAB VEDOTIN+ADRIAMYCIN, VINBLASTINE, AND DACARBAZINE IN PEDIATRIC PATIENTS WITH ADVANCED STAGE NEWLY DIAGNOSED HODGKIN LYMPHOMA PROTOCOLLO C25004

Vigevano FedericoVESCICOLE EXTRACELLULARI DERIVATE DA CELLULE STAMINALI MESENCHIMALI COME PRESIDIO FARMACOLOGICO PER LA TERAPIA E PREVENZIONE DELL'EPILESSIA DOVUTA AD INFIAMMAZIONE CEREBRALE. 1275_OPBG_2016

Page 11: REFERENTE STUDIO CLINICO

Locatelli Franco

FOLLOW-UP DI STUDIO DI FASE I/II SULL'IMPIEGO DI CELLULE T CASPACIDE DERIVATE DA DONATORE FAMILIARE PARZIALMENTE COMPATIBILE SOTTOPOSTO A PROCEDURA DI T DEPLEZIONE ΑΒ, IN PAZIENTI PEDIATRICI AFFETTI DA DISORDINI EMATOLOGICI DOPO TRAPIANTO APLOIDENTICO. BP-404

Vicari Stefano

ITALIAN AUTISM SPECTRUM DISORDERS NETWORK: FILLING THE GAPS IN THE NATIONAL HEALTH SYSTEM CARE” (IN ITALIANO: NETWORK ITALIANO DEDICATO AI DISTURBI DELLO SPETTRO AUTISTICO: STRATEGIE PER COLMARE LE LACUNE PRESENTI NEL SERVIZIO SANITARIO NAZIONALE) - CODICE WFR - NET-2013-02355263

Deodato FedericaESTENSIONE IN APERTO DELLO STUDIO HGT-MLD-070 PER LA VALUTAZIONE DELLA SICUREZZA E DELL’EFFICACIA A LUNGO TERMINE DELLA SOMMINISTRAZIONE INTRATECALE DI HGT-1110 IN PAZIENTI AFFETTI DA LEUCODISTROFIA METACROMATICA. HGT-MLD-071

Grutter Giorgia

STUDIO MULTICENTRICO, IN APERTO, CON SOMMINISTRAZIONE SINGOLA, PER VALUTARE LA SICUREZZA, LA TOLLERABILITÀ, LA FARMACOCINETICA E LA FARMACODINAMICA DI LCZ696 SEGUITO DALLO STUDIO DI 52 SETTIMANE, RANDOMIZZATO, IN DOPPIO CIECO, A GRUPPI PARALLELI, CON CONTROLLO ATTIVO PER VALUTARE L’EFFICACIA E LA SICUREZZA DI LCZ696 RISPETTO AD ENALAPRIL IN PAZIENTI PEDIATRICI DI ETÀ COMPRESA TRA 1 MESE E < 18 ANNI CON INSUFFICIENZA CARDIACA DOVUTA A DISFUNZIONE SISTOLICA DEL VENTRICOLO SINISTRO SISTEMICO. PROTOCOLLO CLCZ696B2319

Locatelli Franco

STUDIO DI FASE 3, A BRACCIO SINGOLO, VOLTO A VALUTARE L’EFFICACIA E LA SICUREZZA DELLA TERAPIA GENICA IN SOGGETTI AFFETTI DA Β-TALASSEMIA TRASFUSIONE-DIPENDENTE, GENOTIPICAMENTE Β0/Β0, APPLICATA CON TRAPIANTO DI CELLULE STAMINALI AUTOLOGHE CD34+ TRASDOTTE EX VIVO MEDIANTE UN VETTORE LENTIVIRALE DEL GENE GLOBINICO ΒA T87Q IN SOGGETTI DI ETÀ ≤ 50 ANNI. HGB-212

Spada Marco REGISTRO ITALIANO DI RESEZIONI EPATICHE MINI-INVASIVE NELL’AMBITO DELL’ASSOCIAZIONE I GO MILS (ITALIAN GROUP OF MINIMALLY INVASIVE LIVER SURGERY)

Diociaiuti AndreaSTUDIO DI FASE III, IN DOPPIO CIECO, RANDOMIZZATO, CONTROLLATO CON VEICOLO, TESO A VALUTARE L'EFFICACIA E LA SICUREZZA DI OLEOGEL S10 IN PAZIENTI CON EPIDERMOLISI BOLLOSA EREDITARIA CON UN FOLLOW-UP IN APERTO DELLA DURATA DI 24 MESI. BEB-13

Locatelli FrancoSTUDIO DI FASE I/II SUL BOSUTINIB IN PAZIENTI PEDIATRICI CON LEUCEMIA MIELOIDE CRONICA RESISTENTI O INTOLLERANTI AD ALMENO UNA PRECEDENTE TERAPIA CON L'INIBITORE DELLA TIROSIN-CHINASI” ITCC-054/AAML1621

Page 12: REFERENTE STUDIO CLINICO

Locatelli Franco

VALIDAZIONE DELLA TECNICA DI EDITING GENETICO, UTILIZZANDO IL SISTEMA CRISPR-CAS9 PER AUMENTARE LA PRODUZIONE DI EMOGLOBINA FETALE DA PARTE DELLE CELLULE STAMINALI EMATOPOIETICHE CD34+ ISOLATE DAL MIDOLLO OSSEO, DI PAZIENTI AFFETTI DA TALASSEMIA E ANEMIA FALCIFORME" CODICE PROTOCOLLO: CRISPR-CAS9

Vigevano Federico

STUDIO CLINICO IN APERTO CON 2 LIVELLI DI DOSAGGIO PER VALUTARE LA FARMACOCINETICA, LA SICUREZZA E LA TOLLERABILITÀ DI ESLICARBAZEPINA ACETATO (ESL) COME TERAPIA AGGIUNTIVA NEI NEONATI AFFETTI DA EPILESSIA REFRATTARIA CON CRISI PARZIALI DI ETÀ COMPRESA TRA 1 MESE E <2 ANNI. BIA-2093-211

Vigevano Federico

STUDIO CLINICO IN APERTO CON 2 LIVELLI DI DOSAGGIO PER VALUTARE LA FARMACOCINETICA, LA SICUREZZA E LA TOLLERABILITÀ DI ESLICARBAZEPINA ACETATO (ESL) COME TERAPIA AGGIUNTIVA NEI NEONATI AFFETTI DA EPILESSIA REFRATTARIA CON CRISI PARZIALI DI ETÀ COMPRESA TRA 1 MESE E <2 ANNI – ESTENSIONE DI 1 A.NNO. BIA-2093-211/EXT

Zama MarioPIANO DI FATTIBILITÀ DEL TRAPIANTO DI FACCIA NEL PAZIENTE PEDIATRICO. CODICE 1361_OPBG_2017

Alfieri PaoloTERAPIA MEDIATA DAI GENITORI COOPERATIVA IN BAMBINI CON ATIPIE SOCIO-COMUNICATIVE, AFFETTI DA SINDROME DI WILLIAMS E SINDROME DELL'X-FRAGILE. PROTOCOLLO 1324_OPBG_2017

Cappa Marco

STUDIO MULTICENTRICO DI FASE III IN APERTO A SINGOLI GRUPPI PER VALUTARE L'EFFICACIA E LA SICUREZZA DI MK-8962 (CORIFOLLITROPINA ALFA) IN COMBINAZIONE CON GONADOTROPINA CORIONICA UMANA (HCG) PER INIZIAZIONE O RIPRISTINO DELLA PUBERTÀ VALUTATA MEDIANTE UN AUMENTO DEL VOLUME TESTICOLARE IN MASCHI ADOLESCENTI DA 14 A <18 ANNI DI ETÀ CON IPOGONADISMO IPOGONADOTROPO. MK8962-043

Ciofi degli Atti Marta SPERIMENTAZIONE DI UN SISTEMA DI DATA WAREHOUSE PER INDICATORI DI QUALITA’ ASSISTENZIALE IN PEDIATRIA OSPEDALIERA. Protocollo 1387_OPBG_2017

D'Amico AdeleLONG-TERM OBSERVATIONAL STUDY OF TRANSLARNA SAFETY AND EFFECTIVENESS IN USUAL CARE. PTC124-GD-025O-DMD

Raucci UmbertoSTUDIO RETROSPETTIVO SULLA TUBERCOLOSI IN ETÀ PEDIATRICA. DAL PRIMO SINTOMO ALLA DIAGNOSI FINALE. FATTORI PREDITTIVI PRECOCI O ASSOCIATI A UN POSSIBILE RITARDO DIAGNOSTICO. PROTOCOLLO 1379_OPBG_2017

Raucci Umberto

PERCORSO DECISIONALE SULLA GESTIONE DEL BAMBINO CHE ACCEDE AL DIPARTIMENTO DI EMERGENZA PER COMPARSA DI TUMEFAZIONE “MOLLE” CRANICA POST-TRAUMATICA: “WAIT AND SEE” VERSUS TOMOGRAFIA COMPUTERIZZATA CEREBRALE IMMEDIATA. PROTOCOLLO 1380_OPBG_2017

Bertini Enrico

STUDIO IN APERTO A LUNGO TERMINE VOLTO A VALUTARE LA SICUREZZA, LA TOLLERABILITÀ E L’EFFICACIA DI GIVINOSTAT IN PAZIENTI AFFETTI DA DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE CHE SONO STATI PRECEDENTEMENTE TRATTATI IN UNO STUDIO CON GIVINOSTAT. DSC/14/2357/51

Page 13: REFERENTE STUDIO CLINICO

Fiocchi Alessandro

STUDIO RANDOMIZZATO, IN DOPPIO CIECO, CONTROLLATO, A GRUPPI PARALLELI, MULTINAZIONALE VOLTO A STUDIARE L’EFFETTO DI UN LATTE ARTIFICIALE PARZIALMENTE IDROLIZZATO, ADDIZIONATO DI SIMBIOTICI, SULLO SVILUPPO DI MANIFESTAZIONI ALLERGICHE NEI NEONATI AD ALTO RISCHIO DI SVILUPPARE ALLERGIE. MAESTRO PROTOCOLLO EBB15BL89859

Locatelli FrancoCC-4047-BRN-0014. STUDIO CLINICO DI FASE 2 SU POMALIDOMIDE (CC-4047) IN MONOTERAPIA PER IL TRATTAMENTO DI BAMBINI E GIOVANI ADULTI AFFÈTTI DA TUMORI CEREBRALI PRIMARI RICORRENTI O PROGRESSIVI. PROTOCOLLO CC-4047-BRN-001

Locatelli Franco CARATTERIZZAZIONE BIOUMORALE DELLA GRAFT FAILURE DOPO TRAPIANTO ALLOGENICO DI CELLULE STAMINALI EMATOPOIETICHE. 1401_OPBG_2017

Alfieri PaoloSTUDIO DESCRITTIVO DEL PROFILO PSICOLOGICO IN BAMBINI CON SINDROME DI NOONAN. 1412_OPBG_2017

Cancrini Caterina

INDAGINI DIAGNOSTICHE E STUDI PATOGENETICI PER IMMUNODEFICIENZE E DISORDINI IMMUNITARI A BASE GENETICA NOTA E NON NOTA. CREAZIONE DI UN REGISTRO PER IMMUNODEFICIENZE COMBINATE -CID-, IMMUNODEFICIENZE COMBINATE GRAVI -SCID- IMMUNODEFICIENZE PRIMITIVE (PID) INDETERMINATE, SINDROME DI OMENN, PID NON ALTRIMENTI CLASSIFICABILI. PROTOCOLLO WP 2 NET-2011-02350069-2

Castelli Gattinara Guido

"STUDIO DI FASE III, IN CIECO PER L'OSSERVATORE, RANDOMIZZATO, CONTROLLATO CON VACCINO NON ANTINFLUENZALE DI CONFRONTO, A GRUPPI PARALLELI, MULTINAZIONALE CONDOTTO SU BAMBINI DI ETÀ COMPRESA TRA 6 E 35 MESI PER VALUTARE LA SICUREZZA E L'EFFICACIA DEL VACCINO ANTINFLUENZALE QUADRIVALENTE CANDIDATO DI ABBOTT. INFQ3003

Galeotti AngelaEFFETTI DELLA TERAPIA ORTODONTICA CON ALLINEATORI SULLA MALOCCLUSIONE DI CLASSE II DENTO-SCHELETRICA MEDIANTE STUDIO CLINICO. PROTOCOLLO 1414_OPBG_2017

Locatelli Franco STUDIO DI FASE I/II SU INOTUZUMAB OZOGAMICINA (INO) COME SINGOLO AGENTE E IN COMBINAZIONE CON LA CHEMIOTERAPIA PER LA LEUCEMIA LINFOBLASTICA ACUTA RECIDIVANTE/REFRATTARIA CD22-POSITIVA PEDIATRICA. STUDIO ITCC-059

Specchio NicolaSTUDIO DI FASE II, IN APERTO, PER VALUTARE LA SICUREZZA, LA TOLLERABILITÀ E L’EFFICACIA DI BMN 190 SOMMINISTRATO PER VIA INTRACEREBROVENTRICOLARE A PAZIENTI AFFETTI DA CLN2. 190-203

Locatelli FrancoPHASE I/II STUDY OF ANTI-GD2 CHIMERIC ANTIGEN RECEPTOR-EXPRESSING T CELLS IN PEDIATRIC PATIENTS AFFECTED BY HIGH RISK AND/OR RELAPSED/REFRACTORY NEUROBLASTOMA. GD2CAR01

Mastronuzzi AngelaSIOP EPENDYMOMA PROGRAM II -AN INTERNATIONAL CLINICAL PROGRAM FOR THE DIAGNOSIS AND TREATMENT OF CHILDREN, ADOLESCENTS AND YOUNG ADULTS WITH EPENDYMOMA". CODICE PROTOCOLLO: ET13-002

Putignani LorenzaSTUDIO DEL MICROBIOTA INTESTINALE IN PAZIENTI AFFETTI DA DISTURBI DELLE CAPACITÀ COGNITIVE/COMPORTAMENTALI PER GENERARE PROFILI ASSOCIATI AL DISTURBO PROTOCOLLO 1404_OPBG_2017

Vivarelli Marina STUDIO MULTICENTRICO, IN APERTO, DI FASE 3 SU ALXN1210 IN BAMBINI E ADOLESCENTI AFFETTI DA SINDROME EMOLITICA UREMICA ATIPICA (SEUA). ALXN1210-AHUS-312

Page 14: REFERENTE STUDIO CLINICO

Bertini EnricoSTUDIO OSSERVAZIONALE PROSPETTICO DI PAZIENTI AFFETTI DA MALATTIA MITOCONDRIALE PRIMARIA. SPIMM-300

Cappa MarcoSTUDIO MULTICENTRICO, RANDOMIZZATO, IN DOPPIO CIECO, CONTROLLATO CON PLACEBO, PER VALUTARE L’EFFICACIA E LA SICUREZZA DI ALOGLIPTIN RISPETTO AL PLACEBO IN SOGGETTI PEDIATRICI CON DIABETE MELLITO DI TIPO 2. SYR-322_309

Fiscarelli ErsiliaSTUDIO IN VITRO DELL’ATTIVITÀ ANTI-BIOFILM DI COMPOSTI DI ORIGINE NATURALE OTTENUTI DA PROCARIOTI E DA EUCARIOTI NEI CONFRONTI DI ISOLATI CLINICI DI PSEUDOMONAS AERUGINOSA E STAPHYLOCOCCUS AUREUS.

Locatelli FrancoSTUDIO OSSERVAZIONALE SU PAZIENTI PEDIATRICI AFFETTI DA DISTURBI EMATOLOGI CI, TITOLO PROTOCOLLO TRATTATI CON TRAPIANTO DI CELLULE STAMINALI DA DONATORE COMPATIBILE NON CONSANGUINEO. CODICE C-004

Mastronuzzi Angela REGISTRO SIOPE DIPG (GLIOMA DIFFUSO INTRINSECO DEL PONTE)

Di Giannatale Angela STUDIO OSSERVAZIONALE" : ITCC PEDIATRIC PRECLINICAL POC PLATFORM (ITCC-P4): WORK PACKAGE 3: PEDIATRIC CANCER MODEL DEVELOPMENT AND CHARACTERIZATION"

Greco Marcella COORTE EUROPEA RADICO-ECYSCO DI CISTINOSI. CODICE DEL PROTOCOLLO INSERM C15-49

Locatelli Franco

STUDIO DI FASE III, RANDOMIZZATO, IN APERTO, MULTICENTRICO, CON RUXOLITINIB VERSUS LA MIGLIOR TERAPIA DISPONIBILE IN PAZIENTI CON MALATTIA DEL TRAPIANTO CONTRO L’OSPITE CRONICA REFRATTARIA AI CORTICOSTEROIDI, DOPO TRAPIANTO ALLOGENICO DI CELLULE STAMINALI (REACH 3). PROTOCOLLO CINC424D2301

Schiaffini Riccardo

STUDIO DI FASE 3, MULTICENTRICO, RANDOMIZZATO, CONTROLLATO CON PLACEBO, IN DOPPIO CIECO, A GRUPPI PARALLELI, DELLA DURATA DI 26 SETTIMANE, CON UN PERIODO DI ESTENSIONE DI SICUREZZA DI 26 SETTIMANE, VOLTO A VALUTARE LA SICUREZZA E L’EFFICACIA DI DAPAGLIFLOZIN DA 5 E 10 MG E SAXAGLIPTIN DA 2,5 E 5 MG IN PAZIENTI PEDIATRICI CON DIABETE MELLITO DI TIPO 2, DI ETÀ COMPRESA TRA 10 E 18 ANNI. PROTOCOLLO D1680C00019 AZUC1375-CV1375

Palma PaoloVALUTAZIONE DEL RESERVOIR VIRALE IN BAMBINI E ADOLESCENTI CON INFEZIONE VERTICALE DA HIV TRATTATI PRECOCEMENTE CON ART E IN CONTROLLO VIROLOGICO. CODICE DEL PROTOCOLLO CARMA 1463

Alghisi Federico

“STUDIO RANDOMIZZATO, IN DOPPIO CIECO, DI FASE 3B SULLA VALUTAZIONE DELLA SICUREZZA E DELL’EFFICACIA DI 2 REGIMI TERAPEUTICI DI AZTREONAM 75 MG POLVERE E SOLVENTE PER SOLUZIONE PER NEBULIZZATORE/AZTREONAM SOLUZIONE PER INALAZIONE (AZLI) IN SOGGETTI PEDIATRICI CON FIBROSI CISTICA (FC) E INFEZIONE/COLONIZZAZIONE DEL TRATTO RESPIRATORIO DA PSEUDOMONAS AERUGINOSA (PA) DI NUOVA INSORGENZA” – GS-US-205-1850

Page 15: REFERENTE STUDIO CLINICO

Martinelli Diego

STUDIO RANDOMIZZATO, CONTROLLATO, IN APERTO, A GRUPPI PARALLELI SULLA SICUREZZA, LA FARMACOCINETICA ED IL CONTROLLO DELL’AMMONIACA NEL RAVICTI® (GLICEROLO FENILBUTIRRATO [GPB]) LIQUIDO ORALE E FENILBUTIRRATO DI SODIO (NAPBA) IN PAZIENTI NAIVE AL TRATTAMENTO CON FENILBUTIRRATO CON DISTURBI DEL CICLO DELL’UREA (UREA CYCLE DISORDERS - UCD) PROTOCOLLO HPN-100-021

Raponi e DallapiccolaUTILIZZO DEL SISTEMA INFORMATIVO DELLA COMMISSIONE EUROPEA PER LA CONDIVISIONE DEI PAZIENTI NELL’AMBITO DI QUANTO PREVISTO PER LE RETI DI RIFERIMENTO EUROPEE PER LE MALATTIE RARE (ERN)

Rosati Paola

STUDIO PILOTA RANDOMIZZATO CONTROLLATO IN APERTO IN BAMBINI DI ETA’12-42 MESI CON L’ISTINTIVA ABITUDINE ALLA SUZIONE NON NUTRITIVA (USO DEL SUCCHIOTTO O SUCCHIAMENTO DEL DITO) PER VALUTARE L’IMPATTO DELL’USO DI UN SUCCHIOTTO CON LUNGHEZZA MAGGIORE DI 3 CM SUL MIGLIORAMENTO DELL’EQUILIBRIO E DELL’ANDATURA, IL RILASSAMENTO MUSCOLARE, L’INDUZIONE E LA DURATA DEL SONNO, IL MORSO APERTO (OPEN-BITE) E L’AUMENTO DELL’ OVERJET

Tartaglia Marco REGISTRO ITALIANO RASOPATIE” - “ITALIAN RASOPATHIES REGISTRY”

Alfieri PaoloLA PSICOPATOLOGIA IN ETA EVOLUTIVA NELLA SINDROME DI NOONAN: TRATTAMENTO/PREVENZIONE DELL'ADHD IN ETA’ PRESCOLARE . PROTOCOLLO 1298_OPBG_2017

Calcagni GiulioNOONAN SYNDROME WITH MULTIPLE LENTIGINES NATURAL HISTORY STUDY STORIA NATURALE DEI PAZIENTI CON SINDROME DI NOONAN CON MULTIPLE LENTIGGINI

Chiusolo FabrizioOBSERVATION OF MULTI-CENTER QUALITY IMPROVEMENT PROJECT: IMPROVING SAFETY AND QUALITY OF TRACHEAL INTUBATION PRACTICE IN PEDIATRIC ICUS. PROTOCOLLO: NEAR-4-KIDS

Locatelli FrancoIMMUNOTERAPIA ADOTTIVA CON INFUSIONE DI LINFOCITI DEL DONATORE NEI PAZIENTI CON LEUCEMIA ACUTA: L'ESPERIENZA ITALIANA. PROTOCOLLO GITMO-DLI

Locatelli Franco STUDIO OSSERVAZIONALE AIEOP LLA 2017

Locatelli Franco

STUDIO PROSPETTICO MULTICENTRICO PER VALUTARE IL POTENZIALE DIAGNOSTICO DELL'ELASTOMETRIA EPATICA E DI SCORE BIOCHIMICI E STRUMENTALI DI PREDIRE LO SVILUPPO DI COMPLICANZE SEVERE DEL FEGATO IN PAZIENTI SOTTOPOSTI A TRAPIANTO DI CELLULE STAMINALI EMOPOIETICHE (TCSE). PROTOCOLLO ELASTOVOD

Locatelli Franco

STUDIO CLINICO DI FASE I/II IN APERTO A DOSI CRESCENTI PER VALUTARE LA FARMACOCINETICA, LA FARMACODINAMICA, LA SICUREZZA E L'ATTIVITÀ CLINICA DEL FARMACO BEGELOMAB COME TRATTAMENTO INIZIALE DELLA MALATTIA DEL TRAPIANTO CONTRO L'OSPITE (GVHD) ACUTA IN COMBINAZIONE CON LA TERAPIA STANDARD CON STEROIDI. PROTOCOLLO ADN014

Morino GiuseppeCOSTRUZIONE ED APPLICAZIONE DI UN QUESTIONARIO SULLA SELETTIVITÀ ALIMENTARE IN ETÀ ADOLESCENZIALE. PROTOCOLLO 1485_OPBG_2017

Palma Paolo“IMMUNOGENICITÀ DEL VACCINO ANTIMENINGOCOCCICO B MULTICOMPONENTE IN BAMBINI E GIOVANI ADULTI CON IMMUNODEFICIENZA SECONDARIA.” CODICE DI IDENTIFICAZIONE DEL PROTOCOLLO 1487_OPBG_2017

Bartuli Andrea

STUDIO MULTICENTRICO, RANDOMIZZATO, IN DOPPIO CIECO, A GRUPPI PARALLELI, CONTROLLATO VERSO PLACEBO VOLTO A CARATTERIZZARE L’EFFICACIA, LA SICUREZZA E LA TOLLERABILITÀ DI 24 SETTIMANE DI TRATTAMENTO CON EVOLOCUMAB PER LA RIDUZIONE DEL COLESTEROLO LEGATO ALLE LIPOPROTEINE A BASSA DENSITÀ (C-LDL) IN AGGIUNTA ALLA DIETA E ALLA TERAPIA IPOLIPEMIZZANTE IN SOGGETTI PEDIATRICI DAI 10 AI 17 ANNI DI ETÀ AFFETTI DA IPERCOLESTEROLEMIA FAMILIARE ETEROZIGOTE (HEFH). PROTOCOLLO 20120123

Page 16: REFERENTE STUDIO CLINICO

Emma Francesco UN REGISTRO INTERNAZIONALE, MULTICENTRICO E PROSPETTICO, DI OSSERVAZIONE NON INTREVENTISTICO PER PAZIENTI AFFETTI DA IPOFOSFATEMIA X-LINKED (XLH). NCT03193476

Gawronski OrsolaSTUDIO DI VALIDAZIONE DELLA SCALA DI VALUTAZIONE DEL DOLORE COMFORT-BEHAVIOR SCALE NEI BAMBINI CON COMPROMISSIONE COGNITIVA SOTTOPOSTI A VENTILAZIONE MECCANICA

Liccardo Daniela STUDIO OSSERVAZIONALE PROSPETTICO MULTICENTRICO PER L’ELABORAZIONE DI UN SISTEMA DI SCORING PER LA DIAGNOSI DI ATRESIA DELLE VIE BILIARI

Locatelli Franco

SPERIMENTAZIONE PHASE II OPEN-LABEL GLOBAL STUDY TO EVALUATE THE EFFECT OF DABRAFENIB IN COMBINATION WITH TRAMETINIB IN CHILDREN AND ADOLESCENT PATIENTS WITH BRAF V600 MUTATION POSITIVE RELAPSED OR REFRACTORY HIGH GRADE GLIOMA (HGG). PROTOCOLLO CDRB436G2201

Locatelli Franco

SPERIMENTAZIONE A PHASE 2, PROSPECTIVE, RANDOMIZED, OPEN-LABEL STUDY ON THE EFFICACY OF DEFIBROTIDE ADDED TO STANDARD OF CARE IMMUNOPROPHYLAXIS FOR THE PREVENTION OF ACUTE GRAFT-VERSUS-HOST-DISEASE IN ADULT AND PEDIATRIC PATIENTS AFTER ALLOGENEIC HEMATOPOIETIC STEM CELL TRANSPLANT. PROTOCOLLO JZP963-201

Locatelli Franco

SPERIMENTAZIONE DI FASE 1/2 SULLA SICUREZZA ED EFFICACIA DI UNA SINGOLA DOSE DI CELLULE EMATOPOIETICHE STAMINALI E PROGENITRICI UMANE (HHSPCS) AUTOLOGHE, CD34+, MODIFICATE CON CRISPR-CAS9, IN SOGGETTI CON ß-TALASSEMIA TRASFUSIONE DIPENDENTE. PROTOCOLLO CTX001-111

Nudi Massimiliano Tiozzo Emanuela MONITORAGGIO DEL PROCESSO DI SVILUPPO E VALORIZZAZIONE DEL PERSONALE INFERMIERISTICO, TECNICO DI RIABILITAZIONE

Raucci Umberto

STUDIO RETROSPETTIVO SUI PAZIENTI CONDOTTI IN UN DIPARTIMENTO DI EMERGENZA DI UN CENTRO DI TERZO LIVELLO PER STIPSI. ANALISI DESCRITTIVA DELLA POPOLAZIONE E VALUTAZIONE DEL MANAGMENT, CON PROPOSTA DI PROTOCOLLO DI GESTIONE SECONDO LE ULTIME LINEE GUIDA INTERNAZIONALI

Vivarelli MarinaSTUDIO RANDOMIZZATO DI FASE 2, IN DOPPIO CIECO, CONTROLLATO CON PLACEBO, VOLTO A VALUTARE LA SICUREZZA E L’EFFICACIA DI AVACOPAN (CCX168) IN PAZIENTI AFFETTI DA GLOMERULOPATIA C3. PROTOCOLLO: CL011_168

Page 17: REFERENTE STUDIO CLINICO

Di Giannatale Angela PILOT STUDY TO EVALUATE USE OF LIQUID BIOPSIES IN CLINICAL AND PRECLINICAL ASSESSMENT OF RHABDOMYOSARCOMA DISEASE BURDEN - CFP KICK CANCER / ITCC - 2017

Massella LauraADPEDKD: AN INTERNATIONAL WEB-BASED DATABASE FOR LONGITUDINAL DATA REGISTRY OF CHILDREN WITH AUTOSOMAL DOMINANT POLYCYSTIC KIDNEY DISEASE (ADPKD). PROTOCOLLO ADPEDKD

Guzzo Isabella DATABASE ITALIANO DELLA CRRT PEDIATRICA (ICRRT). PROTOCOLLO 1425_OPBG_2017

Petrarca MaurizioREALIZZAZIONE DI UN AMBIENTE INTEGRATO PER L’ALLENAMENTO E IL RECUPERO DEL BILANCIAMENTO CORPOREO- CO-2011-02351627”. CODICE DI IDENTIFICAZIONE DEL PROTOCOLLO 201501X003626

Di Giannatale Angela IDENTIFICATION OF NEW MOLECULAR TARGETS PROMOTING BONE-MARROW PRE-METASTATIC NICHE IN NEUROBLASTOMA. PROTOCOLLO GR-2016-02364088

Locatelli Franco

STUDIO IN APERTO, A BRACCIO SINGOLO, MULTICENTRICO, PER AMPLIARE L'ACCESSO AD EMAPALUMAB, UN ANTICORPO MONOCLONALE ANTI-INTERFERONE Γ, E PER VALUTARNE LA SUA EFFICACIA, SICUREZZA, IMPATTO SULLA QUALITÀ DI VITA, E OUTCOME A LUNGO TERMINE IN PAZIENTI PEDIATRICI CON LINFOISTIOCITOSI EMOFAGOCITICA PRIMARIA. PROTOCOLLO NI-0501-09

Locatelli Franco

UNO STUDIO IN APERTO, MULTICENTRICO, DI FASE 2 PER VALUTARE L'EFFICACIA E LA SICUREZZA DI DARATUMUMAB IN SOGGETTI PEDIATRICI E GIOVANI ADULTI DI ETÀ COMPRESA TRA 1 E 30 ANNI CON LEUCEMIA LINFOBLASTICA ACUTA O LINFOMA LINFOBLASTICO DA PRECURSORI DELLE CELLULE B O T, DI TIPO RECIDIVANTE O REFRATTARIO. PROTOCOLLO 54767414ALL2005

Raucci UmbertoERNIA DIAFRAMMATICA TARDIVA, UNA SFIDA PER IL PEDIATRA DELL'EMERGENZA. CASE SERIES E REVISIONE DELLA LETTERATURA. APPROCCIO CLINICO E GESTIONE IN PRONTO SOCCORSO. PROTOCOLLO 1528_OPBG_2018

Reale AntoninoSTUDIO VALIDAZIONE DI UNO SCORE CLINICO PER LA DIAGNOSI PRECOCE TBC POLMONARE IN ETÀ PEDIATRICA. PROTOCOLLO 1531_OPBG_2018

Vivarelli Marina

STUDIO PROSPETTICO SULLA SICUREZZA ED EFFICACIA DELL’IMPIEGO DI CELLULE STROMALI MESENCHIMALI COME TERAPIA IMMUNOMODULATORIA IN PAZIENTI PEDIATRICI E GIOVANI ADULTI AFFETTI DA FORME SEVERE E DIFFICILI DI SINDROME NEFROSICA IDIOPATICA CORTICOSENSIBILE A FREQUENTI RECIDIVE O STEROIDO-DIPENDENTE: STUDIO MESNEPH. Protocollo 1262_OPBG_2018

Candusso ManilaVALUTAZIONE LONGITUDINALE DI UNA POPOLAZIONE PEDIATRICA CON COLONIZZAZIONE INTESTINALE DA GERMI MULTIRESISTENTI: CARATTERISTICHE CLINICHE E MICROBIOTA INTESTINALE. CODICE DI PROTOCOLLO 1538_OPBG_2018

De Vincentiis GiovanniSTUDIO DI EFFICACIA CONTROLLATO RANDOMIZZATO IN DOPPIO CIECO DI OROGERMINA SPRAY ORALE VS PLACEBO IN PAZIENTI PEDIATRICI CON IPERTROFIA ADENOTONSILLARE CON FLOGOSI. CODICE DEL PROTOCOLLO ORO-01-2018

Fiocchi Alessandro IGE IMMUNOAPHERESIS FOR TREATMENT OF SEVERE ASTHMA WITH MULTIPLE FOOD ANAPHYLAXIS (IAO): A PILOT STUDY . CODICE DEL PROTOCOLLO IAO 1.0

Page 18: REFERENTE STUDIO CLINICO

Lucidi Vincenzina STUDIO DELLA PROTEINA CANALE CFTR ATTRAVERSO MODELLI FUNZIONALI IN PAZIENTI CON DIAGNOSI INCERTA DI FIBROSI CISTICA. CODICE DEL PROTOCOLLO 1534_OPBG_2018

Bertini EnricoSTUDIO INTERNAZIONALE DI UN’UNICA DOSE SINGOLA DI AVXS-101 SOMMINISTRATA A NEONATI AFFETTI DA ATROFIA MUSCOLARE SPINALE CON COPIE MULTIPLE DI SMN2 GENETICAMENTE DIAGNOSTICATA E PRESINTOMATICA. Protocollo AVXS-101-CL-304

Cecchetti CorradoQUALITY OF PEDIATRIC RESUSCITATION IN A MULTICENTER COLLABORATIVE: AN OBSERVATIONAL STUDY. PEDIRES-Q STUDY protocollo IRBI2099

De Angelis BiagioADVANCED THERAPY MEDICINAL PRODUCT BASED ON CD30-SPECIFIC CHIMERIC ANTIGEN RECEPTOR (CAR) T CELLS FOR TREATMENT OF PATIENTS WITH RELAPSED/REFRACTORY CD30+ LYMPHOMAS. CODICE GR-2016-02364546

Doria Margherita SVILUPPO DI UN NUOVO APPROCCIO ALL'ERADICAZIONE DI HIV-1 BASATO SULLA LISI MEDIATA DA CELLULE NK DEI RESERVOIR VIRALI RIATTIVATI. CODICE RF-2016-02363642

Fiocchi Alessandro

THE EFFECT OF LOW PROTEIN, EXTENSIVELY HYDROLYZED INFANT FORMULA ON ALLERGY PREVENTION IN AT-RISK INFANTS UP TO 1 YEAR OF AGE: A RANDOMIZED, DOUBLE-BLIND, CONTROLLED INTERVENTION STUDY AND THE LONG-TERM EFFECT ON ALLERGY PREVENTION OF EARLY NUTRITION GIVEN IN THE FIRST 120 DAYS OF LIFE IN AT-RISK INFANTS UNTIL THE CHILD IS 6 YEARS OF AGE. PADI STUDY

Piemonte Fiorella Zaffina SalvatoreIDENTIFICATION OF EARLY MARKERS FOR THE MANAGEMENT OF MYCOBACTERIUM TUBERCOLOSIS LATENT INFECTION IN HEALTH CARE WORKERS: ROLE OF THE OXIDATIVE STRESS AND QUANTIFERON-TB PLUS. CODICE CO-2016-02364534

Raucci UmbertoVALUTAZIONE DEL BAMBINO CON ZOPPIA PRESSO UN DIPARTIMENTO DI EMERGENZA DI UN OSPEDALE PEDIATRICO DI TERZO LIVELLO. STUDIO RETROSPETTIVO. CODICE 1565_OPBG_2018

Ullmann NicolaCHILD-EU – EUROPEAN MANAGEMENT PLATFORM FOR CHILDHOOD INTERSTITIAL LUNG DISEASES. 1579_OPBG_2018

Auriti Cinzia

STUDIO MULTICENTRICO, OSSERVAZIONALE, PROSPETTICO PER STIMARE L’INCIDENZA, I FATTORI DI RISCHIO E OUTCOME DELLE INFEZIONI SISTEMICHE DA CANDIDA NEL NEONATO E LATTANTE CON PATOLOGIA CHIRURGICA MAGGIORE CHE RICHIEDE INTERVENTO CHIRURGICO. Protocollo ICCM_01_18

Cappa Marco

STUDIO CLINICO MULTICENTRICO, DI FASE III, RANDOMIZZATO, IN APERTO E IN CONTROLLO ATTIVO, IN GRUPPO PARALLELO STUDIANDO LA SICUREZZA, LA TOLLERABILITÀ E L’EFFICACIA DI TRANSCON HGH SOMMINISTRATO UNA VOLTA A SETTIMANA RISPETTO A UNA TERAPIA STANDARD GIORNALIERA SOSTITUTIVA DI 52 SETTIMANE CON HGH A BAMBINI IN ETÀ PRE-PUBERTALE CON DEFICIT DELL’ORMONE DELLA CRESCITA (GHD). PROTOCOLLO TRANSCON HGH CT-301EXT

D'Amico AdeleSTORIA NATURALE DELLA ATROFIA MUSCOLARE SPINALE: STUDIO A LUNGO TERMINE E CREAZIONE DI UN REGISTRO. CODICE MER-SMA-18-003

Fiocchi Alessandro

STUDIO MONOCENTRICO IN APERTO PER VALUTARE L'IPOALLERGENICITÀ DEI PRODOTTI “KINDER CARDS” IN BAMBINI ALLERGICI ALLA NOCCIOLA E “GUSCI DI CIOCCOLATO” IN BAMBINI ALLERGICI ALLE PROTEINE DEL LATTE E VALUTAZIONE PROTEOMICA PER SUPERARE L’ETICHETTATURA PRECAUZIONALE. PROTOCOLLO FER-01-017

Goffredo BiancaSTUDIO OSSERVAZIONALE RETROSPETTIVO INERENTE L’OTTIMIZZAZIONE DELLA TERAPIA IMMUNOSOPPRESSIVA CON MICOFENOLATO MOFETILE/MICOFENOLATO SODICO IN PAZIENTI PEDIATRICI RICEVENTI TRAPIANTO D’ORGANO SOLIDO (OPBG-MPA). OPBG-MPA_02_2018

Page 19: REFERENTE STUDIO CLINICO

Vigevano Federico

STUDIO IN DUE PARTI DI ZX008 NEI BAMBINI E NEGLI ADULTI AFFETTI DA SINDROME DI LENNOX-GASTAUT (LGS); PARTE 1: STUDIO RANDOMIZZATO, IN DOPPIO CIECO, CONTROLLATO CON PLACEBO DI DUE DOSI FISSE DI ZX008 (FENFLURAMINA CLORIDRATO) SOLUZIONE ORALE COME TERAPIA AGGIUNTIVA PER LE CRISI NEI BAMBINI E NEGLI ADULTI AFFETTI DA LGS, SEGUITO DALLA PARTE 2: STUDIO DI ESTENSIONE IN APERTO PER VALUTARE LA SICUREZZA A LUNGO TERMINE DI ZX008 NEI BAMBINI E NEGLI ADULTI AFFETTI DA LGS. PROTOCOLLO ZX008-1601.

Azzarone BrunoSTUDIO DELLE PROPRIETÀ IMMUNOREGOLATRICI DELLE VARIE COMPONENTI CELLULARI TUMORALI DEI NEFROBLASTOMI UMANI. IDENTIFICAZIONE E STUDIO DI NUOVI POTENZIALI BERSAGLI TERAPEUTICI protocollo AIRC 5x1000 2017

Azzarone BrunoSTUDIO DELLE PROPRIETÀ IMMUNOREGOLATRICI DI NUOVE SOTTOPOPOLAZIONI MESENCHIMALI DEI NEUROBLASTOMI UMANI. IDENTIFICAZIONE E STUDIO DI NUOVI BERSAGLI TERAPEUTICI protocollo AIRC IG-2017

Bernardi StefaniaSTUDIO DELL’IMPATTO EMOTIVO DI UN EVENTO FORMATIVO SUI MARCATORI DI RISCHIO INFETTIVO HIV CORRELATO NELLA POPOLAZIONE ADOLESCENTE CON E SENZA INFEZIONE DA HIV. IDENTIFICAZIONE E FORMAZIONE DI PAZIENTI “TESTIMONI ESPERTI “SMAC STUDY

Castelli Gattinara Guido SVILUPPO DI UN APPLICATIVO PER TERMINALI MOBILI DEDICATO A POPOLAZIONI AD ALTA COMPLESSITÀ ASSISTENZIALE (ABILITA2). PROTOCOLLO 1589_OPBG_2018

Deodato Federica

STUDIO IN APERTO, MULTICENTRICO, CON DUE COORTI DI TRATTAMENTO, VOLTO A VALUTARE LA FARMACOCINETICA, LA SICUREZZA E L’EFFICACIA DI ELIGLUSTAT (CON E SENZA IMIGLUCERASI) IN PAZIENTI PEDIATRICI AFFETTI DA MALATTIA DI GAUCHER DI TIPO 1 E TIPO 3. PROTOCOLLO EFC13738

Dionisi Vici CarloRISPOSTA BIOCHIMICA ALLA MOLECOLA S-ACETYL-4’-PHOSPHOPANTETHEINE (CAB1803) DI FIBROBLASTI PRIMARI IN COLTURA OTTENUTII DA PAZIENTI ASSOCIATI AD ERRORI CONGENITI DEL METABOLISMO. CODICE DEL PROTOCOLLO 1603_OPBG-2018

Garisto CristianaC-REACTIVE PROTEIN AND PROCALCITONIN FOR PREDICTION OF INFECTION IN INFANTS WITH CONGENITAL HEART DISEASES. 1612_OPBG_2018

Locatelli Franco

INTREALL HR 2010 – INTERNATIONAL STUDY FOR TREATMENT OF HIGH RISK CHILDHOOD RELAPSED ALL 2010. A RANDOMIZED PHASE II STUDY CONDUCTED BY THE RESISTANT DISEASE COMMITTEE OF THE INTERNATIONAL BFM STUDY GROUP IntReALL HR 2010 - Studio internazionale per il trattamento del rischio alto nella popolazione infantile con Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) recidiva”

Locatelli Franco

STUDIO DI FASE 1B/2, IN APERTO, A BRACCIO SINGOLO, A COORTI MULTIPLE, MULTICENTRICO PER VALUTARE LA SICUREZZA E L’EFFICACIA DI JCAR017 IN SOGGETTI PEDIATRICI CON LEUCEMIA LINFOBLASTICA ACUTA A CELLULE B RECIDIVANTE/REFRATTARIA E LINFOMA NON-HODGKIN A CELLULE B. PROTOCOLLO JCAR017-BCM-004

Moretta LorenzoDEVELOPMENT AND FUNCTION OF NATURAL KILLER CELLS AND OTHER INNATE LYMPHOID CELLS INVOLVED IN ANTI-TUMOR ACTIVITY. AIRC IG2017 #19920

Page 20: REFERENTE STUDIO CLINICO

Pontrelli GiuseppeSVILUPPO DI MODELLI INTEGRATI CON DATI CLINICI, DI FARMACOCINETICA E BIOMARKERS PER IL MIGLIORAMENTO DELLA DIAGNOSI E L’OTTIMIZZAZIONE DELLA TERAPIA ANTIBIOTICA NELLA SEPSI NEONATALE E PEDIATRICA. CODICE PROTOCOLLO: 201802P004345

Insalaco AntonellaCHRONIC NONBACTERIAL OSTEOMYELITIS INTERNATIONAL REGISTRY (CHOIR). CODICE PROTOCOLLO: STUDY00001232

Locatelli FrancoSTUDIO DI FASE 1/2 A BRACCIO SINGOLO PER VALUTARE LA SICUREZZA E L’EFFICACIA DI ERIBULINA MESILATO IN COMBINAZIONE CON IRINOTECAN IN BAMBINI CON TUMORI SOLIDI RICORRENTI O REFRATTARI. E7389-G000-213

Locatelli Franco

STUDIO DI FASE II, CON TISAGENLECLEUCEL IN PRIMA LINEA NEI PAZIENTI PEDIATRICI E GIOVANI ADULTI CON LEUCEMIA LINFOBLASTICA ACUTA A CELLULE B (B-ALL) AD ALTO RISCHIO (HR), POSITIVI PER LA MALATTIA RESIDUA MINIMA (MRD) AL TERMINE DELLA TERAPIA DI CONSOLIDAMENTO (EOC). PROTOCOLLO CCTL019G2201J

Locatelli Franco

STUDIO DI FASE I/II, IN APERTO, A BRACCIO SINGOLO, MULTICENTRICO, CON RUXOLITINIB IN ASSOCIAZIONE A CORTICOSTEROIDI IN PAZIENTI PEDIATRICI CON MALATTIA DEL TRAPIANTO CONTRO L’OSPITE ACUTA DI GRADO II-IV, DOPO TRAPIANTO ALLOGENICO DI CELLULE STAMINALI EMATOPOIETICHE. CINC424F12201

Locatelli FrancoSTUDIO ACCADEMICO OSSERVAZIONALE RETROSPETTIVO DAL TITOLO: ”COMPRENDERE IL RUOLO DELLE VARIANTI NON CODIFICANTI NEL NEUROBLASTOMA PRIMARIO E RECIDIVATO”. PROTOCOLLO: AIRC 20757

Lucidi Vincenzina

A PHASE 3 RANDOMISED, DOUBLE-BLIND, CONTROLLED TRIAL OF INHALED 7% HYPERTONIC SALINE VERSUS 0.9% ISOTONIC SALINE FOR 48 WEEKS IN PATIENTS WITH CYSTIC FIBROSIS AT 3-6 YEARS OF AGE IN PARALLEL WITH THE NORTH AMERICAN SHIP CLINICAL TRIAL. PROTOCOL SHIP002

Menghini Deny IMPROVING MATH DEFICITS IN CHILDREN WITH DYSCALCULIA BY TRNS: A RANDOMIZED DOUBLE BLIND STUDY PROTOCOL 1547_OPBG_2018

Specchio Nicola

SPERIMENTAZIONE IN DOPPIO CIECO, RANDOMIZZATA, CONTROLLATA CON PLACEBO SUL TRATTAMENTO AGGIUNTIVO CON GANAXOLONE IN BAMBINI E GIOVANI ADULTI CON SINDROME DA DEFICIT DI SIMIL-CHINASI CICLINA DIPENDENTE 5 (CDKL5) (SDC) SEGUITO DA TRATTAMENTO A LUNGO TERMINE IN APERTO. PROTOCOLLO 1042-CDD-3001

Tozzi Alberto Eugenio STUDIO DI FATTIBILITÀ PER L’ACQUISIZIONE DEL CONSENSO INFORMATO ATTRAVERSO LA REGISTRAZIONE VIDEO. PROTOCOLLO: 1632_OPBG_2018

Vicari StefanoSTUDIO A DOSE FISSA, BEN CONTROLLATA, SU TEV-50717 (DEUTETRABENAZINA) PER IL TRATTAMENTO DEI TIC ASSOCIATI ALLA SINDROME DI TOURETTE. PROTOCOLLO TV50717-CNS-30060

Bartuli Andrea

A RANDOMIZED, DOUBLE BLIND, PLACEBO-CONTROLLED STUDY FOLLOWED BY AN OPEN LABEL TRATMENT PERIOD TO EVALUATE THE EFFICACY AND SAFETY OF ALIROCUMAB IN CHILDREN AND ADOLESCENTS WITH HETEROZYGOUS FAMILIAL HYPERCOLESTEROLEMIA " EFC14643

Page 21: REFERENTE STUDIO CLINICO

De Ioris Maria AntoniettaSTUDIO PILOTA SULL’UTILIZZO DEL PROBIOTICO LACTOBACILLUS RHAMNOSUS GG (DICOFLOR KIDS, DICOFARM) IN BAMBINI PORTATORI DI GASTROSTOMIA/ DIGIUNOSTOMIA ( LGG-PEG/PEJ2018). 1595_OPBG_2018

Dionisi Vici CarloRETROSPECTIVE STUDY OF VATIQUINONE EFFICACY AND SAFETY FOR THE TREATMENT OF PATIENTS WITH PONTOCEREBELLAR HYPOPLASIA TYPE 6 (RARS2 SYNDROME). PROTOCOL NUMBER BIOE743-18-001

Locatelli Franco

STUDIO DI RACCOLTA DATI PROSPETTICA E RETROSPETTIVA PER VALUTARE GLI ESITI IN UOMINI DI ETÀ ≤17 ANNI SOTTOPOSTI A TRAPIANTO ALLOGENICO DI CELLULE STAMINALI EMATOPOIETICHE PER IL TRATTAMENTO DELL'ADRENOLEUCODISTROFIA CEREBRALE. CODICE DI PROTOCOLLO ALD-103

Locatelli Franco A RETROSPECTIVE DATABASE STUDY OF DISEASE COURSE AND CLINICAL OUTCOMES IN PATIENTS WITH BETA THALASSEMIA. PROTOCOL NUMBER BBB001

Miele EvelinaCLASSIFICAZIONE MOLECOLARE BASATA SUL PROFILO DI METILAZIONE DEL DNA DEI TUMORI DEL SISTEMA NERVOSO CENTRALE IN ETÀ PEDIATRICA. CODICE DELLO STUDIO: 1556_OPBG_2018 (RC 2018)

Tozzi Alberto EugenioEFFICACIA DI STRATEGIE DI COMUNICAZIONE PER LA PROMOZIONE DELLA VACCINAZIONE ANTI-PERTOSSE IN GRAVIDANZA: UN TRIAL RANDOMIZZATO CONTROLLATO. 1642_OPBG_2018

Alisi AnnaSTUDIO DI UN METODO BASATO SULL’ANALISI DI ESPRESSIONE GENICA PER INDIVIDUARE UNA POSSIBILE CORRELAZIONE FRA LAVORO NOTTURNO E TUMORE MAMMARIO. 1670_OPBG_2018

Bertini EnricoSTUDIO IN APERTO VOLTO A VALUTARE RISDIPLAM IN NEONATI AFFETTI DA ATROFIA MUSCOLARE SPINALE GENETICAMENTE DIAGNOSTICATA E PRESINTOMATICA. Protocollo BN40703

Dionisi Vici CarloU-IMD UNIFIED EUROPEAN REGISTRY FOR INHERITED MITOCHONDRIAL DISORDERS. PROTOCOLLO/GRANT AGREEMENT NUMBER 777259 — U-IMD — HP-PJ-06-2016

El Hachem MaySPERIMENTAZIONE CLINICA MULTICENTRICA, INTERVENTISTICA, A BRACCIO SINGOLO DI FASE I/IIA PER VALUTARE L’EFFICACIA E LA SICUREZZA DI ALLO-APZ2-EB NEL TRATTAMENTO DELLA EPIDERMOLISI BOLLOSA (EB). PROTOCOLLO allo-APZ2-EB-II-01

Fiocchi Alessandro"ONE YEAR STUDY TO EVALUATE THE LONG-TERM SAFETY AND TOLERABILITY OF DUPILUMAB IN PEDIATRIC PATIENTS WITH ASTHYMA WHO PARTECIPATED IN A PREVIOUSDUPILUMAB ASTHMA CLINICAL STUDY " LTS14424

Gawronski OrsolaINDAGINE NAZIONALE SUI SISTEMI, ATTEGGIAMENTI E PRATICHE DI PREVENZIONE, MONITORAGGIO E RISPOSTA AL DETERIORAMENTO CLINICO INTRAOSPEDALIERO IN PEDIATRIA. CODICE PROTOCOLLO 1665_OPBG_2018

Locatelli Franco INTERDIPENDENZA TRA AUTOFAGIA E CICLO CELLULARE NEI TUMORI NEURALI INFANTILI. PROTOCOLLO 1326_OPBG_2018

Bartuli Andrea

STUDIO MULTICENTRICO, IN APERTO, A BRACCIO SINGOLO, VOLTO A VALUTARE LA SICUREZZA, LA TOLLERABILITÀ E L’EFFICACIA DI EVOLOCUMAB PER LA RIDUZIONE DEL COLESTEROLO LEGATO ALLE LIPOPROTEINE A BASSA DENSITÀ (C-LDL) IN AGGIUNTA ALLA DIETA E ALLA TERAPIA IPOLIPEMIZZANTE IN SOGGETTI PEDIATRICI DAI 10 AI 17 ANNI DI ETÀ AFFETTI DA IPERCOLESTEROLEMIA FAMILIARE ETEROZIGOTE (HEFH) O IPERCOLESTEROLEMIA FAMILIARE OMOZIGOTE (HOFH). PROTOCOLLO 20120124 + EMENDAMENTO AGGIUNTA CENTRO - IRCCS OSPEDALE PEDIATRICO BAMBINO GESÙ DI ROMA, DR. ANDREA BARTULI

Fiscarelli Ersilia THE ITALIAN REGISTRY OF PULMONARY NONTUBERCULOUS MYCOBACTERIA – IRENE

Pardeo ManuelaDATI IN REAL-LIFE SU EFFICACIA E SICUREZZA DEL CANAKINUMAB DAL REGISTRO ITALIANO DI PAZIENTI AFFETTI DA ARTRITE IDIOPATICA GIOVANILE SISTEMICA. PROTOCOLLO 1683_OPBG_2018

Specchio NicolaREGISTRO COMPLETO DEI RISULTATI IN SOGGETTI CON EPILESSIA TRATTATI CON TERAPIA DI STIMOLAZIONE DEL NERVO VAGO (CORE-VNS). PROTOCOLLO LNN-801

Zucaro LuigiLA QUALITÀ ASSISTENZIALE NEI BAMBINI CON TRISOMIA 18 E TRISOMIA 13: DESCRIZIONE E DISCUSSIONE DI CASI PER IPOTIZZARE UNA STRATEGIA GLOBALE DI CURA CENTRATA SUL PAZIENTE. 1684_OPBG_2018

Page 22: REFERENTE STUDIO CLINICO

Chiusolo Fabrizio

THE USE OF NEURALLY ADJUSTED VENTILATOR ASSIST VERSUS PRESSURE SUPPORT VENTILATION DURING WEANING FROM MECHANICAL VENTILATION IN PEDIATRIC PATIENTS AFTER LIVER TRANSPLANTATION. A PHYSIOLOGIC CROSS-OVER CONTROLLED TRIAL. STUDIO NAVIGATE. CODICE DEL PROTOCOLLO 1695_OPBG_2018.

Chiusolo Fabrizio

PROLONGED MECHANICAL VENTILATION IN PAEDIATRIC INTENSIVE CARE: AN INTERNATIONAL CROSS-SECTIONAL PREVALENCE STUDY. LONGVENTKIDS STUDY (FOR PROLONGED VENTILATION IN KIDS IN INTENSIVE CARE)”. CODICE PROTOCOLLO 1704_OPBG_2018

Dallapiccola BrunoRETE PER L’INQUADRAMENTO DEI PAZIENTI ORFANI DI DIAGNOSI. PROTOCOLLO 1702_OPBG_2018

Emma Francesco

EFFICACY OF CHIMERIC ANTI-CD20 ANTIBODIES (RITUXIMAB BIOSIMILAR) IN THE TREATMENT OF CHILDHOOD STEROID-DEPENDENT NEPHROTIC SYNDROME AND DEVELOPMENT OF CELL BIOMARKERS PREDICTING OUTCOME. THE RTX 4 TRIAL. CODICE DI IDENTIFICAZIONE DEL PROTOCOLLO RTX4 (RICERCA FINALIZZATA PE-2016-02361576)

Locatelli Franco

STUDIO DI FASE II, IN APERTO, A BRACCIO SINGOLO, PER VALUTARE LA SICUREZZA D’IMPIEGO, L’EFFICACIA E LA FARMACOCINETICA DI MIDOSTAURINA (PKC412), SOMMINISTRATA DUE VOLTE AL GIORNO, IN ASSOCIAZIONE ALLA CHEMIOTERAPIA STANDARD E IN MONOTERAPIA POST-CONSOLIDAMENTO IN PAZIENTI PEDIATRICI CON AML CON FLT3- MUTATO NON TRATTATA. CPKC412A2218

Locatelli Franco

STUDIO DI FASE II, A BRACCIO SINGOLO, MULTICENTRICO, IN APERTO, PER DETERMINARE LA SICUREZZA D’IMPIEGO E L’EFFICACIA DI TISAGENLECLEUCEL IN PAZIENTI PEDIATRICI CON LINFOMA NON HODGKIN (NHL) A CELLULE B MATURE RECIDIVATO O REFRATTARIO. PROTOCOLLO CCTL019C2202

Locatelli FrancoCROSSTA/K BETWEEN BMP4 SIGNALING AND TLR ACTIVATION VIA MICRORNA BINDING IN JMML. CODICE JMML-1

Locatelli Franco INDUZIONE DEL DIFFERENZIAMENTO CELLULARE COME NUOVA STRATEGIA TERAPEUTICA NEI GLIOMI DI ALTO GRADO PEDIATRICI. 1680_OPBG_2018

Magni Manzoni SilviaI NUOVI CRITERI DI PRINTO PER LA CLASSIFICAZIONE DELL'ARTRITE IDIOPATICA GIOVANILE. UN PROGETTO BASATO SULL'EVIDENZA SCIENTIFICA PER LA REVISIONE DEI CRITERI DELLA LEGA INTERNAZIONALE CONTRO I REUMATISMI (ILAR). RF-2016-02364008

Page 23: REFERENTE STUDIO CLINICO

Mastronuzzi AngelaIDENTIFICAZIONE DI FARMACI ADIUVANTI PER MIGLIORARE L'EFFICACIA DELLA TERAPIA CELLULARE CON CAR T-CELL ANTI GD2 IN PAZIENTI PEDIATRICI AFFETTI DA DIPG". CODICE DI IDENTIFICAZIONE DEL PROTOCOLLO 1687 _OPBG_2018

Knafeltz

UNO STUDIO DI FASE III RANDOMIZZATO IN APERTO PER VALUTARE L’EFFICACIA, LA SICUREZZA E LA FARMACOCINETICA DEL TRATTAMENTO CON GOLIMUMAB, UN ANTICORPO MONOCLONALE UMANO ANTI-TNFΑ, SOMMINISTRATO PER VIA SOTTOCUTANEA IN PARTECIPANTI PEDIATRICI CON COLITE ULCEROSA AD ATTIVITÀ MODERATA-SEVERA. PROTOCOLLO CNTO148UCO3003

Locatelli Franco

STUDIO DI FASE 1/2 VOLTO A VALUTARE LA SICUREZZA E L'EFFICACIA DI UNA SINGOLA DOSE DI CELLULE STAMINALI EMATOPOIETICHE E CELLULE PROGENITRICI UMANE CD34+ AUTOLOGHE MODIFICATE MEDIANTE CRISPR-CAS9 (CTX001) IN SOGGETTI CON ANEMIA FALCIFORME GRAVE. PROTOCOLLO CTX001-121

BertiniUNO STUDIO IN APERTO PER LA VALUTAZIONE DELLA SICUREZZA, DELLA TOLLERABILITÀ E DELLA FARMACOCINETICA/FARMACODINAMICA DI RO7034067 IN PAZIENTI ADULTI E PEDIATRICI AFFETTI DA ATROFIA MUSCOLARE SPINALE (JEWELFISH). BP39054

Specchio NicolaSTUDIO PROSPETTICO MULTICENTRICO SULL’UTILITÀ CLINICA E SULL’ACCURATEZZA LOCALIZZATORIA DELLA “VISUALIZZAZIONE DELLA SORGENTE ELETTRICA” NELLA VALUTAZIONE PRE-CHIRURGICA. CODICE PROMAESIS-P1

Massolo Anna Claudia CARDIAC EVALUATION AND HEMODYNAMIC ASSESSMENT AFTER PROPOFOL BOLUS ADMINISTRATION CODICE 1705_OPBG_2018

Di Nardo Matteo VENTILATOR INDUCED DIAPHRAGM DYSFUNCTION IN PEDIATRIC CRITICALLY ILL PATIENTS 1709_OPBG_2018

Tartaglia “DISCOVERY AND FUNCTIONAL CHARACTERIZATION OF NOVEL MOLECULAR MECHANISMS AND CIRCUITS CAUSING RAS SIGNALING UPREGULATION” 1719_OPBG_2018

Diociaiuti QUADRO CLINICO, CARATTERISTICHE ISTOLOGICHE, STRUMENTALI E GENETICHE DI UNA POPOLAZIONE DI PAZIENTI CON MALFORMAZIONI VASCOLARI. PROTOCOLLO 1661_OPBG_2018

CardileSTUDIO DELLA METILAZIONE DEL PROMOTORE DEL GENE DI TPMT ED ATTIVITÀ DELL'ENZIMA IN PAZIENTI CON IBD EARLY ONSET E NEI CONTROLLI RC 21/17

Alfieri Paolo STUDIO DESCRITTIVO DEL PROFILO NEUROPSICOLOGICO IN BAMBINI CON DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE E DISTROFIA MUSCOLARE DI BECKER 1718_OPBG_2018

Valeriani TRATTAMENTO PROFILATTICO DELL’EMICRANIA PEDIATRICA CON PALMITHOILETANOLAMIDE ULTRAMICRONIZZATA: INDAGINE CLINICA RETROSPETTIVA. 1738_OPBG_2019

Bernaschi Paola VALUTAZIONE DEL TEST “RELY-AMP SEPSIS” PER LA DIAGNOSI RAPIDA DELLE INFEZIONI DEL TORRENTE CIRCOLATORIO 4723/18 ID 1609

Page 24: REFERENTE STUDIO CLINICO

Tomà Paolo MODALITÀ DI INFORMAZIONE SULL'ESPOSIZIONE A RADIAZIONI IONIZZANTI SOMMINISTRATI DURANTE GLI ESAMI RADIOLOGICI (INFODOSE 2)

Zucaro Luigi CORRELAZIONE TRA LA DIMENSIONE SPIRITUALE E LE STRATEGIE DI COPING MESSE IN ATTO DA PAZIENTI ADOLESCENTI CON MALATTIA ONCOEMATOLOGICA. 1732_OPBG_2019

Alessandra Di Palma

STUDIO PROSPETTICO RANDOMIZZATO, MULTICENTRICO IN DOPPIO CIECO, A DUE BRACCI E A GRUPPI ATTIVI PARALLELI PER VALUTARE, NELLA POPOLAZOIONE PEDIATRICA SOTTOPOSTA A INTERVENTO DI CALCANEO STOP O A RIPARAZIONE ERNIA INGUINALE, L'EFFICACIA E LA SICUREZZA DELLA CLOROPROCAINA ALL' 1% E AL 2% PER IL BLOCCO NERVOSO PERIFERICO (BNP) IN BASE ALLA RELAZIONE CONCENTRAZIIONE -RISPOSTA- PROTOCOLLO CHL.2/04-2015

Cutrera RenatoSTUDIO DEL GRADIMENTO RELATIVO ALL'UTILIZZO DI UN' APP MEDICALE CONNESSA AD UN DISPOSITIVO SPIROMETRICO DOMICILIARE IN UN CAMPIONE DI PAZIENTI PEDIATRICI AFFETTI DA ASMA CRONICO LIEVE-MODERATO. 1750_OPBG_2019

Specchio Nicola STUDIO PILOTA DI COMPARAZIONE DELL'EFFICACIA DEGLI INTERVENTI CHIRURGICI PER L’AMARTOMA IPOTALAMICO” AAAR7107

Nobili Valerio REGISTRO EUROPEO PER LA STEATOSI EPATICA NON ALCOLICA IN ETÀ PEDIATRICA NAFLD

Lucidi VincenzinaVALUTAZIONE DEI FATTORI DI RISCHIO PER MORTALITÀ NEL PAZIENTE ADULTO AFFETTO DA FIBROSI CISTICA 1674_OPBG_2018

Musolino Anna MariaSTUDIO OSSERVAZIONALE, PROSPETTICO, MULTICENTRICO, NO-PROFIT SULL’ UTILITÀ DELL’ ECOGRAFIA PLEURO-POLMONARE NELLA GESTIONE DELLE BRONCHIOLITI NELLA POPOLAZIONE PEDIATRICA DI ETÀ ≤12 MESI - ECO-BRON PROTOCOLLO 2018PED102

Micciulli Enrico STUDIO ISTOCHIMICO DELLA CARTILAGINE DI ACCRESCIMENTO DELL’EPIFISIOLISI DELL’ANCA. 1714_OPBG_2018

Ullmann NicolaATTENDIBILITA’ ED APPLICABILITA’ DELL’ECOGRAFIA POLMONARE NELLA DIAGNOSI E FOLLOW-UP DELLE DISVENTILAZIONI POLMONARI IN PAZIENTI PEDIATRICI CON PATOLOGIA NEUROMUSCOLARE. 1707_OPBG_2018

Locatelli Franco RICHIESTA DI APPROVAZIONE DELLE PROCEDURE ANALITICHE DI VALIDAZIONE DELL'IMPD "MUITIVIRUS-SPECIFIC T CELLS". 1773_OPBG_2019

Guzzo Isabella

RICHIESTA AUTORIZZAZIONE UTILIZZO ANALISI EFFETTUATE SU CAMPIONI URINARI NELL’AMBITO DELLO STUDIO ‘ASSESSMENT OF WORLDWIDE ACUTE KIDNEY INJURY (AKI), RENAL ANGINA AND EPIDEMIOLOGY (THE AWARE STUDY).’ PER FINALITÀ PROFIT A SUPPORTO DI UN’APPLICAZIONE ALLA FDA ATTA AD OTTENERE L’APPROVAZIONE IN AMBITO PEDIATRICO ALL’UTILIZZO DI UN BIOMARKER URINARIO.

De Angelis PaolaA PHASE 3, RANDOMIZED, 3-PART STUDY TO INVESTIGATE THE EFFICACY AND SAFETY OF DUPILUMAB IN ADULT AND ADOLESCENT PATIENTS WITH EOSINOPHILIC ESOPHAGITIS. Protocol Number R668-EE-1774

Locatelli FrancoA PHASE I/IIA TRIAL TO ASSESS THE SAFETY AND ANTITUMOR ACTIVITY OF AUTOLOGOUS CD44V6 CAR T-CELLS IN ACUTE MYELOID LEUKEMIA AND MULTIPLE MYELOMA EXPRESSING CD44V6. EURE-CART-1

Page 25: REFERENTE STUDIO CLINICO

Locatelli FrancoFOLLOW UP A LUNGO TERMINE DI SOGGETTI EFFETTI DA EMOGLOBINOPATIE, TRATTATE CON TERAPIA GENICA EX VIVO MEDIANTE TRAPIANTO AUTOLOGO DI CELLULE STAMINALI EMATOPOIETICHE TRASDOTTE CON UN VETTORE LENTIVIRALE. LTF-303

Deodato Federica MICRO-RNA AS NOVEL BIOMARKERS FOR LYSOSOMAL STORAGE DISEASES” CODICE AIFA-2016-02364305 protocollo: E63C17000110001

Zaffina Salvatore HEALTH TECHNOLOGY ASSESSMENT, USABILITY E RUOLO DEL FATTORE UMANO PER I DISPOSITIVI MEDICI PEDIATRICI IN NEURORIABILITAZIONE” 201801X004303

Lucidi Vincenzina HORIZON 2020 P ‘PERSONALISED TREATMENT FOR CYSTIC FIBROSIS PATIENTS WITH ULTRA-RARE CFTR MUTATIONS AND BEYOND’ (HEREINAFTER: ‘HIT CF’)

Bertini Silvio(STUDIO MULTICENTRICO SULLE CARATTERISTICHE CLINICHE, GENETICHE E FISIOPATOLOGICHE DELLE ATASSIE 1779_OPBG_2019

Insalaco AntonellaDEVELOPMENT AND VALIDATION OF CLASSIFICATION CRITERIA FOR CHRONIC NONBACTERIAL OSTEOMYELITIS IN CHILDREN USING A DATA-DRIVEN APPROACH. STUDY00001115

Leonardi Benedetta

STUDIO MULTICENTRICO SUI RISULTATI DELLA VALVOLIZZAZIONE POLMONARE NEI PAZIENTI AFFETTI DA TETRALOGIA DI FALLOT. DATI DI OUTCOME SULLA RIDUZIONE DELLA VOLUMETRIA VENTRICOLARE DESTRA, SULLA CAPACITÀ FUNZIONALE E SUL RISCHIO ARITMICO. 1766_OPBG_2019

Valentini DilettaANALISI DEI MARCATORI DELLA PATOLOGIA ALZHEIMER IN BAMBINI AFFETTI DA SINDROME DI DOWN. 1771_OPBG_2019

Bottari GabriellaSTUDIO PILOTA DI FASE II PER LA VALUTAZIONE DELL’EFFICACIA DELL’EMO-PERFUSIONE CON COLONNA AD ADSORBIMENTO CYTOSORB IN PAZIENTI PEDIATRICI AFFETTI DA SHOCK SETTICO SEVERO. AR-GB01

Massolo ClaudiaMYOCARDIAL STRAIN IN VASCULAR ANOMALIES WITH SEVERE TRACHEOMALACIA: A RETROSPECTIVE STUDY

Raucci UmbertoGESTIONE DELLA CEFALEE AD INSORGENZA ACUTA NELLA POPOLAZIONE DI ETÀ INFERIORE AI 6 ANNI NEI DIPARTIMENTI DI EMERGENZA PEDIATRICI ITALIANI. ESPERIENZA DI 2 ANNI MEDIANTE STUDIO MULTICENTRICO RETROSPETTIVO. 1734_OPBG_2019

Raucci Umberto GESTIONE DELLO STRABISMO ACUTO IN UN DIPARTIMENTO DI EMERGENZA PEDIATRICA. STUDIO DI COORTE RETROSPETTIVO DI 10 ANNI. CODICE DELLO STUDIO: 1763_OPBG_2019

Specchio NicolaSTUDIO PER LA VALUTAZIONE DEI COSTI DELLA PRATICA CLINICA PER PAZIENTI AFFETTI DA CLN2 PRESSO L’OSPEDALE PEDIATRICO BAMBINO GESÙ (OPBG) IN ITALIA. PROTOCOLLO CLN2 COST

Cappa Marco

"STUDIO CLINICO CHE CONFRONTA L'EFFICACIA E LA SICUREZZA DEL DOSAGGIO DI SOMAPACITAN SOMMINISTRATO UNA VOLTA A SETTIMANA RISPETTO A NORDITROPIN® SOMMINISTRATO UNA VOLTA AL GIORNO NEI BAMBINI AFFETTI DA DEFICIT DELL'ORMONE DELLA CRESCITA" NN8640-4263

Locatelli FrancoA PHASE 3 STUDY OF LENTI-D DRUG PRODUCT AFTER MYELOABLATIVE CONDITIONING USING BUSULFAN AND FLUDARABINE IN SUBJECTS ≤17 YEARS OF AGE WITH CEREBRAL ADRENOLEUKODYSTROPHY (CALD). ALD-104

Emma Francesco

A PHASE 2 PLACEBO-CONTROLLED, DOUBLE-BLIND, MULTICENTER STUDY TO EVALUATE THE EFFICACY, SAFETY, AND TOLERABILITY OF DCR-PHXC SOLUTION FOR INJECTION (SUBCUTANEOUS USE) IN PATIENTS WITH PRIMARY HYPEROXALURIA PROTOCOL DCR-PHXC-201

Magni ManzoniSTUDIO CLINICO IN APERTO A DOSI MULTIPLE PER VALUTARE LA FARMACOCINETICA, SICUREZZA E TOLLERABILITÀ DI UPADACITINIB IN SOGGETTI PEDIATRICI AFFETTI DA ARTRITE IDIOPATICA GIOVANILE A ESORDIO POLIARTICOLARE. M15-340

Page 26: REFERENTE STUDIO CLINICO

Locatelli FrancoICC APL STUDY 02, TREATMENT STUDY FOR CHILDREN AND ADOLESCENTS WITH ACUTE PROMYLECYTIC LEUKEMIA.

SauraANALYTICAL PERFORMANCE OF ALINITY HQ AND COMPARATIVE PERFORMANCE STUDY WITH SIEMENS ADVIA 2120 IN A TERTIARY CARE PEDIATRIC HOSPITAL. PROTOCOL CODE H1-18-02

Fusco Lucia STUDIO RETROSPETTIVO PER LA RACCOLTA E L’ANALISI DEI DATI FISIOLOGICI E METADATI REGISTRATI ALL’INTERNO DELL’UNITÀ DI MONITORAGGIO INTENSIVO. 2019-001

Amodeo Antonino

CARDIAC REGENERATION: CHARACTERIZATION, OPTIMIZATION AND EVALUATION OF FORCE DEVELOPED BY ENGINEERED TISSUE OBTAINED FROM SPONTANEOUS OR SCAFFOLD BASED 3D CULTURE OF PAEDIATRIC HUMAN ADIPOSE TISSUE-DERIVED MESENCHYMAL STEM CELLS. RF CO-2013-02359690

Fierabracci AlessandraSTUDIO DI NUOVE IMMUNOTERAPIE PERSONALIZZATE NEL DIABETE DI TIPO 1: RIATTIVAZIONE DI P53. 1789_OPBG_2019

Leonardi Benedetta NORMALI VALORI DI RIFERIMENTO DEL MARCATORE DI SCOMPENSO PROTEINA ST2 NELLA POPOLAZIONE PEDIATRICA. 1772_OPBG_2019

Drago Fabrizio STUDIO OSSERVAZIONALE SULL’ABLAZIONE IN ETÀ PEDIATRICA (OSCA-PED)

Raucci Umberto

TRAUMI DA HOVERBOARD IN ETÀ PEDIATRICA: UN FENOMENO IN VERTIGINOSA CRESCITA. STUDIO DESCRITTIVO, RETROSPETTIVO, PRESSO IL DIPARTIMENTO DI EMERGENZA PEDIATRICA DI UN OSPEDALE DI III LIVELLO, NEL PERIODO 2016-2018. CODICE DELLO STUDIO: 1793_OPBG_2019

Locatelli FrancoSTUDIO MULTICENTRICO, IN APERTO, DI FASE 1, DI RIDUZIONE GRADUALE DELLA DOSE, PER LA VALUTAZIONE DELLA SICUREZZA E DELL’EFFICACIA DI TALIMOGENE LAHERPAREPVEC IN SOGGETTI PEDIATRICI NON-SNC AVANZATI ADATTI A INIEZIONE DIRETTA. 20110261

Grutter Giorgia

A MULTICENTER STUDY TO EVALUATE LONG-TERM SAFETY AND TOLERABILITY OF OPEN LABEL SACUBITRIL/VALSARTAN IN PEDIATRIC PATIENTS WITH HEART FAILURE DUE TO SYSTEMIC LEFT VENTRICLE SYSTOLIC DYSFUNCTION WHO HAVE COMPLETED STUDY CLCZ696B2319E1

Insalaco Antonella

STUDIO DI SOSPENSIONE DI FASE 3, IN DOPPIO CIECO, CONTROLLATO CON PLACEBO, RANDOMIZZATO CON ESTENSIONE IN APERTO, PER VALUTARE L'EFFICACIA E LA SICUREZZA DEL TRATTAMENTO CON RILONACEPT IN SOGGETTI CON PERICARDITE RICORRENTE. KPL-914-C002

Cappa Marco

STUDIO CLINICO DI DETERMINAZIONE DEL DOSAGGIO CHE VALUTA EFFICACIA E SICUREZZA DI SOMAPACITAN, SOMMINISTRATO UNA VOLTA A SETTIMANA, IN CONFRONTO A NORDITROPIN®, SOMMINISTRATO UNA VOLTA AL GIORNO, NEI BAMBINI A PARTIRE DAI 2 ANNI DI ETÀ, CON BASSA STATURA, NATI PICCOLI PER L’ETÀ GESTAZIONALE E CON UN CATCH-UP GROWTH NON ADEGUATO. CODICE PROTOCOLLO: NN8640-4245

Specchio Nicola

A DOUBLE-BLIND, RANDOMIZED, PLACEBO-CONTROLLED TRIAL OF ADJUNCTIVE GANAXOLONE TREATMENT IN FEMALE CHILDREN WITH PROTOCADHERIN 19 (PCDH19)-RELATED EPILEPSY FOLLOWED BY LONG-TERM OPEN-LABEL TREATMENT. PROTOCOL: 1042-PCDH19-3002

Locatelli FrancoSTUDIO OSSERVAZIONALE PROSPETTICO PER IL FOLLOW-UP A LUNGO TERMINE DI SOGGETTI PRECEDENTEMENT4E ARRUOLATI IN STUDI CLINICI SELEZIONATI DI CMX001 (REGISTRO CHIMERIX CMX001) CMX001-333

Marchetti PREVALENZA DEL DOLORE NEI DIPARTIMENTI DI CHIRURGIA ED ONCOEMATOLOGIA. 1744_OPBG_2019

Page 27: REFERENTE STUDIO CLINICO

Valeriani Massimiliano

MULTI-CENTRE, RANDOMISED, OPEN LABEL PRAGMATIC TRIAL TO COMPARE THE EFFECTIVENESS AND SAFETY OF INTERFERON BETA-1A (IFN BETA-1A) ADMINISTERED WEEKLY I.M. AND GLATIRAMER-ACETATE (GA) IN PEDIATRIC PATIENTS AFFECTED BY MULTIPLE SCLEROSIS. PROMISE

Locatelli Franco

STUDIO DI FASE I/II, IN APERTO, MULTICENTRICO, VOLTO A VALUTARE LA SICUREZZA, LA TOLLERABILITÀ E L’EFFICACIA PRELIMINARE DI DURVALUMAB IN MONOTERAPIA O DI DURVALUMAB IN COMBINAZIONE CON TREMELIMUMAB IN PAZIENTI PEDIATRICI AFFETTI DA TUMORI SOLIDI E NEOPLASIE EMATOLOGICHE IN STADIO AVANZATO. D419EC00001

Serra Annalisa UMBRELLA PROTOCOL SIOP- RENAL TUMOR STUDY GROUP 2016

D'Argenio Patrizia STUDIO RETROSPETTIVO SULLE INFEZIONI RESPIRATORIE SEVERE AD EZIOLOGIA VIRALE NELLE TERAPIE INTENSIVE OPBG . 1703_OPBG_2019

Prof. Franco Locatelli Dr. Ignazio CaruanaB7-H3 CHIMERIC ANTIGEN RECEPTOR REDIRECTED-T LYMPHOCYTES IN RELAPSED/REFRACTORY ACUTE MYELOID LEUKEMIA. RICERCA FINALIZZATA 2018 – GR-2018-12365485

De BenedettiINIBIZIONE DELL’INTERLEUCHINA-6 COME POTENZIALE APPROCCIO TERAPEUTICO DELLA DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE PER DIMINUIRE L’INFIAMMAZIONE E FAVORIRE I PROCESSI RIGENERATIVI. RF-2013-02358910

Vivarelli Marina TOWARDS IDENTIFICATION OF NEW LOCI ASSOCIATED WITH STEROID SENSITIVE NEPHROTIC SYNDROME. 1835_OPBG_2019

Vicari StefanoASSIOMA: ASSISTENZA PER BAMBINI OSPEDALIZZATI BASATA SU MOBILE APPLICATION”. 1804_OPBG_2019

Dallapiccola Bruno

EMERGENCY GENOMICS: AN INFORMATIVE TOOL TO GUIDE ADVANCED PRECISION MEDICINE IN INTENSIVE CARE UNITS” (GENOMA IN URGENZA: USO DI UNO STRUMENTO INFORMATIVO PER ORIENTARE APPROCCI AVANZATI DI MEDICINA DI PRECISIONE NELLE UNITÀ DI TERAPIA INTENSIVA). RF-210-12366931

De Angelis BiagioSTUDIO DI CARATTERIZZAZIONE GENOMICA PER IL MIGLIORAMENTO DELLA DIAGNOSI DEI SARCOMI (GENIUS)

Zaffina-Gilardi VALUTAZIONE DELLA RISPOSTA DEGLI OPERATORI SANITARI CON SOMMINISTRAZIONE RIPETUTA DI VACCINAZIONE ANTIINFLUENZALE 1828_OPBG_2019

Bracaglia Claudia RISK SCORE OF MACROPHAGE ACTIVATION SYNDROME IN PATIENTS WITH SYSTEMIC JUVENILE IDIOPATHIC ARTHRITIS”.

Velardi EnricoIDENTIFICAZIONE DI NUOVE STRATEGIE PER ACCELERARE LA RIGENERAZIONE EMATOPOIETICA DOPO TRAPIANTO DI CELLULE STAMINALI EMATOPOIETICHE. 1805_OPBG_2019

D'Argenio PatriziaFATTORI IMMUNOLOGICI PREDITTIVI DI INFEZIONE CONGENITA DA CMV E DI OUTCOME CLINICO. PROTECT 2019

Buzzonetti LucaSTUDIO DI ESTENSIONE VOLTO ALLA VALUTAZIONE DEGLI ESITI A LUNGO TERMINE DEISOGGETTI SOTTOPOSTI A TRATTAMENTO PER LA RETINOPATIA DEL PREMATURO NELL’AMBITO DELLO STUDIO 20090. BAY N. 20275

Iarossi GiancarloSTUDIO DI SICUREZZA POST-AUTORIZZAZIONE, LONGITUDINALE, IN APERTO PER VALUTARE LA SICUREZZA DI CYSTADROPS® IN PAZIENTI CON CISTINOSI PEDIATRICI E ADULTI NELL'USO A LUNGO TERMINE. CYT-DS-001

Page 28: REFERENTE STUDIO CLINICO

Magni Manzoni A PHASE 3 MULTICENTER STUDY TO EVALUATE THE LONG-TERM SAFETY AND EFFICACY OF BARICITINIB IN PATIENTS FROM 1 YEAR TO <18 YEARS OF AGE WITH JUVENILE IDIOPATHIC ARTHRITIS (JIA). PROTOCOL CODE. I4V-MC-JAHX

De Luca Maia RANIN-KIDS: SURGICAL PROPHYLAXIS

Di Marco AntonioPROGETTO DI COLLABORAZIONE TRA L’ISTITUTO PIO XII DI MISURINA E L’OSPEDALE PEDIATRICO BAMBINO GESÙ DI ROMA

Gianviti Alessandra OUTCOME OF CHILDREN WITH LUPUS NEPHRITIS REGISTRY

Trivisano MarinaTELEMEDICINE WITH MOBILE INTERNET DEVICES FOR INNOVATIVE CARE OF PATIENTS WITH EPILEPSY. GR-2018-12365475

D'Amico AdeleA NATION WIDE ITALIAN REGISTRY FOR PATIENTS WITH MUSCOLAR DYSTROPHIES AND MYOPHATIES. GRANT GSP18002

Ciprandi Guido

EFFICACIA CLINICA DELL’UTILIZZO INTRAOPERATORIO DEI POSIZIONATORI FLUIDIZZATI E DELLE MEDICAZIONI PROFILATTICHE NELLA PREVENZIONE DELLE ULCERE DA PRESSIONE ACQUISITE IN SALA OPERATORIA NEI BAMBINI SOTTOPOSTI A PROCEDURE CHIRURGICHE DI LUNGA DURATA: OUTCOMES SULL’INCIDENZA DELLE LESIONI DA PRESSIONE E RICADUTE SULLA DURATA DEL RICOVERO IN TERAPIA INTENSIVA. 1868_OPBG_2019

Del Chierico FedericaTOWARD A PERSONALIZED APPROACH IN ULCERATIVE COLITIS: INTEGRATING GENETICS WITH MICROBIOTA ANALYSIS TO SELECT THERAPY AND PREDICT INDIVIDUAL RESPONSE. GR-2016-02364891

Valeriani Massimiliano

AN OPEN-LABEL, PARALLEL-GROUP STUDY TO EVALUATE SAFETY, TOLERABILITY, PHARMACOKINETICS, AND PHARMACODYNAMIC EFFECTS OF OCRELIZUMAB IN CHILDREN AND ADOLESCENTS WITH RELAPSING-REMITTING MULTIPLE SCLEROSIS. PROTOCOL WA39085

Guzzo Isabella

STUDIO DI FASE II, RANDOMIZZATO, IN APERTO, MULTICENTRICO PER VALUTARE LA REATTOGENICITÀ, SICUREZZA ED IMMUNOGENICITÀ DELLA FORMULAZIONE PEDIATRICA DEL VACCINO A SUBUNITÀ DI GSK BIOLOGICALS CANDIDATO CONTRO HERPES ZOSTER (PED-HZ/SU), QUANDO SOMMINISTRATO PER VIA INTRAMUSCOLARE IN UNA SCHEDULA A 2 DOSI IN SOGGETTI PEDIATRICI IMMUNOCOMPROMESSI RICEVENTI TRAPIANTO RENALE CON ETÀ COMPRESA FRA 1 E 17 ANNI. PROTOCOLLO 200075

Vinti Luciana

AN OPEN-LABEL, UNCONTROLLED, MULTICENTER PHASE II TRIAL OF MK-3475 (PEMBROLIZUMAB) IN CHILDREN AND YOUNG ADULTS WITH NEWLY DIAGNOSED CLASSICAL HODGKIN LYMPHOMA WITH INADEQUATE (SLOW EARLY) RESPONSE TO FRONTLINE CHEMOTHERAPY (KEYNOTE 667) MK3475-667

Concato Carlo VALUTAZIONE DEL PRODOTTO BORDETELLA ELITE MGB KIT IN ASSOCIAZIONE ALLO STRUMENTO ELITE INGENIUS. CODICE DELLO STUDIO: SCP2018-027

Locatelli Franco STUDIO COOPERATIVO INTERNAZIONALE PER IL TRATTAMENTO DI BAMBINI ED ADOLESCENTI AFFETTI DA LEUCEMIA LINFOBLASTICA ACUTA. BFM ALL 2017

Dotta AndreaUTILIZZO DELLA MELATONINA PER LA NEUROPROTEZIONE NEL NATO A TERMINE DA ASFISSIA PERINATALE. STUDIO PROSPETTICO, RANDOMIZZATO, IN CIECO, MULTICENTRICO.” (CODICE MELPRO_18)

Ricci ZaccariaARTERIAL PRESSURE MONITORING IN PEDIATRIC PATIENTS UNDERGOING CARDIAC SURGERY: AN OBSERVATIONAL STUDY COMPARING INVASIVE AND NON-INVASIVE MEASUREMENTS MC2C01

Serra GiuliaEFFICACY AND SAFETY OF MEMANTINE AS ANTIMANIC AND MOOD-STABILIZING MEDICATION FOR CHILDREN AND ADOLESCENTS WITH BIPOLAR DISORDER: A MULTI-CENTER, RANDOMIZED, DOUBLE-BLIND, PLACEBOCONTROLLED CLINICAL TRIAL. GR-2018-12367476

Page 29: REFERENTE STUDIO CLINICO

Mastronuzzi Angela SINDROME DI LI-FRAUMENI / CANCER-PREDISPOSITION-SYNDROME -REGISTRY 01. CODICE LFS-CPS-R01

Spada Marco SCREENING PRECOCE DELL’ATRESIA DELLE VIE BILIARI: LA POPO’APP. 1839_OPBG_2019

Marsella PasqualeVALIDAZIONE DELLA PUPILLOMETRIA COME MISURA OGGETTIVA DI SFORZO UDITIVO IN ETÀ PEDIATRICA. CODICE PPOPBG

Ciofi degli AttiC’ERA UNA VOLTA IL FARMACO… PROGETTO DI INFORMAZIONE SULL'USO SICURO DEI FARMACI RIVOLTO AI BAMBINI E RAGAZZI RICOVERATI NEI REPARTI DI PEDIATRIA DEGLI OSPEDALI DI ROMA 1886_OPBG_2019

Miele EvelinaRUOLO DELLA RISPOSTA ALLE PROTEINE MALPIEGATE (UPR) NEL MANTENIMENTO DELLE CELLULE STAMINALI DI MEDULLOBLASTOMA: IMPLICAZIONI TERAPEUTICHE E VALORE PROGNOSTICO. 1863_OPBG_2019

Locatelli FrancoSTUDIO DI FOLLOW-UP A LUNGO TERMINE IN SOGGETTI CON Β-TALASSEMIA O ANEMIA FALCIFORME TRATTATI CON CELLULE STAMINALI EMATOPOIETICHE AUTOLOGHEMODIFICATE CON CRISPR-CAS9 (CTX001) VX18-CTX001-131

Bernardi Stefania

"A PHASE 2, OPEN-IABEL, SINGLE-ARM, MULTICENTER STUDY TO EVALUATE THE PHARMACOKINETICS, SAFETY, TOLERABILITY, AND EFFICACY OF SWITCHING TO RPV PLUS OTHER ARVS IN HIV-1-INFECTED CHILDREN (AGED 2 TO <12 YEARS) WHO ARE VIROLOGICALLY SUPPRESSED. TMC278HTX2002 (STUDIO PICTURE)

Cianfarani Stefano

STUDIO CLINICO DI FASE 3, MULTICENTRICO, IN DOPPIO CIECO, RANDOMIZZATO, CONTROLLATO CON PLACEBO PER VALUTARE LA SICUREZZA E L'EFFICACIA DI ERTUGLIFLOZIN (MK-8835/PF-04971729) IN PARTECIPANTI PEDIATRICI (DI ETÀ COMPRESA TRA 10 E 17 ANNI INCLUSI) CON DIABETE MELLITO DI TIPO 2. PROTOCOLLO MK8835-059-00

Diamanti Antonella

EFFICACIA CLINICO-NUTRIZIONALE ED IMPATTO SULLA QUALITÀ DI VITA DELLA DIETA CHETOGENICA IN PAZIENTI PEDIATRICI CON PATOLOGIE NEUROLOGICHE, GENETICHE O METABOLICHE: STUDIO MULTICENTRICO OSSERVAZIONALE PROSPETTICO. PROTOCOLLO KETOSTRENGTH

Martinelli DiegoCLINICAL-INSTRUMENTAL DEFINITION OF THE PHENOTYPIC SPECTRUM, RESPONSE TO TREATMENT AND NATURAL HISTORY IN PEARSON AND KEARNS-SAYRE SYNDROME. PS_KSS_001_2019

ZannaFOOD ADDICTION NEI DISTURBI DELLA NUTRIZIONE E DELL’ALIMENTAZIONE IN ETÀ EVOLUTIVA. 1909_OPBG_2019

De Angelis Paola

STUDIO DI FASE II NON CONTROLLATO SULL’EFFICACIA E LA SICUREZZA DELLA BUDESONIDE VISCOSA GALENICA ASSUNTA PER VIA ORALE DA UNA POPOLAZIONE DI PAZIENTI AFFETTI DA ATRESIA ESOFAGEA ED ESOFAGITE EOSINOFILA, PER TRE MESI. STUDIO EOS. RC2019.1.6_ROSSI

Ruggeri Annalisa TRAPIANTO DI MICROBIOTA INTESTINALE PER IL TRATTAMENTO DELLA MALATTIA DEL TRAPIANTO CONTRO L’OSPITE STEROIDO-REFRATTARIA. GR-2018-12368106

Carai AndreaSINDROME DEL MUTISMO CEREBELLARE (CMS) NEI BAMBINI CON I TUMORI DEL CERVELLO DELLA FOSSA POSTERIORE. CMS

Buonuomo

STAGE (STATIN AND GENES): STUDIO OSSERVAZIONALE DEI DETERMINANTI CLINICI, BIOCHIMICI, DI FARMACOCINETICA E FARMACOGENETICA PER LA RISPOSTA ALLA TERAPIA IPOCOLESTEROLEMIZZANTE CON ATORVASTATINA NEI BAMBINI AFFETTI DA IPERCOLESTEROLEMIA FAMILIARE IN ETEROZIGOSI. 1889_OPBG_2019

Lancella LauraSUSCETTIBILITA’ ALLE MICOBATTERIOSI TUBERCOLARI E NON TUBERCOLARI NELLA POPOLAZIONE PEDIATRICA. RC 2019 1.6_Lancella

Longo RISONANZA MAGNETICA SPETTROSCOPICA AVANZATA IN PAZIENTI CON DIFETTO DEL CICLO DELL’UREA. 1917_OPBG_2019

Page 30: REFERENTE STUDIO CLINICO

Bottari Gabriella

L'AUTORIZZAZIONE A SOTTOPORRE PER PUBBLICAZIONE SCIENTIFICA I DATI OTTENUTI NEGLI ULTIMI 18 MESI SULLA DEPURAZIONE EXTRACORPOREA CON CONTINUOUS RENAL REPLACEMENT THERAPY (CRRT) ASSOCIATA AD EMOPERFUSIONE CON CYTOSORB NELLO SHOCK SETTICO PEDIATRICO

Fiocchi Alessandro BIOMARCATORI GENETICI E INFIAMMATORI NELLA SINDROME ENTEROCOLITICA ALLERGICA (SEA) INDOTTA DA PROTEINE ALIMENTARI. PROTOCOLLO BIO-FPIES

Specchio NicolaA SINGLE-CENTRE, OPEN-LABEL PILOT STUDY TO ASSESS THE EFFICACY AND SAFETY OF CBD ORAL SOLUTION AS AN ADJUNCTIVE TREATMENT FOR PEDIATRIC SUBJECTS WITH DEVELOPMENTAL AND EPILEPTIC ENCEPHALOPATHY. PROTOCOL CODE CBD_DEE

Auriti Cinzia GLOBAL POINT PREVALENCE SURVEY OF ANTIMICROBIAL USE IN THE NEONATAL INTENSIVE CARE UNIT (NICU): THE NO-MORE-ANTIBIOTICS AND RESISTANCE (NO-MAS-R)

Diodato Daria

MITOCHONDRIAL INBORN ERRORS OF COENZYME A BIOSYNTHESIS-ASSOCIATED NEURODEGENERATION: IMPLEMENTATION OF NEW DISEASE MODELS AND EVALUATION OF COENZYME A SUPPLEMENTATION AS POTENTIAL THERAPEUTIC APPROACH'. COAPPLE GR-2018-12365610

Ferretti FrancescaMICRORNA FECALI COME POTENZIALI BIOMARCATORI DI CELIACHIA PEDIATRICA E STUDIO DELLE CARATTERISTICHE FENOTIPICHE E GENOTIPICHE DI ESCHERICHIA COLI PER LA CLASSIFICAZIONE DELLA MALATTIA. SG-2018-12365432

Valeriani Massimiliano

A PHASE 3, RANDOMIZED, DOUBLE -BLIND, PLACEBO-CONTROLLED, PARALLEL -GROUP STUDY TO EVALUATE THE EFFICACY AND SAFETY OF ERENUMAB IN CHILDREN (6 TO < 12 YEARS) AND ADOLESCENTS (12 TO < 18 YEARS) ITH EPISODIC MIGRAINE (OASIS PEDIATRIC [EM]). 20150125

Valeriani Massimiliano

STUDIO DI FASE 3 RANDOMIZZATO, IN DOPPIO CIECO, CONTROLLATO CON PLACEBO, A GRUPPI PARALLELI, VOLTO A VALUTARE L’EFFICACIA E LA SICUREZZA DI ERENUMAB NEI BAMBINI (DA 6 A <12 ANNI) E NEGLI ADOLESCENTI (DA 12 A <18 ANNI) CON EMICRANIA CRONICA (OASIS PEDIATRIC [CM]). 20160354

Locatelli Franco

A PHASE II OPEN-LABEL, SINGLE-ARM, MULTI-CENTER STUDY OF RUXOLITINIB ADDED TO CORTICOSTEROIDS IN PEDIATRIC SUBJECTS WITH MODERATE AND SEVERE CHRONIC GRAFT VS. HOST DISEASE AFTER ALLOGENEIC STEM CELL TRANSPLANTATION. CINC424G12201

Martinelli DiegoA NON-INTERVENTIONAL, RETROSPECTIVE STUDY OF THE NATURAL HISTORY AND ROUTINE CLINICAL MANAGEMENT OF CONGENITAL DISORDERS OF GLYCOSYLATION (CDG). CODICE CLIN800-401

Cappa MarcoSTUDIO DI FASE II, MULTICENTRICO, IN APERTO, NON COMPARATIVO, PER VALUTARE LA FARMACOCINETICA, LA FARMACODINAMICA E LA TOLLERABILITÀ DI OSILODROSTAT IN PAZIENTI BAMBINI E ADOLESCENTI CON MALATTIA DI CUSHING CLCI699C2203

Emma FrancescoSTUDIO ROLL OVER IN APERTO PER VALUTARE LA SICUREZZA E L'EFFICACIA A LUNGO TERMINE DI DCR-PHXC IN SOSLUZIONE PER INIEZIONE (USO SOTTOCUTANEO) IN PAZIENTI CON IPEROSSALURIA PRIMARIA. PROTOCOLLO DCR-PHXC-301

Schiaffini RiccardoSTUDIO PROSPETTICO, RANDOMIZZATO, IN DOPPIO CIECO DI CONFRONTO TRA LY900014 E HUMALOG CON UN GRUPPO DI TRATTAMENTO IN APERTO CON LY900014 POSTPRANDIALE IN BAMBINI E ADOLESCENTI CON DIABETE DI TIPO 1 (PRONTO-PEDS). I8B-MC-ITSB

Mastronuzzi Angela

PHASE 2 OPEN LABEL RANDOMIZED STUDY OF RADIOTHERAPY, CONCOMITANT NIMOTUZUMAB AND VINORELBINE AND RE-IRRADIATION AT RELAPSE VERSUS RADIOTHERAPY AND MULTIPLE ELECTIVE RADIOTHERAPY COURSES WITH CONCOMITANT VINORELBINE AND NIMOTUZUMAB FOR NEWLY DIAGNOSED CHILDHOOD AND ADOLESCENCE DIFFUSE INTRINSIC PONTINE GLIOMA (DIPG) AND AN OBSERVATIONAL STUDY FOR DIFFUSE MIDLINE GLIOMA WITH K27 MUTATION. DIPG

Page 31: REFERENTE STUDIO CLINICO

Cappa Marco A MULTICENTRE, PROSPECTIVE, OBSERVATIONAL STUDY TO EVALUATE THE ADHERENCE TO GH TREATMENT IN THE TRANSITION AGE. GH in Transition

Rizzo Caterina STUDIO PILOTA PER LA VALUTAZIONE DELL’IMPATTO DEL VIRUS RESPIRATORIO SINCIZIALE IN COMUNITÀ, IN BAMBINI DI ETÀ INFERIORE AI 5 ANNI. PROTOCOLLO 1936_OPBG_2019

Novelli Antonio "NGS INTERPRETATION" 1938_OPBG_2019

Savelli Sara FETAL MRI ASSESSMENT OF MEDIASTINAL SHIFT ANGLE (MSA) IN ISOLATED LEFT CONGENITAL DIAPHRAGMATIC HERNIA (CDH): A NEW POSTNATAL SURVIVAL PREDICTIVE TOOL?

Vittori AlessandroANESTHESIA FOR PEDIATRIC DAY CASE SURGERY: EXPERIENCE OF ANESTHESIOLOGISTS COMBINED WITH A GOOD ORGANIZATIONAL MODEL CAN IMPROVE SAFETY AND QUALITY. 1957_OPBG_2019

Cutrera RenatoVALUTAZIONE DI UN INTEGRATORE PROBIOTICO A BASE DI LACTOBACILLUS REUTERI DSM 17938 + VITAMINA D3 NELLA PREVENZIONE DI INFEZIONI RESPIRATORIE RICORRENTI IN PAZIENTI IN ETÀ PEDIATRICA PROTOCOLLO LR_D3

Locatelli FrancoSTUDIO IN APERTO, A BRACCIO SINGOLO, DI FASE 1/2 PER VALUTARE LA SICUREZZA E L'EFFICACIA DI PONATINIB PER IL TRATTAMENTO DI LEUCEMIE O TUMORI SOLIDI RICORRENTI O REFRATTARI IN PARTECIPANTI PEDIATRICI. PROTOCOLLO INCB84344-102

Cutrera Renato

STUDIO CLINICO IN DOPPIO CIECO, RANDOMIZZATO E CONTROLLATO VERSUS PLACES PLACEBO VOLTO A VALUTARE DOSE/ESPOSIZIONE E SICUREZZA DI NINTEDANIB SOMMINISTRATO PER VIA ORALE PER 24 SETTIMANE IN AGGIUNTA ALLA TERAPIA STANDARD, SEGUITO DA UN TRATTAMENTO IN APERTO CON NINTEDANIB DI DURATA VARIABILE, IN BAMBINI E ADOLESCENTI (DA 6 A 17 ANNI ) AFFETTI DA INTERSTIZIOPATIA POLMONARE ( ILD ) FIBROSANTE CLINICAMENTE SIGNIFICATIVA. CODICE DI PROTOCOLLO 1199-0337

Lucidi Vincenzina

STUDIO DI FASE 3 RANDOMIZZATO, CONTROLLATO, IN DOPPIO CIECO, VOLTO A VALUTARE LA SICUREZZA E L’EFFICACIA DELLA TERAPIA COMBINATA VX-445 IN SOGGETTI CON FIBROSI CISTICA ETEROZIGOTI PER LA MUTAZIONE F508DEL E UNA MUTAZIONE DI GATING O CON FUNZIONE RESIDUA (GENOTIPI F/G E F/RF) CODICE PROTOCOLLO: VX18-445-104

Alghisi Federico

STUDIO DI FASE 3 IN APERTO, VOLTO A VALUTARE LA SICUREZZA E L'EFFICACIA A LUNGO TERMINE DELLA TERAPIA COMBINATA VX-445 IN SOGGETTI CON FIBROSI CISTICA ETEROZIGOTI PER LA MUTAZIONE F50BDEL E UNA MUTAZIONE DI GATING O CON FUNZIONE RESIDUA (GENOTIPI F/G E F/RF) CODICE PROTOCOLLO: VX18-445-110

Bartuli Andra CONNECT-ADSL: STUDIO OSSERVAZIONALE MONDIALE SU UNA COORTE DI BAMBINI AFFETTI DA DEFICIT DI ADENILSUCCINATO LIASI. 1969_OPBG_2019

Raucci UmbertoGESTIONE DELLO STROKE ISCHEMICO IN ETÀ PEDIATRICA. ESPERIENZA DI 3 ANNI MEDIANTE STUDIO MULTICENTRICO RETROSPETTIVO. 1968_OPBG_2019

Page 32: REFERENTE STUDIO CLINICO

Cutrera Renato"L'UTILIZZO DEI SOFTWARE "BUILT-IN" NELLA VENTILAZIONE DOMICILIARE A LUNGO TENNINE IN ETÀ PEDIATRICA". 1934_OPBG_2019

Dall'Oglio Luigi ANASTOMOTIC STRICTURE AFTER ESOPHAGEAL ATRESIA REPAIR: A MULTICENTER STUDY COMPARING BOUGIE TO BALLOON DILATORS 1972_OPBG_2019

Locatelli (Velardi)IDENTIFICAZIONE DI NUOVE STRATEGIE PER ACCELERARE LA RIGENERAZIONE EMATOPOIETICA DOPO TRAPIANTO DI CELLULE STAMINALI EMATOPOIETICHE 1965_OPBG_2019

Massolo Anna ClaudiaECHOCARDIOGRAPHIC EVALUATION IN NEWBORN INFANTS ADMITTED IN NICUS: A DESCRIPTIVE STUDY 1950_OPBG_2019

Fusaro FabioREGISTRO ITALIANO SULLA PSEUDO-OSTRUZIONE INTESTINALE PEDIATRICA 1971_OPBG_2019

Vivarelli MarinaVALUTAZIONE DELLA COMPETENZA IMMUNOLOGICA IN BAMBINI AFFETTI DA SINDROME NEFROSICA IDIOPATIC 1949_OPBG_2019

Locatelli Franco PROTOCOLLO DI FOLLOW-UP A LUNGO TERMINE PER I SOGGETTI TRATTATI CON CELLULE T MODIFICATE GENETICAMENTE.CODICE DI PROTOCOLLO GC-LTFU-001

Marano MarcoSEDAZIONE CON LORAZEPAM IN SOMMINISTRAZIONE ENDOVENOSA DURANTE VENTILAZIONE MECCANICA IN TERAPIA INTENSIVA PEDIATRICA.PROTOCOLLO RC2019.1.6_GIAQUINTO

Adorisio Rachele"SOMMINISTRAZIONE PRECOCE DI IVABRADINA NEI BAMBINI OSPEDALIZZATI PER RIACUTIZZAZIONE DELLO SCOMPENSO CARDIACO-EARLY ADMINISTRATION OF IVABRADINE IN CHILDREN WITH HEART FAILURE EASI-CHILD".PROTOCOLLO EASI-CHILD.

Locatelli Franco“IMPATTO DELLA COMPOSIZIONE DEL MICROBIOTA INTESTINALE SULL’EFFICACIA E LA TOSSICITÀ DELLA TERAPIA CON CAR T-CELLS”, 1978_OPBG_2019

De Ioris Maria Antonietta"STUDIO RETROSPETTIVO SULLE COLONIZZAZIONI/INFEZIONI RESPlRATORlE DA BATTERl MDR IN UNA POPOLAZIONI DI BAMBINI AD ALTA COMPLESSITA' ASSISTENZIALE " MDR CMC 2019

Specchio NicolaSTUDIO IN APERTO., A BRACCIO SINGOLO, MULTICENTRICO E A LUNGO TERMINE VOLTO A VALUTARE LA SICUREZZA E L'EFFICACIA DI BRIVARACETAM USATO COME TRATTAMENTO AGGIUNTIVO IN SOGGETTI PEDIATRICI AFFETTI DA EPILESSIA. PROTOCOLLO N01266

Specchio Nicola

STUDIO MULTICENTRICO. IN APERTO, A BRACCIO SINGOLO, VOLTO A VALUTARE LA FAARMACOCINETICA, L'EFFICACIA E LA SICUREZZA DI BRIVARACETAM, NEI NEONATI CHE MANIFESTANO CRISI CONVULSIVERIPETUTE CON ALTERAZIONIELETTRONCEFALOGRAFICHE. PROTOCOLLO N01349

Page 33: REFERENTE STUDIO CLINICO

Locatelli Franco

STUDIO DI FASE 1/2, MULTICENTRICO,CON INCREMENTO DELLA DOSE PER VALUTARE LA SICUREZZA,LA FARMACOCINETICA,LA FARMACODINAMICA E L'EFFICACIA DI QUIZARTINIB SOMMINISTRATO IN COMBINAZIONE CON LA CHEMIOTERAPIA DI REINDUZIONE E COME TERAPIA DI CONTINUAZIONE AD AGENTE UNICO, IN SOGGETTI PEDIATRICI DI ETÀ COMPRESA TRA 1 MESE E <18 ANNI (E GIOVANI ADULTI FINO A 21 ANNI) AFFETTI DA LEUCEMIA MIELOIDE ACUTA (LMA) RECIDIVANTE/REFRATTARIA CON MUTAZIONI FLT3-ITD. PROTOCOLLO AC220-A-U202

Candusso Manila

STUDIO DI FASE 3 RANDOMIZZATO, IN DOPPIO CIECO, CONTROLLATO CON PLACEBO PER VALUTARE L'EFFICACIA E LA SICUREZZA DI MARALIXIBAT PER IL TRATTAMENTO DI SOGGETTI CON COLESTASI INTRAEPATICA PROGRESSIVA FAMILIRE (PFIC) -MARCH-PFIC. CODICE DI PROTOCOLLO MRX-502

Luciani Matteo

STUDIO MULTICENTRICO,NON INTERVENTISTICO,MIRATO A VALUTARE L'ATTIVITA'FISICA, L'INCIDENZA DEI SANGUINAMENTI E LA QUALITA'DELLA VITA,NEI PAZIENTI CON EMOFILIA A SENZA INIBITORI IN UN REGIME DI TRATTAMENTO DA PRATICA CLINICA.CODICE DI PROTOCOLLO ML40983 POWER

Martinelli Diego

PEACE (EFFETTO DI PEGZILARGINASI SUGLI ENDPOINT CLINICI RELATIVI AL DEFICIT DI ARGINASI1): STUDIO RANDOMIZZATO, IN DOPPIO CIECO, CONTROLLATO CON PLACEBO, DI FASE 3 SULL’EFFICACIA E LA SICUREZZA DI PEGZILARGINASI IN BAMBINI E ADULTI AFFETTI DA DEFICIT DI ARGINASI 1 CODICE DI PROTOCOLLO CAEB1102-300A

Locatelli Franco

A PHASE 1/2, MULTICENTER, OPEN-LABEL, SINGLE ARM, DOSE ESCALATION AND EXPANSION STUDY OF GILTERITINIB (ASP2215) COMBINED WITH CHEMOTHERAPY IN CHILDREN, ADOLESCENTS AND YOUNG ADULTS WITH FMSLIKE TYROSINE KINASE 3 (FLT3)/INTERNAL TANDEM DUPLICATION (ITD) POSITIVE RELAPSED OR REFRACTORY ACUTE MYELOID LEUKEMIA (AML). 2215-CL-0603_39001

Luciani MatteoSTUDIO DI FASE 3B,PROSPETTICO, IN APERTO, NON CONTROLLATO, MULTICENTRICO SULL'EFFICACIA E LA SICUREZZA A LUNGO TERMINE DI RVWF IN SOGGETTI PEDIATRICI E ADULTI CON MALATTIA DI WILLEBRAND (VWD) IN FORMA GRAVE. SHP677-304

Mastronuzzi AngelaINDIVIDUAZIONE E VALIDAZIONE DI NUOVE STRATEGIE PER LA TERAPIA DEL DIPG CHE PREVEDONO L’UTILIZZO, IN COMBINAZIONE, DI CELLULE CAR T E FARMACI." 1952_OPBG_2019

Ciofi degli AttiMULTICENTER MODIFIED POINT PREVALENCE STUDY OF ANTIFUNGAL USE IN PEDIATRICS IN EUROPE CALYPSO

Zaffina SalvatoreSTUDIO PILOTA SULL’IMPATTO DI UN PROGRAMMA HELP POINT PER IL SUPPORTO PSICOLOGICO DEGLI OPERATORI SANITARI CHE MANIFESTINO UN DISAGIO CONNESSO A STRESS LAVORO CORRELATO 2000_OPBG_2019

Zaffina SalvatoreSTUDIO PILOTA SULL’IMPATTO DI UN PROGRAMMA DI FOOD EDUCATION PER LA PREVENZIONE DELL’OBESITA’ DEGLI OPERATORI SANITARI 2001_OPBG_2019

Orsola GawronskiI "DIARI" IN TERAPIA INTENSIVA PEDIATRICA: STUDIO PILOTA DI FATTIBILITÀ. 1985_OPBG_2019

Amicucci Matteo Ciaralli ItaloINTERVENTO EDUCATIVO PER SPIEGARE LA CHEMIOTERAPIA IN ONCOEMATOLOGIA 1974_OPBG_2019

Page 34: REFERENTE STUDIO CLINICO

Emma Francesco

STUDIO DI FASE 1/2, IN APERTO,MULTICENTRICO, NON RANDOMIZZATO PER VALUTARE LA SICUREZZA, LA TOLLERABILITÀ , LA FARMACOCINETICA E L'EFFICACIA DI BUROSUMAB IN PAZIENTI PEDIATRICI DALLA NASCITA FINO A UN'ETÀ INFERIORE A 1 ANNO CON IPOFOSFATEMIA LEGATA AL CROMOSOMA X (XLH). PROTOCOLLO BUR-CL207

Vigevano Federico

STUDIO DI ESTENSIONE IN APERTO VOLTO A VALUTARE LA SICUREZZA A LUNGO TERMINE DI ZX008 (FENFLURAMINA CLORIDRATO) SOLUZIONE ORALE COME TERAPIA AGGIUNTIVA PER LE CRISI CONVULSIVE IN PAZIENTI CON PATOLOGIE EPILETTICHE RARE COME LE ENCEFALOPATIE EPILETTICHE , TRA CUI LA SINDROME DI DRAVET E LA SINDROME DI LENNOX-GASTAUT. PROTOCOLLO ZX008-1900

Locatelli Franco

STUDIO IN APERTO, A SINGOLO BRACCIO PER VALUTARE L’ATTIVITÀ ANTITUMORALE, LA SICUREZZA E LA FARMACOCINETICA DI ISATUXIMAB IN COMBINAZIONE A CHEMIOTERAPIA IN PAZIENTI PEDIATRICI DI ETÀ DA 28 GIORNI A MENO DI 18 ANNI AFFETTI DA LEUCEMIA LINFOBLASTICA ACUTA DI TIPO B O T RECIDIVATA/REFRATTARIA O LEUCEMIA MIELOIDE ACUTA IN PRIMA O SECONDA RECIDIVA. PROTOCOLLO ACT15378

Cozza Raffaele PROTOCOLLO DIAGNOSTICO E TERAPEUTICO DEL RETINOBLASTOMA INTRAOCULARE. RTB AIEOP 018

Locatelli Franco MODULAZIONE DELLE DINAMICHE MITOCONDRIALI AL FINE DI MIGLIORARE L'IMMUNO-SORVEGLIANZA DELLE CELLULE T. 19826

Trivisano MarinaPLASMA MICROTUBULE PROTEINS AS POTENTIAL BIOMARKERS FOR CDKL5 DEFICIENCY DISORDER (CDD). 2011_OPBG_2019

Galeotti AngelaSTUDIO CLINICO RANDOMIZZATO SULL’EFFICACIA DELLA MOUSSE DENTALE CONTENENTE F-ACP NELLA REMINERALIZZAZIONE DELLE WHITE SPOT PER IL MIGLIORAMENTO DELLA PRATICA CLINICA IN PAZIENTI POST TERAPIA ORTODONTICA FISSA

Candusso ManilaAN OPEN-LABEL EXTENSION STUDY TO EVALUATE THE LONG-TERM SAFETY AND EFFICACY OF MARALIXIBAT IN THE TREATMENT OF SUBJECTS WITH PROGRESSIVE FAMILIAL INTRAHEPATIC CHOLESTASIS (PFIC) PROTOCOLLO MRX-503

Di Giannatale AngelaPROTEOMIC APPROACH FOR IDENTIFICATION OF BIOMARKERS IN RETINOBLASTOMA. CODICE COLLETTI-MARTA-3281

De Angelis Paola IDENTIFICAZIONE DI POLIMORFISMI NEI GENI ADME IN PAZIENTI AFFETTI DA ESOFAGITE EOSINOFILA. CODICE 163 DEL 23 MAGGIO 2019

Schiaffini Riccardo PROGRAMMA DI MONITORAGGIO SISTEMATICO E MIGLIORAMENTO CONTINUO DELLA QUALITÀ DELL’ASSISTENZA IN DIABETOLOGIA PEDIATRICA. ISPED CARD

Raucci Umberto LA PTOSI AD INSORGENZA ACUTA NEI DIPARTIMENTI DI EMERGENZA PEDIATRICI ITALIANI. STUDIO MULTICENTRICO RETROSPETTIVO. CODICE DEL PROTOCOLLO: 2032 OPBG 2020

Ricci ZaccariaDERIVATION AND VALIDATION OF THE RENAL ANGINA INDEX IN THE CARDIAC INTENSIVE CARE UNIT.” CODICE PROTOCOLLO 2002_OPBG_2019

Page 35: REFERENTE STUDIO CLINICO

Auriti Cinzia

SPERIMENTAZIONE DI FASE 2A, IN 2 PARTI, IN APERTO, NON RANDOMIZZATA, MULTICENTRICA, A DOSE SINGOLA E MULTIPLA FINALIZZATA A VALUTARE LA FARMACOCINETICA, LA SICUREZZA E LA TOLLERABILITÀ DI CEFTAZIDIMA E AVIBACTAM IN NEONATI E LATTANTI, DALLA NASCITA FINO AD UN'ETÀ INFERIORE A 3 MESI DI VITA,CON INFEZIONI DA PATOGENI GRAM-NEGATIVI SOSPETTE O CONFERMATE,CHE NECESSITANO DI TRATTAMENTO ANTIBIOTICO PER VIA ENDOVENOSA. PROTOCOLO C3591024

Rachele Adorisio

UNO STUDIO RANDOMIZZATO, MULTICENTRICO, IN DOPPIO CIECO, CONTROLLATO CON PLACEBO, A GRUPPI PARALLELI, EVENTO-GUIDATO, A GRUPPI SEQUENZIALI CON UN PERIODO DI ESTENSIONE IN APERTO PER VALUTARE L’EFFICACIA E LA SICUREZZA DI SELEXIPAG IN AGGIUNTA ALLA TERAPIA STANDARD IN BAMBINI DI ETÀ COMPRESA TRA ≥2 E <18 ANNI CON IPERTENSIONE ARTERIOSA POLMONARE . PROTOCOLLO AC-065A310

Palma Palma

STUDIO CLINICO DI FASE I, PROVA DI CONCETTO, IN APERTO E RANDOMIZZATO PER VALUTARE LA SICUREZZA E GLI EFFETTI DELL'USO DI REGIMI VACCINALI HIVIS DNA E MVA-CMDR CON O SENZA AGONISTA DEL RECETTORE 4 DI TIPO TOLL SUI SERBATOI DI HIV IN BAMBINI E GIOVANI INFETTI DALLA NASCITA. PROTOCOLLO RV534

Comparcola Donatella STUDIO DI FOLLOW-UP DEGLI EFFETTI A DUE ANNI DEL TRATTAMENTO CON IDROSSITIROSOLO E VITAMINA E O PLACEBO. PROTOCOLLO: 2055_OPBG_2020

Moretta Lorenzo“UNVEILING THE MECHANISMS REGULATING PD-1 EXPRESSION IN NK CELLS TO DEVELOP NEW THERAPEUTIC STRATEGIES TO IMPROVE NK CELL-MEDIATED IMMUNE RESPONSE AGAINST NEUROBLASTOMA.”. CODICE PROTOCOLLO 2043_OPBG_2020

Moretta Lorenzo

ALLELE-LEVEL ANALYSIS OF KIRS AND ACTIVATING RECEPTORS SHARED BY NK AND GAMMA DELTA T CELLS AS A NOVEL APPROACH TO IMPROVE THE OUTCOME OF PAEDIATRIC LEUKEMIA PATIENTS AFTER HAPLOIDENTICAL HEMATOPOIETIC STEM CELLS TRANSPLANTATION”. CODICE PROTOCOLLO 2044_OPBG_2020

Moretta LorenzoIL-37/TIR8: UN IMPORTANTE CHECKPOINT NELLA FUNZIONE DELLE CELLULE NK UMANE E NELLA LORO ATTIVITÀ ANTI-TUMORALE“. CODICE DI IDENTIFICAZIONE DEL PROTOCOLLO 2058_OPBG_2020

Tartaglia Marco Addendum 1 SVILUPPO DI SISTEMI INNOVATIVI PER LA DIAGNOSI DEI PAZIENTI ORFANI DI DIAGNOSI. PROTOCOLLO 1702_OPBG_2018

Tartaglia Marco Addendum 2 "SVILUPPO DI PROTOCOLLI INNOVATIVI E APPLICAZIONE DI NUOVI STRUMENTI -OMICI NEI PAZIENTI ORFANI DI DIAGNOSI". PROTOCOLLO 1702_OPBG_2018

Vittucci Anna Chiara L’INTERAZIONE TRA L’OSPITE E IL VIRUS RESPIRATORIO SINCIZIALE NELLE BRONCHIOLITI – LIVE BRONCHIOLITIS STUDY. PROTOCOLLO 2053_OPBG_2020

Rizza AlessandraMONITORAGGIO DEGLI EFFETTI DELLA TERAPIA CON CONCENTRATO DI FIBRINOGENO SUL SANGUINAMENTO POSTOPERATORIO NEI PAZIENTI SOTTOPOSTI A CARDIOCHIRURGIA PEDIATRICA PROTOCOLLO 1451_OPBG_2017

Giorni ChiaraCORRELAZIONE TRA TEG6S� E TEG5000� NELLA VALUTAZIONE DELL’EMOSTASI IN PAZIENTI PEDIATRICI SOTTOPOSTI A CARDIOCHIRURGIA IN CIRCOLAZIONE EXTRACORPOREA. PROTOCOLLO 2071_OPBG_2020

Page 36: REFERENTE STUDIO CLINICO

Iodice Francesca DELIRIUM SCREENING IN THE PAEDIATRIC INTENSIVE CARE UNIT USING THE SOPHIA OBSERVATION WITHDRAWAL SYMPTOMS-PAEDIATRIC DELIRIUM SCALE (SOS-PD). PROTOCOLLO 2052_OPBG_2020

Chiusolo FabrizioA COMPUTERIZED DECISION SUPPORT (CDS) TOOL FOR VENTILATOR MANAGEMENT IN PEDIATRIC ACUTE RESPIRATORY DISTRESS SYNDROME (PARDS). MULTICENTER PILOT STUDY. PROTOCOLLO CHLA-19-00085

Di Nardo MatteoPRONE AND OSCILLATION PEDIATRIC CLINICAL TRIAL. PROTOCOLLO 2061_OPBG_2020 (Prospect)

Chiusolo Fabrizio PRONE AND OSCILLATION PEDIATRIC CLINICAL TRIAL. PROTOCOLLO 2075_OPBG_2020

De Benedetti Fabrizio FROST: FIRST LINE OPTIONS FOR SYSTEMIC JIA TREATMENT. PROTOCOLLO 1975_OPBG_2019

Tartaglia Marco Dallapiccola BrunoSVILUPPO DI UN MODELLO DIAGNOSTICO EFFICACE E SOSTENIBILE BASATO SUL SEQUENZIAMENTO GENOMICO PER L’INQUADRAMENTO DI PAZIENTI ORFANI DI DIAGNOSI. PROTOCOLLO 2072_OPBG_2020

Tartaglia Marco EUROPEAN NETWORK ON NOONAN SYNDROME AND RELATED DISORDERS – NSEURONET. PROTOCOLLO 2073_OPBG_2020

Bertini Enrico SilvioSTUDIO DELL’IMMUNITÀ NEI PAZIENTI AFFETTI DA MALATTIE MITOCONDRIALI. PROTOCOLLO 2057_OPBG_2020

Manco Melania

EFFETTI DELL’INSULINO-RESISTENZA NEL PAZIENTE ADOLESCENTE CON OBESITÀ. REVERSIONE DELLE ALTERAZIONI DEL METABOLISMO GLICEMICO ED EFFETTI SU CAPACITÀ COGNITIVE, OSSO E MATURITÀ SESSUALE”. CODICE DI IDENTIFICAZIONE DEL PROTOCOLLO 2050_OPBG_2020

Vigevano Federico

STUDIO IN APERTO E MULTICENTRICO VOLTO A INDAGARE LA SICUREZZA, LA TOLLERABILITÀ, LA FARMACOCINETICA E LA FARMACODINAMICA DI RO7248824 IN PARTECIPANTI AFFETTI DA SINDROME DI ANGELMAN. PROTOCOLLO BP41674

Bernardi Stefania

STUDIO CLINICO DI FASE 2 PER VALUTARE LA FARMACOCINETICA, LA SICUREZZA E L’EFFICACIA DI DORAVIRINA/ISLATRAVIR IN ADOLESCENTI CON INFEZIONE DA HIV-1 VIROLOGICAMENTE SOPPRESSI, DI ETÀ COMPRESA TRA I 12 E I 18 ANNI E PESO ≥35 KG. PROTOCOLLO MK-8591A-028

Locatelli Franco

TRATTAMENTO DI INFEZIONI VIRALI CHEMIO-REFRATTARIE DOPO TRAPIANTO ALLOGENICO DI CELLULE STAMINALI CON CELLULE T MULTISPECIFICHE CONTRO CMV, EBV E ADV: UNA SPERIMENTAZIONE CLINICA DI FASE III, PROSPETTICA, MULTICENTRICA. PROTOCOLLO TRACE

Candusso Manila

IDENTIFICAZIONE DI NUOVI MARCATORI SIEROLOGICI E TISSUTALI QUALI PARAMETRI DI OUTCOME DEL TRAPIANTO DI FEGATO E COME POSSIBILI INDICATORI PRECOCI DI COMPLICANZE IMMUNOLOGICHE E METABOLICHE. PROTOCOLLO 2070_OPBG_2020

Palma Paolo CACTUS: IMMUNOLOGICAL STUDIES IN CHILDREN AFFECTED BY COVID AND ACUTE RESPIRATORY DISEASES. PROTOCOLLO 2083_OPBG_2020

Fintini DaniloREGISTRO PER LA RICERCA SCIENTIFICA E CLINICA SULLA SINDROME DI PRADER WILLI (RPWS).

Castelli Gattinara GuidoSTUDIO MULTICENTRICO SULLE CARATTERISTICHE CLINICHE E IMMUNOLOGICHE DI INFEZIONE DA VIRUS SARS-COV-2 IN ETÀ PEDIATRICA (COV-PED).

Milano Giuseppe Maria

STUDIO DI FASE 1/2, RANDOMIZZATO, IN APERTO PER LA VALUTAZIONE DI RAMUCIRUMAB IN PAZIENTI PEDIATRICI E GIOVANI ADULTI CON TUMORE DESMOPLASTICO A PICCOLE CELLULE ROTONDE IN FORMA RECIDIVANTE, RICORRENTE O REFRATTARIA. PROTOCOLLO: J1S-MC-JV01

Page 37: REFERENTE STUDIO CLINICO

Locatelli Franco

STUDIO DI FASE 2 MULTICENTRICO, IN APERTO, RANDOMIZZATO PER CONFRONTARE L'EFFICACIA E LA SICUREZZA DI LENVATINIB IN COMBINAZIONE CON IFOSFAMIDE ED ETOPOSIDE RISPETTO A IFOSFAMIDE ED ETOPOSIDE IN BAMBINI, ADOLESCENTI E GIOVANI ADULTI CON OSTEOSARCOMA RECIDIVANTE O REFRATTARIO (OLIE). PROTOCOLLO: E7080-G000-230

Cappa MarcoSTUDIO TRATTAMENTO CON TIRATRICOL NEI BAMBINI CON DEFICIT DEL TRASPORTATORE 8 DEI MONOCARBOSSILATI TRIAC TRIAL II. PROTOCOLLO: MCT8-2019-2

Alghisi FedericoVALIDAZIONE PROSPETTICA E VALUTAZIONE CLINICA DI UN NUOVO DOSAGGIO DI POSACONAZOLO PER BAMBINI E ADOLESCENTI CON FIBROSI CISTICA E CON INFEZIONE DA ASPERGILLUS. PROTOCOLLO: CASPERCF _2007_OPBG_2019

Ulman Nicola

REGISTRO DELLA DISCINESIA CILIARE PRIMARIA. DATABASE PER LA RACCOLTA DI INFORMAZIONI SULLE MANIFESTAZIONI, PROGRESSIONE E MODIFICHE GENETICHE NEI PAZIENTI CON DISCINESIA CILIARE PRIMARIA (DCP) E SINDROME DI KARTAGENER (KS). PCD REGISTRY. CODICE 2011/270-F-S

Dionisi Vici Carlo

BIOLOGIA DEI SISTEMI APPLICATA ALLE MALATTIE METABOLICHE EREDITARIE: IDENTIFICAZIONE DI BIOSIGNATURES, STUDIO DEI MECCANISMI FISIOPATOLOGICI, DELLA STORIA NATURALE E SVILUPPO DI NUOVI APPROCCI TERAPEUTICI. PROTOCOLLO 2119_OPBG_2020

Cancrini CaterinaSTUDIO MULTICENTRICO OSSERVAZIONALE RETROSPETTIVO-PROSPETTICO PER LA CARATTERIZZAZIONE DELLA STORIA NATURALE DEI PAZIENTI AFFETTI DA DELEZIONE DEL CROMOSOMA 22Q11.2 ARRUOLATI NEI CENTRI IPINET. PROTOCOLLO DEL22REG

D'Amico Adele L’IMPATTO DELLA PANDEMIA DA COVID-19 SULLE FAMIGLIE CON BAMBINI AFFETTI DA MALATTIE NEUROMUSCOLARI. 2118_OPBG_2020

Rizzo CaterinaCONOSCENZA DELLE MISURE PER LA PREVENZIONE DEL COVID-19 PER LE PROFESSIONI SANITARIE. 2116_OPBG_2020

Specchio Nicola INDAGINE VOLTA AD ESPLORARE L’IMPATTO DELLE RESTRIZIONI DOVUTE ALLA PANDEMIA DA COVID-19 NELLE PERSONE CON EPILESSIA. 2114_OPBG_2020

Valentini Diletta DOWN SYNDROME AND COVID-19.

Valeriani MassimilianoEFFETTI DELLA QUARANTENA OBBLIGATA PER L’EMERGENZA COVID 19 SULL’ANDAMENTO DELL’EMICRANIA IN PAZIENTI PEDIATRICI. 2113_OPBG_2020

Vicari Stefano“HOW PEOPLE WITH SPECIAL NEEDS ARE COPING WITH THE COVID-19 PANDEMIC”. 2115_OPBG_2020

Musolino Anna MariaVALUTAZIONE CLINICA ED ECOGRAFICA CLINICA POLMONARE DEI BAMBINI AFFERENTI PRESSO L’OSPEDALE PEDIATRICO BAMBINO GESÙ CON SOSPETTA INFEZIONE DA SARS-COV 2. CODICE 2111_OPBG_2020

Matteucci Chiara NOTIFICA STUDIO RETROSPETTIVO RIGUARDANTE UNA COORTE DI 83 BAMBINI IPERTESI “ESSENZIALI” CON VARIANTI ANATOMICHE DEI VASI RENALI E FUNZIONE RENALE NORMALE.

Picardo SergioNEURODEVELOPMENTAL OUTCOME AFTER STANDARD DOSE SEVOFLURANE VERSUS LOW-DOSE SEVOFLURANE/DEXMEDETOMIDINE/REMIFENTANIL ANAESTHESIA IN YOUNG CHILDREN. THE TREX TRIAL

Capuano Alessandro PREVALENCE OF AROMATIC L-AMINO ACID DECARBOXYLASE DEFICIENCY IN CEREBRAL PALSY PATIENTS WITH UNKNOWN ETIOLOGY. PTC-MA-AADC-402

Bottari GabriellaSTUDIO OSSERVAZIONALE SULL’ANALISI DEL MICROCIRCOLO SUBLINGUALE NEI PAZIENTI AFFETTI DA CYTOKINES RELEASE SYNDROME DOPO INFUSIONE DI CELLULE CAR-T O IMMUNOTERAPIA. CRISMIC-01

Galeotti Angela STUDIO EPIDEMIOLOGICO SUL COINVOLGIMENTO DELLA ARTICOLAZIONE TEMPORO-MANDIBOLARE NEI PAZIENTI AFFETTI DA ARTRITE IDIOPATICA GIOVANILE. 2110_OPBG_2020

Lucidi Vincenzina INTESTINAL ORGANOIDS FOR ASSESSMENT AND PHARMACOLOGICAL CORRECTION OF ABNORMALITIES IN FLUID TRANSPORT AND ANION CURRENTS IN PATIENTS AFFECTED BY PANCREATITIS. CODICE DEL PROTOCOLLO FFC#6/2018

Page 38: REFERENTE STUDIO CLINICO

Fierabracci AlessandraSIRNA CONTRO LA VARIANTE C1858T DEL GENE PTPN22 NEI PAZIENTI CON AUTOIMMUNITÀ. 2135_OPBG_2020

D'Amico AdeleTRIAL READINESS AND ENDPOINT ASSESSMENT IN CONGENITAL AND CHILDHOOD MYOTONIC DYSTROPHY. Telethon_GUP19002

D'Argenio Patrizia DIAGNOSIS AND MANAGEMENT OF FEBRILE ILLNESS USING RNA PERSONALISED MOLECULAR SIGNATURE DIAGNOSIS. H2020 NUMBER 848196 — DIAMONDS

Alfieri PaoloELABORAZIONE DI LETTERE, VOLTI E PAROLE NELLA SINDROME DI WILLIAMS. CODICE 2157_OPBG_2020

Drago FabrizioCARATTERIZZAZIONE DEL SUBSTRATO MORFOLOGICO E FUNZIONALE DEI PAZIENTI ARITMICI PRECEDENTEMENTE SOTTOPOSTI A CORREZIONE CHIRURGICA DI TETRALOGIA DI FALLOT (ACRONIMO: CRAFT).

Silvetti IMPLANTABLE LOOP RECORDERS IN CHILDREN AND ADOLESCENTS. TEN-YEAR’S EXPERIENCE. 2158_OPBG_2020

Bernaschi Paola SORVEGLIANZA E TIPIZZAZIONE MOLECOLARE DI ENTEROBATTERI RESISTENTI AI CARBAPENEMI ISOLATI NELLE UNITÀ DI TERAPIA INTENSIVA NEONATALE. 2156_OPBG_2020

Auriti Cinzia

PREDITTIVITÀ DI BIOMARKERS “OMICI” ASSOCIATI ALLA RMN CEREBRALE CON TECNICA CONVENZIONALE E MORFOMETRICA NELLA VALUTAZIONE DELL’OUTCOME NEURO-EVOLUTIVO DI NEONATI CON PATOLOGIE SISTEMICHE MEDICHE E CHIRURGICHE, AD ALTO RISCHIO DI ESITI NEUROLOGICI A DISTANZA. 1668_OPBG_2018

IarossiSTUDIO MULTICENTRICO, IN APERTO, A BRACCIO SINGOLO VOLTO A VALUTARE LA SICUREZZA DI CYSTADROPS® IN PAZIENTI PEDIATRICI CON CISTINOSI, CON ETÀ COMPRESA TRA 6 MESI A MENO DI 2 ANNI : CYT-C2-001

Gagliardi GiuliaSTUDIO IN APERTO, A DOSE SINGOLA, DELLA SICUREZZA E DELLA FARMACOCINETICA DI REGADENOSON NEI PAZIENTI PEDIATRICI. NUMERO DI PROTOCOLLO: GE-262-001

Di Felice Giovina RANGE NORMATIVI DI PAI-1 CORRELATI ALL’ETÀ, SESSO E BMI NELLA POPOLAZIONE PEDIATRICA. 2160_OPBG_2020 (RC 2019)

Miele EvelinaCLASSIFICAZIONE MOLECOLARE BASATA SUL PROFILO DI METILAZIONE DEL DNA DEI SARCOMI IN ETÀ PEDIATRICA. 2126_OPBG_2020 (RC2019)

MenghiniGLI EFFETTI DEL METILFENIDATO (MPH) E DELLA STIMOLAZIONE CEREBRALE NON INVASIVA (TDCS) SULLE CAPACITÀ DI AUTOCONTROLLO DEI BAMBINI CON ADHD. CODICE 2185_OPBG_2020

Luciani MatteoPROTOCOLLO PER UNO STUDIO INTERNAZIONALE EPIDEMIOLOGICO SULLA PORPORA NEONATALE FULMINANTE. 2177_OPBG_2020

Greco Marcella A EUROPEAN, MULTICENTER, PROSPECTIVE CLINICAL STUDY TO EVALUATE CYSTEAMINE TOXICITY ON HUMAN OSTEOCLASTS. 69HCL18_0685

Locatellli Franco RICOSTITUZIONE EMATOPOIETICA IN PAZIENTI SOTTOPOSTI A TRAPIANTO DI CELLULE STAMINALI EMOPOIETICHE. 2171_OPBG_2020

CappellettiINDAGINE SULL’IMPATTO DELLA QUARANTENA DURANTE LA PANDEMIA DA CORONAVIRUS (COVID-19) SU PAZIENTI PEDIATRICI AFFETTI DA MALATTIE CRONICHE E LE LORO FAMIGLIE SEGUITI DALL’U.O. DI PSICOLOGIA PRESSO OSPEDALE PEDIATRICO. 2162_OPBG_2020

Capuano STUDIO PROSPETTICO OSSERVAZIONALE SU STORIA NATURALE E TERAPIA NELL'EMIPLEGIA ALTERNANTE DELL'INFANZIA (IAHCRC STUDY OBSERV-AHC)

Bertini SilvioDEFINIZIONE DELLA STORIA NATURALE DELLE LEUCODISTROFIE E LEUCOENCEFALOPATIE GENETICHE: CREAZIONE DI UN DATABASE CLINICO E RADIOLOGICO. STUDIO IRB 14-011236_CHOP

El HachemCARATTERIZZAZIONE CLINICA DELLA PSORIASI PEDIATRICA, VALUTAZIONE DELLE COMORBIDITÀ PIÙ FREQUENTI E IMPATTO PERSONALE E FAMILIARE SULLA QUALITÀ DI VITA. 2180_OPBG_2020

Page 39: REFERENTE STUDIO CLINICO

RaucciSEGNI E SINTOMI CLINICI NEUROLOGICI CONSEGUENTI A INTOSSICAZIONI AD INSORGENZA ACUTA NEI DIPARTIMENTI DI EMERGENZA PEDIATRICI ITALIANI. STUDIO MULTICENTRICO RETROSPETTIVO. PROTOCOLLO 2173_OPBG_2020

Buonuomo Sabrina

STUDIO INTERNAZIONALE MULTICENTRICO DI FASE III, A BRACCIO SINGOLO, IN APERTO VOLTO A VALUTARE L’EFFICACIA E LA SICUREZZA DI LOMITAPIDE IN PAZIENTI PEDIATRICI AFFETTI DA IPERCOLESTEROLEMIA FAMILIARE OMOZIGOTE (HOFH) CHE STANNO RICEVENDO UNA TERAPIA IPOLIPEMIZZANTE STABILE. STUDIO APH-19

Dall’Oglio Luigi

STUDIO DI FASE 3, MULTICENTRICO, RANDOMIZZATO, IN DOPPIO CIECO, CONTROLLATO CON PLACEBO, A GRUPPI PARALLELI, VOLTO A VALUTARE LA SICUREZZA E L’EFFICACIA DI LINACLOTIDE SOMMINISTRATO PER VIA ORALE A BAMBINI DI ETÀ COMPRESA TRA I 6 E I 17 ANNI CON STIPSI FUNZIONALE (FC). LIN-MD-64

Spada Marco SIGENP NETWORK ITALIANO ATRESIA DELLE VIE BILIARI. SIGENP NETWORK AVB.

Galeotti AngelaSTUDIO RETROSPETTIVO PER VALUTARE LE MODIFICHE DEL COMPORTAMENTO DEL PAZIENTE DOPO RIPETUTE VISITE IN SEDAZIONE CON PROTOSSIDO D’AZOTO E OSSIGENO NELL’U.O. DI ODONTOSTOMATOLOGIA. PROTOCOLLO 2176_OPBG-2020

Fierabracci Alessandra STUDIO DI NUOVE IMMUNOTERAPIE PERSONALIZZATE NEI PAZIENTI CON CANCRO DELLA TIROIDE: UTILIZZO DELLA RIATTIVAZIONE DI P53. PROTOCOLLO 2191_OPBG_2020

Vicari StefanoRACCOLTA INFORMAZIONI (SURVEY) SULL’IMPATTO DELLA PANDEMIA COVID-19 SULLA SALUTE MENTALE IN BAMBINI E ADOLESCENTI TRA I 5 E I 17 ANNI CON PREGRESSA PSICOPATOLOGIA (RISM-COVID I9-PSICO).

Cutrera RenatoCONTROLLO REMOTO PER LA VENTILAZIONE DOMICILIARE: VANTAGGI E PROBLEMATICHE. PROTOCOLLO 2056_OPBG_2020.

Locatelli Franco

STUDIO BASKET MULTICENTRICO IN APERTO DI FASE 2 PER VALUTARE L'ATTIVITÀ ANTITUMORALE E LA SICUREZZA DI LEVANTINIB IN BAMBINI, ADOLESCENTI E GIOVANI ADULTI CON TUMORI SOLIDI MALIGNI REFRATTARI E RECIDIVATI. Protocollo MK-7902-013 (E7080-G000-231)

Grandin A

SPERIMENTAZIONE DI FASE 3, RANDOMIZZATA, IN DOPPIO CIECO PER VALUTARE LA SICUREZZA E L’IMMUNOGENICITÀ DI UN VACCINO PNEUMOCOCCICO CONIUGATO 20-VALENTE, SOMMINISTRATO COME SERIE DI 2 DOSI PER IL LATTANTE E 1 DOSE PER IL BIMBO AI PRIMI PASSI, IN NEONATI SANI. PROTOCOL B7471012

Bernardi Stefania

STUDIO DI ROLLOVER IN APERTO CON RILPIVIRINA IN COMBINAZIONE CON UN REGIME DI BASE CONTENENTE ALTRI ANTIRETROVIRALI (ARV) IN SOGGETTI AFFETTI DAL VIRUS DELL’IMMUNODEFICIENZA UMANA DI TIPO 1 (HIV-1), CHE HANNO PARTECIPATO A STUDI PEDIATRICI SU RILPIVIRINA. PROTOCOLLO TMC278IFD3004

Page 40: REFERENTE STUDIO CLINICO

Merli Piero

UNO STUDIO RETROSPETTIVO SUGLI ESITI DEL TRATTAMENTO IN PAZIENTI CON DISTURBO LINFO-PROLIFERATIVO POST-TRAPIANTO ASSOCIATO A VIRUS DI EPSTEIN-BARR A SEGUITO DI TRAPIANTO DI CELLULE EMATOPOIETICHE O TRAPIANTO D'ORGANO SOLIDO E FALLIMENTO DI RITUXIMAB O RITUXIMAB PIÙ CHEMIOTERAPIA. CODICE ATA129-RS002

Locatelli Franco

STUDIO DI FASE I/II SULL’ESPRESSIONE IN CELLULE T DI UN RECETTORE CHIMERICO ANTI-CD19 IN PAZIENTI PEDIATRICI AFFETTI DA LEUCEMIA LINFOBLASTICA ACUTA CD19+ RECIDIVATA/REFRATTARIA E LINFOMA A GRANDI CELLULE B (DLCBL) O LINFOMA PRIMITIVO DEL MEDIASTINO A CELLULE B (PML). PROTOCOL NUMBER: CD19-CAR_LENTI

Bartuli Andrea TYPE I PLASMINOGEN DEFICIENCY: DESCRIPTION OF GENOTYPE-PHENOTYPE CORRELATION IN A LARGE COHORT. 2120_OPBG_2020

De Benedetti FabrizioIMMUNOME PROJECT CONSORTIUM FOR AUTOINFLAMMATORY DISORDERS – STUDIO IMMUNAID

Fiocchi Alessandro STUDIO OSSERVAZIONALE, PER VALUTARE L’ATTIVITÀ ALLERGENICA E PRO-INFIAMMATORIA DEL LATTE ARTIFICIALE HUMANA. PROTOCOLLO HUM-01-20

Zanna ValeriaDISTURBI DELL’ALIMENTAZIONE: GENITORIALITÀ IPERPROTETTIVA, ROLE-REVERSAL E CONFLITTO NELLA COPPIA PARENTALE. CODICE 2194_OPBG_2020

Balassone V

STUDIO RETROSPETTIVO DI BAMBINI, ADOLESCENTI E ADULTI FINO A 85 ANNI CON TUMORI PSEUDOPAPILLARI DEL PANCREAS DIAGNOSTICATI NEGLI ULTIMI 10 ANNI PRESSO L'OSPEDALE BAMBINO GESÙ ED IL CAMPUS BIOMEDICO DI ROMA PER VALUTARE LA COMPARAZIONE DELLE MUTAZIONI GENETICHE SEQUENZIATE MEDIANTE NEXT GENERATION SEQUENCING (NGS) DAL DNA ESTRATTO DA PREPARATO ISTOLOGICO DI TESSUTO TUMORALE ASPORTATO CHIRURGICAMENTE E TRAMITE AGOBIOPSIA ECO-ENDO-GUIDATA AL FINE DI DEFINIRE NUOVE STRATEGIE PROGNOSTICO-TERAPEUTICHE. CODICE 2211_OPBG_2020 (RC2020 ICG ONETTI)

Alesi VAPPLICAZIONE DELLA TECNOLOGIA OPTICAL MAPPING NELL’INDIVIDUAZIONE E CARATTERIZZAZIONE DI ANOMALIE GENOMICHE COMPLESSE IN TUMORI SOLIDI PEDIATRICI. CODICE 2218_OPBG_2020 (RC2020 ICG ONETTI)

Alaggio RSTUDIO DI CORRELAZIONE MORFOLOGICA, MOLECOLARE E CITOGENETICA DI TUMORI MESENCHIMALI PEDIATRICI NON-RABDOMIOSARCOMATOSI PER UNA RICLASSIFICAZIONE AD IMPATTO PROGNOSTICO E TERAPEUTICO. CODICE 202005-ONCO-ALAGGIO

Ritrovato MatteoHTA DI DISPOSITIVI PER IL PRELIEVO DI SANGUE SENZA DOLORE IN PEDIATRIA. CODICE 2161_OPBG_2020

Massella Laura

PREVALENZA SIEROLOGICA DI INFEZIONE DA SARS-COV-2 NEI PAZIENTI PEDIATRICI IN INSUFFICIENZA RENALE CRONICA O IN TERAPIA IMMUNOSOPPRESSIVA PER PATOLOGIA RENALE CRONICA, ARRUOLATI NELLO STUDIO NEFROPED-COVID19. CODICE: SIEROCOVID-NEFROPED

GawroskiIDENTIFICAZIONE DEGLI INDICATORI DI AGGRAVAMENTO CLINICO PER UN SISTEMA DI ALLERTA PRECOCE PER I PAZIENTI PEDIATRICI CON CONDIZIONI CRONICHE COMPLESSE A DOMICILIO: STUDIO DELPHI. CODICE 2207_OPBG_2020

Dall'Oglio ImmacolataIL SELF-CARE NEI BAMBINI E NEI GIOVANI AFFETTI DA PATOLOGIA CRONICA COMPLESSA, DAL MODELLO AGLI ELEMENTI PER LA VALUTAZIONE: UNO STUDIO QUALITATIVO. CODICE 2200_OPBG_2020

Page 41: REFERENTE STUDIO CLINICO

Tiozzo EmanuelaQUALITÀ DELLE CURE E DELL’ASSISTENZA A DOMICILIO E VALUTAZIONE DEL BENESSERE PSICOFISICO NEL PAZIENTE PEDIATRICO FRAGILE CON PATOLOGIA COMPLESSA. CODICE 2099_OPBG_2020

Locatelli Franco

STUDIO DI FASE 3 VOLTO A VALUTARE LA TERAPIA GENICA MEDIANTE TRAPIANTO AUTOLOGO DI CELLULE STAMINALI CD34+ TRASDOTTE EX VIVO CON IL VETTORE LENTIVIRALE LENTIGLOBIN BB305 IN SOGGETTI AFFETTI DA MALATTIA A CELLULE FALCIFORMI. Protocollo HGB-210

GonfiantiniSTUDIO IN APERTO A DOSI MULTIPLE ASCENDENTI VOLTO A VALUTARE LA SICUREZZA, LA TOLLERABILITÀ, LA FARMACOCINETICA E LA FARMACODINAMICA DI ROMOSOZUMAB IN BAMBINI E ADOLESCENTI CON OSTEOGENESI IMPERFETTA. Protocollo 20160227

Cancrini Caterina

STUDIO DI FASE III, IN APERTO, PROSPETTICO, MULTICENTRICO PER VALUTARE L'EFFICACIA, LA SICUREZZA E LA FARMACOCINETICA DELL'IMMUNOGLOBULINA UMANA KEDRION (IVIG) 10% SOMMINISTRATA PER VIA ENDOVENOSA IN PAZIENTI PEDIATRICI AFFETTI DA IMMUNODEFICIENZA PRIMARIA (PD). CODICE SUDIO KB070

Deodato FedericaSTUDIO GLOBALE, MULTICENTRICO, IN APERTO, ABBINATO A DATI DI CONTROLLO STORICI SU SHP611 PER VIA INTRATECALE IN SOGGETTI AFFETTI DA LEUCODISTROFIA METACROMATICA INFANTILE TARDIVA SHP-611-201

Specchio Nicola STUDIO OSSERVAZIONALE DI CERLIPONASE ALFA. CODICE 190-504 (RE PRESENTAZIONE)

Bertini EnricoUNO STUDIO DI FASE 3, MULTICENTRICO, RANDOMIZZATO, IN DOPPIO CIECO, CONTROLLATO VERSO PLACEBO, PER VALUTARE LA SICUREZZA E L'EFFICACIA DI PF-06939926 NEL TRATTAMENTO DELLA DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE Protocollo: C3391003

Valeriani Massimiliano

SUBSTANCIAL AMEND_AGGIUNTA CENTRO_ STUDIO DI FASE II/III, IN APERTO E A BRACCIO SINGOLO VOLTO A VALUTARE LA SICUREZZA E L’ATTIVITÀ DI ECULIZUMAB IN PAZIENTI PEDIATRICI AFFETTI DA DISTURBO DELLO SPETTRO DELLA NEUROMIELITE OTTICA RECIDIVANTE. Protocollo: ECU-NMO-303

Locatelli Franco

INTERNATIONAL PHASE 3 TRIAL IN PHILADELPHIA CHROMOSOME-POSITIVE ACUTE LYMPHOBLASTIC LEUKEMIA (PH+ ALL) TESTING IMATINIB IN COMBINATION WITH TWO DIFFERENT CYTOTOXIC CHEMOTHERAPY BACKBONES. Protocollo: EsPhALL2017/COGAALL1631 + Emendamento n.1 al protocollo

Musolino Annalisa GLI EFFETTI COLLATERALI DELLA PANDEMIA COVID19: INCIDENTI DOMESTICI IN ETÀ PEDIATRICA DURANTE LA FASE DI LOCKDOWN. 2210_OPBG_2020

Locatelli FrancoSTUDIO PROSPETTICO SULLE BATTERIEMIE FEBBRILI NEI PAZIENTI ONCOEMATOLOGICI PEDIATRICI. PROTOCOLLO SUBITO

Amicucci / Lorubbio PROGETTO GIOCHIAMO PER PROMUOVERE LA DIETA MEDITERRANEA E L’ATTIVITÀ FISICA NEI BAMBINI ONCOEMATOLOGICI IN FOLLOW-UP. 2232_OPBG_2020

Valeri GiovanniVALUTAZIONE DELL‘ EFFICACIA CLINICA DELLA TERAPIA PSICOSOCIALE DA REMOTO IN BAMBINI PRESCOLARI CON ASD NEI SERVIZI DI NEUROPSICHIATRIA DELL’INFANZIA E DELL’ADOLESCENZA DEL SISTEMA SANITARIO NAZIONALE

Page 42: REFERENTE STUDIO CLINICO

Cutrera Renato BURDEN OF RSV INFECTION IN YOUNG CHILDREN IN EUROPEAN COUNTRIES (STUDIO BRICE, CARICO DELL’INFEZIONE DA RSV NEI BAMBINI PICCOLI DEI PAESI EUROPEI). MK-1654

ScialangaSTUDIO DI CONCORDANZA TRA L’ECOGRAFIA POINT OF CARE E LA RADIOGRAFIA TORACICA CON ECG NELLA GESTIONE DEL DOLORE TORACICO ACUTO IN UN PRONTO SOCCORSO PEDIATRICO.

Adorisio RacheleCARDIOMIOPATIE IN ETÀ PEDIATRICA: STUDIO DI RIMODELLAMENTO VENTRICOLARE E DI METABOLOMICA (PROGRESS-OMICS) NELLE FORME DEGENERATIVE ED INFIAMMATORIE. 2259_OPBG_2020

SalvatoriVALUTAZIONE DEL CONTENUTO LIPIDICO E DEI NUTRIENTI NEL LATTE PROVENIENTE DALLA BANCA DEL LATTE UMANO DONATO (BLUD) SOTTOPOSTO A CENTRIFUGAZIONE E PASTORIZZAZIONE.

Di CapuaOUTCOME NEUROPSICOLOGICO NELL’ENCEFALOPATIA IPOSSICO-ISCHEMICA NEONATALE TRATTATA CON IPOTERMIA TERAPEUTICA: VALUTAZIONE DI FATTORI PROGNOSTICI NEONATALI.”. CODICE DI IDENTIFICAZIONE DEL PROTOCOLLO 2263_OPBG_2020

Valeri GiovanniNOTIFICA PROGETTO RETROSPETTIVO "CORRELATES OJ MATERNAL STRESS IN YOUNG ADOLESCENTS WITH AUTISM SPECTRUM DISORDER WITH AND WITHOUT COGNITIVE IMPAIRMENT"

Zanna Valeria RICOVERO ORDINARIO E RICOVERO PARZIALE IN ALTA ASSISTENZA NEL TRATTAMENTO DELL’ANORESSIA NERVOSA ADOLESCENZIALE: UNO STUDIO PILOTA RETROSPETTIVO

Secinaro AurelioUTILIZZO DI SEQUENZE DI RICERCA PER TOMOGRAFI A RISONANZA MAGNETICA finalizzate allo STUDIO DELLA MORFOLOGIA E DELLA FUNZIONALITÀ DEL SISTEMA NERVOSO CENTRALE, DEL SISTEMA CARDIOVASCOLARE E DELL’APPARATO RESPIRATORIO. 2268_OPBG_2020

Bozzola ECOGRAFIA DELL’ENCEFALO PER DIAGNOSI E FOLLOW-UP DI INFEZIONE CEREBRALE ACUTA NEI NEONATI E LATTANTI CON SOSPETTA SEPSI: STUDIO RETROSPETTIVO

Raucci Umberto INTOSSICAZIONE ACUTA DA CANNABINOIDI IN ETÀ PEDIATRICA. STUDIO MONOCENTRICO RETROSPETTIVO DI 5 ANNI. CODICE DELLO STUDIO: 2273_OPBG_2020

Page 43: REFERENTE STUDIO CLINICO

Raucci Umberto

STUDIO RETROSPETTIVO OSSERVAZIONALE SU EPIDEMIOLOGIA, EZIOLOGIA E RED FLAGS DELLE ANOMALIE PUPILLARI AD INSORGENZA ACUTA IN UN DIPARTIMENTO DI EMERGENZA DI UN OSPEDALE TERZIARIO PEDIATRICO. ESPERIENZA DI 10 ANNI. CODICE DELLO STUDIO: 2274_OPBG_2020

Locatelli Franco

STUDIO IN APERTO, MULTICENTRICO, DI FASE IV PROTOCOLLO ROLLOVER PER PAZIENTI CHE HANNO COMPLETATO UNO STUDIO PRECEDENTE CON RUXOLITINIB (INC424) O UNO STUDIO CON L’ASSOCIAZIONE DI RUXOLITINIB E PANOBINOSTAT (LBH589) PROMOSSO DA NOVARTIS GLOBAL O DA INCYTE E CHE LO SPERIMENTATORE RITIENE PRESENTINO BENEFICIO DAL TRATTAMENTO CONTINUATIVO. CODICE: CINC424A2X01B

Mosiello Giovanni

STUDIO DI FASE 3, IN DOPPIO CIECO, RANDOMIZZATO, MULTICENTRICO, A GRUPPI PARALLELI, CONTROLLATO VERSO PLACEBO, DI TITOLAZIONE SEQUENZIALE DELLA DOSE, VOLTO A VALUTARE L’EFFICACIA, LA SICUREZZA E LA FARMACOCINETICA DI MIRABEGRON IN SOGGETTI PEDIATRICI DA 5 A <18 ANNI DI ETÀ CON VESCICA IPERATTIVA. PROTOCOLLO 178-CL-204

Locatelli Franco

STUDIO CLINICO DI FASE I/II, FIRST-IN-PATIENT, PER VALUTARE LA SICUREZZA D’IMPIEGO E L’EFFICACIA DI CELLULE STAMINALI E PROGENITRICI EMATOPOIETICHE CORRETTE CON EDITING GENOMICO IN SOGGETTI CON COMPLICANZE GRAVI DELL’ANEMIA FALCIFORME. PROTOCOLLO CADPT03A12101

Merli Pietro

UNO STUDIO CLINICO PER ESAMINARE LA FIRMA DELL'INTERFERONE GAMMA (IFNΓ) IN PAZIENTI DOPO IL TRAPIANTO DI CELLULE STAMINALI EMATOPOIETICHE E IN PAZIENTI CON COMPROMISSIONE DELLA PROLIFERAZIONE DELLE CELLULE STAMINALI EMATOPOIETICHE PRIMA DEL TRAPIANTO. PROTOCOLLO NI-0501-13

Alfieri PaoloDISABILITÀ INTELLETTIVA, DISTURBI DELLO SPETTRO AUTISTICO CON COMPROMISSIONE COGNITIVA, CHALLENGING BEHAVIORS: IL RUOLO DELLE COGNIZIONI GENITORIALI SU STRESS E QUALITÀ DELLA VITA. UNO STUDIO PILOTA

Musolino Anna Maria STUDIO PROSPETTICO, MULTICENTRICO SULL’UTILITÀ DELL’ECOGRAFICA POLMONARE NEI BAMBINI AFFETTI DA INFEZIONE DA SARS-COV 2

Locatelli Franco

STUDIO PILOTA DI FASE 1/2, A BRACCIO SINGOLO, IN APERTO VOLTO A VALUTARE LA SICUREZZA E L’EFFICACIA DI PONATINIB IN COMBINAZIONE CON CHEMIOTERAPIA IN PAZIENTI PEDIATRICI AFFETTI DA LEUCEMIA LINFOBLASTICA ACUTA (LLA) POSITIVA PER IL CROMOSOMA PHILADELPHIA (PH+) RECIDIVANTI O CHE HANNO MOSTRATO RESISTENZA OPPURE INTOLLERANZA A UNA PRECEDENTE TERAPIA CONTENENTE UN INIBITORE DELLA TIROSIN-CHINASI O CHE PRESENTANO LA MUTAZIONE T315I. PROTOCOLLO: PONATINIB 1501

Aulisa VALIDAZIONE DEL BIOMETRICAL HOLISTIC OF HUMAN BODY (BHOHB) NELLA DIAGNOSI DI SCOLIOSI IN PEDIATRIA. CODICE PROTOCOLLO 2310_OPBO_2020

Raucci UmbertoGLI EFFETTI COLLATERALI DELLA PANDEMIA COVID-19: RICADUTE CLINICHE NEI PAZIENTI PEDIATRICI NEUROPSICHIATRICI NEL 2020, DAL LOCKDOWN ALLA RIAPERTURA DELLE SCUOLE

Page 44: REFERENTE STUDIO CLINICO

Lucidi Vincenzina RICERCA TRASLAZIONALE FINALIZZATA ALLA GENOMICA FUNZIONALE E TERAPIA DI PRECISIONE PER LA FIBROSI CISTICA. CODICE DEL PROTOCOLLO 2304_OPBG_2020

Ritrovato MatteoSTUDIO SPERIMENTALE PER L’INDIVIDUAZIONE DI ASSOCIAZIONI TRA EVENTI IPOGLICEMICI E ALTERAZIONI DELLA CONDUZIONE CARDIACA”. CODICE DI IDENTIFICAZIONE DEL PROTOCOLLO 2260_OPBG_2020

Galaverna F

STUDIO DI SORVEGLIANZA, PROSPETTICA, MULTICENTRICA DELLE INFEZIONI E MALATTIE DA CITOMEGALOVIRUS (CMV) E DA ALTRI VIRUS ERPETICI IN PAZIENTI SOTTOPOSTI A TRAPIANTO ALLOGENICO DI CELLULE STAMINALI EMOPOIETICHE (CSE). CODICE IDENTIFICATIVO DELLO STUDIO: CYTOALLO- GITMO-AMCLI SURVEY

De Benedetti

PREDITTORI DI RISPOSTA ALLA TERAPIA CON CDMARDS E/O BDMARD NEI PAZIENTI CON ARTRITE IDIOPATICA GIOVANILE (AIG): STUDIO PROSPETTICO OSSERVAZIONALE PER L’IDENTIFICAZIONE DI NUOVI BIOMARCATORI CLINICI E LABORATORISTICIPROTOCOLLO 2333_OPBG_2020

Tozzi AlbertoSTUDIO DI FATTIBILITÀ PER L’USO DELLA REALTÀ VIRTUALE PRIMA E DURANTE LA PROCEDURA DI MEDICAZIONE DEL CATETERE VENOSO CENTRALE IN PAZIENTI NEURONCOLOGICI

Musolino Anna Maria NEONATAL HEAD INJURIES: EPIDEMIOLOGY,DIAGNOSTIC APPROACH AND PREVENTION. ARETROSPECTIVE MULTI-CENTRE STUDY. NATIVE

Locatelli FrancoSTUDIO OSSERVAZIONALE INTERNAZIONALE DAL TITOLO “REGISTRY STUDY TO ASSESS THE LONG-TERM SAFETY OF PATIENTS WITH B LYMPHOCYTE MALIGNANCIES TREATED WITH TISAGENLECLEUCEL”. CODICE CCTL019B2401

Vittucci

STUDIO CLINICO MULTICENTRICO INTERNAZIONALE: “A PHASE 3, RANDOMIZED, DOUBLE-BLIND, PLACEBO-CONTROLLED STUDY TO EVALUATE THE EFFICACY AND SAFETY OF RILEMATOVIR IN INFANTS AND CHILDREN (≥28 DAYS TO ≤5 YEARS OF AGE) AND SUBSEQUENTLY IN NEONATES (<28 DAYS OF AGE), HOSPITALIZED WITH ACUTE RESPIRATORY TRACT INFECTION DUE TO RESPIRATORY SYNCYTIAL VIRUS (RSV). Protocollo: 53718678RSV3001 DAISY

De Benedetti

STUDIO DI FASE III, MULTICENTRICO, IN DOPPIO CIECO, RANDOMIZZATO, CONTROLLATO VERSO PLACEBO, A GRUPPI PARALLELI, ATTO A VALUTARE L’EFFICACIA, LA SICUREZZA E LA FARMACOCINETICA DI APREMILAST NEI BAMBINI DI ETÀ COMPRESA TRA I 5 E I 18 ANNI CON ARTRITE PSORIASICA GIOVANILE ATTIVA (PEAPOD)” Protocollo: 20190529

Bertini Enrico A RANDOMIZED, PARALLEL ARM, DOUBLE-BLIND, PLACEBO-CONTROLLED STUDY WITH OPEN-LABEL EXTENSION TO ASSESS THE EFFICACY AND SAFETY OF VATIQUINONE FOR THE TREATMENT OF FRIEDERREICH ATAXIA (MOVE-FA) Protocollo: PTC743-NEU-003-FA

Page 45: REFERENTE STUDIO CLINICO

Bertini Enrico EFFICACY AND SAFETY STUDY OF VATIQUINONE FOR THE TREATMENT OF MITOCHONDRIAL DISEASE SUBJECTS WITH REFRACTORY EPILEPSY (MIT-E). Protocollo: PTC743-MIT-001-EP

Bottari Gabriella STUDIO OSSERVAZIONALE MULTICENTRICO ITALIANO SULL’UTILIZZO DI CYTOSORB NEI PAZIENTI PEDIATRICI CRITICI CYTOPED

Raucci UmbertoSTUDIO RETROSPETTIVO SULLE MANIFESTAZIONI CLINICHE DEI PAZIENTI TESTATI PER SARS-COV-2 IN UN DIPARTIMENTO DI EMERGENZA DI UN OSPEDALE TERZIARIO PEDIATRICO NEL PERIODO SETTEMBRE - OTTOBRE 2020

Bertini Enrico

CREAZIONE DI MODELLI MALATTIA DELLE TUBULINOPATIE MEDIANTE L’UTILIZZO DI IPSC UMANE E DROSOPHILA MELANOGASTER: APPROFONDIMENTI COMPARATIVI IN VITRO E IN VIVO SULLA PATOGENESI PER FORNIRE BACKGROUND PER TARGETS TERAPEUTICI. GR-2019-12370042

Locatelli Franco STUDIO DEL PROCESSO DI AUTOFAGIA COME NUOVA STRATEGIA PER STIMOLARE UNA RISPOSTA IMMUNITARIA NEL NEUROBLASTOMA. GR-2019-12369231

Carai A.BRIEFING PRECHIRURGICO VIRTUALE IN NEUROCHIRURGIA PEDIATRICA”. CODICE PROTOCOLLO: 2342_OPBG_2020

Auiti CinziaSTUDIO OSSERVAZIONALE PROSPETTICO PER VALUTARE L’ACCURATEZZA DEL LIVELLO DI PRESEPSINA, MISURATO ATTRAVERSO IL METODO PATHFAST, NEL DISTINGUERE LA SEPSI AD ESORDIO TARDIVO IN NEONATI PRETERMINE E A TERMINE. CODICE PRENEOSEP

Del Fattore Andrea ANALISI DEI MECCANISMI RESPONSABILI DELL’OSTEOLISI PROGRESSIVA NEI PAZIENTI AFFETTI DALLA MALATTIA DI GORHAM-STOUT. GR-2019-12370244

De Benedetti Fabrizio documentazione integrativa studio IMMUNOME PROJECT CONSORTIUM FOR AUTOINFLAMMATORY DISORDERS – STUDIO IMMUNAID

Schiaffini

STUDIO DI FASE 3 MULTICENTRICO, RANDOMIZZATO, CONTROLLATO, IN DOPPIO CIECO, VERSO PLACEBO VOLTO A VALUTARE L'EFFICACIA E LA SICUREZZA DI LADARIXIN, SOMMINISTRATO PER VIA ORALE ALLA DOSE 400 MG DUE VOLTE AL GIORNO, IN PAZIENTI CON DIABETE DI TIPO 1 ALL'ESORDIO E CON RIDOTTA FUNZIONALITÀ ß-CELLULARE.PROTOCOLLO LDX0319

D’Amico

SPERIMENTAZIONE DI FASE 3, RANDOMIZZATA, IN DOPPIO CIECO, DI PAMREVLUMAB (FG-3019) O PLACEBO IN COMBINAZIONE CON CORTICOSTEROIDI SISTEMICI IN SOGGETTI AFFETTI DA DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE (DMD) NON DEAMBULANTI_ (CON EMENDAMENTO AGGIUNTA CENTRO. PROTOCOLLO FGCL-3019-093

D’AmicoSTUDY TITLE: A PHASE 3, RANDOMIZED, DOUBLE-BLIND, TRIAL OF PAMREVLUMAB (FG-3019) OR PLACEBO IN COMBINATION WITH SYSTEMIC CORTICOSTEROIDS IN AMBULATORY SUBJECTS WITH DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY. PROTOCOLLO FGCL-3019-094

Page 46: REFERENTE STUDIO CLINICO

Adorisio PROGETTO DI TELEMEDICINA NELLO SCOMPENSO CARDIACO PEDIATRICO - HOME MONITORING IN PEDIATRIC HEART FAILURE (HOPE HF). PROTOCOLLO 2240_OPBG_2020

Zanna TRATTI DI PERSONALITÀ E STRATEGIE DI COPING GENITORIALI NELLA GESTIONE DELL’ESORDIO DELL’ANORESSIA NERVOSA. PROTOCOLLO 2288_OPBG_2020

LocatelliANALISI DEI GLIOMI PEDIATRICI DI ALTO GRADO ATTRAVERSO LA CITOMETRIA DI MASSA A SINGOLA CELLULA: DAL TESSUTO ALLA CELLULA E VICEVERSA.PROTOCOLLO 2297_OPBG_2020

Diamanti

NUTRIZIONE ENTERALE CON FORMULA DEDICATA VS FUNDOPLICATIO SECONDO NISSEN NELLA GESTIONE DEL REFLUSSO GASTROESOFAGEO DI UNA COORTE DI PAZIENTI PEDIATRICI CON DISABILITÀ NEUROLOGICHE: ANALISI DI ECONOMIA SANITARIA. PROTOCOLLO 2322_OPBG_2021

GawroskiEFFETTO DEL DIARIO DI TERAPIA INTENSIVA SULLA PEDIATRIC POST-INTENSIVE CARE SYNDROME DEL BAMBINO/ADOLESCENTE E SUI LORO CAREGIVER: STUDIO PILOTAPROTOCOLLO 2358_OPBG_2020

LocatelliRICERCA FINALIZZATA LINKING AUTOPHAGY TO NEURAL STEM CELL POTENTIAL IN MEDULLOBLASTOMA: MOLECULAR MECHANISMS AND THERAPEUTIC OPPORTUNITIES. PROTOCOLLO RF-2019-12369700

Alisi - Panera ANALISI DELL’IMPATTO DELLE VARIANTI GENICHE DEL GENE BETA KLOTHO SULLA NAFLD PEDIATRICA.PROTOCOLLO GR-2019-12370172

LucchettiSTUDY PROTOCOL ON THE ROLE OF CALCINEURIN INHIBITORS IN PEDIATRIC STEROID RESISTANT NEPHROTIC SYNDROME RELATED TO PODOCYTE GENE MUTATIONS PROTOCOLLO 2377_OPBG_2021

Di Giannatale RUOLO DI YAP1 NELLA RIPROGRAMMAZIONE METABOLICA DURANTE LA PROGRESSIONE DEL NEUROBLASTOMA PROTOCOLLO: COLLETTI-MARTA-3853

Perno VALUTAZIONE DELLA VARIABILITÀ DI SARS-COV-2 E DINAMICA DI INFEZIONE IN AMBITO PEDIATRICO. PROTOCOLLO 2384_OPBG_2021

ValentiniDOWN SYNDROME PATIENT REGISTRY - ADDENDUM 3 DAL TITOLO: “INTERNATIONAL DOWN SYNDROME RESEARCH NETWORK CLINICAL PNEUMOCOCCAL VACCINE STUDY”. PROTOCOLLO 00034741_A3

De Benedetti F.

A THREE-PERIOD MULTICENTER STUDY, WITH A RANDOMIZED-WITHDRAWAL, DOUBLE-BLINDED, PLACEBO-CONTROLLED DESIGN IN PERIOD 2 TO EVALUATE THE CLINICAL EFFICACY, SAFETY AND TOLERABILITY OF MAS825 IN NLRC4-GOF PATIENTSPROTOCOLLO: CMAS825D12201

Emma F.

ILLUMINATE-C: STUDIO A BRACCIO SINGOLO VOLTO A VALUTARE L’EFFICACIA, LA SICUREZZA D’USO, LA FARMACOCINETICA E LA FARMACODINAMICA DI LUMASIRAN NEI PAZIENTI AFFETTI DA IPEROSSALURIA PRIMITIVA DI TIPO 1 (PH1) IN FASE AVANZATA PROTOCOLLO: ALN-GO1-005

Emma F.

A PHASE 2 OPEN-LABEL STUDY TO EVALUATE THE SAFETY AND EFFICACY OF DCR-PHXC IN PATIENTS WITH PRIMARY HYPEROXALURIA TYPE 1 OR 2 AND SEVERE RENAL IMPAIRMENT, WITH OR WITHOUT DIALYSIS “PHYOX7” PROTOCOLLO: DCR-PHXC-204

Page 47: REFERENTE STUDIO CLINICO

Auriti CinziaPREVENZIONE DELLA MALATTIA INVASIVA DA STREPTOCOCCO DI GRUPPO B NEI PICCOLI LATTANTI: UN PERCORSO PER LA VALUTAZIONE E LA CONCESSIONE IN LICENZA DI UN VACCINO MATERNO SPERIMENTALE PER GBS (ACRONIMO: PREPARE)

D'Amico Adele RICERCA DI NUOVI BIOMARCATORI LIQUORALI IN PAZIENTI SMA TRATTATI CON NUSINERSEN 2395_OPBG_2021

Bracaglia Claudia DIFFUSIONE DEL VACCINO ANTINFLUENZALE IN PAZIENTI CON AIG NELL'ERA COVID-19 2397_OPBG_2021

Bottari GabriellaANALISI RETROSPETTIVA E PROSPETTICA SUI FATTORI DI RISCHIO E DI OUTCOME NEI PAZIENTI ONCOEMATOLOGICI RICOVERATI NELLE TERAPIE INTENSIVE PEDIATRICHE ITALIANE: STUDIO MULTICENTRICO - PRROFTOCOLLO ONCOTIPNET

Palma PaoloCONVERS: VALUTAZIONE DELL’IMMUNOGENICITÀ DEL VACCINO COVID-19 MRNA BNT162B2 (COMIRNATY) IN POPOLAZIONI VULNERABILI 2409_OPBG_2021

Derrico P.VALUTAZIONE MULTICENTRICA DELLA SENSIBILITÀ DEI TEST DIAGNOSTICI ANTICORPALI SVILUPPATI PER LA DIAGNOSI DI INFEZIONE DA SARS-COV2.

Castelli Gattinara GuidoEDUCAZIONE SANITARIA DEGLI ADOLESCENTI A SCUOLA PER PREVENIRE L’INFEZIONE DA COVID-19: VALUTAZIONE DI UN INTERVENTO INTERATTIVO SCUOLA-OSPEDALE (STUDIO PILOTA). PROTOCOLLO 2407_OPBG_2021

Locatelli Franco STUDIO-PIATTAFORMA DI FASE II TAPISTRY – USO DI UN TARGET IMMUNO-ONCOLOGICO DI PRECISIONE E SOMATICO IN TUMORI AGNOSTICI. CODICE DELLO STUDIO: BO41932

Del Fattore AndreaANALISI DELLE ALTERAZIONI DEL RIMODELLAMENTO OSSEO IN PAZIENTI AFFETTI DA PATOLOGIE OSSEE RARE. PROTOCOLLO: 2426_OPBG_2021

Bracaglia ClaudiaSYSTEMIC JUVENILE IDIOPATHIC ARTHRITIS ASSOCIATED LUNG DISEASE IN EUROPE.PROTOCOLLO: 2434_OPBG_2021

Artesani MC

ASPETTI EZIOPATOGENETICI, CLINICI, DIAGNOSTICI, TERAPEUTICI, DELLA QUALITÀ DELLA VITA E DELLA STORIA CLINICA DEI PAZIENTI CON CHERATOCONGIUNTIVITE PRIMAVERILE (O VERNAL).PROTOCOLLO: 2405_OPBG_2021

Bernaschi VALUTAZIONE DELLA TECNOLOGIA DI RISONANZA MAGNETICA T2 PER LA DIAGNOSI DI SEPSI NEI PAZIENTI PEDIATRICI IN COMPARAZIONE CON I RISULTATI OTTENUTI DALL’EMOCOLTURE.PROTOCOLLO: 2439_OPBG_2021

Bertini EnricoMEDICINA PERSONALIZZATA PER L’ATROFIA MUSCOLARE SPINALE: PROGETTO TRASLAZIONALE PER AVERE UNA GUIDA TERAPEUTICA SPECIFICA PER I PAZIENTI.PROTOCOLLO: RF-2019-12370334

BertiniSTUDIO PILOTA IN APERTO SULL’EFFETTO E TOLLERABILITÀ DI CALCIO PANTOTENATO (VITAMINA B5) NEI PAZIENTI AFFETTI DA NEURO DEGENERAZIONE ASSOCIATA A MUTAZIONI DEL GENE PLA2G6 (PLAN)

El HachemNUOVI BIOMARCATORI SIERICI PER LA DIAGNOSI PRECOCE NON INVASIVA E IL MONITORAGGIO DEL CARCINOMA SQUAMOCELLULARE NELL’EPIDERMOLISI BOLLOSA EREDITARIA: UNO STUDIO MULTICENTRICO EUROPEO

Valeriani RACCOLTA ITALIANA CEFALEE PEDIATRICHE (RICEP)

Spada Marco ISOLAMENTO DELLE CELLULE STAMINALI/PROGENITRICI EPATICHE DALL’ ALBERO BILIARE E DALLA COLECISTI

Inserra CORREZIONE CHIRURGICA DELLE MALFORMAZIONI CONGENITE DELLA PARETE. RISULTATO ESTETICO A DISTANZA.

PapettiTIPIZZAZIONE DEL PROFILO DEL MICROBIOTA INTESTINALE IN PAZIENTI PEDIATRICI AFFETTI DA EMICRANIA

Page 48: REFERENTE STUDIO CLINICO

El Hachem

GENODERMATOSI: STUDIO MONOCENTRICO, INDIPENDENTE, PROSPETTICO DI TIPO CROSS SECTIONAL, INTERVENTISTICO PER PROCEDURA, PER L’ACQUISIZIONE DI NUOVE CONOSCENZA SUI MECCANISMI EZIOPATOGENETICI E SULLE CORRELAZIONI GENOTIPO-FENOTIPO. CODICE 2470_OPBG_2021

CapuanoADDENDUM 2 PER LO STUDIO APPROVATO IN DATA 17/06/2020 DAL TITOLO: STUDIO PROSPETTICO OSSERVAZIONALE SU STORIA NATURALE E TERAPIA NELL'EMIPLEGIA ALTERNANTE DELL'INFANZIA (IAHCRC STUDY OBSERV-AHC)

Raucci UmbertoSTUDIO RETROSPETTIVO OSSERVAZIONALE SU EPIDEMIOLOGIA, EZIOLOGIA, RED FLAGS E MANAGEMENT DELLE METAEMOGLOBINEMIA NEI DIPARTIMENTI DI EMERGENZA ITALIANI. ESPERIENZA DI 10 ANNI

Coltella LuanaSTUDIO RETROSPETTIVO SULLA CARICA VIRALE E LE MANIFESTAZIONI CLINICHE DEI PAZIENTI TESTATI PER SARS-COV-2 IN UN DIPARTIMENTO DI EMERGENZA DI UN OSPEDALE TERZIARIO PEDIATRICO NEL PERIODO MAGGIO 2020 – APRILE 2021

Inserra Alessandro DOSAGGIO DEI LIVELLI DI ETANOLO SIERICO NEI PAZIENTI SOTTOPOSTI A SCLEROTERAPIA DI CISTI SPLENICHE

Valentini Diletta ADDENDUM 2 PER LO STUDIO APPROVATO IN DATA 30/04/2020 DAL TITOLO “DOWN SYNDROME AND COVID-19”.

Calcagni GiulioVALUTAZIONE CARDIOLOGICA IN PAZIENTI CON DELEZIONE DEL BRACCIO CORTO DEL CROMOSOMA 9: STUDIO MORFOLOGICO E FUNZIONALE ATTRAVERSO METODICA ECOCARDIOGRAFICA

Tarantino Samuela TELEMEDICINA: SCREENING PSICOLOGICO E NEUROPSICOLOGICO IN PAZIENTI CON PREGRESSA INFEZIONE DA COVID-19 IN ETÀ PEDIATRICA

Bottari Gabriella

ACCURATEZZA DELLA PANCREATIC STONE PROTEIN NELLA DISCRIMINAZIONE DI SVILUPPO DI SEPSI, SEPSI SEVERA E SHOCK SETTICO VERSUS QUADRI DI SIRS DI ORIGINE NON INFETTIVA E DI SHOCK NON SEPSI CORRELATO IN COMPARAZIONE AL GOLD STANDARD. Protocollo: PSP-AReP

Musolino Anna Maria

RUOLO DELL’ECOGRAFIA POLMONARE INTEGRATA CON INDAGINI RADIOLOGICHE TRADIZIONALI E CON I DATI CLINICI E LABORATORISTICI NELLA DIAGNOSI E IL FOLLOW UP DELLE POLMONITI ACQUISITE IN COMUNITÀ IN ETÀ PEDIATRICA. STUDIO RETROSPETTIVO DI DUE CENTRI. Protocollo: 2517_OPBG_2021

Raponi MassimilianoVALUTAZIONE DEI FATTORI DI RISCHIO PER LA MALATTIA DA CORONAVIRUS 2019 (COVID-19) NEL PERSONALE SANITARIO: PROTOCOLLO PER UNO STUDIO CASO CONTROLLO”. CODICE DI IDENTIFICAZIONE DEL PROTOCOLLO ERC.0003356

Raucci Umberto KEEP ME SAFE AT HOME! STUDIO EPIDEMIOLOGICO SUGLI INFORTUNI DOMESTICI NEI BAMBINI DURANTE IL LOCKDOWN PER COVID-19

Marchili Maria RosariaI DISTURBI DEL COMPORTAMENTO ALIMENTARE IN AMBITO PEDIATRICO NELL’ERA PRE E POST COVID-19

Tozzi AlbertoINDAGINE SULL’ATTITUDINE ALLA VACCINAZIONE CONTRO COVID-19 IN ETÀ PEDIATRICA E IN GRAVIDANZA 2536.OPBG.2021

La Penna Francesco STUDIO MULTICENTRICO OSSERVAZIONALE SUI MORSI DI ANIMALI IN ETÀ PEDIATRICA

De Rossi Pietro CLINICAL MULTIDIMENSIONAL CHARACTERIZATION OF ADHD PHENOTYPE. A RETROSPECTIVE STUDY

El Hachem Maya MALFORMAZIONI VASCOLARI RARE CON INTERESSAMENTO CEFALICO: STUDIO DESCRITTIVO DELLE CARATTERISTICHE GENOTIPICHE E FENOTIPICHE. PROTOCOLLO 2547_OPBG_2021

Carai AndreaANALISI DEL PERCORSO DEL PAZIENTE CON SOSPETTA MALFUNZIONE DI SHUNT LIQUORALE IN UN OSPEDALE PEDIATRICO DI TERZO LIVELLO

Confalone Valerio MORAL DISTRESS NEL PERSONALE SANITARIO CHE SI OCCUPA DEI PAZIENTI PEDIATRICI CRITICI IN ITALIA. STUDIO PILOTA.

Menghini DenyL’EFFETTO DELLA RICOMPENSA NELLE CAPACITÀ NUMERICHE NEGLI ADOLESCENTI A SVILUPPO TIPICO E CON DISCALCULIA EVOLUTIVA: UNO STUDIO PILOTA INTERVENTISTICO PROSPETTICO DA REMOTO

Musolino Anna Maria EPIDEMIOLOGY, SEVERITY AND OUTCOMES OF CHILDREN PRESENTING TO EMERGENCY DEPARTMENTS ACROSS EUROPE DURING THE SARS-COV-2 PANDEMIC

Fiscarelli Ersilia Vita STUDIO DELLE PROTEINE DI SUPERFICIE IN ISOLATI CRONICI DI PSEUDOMONAS AERUGINOSA PER LO SVILUPPO DI NUOVI APPROCCI DIAGNOSTICI E TERAPEUTICI IN FIBROSI CISTICA